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Mercato europeo dei farmaci per la malattia di Gaucher - Per tipo di farmaco, tipo di malattia, tipo di terapia, canale di distribuzione - Previsioni regionali, 2025-2034

ID del Rapporto: GMI15140
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Data di Pubblicazione: November 2025
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Formato del Rapporto: PDF

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Dimensione del mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa

Il mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa e stato valutato a 530,4 milioni di USD nel 2024. Si prevede che il mercato crescera da 544,2 milioni di USD nel 2025 a 710,1 milioni di USD nel 2034, con un CAGR del 3% durante il periodo di previsione, secondo l'ultimo rapporto pubblicato da Global Market Insights Inc.
 

Mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa

Il mercato della malattia di Gaucher in Europa sta registrando una crescita costante grazie all'aumento della consapevolezza sulle malattie genetiche rare, alla capacita diagnostica migliorata e alla maggiore disponibilita di terapia di sostituzione enzimatica e terapia di riduzione del substrato. La malattia di Gaucher, un disturbo da accumulo lisosomiale che risulta dalla carenza dell'enzima glucocerebrosidasi, ha visto sviluppi terapeutici profondi nell'ultimo decennio.
 

Questo segmento di mercato svolge un ruolo cruciale nel trasformare il paradigma di trattamento per i disturbi da accumulo lisosomiale, in particolare la malattia di Gaucher, offrendo terapie mirate che affrontano la carenza enzimatica sottostante. Le principali aziende nel mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher, tra cui Sanofi, Takeda Pharmaceutical Company Limited e Johnson & Johnson, sono all'avanguardia nell'innovazione, guidando i progressi terapeutici e ampliando l'accesso globale. Questi attori mantengono il loro vantaggio competitivo attraverso la continua R&S in terapie di prossima generazione, collaborazioni strategiche e investimenti in piattaforme per malattie rare.
 

Il mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa sta registrando una crescita considerevole, passando da 545,4 milioni di USD nel 2021 a 505,1 milioni di USD nel 2023. Il mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa sta vivendo una crescita costante, trainata da un'infrastruttura migliorata per le malattie rare, registri nazionali e quadri normativi di supporto. In Francia, il Registro Francese della Malattia di Gaucher (FGDR) ha documentato 706 casi confermati tra il 1980 e il 2024, con 447 pazienti ancora in vita nel 2024. Questi dati sottolineano l'importanza della diagnosi precoce e dell'accesso continuo alla terapia in tutta la regione.
 

Inoltre, l'impegno dell'Europa per la medicina personalizzata, l'accesso equo e le reti di ricerca collaborative posizionano la regione come un contributore chiave all'innovazione globale nell'assistenza alle malattie rare. Con solide normative e una crescente advocacy dei pazienti, il mercato della malattia di Gaucher in Europa e pronto per un avanzamento terapeutico sostenuto.
 

I farmaci per la malattia di Gaucher aiutano a gestire i sintomi causati dalla carenza dell'enzima glucocerebrosidasi. Questi farmaci sostituiscono l'enzima mancante o riducono l'accumulo di sostanze dannose nel corpo. Le terapie di sostituzione enzimatica (ERT) come imiglucerasi, velaglucerasi alfa e taliglucerasi alfa ripristinano la funzione enzimatica. Le terapie di riduzione del substrato (SRT) come eliglustat e miglustat riducono la produzione di sostanze grasse che si accumulano negli organi. I medici prescrivono questi farmaci in base al tipo e alla gravita della malattia di Gaucher. Il trattamento mira a migliorare la qualita della vita e a prevenire complicazioni.
 

Tendenze del mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa

  • Il mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa si sta espandendo in modo costante, sostenuto da una combinazione di avanzamenti medici, incentivi normativi e crescente consapevolezza. La malattia di Gaucher, un disturbo genetico raro causato da mutazioni nel gene GBA, e sempre piu riconosciuta come una priorita all'interno del quadro delle malattie rare in Europa. Strumenti diagnostici migliorati, adozione piu ampia dello screening neonatale e accesso al counseling genetico consentono una diagnosi precoce e un trattamento tempestivo, che stimolano la domanda di terapie efficaci.
     
