脊髄性筋萎縮症治療市場 サイズとシェア 2024 - 2032

脊髄性筋萎縮症治療市場の規模

脊髄性筋萎縮症治療市場の規模は、2023年に73億米ドルに達し、2024年から2032年にかけて年平均成長率（CAGR）19.1%で拡大すると見込まれています。市場成長を促進する主な要因には、新生児スクリーニングプログラムの拡大が挙げられます。これにより、脊髄性筋萎縮症（SMA）の早期診断が進み、治療対象となる患者数が増加しています。早期診断は患者の転帰を改善し、神経疾患の治療薬に対する需要を高めます。
 

例えば、Health Union, LLCが発表したレポートによると、SMAは小児に発症する最も一般的な遺伝性疾患の一つです。世界では6,000〜10,000人に1人の割合で、SMAを持って生まれる乳児がいます。1型SMAは最も重症度の高い病型で、全症例の半数以上を占めます。また、世界全体でのSMAの有病率は約10万人に1人です。最も一般的なSMAの病型では平均余命が短いため、有病率は発生率を下回ります。現在、米国では約25,000人がSMAとともに生活しています。このため、診断技術の継続的な進歩に加え、医療従事者や患者の間でSMAおよびその治療選択肢に対する認識が高まることで、早期介入と治療導入率の向上が進み、市場成長が促進されると予想されます。
 

脊髄性筋萎縮症（SMA）治療とは、脊髄の運動ニューロンが失われ、筋力低下や筋萎縮を引き起こす遺伝性疾患であるSMAの症状を管理・軽減するために行われる医療介入を指します。また、SMA患者では、呼吸器感染症、脊柱側弯症、関節拘縮（筋肉や腱が慢性的に短縮する状態）が生じることも多くあります。SMAは主に乳児や小児に発症しますが、成人に発症する場合もあります。
 

脊髄性筋萎縮症治療市場の動向

脊髄性筋萎縮症に対する遺伝子治療やその他の治療法では、継続的なイノベーションと進歩が見られており、分析期間中の市場成長を押し上げると予想されます。例えば、2022年にAmerican Society of Gene and Cell Therapy（ASGCT）、European Society of Gene and Cell Therapy（ESGCT）、World Muscle Congressで発表された動物試験データでは、SMAマウスモデルにおいて、遺伝子治療が複数の主要評価項目で標準治療を上回り、静脈内投与時の肝毒性も大幅に低いことが示されました。このように、次世代遺伝子治療や低分子医薬品に関する研究が進むことで、治療選択肢の範囲が広がり、市場への投資と関心が高まっています。これらの動きは、市場成長に寄与すると見込まれます。
 

脊髄性筋萎縮症治療市場の分析

主要な市場動向を把握するには

無料のPDFをダウンロード

タイプ別に見ると、市場はWerdnig-Hoffmann病、乳児SMA、Kugelberg-Welander病、成人SMAに分類されます。Werdnig-Hoffmann病セグメントは2023年に29億米ドルの売上高を計上し、市場をリードしました。
 

• ウェルドニッヒ・ホフマン病は SMA 1型としても知られ、脊髄性筋萎縮症のなかで最も重症な型であり、生後6か月以内に発症します。多くの地域で SMA の新生児スクリーニングが義務化されたことで、ウェルドニッヒ・ホフマン病の早期検出が進んでいます。早期診断は、運動ニューロンの著しい喪失が生じる前に最も効果的な治療を迅速に開始できるため、極めて重要です。
   
• さらに、継続的な研究開発活動に加え、高額な SMA 1型治療薬のコスト削減を目的とした製薬企業間の提携増加により、これらの治療法がより幅広い患者層に利用しやすくなり、市場成長が促進されています。
   
• 加えて、多くの製薬企業が SMA 1型治療薬について早期アクセスプログラムまたは人道的使用プログラムを導入しており、正式承認前に患者が治療を受けられるようにしています。これにより市場の勢いが高まり、市場成長が促進されています。

治療法別では、脊髄性筋萎縮症治療市場は薬物療法、支持療法、脊椎手術に分類されます。薬物療法セグメントはさらに、遺伝子治療、アンチセンスオリゴヌクレオチド、その他の薬物療法に細分化されます。支持療法セグメントは、理学療法、呼吸サポート、栄養サポートに分類されます。薬物療法セグメントは、2023年に 64.2% の市場シェアを占め、市場をリードしました。
 

