ライソゾーム病治療市場 サイズとシェア 2025 - 2034

ライソゾーム病治療市場の規模

世界のライソゾーム病治療市場は、2024年に 94億米ドルの規模に達した。市場は、2025年の 100億米ドルから2034年には 181億米ドルに拡大し、予測期間中の年平均成長率（CAGR）は 6.9%になると予測される。この成長は、ゴーシェ病、ファブリー病、ポンペ病などの希少遺伝性疾患の罹患率上昇によるものである。さらに、酵素補充療法および遺伝子治療の進展に加え、ライソゾーム病治療薬に希少疾病用医薬品の指定を付与する規制上の支援も、市場成長に寄与している。
 

同市場には、患者の治療成績と生活の質の向上を目的とする酵素補充療法、遺伝子治療、小分子薬が含まれる。業界の主要企業は、Takeda Pharmaceutical、BioMarin、Orchard Therapeutics、Amicus Therapeutics、Sanofiである。これらの企業は、新たな治療法の開発、製品の拡充、グローバルな流通ネットワークの構築など、さまざまな戦略を採用することで市場をリードした。
 

ライソゾーム病治療市場は着実な成長を示しており、2021年の 79億米ドルから2023年には 89億米ドルに拡大した。市場の成長は、ライソゾーム病の罹患率上昇によって促進されており、早期検出のための診断ツールや有効な治療法に対する需要をさらに押し上げている。例えば、National Institute of Health（NIH）が公表した報告書によると、50種類を超えるライソゾーム病（LSD）が確認されており、世界全体で出生 5,000人に1人から 8,000人に1人が発症している。このため、酵素アッセイや遺伝子スクリーニングなどの診断技術の進展により、疾患の特定精度が大幅に向上し、治療率の上昇と市場規模の拡大につながっている。
 

さらに、啓発キャンペーンの増加や新生児スクリーニングプログラムの拡充により、LSDの早期検出が進んでおり、これはより良好な臨床転帰に不可欠である。例えば、米国のニューヨークやミズーリ州では、ポンペ病とクラッベ病が新生児スクリーニングの対象に含まれている。この変化により、より早期に治療を開始する患者数が大幅に増加しており、診断と治療の双方における市場拡大を支えている。その結果、市場の将来の競争環境も変化している。 
 

また、遺伝子治療や、次世代治療プラットフォームなどの新たな治療法の登場により、LSD治療の競争環境は変化している。例えば、Amicus Therapeutics、Avrobio、Sangamoなどの企業は、ファブリー病、ポンペ病、ゴーシェ病を対象とする遺伝子治療を開発している。
 

2023年9月、Amicus Therapeuticsは、米国食品医薬品局（FDA）がPombiliti（cipaglucosidase alfa-atga）とOpfolda（miglustat）65mgカプセルの併用療法を承認したと発表した。この2成分療法は、成人の遅発型ポンペ病（LOPD）患者を対象としている。遅発型ポンペ病は、酸性α-グルコシダーゼ（GAA）という酵素の欠乏によって引き起こされる、希少で進行性が高く、生命を脅かすライソゾーム病である。したがって、これらの治癒を目指す治療アプローチは、従来の治療法と比較して長期的な利益をもたらすことが期待され、主要な関係者からの投資を呼び込み、市場成長を後押ししている。
 

リソソーム蓄積症（LSD）の治療は、リソソーム内で細胞廃棄物を分解する特定の酵素が欠乏することで発症する遺伝性疾患について、症状の管理と進行の抑制を目的としています。治療選択肢には、酵素補充療法、基質減少療法、造血幹細胞移植、遺伝子治療などがあります。
 

リソソーム蓄積症（LSD）は、体内の細胞や臓器に損傷を与える毒性物質の蓄積を引き起こします。研究者は、LSDに70種類を超える病型があることを明らかにしています。医療提供者は通常、妊娠中または乳児期にLSDを診断します。
 

リソソーム蓄積症治療市場の動向

• 世界市場では、ゴーシェ病、ファブリー病、ポンペ病などの遺伝性疾患および希少疾患の有病率上昇、希少疾患治療への世界的な投資拡大、ならびに精密医療および遺伝子治療への移行加速を背景に、ダイナミックな変化が進んでいます。
   
