Gentherapiemarkt Größe und Anteil 2026-2035

Marktgröße der Gentherapie

Der globale Gentherapiemarkt wurde im Jahr 2025 auf 3,3 Milliarden USD bewertet. Laut dem neuesten von Global Market Insights Inc. veröffentlichten Bericht wird erwartet, dass der Markt von 4,1 Milliarden USD im Jahr 2026 auf 33,6 Milliarden USD im Jahr 2035 wächst, mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 26,2 % im Prognosezeitraum.

Das Marktwachstum lässt sich auf Faktoren wie die Weiterentwicklung von Technologien zur Genübertragung, beispielsweise Genvektoren, die zunehmende Finanzierung der Gentherapieforschung, die steigende Häufigkeit von Krebserkrankungen und anderen Zielkrankheiten für Gentherapien, die zunehmende Verfügbarkeit von Herstellungsdienstleistungen für Zell- und Gentherapien sowie die steigende Zahl von Produktzulassungen und Markteinführungen zurückführen.

Darüber hinaus trägt die zunehmende Prävalenz genetischer und seltener Erkrankungen zum Marktwachstum bei. Erkrankungen wie spinale Muskelatrophie (SMA), Hämophilie und andere seltene Krankheiten bieten nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten, wodurch die Gentherapie sowohl für Ärzte als auch für Patienten zu einer attraktiven Alternative wird. So wird beispielsweise die Gesamtzahl der Hämophiliepatienten weltweit auf rund 836.000 geschätzt, darunter etwa 284.000 schwere Fälle.

In den meisten Fällen kann eine einmalige Gentherapie langfristige oder sogar heilende Vorteile bieten, wodurch eine lebenslange Versorgung und Medikation überflüssig werden. Mit zunehmendem Bewusstsein und verbesserten Diagnoseverfahren werden mehr Patienten für Gentherapiebehandlungen und klinische Studien identifiziert, was die potenzielle Marktgrundlage weiter vergrößert.

Gentherapie ist eine therapeutische Technik, bei der die Gene einer Person verändert oder modifiziert werden, um Krankheiten zu heilen oder zu verhindern. Sie wird eingesetzt, um ein fehlerhaftes Gen durch eine gesunde Kopie desselben Gens zu ersetzen, ein funktionsgestörtes Gen zu inaktivieren oder ein neues bzw. modifiziertes Gen in den Körper einzuführen, um die Behandlung einer Erkrankung zu unterstützen.

Zwischen 2022 und 2024 verzeichnete der Markt ein beträchtliches Wachstum und stieg von 1,7 Milliarden USD im Jahr 2022 auf 2,6 Milliarden USD im Jahr 2024. Ein wichtiger Trend in diesem Zeitraum war der Anstieg der klinischen Forschung und erfolgreicher Studien in der späten Entwicklungsphase, was zu einer Welle regulatorischer Zulassungen für Therapien zur Behandlung seltener genetischer Erkrankungen wie spinaler Muskelatrophie und Hämophilie führte. Laut NIH gab es beispielsweise im März 2023 Einträge zu 3.900 Studien, die in 46 Ländern durchgeführt wurden. In diesem Zeitraum waren zudem steigende Investitionen von Pharmaunternehmen und Risikokapitalgesellschaften zu verzeichnen, die Innovationen vorantrieben und die Entwicklung von Produktpipelines beschleunigten. Zusammengenommen stärkten diese Entwicklungen das Vertrauen der Investoren, erhöhten die Zahl der in Entwicklung befindlichen Gentherapiekandidaten und schufen die Grundlage für eine breitere Marktakzeptanz.

Zu den bedeutenden Akteuren auf dem Gentherapiemarkt zählen Unternehmen wie Novartis, Sarepta Therapeutics, Krystal Biotech, Vertex Pharmaceuticals und Ferring Pharmaceuticals. Diese Unternehmen treiben den Markt durch erhebliche Investitionen in Forschung und Entwicklung, strategische Partnerschaften und die Kommerzialisierung wegweisender Therapien voran. Ihr Erfolg bei der Erlangung regulatorischer Zulassungen und der Ausweitung der Produktionsmengen beeinflusst ebenfalls die Preismodelle und das Innovationstempo in der gesamten Branche.

