原発性免疫不全症市場 サイズとシェア 2026-2035

原発性免疫不全症（PID）市場規模

原発性免疫不全症（PID）市場は、2025年に82億米ドルと評価され、2026年には87.2億米ドルに拡大した。2026〜2035年の年平均成長率（CAGR）6.2%で成長し、2035年までに150.1億米ドルに達すると予測される。

原発性免疫不全症（PID）市場は、診断患者数の拡大、補充療法に対する継続的な需要、一部の超希少疾患を対象とする治癒を目指した治療への緩やかな移行によって形作られている。市場収益には、遺伝的に決定される免疫疾患の診断、治療、臨床管理が含まれ、PID適応の免疫グロブリン療法、移植、遺伝子治療、支持療法、診断サービスが対象となる。

原発性免疫不全症（PID）市場の動向、成長要因、GMI予測見通し

新生児スクリーニングと遺伝学的検査の拡大により、これまで診断されていなかった疾患負担が治療可能な需要へと転換している。一方、皮下投与の普及に伴い、病院の点滴室以外で治療を受ける患者が増えている。血漿の供給状況と価格動向、供給の集中、治癒を目指す遺伝子治療の商業化に必要な長い規制審査期間が、今後の見通しを制約している。

主な成長要因

※根拠として引用するデータは外部資料に基づく。需要への影響と予測の前提条件はGMIの分析を示す。

新生児スクリーニングの市場への影響は、単発の診断介入とは異なる。抗体欠乏症の患者では、疾患の特定と治療開始によって長期にわたる補充療法が始まるため、診断体制は継続的な需要の持続的な源となる。追加的な成長機会が最も大きいのは、スクリーニングの実施がすでに広く行き渡っている成熟した医療体制ではなく、多数の出生数と専門医療の提供能力が整い始めている地域である。

遺伝子治療は、製造体制の準備、紹介患者の集約、保険支払者の受容を軸とする、別の需要経路を切り開く。体外で行う治療法は高付加価値の治癒を目指す治療手段となり得るが、商業的な実用性は、大学などの研究機関での治療にとどまらず、安定したGMP準拠の供給体制、要件を満たす治療施設、実行可能な償還制度を確立できるかどうかに左右される。

投与方法の革新は、医療機関中心のケアから患者自身が管理する治療への移行を後押ししている。準備の簡便化、介護者の負担軽減、柔軟な投与方法は、治療継続率の向上につながるとともに、これまで幅広い年齢層への皮下免疫グロブリン療法の普及を妨げてきた運用上の障壁を軽減する可能性がある。

主な市場抑制要因

※根拠として引用するデータは外部資料に基づく。需要への影響と予測の前提条件はGMIの分析を示す。

血漿由来免疫グロブリンは、組換え生物学的製剤とは異なる供給特性を持つ。ドナーの募集、採漿インフラ、分画、出荷判定試験には長いリードタイムが必要であるため、診断患者の需要が増加したり、採漿環境が悪化したりしても、供給能力を迅速に調整できない。その結果生じるコスト圧力は、中央集中的な調達や輸入品に依存する医療制度において、特に大きな影響を及ぼす。

供給の集中は、調達上の問題を治療アクセスの問題へと転化させる。供給不足時には、病院は既存患者への供給を優先する可能性がある一方、新たに特定された患者の治療開始が遅れることで、診断の進展を実際の治療需要へ結び付ける動きが鈍化しかねない。供給源の多様化に向けた取り組みは、時間の経過とともにレジリエンスを高める可能性があるが、国内の採漿・分画能力には、継続的な政策支援と設備投資が必要となる。

遺伝子治療では、承認は商業化の一段階にすぎない。長期追跡調査の義務、製造工程の同等性に関する要件、専門医療施設の受け入れ態勢、保険者との交渉により、規制上の成功から幅広い患者アクセスが実現するまでの期間が長引く可能性がある。この負担は、十分な資本力、技術的な専門性、希少疾患の商業化能力を備えた開発企業に有利に働く。