• 政府および製薬企業は、希少疾患研究への資金拠出を大幅に拡大しています。さらに、NIH、Rare Disease Clinical Research Network、EUのHorizonプログラムなどの取り組みの拡大が、遺伝子治療および酵素補充療法のイノベーションを後押しし、世界的な承認取得と患者の治療アクセスを加速させています。
   
• また、精密医療および遺伝子治療への需要拡大により、リソソーム蓄積症治療市場は大幅に成長しています。加えて、従来の酵素補充療法（ERT）から遺伝子治療および薬理学的シャペロンへと治療選択肢を拡大するための研究開発活動が継続しており、市場成長を促進しています。リソソーム蓄積症に関する研究は、現在、バイオテクノロジー分野に新たな活況をもたらしています。投資銀行Cowenの最近の報告によると、約20社の企業がリソソーム蓄積症向けの遺伝子治療薬を試験中、または試験を計画しています。
   
• 遺伝性代謝疾患（その大半はリソソーム蓄積症）を対象とする遺伝子治療プログラムは、Cowenが特定した約280件の開発パイプライン中の遺伝子治療の23%を占めています。これを上回る割合を占めたのは、神経疾患向け治療のみでした。
   
• したがって、遺伝子治療に関する臨床試験の継続は、遺伝的な根本原因への対処に寄与し、特にゴーシェ病およびファブリー病において治癒につながる可能性のある選択肢を提供し、長期的な治療の在り方を変えつつあります。  
   
• さらに、世界の規制環境は、2015年から2023年にかけて、FDAおよびEMAから希少疾病用医薬品の指定を受けた承認薬の増加を背景に、ますます favorable になっています。これにより、新規治療法、特にポンペ病やムコ多糖症など、疾病負担の大きい疾患向け治療への投資と、より迅速な商業化が促進されています。  
   
• さらに、AIおよびデジタルヘルスの統合により、LSDの診断とモニタリングが変革されています。デジタルバイオマーカーとAIモデルは、ニーマン・ピック病やMLDなどの疾患における表現型のばらつきの特定や進行予測に活用されています。
   
• 加えて、LSDに関する認知度を高めるため、医療機関、製薬企業、公衆衛生機関の連携が拡大しています。これにより新たな症例の診断が進み、新規治療選択肢への需要が高まることで、市場成長に寄与しています。  
   
• 最後に、連続処理、シングルユース・バイオリアクター、改良された細胞株などのバイオ医薬品分野の進歩により、酵素補充療法や遺伝子治療などの生物学的製剤では、生産コストが低下し、品質の一貫性が向上しています。これらの技術的進歩は、拡張性と規制要件への適合を支え、生産コストを削減するとともに、世界の患者を対象とするLSD治療薬の実用化を容易にしています。  
   

リソソーム蓄積症治療市場の分析

主要な市場動向を把握するには

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2021年、世界市場の規模は 79億米ドルに達しました。翌年には 84億米ドルへ小幅に増加し、2023年にはさらに拡大して 89億米ドルとなりました。
 

治療タイプ別に見ると、世界市場は酵素補充療法、幹細胞移植、基質減少療法、その他の治療タイプに分類されます。酵素補充療法セグメントは、診断率の上昇と早期スクリーニングプログラムの拡大、ならびにライソソーム蓄積症の有病率上昇を背景に、2024年に市場の 73.5% を占めました。同セグメントは、予測期間中に年平均成長率（CAGR）6.7%で成長し、2034年までに 131億米ドルを超えると予測されています。一方、幹細胞移植セグメントは、7.6%という最も高い CAGR で成長すると予測されています。同セグメントの成長は、造血幹細胞移植の治癒可能性、前処置レジメンおよび移植技術の進歩、ならびに規制・資金面での支援環境に起因します。
 

