Marché du traitement des maladies lysosomales - Par type de traitement, par type de maladie, par tranche d' ' âge et par utilisation finale - Prévisions mondiales, 2025-2034

Taille du marché

La taille du marché mondial du traitement des maladies de stockage lysosomique a été évaluée à 9,4 milliards de dollars en 2024. Le marché devrait passer de 10 milliards de dollars en 2025 à 18,1 milliards de dollars en 2034, avec un TCAC de 6,9% au cours de la période de prévision. Cette croissance est attribuable à l'incidence croissante de troubles génétiques rares comme la maladie de Gaucher, de Fabry et de Pompe. En outre, l'avancement des thérapie de remplacement enzymatique et la thérapie génique, ainsi que l'appui réglementaire offrant la désignation de médicaments orphelins pour les médicaments de stockage lysosomique, contribuent également à la croissance du marché.

Le marché comprend le remplacement des enzymes, les thérapies géniques et les médicaments à petites molécules visant à améliorer les résultats des patients et la qualité de vie. Les principaux acteurs de l'industrie sont Takeda Pharmaceutical, BioMarin, Orchard Therapeutics, Amicus Therapeutics et Sanofi. Ces acteurs ont dominé le marché en adoptant diverses stratégies telles que le développement de nouvelles modalités de traitement, l'expansion des produits et la création de réseaux mondiaux de distribution.

Le marché du traitement des maladies de stockage lysosomiques connaît une croissance régulière, passant de 7,9 milliards de dollars en 2021 à 8,9 milliards de dollars en 2023. La croissance du marché est due à l'augmentation de l'incidence des maladies lysosomiques de stockage, ce qui stimule encore la demande d'outils diagnostiques de détection précoce et de thérapies efficaces. Par exemple, selon le rapport publié par l'Institut national de la santé (NIH), plus de 50 différentes maladies lysosomiques de stockage ont été identifiées, affectant collectivement 1 sur 5 000 et 1 sur 8 000 naissances dans le monde. Ainsi, l'avancement croissant des technologies de diagnostic, comme les tests enzymatiques et le dépistage génétique, a considérablement amélioré l'identification des maladies, ce qui a entraîné des taux de traitement plus élevés et une augmentation de la taille du marché.

De plus, le nombre croissant de campagnes de sensibilisation et l'expansion des programmes de dépistage des nouveau-nés ont mené à une détection plus précoce des TSD, ce qui est crucial pour de meilleurs résultats cliniques. Par exemple, les villes américaines comme New York et le Missouri ont inclus la maladie de Pompe et de Krabbe dans les panneaux de dépistage des nouveau-nés. Ce changement augmente considérablement le nombre de patients entrant dans le traitement plus tôt dans la vie, soutenant l'expansion du marché à la fois pour le diagnostic et pour la thérapeutique, remodelant ainsi le paysage futur du marché.

De plus, l'émergence d'une thérapie génique et de nouvelles modalités de traitement, comme les plates-formes de traitement de la prochaine génération, remodelent le paysage de traitement des DTS. Par exemple, des sociétés comme Amicus Therapeutics, Avrobio et Sangamo développent des thérapies génétiques pour la maladie de Fabry, Pompe et Gaucher.

En septembre 2023, Amicus Therapeutics a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Pombiliti (cipaglucosidase alfa-atga) + Opfolda (miglustat) gélules de 65mg. Ce traitement à deux composantes est indiqué chez les adultes atteints de la maladie de Pompéie tardive (LOPD). La maladie de Pompe à déclenchement tardif est un trouble lysosomique rare, débilitant et mettant en jeu le pronostic vital causé par une carence en enzyme acide alpha-glucosidase (GAA). Par conséquent, cette approche curative promet des avantages à long terme par rapport aux thérapies conventionnelles, attirant ainsi les investissements des principales parties prenantes et stimulant la croissance du marché.

