Marché de la thérapie génique Taille et part 2026-2035

Taille du marché de la thérapie génique

Le marché mondial de la thérapie génique était évalué à 3,3 milliards de dollars américains en 2025. Selon le dernier rapport publié par Global Market Insights Inc., le marché devrait passer de 4,1 milliards de dollars américains en 2026 à 33,6 milliards de dollars américains en 2035, avec un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 26,2 % sur la période de prévision.

La croissance du marché peut être attribuée à plusieurs facteurs, notamment le développement des technologies d’administration des gènes, telles que les vecteurs géniques, l’augmentation des financements consacrés à la recherche sur la thérapie génique, la hausse de l’incidence du cancer et d’autres maladies ciblées par la thérapie génique, la disponibilité croissante des services de fabrication de thérapies cellulaires et géniques, ainsi que l’augmentation du nombre d’approbations et de lancements de produits.

Par ailleurs, la prévalence croissante des maladies génétiques et rares contribue à la croissance du marché. Des maladies telles que l’amyotrophie spinale (SMA), l’hémophilie et d’autres maladies rares disposent de peu d’options thérapeutiques, ce qui fait de la thérapie génique une solution intéressante pour les cliniciens comme pour les patients. Par exemple, le nombre total de personnes atteintes d’hémophilie dans le monde est estimé à environ 836 000, dont près de 284 000 cas graves.

Dans la plupart des cas, un seul traitement par thérapie génique peut apporter des bénéfices à long terme, voire curatifs, rendant inutiles les soins et les médicaments à vie. Grâce à une meilleure sensibilisation et à des méthodes diagnostiques plus performantes, davantage de patients sont identifiés pour recevoir des traitements par thérapie génique ou participer à des essais, ce qui élargit encore le marché potentiel.

La thérapie génique est une technique thérapeutique qui consiste à altérer ou à modifier les gènes d’une personne afin de guérir une maladie ou de la prévenir. Elle permet de remplacer un gène défectueux par une copie saine du même gène, d’inactiver un gène défaillant ou d’introduire dans l’organisme un gène nouveau ou modifié afin de contribuer au traitement d’une maladie.

Entre 2022 et 2024, le marché a enregistré une croissance considérable, passant de 1,7 milliard de dollars américains en 2022 à 2,6 milliards de dollars américains en 2024. L’une des principales tendances de cette période a été l’essor de la recherche clinique et la réussite d’essais de phase avancée, qui ont entraîné une vague d’approbations réglementaires pour des thérapies ciblant des maladies génétiques rares telles que l’amyotrophie spinale et l’hémophilie. Par exemple, selon les NIH, en mars 2023, des entrées faisaient état de 3 900 essais menés dans 46 pays. Cette période a également été marquée par une hausse des investissements des entreprises pharmaceutiques et des sociétés de capital-risque, qui ont stimulé l’innovation et accéléré le développement des produits. Ensemble, ces évolutions ont renforcé la confiance des investisseurs, accru le nombre de candidats à la thérapie génique en développement et jeté les bases d’une adoption plus large sur le marché.

Parmi les principaux acteurs du marché de la thérapie génique figurent Novartis, Sarepta Therapeutics, Krystal Biotech, Vertex Pharmaceuticals et Ferring Pharmaceuticals. Ces entreprises stimulent le marché grâce à des investissements importants en recherche et développement, à des partenariats stratégiques et à la commercialisation de thérapies de référence. Leur réussite dans l’obtention d’approbations réglementaires et l’augmentation des volumes de production influe également sur les modèles de tarification et le rythme de l’innovation dans l’ensemble du secteur.

