Gentherapie-Markt Größe und Anteil 2025 - 2034

Gene Therapy Market Size

Die Größe des globalen Marktes für Gentherapie wurde im Jahr 2024 auf 9 Milliarden US-Dollar geschätzt. Der Markt soll von 10,4 Milliarden US-Dollar im Jahr 2025 auf 51,3 Milliarden US-Dollar im Jahr 2034 wachsen, mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 19,4 % während des Prognosezeitraums, laut dem neuesten Bericht von Global Market Insights Inc. Das Wachstum des Marktes kann auf Faktoren wie die Expansion von Gentransfertechnologien einschließlich Genvektoren, erhöhte Finanzierung für die Gentherapieforschung, die steigende Inzidenz von Krebs und anderen Zielkrankheiten für die Gentherapie, die wachsende Verfügbarkeit von Zell- und Gentherapie-Herstellungsdiensten sowie die zunehmende Anzahl von Produktzulassungen und -einführungen zurückgeführt werden.
 

Zusätzlich fördert die wachsende Prävalenz genetischer und seltener Krankheiten das Marktwachstum. Zustände wie spinale Muskelatrophie (SMA), Hämophilie und andere seltene Krankheiten haben begrenzte Behandlungsoptionen, was die Gentherapie zu einer attraktiven Alternative für Kliniker und Patienten macht. Beispielsweise wird die Gesamtzahl der Hämophilie-Patienten weltweit auf etwa 836.000 geschätzt, wobei etwa 284.000 schwere Fälle vorliegen. In den meisten Fällen kann eine einzelne Gentherapie-Behandlung langfristige oder sogar heilende Vorteile bieten, wodurch lebenslange Pflege und Medikamente unnötig werden. Durch größere Aufklärung und verbesserte Diagnosemethoden werden mehr Patienten für Gentherapie-Behandlungen und -Studien identifiziert, was das Potenzial der Marktbasis weiter steigert.
 

Gentherapie ist eine therapeutische Technik, die das Ändern oder Modifizieren der Gene eines Individuums zur Heilung oder Vorbeugung von Krankheiten beinhaltet. Sie wird eingesetzt, um ein defektes Gen durch eine gesunde Kopie desselben Gens zu ersetzen, ein fehlerhaftes Gen zu deaktivieren oder ein neues oder modifiziertes Gen in den Körper einzuführen, um eine Erkrankung zu behandeln. Wichtige Akteure auf dem Gentherapie-Markt sind Unternehmen wie Novartis, Spark Therapeutics (eine Tochtergesellschaft von Roche), Bluebird Bio, BioMarin und Pfizer. Diese Unternehmen treiben den Markt mit erheblichen Investitionen in Forschung und Entwicklung, strategischen Partnerschaften und der Kommerzialisierung von Meilensteintherapien voran. Ihr Erfolg bei der Erlangung von Zulassungen und der Steigerung der Produktionsvolumina beeinflusst auch die Preisgestaltung und das Tempo der Innovation in der gesamten Branche.
 

Zwischen 2021 und 2023 verzeichnete der Markt ein erhebliches Wachstum, von 6,5 Milliarden US-Dollar im Jahr 2021 auf 8 Milliarden US-Dollar im Jahr 2023. Ein wichtiger Trend in diesem Zeitraum war der Anstieg der klinischen Forschung und der erfolgreichen Spätphasenstudien, der zu einer Welle von Zulassungen für Therapien führte, die seltene genetische Erkrankungen wie spinale Muskelatrophie und Hämophilie behandeln. Beispielsweise waren laut NIH bis März 2023 in 46 Ländern 3.900 klinische Studien registriert. In diesem Zeitraum gab es auch erhöhte Investitionen von Pharmaunternehmen und Risikokapitalgebern, die die Innovation förderten und die Produktpipelines beschleunigten. Insgesamt stärkten diese Entwicklungen das Vertrauen der Investoren, erhöhten die Anzahl der Gentherapie-Kandidaten in der Entwicklung und legten den Grundstein für eine breitere Marktakzeptanz.
 

Gentherapie beinhaltet das Ändern oder Manipulieren der Gene einer Person, um Krankheiten zu verhindern oder zu heilen. Sie funktioniert, indem genetisches Material in die Zellen eines Patienten eingeführt, entfernt oder verändert wird, um defekte Gene, die für eine Erkrankung verantwortlich sind, zu korrigieren oder auszugleichen. Dieser Ansatz zielt darauf ab, die Ursache genetischer Störungen anzugehen, anstatt nur die Symptome zu behandeln.