Le traitement des maladies lysosomiques de stockage (LSD) vise à gérer les symptômes et à ralentir la progression de ces troubles génétiques, qui sont causés par des carences en enzymes spécifiques qui décomposent les déchets cellulaires dans les lysosomes. Les options de traitement comprennent la thérapie de remplacement enzymatique, la thérapie de réduction du substrat, la transplantation de cellules souches hématopoïétiques et la thérapie génique.

Les maladies de stockage lysosomique (LSD) provoquent une accumulation toxique qui endommage les cellules et les organes du corps. Les chercheurs ont trouvé plus de 70 types de DTS. Les fournisseurs de soins diagnostiquent habituellement les TSL pendant la grossesse ou la petite enfance.

Tendances du marché du traitement des maladies de stockage lysosomique

• Le marché mondial connaît une transformation dynamique due à l'augmentation de la prévalence de Gaucher, Fabry, Pompe et d'autres troubles génétiques et rares, l'augmentation des investissements mondiaux dans traitement des maladies rares et une évolution croissante vers la précision et les thérapies géniques.
• Le gouvernement et les sociétés pharmaceutiques accroissent considérablement le financement de la recherche sur les maladies rares. De plus, les initiatives croissantes telles que les NIH, le Réseau de recherche clinique sur les maladies rares et les programmes Horizon de l'Union européenne, stimulent l'innovation dans la thérapie génique et les thérapies de substitution enzymatiques qui accélèrent l'approbation du marché et l'accès des patients à l'échelle mondiale.
• De plus, le marché du traitement des maladies lysosomiques de stockage connaît une croissance importante en raison de la demande croissante de thérapies géniques et de précision. En outre, les activités de recherche-développement en cours visant à améliorer les options de traitement des ETI traditionnels vers les thérapies géniques et les chaperons pharmacologiques, stimulent la croissance du marché. La recherche sur les troubles du stockage lysosomique contribue maintenant à alimenter un autre boom de la biotechnologie. Selon un récent rapport de Cowen, une banque d'investissement, près de deux douzaine d'entreprises testent ou prévoient de tester des médicaments génétiques pour les troubles du stockage lysosomique.
• Collectivement, les programmes de thérapie génique visant les maladies métaboliques héréditaires, principalement les troubles de stockage lysosomiques, représentent 23 % des 280 thérapies géniques dans le pipeline identifié par Cowen. Seuls les traitements pour les maladies neurologiques représentaient une plus grande part.
• Par conséquent, les essais cliniques en cours sur la thérapie génique aident à s'attaquer à la cause génétique racine, offrant des options potentiellement curatives, en particulier pour les maladies de Gaucher et Fabry, remodelant les paradigmes de traitement à long terme.
• De plus, l'environnement réglementaire mondial est de plus en plus favorable, avec un nombre croissant de médicaments approuvés entre 2015 et 2023 qui reçoivent la désignation de médicaments orphelins de la FDA et de l'EMA. Cela favorise l'investissement et la commercialisation plus rapide de nouvelles thérapies, en particulier pour les troubles à charge élevée comme la maladie de Pompe et les mucopolysaccharidones.
• De plus, l'intégration de l'IA et de la santé numérique transforme le diagnostic et la surveillance dans les DSL, les biomarqueurs numériques et les modèles d'IA sont utilisés pour identifier la variation phénotypique et prévoir la progression de maladies comme Niemann-Pick et MLD.
• De plus, la collaboration croissante entre les organismes de santé, les sociétés pharmaceutiques et les organismes de santé publique pour sensibiliser le public aux DTS mène au diagnostic de nouveaux cas, ce qui augmente la demande de nouveaux traitements, contribuant ainsi à la croissance du marché.
• Enfin, les améliorations biopharmaceutiques telles que le traitement continu, les bioréacteurs à usage unique et les lignées cellulaires améliorées réduisent les coûts de production et améliorent la cohérence des produits biologiques comme les ERT et les thérapies géniques. Ces progrès technologiques appuient l'évolutivité et la conformité à la réglementation, réduisent les coûts de production et rendent les traitements des DTS plus réalisables pour une population mondiale de patients.

