Markt für die Behandlung von Ornithin-Transcarbamylase-Mangel – nach Produkt, Verabreichungsweg, Altersgruppe, Vertriebskanal – Globale Prognose, 2025 – 2034

Ornithine Transcarbamylase Mangel Behandlung Markt Größe

Der globale Markt für Ornithintranscarbamylase-Mangel wurde 2024 auf 774.2 Mio. USD geschätzt. Der Markt wird voraussichtlich von 800,2 Mio. USD im Jahr 2025 auf 1,2 Mrd. USD im Jahr 2034 wachsen, was mit einem CAGR von 4,3 % von 2025 bis 2034 zunimmt. Die Hauptfaktoren, die zum Wachstum des Marktes beitragen, sind die zunehmende Prävalenz von Harnstoff-Zyklusstörungen (UCDs) und technologische Fortschritte in Gentherapie und Präzisionsmedizin.

So ist die Ornithintranscarbamylase (OTC) nach dem von der Nationalen Organisation für Seltene Krankheiten veröffentlichten Bericht die häufigste Form der UCD, mit einer geschätzten 1 in 14.000 bis 1 in 70.000 weltweit betroffenen Lebendgeburten. Darüber hinaus ist die zunehmende Prävalenz von Krankheiten verbunden mit steigendem Bewusstsein und verbesserten diagnostischen Tools, um mehr Fälle zu identifizieren, was zu einer erhöhten Nachfrage nach Behandlungen führt, die zum Marktwachstum beitragen. So trägt auch die zunehmende Inzidenz des lateinierten OTC, insbesondere bei Frauen, zu einer breiteren Behandlungsbasis bei.

Darüber hinaus wird der Markt durch die zunehmenden Forschungs- und Entwicklungsinvestitions- und klinischen Studien von Pharmaunternehmen gestärkt, um neuartige Enzymersatztherapie, Gentherapien und Leber-gezielte kleine Moleküle, tragen zum Marktwachstum bei. Darüber hinaus trägt die Förderung des regulatorischen Umfelds und der Waisendrogenbezeichnung, die finanzielle Anreize, Marktausschließlichkeit und beschleunigte Genehmigungswege bietet, zum Marktwachstum bei. So bieten die FDA und EMA schnell-track-Bezeichnungen an Ravicti, die bis 2028 in den USA Markt Exklusivität hat, um die Forschung über seltene Stoffwechselerkrankungen zu fördern. Diese Genehmigung zielte darauf ab, die Verfügbarkeit der Behandlungen zu erweitern und bestehende Therapien zu ergänzen und damit zum Marktwachstum beizutragen.

Der Ornithintranscarbamylase (OTC) Mangelbehandlungsmarkt bezieht sich auf das Segment der Gesundheitswesen-Industrie gewidmet der Entwicklung, Produktion und Verteilung von Therapien und Interventionen für OTC-Mangel, eine seltene genetische Störung, die den Harnstoffzyklus stört. Diese Störung beeinträchtigt die Fähigkeit des Körpers, Stickstoffabfälle zu beseitigen, was zu toxischen Gehalten an Ammoniak im Blut (Hyperammonämie) führt.