• 新生児スクリーニングおよび早期診断プログラムの拡大により、ライソソーム蓄積症（LSD）の特定が大幅に増加し、その結果、酵素補充療法への需要が高まっています。例えば、米国での新生児スクリーニングプログラムの拡大により、ゴーシェ病およびポンペ病の早期発見が進みました。米国疾病予防管理センターが公表した報告書によると、新生児スクリーニングプログラムでは、希少疾患を含む希少な病態を有する乳児が年間 12,000 人以上特定され、適時の酵素補充療法（ERT）介入の対象となる可能性が高まっています。
   
• さらに、市場成長を促す主要因として、酵素欠損性ライソソーム疾患の管理において ERT が示す高い有効性が挙げられ、患者の転帰改善につながっています。加えて、製薬企業は、提携や社内研究開発を通じて酵素補充療法への投資を拡大しています。例えば、2025年6月、Chiesi Group と Key2Brain は、ライソソーム蓄積症（LSD）に含まれる中枢神経系に影響を及ぼす超希少疾患であるα-マンノシドーシス（aMann）およびクラッベ病（KD）を対象に、血液脳関門（BBB）を通過する2種類の組換え酵素補充療法（ERT）の開発を前進させる世界規模のライセンス契約を発表しました。
   
• 提携および協業の増加により、企業の ERT パイプラインが強化され、市場成長に寄与しています。
   
• さらに、ブラジル、インド、中国などの新興国では、医療インフラの整備が進み、ファブリー病、ゴーシェ病、ポンペ病に対する認知度が高まっていることから、ERT へのアクセスが拡大しています。各国政府は認知度向上に向けて希少疾患プログラムへの支援を強化しており、その結果、世界的に LSD の症例数が増加し、ERT などの治療介入に対する需要が高まっています。
   

疾患タイプ別に見ると、ライソソーム蓄積症治療市場は、ゴーシェ病、ムコ多糖症、ポンペ病、ファブリー病、その他の疾患タイプに分類されます。ゴーシェ病セグメントは2024年に市場をリードし、予測期間中の CAGR は 6.5% で成長しています。
 

• 同セグメントは、ゴーシェ病の有病率が高く、酵素補充療法や基質減少療法などの長期治療 विकल्पへの需要が高まっていることから、大きな勢いを得ています。例えば、National Gaucher Foundation によると、世界における1型ゴーシェ病の発生率は、生児出生 40,000〜60,000 人に1人です。
   
• さらに、イミグルセラーゼ、ベラグルセラーゼ、タリグルセラーゼなど、FDA承認済みの酵素補充療法（ERT）が利用可能になったことで、ゴーシェ病の管理は大きく改善した。また、これらの治療法は、脾臓および肝臓の容積を縮小し、貧血を改善するとともに、骨合併症を軽減することが示されている。
   
• 2番目に大きいセグメントであるムコ多糖症は、2024年に 27.4% の市場シェアを占めた。ムコ多糖症市場の成長は、税額控除、承認審査の迅速化、MPS治療の研究開発へのインセンティブを提供する支援的な規制枠組みと希少疾病用医薬品への優遇措置によって促進されている。さらに、細胞療法、改変B細胞療法、遺伝子編集プログラムなど、MPS治療開発への製薬企業およびバイオテクノロジー企業の投資が急増しており、保管、アッセイ開発、臨床試験支援のための検査室インフラ拡充の必要性が高まっている。
   
• ポンペ病セグメントは、市場シェア 14.5% と比較的小規模であるものの、米国や欧州の一部など先進市場全体でポンペ病の新生児スクリーニング導入が拡大していることから、年平均成長率（CAGR） 7.4% と最も速い成長が見込まれる。例えば、2024年時点で、米国の全50州がスクリーニング項目にポンペ病を含めている。そのため、疾患の早期発見により治療を適時に開始でき、市場成長に寄与している。  
   

年齢層別では、ライソゾーム蓄積症治療市場は小児向けと成人向けに二分される。小児向けセグメントの市場規模は 2024年に 57億米ドルと推定され、予測期間中は年平均成長率 7.1% で成長すると見込まれる。
 

• ライソゾーム蓄積症は乳児期または幼児期に発症することが多く、早期の医療介入が必要となる。NIHのデータによると、ライソゾーム蓄積症の症例の 50% 超では生後1年以内に症状が現れるため、小児患者には迅速な診断と治療が求められる。
   