Traitement des maladies de stockage lysosomique Analyse du marché

En 2021, le marché mondial a été évalué à 7,9 milliards de dollars. L'année suivante, elle a connu une légère augmentation à 8,4 milliards de dollars, et en 2023, le marché a encore augmenté à 8,9 milliards de dollars.

Selon le type de traitement, le marché mondial est divisé en thérapie de remplacement enzymatique, transplantations de cellules souches, thérapie de réduction du substrat et autres types de traitement. Le segment des thérapies de remplacement enzymatiques représentait 73,5 % du marché en 2024 en raison de l'augmentation des taux de diagnostic et des programmes de dépistage précoce et de la prévalence croissante des maladies lysosomiques de stockage. Ce segment devrait dépasser 13,1 milliards de dollars d'ici 2034, avec une croissance de 6,7 % au cours de la période de prévision. D'autre part, le segment des greffes de cellules souches devrait croître avec le TCAC le plus rapide de 7,6 %. La croissance de ce segment peut être attribuée au potentiel curatif de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques, à l'avancement des régimes de conditionnement et des techniques de greffe ainsi qu'au contexte réglementaire et financier favorable.

• La croissance des programmes de dépistage des nouveau-nés et de diagnostic précoce a considérablement augmenté l'identification des DSL, ce qui augmente la demande de thérapies de remplacement enzymatiques. Par exemple, l'expansion des programmes de dépistage des nouveaux nés aux États-Unis a mené à la détection précoce de la maladie de Gaucher et de Pompe. Selon un rapport publié par le Centre for Disease Control and Prevention, les programmes de dépistage des nouveau-nés détectent plus de 12 000 nourrissons chaque année avec des conditions rares, ce qui améliore l'admissibilité à une intervention en temps opportun de l'ERT.
• De plus, un autre facteur important qui stimule la croissance du marché est l'efficacité élevée démontrée par les ERT dans la gestion des troubles lysosomiques déficients en enzymes, ce qui a permis d'améliorer les résultats des patients. De plus, les entreprises pharmaceutiques investissent de plus en plus dans les thérapies de remplacement des enzymes par le biais de partenariats et de recherches et de développement internes. Par exemple, en juin 2025, Chiesi Group et Key2Brain ont annoncé un accord de licence mondial pour faire progresser le développement de deux thérapies de remplacement enzymatiques recombinantes (ERT) de la barrière hémato-encéphalique (BBB) pour les troubles lysosomiques de stockage (LSD), y compris l'alphamannosidose (aMann) et la maladie de Krabbe (KD), des maladies ultra-rares qui affectent le système nerveux central.
• Le nombre croissant de partenariats et de collaborations a renforcé le pipeline d'ERT, contribuant ainsi à la croissance du marché.
• En outre, l'augmentation de l'infrastructure de soins de santé avec une prise de conscience croissante de la maladie de Fabry, Gaucher et Pompe dans les économies en développement comme le Brésil, l'Inde et la Chine élargit l'accès à l'ERT. Le gouvernement appuie de plus en plus les programmes de sensibilisation aux maladies rares, ce qui a entraîné une augmentation du nombre de cas de DTS à l'échelle mondiale, ce qui a accru la demande d'interventions thérapeutiques comme les thérapies des ETI.

Selon le type de maladie, le marché du traitement des maladies de stockage lysosomique est classé dans la maladie de Gaucher, les mucopolysaccharidoses, la maladie de Pompe, la maladie de Fabry et d'autres types de maladie. Le segment de la maladie de Gaucher a dominé le marché en 2024 et est en croissance avec un TCAC de 6,5 % au cours de la période de prévision.