Gene Therapy Market Trends

• Ein wichtiger Trend, der den Markt prägt, ist die schnelle Zulassung und der klinische Erfolg mehrerer Gentherapie-Kandidaten.
   
• Zum Beispiel waren im März 2024 36 Gentherapien von der FDA zugelassen, mit weiteren 500 in der Pipeline und der Erwartung, dass jährlich 10–20 bis 2025 zugelassen werden.
   
• Regulierungsbehörden weltweit übernehmen zunehmend beschleunigte Verfahren wie Fast-Track-Zulassungen und Prioritätsprüfungen, um die Verfügbarkeit dieser bahnbrechenden Behandlungen zu beschleunigen. Dies wird durch den dringenden Bedarf getrieben, seltene und lebensbedrohliche genetische Erkrankungen mit begrenzten bestehenden Therapien zu behandeln.
   
• Die wachsende Zahl erfolgreicher klinischer Studien hat auch das Vertrauen in die Sicherheit und Wirksamkeit von Gentherapien gestärkt und mehr Investitionen und Forschung in diesem Bereich gefördert.
   
• Ein weiterer wichtiger Trend ist die Verlagerung hin zur personalisierten Medizin. Fortschritte in der genetischen Sequenzierung und Bioinformatik ermöglichen die Entwicklung von Therapien, die auf die einzigartige genetische Ausstattung einzelner Patienten zugeschnitten sind. Diese Anpassung verbessert die Wirksamkeit der Behandlung und reduziert unerwünschte Reaktionen, sodass Therapien für sehr spezifische Mutationen oder Patientengruppen entwickelt werden können.
   
• Zusätzlich fördert die Ausweitung der Anwendungen von Gentherapien über seltene vererbte Erkrankungen hinaus auf häufigere und komplexere Krankheiten wie Krebs, Herz-Kreislauf-Erkrankungen und neurologische Störungen das Marktwachstum. Forscher und Unternehmen konzentrieren sich zunehmend darauf, Genediting und Gentransfertechnologien zu nutzen, um Krebszellen zu bekämpfen oder geschädigte Gewebe bei chronischen Erkrankungen zu reparieren. Diese Erweiterung der therapeutischen Indikationen erweitert das Marktpotenzial und zieht größeres Interesse von Pharmaunternehmen und Investoren an.
   
• Darüber hinaus beschleunigen steigende Investitionen von öffentlichen und privaten Organisationen Innovation und Kommerzialisierung in der Gentherapie. Beispielsweise investierten zwischen 2018 und 2019 öffentliche und private Einrichtungen in den USA und Europa mehr als 15 Milliarden US-Dollar in Zell- und Gentherapien und stärkten damit die Produktentwicklungs-Pipelines.
   
• Daher wird erwartet, dass sich der Markt für Gentherapie-Kandidaten in verschiedenen therapeutischen Bereichen weiter ausdehnen wird und in den kommenden Jahren weiter wachsen wird.
   

Analyse des Marktes für Gentherapien

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Der globale Markt wurde 2021 auf 6,5 Milliarden US-Dollar und 2022 auf 7,1 Milliarden US-Dollar bewertet. Die Marktgröße erreichte 2024 9 Milliarden US-Dollar, nach 8 Milliarden US-Dollar im Jahr 2023.
 

Nach Vektoren unterteilt sich der globale Markt in virale und nicht-virale Vektoren. Die viralen Vektoren umfassen retrovirale Vektoren, adeno-assoziierte Virusvektoren, lentivirale Vektoren und andere virale Vektoren. Der Segmentanteil der viralen Vektoren betrug 2024 85,1 %.
 

• Virale Vektoren halten einen erheblichen Marktanteil, da sie sich als hochgradig effizient bei der Abgabe von genetischem Material an Zielzellen erwiesen haben.
   
• Virale Vektoren wie adeno-assoziierte Viren (AAV) und Lentiviren werden bevorzugt, weil sie eine stabile und langfristige Genexpression erzeugen können, eine wichtige Voraussetzung für die therapeutische Wirksamkeit.
   
• Zusätzlich wird die breite Anwendung viraler Vektoren durch etablierte Herstellungsprozesse und eine positive Bilanz in zugelassenen Gentherapien wie Zolgensma und Luxturna unterstützt.
   