  • L'innovazione tecnologica sta svolgendo un ruolo chiave nel ridefinire il panorama delle terapie. In Europa si registra un aumento dell'uso di diagnostiche digitali, strumenti di imaging basati sull'IA e ricerche sulla terapia genica, tutti elementi che contribuiscono a cure piu personalizzate e predittive. Questi avanzamenti aiutano i clinici a personalizzare i trattamenti in base alle esigenze individuali dei pazienti, in particolare nei casi complessi come la malattia di Gaucher neuronopatica, dove le terapie enzimatiche tradizionali hanno un'efficacia limitata nel trattare i sintomi neurologici.
     
  • Gli sforzi di ricerca in Europa stanno esplorando anche piattaforme di cellule staminali pluripotenti e modelli avanzati di screening di farmaci per identificare nuovi composti che potrebbero ripristinare la funzione enzimatica. Questi approcci hanno potenziali applicazioni non solo nella malattia di Gaucher, ma anche in condizioni correlate come la malattia di Parkinson.
     
  • Inoltre, la designazione di farmaco orfano dell'UE (EU/3/20/2326) offre esclusivita di mercato e supporto normativo, facilitando l'arrivo sul mercato di terapie ad alto costo come la Terapia di Sostituzione Enzimatica (ERT) e la Terapia di Riduzione del Substrato (SRT). Questi incentivi sono cruciali per garantire la sostenibilita commerciale e l'espansione dell'accesso ai pazienti in tutta Europa.
     

Analisi del mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa

Mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa, Per Tipo di Farmaco, 2021 - 2034 (USD Milioni)

In base al tipo di farmaco, il mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa e suddiviso in imiglucerasi, velaglucerasi alfa, taliglucerasi alfa, eliglustat e miglustat. L'imiglucerasi deteneva una quota di mercato significativa del 51,4% nel 2024.

  • L'imiglucerasi e una terapia di sostituzione enzimatica consolidata utilizzata per trattare la malattia di Gaucher, una rara condizione genetica causata da una carenza dell'enzima glucocerebrosidasi. Sostituendo l'enzima mancante, l'imiglucerasi aiuta a degradare il glucocerebroside accumulato nelle cellule, alleviando i sintomi e migliorando la salute del paziente.
     
  • Il suo solido curriculum clinico e il profilo di sicurezza a lungo termine l'hanno resa una scelta affidabile tra i professionisti sanitari in tutta Europa. Con le approvazioni delle principali autorita di regolamentazione e l'inclusione nelle linee guida terapeutiche, l'imiglucerasi continua a essere una terapia preferita per la gestione della malattia di Gaucher.
     
  • La facilita d'uso e le prestazioni affidabili della terapia hanno contribuito alla sua ampia adozione. Inoltre, la sua disponibilita attraverso canali di distribuzione consolidati e programmi di supporto ai pazienti garantisce un accesso costante e rafforza la sua leadership nel mercato.
     
  • Pertanto, l'imiglucerasi e destinata a rimanere un pilastro del trattamento della malattia di Gaucher in Europa, sostenuta dalla domanda in corso, dall'efficacia dimostrata e dal suo ruolo nel migliorare gli esiti per i pazienti.
     

In base al tipo di malattia, il mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa e suddiviso in tipo 1 e tipo 2. Il segmento di tipo 1 deteneva una quota di mercato significativa del 98,2% nel 2024.
 

  • La malattia di Gaucher di tipo 1 (GD1) e la forma piu comune e commercialmente importante di malattia di Gaucher in Europa. Presenta sintomi sistemici come fegato e milza ingrossati, problemi legati al sangue e complicazioni ossee, ma senza coinvolgimento neurologico. Questo la rende piu gestibile e responsiva alle terapie attuali, motivo per cui rimane il focus centrale per lo sviluppo e la commercializzazione dei trattamenti.
     