• Le segment gagne une traction importante en raison de la forte prévalence de la maladie de Gaucher, ce qui augmente la demande d'options de traitement à long terme comme la thérapie de remplacement enzymatique et la thérapie de réduction du substrat. Par exemple, selon la National Gaucher Foundation, l'incidence mondiale de la maladie de type 1 Gaucher est de 1 sur 40 000 à 60 000 naissances vivantes.
• De plus, la disponibilité d'ERT approuvés par la FDA comme l'Imiglucérase, la Velaglucérase et la Taliglucérase a grandement amélioré la gestion de Gaucher. De plus, il a été démontré que ces thérapies réduisent la rate et la taille du foie, améliorent l'anémie et réduisent les complications osseuses.
• Le deuxième segment en importance, les mucopolysaccharidotes, détenait une part de marché de 27,4 % en 2024. La croissance du marché des mucopolysaccharidones est motivée par un cadre réglementaire favorable et des incitatifs pour les médicaments orphelins, offrant des crédits d'impôt, permettant des voies d'approbation accélérées et incitant à la recherche et au développement pour les thérapies MPS. De plus, l'investissement en produits pharmaceutiques et en biotechnologie dans le développement du traitement par MPS, y compris les thérapies cellulaires et les thérapies par cellules B et les programmes d'édition de gènes, augmente le besoin d'une infrastructure de laboratoire élargie pour le stockage, le développement d'essais et le soutien des essais cliniques.
• Le segment de la maladie de Pompe, bien que plus petit, avec une part de marché de 14,5 %, devrait croître avec le TCAC le plus rapide de 7,4 %, en raison de l'augmentation du dépistage de la maladie de Pompe sur les marchés développés comme les États-Unis et certaines régions d'Europe. À titre d'exemple, en 2024, les 50 États des États-Unis incluent la maladie de Pompe dans leurs panels de dépistage. Par conséquent, la détection précoce de la maladie permet d'amorcer rapidement le traitement contribuant à la croissance du marché.

Selon le groupe d'âge, le marché du traitement des maladies lysosomiques de stockage est bifurqué en pédiatrie et en adulte. Le segment pédiatrique devrait atteindre 5,7 milliards de dollars en 2024 et devrait augmenter de 7,1 % au cours de la période de prévision.

• La maladie lysosomique d'entreposage survient souvent pendant la petite enfance ou la petite enfance, ce qui entraîne une intervention médicale précoce. Selon les données des NIH, plus de 50 % des cas de DSL présentent des symptômes au cours de la première année de vie, nécessitant un diagnostic et un traitement rapides dans la population pédiatrique.
• Cela stimule la demande d'options thérapeutiques précoces, en particulier de thérapies de remplacement des enzymes et de réduction des substrats visant à réduire la progression de la maladie.
• De plus, les entreprises pharmaceutiques développent des formulations adaptées aux enfants, comme des comprimés dispersibles par voie orale, une suspension aromatisée ou des doses miniaturisées. Par exemple, Sanofi et Takeda ont introduit des ERT compatibles pédiatriques pour Gaucher et Traitement de la maladie de Fabry.
• Cette innovation contribue à améliorer la conformité chez les patients pédiatriques, rendant le traitement plus accessible et alimentant ainsi la croissance du marché.

Selon l'utilisation finale, le marché du traitement des maladies de stockage lysosomique est classé en hôpitaux, cliniques spécialisées, établissements de soins à domicile et autres utilisateurs finaux. Le segment des hôpitaux a dominé le marché en 2024 et devrait atteindre 10 milliards de dollars en 2034.

• Les hôpitaux sont les principaux centres d'administration de thérapies complexes telles que les ERT, qui sont les principaux centres de traitement de la DSL. Ces thérapies nécessitent une surveillance continue, des protocoles de perfusion et des soins d'urgence.
• De plus, les hôpitaux tertiaires et les centres universitaires sont dotés de programmes de consultation génétique, d'imagerie diagnostique et de dépistage des nouveau-nés, ce qui permet d'identifier rapidement les DTS.
• De plus, les DSL impliquent souvent un système d'organes multiples nécessitant un traitement par neurologie, néphrologie, cardiologie et spécialistes du métabolisme. De plus, l'hôpital fournit des équipes de soins intégrées, ce qui en fait l'endroit privilégié pour un traitement complet, améliorant ainsi l'adhésion et la conformité des patients.
• Les hôpitaux sont des sites primaires pour les essais cliniques en cours de thérapies de nouvelle génération comme thérapie génique, le chaperon pharmacologique et les thérapies de réduction du substrat. À titre d'exemple, selon les données de ClinicalTrials.gov, plus de 85 % des essais actifs de DTS sont menés dans des hôpitaux universitaires ou tertiaires, ce qui favorise l'innovation et augmente l'inscription des patients aux traitements de pointe dans les hôpitaux, ce qui stimule la croissance du marché.