• Während weiterhin an nicht-viralen Abgabemethoden geforscht wird, bleiben virale Vektoren der Goldstandard und treiben weiterhin einen großen Teil der Innovation und des Wachstums des Marktes aufgrund ihrer Zuverlässigkeit und Wirksamkeit an.
   
• Das Segment der nicht-viralen Vektoren wurde 2024 auf 1,3 Milliarden USD bewertet und soll in den Prognosejahren mit einer CAGR von 21,7 % wachsen. Das Segment umfasst Plasmid-DNA, Lipidnanopartikel (LNPs), Oligonukleotide und andere nicht-virale Vektoren.
   
• Nicht-virale Vektoren gelten im Allgemeinen als sicherer im Vergleich zu viralen Vektoren. Sie bergen nicht das Risiko einer viralen Replikation oder Integration in das Wirtsgenom, was unbeabsichtigte Effekte verursachen kann. Nicht-virale Vektoren lösen seltener Immunantworten aus und sind mit einer geringeren Toxizität verbunden, was sie für die klinische Anwendung attraktiv macht.
   

Basierend auf der Verabreichungsmethode ist der Gentherapiemarkt in In-vivo-Gentherapie und Ex-vivo-Gentherapie unterteilt. Das Segment der In-vivo-Gentherapie dominierte den Markt 2024 mit einem Umsatz von 5,8 Milliarden USD.
 

• Die In-vivo-Gentherapie ermöglicht eine systemische Behandlung, d. h. sie kann mehrere Stellen oder Organe im gesamten Körper erreichen. Dies ist besonders vorteilhaft für Krankheiten, die mehrere Bereiche betreffen oder systemische Manifestationen aufweisen, und ermöglicht einen umfassenden therapeutischen Ansatz.
   
• Zusätzlich haben die Entwicklung fortschrittlicher Abgabesysteme wie virale Vektoren, Nanopartikel und lipidbasierte Träger die Effizienz und Spezifität der In-vivo-Gentherapie verbessert.
   
• Diese Fortschritte verbessern die gezielte Abgabe von genetischem Material und erhöhen die Sicherheit und Wirksamkeit der Therapie. Dies soll das Wachstum des Segments auf dem Markt fördern.
   
• Die Ex-vivo-Verabreichungsmethode soll in der Analyseperiode mit einer CAGR von 18,5 % wachsen und bis 2034 16,8 Milliarden USD erreichen.
   
• Die Ex-vivo-Verabreichungsmethode verzeichnet ein rasches Wachstum im Markt, da sie eine präzise und kontrollierte genetische Modifikation außerhalb des Körpers des Patienten ermöglicht, bevor die behandelten Zellen wieder eingeführt werden. Dieser Ansatz minimiert Risiken, die mit der direkten In-vivo-Verabreichung verbunden sind, wie Immunreaktionen und Nebeneffekte, und ist besonders wirksam bei Blutstörungen und bestimmten Krebsarten.
   
• Infolgedessen werden Ex-vivo-Methoden zu einer bevorzugten Strategie bei der Entwicklung von Gentherapien der nächsten Generation und tragen erheblich zur gesamten Marktexpansion bei.
   

Basierend auf der Genart ist der Gentherapiemarkt in Antigen-kodierende Gene, Zytokin-kodierende Gene, Tumorsuppressorgen, Suizidgene, Genersatz (bei Defizienz), Wachstumsfaktorgene, Rezeptor-kodierende Gene und andere Genarten unterteilt. Das Segment des Genersatzes (bei Defizienz) dominierte den Markt 2024 mit einem Umsatz von 1,9 Milliarden USD.
 

• Der Genersatz bei genetischen Defiziten hat sich bei verschiedenen erblichen Krankheiten, die durch fehlende oder defekte Gene verursacht werden, als wirksam erwiesen. Dabei wird eine normale Kopie des defekten Gens eingeführt, um die normale Zellfunktion wiederherzustellen, was besonders wertvoll für monogene Krankheiten wie spinale Muskelatrophie und Hämophilie ist.
   
• Der Erfolg mehrerer zugelassener Genersatztherapien hat das Vertrauen von Investoren und Ärzten gestärkt und weitere Forschung und Geschäftstätigkeit in diesem Bereich vorangetrieben.
   
• Andererseits soll das Segment der Antigen-kodierenden Gene mit einer CAGR von 21,5 % wachsen.
   