原発性免疫不全症（PID）市場のセグメント別分析

疾患タイプ別

原発性免疫不全症（PID）市場では抗体欠損症が主導的な位置を占め、2025年の市場規模は54.1億米ドルであり、2035年には94.6億米ドルに達すると予測される。その商業的重要性の高さは、X連鎖無ガンマグロブリン血症、分類不能型免疫不全症、IgA欠損症などの疾患が幅広く存在することに加え、生涯にわたる補充療法が必要となるケースが多いことを反映している。特に、CVIDの認識の遅れにより、成人患者の治療開始が継続的に生じるため、短期間の治療サイクルではなく、持続的な需要が支えられている。

複合免疫不全症は2025年に市場の15%を占め、2026〜2035年に年平均成長率（CAGR）7.5%で成長すると予測される。SCIDを対象とするスクリーニングにより、緊急介入が必要な患者を早期に特定できる一方、移植および遺伝子治療の進歩によって専門医療施設の臨床的価値が高まっている。この組み合わせにより、根治を目的とする治療法において、紹介ネットワーク、ドナーの確保、製造へのアクセスが戦略的に重要となる。

補体欠損症は2025年に6億5,600万米ドルの市場規模となり、2035年には市場の8%を占めると予測される。これらの疾患は抗体欠損症に比べて商業的な広がりが限定的であるものの、その管理には感染予防、免疫グロブリンによる補助療法、標的療法を組み合わせた複雑な対応が必要となる場合がある。今後の動向は、臨床的な層別化と、特定の経路異常に適した治療法の利用可能性に左右される。

食細胞異常症は2025年に市場の7%を占め、2035年までに12億米ドルに達すると予測される。慢性肉芽腫症および関連疾患では、根治的治療介入によって治療強度と収益構成が大きく変わる可能性がある。造血幹細胞移植（HSCT）の利用拡大に加え、遺伝子治療の登場が見込まれることから、通常の補充療法よりも手技への依存度が高い治療モデルが支持される。

その他の原発性免疫不全症は、2025年に3億2,800万米ドルの売上を生み出した。このカテゴリーは、免疫調節異常、自然免疫の欠陥、自己炎症性疾患などを含み、臨床的に多様である。治療方針は個別に決定されることが多く、そのため、より大きな疾患カテゴリーに見られる標準化された治療経路や規模の効率性は限定的である。

治療法別

免疫グロブリン補充療法（IgRT）は2025年に72.2億米ドルの売上を生み出し、2035年までに124.6億米ドルに達すると予測される。IgRTは、幅広い原発性免疫不全症患者に継続的に必要となる抗体補充に対応し、確立された償還制度の恩恵も受けているため、引き続き治療の基盤となっている。特に重要な変化は、静脈内投与から皮下投与（SCIG）への移行である。患者の自立性向上、点滴施設への依存軽減、より負担の少ない医療環境を求める保険支払者の関心が、この移行を後押ししている。ジェフリー・モデル診断・研究センター・ネットワークにおけるSCIGの患者数は、2013年から2021年にかけて378%増加した^{[1]Jeffrey Modell Centers Network. “Growth in diagnosis and treatment of primary immunodeficiency within the global Jeffrey Modell Centers Network.” springer.com}。

造血幹細胞移植（HSCT）は2025年に市場の8%を占め、2026〜2035年に年平均成長率（CAGR）7.5%で拡大すると見込まれる。施設の専門性、ドナー確保の経路、前処置の方法、移植後管理の改善に伴い、HSCTはより幅広い重症の原発性免疫不全症の適応症で重要性を増している。ただし、治療成績は実施時期、患者の状態、移植片の確保、専門的な医療体制に左右されるため、この治療法には依然として高度な運用体制が求められる。

遺伝子治療は2025年に8,200万米ドルの売上を生み出し、2035年までに6億米ドルに達すると予測される。このセグメントの見通しは、規制当局の判断に加え、製品の一貫性を損なうことなくウイルスベクターの製造と細胞処理の工程を拡大できるかどうかに左右される。患者数が限られていても、根治的治療介入では高度に専門化された治療機会に大きな価値が集中するため、市場構成に影響を及ぼす可能性がある。