Tendances du marché de la thérapie génique

• Une tendance clé qui façonne le secteur de la thérapie génique est l’approbation rapide de plusieurs candidats et leur succès clinique.
• Par exemple, en mars 2024, 36 thérapies géniques étaient approuvées par la FDA, et 500 autres étaient en cours de développement. On s’attendait à ce que 10 à 20 thérapies soient approuvées chaque année d’ici 2025.
• Les organismes de réglementation du monde entier adoptent de plus en plus des procédures accélérées, telles que les désignations de procédure accélérée et les examens prioritaires, afin de rendre ces traitements révolutionnaires disponibles plus rapidement. Cette tendance s’explique par le besoin urgent de traiter des maladies génétiques rares et potentiellement mortelles pour lesquelles les traitements existants sont limités.
• Le nombre croissant de résultats positifs d’essais cliniques a également renforcé la confiance dans l’innocuité et l’efficacité des thérapies géniques, encourageant ainsi les investissements et la recherche dans ce domaine.
• Une autre tendance clé est l’évolution vers la médecine personnalisée. Les progrès du séquençage génétique et de la bioinformatique permettent de mettre au point des thérapies adaptées au profil génétique propre à chaque patient. Cette personnalisation améliore l’efficacité des traitements et réduit les effets indésirables, en permettant de concevoir des thérapies ciblant des mutations très spécifiques ou des sous-groupes de patients.
• En outre, l’élargissement des applications de la thérapie génique, au-delà des maladies héréditaires rares, à des maladies plus courantes et complexes comme le cancer, les maladies cardiovasculaires et les troubles neurologiques, stimule la croissance du marché. Les chercheurs et les entreprises s’attachent de plus en plus à exploiter les technologies de modification génomique et de remplacement génique pour cibler les cellules cancéreuses ou réparer les tissus endommagés dans le cadre de maladies chroniques. Cet élargissement des indications thérapeutiques accroît le potentiel du marché et suscite un intérêt grandissant de la part des entreprises pharmaceutiques et des investisseurs.
• Par ailleurs, l’augmentation des investissements des organismes publics et privés accélère l’innovation et la commercialisation dans le domaine de la thérapie génique. Par exemple, entre 2018 et 2019, des institutions publiques et privées des États-Unis et d’Europe ont investi plus de 15 milliards de dollars américains dans les thérapies cellulaires et géniques, renforçant ainsi les pipelines de développement de produits.
• Ainsi, à mesure que le nombre de candidats en thérapie génique continue d’augmenter dans différents domaines thérapeutiques, le marché poursuivra sa croissance dans les années à venir.

Analyse du marché de la thérapie génique

Selon le type de thérapie, le marché de la thérapie génique est segmenté en thérapie génique in vivo et thérapie génique ex vivo. Le segment de la thérapie génique in vivo a dominé le marché en 2025, avec un chiffre d’affaires de 2,7 milliards de dollars américains.

• La thérapie génique in vivo permet un traitement systémique, c’est-à-dire qu’elle peut atteindre plusieurs sites ou organes dans l’ensemble du corps. Cette approche est particulièrement bénéfique pour les maladies qui touchent plusieurs zones ou présentent des manifestations systémiques, car elle permet une prise en charge thérapeutique globale.
• En outre, la mise au point de systèmes d’administration avancés, tels que les vecteurs viraux, les nanoparticules ou les vecteurs à base de lipides, a amélioré l’efficacité et la spécificité de la thérapie génique in vivo.
• Ces avancées améliorent l’administration ciblée du matériel génétique ainsi que la sécurité et l’efficacité du traitement. Elles devraient stimuler la croissance de ce segment du marché.
• La méthode d’administration ex vivo devrait enregistrer un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 26,4 % sur la période d’analyse.
• La méthode d’administration ex vivo connaît une croissance rapide dans le secteur de la thérapie génique grâce à sa capacité à permettre une modification génétique précise et contrôlée à l’extérieur du corps du patient, avant la réintroduction des cellules traitées. Cette approche réduit les risques associés à l’administration directe in vivo, tels que les réactions immunitaires et les effets hors cible, et se révèle particulièrement efficace contre les maladies du sang et certains cancers.
• Par conséquent, les méthodes ex vivo s’imposent comme une stratégie privilégiée pour le développement de thérapies géniques de nouvelle génération et contribuent largement à l’expansion globale du marché.

Selon le type de vecteur, le marché de la thérapie génique se divise entre vecteurs viraux et vecteurs non viraux. Les vecteurs viraux comprennent les vecteurs du virus adéno-associé, les vecteurs lentiviraux, les rétrovirus et γ-rétrovirus, ainsi que d’autres vecteurs viraux. Le segment des vecteurs viraux représentait 88,6 % du marché en 2025.

• Les vecteurs viraux détiennent une part de marché importante dans le secteur de la thérapie génique, car leur grande efficacité pour acheminer le matériel génétique jusqu’aux cellules cibles a été démontrée.
• Les vecteurs viraux, tels que les virus adéno-associés (AAV) et les lentivirus, sont privilégiés pour leur capacité à produire une expression génique stable et durable, condition essentielle à l’efficacité thérapeutique.
• En outre, le recours généralisé aux vecteurs viraux s’appuie sur des procédés de fabrication éprouvés et sur les résultats positifs obtenus avec des thérapies géniques approuvées telles que Zolgensma et Luxturna.
• Bien que les méthodes d’administration non virales fassent toujours l’objet de recherches, les vecteurs viraux restent la référence et alimentent une grande partie de l’innovation et de la croissance du marché grâce à leur fiabilité et à leur efficacité.
• Le segment des vecteurs non viraux était évalué à 372,3 millions de dollars américains en 2025 et devrait enregistrer un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 27,2 % au cours des années de prévision.
• Les vecteurs non viraux sont généralement considérés comme plus sûrs que les vecteurs viraux. Ils ne présentent pas de risque de réplication virale ou d’intégration dans le génome de l’hôte, phénomènes susceptibles d’entraîner des effets indésirables. Les vecteurs non viraux sont moins susceptibles de déclencher des réactions immunitaires et sont associés à une toxicité moindre, ce qui les rend intéressants pour un usage clinique.