• Antigenbasierte Gentherapien können als immuntherapeutische Strategien eingesetzt werden. Durch die Einführung von Genen, die spezifische Antigene kodieren, in die Zellen eines Patienten kann das Immunsystem aktiviert oder verstärkt werden, um Tumorzellen oder Pathogene zu erkennen und anzugreifen. Dieser Ansatz hat sich in der Krebs-Gentherapie und Krebsimmuntherapie als vielversprechend erwiesen, bei der Antigene von Krebszellen gezielt angegriffen werden, um eine Immunantwort gegen Tumoren hervorzurufen.
   
• Zusätzlich können Antigene als spezifische Ziele für Gentherapie-Interventionen dienen. Durch die Identifizierung von Antigenen, die mit bestimmten Krankheiten oder Zuständen verbunden sind, können Gentherapien entwickelt werden, um diese Antigene gezielt zu modulieren, was zu präziseren therapeutischen Effekten führt. Dies soll das segmentale Wachstum auf dem Markt unterstützen.
   

Basierend auf den Indikationen ist der Gentherapie-Markt in Onkologie, neurologische Störungen, Hämophilie A & B, hepatologische Erkrankungen, erbliche Netzhauterkrankungen, periphere arterielle Verschlusskrankheit und andere Indikationen unterteilt. Das Onkologie-Segment dominierte den Markt mit einem Marktanteil von 41,3 % im Jahr 2024 und wird voraussichtlich zwischen 2025 und 2034 mit einer CAGR von 21,7 % wachsen. Das Onkologie-Segment ist weiter unterteilt in akute lymphatische Leukämie (ALL), großes B-Zell-Lymphom, Plattenepithelkarzinom des Kopfes & Halses und Melanom.
 

• Gentherapie ermöglicht die gezielte und präzise Abgabe therapeutischer Gene an Krebszellen.
   
• Durch die selektive Modifikation oder Abtötung von Krebszellen, während gesunde Zellen verschont werden, minimiert die Gentherapie Nebeneffekte und reduziert die Toxizität, die mit herkömmlichen Behandlungen verbunden ist.
   
• Darüber hinaus hat die Gentherapie das Potenzial, die Wirksamkeit herkömmlicher Krebsbehandlungen wie Chemotherapie und Strahlentherapie zu verbessern.
   
• Zudem unterstützt die wachsende Prävalenz von Krebs weltweit das schnelle Wachstum dieses Segments. Beispielsweise werden für 2025 in den USA allein etwa 2.041.910 neue Krebsfälle und 618.120 Krebstodesfälle prognostiziert.
   
• Das Segment der neurologischen Störungen hielt 2024 den zweithöchsten Marktanteil mit einem Umsatz von 2,3 Milliarden USD.
   
• Die zunehmende Prävalenz neurologischer Erkrankungen in Kombination mit erfolgreichen klinischen Studien und Zulassungen von Therapien, die diese Krankheiten angehen, treibt erhebliche Investitionen und Entwicklung in diesem Segment voran.
   
• Da die Forschung weiterhin neue gentherapeutische Behandlungen liefert, wird erwartet, dass das Segment der neurologischen Störungen während des Prognosezeitraums ein kontinuierliches Wachstum verzeichnen wird.
   

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Basierend auf der Endverwendung ist der Gentherapie-Markt in Krankenhäuser, Fachkliniken und Gentherapie-Zentren, akademische und Forschungseinrichtungen und andere Endnutzer unterteilt. Das Krankenhaussegment dominierte den Markt 2024 mit einem Marktanteil von 56,4 %.   
 

• Das Krankenhaussegment hat einen erheblichen Anteil am Markt und dient als primärer Ort für die Verabreichung und Durchführung dieser fortschrittlichen Behandlungen.
   
• Krankenhäuser bieten spezialisierte Infrastruktur, qualifiziertes medizinisches Personal und die unterstützende Betreuung, die für die Durchführung der komplexen Verfahren und die Überwachung erforderlich sind, die mit Gentherapien verbunden sind.
   
• Viele Krankenhäuser arbeiten zunehmend mit Biotech-Unternehmen zusammen und nehmen an klinischen Studien teil, was ihre Position im Gentherapie-Ökosystem weiter stärkt.
   

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Nordamerika-Gentherapie-Markt

Der nordamerikanische Markt dominierte den globalen Markt mit einem Marktanteil von 51,2 % im Jahr 2024.
 