その他の治療法は2025年に市場の3%を占め、2026〜2035年に年平均成長率（CAGR）9.3%で拡大すると予測される。酵素補充療法、抗菌薬による予防投与、支持療法は、移植や遺伝子治療の適応とならない患者や、根治的治療の前に状態の安定化が必要な患者において、引き続き臨床的に重要である。これらの治療法は、IgRTの中核的な位置を置き換えるのではなく、補完的な役割を担い続けると考えられる。

患者年齢層別

小児セグメントは2025年に31億2,000万米ドルの売上を生み出し、2035年には市場全体の収益の35%を占めると予測される。小児医療では、SCIDの早期発見後、速やかな治療計画が必要となる場合に、特に高度な臨床対応が求められる。スクリーニングの拡大により介入のタイミングが改善する一方、用量調整、感染予防、介護者への指導によって、専門的な臨床支援への需要が維持される。

成人セグメントは2025年に市場の62%を占め、2035年には97.6億米ドルに達すると予測される。成人の需要は、CVIDやその他の慢性抗体欠乏症に伴う長期にわたる治療によって支えられている。一般開業医や免疫学者による認識が高まれば、長年診断されていなかった患者が専門医療につながり、新生児スクリーニングで特定された集団を超えて治療対象が広がる可能性がある。

最終用途別

病院の売上高は2025年に36.1億米ドルとなり、2035年には市場収益の38%を占めると予測される。病院は、急性症状への対応、診断、医療従事者の管理下でのIVIG投与、移植、複雑な患者の管理において、引き続き不可欠な役割を担う。病院の相対的な役割の低下は、臨床的重要性の低下ではなく、安定した患者がより少ない医療資源で対応できる医療環境へ移行することによる、提供チャネルの再編を反映している。

専門クリニックは2025年に市場の31%を占め、2026〜2035年に年平均成長率（CAGR）6.9%で成長すると予測される。こうした施設は、病院での点滴治療と独立した在宅投与をつなぐ、商業的に重要な役割を果たす。看護支援の提供、移行期のモニタリング、服薬・治療の継続管理が可能なため、患者がセルフケアを担う前に体系的な支援を必要とする市場において、重要な存在となっている。

在宅医療および自己投与の売上高は2025年に18億米ドルとなり、2035年には39億米ドルに達すると予測される。このチャネルは、SCIGとの適合性、デバイスの革新、患者教育、在宅での生物学的製剤使用に対する保険償還から直接的な恩恵を受ける。在宅看護、デジタル患者支援、保険支払者の受け入れによって自己注入の実務的負担が軽減される地域で、最も大きく拡大する可能性が高い。

その他の最終用途施設は、2025年に安定して市場シェアの3%を占めた。長期療養施設や関連する外来診療施設は、身体機能、併存疾患、治療の複雑さなどにより定期的な自己投与が難しい患者にとって、規模は小さいながらも必要な役割を担っている。こうした施設の需要動向は、製品選択の広範な変化よりも、地域ごとの医療提供体制に左右される。

原発性免疫不全症（PID）市場の地域別分析

北米の原発性免疫不全症（PID）市場分析

北米の原発性免疫不全症（PID）市場は、2025年に35.3億米ドルを生み出し、2035年には60億米ドルに達すると予測される。同地域は、確立されたスクリーニング体制、成熟した専門医ネットワーク、幅広い製品の入手可能性、比較的整備された保険償還制度の恩恵を受けている。市場における同地域の優位性は、診断済み患者の有病率に加え、病院、クリニック、在宅医療の各チャネルで長期にわたるIgRTを提供できる体制によって支えられている。

米国

米国市場は2025年に31.7億米ドルの売上を記録し、2035年には53.4億米ドルに達すると予測される。その市場規模は、充実した血漿採取体制、幅広い免疫グロブリンの供給、SCIG自己投与の高度な普及を反映している。政策・商業環境は、メーカーによる患者支援プログラム、専門流通、医療施設でのケアから在宅治療への継続的な移行を後押ししている。