Ornithine Transcarbamylase Mangel Behandlung Markt Trends

• Die zunehmende Verschiebung auf Präzision und personalisierte Medizin ermöglicht maßgeschneiderte Therapien, die auf spezifische genetische Mutationen abzielen, die OTC-Mangel verursachen, treibt das Wachstum des Marktes an.
• Darüber hinaus sehen aktuelle pharmakologische Ansätze, einschließlich stickstoffverkäuflicher Medikamente wie Natriumphenylbutyrat und Glycerin-phenylbutyrat, aufgrund ihrer Fähigkeit, Hyperammonämie zu verwalten, eine erhöhte Nachfrage.
• Darüber hinaus hat die Entwicklung von Gentherapien Versprechen bei der Bewältigung der zugrunde liegenden Ursache von OTC-Mangel gezeigt. So ist beispielsweise Ultragenyx Pharmaceuticals UX701, eine Untersuchungsgentherapie, in klinische Studien, demonstriert das Potenzial zur langfristigen Korrektur des Enzymmangels. Daher hat die Entwicklung der fortschrittlichen therapeutischen Formulierung verbesserte Behandlungsergebnisse und reduzierte Erholungszeiten, die erwartet wird, um das Marktwachstum zu steigern.
• Darüber hinaus ermöglicht der Ausbau von neugeborenen Screening-Programmen eine frühzeitige Intervention, die Verbesserung der Ergebnisse und die treibende Nachfrage nach OTC-Behandlungen.
• Darüber hinaus treibt die Weiterentwicklung in der Formulierung, um bessere Patientenbequemlichkeit zu bieten, wie bessere Verträglichkeit, geringere Volumendosierung und weniger gastrointestinale Nebenwirkungen, das Wachstum des Marktes. Daher bietet die Einführung von Formulierungen der nächsten Generation wie Ravicti weniger Nebenwirkungen im Vergleich zu älteren Medikamenten wie Buphenyl, was zu einer Erhöhung der Annahme fortschrittlicher Formulierungen führte und damit zu Marktwachstum beiträgt.
• So berichtete beispielsweise eine 2022-Studie in molekularer Genetik und Metabolismus >90% Adhäsion für Ravicti im Vergleich zu <70% für Natriumphenylbutyrat durch eine bessere Palatabilität.
• Darüber hinaus verbessern Länder wie Japan, Südkorea und China ihre Strategien für seltene Krankheiten mit Subventionen und Fast-Track-Zulassungen für Waisendrogen. Diese Regionen stellen ungenutzte Möglichkeiten für Marken- und Generika von OTC-Medikamenten dar. Zum Beispiel hat Japan über 400 Drogen, die unter seinem Orphan Drug Program zugelassen wurden, einschließlich Behandlungen für Stoffwechselbedingungen wie OTC.
• Schließlich verbessern Organisationen wie die National Urea Cycle Disorders Foundation (NUCDF) und Global Gene den Patientenausbruch, das Bewusstsein und die Fundraising für Forschung und Entwicklung. Diese Organisation hilft, die frühe Anerkennung, die klinische Studieneinschreibung und den Zugang zu Medikamenten weltweit zu fördern und so zum Marktwachstum beizutragen.

Ornithine Transcarbamylase Mangel Behandlung Marktanalyse

2021 wurde der Weltmarkt auf 705,7 Mio. USD geschätzt. Im darauffolgenden Jahr stieg er leicht auf 726,9 Mio. USD, und bis 2023 stieg der Markt weiter auf 749,7 Mio. USD. Basierend auf dem Produkt ist der globale Markt in Buphenyl, Ravicti, Ammonul, Nahrungsergänzungsmittel und andere Produkte unterteilt. Das Segment Ravicti dominierte den Markt und wurde 2024 mit 295,7 Mio. USD bewertet.

• Ravicti ist ein hochwirksamer Ammoniakfänger, entwickelt, um Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) wie OTC-Mangel zu behandeln.
• Darüber hinaus ist Ravicti eine geruchlose, geschmacklose Flüssigkeit, die es leichter und leichter zu verabreichen, vor allem für Kinder- und ältere Patienten, die oft mit Pillen-basierten Medikamenten kämpfen, trägt zu ihrer erhöhten Adoption bei.
• Darüber hinaus hat Ravicti Zulassungen in mehreren Regionen erhalten, darunter die USA, Europa und Asien-Pazifik, was ihre Verfügbarkeit auf verschiedene Patientenpopulationen erweitert. Die FDA genehmigte ihre Nutzung für Kinder unter zwei Jahren im Jahr 2017 und baute den potenziellen Markt deutlich aus.