Le marché nord-américain du traitement des maladies de stockage lysosomique a dominé le marché mondial avec une part de marché de 42,3 % en 2024.

• La région accueille des acteurs importants tels que Sanofi, Takeda et Amicus Therapeutics avec des activités actives de recherche et développement et des opérations commerciales dans les DTS. Leur investissement dans essais cliniques et l'accessibilité au traitement des conduites de commercialisation. Par exemple, Sanofi, un acteur clé dans cette région, a développé de multiples thérapies pour la maladie de Gaucher et Fabry.
• De plus, la couverture croissante des médicaments à coût élevé contre les maladies rares dans le cadre des régimes d'assurance publics et privés aux États-Unis et au Canada est à l'origine de la croissance du marché.
• De plus, des instituts comme les NIH et l'Institut canadien de recherche en santé (IRSC) sont activement financés par divers organismes publics et gouvernementaux pour la recherche liée à la DTS. Le NIH Rare Disease Clinical Research Network (RDCRN) a alloué des millions de subventions à des études de DTS. Ces fonds appuient l'innovation thérapeutique dans les troubles lysosomiques, la promotion et l'expansion future des pipelines.

Le marché américain était évalué respectivement à 3 milliards et 3,2 milliards de dollars en 2021 et 2022. La taille du marché a atteint 3,6 milliards de dollars en 2024, contre 3,4 milliards en 2023.

• Le marché américain bénéficie d'un solide soutien du développement des médicaments orphelins. En 2024, le nombre de médicaments orphelins a été désigné aux États-Unis pour des maladies liées à la LSD comme la maladie de Gaucher, Fabry et Pompe. Cette désignation encourage les entreprises pharmaceutiques à investir plus fréquemment dans les thérapies LSD, en accélérant la recherche clinique et la disponibilité des produits.
• De plus, le pays dispose d'un réseau croissant de maladies rares et de centres d'excellence spécifiques au LSD, tels que ceux de l'Hôpital pour enfants de Philadelphie et du Mont Sinaï, qui fournissent des services diagnostiques et thérapeutiques avancés, ce qui stimule la croissance du marché.

Le marché européen du traitement des maladies de stockage lysosomique a représenté 2,5 milliards de dollars en 2024 et devrait connaître une croissance lucrative au cours de la période de prévision.

• Des pays européens tels que l'Allemagne, les Pays-Bas et la Suède ont mis en place des panels élargis de dépistage des nouveaux-nés, incluant la maladie de Pompe et la maladie de Gaucher. Selon EuroGentest, la couverture de dépistage des nouveau-nés en Europe a atteint plus de 95 % en 2023. Le diagnostic précoce augmente la durée de vie des patients et améliore l'efficacité du traitement, ce qui alimente la demande d'EIC et d'autres modalités de traitement dans toute la région.
• Les pays d'Europe occidentale maintiennent une partie des dépenses de santé par habitant les plus élevées au monde. En 2023, l'Allemagne et la France ont dépensé plus de 6 300 dollars par habitant en soins de santé. L'augmentation des dépenses en soins de santé permet d'accéder à un traitement coûteux des TSD, ce qui contribue à la croissance du marché.

L'Allemagne domine le marché européen, avec un fort potentiel de croissance.

• L'Allemagne dispose d'un cadre solide en matière de maladies rares soutenu par le BfArM (Institut fédéral des médicaments et des matériels médicaux). Les médicaments orphelins bénéficient des approbations rapides et de l'exclusivité du marché, encourageant l'innovation dans les thérapies LSD.
• De plus, l'infrastructure de soins de santé avancée du pays assure un diagnostic précoce des TSD grâce à un dépistage généralisé des nouveau-nés et à des tests génétiques. En outre, le solide système de remboursement et les dépenses élevées en matière de soins de santé éliminent les obstacles financiers, assurent un accès plus large aux thérapies LSD et renforcent la croissance du marché.

