欧州ゴーシェ病治療薬市場 - 薬剤タイプ別、疾患タイプ別、治療タイプ別、流通チャネル別 - 地域別予測、2025年～2034年

ヨーロッパのガウシェ病治療薬市場規模

ヨーロッパのガウシェ病治療薬市場は、2024年に5億3040万ドルの規模に達しました。この市場は、2025年の5億4420万ドルから2034年の7億1010万ドルまで成長すると予測されており、予測期間中の年平均成長率（CAGR）は3%になると、Global Market Insights Inc.が発表した最新レポートによるとです。

ヨーロッパのガウシェ病市場は、希少な遺伝性疾患に対する認識の高まり、診断能力の向上、酵素置換療法や基質還元療法の利用可能性の拡大により、着実に成長しています。ガウシェ病は、グルコセレブロシダーゼ酵素の欠乏によって引き起こされるリソソーム貯蔵疾患であり、過去10年間で深刻な治療的進歩を遂げています。

この市場セグメントは、リソソーム貯蔵疾患、特にガウシェ病の治療パラダイムを変革する上で重要な役割を果たしており、基礎的な酵素欠乏を解決する標的治療を提供しています。サンフィ、武田薬品工業株式会社、ジョンソン・エンド・ジョンソンなど、ガウシェ病治療薬市場の主要企業は、治療の進歩を推進し、グローバルなアクセスを拡大する先駆けとなっています。これらの企業は、次世代治療の継続的な研究開発、戦略的な提携、希少疾患プラットフォームへの投資を通じて競争優位性を維持しています。

ヨーロッパのガウシェ病治療薬市場は、2021年の5億4540万ドルから2023年の5億5100万ドルに成長しています。ヨーロッパのガウシェ病治療薬市場は、希少疾患インフラの強化、国立登録制度、支援的な規制枠組みにより、着実に成長しています。フランスでは、フランスガウシェ病登録（FGDR）が1980年から2024年までに706件の確認症例を記録しており、2024年現在、447人の患者が生存しています。これらの数字は、地域全体での早期診断と治療への持続的なアクセスの重要性を示しています。

さらに、ヨーロッパの個別化医療へのコミットメント、公平なアクセス、共同研究ネットワークは、地域を希少疾患ケアにおけるグローバルなイノベーションの重要な貢献者として位置付けています。強力な規制枠組みと成長する患者アドボカシーにより、ヨーロッパのガウシェ病市場は持続的な治療的進歩に向けて進んでいます。

ガウシェ病治療薬は、グルコセレブロシダーゼ酵素の欠乏によって引き起こされる症状を管理するのに役立ちます。これらの薬は、欠乏している酵素を補充するか、体内に蓄積する有害物質の蓄積を減少させます。イミグルセラーゼ、ベラグルセラーゼアルファ、タリグルセラーゼアルファなどの酵素補充療法（ERT）は酵素機能を回復します。エリグルスタットやミグルスタットなどの基質還元療法（SRT）は、臓器に蓄積する脂肪物質の生成を低下させます。医師は、ガウシェ病の種類と重症度に基づいてこれらの薬を処方します。治療の目的は、生活の質を向上させ、合併症を予防することです。

ヨーロッパのガウシェ病治療薬市場の動向

• ヨーロッパのガウシェ病治療薬市場は、医療の進歩、規制のインセンティブ、認識の高まりの組み合わせにより、着実に拡大しています。ガウシェ病は、GBA遺伝子の変異によって引き起こされる希少な遺伝性疾患であり、ヨーロッパの希少疾患枠組み内で優先事項としてますます認識されています。改善された診断ツール、新生児スクリーニングの普及、遺伝カウンセリングへのアクセスにより、早期発見と適時の治療が可能になり、効果的な治療の需要が高まっています。
  
• 技術革新が治療のあり方を大きく変えつつあります。ヨーロッパでは、デジタル診断、AIを活用した画像診断ツール、遺伝子治療の研究が増加しており、これらはより個別化された予測可能な医療を実現しています。これらの進歩により、臨床医は複雑な症例、例えば神経症状に対する従来の酵素療法の効果が限定的なニューロンパチック型ガウシャー病など、患者の個別的なニーズに合わせた治療を提供できます。
  
• ヨーロッパでは、多能性幹細胞プラットフォームや高度な薬物スクリーニングモデルを用いた研究も進められており、酵素機能を回復させる新たな化合物の特定を目指しています。これらのアプローチは、ガウシャー病だけでなく、パーキンソン病などの関連疾患にも応用可能な可能性があります。
  