Trends auf dem Gentherapiemarkt

• Ein wesentlicher Trend, der die Gentherapiebranche prägt, ist die schnelle Zulassung und der klinische Erfolg mehrerer Gentherapiekandidaten.
• Beispielsweise sind mit Stand März 2024 36 Gentherapien von der FDA zugelassen, weitere 500 befinden sich in der Entwicklung, und bis 2025 wird mit 10–20 Zulassungen pro Jahr gerechnet.
• Zulassungsbehörden weltweit führen zunehmend beschleunigte Verfahren ein, wie beispielsweise Fast-Track-Status und bevorzugte Prüfungen, um die Verfügbarkeit dieser bahnbrechenden Behandlungen zu beschleunigen. Dies wird durch den dringenden Bedarf an Lösungen für seltene und lebensbedrohliche genetische Erkrankungen mit begrenzten bestehenden Therapieoptionen vorangetrieben.
• Die wachsende Zahl erfolgreicher Ergebnisse klinischer Studien hat zudem das Vertrauen in die Sicherheit und Wirksamkeit von Gentherapien gestärkt und dadurch mehr Investitionen und Forschung in diesem Bereich gefördert.
• Ein weiterer wichtiger Trend ist die zunehmende Ausrichtung auf personalisierte Medizin. Fortschritte bei der genetischen Sequenzierung und Bioinformatik ermöglichen die Entwicklung von Therapien, die auf die einzigartige genetische Ausstattung einzelner Patienten zugeschnitten sind. Diese Anpassung verbessert die Wirksamkeit der Behandlung und verringert unerwünschte Reaktionen, sodass Therapien für sehr spezifische Mutationen oder Patientengruppen entwickelt werden können.
• Darüber hinaus treibt die Ausweitung der Anwendungen von Gentherapien über seltene Erbkrankheiten hinaus auf häufigere und komplexere Erkrankungen wie Krebs, Herz-Kreislauf-Erkrankungen und neurologische Erkrankungen das Marktwachstum voran. Forscher und Unternehmen konzentrieren sich zunehmend darauf, Genom-Editierung und Technologien zum Genaustausch zu nutzen, um Krebszellen gezielt zu bekämpfen oder geschädigtes Gewebe bei chronischen Erkrankungen zu reparieren. Diese Erweiterung der therapeutischen Indikationen vergrößert das Marktpotenzial und zieht größeres Interesse von Pharmaunternehmen und Investoren auf sich.
• Darüber hinaus beschleunigen zunehmende Investitionen öffentlicher und privater Organisationen die Innovation und Kommerzialisierung im Bereich der Gentherapie. So investierten öffentliche und private Einrichtungen in den USA und Europa zwischen 2018 und 2019 mehr als 15 Milliarden USD in Zell- und Gentherapien und stärkten damit die Produktentwicklungspipelines.
• Da die Pipeline von Gentherapiekandidaten in verschiedenen Therapiebereichen weiter wächst, wird auch der Markt in den kommenden Jahren weiter wachsen.

Analyse des Gentherapiemarktes

Nach Therapieart ist der Gentherapiemarkt in In-vivo-Gentherapie und Ex-vivo-Gentherapie unterteilt. Das Segment der In-vivo-Gentherapie dominierte den Markt im Jahr 2025 mit einem Umsatz von 2,7 Milliarden USD.