カナダ

カナダは2025年の北米売上高の8.0%を占め、2026〜2035年の年平均成長率（CAGR）は6.1%と予測される。国が管理する供給モデルにより体系的なアクセスが確保されている一方、外部から調達した血漿への依存により、国際的な供給状況の影響を受けやすい。そのため、国内での採取に向けた取り組みや長期的な供給契約は、治療の継続性を確保するうえで引き続き戦略的に重要である。

メキシコ

メキシコ市場は2025年に7,000万米ドルの売上を記録し、2026〜2035年の年平均成長率（CAGR）は7.8%と予測される。市場機会は、免疫専門医療のインフラ拡充と、償還対象へのより安定した組み入れに支えられている。診断の改善は大幅な販売数量の増加につながる可能性があるが、アクセスは引き続き、公的調達と民間の専門医療の役割分担に左右される。

欧州の原発性免疫不全症（PID）市場分析

欧州は2025年に市場の26%を占め、2035年には36億米ドルに達すると予測される。同地域では、成熟した患者レジストリ、血漿製剤に対する強固な規制、SCIGの高い普及率が、供給安定性をめぐる継続的な懸念と併存している。各国の自給自足計画、調達体制、国内の分画能力が、製品特性と並んで競争上のアクセスに及ぼす影響を強めている。

ドイツ

ドイツは2025年に3億4,100万米ドルの売上を記録し、2035年には欧州売上高の16%を占めると予測される。広範な公的医療保険の適用と確立された分画基盤が、比較的安定した事業環境を支えている。患者団体の活発な活動とSCIGの早期普及も、在宅での免疫グロブリン投与における主要な欧州市場としての同国の役割を強めている。

フランス

フランスは2025年に欧州売上高の14%を占め、2035年には5億400万米ドルの売上を記録すると予測される。免疫グロブリンへのアクセスを中央集権的に管理することで、優先順位付けや採用薬リストの方針において公的機関が大きな役割を担っている。国内の分画能力は供給の安定性を高める一方、世界的な供給が逼迫した際には需要管理が引き続き必要となる。

英国

英国は2025年に2億5,600万米ドルの売上を記録し、2035年には欧州売上高の12%を占めると予測される。国による調達と、英国国内で調達した血漿の処理への移行により、供給安定性が戦略上重視されている。この枠組みのもと、体系的な公的調達が行われる市場では、国内または地域内で安定した調達を行える供給企業が優位に立つ可能性がある。

イタリア

イタリアは2025年に欧州売上高の10%を占め、2035年には3億6,000万米ドルの売上を記録すると予測される。血漿自給自足計画と地域の基準医療センターモデルが、専門的なPIDケアを支えているが、医療サービスの提供状況は国内で地域差がある。国の供給施策がもたらす臨床的価値を実現するうえで、アクセスの地域差への対応が引き続き重要となる。

スペイン

スペインは2025年に1億7,100万米ドルの売上を記録し、2026〜2035年の年平均成長率（CAGR）は5.3%と予測される。TRECに基づくスクリーニングの拡大により早期発見が進む可能性があり、患者支援活動も診断や償還対象へのアクセスを後押ししている。市場の成長は、各地域の医療制度がこうした体制をどれだけ一貫して治療開始につなげられるかに左右される。

アジア太平洋地域の原発性免疫不全症（PID）市場分析

アジア太平洋地域の2025年の市場規模は18億9,000万米ドルで、2026〜2035年に年平均成長率（CAGR）8.3%で成長すると予測される。同地域の市場拡大は、診断体制の整備、専門医療体制の拡充、そしてこれまで十分に認識されていなかった疾病負担が大きい人口における医療保障の拡大を背景としている。保険償還制度の多様性と国内調達政策を踏まえ、メーカーには国ごとのアクセス、価格設定、流通戦略が求められる。