• Ein günstiges regulatorisches Umfeld, starke finanzielle und Investitionsunterstützung, fortschrittliche Gesundheitsinfrastruktur und ein robustes Forschungs- und Entwicklungsökosystem sind Schlüsselfaktoren, die das regionale Marktwachstum vorantreiben.
   
• Nordamerika, insbesondere die USA, verfügt über ein gut etabliertes Forschungs- und Entwicklungsökosystem im Bereich der Gentherapie. Es beherbergt führende akademische Einrichtungen, Forschungszentren und Biotechnologieunternehmen, die aktiv zur Weiterentwicklung der Gentherapieforschung beitragen. Dieses Ökosystem fördert Innovationen, zieht Investitionen an und treibt die Entwicklung neuer Gentherapien voran.
   
• Darüber hinaus hat die hohe Prävalenz genetischer Erkrankungen und komplexer Krankheiten wie Krebs in Nordamerika einen erheblichen Bedarf an innovativen Behandlungsoptionen wie der Gentherapie geschaffen.
   
• Zusätzlich fördert die Bereitschaft der Kostenträger, diese Therapien durch Erstattungsprogramme zu unterstützen, weiter das Marktwachstum.
   

Der US-Gentherapiemarkt wurde 2021 auf 3,1 Milliarden USD und 2022 auf 3,4 Milliarden USD geschätzt. Die Marktgröße erreichte 2024 4,2 Milliarden USD, nach 3,8 Milliarden USD im Jahr 2023.
 

• Die USA dominieren weiterhin den Markt, angetrieben durch ihr robustes Biotechnologie-Ökosystem, erhebliche Forschungsförderung und eine günstige regulatorische Umgebung.
   
• Das Land beherbergt mehrere führende pharmazeutische und biotechnologische Unternehmen und profitiert von einem starken Pipeline innovativer Gentherapie-Kandidaten und fortschrittlicher Technologien.
   
• Zusätzlich beschleunigen die Präsenz von Spitzenforschungseinrichtungen und umfangreiche klinische Studienaktivitäten die Entwicklung und Kommerzialisierung neuer Therapien.
   

Europäischer Gentherapiemarkt

Der europäische Markt belief sich 2024 auf 2,3 Milliarden USD und soll im Prognosezeitraum ein lukratives Wachstum zeigen.
 

• Europa hält einen erheblichen Anteil am globalen Markt, unterstützt durch seine fortschrittliche Gesundheitsinfrastruktur, zunehmende Regierungsinitiativen und steigende Investitionen in die Biotechnologie-Entwicklung.
   
• Die Region profitiert von einem hochgradig kooperativen Ökosystem, das akademische Einrichtungen, Forschungsorganisationen und pharmazeutische Unternehmen umfasst, was die Entwicklung und Einführung von Gentherapien beschleunigt.
   

Deutschland dominiert den europäischen Gentherapiemarkt und zeigt ein starkes Wachstumspotenzial.
 

• Innerhalb Europas hält Deutschland einen erheblichen Marktanteil, unterstützt durch seine fortschrittliche medizinische Forschungsinfrastruktur, eine starke industrielle Basis und günstige Regierungsinitiativen.
   
• Der Fokus des Landes auf Präzisionsmedizin und Biotechnologie hat eine dynamische Umgebung für die Entwicklung und Kommerzialisierung von Gentherapien geschaffen.
   
• Zusätzlich erleichtert das robuste Gesundheitssystem Deutschlands und die hohen Patientenzugangsraten die Einführung dieser innovativen Behandlungen.
   

Gentherapiemarkt in der Region Asien-Pazifik

Der Markt in der Region Asien-Pazifik soll im Analysezeitraum mit der höchsten CAGR von 22,8 % wachsen.
 

• Die Region Asien-Pazifik verzeichnet ein rasches Wachstum im globalen Markt, angetrieben durch steigende Gesundheitsinvestitionen, eine zunehmende Inzidenz genetischer Erkrankungen und einen größeren Zugang zu fortschrittlichen medizinischen Technologien.
   
• Regierungen in der Region stärken die Biotech-Infrastruktur und unterstützen die klinische Forschung durch Förderinitiativen und internationale Zusammenarbeit.
   
• Darüber hinaus treiben die große Patientenzahl der Region, das wachsende Bewusstsein für genetische Krankheiten und die zunehmende Präsenz lokaler Biotechnologieunternehmen die Nachfrage nach innovativen Gentherapie-Lösungen voran.
   