• Die In-vivo-Gentherapie ermöglicht eine systemische Behandlung, das heißt, sie kann mehrere Stellen oder Organe im gesamten Körper erreichen. Dies ist besonders vorteilhaft bei Erkrankungen, die mehrere Bereiche betreffen oder systemische Ausprägungen haben, und ermöglicht einen umfassenden therapeutischen Ansatz.
• Darüber hinaus hat die Entwicklung fortschrittlicher Verabreichungssysteme wie viraler Vektoren, Nanopartikel oder lipidbasierter Träger die Effizienz und Spezifität der In-vivo-Gentherapie verbessert.
• Diese Fortschritte verbessern die gezielte Verabreichung genetischen Materials und erhöhen die Sicherheit und Wirksamkeit der Therapie. Es wird erwartet, dass dies das Wachstum dieses Segments auf dem Markt fördern wird.
• Für die Ex-vivo-Verabreichungsmethode wird im Analysezeitraum ein Wachstum mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von 26,4 % erwartet.
• Die ex vivo-Verabreichungsmethode verzeichnet in der Gentherapiebranche ein rasches Wachstum, da sie eine präzise und kontrollierte genetische Modifikation außerhalb des Körpers des Patienten ermöglicht, bevor die behandelten Zellen wieder eingeführt werden. Dieser Ansatz minimiert die mit der direkten in vivo-Verabreichung verbundenen Risiken, wie Immunreaktionen und Off-Target-Effekte, und ist daher insbesondere bei Bluterkrankungen und bestimmten Krebsarten wirksam.
• Infolgedessen entwickeln sich ex vivo-Methoden zu einer bevorzugten Strategie bei der Entwicklung von Gentherapien der nächsten Generation und tragen erheblich zur allgemeinen Marktexpansion bei.

Basierend auf dem Vektortyp wird der Gentherapiemarkt in virale Vektoren und nicht-virale Vektoren unterteilt. Zu den viralen Vektoren gehören Vektoren auf Basis adenoassoziierter Viren, lentivirale Vektoren, Retroviren und γ-Retroviren sowie andere virale Vektoren. Das Segment der viralen Vektoren machte 2025 88,6 % des Marktes aus.

• Virale Vektoren halten einen bedeutenden Marktanteil in der Gentherapiebranche, da sie sich bei der Übertragung genetischen Materials in Zielzellen als äußerst effizient erwiesen haben.
• Virale Vektoren wie adenoassoziierte Viren (AAV) und Lentiviren werden aufgrund ihrer Fähigkeit bevorzugt, eine stabile und langfristige Genexpression zu erzeugen, die eine wichtige Voraussetzung für die therapeutische Wirksamkeit darstellt.
• Darüber hinaus wird der breite Einsatz viraler Vektoren durch etablierte Herstellungsverfahren und eine positive Erfolgsbilanz bei zugelassenen Gentherapien wie Zolgensma und Luxturna unterstützt.
• Während laufend zu nicht-viralen Verabreichungsmethoden geforscht wird, stellen virale Vektoren den Goldstandard dar und treiben aufgrund ihrer Zuverlässigkeit und Wirksamkeit einen großen Teil der Innovation und des Wachstums des Marktes voran.
• Das Segment der nicht-viralen Vektoren wurde 2025 mit 372,3 Millionen USD bewertet und dürfte im Prognosezeitraum mit einer CAGR von 27,2 % wachsen.
• Nicht-virale Vektoren gelten im Allgemeinen als sicherer als virale Vektoren. Sie bergen weder das Risiko einer viralen Replikation noch einer Integration in das Wirtsgenom, was unbeabsichtigte Auswirkungen verursachen kann. Nicht-virale Vektoren lösen mit geringerer Wahrscheinlichkeit Immunreaktionen aus und sind mit einer geringeren Toxizität verbunden, wodurch sie für die klinische Anwendung attraktiv sind.

Basierend auf den Indikationen wird der Gentherapiemarkt in Onkologie, seltene und genetische Erkrankungen, Hämatologie, Ophthalmologie und andere Indikationen unterteilt. Das Onkologie-Segment dominierte den Markt 2025 mit einem Marktanteil von 46,5 % und dürfte zwischen 2026 und 2035 mit einer CAGR von 24,2 % wachsen.