Le marché du traitement des maladies lysosomiques de stockage en Asie-Pacifique devrait croître au plus haut taux de TCAC de 7,5 % pendant la période d'analyse.

• Plusieurs sociétés pharmaceutiques mondiales et régionales élargissent leur empreinte de recherche clinique dans la région de l'APAC en raison de coûts moins élevés et d'une importante clientèle de patients. Des pays tels que l'Inde et la Chine accueillent plus de 200 essais cliniques sur les maladies rares actives, qui aident à mettre plus rapidement sur le marché des thérapies de DSL expérimentales, augmentant ainsi les possibilités de traitement et alimentant ainsi la croissance du marché.
• En outre, l'augmentation des progrès technologiques avec la disponibilité de capacités de diagnostic améliorées a conduit à une prévalence plus élevée signalée, ce qui stimule la demande de thérapies LSD contribuant ainsi à la croissance du marché.
• En outre, l'urbanisation rapide et l'expansion des hôpitaux de soins tertiaires et du centre de consultation génétique dans les zones métropolitaines ont facilité les soins spécialisés pour le LSD, stimulant ainsi la croissance du marché.

On estime que le marché indien du traitement des maladies lysosomiques de stockage croît avec un TCAC important, sur le marché de l'Asie-Pacifique.

• L'Inde a constaté une amélioration du dépistage génétique et des capacités de diagnostic néonatal, en particulier dans les centres urbains. Cela a conduit à une identification accrue des troubles rares comme les TSL. De plus, la prise de conscience croissante associée à la disponibilité croissante de services de diagnostic dans les centres de soins tertiaires accélère la détection précoce des maladies, ce qui stimule la demande d'intervention thérapeutique comme l'ERT et d'autres.
• Les grandes chaînes de soins de santé comme Apollo Hospitals, Fortis et AIMS développent les services de génétique pédiatrique et les unités de soins aux maladies rares. Cela facilite une meilleure infrastructure de gestion des maladies et des soins multidisciplinaires pour les patients atteints de DTS.

Marché latino-américain, avec une croissance remarquable au cours de la période d'analyse.

• La sensibilisation croissante du gouvernement et des groupes de défense augmente le taux de diagnostic des maladies rares en Amérique latine. De nombreux pays d'Amérique latine ont également élargi la couverture universelle des soins de santé, qui comprend des coûts élevés de traitement pour les TSD. Cela a entraîné une augmentation des options de traitement pour les DSL, ce qui a entraîné une demande constante du marché.
• De plus, des organisations comme GEIRA au Brésil et Fundacion Fabry Argentina jouent un rôle essentiel dans la promotion du financement national, du dépistage précoce et de l'accès aux thérapies. Ces fondations contribuent à maintenir la sensibilisation du public aux DTS et aux options de traitement disponibles, contribuant ainsi à la croissance du marché.

Le marché du traitement des maladies de stockage lysosomique au Moyen-Orient et en Afrique connaît une croissance substantielle en 2024.

• Les entreprises biopharmaceutiques internationales entrent sur le marché des AEM pour répondre à des besoins non satisfaits. Des acteurs mondiaux comme Takeda, Sanofi et BioMarin ont accru leur empreinte régionale grâce à des programmes de partenariat de distribution et d'aide aux patients. À titre d'exemple, Takeda a lancé son portefeuille de maladies rares aux Émirats arabes unis en 2023, en vue d'améliorer l'accès aux thérapies LSD. Par conséquent, ces expansions commerciales stimulent la pénétration du marché et améliorent la disponibilité des traitements.
• De plus, des pays comme les Émirats arabes unis, le Qatar et le Koweït appliquent des programmes obligatoires de dépistage des nouveau-nés qui comprennent des troubles métaboliques rares comme Pompe et MPS. Par exemple, le Programme national de dépistage des nouveau-nés du Qatar couvre plus de 80 maladies rares, améliorant ainsi la détection précoce, ce qui augmente considérablement la demande de thérapies contre les TSD, ce qui stimule la croissance du marché.