Basierend auf dem Verabreichungsweg wird der weltweite Markt für ornithinische Transcarbamylase-Mangel-Behandlung in Mund- und intravenös eingestuft. Das orale Segment verzeichnete 2024 einen höchsten Marktanteil von 62,4%.

• Orale Medikamente sind günstiger im Vergleich zu intravenösen (IV) Therapien, die weniger häufige Krankenhausbesuche erfordern. Dies ist besonders wichtig für die Verwaltung von OTC-Mangel, da es eine lebenslange Bedingung ist, die regelmäßige Behandlung erfordert.
• Darüber hinaus haben jüngste Fortschritte in oralen Arzneimittelformulierungen, wie z.B. Nachlassen oder verzögerte Freisetzungsmechanismen, die Bioverfügbarkeit von Wirkstoffen verbessert, so dass orale Medikamente so effektiv sind wie ihre IV-Gegenstände. Dieser Trend trägt zur Expansion des Behandlungsmarktes bei, da mehr Individuen für solche Bedingungen medizinische Aufmerksamkeit suchen.
• Darüber hinaus ermöglichen orale Formulierungen eine flexible Dosierung, die auf den Patientenbedürfnissen zugeschnitten werden kann und die Anpassung der Behandlung an die Verwaltung von OTC-Mangeln verbessert.

Basierend auf der Altersgruppe wird der globale Markt für Ornithintranscarbamylase-Mangel-Behandlungen in Kinder- und Erwachsene eingeteilt. Das pädiatrische Segment dominierte den Markt im Jahr 2024 und wird voraussichtlich mit einem CAGR von 4,1% während der Analyseperiode wachsen.

• Frühe Diagnose und das Bewusstsein für OTC-Mangel bei Neonaten und Kindern haben sich deutlich verbessert, was zu zeitnahen Behandlungsmaßnahmen beiträgt. Frühe Erkennung durch neugeborene Screening-Programme hat dazu beigetragen, betroffene Säuglinge zu identifizieren, bevor sie schwere Symptome auftreten und das Marktwachstum beitragen.
• So hat sich nach einer 2021 Studie, die in der JAMA Neurologie veröffentlicht wurde, das neugeborene Screening auf Stoffwechselstörungen, einschließlich OTC-Mangel, in den USA um fast 30% in den letzten Jahrzehnten erhöht, so dass frühzeitige Interventionen und die Reduzierung von Komplikationen im Zusammenhang mit unbehandeltem OTC-Mangel. Die zunehmende Diagnostikrate verbesserte Therapeutika und ein stärkerer Fokus auf seltene Kinderkrankheiten bilden somit das zukünftige Wachstum des Marktes.
• Darüber hinaus hat die Entwicklung von effektiveren, kinderfreundlichen Behandlungsoptionen für Kinderpatienten die Einführung von Therapien und das Wachstum des Marktes vorangetrieben.

Basierend auf dem Vertriebskanal wird der globale Markt für Ornithintranscarbamylase-Mangel-Behandlungen in Krankenhaus-Apotheken, Einzelhandels-Apotheken und Online-Apotheken eingestuft. Das Segment Hospital Apotheken dominierte den Markt im Jahr 2024 und wird voraussichtlich bis 2034 USD 554,6 Millionen erreichen.

• OTC-Mangel-Behandlungen erfordern oft personalisierte Dosierung und sorgfältige Überwachung, die am besten in Krankenhäusern verwaltet wird, wo Patienten von Gesundheitsexperten überwacht werden können. Krankenhaus-Apotheken bieten die notwendige Expertise in der Verwaltung komplexer Regimen, vor allem für Kinderpatienten und solche mit schweren Symptomen.
• Darüber hinaus spielen Krankenhaus-Apotheken eine zentrale Rolle bei der Compoundierung, Dosierung und Verabreichung von spezialisierten Medikamenten wie Ammonul (Natriumphenylbutyrat), die häufig für OTC-Mangel vorgeschrieben ist. Pharmazeuten bieten auch Beratung und helfen, die Einhaltung von Behandlung Regimen zu gewährleisten.
• Darüber hinaus, da Behandlungen für OTC-Mangel sind hohe Kosten-Therapien, Rückerstattung Politiken von Regierungen und Versicherungen oft machen Krankenhaus-Apotheken den primären Punkt für die Abgabe solcher Medikamente, da sie unter medizinischen Plänen behandelt werden, anstatt Einzelhandels-Apotheken-Leistungen treibt das Marktwachstum.