• Die Gentherapie ermöglicht die gezielte und präzise Verabreichung therapeutischer Gene an Krebszellen.
• Durch die selektive Modifikation oder Abtötung von Krebszellen unter Schonung gesunder Zellen minimiert die Gentherapie Off-Target-Effekte und reduziert die mit herkömmlichen Behandlungen verbundene Toxizität.
• Darüber hinaus besitzt die Gentherapie das Potenzial, die Wirksamkeit herkömmlicher Krebsbehandlungen wie Chemotherapie und Strahlentherapie zu steigern.
• Ferner unterstützt die weltweit zunehmende Prävalenz von Krebs die rasche Expansion des Segments. So wird beispielsweise erwartet, dass allein in den USA im Jahr 2025 2.041.910 neue Krebsfälle und 618.120 Krebstodesfälle auftreten.
• Das Segment der seltenen und genetischen Erkrankungen hielt 2025 mit einem Umsatz von 1,2 Milliarden USD den zweitgrößten Marktanteil.
• Das Wachstum wird durch die zunehmende Einführung von Gentherapien für Erbkrankheiten wie Hämophilie A, spinale Muskelatrophie und Duchenne-Muskeldystrophie vorangetrieben.
• Das Segment expandiert aufgrund der steigenden Zulassungen innovativer Therapien, der hohen Investitionen in die Erforschung seltener Krankheiten und des Potenzials für langfristige Behandlungsvorteile durch eine einmalige Verabreichung weiter.
• Es wird erwartet, dass das Segment der Augenheilkunde in der Gentherapiebranche ein starkes Wachstum verzeichnen wird, angetrieben durch die zunehmende Einführung von Behandlungen für erbliche Netzhauterkrankungen und andere genetisch bedingte Augenerkrankungen. Die Zulassung von Therapien wie Luxturna hat das Potenzial der Gentherapie demonstriert, mit einer einzigen Behandlung eine langfristige Verbesserung des Sehvermögens zu ermöglichen.

Auf Grundlage der Endnutzung wird der Gentherapiemarkt in Krankenhäuser, Spezialkliniken und Gentherapiezentren, akademische Einrichtungen und Forschungseinrichtungen sowie sonstige Endnutzer unterteilt. Das Krankenhaussegment dominierte den Markt im Jahr 2025 mit einem Marktanteil von 65,8 %.   

• Das Krankenhaussegment nimmt einen bedeutenden Anteil an der Gentherapiebranche ein und dient als primärer Ort für die Verabreichung und Durchführung dieser fortschrittlichen Behandlungen.
• Krankenhäuser bieten die spezialisierte Infrastruktur, qualifizierte medizinische Fachkräfte und unterstützende Versorgung, die zur Durchführung der komplexen Verfahren und der Überwachung im Zusammenhang mit Gentherapien erforderlich sind.
• Viele Krankenhäuser arbeiten zunehmend mit Biotechnologieunternehmen zusammen und nehmen an klinischen Studien teil, wodurch sie ihre Position im Gentherapie-Ökosystem weiter stärken.
• Andererseits verzeichnet das Segment der Spezialkliniken und Gentherapiezentren ein erhebliches Wachstum aufgrund seiner Expertise bei der Verabreichung komplexer Gentherapien und der Betreuung von Patienten im Rahmen der Nachsorge.
• Diese Zentren bieten die spezialisierte Infrastruktur, geschultes Personal und fortschrittliche Überwachungsmöglichkeiten, die für die sichere Durchführung von Gentherapiebehandlungen erforderlich sind.

Gentherapiemarkt in Nordamerika

Die Gentherapiebranche in Nordamerika dominierte die Gentherapiebranche mit einem Marktanteil von 62,5 % im Jahr 2025.

• Ein günstiges regulatorisches Umfeld, starke finanzielle Unterstützung und Investitionsförderung, eine fortschrittliche Gesundheitsinfrastruktur sowie ein robustes Forschungs- und Entwicklungsökosystem sind Schlüsselfaktoren für das Wachstum des regionalen Marktes.
• Nordamerika, insbesondere die USA, verfügt über ein starkes und gut etabliertes Forschungs- und Entwicklungsökosystem im Bereich der Gentherapie. Die Region beheimatet führende akademische Einrichtungen, Forschungszentren und Biotechnologieunternehmen, die aktiv zum Fortschritt der Gentherapieforschung beitragen. Dieses Ökosystem fördert Innovationen, zieht Investitionen an und treibt die Entwicklung neuartiger Gentherapien voran.
• Darüber hinaus hat die Prävalenz genetischer Erkrankungen und komplexer Krankheiten wie Krebs in Nordamerika eine erhebliche Marktnachfrage nach innovativen Behandlungsoptionen wie der Gentherapie geschaffen.
• Zusätzlich kurbelt die Bereitschaft der Kostenträger, diese Therapien durch Erstattungsprogramme zu unterstützen, das Marktwachstum weiter an.
• Der US-amerikanische Gentherapiemarkt wurde 2022 und 2023 mit 1 Milliarde USD bzw. 1,2 Milliarden USD bewertet. Die Marktgröße erreichte 2025 1,9 Milliarden USD gegenüber 1,5 Milliarden USD im Jahr 2024.
• Die USA dominieren weiterhin die Gentherapiebranche, angetrieben durch ihr robustes Biotechnologie-Ökosystem, umfangreiche Forschungsgelder und ein günstiges regulatorisches Umfeld.
• Das Land beherbergt mehrere führende Pharma- und Biotechnologieunternehmen und profitiert von einer starken Pipeline innovativer Gentherapiekandidaten und modernster Technologien.
• Darüber hinaus beschleunigen die Präsenz führender Forschungseinrichtungen und umfangreiche klinische Studienaktivitäten die Entwicklung und Kommerzialisierung neuer Therapien zusätzlich.