中国

中国の2025年の市場規模は6億6,000万米ドルで、2026〜2035年に年平均成長率（CAGR）8.6%で成長すると予測される。新生児スクリーニングの試験導入、専門医の認知度向上、分画能力の拡大により、治療対象となる患者層の拡大が見込まれる。一方、国内血漿製剤に対する政策支援を受け、現地の供給関係の重要性が高まっており、多国籍ブランドにとって市場参入がより複雑になる可能性がある。

日本

日本は2025年にアジア太平洋地域の売上高の22%を占め、2035年には市場規模が8億8,200万米ドルに達すると予測される。国民皆保険制度と整備された専門医療ネットワークが、高度な治療法の普及を支える基盤となっている。日本でのHYQVIAの承認により、利便性を高めた皮下免疫グロブリン療法（SCIG）へのアクセスが拡大し、対象患者により柔軟な投与選択肢がもたらされた^{[5]BioPharma International. “Japan's MHLW Approves Takeda's HYQVIA Subcutaneous Injection to Treat Agammaglobulinemia or Hypogammaglobulinemia.” biopharminternational.com}。

インド

インドの2025年の市場規模は2億8,300万米ドルで、2026〜2035年に年平均成長率（CAGR）9.0%で成長すると予測される。出生数の多さ、新生児医療能力の向上、小児免疫分野のネットワーク拡大により、診断の拡大余地は大きい。国内の静注用免疫グロブリン（IVIG）供給と民間部門の高価格帯製品への需要が併存する状況は、今後もメーカーによる製品のセグメント分けやアクセスチャネルの構築に影響を及ぼす。

韓国

韓国は2025年にアジア太平洋地域の売上高の12%を占め、2035年には市場規模が5億400万米ドルに達すると予測される。包括的な保険償還と新生児スクリーニングが治療へのアクセスを支える一方、国内の分画事業は供給の安定性向上につながる可能性がある。臨床的な有用性が明確で、保険償還が引き続き支援的な分野では、特殊な免疫グロブリン製剤の導入に適した市場である。

オーストラリア

オーストラリアの2025年の市場規模は1億7,000万米ドルで、2035年にはアジア太平洋地域の売上高の8.8%を占めると予測される。政府資金によるアクセスと、全国的に定められた臨床使用基準が、公平な治療機会を支えている。整備された保険償還制度のもと、免疫グロブリン供給企業には、プログラムとの整合性確保とエビデンスに基づくポジショニングが特に重要となる。

ラテンアメリカの原発性免疫不全症（PID）市場分析

ラテンアメリカの2025年の市場規模は4億1,000万米ドルで、2035年には7億5,100万米ドルに達すると予測される。同地域の成長可能性は、輸入製品への依存、希少疾患政策の実施状況のばらつき、公的調達能力の格差によって制約されている。診断の認知度が高まれば治療ニーズの拡大が見込まれるものの、実際の治療需要は、供給配分、予算の確保、より安定したアクセス経路の整備に左右される。

ブラジル

ブラジルの2025年の市場規模は1億8,500万米ドルで、2035年には3億3,800万米ドルに達すると予測される。新生児スクリーニングの拡大は早期診断を後押しし、公的調達の一元化は治療へのアクセスに重要な経路を提供する。一方、供給の実効性や安定性は州レベルの医療制度によって異なるため、流通の確実な実行と公的部門との連携が不可欠である。

中東・アフリカ（MEA）の原発性免疫不全症（PID）市場分析

MEAの2025年の売上高は2億4,600万米ドルであり、2035年には市場の3%を占めると予測される。この地域には、資金力のある湾岸諸国の専門医療体制から、診断インフラが限られた市場まで、アクセス環境に大きな差がある。そのため、疾患負担だけで商業機会が決まるわけではなく、治療施設の利用可能性、公的資金、調達の確実性が決定的な要因となる。

GCC

GCCは2025年にMEA売上高の60.2%を占め、2035年までに2億7,000万米ドルの売上高を生み出すと予測される。政府が支援する希少疾患プログラム、専門医療センター、中央集約型の調達により、GCCはより広い地域の中で比較的参入しやすい市場となっている。医療機関との強固な関係と安定供給を実現できるサプライヤーは、複雑な病態を抱える患者を診療する、限られた治療施設群に製品を提供できる。