Der Markt für ornithine transcarbamylase-Mangel-Behandlungen in Nordamerika dominierte den Weltmarkt mit einem Marktanteil von 45,4% im Jahr 2024. Der Markt wird durch hohes Bewusstsein und Zugang zu spezialisierten Stoffwechselstörungszentren, höhere Inzidenz in Nordamerika aufgrund von Träger-Erkennung und Familientests und starke Branchenpräsenz und Supply Chain Integration angetrieben.

Der US-Markt wurde 2021 bzw. 2022 auf 288,1 Mio. USD bzw. 296,6 Mio. USD geschätzt. Die Marktgröße erreichte im Jahr 2024 315,6 Mio. USD und stieg von 305,8 Mio. USD im Jahr 2023.

• Die steigenden Gesundheitsausgaben in den USA sorgen dafür, dass Patienten mit seltenen Krankheiten wie OTC-Mangel einen besseren Zugang zu Behandlungen haben, entweder durch öffentliche Gesundheitssysteme oder private Versicherungen, die weiter zum Marktwachstum beitragen.
• Darüber hinaus beschleunigt die zunehmende Zahl von Kooperationen zwischen Pharmaunternehmen, Forschungseinrichtungen und Biotech-Unternehmen die Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten wie OTC-Mangel. trägt zum Wachstum des Behandlungsmarktes bei.
• Darüber hinaus, in den USA, der FDA Orphan Drug Act incentivisiert die Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten, die zu beschleunigten Medikamentenzulassungen für OTC-Mangelbehandlungen führte. Regierungsinitiativen bieten Fördermittel und Anreize für die Forschung in diesem Bereich.

Der europäische Markt für Ornithintranscarbamylase-Mangel-Behandlungen belief sich 2024 auf 198,2 Mio. USD und wird voraussichtlich im Prognosezeitraum ein lukratives Wachstum zeigen.

• Viele europäische Länder nehmen zunehmend Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) in obligatorische neugeborene Screening-Panels ein. So haben Deutschland, Italien und die Niederlande zu ihren Panels Ammoniak-bedingte Stoffwechselstörungen hinzugefügt.
• Dies hat zu einer frühen Diagnose geführt, die durch eine frühzeitige Initiierung von chronischen Therapien wie Ravicti, Buphenyl und Aminosäure-Ergänzungen die Lebensdauer des Patientenwertes erhöht.
• Darüber hinaus signalisieren die aufstrebenden Biotechs in Europa (z.B. Orchard Therapeutics) und Partnerschaften mit US-amerikanischen Unternehmen mit seltenen Krankheiten ein starkes Lizenzinteresse an Europa.
• Die Ausweitung von Pipeline-Medikamenten für OTC, wie AAV-basierte Gentherapien, wird voraussichtlich bis 2026–2028 in frühe Zu- oder Mitbewerbsprogramme einlaufen, wodurch das Marktwachstum gefördert wird.

Deutschland zeigt starkes Wachstumspotenzial im Markt für Ornithintranscarbamylase-Mangelbehandlung.