• これにより、特に疾患の進行を抑制することを目的とした酵素補充療法および基質減少療法など、早期治療の選択肢に対する需要が高まっている。
   
• さらに、製薬企業は、口腔内崩壊錠、風味付き懸濁液、少量化した用量など、小児患者に適した製剤を開発している。例えば、Sanofi と Takeda は、ゴーシェ病およびファブリー病治療向けに小児対応の酵素補充療法を導入した。
   
• こうしたイノベーションにより、小児患者の服薬遵守が向上し、治療へのアクセスが容易になることで、市場成長が促進されている。

最終用途別では、ライソゾーム蓄積症治療市場は病院、専門クリニック、在宅医療、その他の最終用途に分類される。病院セグメントは 2024年に市場をリードし、2034年には市場規模が 100億米ドルに達すると予測される。 
 

• 病院は、ライソゾーム蓄積症治療の中心となる酵素補充療法など、複雑な治療を実施する主要な施設である。これらの治療には、継続的なモニタリング、輸注プロトコル、緊急医療が必要となる。
   
• さらに、高次医療機関や学術医療センターには、遺伝カウンセリング、画像診断、新生児スクリーニングプログラムが整備されており、ライソゾーム蓄積症の早期発見が可能となっている。
   
• また、ライソゾーム蓄積症では複数の臓器系が関与することが多く、神経科、腎臓科、循環器科、代謝専門医による治療が必要となる。病院は統合的な医療チームも備えているため、包括的な治療を受ける場所として選好され、患者の治療継続および遵守の向上につながっている。
   
• 病院は、遺伝子治療、薬理学的シャペロン療法、基質減少療法などの次世代治療に関する継続的な臨床試験が実施される主要な施設です。例えば、ClinicalTrials.govのデータによると、実施中のライソゾーム病（LSD）試験の 85% 超が大学病院または三次医療機関で実施されています。これにより、イノベーションが促進され、病院内で先進的な治療選択肢を受ける患者の登録が増加し、市場成長を後押ししています。   

この市場を形成する主要なセグメントについて詳しく知る

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北米のライソゾーム病治療市場は、2024年に 42.3% の市場シェアを占め、世界市場をリードしました。
 

• 同地域には、ライソゾーム病（LSD）分野で研究開発および商業活動を展開する Sanofi、Takeda、Amicus Therapeutics などの主要企業があります。これらの企業による臨床試験および商業化パイプラインへの投資が、治療へのアクセス向上を促進しています。例えば、同地域の主要企業である Sanofi は、ゴーシェ病およびファブリー病を対象とする複数の治療法を開発しています。
   
• さらに、米国およびカナダで公的・民間保険制度の対象となる高額な希少疾病治療薬が増加していることも、市場成長を後押ししています。
   
• 加えて、NIHやCanadian Institute of Health Research（CIHR）などの研究機関では、さまざまな公的機関および政府機関から資金提供を受け、ライソゾーム病（LSD）関連の研究を積極的に進めています。NIH Rare Disease Clinical Research Network（RDCRN）は、ライソゾーム病（LSD）研究に数百万ドルの助成金を配分しています。こうした資金提供がライソゾーム病治療におけるイノベーションを支え、技術の進展と今後のパイプライン拡大を促進しています。  
   

米国市場の規模は、2021年および2022年にそれぞれ 30億米ドル、32億米ドルでした。市場規模は、2023年の 34億米ドルから拡大し、2024年には 36億米ドルに達しました。
 

• 米国市場は、希少疾病用医薬品の開発に対する強力な支援の恩恵を受けています。2024年時点で、米国ではゴーシェ病、ファブリー病、ポンペ病などのライソゾーム病（LSD）関連疾患を対象とする薬剤が希少疾病用医薬品指定を受けています。こうした指定により、製薬企業はライソゾーム病（LSD）治療薬への投資をより頻繁に行うようになり、臨床研究と製品の提供が加速しています。
   