Der chinesische Gentherapiemarkt soll im asiatisch-pazifischen Markt mit einer erheblichen CAGR wachsen.
 

• China dominiert den Markt in der Region Asien-Pazifik, angetrieben durch erhebliche Biotech-F&E-Investitionen, unterstützende Regierungsrichtlinien und eine sich schnell erweiternde klinische Studienlandschaft.
   
• Die chinesische Regierung hat die Genomik und fortschrittliche Therapien in ihre nationale Gesundheits- und Innovationsagenda priorisiert, wobei sie erhebliche Finanzmittel bereitstellt und regulatorische Reformen umsetzt, um das Wachstum zu fördern.
   
• Mit starken Fertigungskapazitäten, einer sich ausdehnenden Gesundheitsinfrastruktur und einer steigenden inländischen Nachfrage steht China an der Spitze der Innovation im Bereich Gentherapie in der Region Asien-Pazifik.
   

Gene Therapy Market in Lateinamerika

Brasilien führt den lateinamerikanischen Markt an und verzeichnet während der Analyseperiode ein bemerkenswertes Wachstum.
 

• Brasilien entwickelt sich zu einem wichtigen Wachstumszentrum im lateinamerikanischen Markt, getrieben durch einen expandierenden Gesundheitssektor, steigende Investitionen in die Biotechnologie und eine zunehmende Prävalenz genetischer Erkrankungen.
   
• Die große Bevölkerung des Landes und der verbesserte Zugang zu fortschrittlichen medizinischen Behandlungen erzeugen eine starke Nachfrage nach innovativen Therapien.
   
• Zusätzlich fördern unterstützende regulatorische Reformen und die Einrichtung von öffentlich-privaten Partnerschaften die klinische Forschung und die lokale Entwicklung von Gentherapien.
   

Gene Therapy Market im Nahen Osten und Afrika

Der südafrikanische Markt wird im Jahr 2024 im Markt des Nahen Ostens und Afrikas ein erhebliches Wachstum erfahren.
 

• Südafrika zeigt ein erhebliches Wachstumspotenzial im Markt des Nahen Ostens und Afrikas, getrieben durch eine sich schnell entwickelnde medizinische Infrastruktur und eine zunehmende Konzentration auf die genetische Forschung.
   
• Das Land beherbergt mehrere bedeutende Forschungseinrichtungen und zeigt ein wachsendes Interesse daran, angeborene und chronische Krankheiten durch innovative Behandlungen zu bekämpfen.
   
• Erhöhte Zusammenarbeit mit globalen Biotechnologieunternehmen sowie Regierungsinitiativen zur Stärkung der Gesundheitsversorgung werden voraussichtlich das Marktwachstum weiter vorantreiben.
   

Gene Therapy Marktanteil

Die Wettbewerbslandschaft des Marktes ist durch intensive Innovation und Zusammenarbeit zwischen etablierten Pharmariesen, aufstrebenden Biotech-Start-ups und akademischen Einrichtungen geprägt. Top-Player wie Novartis, bluebird bio, Spark Therapeutics, Vertex Pharmaceuticals und Pfizer halten einen kombinierten Marktanteil von ~37 % im globalen Markt. Diese Akteure investieren kontinuierlich in Forschung und Entwicklung, um ihre Pipelines zu erweitern und die Abgabetechnologien zu verbessern. Der Markt sieht auch strategische Partnerschaften, Fusionen und Übernahmen, die darauf abzielen, die Kommerzialisierung neuer Therapien zu beschleunigen und neue Märkte zu erschließen.
 

Zusätzlich tragen kleinere Akteure und Nischen-Biotech-Unternehmen dazu bei, indem sie sich auf spezialisierte Therapien und fortschrittliche Technologien wie CRISPR und nicht-virale Vektoren konzentrieren. Diese dynamische Umgebung fördert schnelle technologische Fortschritte und Wettbewerbsdifferenzierung und treibt das Gesamtwachstum und die Diversifizierung des Marktes voran.
 