• Die Bundesregierung bietet durch die AMNOG (Act on the Reform of the Market for Medicinal Products) günstige Rückzahlungspolitiken für Waisenarzneimittel und macht OTC-Mangelbehandlungen für Patienten zugänglicher. Diese Unterstützung verbessert die Einführung neuer Therapien in klinischen Einstellungen und treibt das Marktwachstum an.
• Darüber hinaus hat Deutschland eine alternde Bevölkerung, die die Nachfrage nach Gesundheitsdienstleistungen erhöht. Da mehr Individuen mit UCDs aufgrund besserer Behandlungsoptionen ins Erwachsenenalter überstehen, steigt die Nachfrage nach laufendem Management von OTC-Mangel in erwachsenen Populationen.
• Darüber hinaus ist die deutsche medizinische Gemeinschaft sehr aktiv in der Seltenheitswahrnehmung, und zahlreiche Organisationen (wie die Deutsche Gesellschaft für pädiatrische Stoffwechsel und Endokrinologie) arbeiten daran, Gesundheitsdienstleister über OTC-Mangel und ihre Behandlungsoptionen zu informieren, die zum Marktwachstum beitragen.

Der Markt für ornithine Transcarbamylase-Mangel-Behandlungen in Asien-Pazifik wird in den nächsten Jahren auf einem CAGR von 4,6% wachsen.

• Die Erweiterung des Gesundheitssystems, einschließlich spezialisierter medizinischer Zentren und Krankenhäuser, insbesondere in der Entwicklung von Volkswirtschaften, hat die Verfügbarkeit von Behandlungen für seltene Krankheiten wie OTC-Mangel verbessert.
• Darüber hinaus werden mit Verbesserungen der genetischen Abschirmung und des Bewusstseins weitere Fälle von OTC-Mangel diagnostiziert. OTC-Mangel ist eine seltene genetische Störung, die durch Mutationen im OTC-Gen verursacht wird, was zu einer Unfähigkeit führt, Ammoniak zu metabolisieren.
• Darüber hinaus werden mehrere neue therapeutische Möglichkeiten für OTC-Mangel im asiatisch-pazifischen Markt eingeführt. Darüber hinaus werden Behandlungen wie Natriumphenylbutyrat (verwendet, um die Ammoniakspiegel zu senken) und Gentherapien aufgrund ihrer Fähigkeit, die Störung zu verwalten oder zu härten und die Lebensqualität für betroffene Personen zu verbessern und damit zum Marktwachstum beizutragen.

China-Ornithin-Transcarbamylase-Mangel-Behandlungsmarkt wird im Prognosezeitraum voraussichtlich deutlich wachsen.

• Steigende Verfügbarkeit von neugeborenen Screening und genetischen Tests. Darüber hinaus bieten private Unternehmen wie BGI Genomics ganze Exome Sequenzierung (WES) und Next-Generation Sequenzierung (NGS) für Harnstoffzyklusstörungen.
• Frühere Diagnose ermöglicht eine zeitnahe Therapieinitiation und erhöht die Nachfrage nach langfristigen Medikamenten wie Glycerinphenylbutyrat und Arginin/Citrullin.

Der Markt für ornithine Transcarbamylase-Mangel-Behandlungen in Brasilien wird in den kommenden Jahren auf Wachstumsperspektive ausgerichtet.

• OTC-Mangel ist eine seltene geerbte Störung, aber es ist immer noch eine wichtige Sorge für die brasilianische Bevölkerung, da es eine genetische Störung ist, die in verschiedenen Regionen vorhanden sein kann. Die Prävalenz von Harnstoff-Zyklusstörungen, einschließlich OTC-Mangel, wird auf rund 1 in 40.000 Lebendgeburten weltweit geschätzt. Die Bevölkerungsgröße Brasiliens (etwa 213 Millionen) trägt zu einer bemerkenswerten Anzahl von Betroffenen bei, die die Nachfrage nach Behandlungsoptionen treibt.
• Darüber hinaus hat Brasilien einen stetigen Anstieg der Gesundheitsausgaben in den letzten zehn Jahren erlebt, vor allem im Bereich der privaten Gesundheitsversorgung. Dies hat den Zugang zu seltenen Krankheiten Behandlungen und fortgeschrittenen Therapien verbessert, wodurch eine wachsende Nachfrage nach OTC-Mangelbehandlungen, die zum Marktwachstum beitragen.