Europäischer Gentherapiemarkt

Die europäische Gentherapiebranche erzielte 2025 einen Umsatz von 705,5 Millionen USD und wird im Prognosezeitraum voraussichtlich ein lukratives Wachstum verzeichnen.

• Europa hält aufgrund seines starken Gesundheitssystems, der zunehmenden staatlichen Unterstützung und der wachsenden Investitionen in die Entwicklung der Biotechnologie einen bedeutenden Anteil an der Gentherapiebranche.
• Die Region profitiert von einem kollaborativen Ökosystem aus akademischen Einrichtungen, Forschungsorganisationen und Pharmaunternehmen, das die Entwicklung und Einführung von Gentherapien beschleunigt.
• Innerhalb Europas hält Deutschland aufgrund seiner fortschrittlichen medizinischen Forschungseinrichtungen, seiner starken industriellen Basis und seiner unterstützenden Regierungspolitik einen beträchtlichen Marktanteil im Gentherapiesektor.
• Der Fokus des Landes auf Präzisionsmedizin und Biotechnologie hat ein dynamisches Umfeld für die Entwicklung und Kommerzialisierung von Gentherapien geschaffen.
• Deutschlands robustes Gesundheitssystem und die hohe Patientenversorgung unterstützen zudem die Einführung innovativer Behandlungsmethoden.

Gentherapiemarkt im asiatisch-pazifischen Raum

Für die Gentherapiebranche im asiatisch-pazifischen Raum wird im Analysezeitraum die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate von 29,9 % erwartet.

• Die Region Asien-Pazifik verzeichnet aufgrund zunehmender Investitionen in das Gesundheitswesen, einer steigenden Inzidenz genetischer Erkrankungen und eines besseren Zugangs zu fortschrittlichen medizinischen Technologien eine rasche Expansion der Gentherapiebranche.
• Die Länder der Region bauen ihre Biotechnologie-Infrastruktur aus und beschleunigen die klinische Forschung durch staatliche Unterstützung und globale Kooperationen.
• Darüber hinaus treiben der große Patientenpool, das wachsende Bewusstsein für genetische Erkrankungen und die Verfügbarkeit lokaler Biotechnologieunternehmen die Nachfrage nach neuen Therapien an.
• China dominiert den Gentherapiemarkt im asiatisch-pazifischen Raum, angetrieben durch aggressive Ausgaben für Forschung und Entwicklung in der Biotechnologie, eine günstige Regierungspolitik und eine sich rasch ausweitende Landschaft klinischer Studien.
• Die chinesische Regierung hat Genomik und fortschrittliche Therapien zu Prioritäten ihrer nationalen Gesundheits- und Innovationsagenda erklärt und stellt umfangreiche Finanzmittel bereit sowie regulatorische Reformen auf den Weg, um das Wachstum zu fördern.
• Mit seinem starken Fertigungspotenzial, der wachsenden Gesundheitsinfrastruktur und der steigenden Inlandsnachfrage steht China an der Spitze der Gentherapieinnovation im asiatisch-pazifischen Raum.