• さらに、米国では、Children’s Hospital of PhiladelphiaやMount Sinaiなど、希少疾病およびライソゾーム病（LSD）に特化した専門医療センターのネットワークが拡大しています。これらの施設が高度な診断・治療サービスを提供し、市場成長を促進しています。
   

欧州のライソゾーム病治療市場は、2024年に 25億米ドルに達し、予測期間を通じて有望な成長を示すと見込まれています。
 

• ドイツ、オランダ、スウェーデンなどの欧州諸国では、ポンペ病やゴーシェ病を含む対象疾患を拡大した新生児スクリーニングパネルが導入されています。EuroGentestによると、欧州における新生児スクリーニングの実施率は、2023年に 95% を超えました。早期診断により患者の生存期間が延び、治療効果が向上するため、同地域全体で酵素補充療法（ERT）やその他の治療法に対する需要が高まっています。  
   
• 西欧諸国は、1人当たりの医療費が世界でも最高水準にあります。2023年には、ドイツとフランスの1人当たり医療費が 6,300米ドルを超えました。医療費の増加により、高額なライソゾーム病（LSD）治療へのアクセスが向上し、市場成長に寄与しています。
   

ドイツは欧州市場をリードしており、高い成長可能性を示しています。
 

• ドイツでは、BfArM（ドイツ連邦医薬品・医療機器研究所）に支えられた強固な希少疾患対策の枠組みが整備されている。希少疾病用医薬品は迅速承認や市場独占権の恩恵を受けており、リソソーム蓄積症（LSD）治療におけるイノベーションを促進している。
   
• さらに、同国の高度な医療インフラにより、広範な新生児スクリーニングと遺伝子検査を通じて、LSDを早期に診断できる体制が整っている。加えて、強固な償還制度と高水準の医療支出が経済的障壁を取り除き、LSD治療へのアクセス拡大を実現するとともに、市場成長を後押ししている。
   

アジア太平洋地域のリソソーム蓄積症治療市場は、分析期間中に 7.5% の最高年平均成長率（CAGR）で成長すると予測される。
 

• 複数の世界的および地域の製薬企業が、低コストと大規模な患者基盤を背景に、APAC地域で臨床研究の展開を拡大している。インドや中国などでは、200件を超える希少疾患の臨床試験が進行中であり、これにより治験中のLSD治療法がより迅速に市場投入され、治療選択肢が増加し、市場成長が促進されている。
   
• さらに、技術の進歩と高度な診断機能の利用可能性の高まりにより、報告される有病率が上昇している。これがLSD治療薬の需要を刺激し、市場成長に寄与している。
   
• 加えて、急速な都市化や、大都市圏における三次医療病院および遺伝カウンセリングセンターの拡充により、LSDに対する専門的な医療が受けやすくなっている。これが市場成長を促進している。  
   

インドのリソソーム蓄積症治療市場は、アジア太平洋市場において大幅な年平均成長率（CAGR）で成長すると推定される。
 

• インドでは、特に都市部を中心に、遺伝子スクリーニングと新生児診断機能が改善している。これにより、LSDなどの希少疾患の特定が進んでいる。さらに、認知度の高まりに加え、三次医療センターで診断サービスの利用可能性が高まっていることから、疾患の早期発見が加速し、酵素補充療法（ERT）などの治療介入に対する需要が高まっている。
   
• Apollo Hospitals、Fortis、AIIMSなどの主要医療グループは、小児遺伝学部門や希少疾患医療ユニットを拡充している。これにより、LSD患者の疾患管理インフラと多職種連携医療が改善されている。
   

ラテンアメリカ市場は、分析期間中に顕著な成長を示している。
 

• 政府や患者支援団体による認知度向上の取り組みにより、ラテンアメリカでは希少疾患の診断率が上昇している。また、ラテンアメリカの多くの国では、LSDの高額な治療費を対象に含む国民皆保険制度が拡充されている。これによりLSDの治療選択肢が増加し、市場の安定した需要を押し上げている。
   
•  さらに、ブラジルのGEIRAやFundacion Fabry Argentinaなどの組織が、国による資金提供、早期スクリーニング、治療法へのアクセスを推進するうえで重要な役割を果たしている。これらの財団は、LSDと利用可能な治療選択肢に関する社会的認知の維持に貢献し、市場成長を後押ししている。
   