原発性免疫不全症（PID）市場シェアと競争環境

原発性免疫不全症（PID）市場のシェア構造は中程度に集約されており、上位5社であるCSL Behring、Takeda、Grifols/Biotest、Octapharma、ADMA Biologicsが、2025年に市場全体の72.9%を占めた。

血漿の採取・分画、規制対応、専門的な患者支援における規模の優位性が、IgRTへの参入に高い障壁をもたらしている。競争上の差別化は、供給の安定性と投与方法の革新を両立する能力によってますます左右される一方、遺伝子治療およびHSCT関連の能力は、根治を目指す治療において独自の戦略的地位を築く。

CSL Behring

CSL Behringは2025年に33.4%の市場シェアを有していた。HizentraやPrivigenを含む同社の製品ポートフォリオは、幅広い血漿採取・製造能力に支えられている。同社は、持続的なIgRT需要と皮下投与に対する継続的な選好から恩恵を受ける立場にあり、特に在宅医療のインフラが自己管理を支える地域でその恩恵が期待される。

Takeda Pharmaceutical

Takedaは2025年に21.7%の市場シェアを有していた。HYQVIAは差別化された促進型SCIG投与を提供し、血漿由来治療薬に関するTakedaの能力は、免疫グロブリン市場全体での幅広い事業展開を支えている。FDAによるGAMMAGARD LIQUID ERCの承認により、対象となるPID患者にすぐに使用できる低IgA製剤が加わり、臨床上特化した治療ニッチにおける同社の製品ポートフォリオが強化された^{[4]Takeda. “Takeda Announces U.S. FDA Approval of GAMMAGARD LIQUID ERC, the Only Ready-to-Use Liquid Immunoglobulin Therapy with Low Immunoglobulin A (IgA) Content.” takeda.com}。

Biotest（Grifol Group）

Grifolsグループ傘下のBiotestは、2025年に6.5%の市場シェアを有していた。Next Level分画インフラとYIMMUGOの商業化により、高付加価値の免疫グロブリン市場で競争する能力が高まっている。成功の鍵は、製造の信頼性、規制対応、そして既存の血漿事業を持つ企業が強い流通支配力を維持する市場で販売網を確保できるかどうかにある。

Octapharma

Octapharmaは、IVIGおよびSCIGの製品ポートフォリオに加え、地域ごとの調達要件に合わせて供給体制を調整できる能力を通じて競争力を発揮している。NHS England向けに英国産血漿を供給していることは、公的な調達主体が供給の強靱性を重視する市場において、現地調達が持つ戦略的価値を示している。また、非上場企業であることは、製造能力や市場ごとの商業プログラムへの再投資に柔軟性をもたらす可能性がある。

ADMA Biologics

ADMA Biologicsは、Ascenivを通じてPID適応のSCIGに特化して事業を展開している。同社の専門性は、血漿の供給規模に加え、臨床分野への注力、専門流通、患者支援も重要となり得る市場において、明確な立ち位置をもたらしている。成長の勢いを維持するには、米国の専門治療エコシステムにおけるアクセスを確保し、競争の激しいSCIG分野で継続的に成果を上げることが鍵となる。

Baxter International

Baxter Internationalは、免疫学分野で培った実績、病院との関係、血漿由来治療薬における従来からの存在感を通じて、引き続き重要な役割を担っている。戦略的な事業再編により、PID製品の直接的な位置付けへの注力は弱まったものの、同社の医療機関における基盤は、免疫グロブリン治療に関連する調達や診療経路において依然として重要である。

Bluebird Bio

Bluebird Bioは、競争環境における遺伝子治療の側面を代表する企業である。希少疾患向け遺伝子治療における規制対応、製造、償還上の課題への取り組み経験は、根治を目指すPID適応を対象とする開発企業にとって、有用な商業化の先例となる。こうした分野では、臨床上の有望性を持続可能なアクセスモデルで支える必要がある。