Gentherapiemarkt in Lateinamerika

Für die lateinamerikanische Gentherapiebranche wird im Analysezeitraum ein bemerkenswertes Wachstum erwartet.

• Die Region entwickelt sich aufgrund ihres expandierenden Gesundheitssektors, zunehmender Investitionen in die Biotechnologie und der wachsenden Prävalenz genetischer Erkrankungen zu einem wichtigen Wachstumszentrum.
• Der verbesserte Zugang zu fortschrittlichen medizinischen Behandlungen schafft eine starke Nachfrage nach innovativen Therapien.
• Darüber hinaus fördern unterstützende regulatorische Veränderungen und die Etablierung öffentlich-privater Partnerschaften die klinische Forschung und die lokale Entwicklung von Gentherapien.

Gentherapiemarkt im Nahen Osten und in Afrika

Es wird erwartet, dass die Gentherapiebranche im Nahen Osten und in Afrika ein stetiges Wachstum verzeichnen wird, angetrieben durch die Verbesserung der Gesundheitsinfrastruktur, zunehmende Investitionen in die biotechnologische Forschung und ein wachsendes Bewusstsein für genetische und seltene Krankheiten.

• Die zunehmende Einführung fortschrittlicher Therapien und der erweiterte Zugang zu spezialisierten Gesundheitsdienstleistungen unterstützen die Marktentwicklung zusätzlich.
• Darüber hinaus werden Kooperationen zwischen regionalen Gesundheitsorganisationen und globalen Biotechnologieunternehmen sowie staatliche Initiativen zur Stärkung der Gesundheitssysteme und Förderung von Innovationen voraussichtlich die Einführung von Gentherapien in der gesamten Region beschleunigen.
• Eine verstärkte Zusammenarbeit mit globalen Biotechnologieunternehmen und die Bemühungen der Regierung zur Stärkung der Gesundheitsversorgung dürften das Marktwachstum vorantreiben.

Marktanteil der Gentherapie

Die Wettbewerbslandschaft der Gentherapiebranche ist durch intensive Innovationen und Kooperationen zwischen etablierten Pharmariesen, aufstrebenden Biotechnologie-Start-ups und akademischen Einrichtungen gekennzeichnet. Führende Unternehmen wie Novartis, Sarepta Therapeutics, Krystal Biotech, Vertex Pharmaceuticals und Ferring Pharmaceuticals halten zusammen einen Marktanteil von ~45 % in der Gentherapiebranche. Diese Unternehmen investieren kontinuierlich in Forschung und Entwicklung, um ihre Produktpipelines zu erweitern und Verabreichungstechnologien zu verbessern. Der Markt verzeichnet zudem strategische Partnerschaften, Fusionen und Übernahmen, die darauf abzielen, die Kommerzialisierung neuartiger Therapien zu beschleunigen und Zugang zu neuen Märkten zu erhalten.

Darüber hinaus leisten kleinere Unternehmen und spezialisierte Biotechnologiefirmen einen Beitrag, indem sie sich auf spezialisierte Therapien und modernste Technologien wie CRISPR und nicht-virale Vektoren konzentrieren. Dieses dynamische Umfeld fördert schnelle technologische Fortschritte und eine wettbewerbliche Differenzierung und treibt dadurch das allgemeine Wachstum und die Diversifizierung der Gentherapiebranche voran.

Unternehmen auf dem Gentherapiemarkt

Nachfolgend sind die wichtigsten Unternehmen der Gentherapiebranche aufgeführt:

• Amgen
• Bayer
• BioMarin
• bluebird bio
• Bristol Myers Squibb
• CRISPR Therapeutics
• Ferring Pharmaceuticals
• Gilead Sciences
• Krystal Biotech
• Novartis
• Orchard Therapeutics
• Pfizer
• Sarepta Therapeutics
• Spark Therapeutics (Roche)
• UniQure
• Vertex Pharmaceuticals
• Novartis

Novartis ist ein wichtiger Akteur auf dem Gentherapiemarkt mit einem führenden Marktanteil von ~20,5. Das Unternehmen ist vor allem für seine bahnbrechende Behandlung Zolgensma bekannt, die zur Bekämpfung der spinalen Muskelatrophie (SMA) eingesetzt wird. Die starke Fokussierung des Unternehmens auf seltene genetische Erkrankungen und seine robusten Produktionskapazitäten haben Novartis an die Spitze der Innovation und Kommerzialisierung im Bereich der Gentherapie gebracht.