• Spinraza（Nusinersen）や Evrysdi（Risdiplam）などの革新的な医薬品の導入により、SMA の治療は大きく変革されました。これらの薬剤は、SMA 患者で不足している生存運動ニューロン（SMN）タンパク質の産生を増加させることで、疾患の根本的な遺伝的原因を特異的に標的とし、市場の成長を促進しています。
   
• 加えて、経口製剤と注射製剤の両方が利用可能になったことで治療へのアクセスが向上し、異なる嗜好やニーズを持つ患者が効果的な治療を受けられるようになりました。
   
• このように、投与方法の柔軟性によって SMA 治療薬の訴求力が高まり、広範な普及に寄与した結果、市場成長が促進されています。
   

投与経路別では、脊髄性筋萎縮症治療市場は経口投与と非経口投与に分類されます。経口投与セグメントは市場をリードしており、2032年までに 195億米ドルに達すると予測されています。
 

• 経口 SMA 治療薬は、通院せずに自宅で投与できるため、患者とその家族の負担を軽減します。この利便性は、長期的な治療計画において特に魅力的です。頻繁な通院は日常生活を妨げる可能性があるため、市場成長の促進要因となっています。
   
• さらに、経口療法では、注射時の看護支援や点滴センターなどの医療資源の必要性が減ることが多く、医療制度のコスト削減につながります。こうしたコスト削減により、経口治療は保険支払者や医療提供者にとって魅力的な選択肢となり、導入が促進され、市場成長が後押しされています。
   

最終用途別では、脊髄性筋萎縮症治療市場は病院、専門クリニック、在宅医療、その他の最終用途に分類されます。病院セグメントは、2024年から2032年にかけて 19.2% の年平均成長率（CAGR）を示すと予測されています。
 

• SMAの治療では、神経内科医、理学療法士、呼吸器専門医、栄養士などが関与する、多職種連携のアプローチが取られることが多い。病院はこのような連携医療を提供する体制が整っており、患者が複雑なニーズに対する包括的な治療を受けられるようにしている。この統合的なアプローチは患者の治療成果を高め、病院セグメントの成長に寄与している。
   
• さらに、病院は新たなSMA治療の臨床試験の実施施設となることも多く、他では利用できない可能性のある革新的な治療法を患者に提供している。こうした研究への関与は病院の評価を高め、最先端の治療を求める患者をさらに引き付けることで、市場成長を促している。

この市場を形成する主要なセグメントについて詳しく知る

無料のPDFをダウンロード

2023年、北米は脊髄性筋萎縮症治療市場で45.6%という大きな市場シェアを占め、予測期間を通じて市場をリードすると予測される。
 

• 北米、特に米国では、SMAを含む希少疾患を対象とした支援政策が導入されている。これらの政策はイノベーションを促進し、研究開発に対する税額控除などのインセンティブを提供することで、市場成長をさらに後押ししている。
   
• さらに、北米には最先端の医療施設や研究機関が数多く存在するため、遺伝子治療やSMN増強薬などの最先端SMA治療が広く利用され、導入されている。
   
• また、北米で新たな脊髄性筋萎縮症治療を対象とする臨床試験が継続的に実施されており、新たな治療法へのニーズが高まるとともに、SMA治療薬の開発パイプラインが拡大している。これが市場の成長に寄与している。
   

米国の脊髄性筋萎縮症治療市場は、2024年から2032年にかけて年平均成長率（CAGR）19%で成長すると予測される。
 

• 米国の多くの州では、SMAの新生児スクリーニングが義務化されており、早期診断と早期介入につながっている。早期発見により治療が成功する可能性が大幅に高まるため、SMA治療薬への需要が増加している。
   
• 加えて、Cure SMAやMuscular Dystrophy Associationなどの組織は、認知度向上、研究資金の提供、より優れた治療選択肢の提言において重要な役割を果たしている。これらの団体は、患者、家族、医療従事者に最新のSMA治療法について情報を提供し、市場成長を後押ししている。
   

ドイツは欧州市場で最も高い成長率を示す見込みである。
 

• ドイツには、最先端の医療施設と高度な技能を持つ医療従事者を備えた堅牢な医療制度がある。このインフラが、遺伝子治療をはじめとする先進的なSMA治療やその他の革新的な治療アプローチの提供を支え、市場成長を促している。
   