Part du marché du traitement des maladies de stockage lysosomique

Le marché est caractérisé par des acteurs divers en concurrence dans l'industrie. Les 5 principaux acteurs tels que Pfizer, Takeda Pharmaceuticals, Sanofi, BioMarin et Amicus Therapeutics représentent environ 65% de la part de marché du marché mondial modérément consolidé. Les principales entreprises du marché réussissent grâce à un mélange d'initiatives stratégiques, à des investissements solides dans la recherche et le développement, à des solutions ciblées qui répondent aux besoins uniques des patients atteints de DTS, à l'expansion géographique, à des stratégies d'affaires novatrices et au strict respect des normes réglementaires.

Les entreprises opérant sur le marché adoptent des stratégies de tarification concurrentielles pour les produits biologiques et pharmaceutiques afin de rendre les thérapies plus accessibles et d'accroître leur part de marché. Pour répondre aux besoins cliniques non satisfaits, les principaux intervenants mettent en place des pharmacothérapies novatrices qui offrent des améliorations substantielles par rapport aux approches de traitement traditionnelles.

De plus, des entreprises de premier plan mettent en oeuvre des stratégies à facettes multiples telles que les fusions et acquisitions, les partenariats stratégiques et l'augmentation des investissements en recherche et développement pour renforcer leur position sur le marché et répondre à la demande mondiale croissante de traitements de DTS. Ces mesures proactives stimulent la croissance soutenue et l'innovation dans l'ensemble de l'industrie.

Aux côtés des dirigeants mondiaux établis, les entreprises émergentes jouent un rôle de plus en plus central dans la formation du marché, en particulier dans les régions en développement rapide comme l'Asie-Pacifique et l'Amérique latine. Ces nouveaux venus peuvent ne pas avoir d'incidence directe sur le marché, mais leurs approches novatrices de traitement et leurs expansions régionales stratégiques transforment le paysage concurrentiel. Ce changement favorise une plus grande diversité du marché et intensifie la concurrence, ce qui, en fin de compte, stimule les progrès et l'accessibilité des thérapies LSD.

Sociétés de traitement des maladies de stockage lysosomique

La section Profil de l'entreprise comprend les deux entreprises qui ont des médicaments commerciaux disponibles sur le marché ainsi que celles qui sont en phase de développement clinique. Les principaux acteurs du marché sont les suivants:

• Alexion Produits pharmaceutiques
• Amicus thérapeutique
• Avrobio
• BioMarin
• JCR Produits pharmaceutiques
• Johnson & Johnson (Acelion Pharmaceuticals)
• Thérapeutique du verger
• Orphazyme
• Pfizer
• Sanofi (Genzyme Corporation)
• Sigilon Thérapeutique
• Sangamo thérapeutique
• Takeda Pharmaceutical Company (Shire Plc)
• Pfizer

Pfizer tire parti de son infrastructure mondiale de recherche et développement et de son expertise en matière de réglementation pour mettre au point des thérapies innovantes pour les maladies rares, y compris les DTS. Ses collaborations stratégiques et son accent sur les produits biologiques lui permettent d'offrir des traitements ciblés. Forte d'un pipeline et d'un engagement à l'égard de l'accessibilité, Pfizer élargit son empreinte sur le marché de la LSD grâce à la médecine de précision et aux plateformes thérapeutiques de prochaine génération.

• Amicus thérapeutique

Amicus Therapeutics se concentre sur les traitements de prochaine génération pour les maladies de Fabry et Pompe à l'aide de chaperons pharmacologiques et de médecine de précision. Son modèle agile de recherche-développement et sa forte intégration de la défense des intérêts des patients permettent le développement rapide de thérapies ciblées. Amicus se distingue par son engagement à améliorer la qualité de vie grâce à de nouvelles approches qui vont au-delà des traitements conventionnels de DSL.