Orchard Therapeutics

Orchard Therapeuticsは、ex vivo造血幹細胞遺伝子治療に関する高度な技術的経験を有し、過去にはStrimvelisの販売承認を保有していた。同社の歩みは、希少疾患向け遺伝子治療の承認を幅広い商業的アクセスにつなげることの難しさを浮き彫りにしている。PID開発企業が新たな根治を目指すプログラムを進めるなか、製造の専門知識と規制に関する知見は、引き続き戦略的に重要である。

F. Hoffmann-La Roche

F. Hoffmann-La Rocheは、免疫学的精査や遺伝学的評価に関わる診断能力を通じて、PIDのエコシステムに参画している。治療が早期発見や分子特性に応じた治療選択へと移行するなか、診断の高度化はますます重要になっている。特定の免疫疾患に対する標的アプローチが発展すれば、Rocheが有する幅広い個別化医療の能力が、より重要な役割を果たす可能性がある。

Miltenyi Biotec

Miltenyi Biotecは、HSCTやex vivo遺伝子治療のワークフローを支える細胞処理技術を提供している。その役割は、完成品の免疫グロブリン製剤を供給することではなく、根治を目指す治療を可能にする基盤を担うことにある。専門治療センターの拡大に伴い、このプラットフォームの戦略的重要性が高まる可能性がある。

Leadiant Biosciences

Leadiant Biosciencesは、PEG-ADA療法を通じてADA-SCIDの治療に参画している。根治を目指す治療選択肢が広がるにつれ、酵素補充療法は、直ちに移植や遺伝子治療の適応とならない患者に対する安定化療法または橋渡し療法としての役割を強める可能性がある。そのため、進化する治療の順序に沿った商業戦略が求められる。

Medac

Medacは、HSCTの前処置や移植センターでの診療に関連する支持療法を通じて事業を展開している。移植医療のエコシステムにおける関係を通じて、PID治療の手技面にも関与している。需要は、根治を目指す治療プログラムの拡大と、複雑な前処置プロトコルを安全に管理する各センターの能力によって左右される。

業界の最近の動向

武田薬品、原発性免疫不全症に対するGAMMAGARD LIQUID ERCについて米国FDAの承認を取得：武田薬品は、原発性免疫不全症の適格患者を対象とする補充療法として、GAMMAGARD LIQUID ERCがFDAの承認を取得したと発表した。すぐに使用できる液剤は、静脈内または皮下投与を想定して設計されており、低IgA免疫グロブリン製剤による治療を必要とする患者の臨床ニーズに応えるものである ^{[4]Takeda. “Takeda Announces U.S. FDA Approval of GAMMAGARD LIQUID ERC, the Only Ready-to-Use Liquid Immunoglobulin Therapy with Low Immunoglobulin A (IgA) Content.” takeda.com}。

Rarity PBCとAGC Biologics、ADA-SCID遺伝子治療薬RDP-101のGMP製造提携を締結：Rarity PBCとAGC Biologicsは、RDP-101のGMPプロセス開発、バリデーションおよび製造を対象とする提携を発表した。この契約は、根治を目指すADA-SCIDプログラムが臨床開発から商業供給へ進めるかどうかを左右する要素として、製造体制の準備が重要性を増していることを示している ^{[2]AGC Biologics. “AGC Biologics Partners with Rarity PBC to Advance Life-Saving Gene Therapy for 'Bubble Baby Disease'.” businesswire.com}。

武田薬品のHYQVIA、日本で投与補助型SCIGの承認を取得：日本の厚生労働省は、無ガンマグロブリン血症および低ガンマグロブリン血症を対象にHYQVIAを承認し、日本市場で投与補助型SCIGを利用できるようになった。この承認により、患者が選択できる治療形式が広がり、より柔軟な皮下投与への移行が引き続き促進される ^{[5]BioPharma International. “Japan's MHLW Approves Takeda's HYQVIA Subcutaneous Injection to Treat Agammaglobulinemia or Hypogammaglobulinemia.” biopharminternational.com}。