• さらに、ドイツの規制当局である連邦医薬品・医療機器研究所（BfArM）は、SMAのような希少疾患向けのオーファンドラッグを含む革新的な治療法について、承認プロセスを効率化している。これにより、新たなSMA治療へのアクセスが迅速化している。
   

アジア太平洋地域の脊髄性筋萎縮症治療市場は、予測期間中に年平均成長率（CAGR）19.6%で大幅に成長すると予測される。
 

• アジア太平洋地域では、国内外の製薬企業を中心に、SMA治療に対する研究開発への投資が増加している。現地の大学と世界的なバイオテクノロジー企業との共同研究イニシアチブが、SMA治療の選択肢におけるイノベーションを促進している。
   
• さらに、この地域では遺伝子検査の利用可能性と費用面での利用しやすさが大幅に向上しており、SMAをより正確に診断できるようになっています。中国やインドなどでは遺伝子検査施設が増加しており、SMA症例の特定精度が高まり、その結果、治療需要も増加しています。
   

脊髄性筋萎縮症治療市場のシェア

市場では、市場での存在感の拡大を目指す主要企業間で激しい競争が繰り広げられています。主要企業は、市場での地位を強化するため、合併、買収、提携などの戦略的取り組みに注力しています。これらの取り組みは、製品・サービスの提供内容の充実、事業展開地域の拡大、高度な技術への投資を目的としています。また、新規企業の参入も見られ、競争環境は一段と激化しています。
 

脊髄性筋萎縮症治療市場の企業

企業プロファイルのセクションには、市販薬を有する企業と、臨床開発段階にある企業の双方が含まれます。市場で事業を展開する主要企業は以下のとおりです。

• American Physical Therapy Association
• Astellas Pharma
• Beijing Jinlan Gene Technology Co., Ltd.
• Biogen Inc.
• Boston's Children Hospital
• Children's Hospital of The King's Daughters
• F. Hoffmann-La Roche Ltd.
• Hanugen Therapeutics
• Nationwide Children’s Hospital
• NMD Pharma A/S
• Novartis AG
• Pfizer, Inc.
• Sanofi (Genzyme Corporation)
• Scholar Rock, Inc
   

脊髄性筋萎縮症治療業界のニュース：

• 2022年5月、Genentechは、米国食品医薬品局（FDA）が、脊髄性筋萎縮症（SMA）の生後2か月未満の乳児を対象にEvrysdi（risdiplam）の適応を拡大することを承認したと発表しました。これにより、Evrysdiはあらゆる年齢の小児および成人のSMA治療薬として承認されました。これにより、同社は製品ラインアップを拡充しました。
   
• 2021年3月、The Spinal Muscular Atrophy (SMA) FoundationとPTC Therapeutics, Inc.は、SMAおよびその他の神経筋疾患に関する科学研究をさらに推進し、新たな治療法の開発を目指す再生医療分野の新たな協業を開始しました。SMA FoundationとPTCの提携では、SMA Foundationが管理する資金を学術機関やその他の協業先に提供し、再生医療に関する基礎研究を推進します。
   

脊髄性筋萎縮症治療市場の調査レポートには、以下のセグメントについて、2021〜2032年の売上高（100万米ドル）ベースの推計・予測を含む業界の詳細な分析が掲載されています。

市場、タイプ別

• ウェルドニッヒ・ホフマン病
• 乳児SMA
• クーゲルベルク・ウェランダー病
• 成人SMA

市場、治療タイプ別

• 医薬品
  • 遺伝子治療
  • アンチセンスオリゴヌクレオチド
  • その他の医薬品
• 支持療法
  • 理学療法
  • 呼吸サポート
  • 栄養サポート
• 脊椎手術

市場、投与経路別

• 経口
• 非経口

市場、最終用途別

• 病院
• 専門クリニック
• 在宅医療環境
• その他の最終利用者

上記の情報は、以下の地域および国を対象としています。

• 北米
  • 米国
  • カナダ
• 欧州
  • ドイツ
  • 英国
  • フランス
  • イタリア
  • スペイン
  • オランダ
  • その他の欧州
• アジア太平洋
  • 日本
  • 中国
  • インド
  • オーストラリア
  • 韓国
  • その他のアジア太平洋
• ラテンアメリカ
  • ブラジル
  • メキシコ
  • アルゼンチン
  • その他のラテンアメリカ
• 中東・アフリカ
  • 南アフリカ
  • サウジアラビア
  • アラブ首長国連邦（UAE）
  • その他の中東・アフリカ地域