• Vertex Pharmaceuticals
  Vertex Pharmaceuticals ist ein wichtiger Akteur in der Gentherapiebranche und konzentriert sich auf innovative Behandlungen für genetische Bluterkrankungen wie Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie. Ihre Arbeit mit der CRISPR-basierten Geneditierungstechnologie veranschaulicht ihr Engagement für die Präzisionsmedizin. Mit einer starken Produktpipeline und strategischen Partnerschaften entwickelt Vertex hochmoderne Therapien weiter, die das Potenzial haben, die Behandlungsergebnisse bei erblichen Erkrankungen zu verbessern.

Neuigkeiten aus der Gentherapiebranche

• Im Januar 2024 gaben Biogen und Ginkgo Bioworks den Abschluss ihrer Gentherapie-Kooperation mit AAV-basierten Vektoren bekannt. Dies dürfte in den kommenden Jahren die Nachfrage nach Gentherapien ankurbeln.
• Im Dezember 2023 erteilte die Schweizerische Agentur für therapeutische Produkte Libmeldy die Zulassung zur Behandlung der früh einsetzenden metachromatischen Leukodystrophie.
• Im Juni 2023 erteilte die US-amerikanische FDA Sarepta die Zulassung für die Gentherapie ELEVIDYS zur Behandlung von DMD bei Kindern im Alter von 4–5 Jahren.
• Im Mai 2023 genehmigte die FDA Vyjuvek, eine vektorbasierte Gentherapie mit dem Herpes-simplex-Virus Typ 1 (HSV-1), zur Behandlung von Wunden bei Patienten ab einem Alter von 6 Monaten mit dystropher Epidermolysis bullosa (DEB) und Mutation(en) im Gen für die Alpha-1-Kette des Kollagens Typ VII (COL7A1).
• Im April 2023 gab REGENXBIO Inc. bekannt, dass die FDA RGX-202, einer möglichen einmaligen Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne), den Fast-Track-Status verliehen hat.
• Im Mai 2021 gingen Biogen Inc. und Capsigen Inc. eine strategische Forschungskooperation ein, um neuartige Kapside adeno-assoziierter Viren (AAV) zu entwickeln, die das Potenzial haben, transformative Gentherapien bereitzustellen, die die zugrunde liegenden genetischen Ursachen verschiedener Erkrankungen des zentralen Nervensystems und neuromuskulärer Erkrankungen behandeln.

Der Marktforschungsbericht zur Gentherapie umfasst eine detaillierte Abdeckung der Branche mit Schätzungen und Prognosen hinsichtlich der Umsätze in Millionen USD von 2022–2035 für die folgenden Segmente:

Markt nach Therapieart

• In-vivo-Gentherapie
• Ex-vivo-Gentherapie

Markt nach Vektortyp

• Virale Vektoren 
  • Vektoren adeno-assoziierter Viren
  • Lentivirale Vektoren
  • Retrovirus & γ-Retrovirus
  • Andere virale Vektoren
• Nicht-virale Vektoren     

Markt nach Indikation

• Onkologie
• Seltene und genetische Erkrankungen
• Hämatologie
• Augenheilkunde
• Andere Indikationen

Markt nach Endnutzung

• Krankenhäuser
• Spezialkliniken und Gentherapiezentren
• Akademische Einrichtungen und Forschungseinrichtungen
• Andere Endnutzer

Die oben genannten Informationen werden für die folgenden Regionen und Länder bereitgestellt:

• Nordamerika
  • USA
  • Kanada
• Europa
  • Deutschland
  • Vereinigtes Königreich
  • Frankreich
  • Spanien
  • Italien
  • Niederlande
• Asien-Pazifik
  • China
  • Indien
  • Japan
  • Australien
  • Südkorea

• Lateinamerika
  • Brasilien
  • Mexiko
  • Argentinien

• Nahost und Afrika
  • Südafrika
  • Saudi-Arabien
  • VAE