• さらに、EUの孤児薬指定（EU/3/20/2326）は市場独占権と規制支援を提供し、酵素補充療法（ERT）や基質還元療法（SRT）などの高コスト治療を市場に導入しやすくしています。これらのインセンティブは、商業的な持続可能性を確保し、ヨーロッパ全域での患者アクセス拡大に不可欠です。
  

ヨーロッパのガウシャー病治療薬市場分析

薬剤タイプ別では、ヨーロッパのガウシャー病治療薬市場はイミグルセラーゼ、ベラグルセラーゼアルファ、タリグルセラーゼアルファ、エリグルスタット、ミグルスタットに分類されます。2024年にはイミグルセラーゼが51.4%の市場シェアを占めています。

• イミグルセラーゼは、グルコセレブロシダーゼ酵素の欠乏を原因とする希少な遺伝性疾患であるガウシャー病の治療に使用される確立された酵素補充療法です。欠乏酵素を補充することで、イミグルセラーゼは細胞内に蓄積したグルコセレブロシドを分解し、症状を軽減し患者の健康状態を改善します。
  
• その強固な臨床実績と長期的な安全性プロファイルにより、イミグルセラーゼはヨーロッパの医療専門家の間で信頼される選択肢となっています。主要規制機関の承認と治療ガイドラインへの掲載により、イミグルセラーゼはガウシャー病の管理に引き続き好まれる治療法として位置づけられています。
  
• この治療法の使用の容易さと信頼性の高さが、その広範な普及に寄与しています。さらに、確立された流通チャネルと患者支援プログラムを通じた供給が確保されており、市場におけるそのリーダーシップを強化しています。
  
• したがって、イミグルセラーゼは、継続的な需要、実証された効果、患者アウトカムの改善に寄与する役割を背景に、ヨーロッパにおけるガウシャー病治療の基盤としての地位を維持すると予想されます。
  

疾患タイプ別では、ヨーロッパのガウシャー病治療薬市場はタイプ1とタイプ2に分類されます。2024年にはタイプ1セグメントが98.2%の市場シェアを占めています。

• タイプ1ガウシャー病（GD1）は、ヨーロッパで最も一般的で商業的に重要なガウシャー病のタイプです。肝臓や脾臓の肥大、血液関連の問題、骨の合併症などの全身性の症状を示しますが、神経症状は伴いません。このため、GD1は現在の治療法に対してより管理しやすく反応性が高く、治療開発と商業化の焦点となっています。
  
• ヨーロッパでは、GD1に対する認識が高まっており、特に遺伝的にリスクの高い集団において早期診断が増加しています。これにより、治療需要が安定し、製薬会社からの投資を引き続き呼び込む市場セグメントが形成されています。
  
• GD1は、地域全体にわたって明確な臨床ガイドラインと支援的な規制経路を享受しています。これらの要因は市場参入を簡素化し、償還プロセスを支援し、企業に長期的な計画に対するより大きな自信を与えています。その結果、GD1は、強い臨床的関連性と堅固な商業的可能性を提供するヨーロッパの希少疾患の景観において、戦略的優先事項として継続しています。
  

治療の種類に基づいて、ヨーロッパのガウシェ病薬市場は、酵素補充療法および基質補充療法に分類されています。酵素補充療法セグメントは、2024年に67.6％の重要な市場シェアを占めています。

• 酵素補充療法（ERT）は、ヨーロッパにおけるガウシェ病の治療の基盤として、特にタイプ1の患者にとって重要な役割を果たしています。このアプローチは、欠乏している酵素を補うために合成グルコセレブロシダーゼを投与することを含み、肝臓、脾臓、骨髄などの臓器における有害物質の蓄積を減少させるのに役立ちます。
  
• ERTは、その一貫した有効性と強固な安全性記録により、臨床医と規制当局の両方から信頼を得ています。イミグルセラーゼ、ベラグルセラーゼアルファ、タリグルセラーゼアルファなどの治療法は、ヨーロッパの保健当局によって承認され、臨床ガイドラインで広く推奨されています。これらの治療法の長年の使用により、医療提供者と患者の間で信頼が築かれ、ERTの信頼できる治療オプションとしての役割が強化されています。
  
• ヨーロッパでは、確立された医療制度と患者支援プログラムを通じたERTの利用可能性が、ルーチンの疾患管理をよりアクセスしやすくしています。これにより、多くのガウシェ病患者にとって、早期の介入とより良い長期的な健康結果が可能になっています。
  
• したがって、地域全体の医療アクセスがさらに改善するにつれて、ERTへの需要は増加すると予想されています。これにより、製造能力、流通ネットワーク、患者サービスへの投資が促進され、ERTがヨーロッパのガウシェ病の景観における市場成長の主要な推進力であり、ケアの基盤としての役割を維持することが保証されます。