  • In Europa, la consapevolezza della GD1 sta crescendo, soprattutto tra le popolazioni geneticamente predisposte. Questo ha portato a una diagnosi precoce e a una domanda costante di trattamento, creando un segmento di mercato stabile che continua ad attrarre investimenti da parte delle aziende farmaceutiche.
     
  • GD1 beneficia anche di chiare linee guida cliniche e di percorsi regolatori di supporto in tutta la regione. Questi fattori semplificano l'ingresso nel mercato, supportano i processi di rimborso e danno alle aziende maggiore fiducia nella pianificazione a lungo termine. Di conseguenza, GD1 continua a essere una priorita strategica nel panorama delle malattie rare in Europa, offrendo sia una forte rilevanza clinica che un solido potenziale commerciale.
     

In base al tipo di terapia, il mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa e suddiviso in terapia di sostituzione enzimatica e terapia di sostituzione del substrato. Il segmento della terapia di sostituzione enzimatica deteneva una quota di mercato significativa del 67,6% nel 2024.
 

  • La terapia di sostituzione enzimatica (ERT) continua a essere un trattamento fondamentale per la malattia di Gaucher in Europa, soprattutto per i pazienti con Tipo 1. Questo approccio prevede l'amministrazione di glucocerebrosidasi sintetica per sostituire l'enzima carente, aiutando a ridurre l'accumulo di sostanze dannose in organi come fegato, milza e midollo osseo.
     
  • L'ERT ha guadagnato la fiducia di clinici e regolatori grazie alla sua efficacia costante e al solido record di sicurezza. Terapie come imiglucerasi, velaglucerasi alfa e taliglucerasi alfa sono approvate dalle autorita sanitarie europee e sono ampiamente raccomandate nelle linee guida cliniche. Il loro uso consolidato ha costruito fiducia tra i fornitori di assistenza sanitaria e i pazienti, rafforzando il ruolo dell'ERT come opzione di trattamento affidabile.
     
  • In Europa, la disponibilita di ERT attraverso sistemi sanitari consolidati e programmi di supporto ai pazienti ha reso la gestione routinaria della malattia piu accessibile. Questo ha permesso un intervento precoce e migliori esiti di salute a lungo termine per molte persone che vivono con la malattia di Gaucher.
     
  • Pertanto, man mano che l'accesso alle cure continua a migliorare in tutta la regione, la domanda di ERT e destinata a crescere. Questo sta spingendo ulteriori investimenti nella capacita produttiva, nelle reti di distribuzione e nei servizi per i pazienti, garantendo che l'ERT rimanga un motore chiave della crescita del mercato e un pilastro della cura nel panorama della malattia di Gaucher in Europa.

 

Mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa, Per Canale di Distribuzione (2024)

In base al canale di distribuzione, il mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa e suddiviso in farmacia ospedaliera, farmacia al dettaglio e farmacia online. Tra queste, il segmento della farmacia ospedaliera rappresenta il 78,9% della quota di mercato totale. La crescita e destinata a continuare, con il segmento che dovrebbe raggiungere 566,1 milioni di USD entro il 2034.
 

  • Le farmacie ospedaliere sono sempre piu fondamentali per la somministrazione di terapie per la malattia di Gaucher, in particolare trattamenti di sostituzione enzimatica che richiedono un'elaborazione specializzata. La loro infrastruttura supporta pratiche di infusione sicure, garantendo che i pazienti ricevano dosaggi tempestivi e accurati sotto supervisione clinica.
     
  • L'espansione dei servizi delle farmacie ospedaliere in Europa sta migliorando la continuita del trattamento e l'aderenza del paziente. Con l'accesso a personale formato e sistemi di monitoraggio, gli ospedali possono gestire regimi complessi in modo piu efficace, riducendo le interruzioni della terapia e migliorando gli esiti a lungo termine per i pazienti con malattia di Gaucher.
     