中東・アフリカのリソソーム蓄積症治療市場は、2024年に大幅な成長を示している。
 

• 国際的なバイオ医薬品企業は、満たされていない医療ニーズを取り込むため、MEA市場への参入を進めている。Takeda、Sanofi、BioMarinなどの世界的企業は、販売代理店との提携や患者支援プログラムを通じて、地域での事業展開を拡大している。例えば、TakedaはLSD治療へのアクセス改善を目指し、2023年にUAEで希少疾患ポートフォリオを開始した。こうした事業拡大が市場浸透を促進し、治療の利用可能性を高めている。
   
• さらに、UAE、カタール、クウェートなどの国々では、ポンペ病や MPS などの希少代謝性疾患を対象に含む新生児スクリーニングの義務化プログラムが実施されています。例えば、カタールの国家新生児スクリーニングプログラムは 80 種類を超える希少疾患を対象としており、早期発見の向上につながっています。これにより、ライソゾーム病治療薬の需要が大幅に高まり、市場成長が促進されています。 
   

ライソゾーム病治療市場のシェア

同市場では、多様な企業が競争を繰り広げています。世界市場は中程度に集約されており、Pfizer、Takeda Pharmaceuticals、Sanofi、BioMarin、Amicus Therapeutics の上位 5 社で市場シェアの約 65% を占めています。市場をリードする企業は、戦略的な取り組み、研究開発への積極的な投資、ライソゾーム病患者の固有のニーズに対応するターゲット型ソリューション、地理的拡大、革新的な事業戦略、規制基準の厳格な遵守を組み合わせることで成功を収めています。
 

市場で事業を展開する企業は、バイオ医薬品や医薬品に対して競争力のある価格戦略を採用し、治療法へのアクセスを高めるとともに、市場シェアの拡大を図っています。満たされていない臨床ニーズに対応するため、主要企業は従来の治療アプローチを大幅に改善する革新的な薬物療法を導入しています。
 

さらに、主要企業は、市場での地位を強化し、世界的に高まるライソゾーム病治療の需要に対応するため、合併・買収、戦略的提携、研究開発投資の拡大など、多面的な戦略を実施しています。こうした積極的な取り組みが、業界全体で持続的な成長とイノベーションを促進しています。
 

既存の世界的な有力企業に加え、新興企業も市場形成において、ますます重要な役割を果たしています。特に、アジア太平洋地域やラテンアメリカなど、急速に発展している地域でその傾向が顕著です。こうした新規参入企業は市場に直接的な影響を及ぼさない場合もありますが、革新的な治療アプローチや地域を対象とした戦略的な事業拡大を通じて、競争環境を変革しています。この変化により、市場の多様性が高まり、競争が激化し、最終的にはライソゾーム病治療の進展とアクセス向上が促進されています。
 

ライソゾーム病治療市場の主要企業

企業概要のセクションには、市場で販売可能な医薬品を有する企業と、臨床開発段階にある企業の両方が含まれます。市場で事業を展開する主な企業は以下のとおりです。

• Alexion Pharmaceuticals
• Amicus Therapeutics
• Avrobio
• BioMarin
• JCR Pharmaceuticals
• Johnson & Johnson (Actelion Pharmaceuticals)
• Orchard Therapeutics
• Orphazyme
• Pfizer
• Sanofi (Genzyme Corporation)
• Sigilon Therapeutics
• Sangamo therapeutics
• Takeda Pharmaceutical Company (Shire Plc)
   
• Pfizer

Pfizer は、世界規模の研究開発基盤と規制対応に関する専門知識を活用し、ライソゾーム病を含む希少疾患向けの革新的な治療法を開発しています。戦略的な提携とバイオ医薬品への注力により、標的を絞った治療法の提供を可能にしています。強固な開発パイプラインとアクセシビリティへの取り組みを背景に、Pfizer は精密医療や次世代治療プラットフォームを通じて、ライソゾーム病市場での事業基盤を拡大しています。
 