Gene Therapy Marktunternehmen

Die wichtigsten Akteure, die auf dem Markt tätig sind, sind wie folgt:

• Amgen
• Applied Genetic Technologies Corporation (AGTC)
• Audentes Therapeutics, Inc. (Astellas Pharma)
• Bayer
• Beam Therapeutics
• BioMarin Pharmaceutical
• bluebird bio
• Bristol-Myers Squibb Company
• CRISPR Therapeutics
• Gilead Sciences
• Helixmith
• Intellia Therapeutics
• Krystal Biotech
• Novartis
• Orchard Therapeutics
• Pfizer
• Sangamo Therapeutics
• Sarepta Therapeutics
• Spark Therapeutics (Roche)
• UniQure N.V.
   
• Novartis

Novartis ist ein wichtiger Akteur auf dem Markt mit einem führenden Marktanteil von ~15,2. Das Unternehmen ist vor allem für seine bahnbrechende Behandlung Zolgensma bekannt, die zur Bekämpfung der spinalen Muskelatrophie (SMA) eingesetzt wird.Hier ist die übersetzte HTML-Inhalte: The company’s strong focus on rare genetic disorders and its robust manufacturing capabilities have positioned it at the forefront of gene therapy innovation and commercialization.
 

• Spark Therapeutics (Roche)

Acquired by Roche, Spark Therapeutics is a pioneer in gene therapy, best known for Luxturna, the first FDA-approved gene therapy for inherited retinal diseases. The company combines cutting-edge research with Roche’s global reach, accelerating the development and accessibility of novel gene-based treatments.
 

• Vertex Pharmaceuticals
  Vertex Pharmaceuticals is a key player in the market, focusing on innovative treatments for genetic blood disorders such as sickle cell disease and beta-thalassemia. Their work with CRISPR-based gene editing technology exemplifies their commitment to precision medicine. With a strong pipeline and strategic partnerships, Vertex is advancing cutting-edge therapies that have the potential to transform patient outcomes into inherited diseases.
   

Gene Therapy Industry News

• In January 2024, Biogen and Ginkgo Bioworks announced the completion of their gene therapy collaboration involving AAV based vectors. This is expected to fuel the demand for gene therapies in the coming years.
   
• In December 2023, the Swiss Agency for Therapeutic Products granted approval to Libmeldy for the treatment of early-onset metachromatic leukodystrophy.
   
• In June 2023, the U.S. FDA granted approval to Sarepta for ELEVIDYS gene therapy to treat DMD in children of age 4-5 years.
   
• In May 2023, the FDA approved Vyjuvek, a herpes-simplex virus type 1 (HSV-1) vector-based gene therapy, for the treatment of wounds in patients 6 months and older with dystrophic epidermolysis bullosa (DEB) and mutation(s) in the collagen type VII alpha 1 chain (COL7A1) gene.
   
• In April 2023, REGENXBIO Inc. announced that the FDA has given fast track designation to RGX-202, a possible one-time gene therapy for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (Duchenne).
   
• In December 2022 Kite Pharma, Inc. and Daiichi Sankyo Co., Ltd. announced that the Japan Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) has approved Yescarta (axicabtagene ciloleucel), a chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy, for the initial treatment of patients with relapsed/refractory large B-cell lymphoma (R/R LBCL) diffuse large B-cell lymphoma, primary mediastinal large B-cell lymphoma, transformed follicular lymphoma, and high-grade B-cell lymphoma. Only patients who have not previously had a transfusion of CAR T cells directed against the CD19 antigen should be treated with Yescarta.
   
• In May 2021, Biogen Inc. and Capsigen Inc. entered into a strategic research collaboration to engineer novel adeno-associated virus (AAV) capsids that have the potential to deliver transformative gene therapies that address the underlying genetic causes of various CNS and neuromuscular disorders.
   

The gene therapy market research report includes in-depth coverage of the industry with estimates and forecast in terms of revenue in USD Million from 2021 – 2034 for the following segments:

Market, By Vector

• Viral vectors 
  • Retro viral vectors
  • Adeno-associated virus vectors
  • Lentiviral vectors
  • Other viral vectors
• Non-viral vectors     
  • Plasmid DNA
  • Lipid nanoparticles (LNPs)
  • Oligonucleotides
  • Other non-viral vectors

Market, By Delivery Method

• In vivo gene therapy
• Ex vivo gene therapy

Market, By Gene Type

• Antigen-encoding genes
• Cytokine-encoding genes
• Tumor suppressor genes
• Suicide genes
• Genenersatz (bei Defizienz)
• Wachstumsfaktorgene
• Rezeptor-kodierende Gene
• Andere Genarten

Markt, nach Indikation

• Onkologie