  • Gli ospedali svolgono anche un ruolo chiave come punti di ingresso per la diagnosi e la coordinazione delle cure. La loro capacita di integrare test di laboratorio, consultazioni specialistiche e servizi farmaceutici semplifica il percorso del paziente dall'identificazione all'inizio del trattamento, accelerando l'impatto terapeutico e migliorando l'efficienza.
     
  • Pertanto, con l'aumento della consapevolezza della malattia di Gaucher, gli ospedali sono sempre piu attrezzati per supportare le terapie per le malattie rare. Questa tendenza sta migliorando l'accesso geografico, in particolare nei mercati emergenti, e consente una distribuzione piu equa di trattamenti avanzati ai pazienti che dipendono dall'assistenza istituzionale.

 

Mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Germania, 2021 - 2034 (USD Milioni)

La Germania domina il mercato europeo dei farmaci per la malattia di Gaucher, mostrando un forte potenziale di crescita.
 

  • La Germania e una parte strategicamente preziosa del mercato farmaceutico europeo della malattia di Gaucher, grazie alla sua infrastruttura sanitaria ben sviluppata, al robusto finanziamento pubblico per la gestione delle malattie rare e all'aumentata attenzione alla medicina di precisione. La capacita diagnostica ben sviluppata, con un'alta prevalenza di accesso a saggi enzimatici e test genetici, consente una diagnosi precoce e una gestione efficace della malattia di Gaucher, in particolare del Tipo 1.
     
  • La disponibilita di terapie sostitutive enzimatiche approvate come imiglucerasi e velaglucerasi alfa, insieme all'aumentata adozione di terapie di riduzione del substrato orale come eliglustat, ha significativamente migliorato l'accessibilita alle terapie e i risultati per i pazienti. La leadership della Germania in farmacogenomica migliora ulteriormente l'assistenza personalizzata, con il genotipizzazione di CYP2D6 sempre piu utilizzata per guidare strategie di dosaggio individualizzate e ottimizzare l'efficacia terapeutica.
     
  • Inoltre, la Germania e all'avanguardia nell'integrazione di soluzioni digitali per la salute e tecnologie di monitoraggio remoto nella gestione delle malattie croniche. Queste tecnologie consentono il monitoraggio in tempo reale del trattamento, migliorano l'aderenza e completano il movimento complessivo del paese verso un'assistenza basata sul valore. Un quadro normativo attivo, abbinato a un'enfasi sui dati clinici, sulla sicurezza e sull'interoperabilita, consente un rapido assorbimento di nuove terapie e consente una crescita sostenibile del mercato.
     

Il mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher nel Regno Unito e destinato a crescere con un significativo CAGR nel periodo di analisi.
 

  • Il Regno Unito rappresenta un segmento vitale del mercato europeo dei farmaci per la malattia di Gaucher, sostenuto dalla sua solida infrastruttura sanitaria, dalla strategia nazionale per le malattie rare e dall'aumentata attenzione alla medicina personalizzata. L'impegno del paese per una diagnosi precoce e un'assistenza coordinata e riflesso nel suo Quadro per le Malattie Rare e nel Piano d'Azione per le Malattie Rare in Inghilterra, che prioritizzano una diagnosi piu rapida, un miglior accesso ai trattamenti specializzati e una migliore integrazione dei dati genomici nella pratica clinica.
     
  • I centri di trattamento specializzati in tutto il Regno Unito offrono assistenza completa per i pazienti con malattia di Gaucher, inclusi saggi enzimatici, test genetici e accesso sia alla Terapia Sostitutiva Enzimatica (ERT) che alla Terapia di Riduzione del Substrato (SRT). Terapie come imiglucerasi, velaglucerasi alfa ed eliglustat sono ampiamente disponibili, aiutando a semplificare il trattamento e migliorare la convenienza per i pazienti.
     
  • Inoltre, gli strumenti digitali per la salute e il monitoraggio remoto vengono integrati nella gestione delle malattie croniche, aiutando a tracciare l'aderenza al trattamento e i risultati in tempo reale. Queste innovazioni sono supportate dall'enfasi del Regno Unito sull'assistenza basata sul valore, l'interoperabilita dei dati e la ricerca collaborativa tra settori pubblico e privato.
     