Selon les indications, le marché de la thérapie génique se divise en oncologie, maladies rares et génétiques, hématologie, ophtalmologie et autres indications. Le segment de l’oncologie dominait le marché, avec une part de marché de 46,5 % en 2025, et devrait enregistrer un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 24,2 % entre 2026 et 2035.

• La thérapie génique permet d’acheminer de manière ciblée et précise des gènes thérapeutiques jusqu’aux cellules cancéreuses.
• En modifiant ou en éliminant sélectivement les cellules cancéreuses tout en épargnant les cellules saines, la thérapie génique minimise les effets hors cible et réduit la toxicité associée aux traitements traditionnels.
• En outre, la thérapie génique pourrait renforcer l’efficacité des traitements traditionnels contre le cancer, tels que la chimiothérapie et la radiothérapie.
• Par ailleurs, la prévalence croissante du cancer à l’échelle mondiale favorise l’expansion rapide du segment. Par exemple, en 2025, 2 041 910 nouveaux cas de cancer et 618 120 décès dus au cancer devraient être enregistrés aux seuls États-Unis.
• En 2025, le segment des maladies rares et génétiques détenait la deuxième plus grande part de marché, avec un chiffre d’affaires de 1,2 milliard de dollars américains.
• La croissance est portée par l’adoption croissante des thérapies géniques pour traiter des maladies héréditaires telles que l’hémophilie A, l’amyotrophie spinale et la dystrophie musculaire de Duchenne.
• Le segment poursuit son expansion grâce à la multiplication des autorisations de thérapies innovantes, aux investissements importants dans la recherche sur les maladies rares et aux bénéfices thérapeutiques potentiels à long terme d’une seule administration.
• Le segment de l’ophtalmologie devrait connaître une forte croissance dans le secteur de la thérapie génique, portée par l’adoption croissante de traitements contre les maladies rétiniennes héréditaires et d’autres maladies génétiques de l’œil. L’autorisation de thérapies telles que Luxturna a démontré le potentiel de la thérapie génique à améliorer durablement la vision grâce à un traitement unique.

Selon l’utilisateur final, le marché de la thérapie génique se répartit entre les hôpitaux, les cliniques spécialisées et les centres de thérapie génique, les établissements universitaires et de recherche, ainsi que d’autres utilisateurs finaux. En 2025, le segment hospitalier dominait le marché, avec une part de marché de 65,8 %.  

• Le segment hospitalier détient une part importante du secteur de la thérapie génique, les hôpitaux constituant un cadre privilégié pour l’administration et la mise en œuvre de ces traitements avancés.
• Les hôpitaux disposent des infrastructures spécialisées, des professionnels de santé qualifiés et des soins de soutien nécessaires à la prise en charge des procédures complexes et au suivi associés aux thérapies géniques.
• De nombreux hôpitaux collaborent de plus en plus avec des entreprises de biotechnologie et participent à des essais cliniques, renforçant ainsi leur position dans l’écosystème de la thérapie génique.
• En revanche, le segment des cliniques spécialisées et des centres de thérapie génique connaît une croissance importante grâce à leur expertise dans l’administration de thérapies géniques complexes et le suivi des patients.
• Ces centres disposent des infrastructures spécialisées, du personnel formé et des capacités de suivi avancées nécessaires à l’administration sûre des traitements de thérapie génique.

Marché de la thérapie génique en Amérique du Nord

En 2025, le secteur de la thérapie génique en Amérique du Nord dominait le secteur de la thérapie génique, avec une part de marché de 62,5 %.