Saudi-Arabien wird voraussichtlich im Nahen Osten und im afrikanischen Ornithin-Transcarbamylase-Mangel-Behandlungsmarkt wachsen.

• OTC-Mangel, eine genetische Störung, die den Harnstoffkreislauf beeinflusst, hat in Saudi-Arabien in den letzten Jahren mehr Aufmerksamkeit gewonnen, da verstärkte Sensibilisierungskampagnen und genetische Beratungsprogramme. Dies hat zu mehr Diagnosen von OTC-Mangel geführt, die die Nachfrage nach effektiven Behandlungsoptionen antreibt.
• Darüber hinaus hat Saudi-Arabien spezialisierte Zentren für genetische Störungen und seltene Krankheiten etabliert, bietet erweiterte Behandlungsoptionen für OTC-Mangel, wie die Verwendung von Stickstoff-Kumpf-Medikamenten und Lebertransplantationsdienstleistungen.

Ornithine Transcarbamylase Mangel Behandlung Markt Aktien

Der Wettbewerb in der Ornithin-Transcarbamylase-Mangel-Behandlungsindustrie ist geprägt von etablierten Unternehmen, Schwellenfirmen und lokalen Akteuren, die kämpfen, um einen größeren Marktanteil des Marktes zu erfassen. Die Top 5 Spieler wie Ultragenyx Pharmaceutical Inc, Acer Therapeutics, Nutricia (Danone Group), OrphanPacific und Mead Johnson Nutrition (Reckitt Benckiser) machen rund 62 % des globalen Marktes aus. Diese Schlüsselakteure konzentrieren sich auf verschiedene Strategien wie Akquisitionen, Unternehmenserweiterung und Neuheiten, um ihre Marktpräsenz zu festigen.

Darüber hinaus gibt es mehrere lokale und regionale Akteure auf dem Markt, die den Wettbewerb durch die Bereitstellung erschwinglicher Therapeutika zu niedrigeren Kosten steigern. Diese Akteure sind auch an mehreren Strategien beteiligt, wie Fusionen, Akquisitionen und neuartige Produkteinführungen, um ihr Produktangebot zu erweitern. Die Wettbewerbslandschaft auf dem Markt zeichnet sich durch eine Mischung aus globalen Pharmaunternehmen und regionalen Akteuren aus. Gegründete pharmazeutische Riesen bieten bekannte ornithine transcarbamylase Mangelbehandlung unter verschiedenen Markennamen. Unternehmen konzentrieren sich auf Produktdifferenzierung, regulatorische Genehmigungen und strategische Partnerschaften, um ihre Position in diesem Wettbewerbsmarkt zu stärken.

Ornithine Transcarbamylase Mangel Behandlung Markt Unternehmen

Das Unternehmensprofil umfasst sowohl Unternehmen, die kommerzielle Medikamente auf dem Markt zur Verfügung haben, als auch diejenigen, die auf die klinische Phase Entwicklung. Prominente Spieler, die auf dem Markt tätig sind, sind wie unten erwähnt:

• Abbott Laboratorien
• Acer Therapeutics
• Amgen
• Arcturus Therapeuten
• Bausch Gesundheitsunternehmen
• Nutricia (Danone Group)
• Mead Johnson (Reckitt Benckiser)
• Nestbau
• OrphanPacific
• Ultragenyx Pharma
• Ultragenyx ist ein führender Anbieter im OTC-Mangelmarkt, der für sein starkes Portfolio an seltenen Krankheiten und das Engagement für patientenzentrierte Lösungen bekannt ist. Das Flaggschiff-Produkt Ravicti (Glycerol Phenylbutyrat) bietet eine chronische, orale, Ammoniakkontrolle mit verbesserter Palatabilität und Verträglichkeit, insbesondere bei Kinderpopulationen.
• Acer Therapeutics unterscheidet sich mit einem reformierten oralen Natriumphenylbutyrat-Produkt (ACER-001), das entwickelt wurde, um Probleme mit Geschmack und Verträglichkeit im Zusammenhang mit bestehenden Ammoniak-Verkäufungstherapien zu lösen. Das Unternehmen konzentriert sich auf kostengünstige, hochwertige Innovation bei seltenen Krankheiten und arbeitet mit Regulatoren in den USA und Europa, um den Zugang unter Waisendrogen zu beschleunigen.
• Nutricia, eine Division von Danone Group, ist ein weltweit führendes Unternehmen in der Stoffwechselernährung und bietet spezialisierte medizinische Lebensmittel für Harnstoff-Zyklusstörungen einschließlich OTC-Mangel. Das Unternehmen arbeitet mit Stoffwechselkliniken und Kinderärzten zusammen, um Ernährungspläne für Patienten mit genetischen und enzymatischen Mängeln zu gestalten.

Ornithine Transcarbamylase Mangelbehandlung Industrie News

• Im Januar 2025 kündigte Precision BioSciences Inc. an, dass sein Partner iECURE in der Phase 1/2 OTC-HOPE-Studie klinische Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten im ersten Patienten mit ECUR-506 gemeldet hat. ECUR-506 ist das in vivo-Geneintragsprogramm von iECURE, das zur Behandlung der neonatalen Einsetzung von Ornithine Transcarbamylase (OTC)-Mangel unter Verwendung einer PCSK9-spezifischen ARCUS-Nuklease, lizenziert von Precision, entwickelt wurde, die das Einfügen einer funktionellen Kopie des OTC-Gens ermöglicht.
• Im August 2023, Bloomsbury Genetic Therapies Limited, kündigte an, dass die US Food and Drug Administration (FDA) Orphan Drug Designation (ODD) für BGT-OTCD, die Untersuchung der Leber-Ziel-Gentherapie des Unternehmens für die Behandlung von OTCD gewährt hat. Dies half dem Unternehmen seine Produktpalette zu erweitern.
• Im September 2022 kündigte iECURE an, dass die US Food and Drug Administration (FDA) dem führenden Produktkandidaten GTP-506, einem Untersuchungsprodukt, zur Behandlung von Ornithintranscarbamylase (OTC)-Mangel, eine Waisendrogenbezeichnung erteilt hat. Diese Genehmigung zielt darauf ab, die Verfügbarkeit der Behandlung zu erweitern und bestehende Therapien zu ergänzen.

Der Marktforschungsbericht der Ornithintranscarbamylase-Mangel-Behandlung umfasst eine eingehende Erfassung der Industrie mit Schätzungen und Prognosen in Bezug auf die Einnahmen in Mio. USD von 2021 bis 2034 für die folgenden Segmente:

Markt, nach Produkt

• Buphenyl
• Raveti
• Ammonul
• Nahrungsergänzungsmittel
• Sonstige Erzeugnisse

Markt, Durch die Route der Verwaltung

• Oral
• Intravenös

Markt, Nach Altersgruppe

• Kinderärzte
• Erwachsene

Markt, nach Vertriebskanal

• Kliniken und Krankenhäuser
• Apotheken
• Online-Apotheken

Die vorstehenden Informationen sind für die folgenden Regionen und Länder angegeben:

• Nordamerika
  • US.
  • Kanada
• Europa
  • Deutschland
  • Vereinigtes Königreich
  • Frankreich
  • Spanien
  • Italien
  • Niederlande
• Asia Pacific
  • China
  • Indien
  • Japan
  • Australien
  • Südkorea
• Lateinamerika
  • Brasilien
  • Mexiko
  • Argentinien
• Naher Osten und Afrika
  • Südafrika
  • Saudi Arabien
  • VAE