  • Con un robusto ambiente normativo, un'attiva advocacy dei pazienti e continui investimenti nella ricerca sulle malattie rare, il Regno Unito e ben posizionato per guidare innovazione e crescita nel mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher.
     

Il mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Francia e destinato a crescere con un significativo CAGR nel periodo di analisi.
 

  • La Francia svolge un ruolo cruciale nel mercato europeo dei farmaci per la malattia di Gaucher, sostenuta da un sistema sanitario maturo, forti investimenti pubblici nella ricerca sulle malattie rare e un impegno nazionale per la medicina personalizzata. La strategia del paese per le malattie rare e ancorata al Registro Francese della Malattia di Gaucher (FGDR), che ha monitorato 706 casi confermati tra il 1980 e il 2024, con 447 pazienti ancora in vita.
     
  • Il paese sta anche avanzando nella medicina di precisione, sostenuta da iniziative come la Genomic Medicine France 2025 e il Quarto Piano Nazionale per le Malattie Rare (PNMR4). Questi programmi promuovono il sequenziamento del genoma, l'integrazione della salute digitale e lo screening precoce, aiutando a personalizzare le terapie ai profili genetici individuali e a migliorare i risultati.
     
  • Con un robusto quadro normativo, sforzi di ricerca nazionali coordinati e una forte attenzione alla cura centrata sul paziente, la Francia e ben posizionata per guidare la crescita e l'innovazione continue nel mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher.
     

Il mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Spagna e destinato a crescere con un significativo CAGR nel periodo di analisi.
 

  • La Spagna sta emergendo come un mercato strategicamente importante per le terapie della malattia di Gaucher in Europa, sostenuta da una crescente infrastruttura per le malattie rare, registri nazionali e forti iniziative di sanita pubblica. Il Registro Spagnolo della Malattia di Gaucher (REsEG), istituito nel 1993, ha svolto un ruolo chiave nel tracciamento dei dati dei pazienti in tutto il paese.
     
  • La Spagna offre accesso a importanti Terapie di Sostituzione Enzimatica (ERT) come imiglucerasi e velaglucerasi alfa e sta assistendo a un crescente utilizzo di Terapie di Riduzione del Sostrato (SRT) orali come eliglustat e miglustat. Queste terapie sono disponibili attraverso centri di trattamento specializzati che aiutano a migliorare i risultati per i pazienti e l'aderenza alla terapia.
     
  • Con continui investimenti nella ricerca, supporto normativo per i farmaci orfani e forte collaborazione tra istituzioni pubbliche e industria, la Spagna e ben posizionata per contribuire in modo significativo alla crescita e all'innovazione del mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa.
     

Il mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Italia e destinato a crescere con un significativo CAGR nel periodo di analisi.
 

  • L'Italia e un mercato in crescita e strategicamente importante per le terapie della malattia di Gaucher in Europa, sostenuto da un robusto quadro nazionale per le malattie rare, capacita diagnostiche in espansione e crescente adozione di modelli di assistenza personalizzata. Il sistema sanitario del paese ha reso le malattie rare una priorita di sanita pubblica, con il Piano Nazionale per le Malattie Rare 2023-2026 e leggi come la L.175/2021 che forniscono un approccio strutturato alla diagnosi, all'accesso alle terapie e allo sviluppo di farmaci orfani.
     
  • L'Italia dispone di una rete ben consolidata di centri accreditati per le malattie rare e di un registro nazionale ospitato dall'Istituto Superiore di Sanita (ISS). Queste risorse supportano la diagnosi precoce e l'assistenza per i pazienti con malattia di Gaucher, in particolare quelli con il Tipo 1.
     
  • L'Italia sta anche avanzando con iniziative come MetabERN. Queste innovazioni stanno aiutando a migliorare l'aderenza alla terapia, consentire il tracciamento in tempo reale e sostenere la transizione del paese verso un'assistenza basata sul valore.
     