• Takeda Pharmacie

Takeda, grâce à son acquisition de Shire, occupe une position de leader dans le traitement LSD avec un solide portefeuille de thérapies de remplacement enzymatiques. Sa portée mondiale et son approche centrée sur le patient stimulent l'innovation dans les syndromes de Gaucher, Fabry et Hunter. Takedas continue d'investir dans la recherche sur les maladies rares et les partenariats stratégiques renforcent sa domination et son engagement à améliorer les résultats à long terme des patients.

Nouvelles de l'industrie du traitement des maladies de stockage lysosomique

• En août 2023, une société pharmaceutique italienne et une société de recherche en biotechnologie de la région de Boston ont annoncé un partenariat pour promouvoir une nouvelle technologie de croisement de barrière hémato-encéphalique pour les personnes atteintes de troubles du stockage lysosomique. Chiesi Global Rare Diseases, faites équipe avec Aliada Therapeutics sur la recherche et le développement de cargaisons enzymatiques multiples modifiées avec la plateforme Modular Delivery (MODEL) d'Aliada, qui exploite les mécanismes endogènes de transport des cellules endothéliales cérébrales pour déplacer plus rapidement et plus efficacement les grandes molécules thérapeutiques à travers la barrière du cerveau sanguin.
• En mai 2023, Sangamo Therapeutics, une société de médecine génomique, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Fast Track à isaralgagene civaparvovec, ou ST-920, un produit de thérapie génique à part entière pour le traitement de la maladie de Fabry.
• En avril 2023, Centogene N.V., le partenaire essentiel des sciences de la vie pour les réponses fondées sur les données dans les maladies rares et neurodégénératives, a annoncé qu'il a étendu son partenariat avec Takeda pour diagnostiquer les patients atteints de troubles du stockage lysosomique (TSL). CENTOGÈNE continuera de fournir à Takeda l'accès à des tests diagnostiques pour les patients du monde entier. Le but de l'accord commercial de rémunération à l'acte est d'améliorer l'accès des patients à des diagnostics rapides et fiables pour les DSL, y compris la maladie de Fabry, la maladie de Gaucher et le syndrome de Hunter.
• En juin 2021, Codexis, Inc., une société de génie enzymatique de premier plan qui permet la promesse de la biologie synthétique, a annoncé l'élargissement de sa collaboration stratégique et de son accord de licence avec Takeda Pharmaceutical Company Limited pour la recherche et le développement d'une thérapie génique supplémentaire pour un trouble de stockage lysosomique, ce qui porte le nombre total de programmes en vertu de l'accord à quatre.

Le rapport d'étude de marché sur le traitement des maladies lysosomiques de stockage comprend une couverture approfondie de l'industrie avec des estimations et des prévisions en termes de revenus en millions de dollars américains de 2021 à 2034 pour les segments suivants:

Marché, par type de traitement

• Traitement substitutif par enzymes
• Transplantations de cellules souches
• Traitement de réduction des substrats
• Autres types de traitement

Marché, par type de maladie

• Maladie de Gaucher
• Mucopolysaccharidoses
• Maladie pulmonaire
• Maladie de la Fabry
• Autres types de maladies

Marché, par groupe d'âge

• Pédiatrie
• Adulte

Marché, par utilisation finale

• Hôpitaux
• Cliniques spécialisées
• Cadres de soins à domicile
• Autres utilisations finales

Les informations ci-dessus sont fournies pour les régions et pays suivants:

• Amérique du Nord
  • États-Unis
  • Canada
• Europe
  • Allemagne
  • Royaume Uni
  • France
  • Espagne
  • Italie
  • Belgique
• Asie-Pacifique
  • Chine
  • Japon
  • Inde
  • Australie
  • Corée du Sud
• Amérique latine
  • Brésil
  • Mexique
  • Argentine
• Moyen-Orient et Afrique
  • Afrique du Sud
  • Arabie saoudite
  • EAU