• Amicus Therapeutics

Amicus Therapeutics は、薬理学的シャペロンと精密医療を用いて、ファブリー病およびポンペ病向けの次世代治療法に注力しています。機動的な研究開発モデルと患者支援活動との強固な連携により、標的治療法の迅速な開発を可能にしています。Amicus は、従来のライソゾーム病治療の枠を超える新たなアプローチを通じて、生活の質の向上に取り組んでいる点で際立っています。
 

• Takeda Pharmaceutical

武田薬品工業は、Shire の買収を通じて、酵素補充療法の強固なポートフォリオを有し、ライソゾーム病治療における主導的な地位を確立しています。グローバルな事業展開と患者中心のアプローチにより、ゴーシェ病、ファブリー病、ハンター症候群におけるイノベーションを推進しています。希少疾患研究への継続的な投資と戦略的パートナーシップにより、武田薬品工業は市場での優位性と、患者の長期的な治療成果の改善に対する取り組みをさらに強化しています。
 

ライソゾーム病治療業界のニュース

• 2023年8月、イタリアの製薬会社とボストン地域のバイオテクノロジー研究会社は、ライソゾーム病の患者向けに、血液脳関門を通過する新たなプラットフォーム技術の開発を進めるため、提携を発表しました。Chiesi Global Rare Diseases は Aliada Therapeutics と連携し、Aliada の Modular Delivery（MODEL）プラットフォームを用いて、複数の酵素カーゴの研究開発に取り組みます。同プラットフォームは、脳内皮細胞が本来備えている輸送メカニズムを活用し、大分子治療薬を血液脳関門（BBB）を越えて、より迅速かつ効果的に移行させるものです。
   
• 2023年5月、ゲノム医療企業である Sangamo Therapeutics は、米国食品医薬品局（FDA）が、ファブリー病治療を目的とする同社の完全子会社所有の遺伝子治療製品候補である isaralgagene civaparvovec（ST-920）にファストトラック指定を付与したと発表しました。
   
• 2023年4月、希少疾患および神経変性疾患に関するデータに基づくソリューションを提供するライフサイエンス分野の重要なパートナーである Centogene N.V. は、ライソゾーム病（LSD）患者の診断に向け、武田薬品工業との提携を延長したと発表しました。CENTOGENE は、世界中の患者を対象とする診断検査へのアクセスを武田薬品工業に引き続き提供します。商業ベースの有償サービス契約の目的は、ファブリー病、ゴーシェ病、ハンター症候群を含むライソゾーム病（LSD）の迅速かつ信頼性の高い診断への患者のアクセスを向上させることです。
   
• 2021年6月、合成生物学の可能性を実現する酵素工学企業である Codexis, Inc. は、武田薬品工業株式会社との間で締結している、ライソゾーム病に対する追加の遺伝子治療の研究開発に関する戦略的協業およびライセンス契約を拡大したと発表しました。これにより、同契約に基づくプログラムの総数は 4 件となりました。
   

ライソゾーム病治療市場の調査レポートには、2021年〜2034年の収益（百万米ドル）に関する推計および予測を含む、以下のセグメントの詳細な業界分析が含まれます。

治療タイプ別市場

• 酵素補充療法
• 幹細胞移植
• 基質減少療法
• その他の治療タイプ  

疾患タイプ別市場

• ゴーシェ病
• ムコ多糖症
• ポンペ病
• ファブリー病
• その他の疾患タイプ

年齢層別市場

• 小児
• 成人

最終用途別市場

• 病院
• 専門クリニック
• 在宅医療環境   
• その他の最終用途

上記の情報は、以下の地域および国を対象としています。

• 北米
  • 米国
  • カナダ
• 欧州
  • ドイツ
  • 英国
  • フランス
  • スペイン
  • イタリア
  • オランダ
• アジア太平洋
  • 中国
  • 日本
  • インド
  • オーストラリア
  • 韓国 
• ラテンアメリカ
  • ブラジル
  • メキシコ
  • アルゼンチン 
• 中東・アフリカ
  • 南アフリカ
  • サウジアラビア
  • UAE