  • Con un forte supporto normativo, collaborazione attiva pubblico-privato e una crescente attenzione alla cura personalizzata e digitale, l'Italia e ben posizionata per guidare l'innovazione e la crescita nel mercato europeo dei farmaci per la malattia di Gaucher.
     

Quota di mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa

Il mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa e plasmato da un mix di leader farmaceutici consolidati e innovatori emergenti, creando un ambiente dinamico e competitivo. Sanofi, Takeda Pharmaceutical Company Limited e Johnson & Johnson sono i principali attori della regione, detengono il 97,9% della quota di mercato grazie ai loro portafogli di trattamenti provati, una forte presenza normativa e continui investimenti nell'innovazione delle malattie rare.
 

Queste aziende hanno costruito posizioni solide in Europa combinando competenza normativa, partnership strategiche con istituzioni accademiche e cliniche e espansione in aree sottoservite. Le loro terapie enzimatiche di punta come Cerezyme, VPRIV e Zavesca sono ampiamente adottate nei sistemi sanitari europei, supportate da dati di sicurezza a lungo termine e incluse nelle linee guida nazionali di trattamento.
 

Oltre alle loro terapie consolidate, queste aziende stanno investendo attivamente in soluzioni di prossima generazione, tra cui terapie orali di riduzione del substrato e candidati per la terapia genica, mirate a migliorare gli esiti per i pazienti e a rispondere a bisogni insoddisfatti sia nella malattia di Gaucher di tipo 1 che in quella neuronopatica. Pertanto, il mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa sta diventando sempre piu competitivo, con una maggiore diversificazione terapeutica e un crescente focus sulla cura personalizzata. Man mano che i player del mercato continuano a innovare ed espandere le loro offerte, si prevede che il mercato evolva verso soluzioni di trattamento piu accessibili, efficaci e focalizzate sul paziente.
 

Aziende del mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa

I principali attori operanti nel settore dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa sono i seguenti:

  • Dipharma SA
  • Generium
  • ISU ABXIS
  • Johnson & Johnson
  • Pfizer Inc.
  • Prevail Therapeutics
  • Sanofi
  • Takeda Pharmaceutical Company Limited
     
  • Sanofi

Sanofi e un attore di primo piano nel mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa, noto soprattutto per la sua terapia di punta Cerezyme (imiglucerase), un trattamento di sostituzione enzimatica ricombinante approvato per pazienti adulti e pediatrici (di eta pari o superiore a 2 anni) con malattia di Gaucher di tipo 1. Con decenni di esperienza clinica, Sanofi ha posizionato Cerezyme come terapia di riferimento in tutta Europa, supportata da dati di sicurezza solidi, approvazioni normative diffuse e ampia adozione clinica.
 

Takeda Pharmaceutical Company Limited e un attore chiave nel mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa, noto per la sua terapia di sostituzione enzimatica VPRIV (velaglucerase alfa). Questo trattamento e approvato per la gestione a lungo termine della malattia di Gaucher di tipo 1 ed e ampiamente disponibile nei sistemi sanitari europei. Supportato da dati clinici solidi e approvazioni normative nell'UE. L'impegno di Takeda nella cura delle malattie rare e riflesso nel suo investimento in ricerca, programmi di supporto ai pazienti e nella sua capacita di fornire terapie attraverso una rete di distribuzione ben consolidata in tutta Europa.
 

Johnson & Johnson e un attore rilevante nel mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher, offrendo ZAVESCA (miglustat), una terapia orale indicata per adulti con malattia di Gaucher di tipo 1 da lieve a moderata che non sono candidati idonei per la terapia di sostituzione enzimatica (ERT). La focalizzazione di Johnson & Johnson sulle terapie orali e sulle popolazioni di pazienti di nicchia rafforza il suo ruolo nella diversificazione del panorama di trattamento della malattia di Gaucher.
 