流通チャネルに基づいて、ヨーロッパのガウシェ病薬市場は、病院薬局、小売薬局、オンライン薬局に分類されています。このうち、病院薬局セグメントは総市場シェアの78.9％を占めています。この成長は続くと予想されており、セグメントは2034年までに5億6610万ドルに達すると予測されています。

• 病院薬局は、特に専門的な取り扱いと投与が必要な酵素補充治療の提供において、ますます重要な役割を果たしています。そのインフラは、臨床監督下で患者が適切な投与をタイムリーに受けられる安全な輸液実践を支援しています。
  
• ヨーロッパにおける病院薬局サービスの拡大は、治療の継続性と患者の服薬アドヒアランスを向上させています。訓練を受けたスタッフとモニタリングシステムへのアクセスにより、病院は複雑な治療計画をより効果的に管理し、治療の中断を減らし、ガウシェ病患者の長期的な結果を改善しています。
  
• 病院はまた、診断とケア調整の主要な入り口として機能しています。その能力は、検査、専門家の相談、薬局サービスを統合することで、患者の旅を発見から治療開始まで効率的に進め、治療的影響を加速させ、効率を向上させています。
  
• そのため、ガウシェ病の認知が高まるにつれ、病院は希少疾患治療を支援するためにますます整備されています。この傾向は、特に新興市場における地理的アクセスを改善し、機関ケアに依存する患者に対して高度な治療をより公平に分配することを可能にしています。

サノフィ

サノフィは、ヨーロッパのガウシェー病薬市場で主要なプレイヤーであり、代表的な治療法であるCerezyme（イミグルセラーゼ）で最もよく知られています。これは、Type 1ガウシェー病を患う2歳以上の成人および小児患者（2歳以上）に対して承認された再組換酵素補充療法です。数十年にわたる臨床経験を背景に、サノフィはCerezymeをヨーロッパ全域のベンチマーク治療として位置付けており、強固な安全性データ、広範な規制承認、広範な臨床採用によって支えられています。

• 武田薬品工業株式会社

武田薬品工業株式会社は、ヨーロッパのガウシェー病薬市場で重要な役割を果たす企業であり、酵素補充療法VPRIV（ベラグルセラーゼアルファ）で知られています。この治療法は、Type 1ガウシェー病の長期管理に承認されており、ヨーロッパの医療システムで広く利用可能です。強固な臨床データとEU内の規制承認を背景に、武田の希少疾患ケアへのコミットメントは、研究への投資、患者サポートプログラム、ヨーロッパ全域にわたる確立された流通ネットワークを通じた治療の提供能力に反映されています。

• ジョンソン・エンド・ジョンソン

ジョンソン・エンド・ジョンソンは、ガウシェー病薬市場で注目すべきプレイヤーであり、ZAVESCA（ミグルスタット）という経口治療法を提供しています。これは、酵素補充療法（ERT）の適応外の軽度から中等度のType 1ガウシェー病を患う成人に対して適応されています。ジョンソン・エンド・ジョンソンの経口治療法とニッチな患者集団への焦点は、ガウシェー病の治療ランドスケープの多様化に貢献しています。

ヨーロッパのガウシェー病薬産業のニュース

• 2022年4月、サノフィは、Gaucher病型3（GD3）の患者を対象に、経口基質還元療法のベングルスタットの有効性と安全性をCerezyme（イミグルセラーゼ）と比較する第3相臨床試験を開始しました。このランダム化、二重盲検試験は、52週間にわたる神経学的改善と全身的安定性を目指しています。その後、オープンラベル拡張が行われます。この試験には43人の参加者が登録され、主要分析は2025年9月に完了する予定で、試験全体の完了は2026年10月を予定しています。この試験は、Gaucher病型3の経口治療オプションを進める上で重要な一歩であり、治療負担を軽減し、患者の生活の質を向上させる可能性があります。
  

ヨーロッパのゴーシェ病治療薬に関する研究レポートは、2021年から2034年までの収益（USD百万単位）と数量（単位）の推定および予測を含む、業界の包括的な分析を提供しています。以下のセグメントについてカバーしています：

市場、薬剤タイプ別

• イミグルセラーゼ
• ベラグルセラーゼアルファ
• タリグルセラーゼアルファ
• エリグルスタット
• ミグルスタット

市場、疾患タイプ別

• タイプ1
• タイプ3

市場、治療タイプ別

• 酵素補充療法
• 基質補充療法

市場、流通チャネル別

• 病院薬局
• 小売薬局
• オンライン薬局

上記の情報は、以下の国々について提供されています：

• ドイツ
• イギリス
• フランス
• スペイン
• イタリア
• オランダ