Notizie sull'industria dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa

  • Ad aprile 2022, Sanofi ha avviato uno studio clinico di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di venglustat, una terapia orale di riduzione del substrato, rispetto a Cerezyme (imiglucerase) in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 3 (GD3). Lo studio randomizzato, in doppio cieco, mira a ottenere miglioramenti neurologici e stabilita sistemica in 52 settimane, seguito da un'estensione in aperto. Lo studio ha arruolato 43 partecipanti e si prevede che l'analisi primaria sara completata entro settembre 2025, con la conclusione completa dello studio prevista per ottobre 2026. Questo studio rappresenta un passo significativo nell'avanzamento delle opzioni di trattamento orale per la malattia di Gaucher di tipo 3, con il potenziale di ridurre il carico di trattamento e migliorare la qualita della vita dei pazienti.
     

Il rapporto di ricerca sui farmaci per la malattia di Gaucher in Europa include una copertura approfondita del settore con stime e previsioni in termini di ricavi in milioni di USD e volume in unita dal 2021 al 2034 per i seguenti segmenti:

Mercato, per tipo di farmaco

  • Imiglucerasi
  • Velaglucerasi alfa
  • Taliglucerasi alfa
  • Eliglustat
  • Miglustat

Mercato, per tipo di malattia

  • Tipo 1
  • Tipo 3

Mercato, per tipo di terapia

  • Terapia di sostituzione enzimatica
  • Terapia di sostituzione del substrato

Mercato, per canale di distribuzione

  • Farmacia ospedaliera
  • Farmacia al dettaglio
  • Farmacia online

Le informazioni sopra riportate sono fornite per i seguenti paesi:

  • Germania
  • Regno Unito
  • Francia
  • Spagna
  • Italia
  • Paesi Bassi
Autori: Mariam Faizullabhoy, Gauri Wani
Domande Frequenti(FAQ):
Qual era la dimensione del mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa nel 2024?
La dimensione del mercato era di 530,4 milioni di USD nel 2024, con un CAGR previsto del 3% fino al 2034, trainato dai progressi nella diagnostica, dagli incentivi normativi e dalla crescente consapevolezza delle malattie rare.
Qual è il valore previsto del mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa entro il 2034?
Il mercato dovrebbe raggiungere i 710,1 milioni di USD entro il 2034, sostenuto da innovazioni tecnologiche come strumenti di imaging basati sull'IA e ricerche sulla terapia genica.
Qual è la dimensione prevista del mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa nel 2025?
Il mercato dovrebbe raggiungere i 544,2 milioni di USD nel 2025.
Qual era la quota di mercato dell'imiglucerasi nel 2024?
Imiglucerase deteneva una quota di mercato significativa del 51,4% nel 2024, guidando il segmento di tipo di farmaco.
Qual era la quota di mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher di tipo 1 nel 2024?
Il segmento di tipo 1 ha dominato con una quota di mercato del 98,2% nel 2024.
Qual era la valutazione del segmento della terapia di sostituzione enzimatica nel 2024?
Il segmento della terapia di sostituzione enzimatica ha detenuto una quota di mercato significativa del 67,6% nel 2024.
Quale canale di distribuzione ha guidato il mercato europeo dei farmaci per la malattia di Gaucher nel 2024?
Le farmacie ospedaliere hanno dominato il mercato con una quota del 78,9% nel 2024 e si prevede che raggiungeranno 566,1 milioni di USD entro il 2034.
Quali sono le tendenze future nell'industria dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa?
Le tendenze chiave includono l'adozione di diagnostiche digitali, strumenti di imaging basati sull'IA, la ricerca sulla terapia genica e approcci terapeutici personalizzati per casi complessi come la malattia di Gaucher neuronopatica.
Chi sono i principali attori nel mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher in Europa?
I principali attori includono Dipharma SA, Generium, ISU ABXIS, Johnson & Johnson, Pfizer Inc., Prevail Therapeutics, Sanofi e Takeda Pharmaceutical Company Limited.
Autori: Mariam Faizullabhoy, Gauri Wani
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Dettagli del Rapporto Premium

Anno Base: 2024

Aziende coperte: 8

Tabelle e Figure: 90

Paesi coperti: 6

Pagine: 120

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