• Un environnement réglementaire favorable, un soutien financier et des investissements importants, des infrastructures de santé avancées et un écosystème solide de recherche et développement sont les principaux facteurs de la croissance du marché régional.
• L’Amérique du Nord, et en particulier les États-Unis, dispose d’un écosystème de recherche et développement solide et bien établi dans le domaine de la thérapie génique. Elle accueille des établissements universitaires, des centres de recherche et des entreprises de biotechnologie de premier plan qui contribuent activement aux avancées de la recherche sur la thérapie génique. Cet écosystème favorise l’innovation, attire les investissements et stimule le développement de nouvelles thérapies géniques.
• En outre, la prévalence des maladies génétiques et des maladies complexes, comme le cancer, en Amérique du Nord a créé une demande importante sur le marché pour des options thérapeutiques innovantes telles que la thérapie génique.
• Par ailleurs, la volonté des payeurs de prendre en charge ces thérapies au moyen de programmes de remboursement stimule davantage la croissance du marché.
• Le marché américain de la thérapie génique était évalué à 1 milliard de dollars américains en 2022 et à 1,2 milliard de dollars américains en 2023. Après avoir progressé de 1,5 milliard de dollars américains en 2024, sa taille a atteint 1,9 milliard de dollars américains en 2025.
• Les États-Unis continuent de dominer le secteur de la thérapie génique, grâce à leur solide écosystème de biotechnologie, à des financements importants de la recherche et à un environnement réglementaire favorable.
• Le pays accueille plusieurs entreprises pharmaceutiques et de biotechnologie de premier plan et bénéficie d’un solide portefeuille de thérapies géniques innovantes en développement ainsi que de technologies de pointe.
• En outre, la présence d’établissements de recherche de premier plan et le grand nombre d’essais cliniques accélèrent encore le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies.

Marché de la thérapie génique en Europe

Le secteur européen de la thérapie génique représentait 705,5 millions de dollars américains en 2025 et devrait connaître une croissance lucrative au cours de la période de prévision.

• L’Europe détient une part importante du secteur de la thérapie génique grâce à son système de santé solide, au soutien croissant des pouvoirs publics et aux investissements en hausse dans le développement des biotechnologies.
• La région bénéficie d’un écosystème collaboratif réunissant des établissements universitaires, des organismes de recherche et des entreprises pharmaceutiques, qui accélère le développement et l’adoption des thérapies géniques.
• En Europe, l’Allemagne détient une part substantielle du marché de la thérapie génique grâce à ses infrastructures de recherche médicale avancées, à sa solide base industrielle et à des politiques publiques favorables.
• L’accent mis par le pays sur la médecine de précision et les biotechnologies a favorisé la création d’un environnement dynamique pour le développement et la commercialisation des thérapies géniques.
• Le système de santé solide de l’Allemagne et le taux élevé d’accès des patients aux soins favorisent également l’adoption de traitements innovants.

Marché de la thérapie génique en Asie-Pacifique

Le secteur de la thérapie génique en Asie-Pacifique devrait afficher le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus élevé, à 29,9 %, au cours de la période d’analyse.

• La région Asie-Pacifique connaît une expansion rapide du secteur de la thérapie génique, portée par l’augmentation des investissements dans les soins de santé, la hausse de l’incidence des maladies génétiques et un accès accru aux technologies médicales de pointe.
• Les pays de la région développent leurs infrastructures biotechnologiques et accélèrent la recherche clinique grâce au soutien des pouvoirs publics et aux collaborations internationales.
• En outre, le vaste bassin de patients, la sensibilisation croissante aux maladies génétiques et la présence d’entreprises biotechnologiques locales stimulent la demande de nouvelles thérapies.
• La Chine domine le marché de la thérapie génique en Asie-Pacifique, grâce à des investissements soutenus dans la R&D biotechnologique, à des politiques gouvernementales favorables et à l’essor rapide des essais cliniques.
• Le gouvernement chinois a fait de la génomique et des thérapies de pointe des priorités de son programme national en matière de santé et d’innovation, en accordant des financements substantiels et en menant des réformes réglementaires pour favoriser la croissance.
• Grâce à son solide potentiel de production, au développement de ses infrastructures de santé et à la hausse de la demande intérieure, la Chine est à l’avant-garde de l’innovation en thérapie génique dans la région Asie-Pacifique.

Marché de la thérapie génique en Amérique latine

Le secteur de la thérapie génique en Amérique latine devrait connaître une croissance remarquable au cours de la période d’analyse.

• La région s’impose comme un pôle de croissance majeur grâce à l’expansion de son secteur de la santé, à l’augmentation des investissements dans les biotechnologies et à la prévalence croissante des maladies génétiques.
• L’amélioration de l’accès aux traitements médicaux de pointe crée une forte demande de thérapies innovantes.
• Par ailleurs, des évolutions réglementaires favorables et la mise en place de partenariats public-privé encouragent la recherche clinique et le développement local de thérapies géniques.

Marché de la thérapie génique au Moyen-Orient et en Afrique

Le secteur de la thérapie génique au Moyen-Orient et en Afrique devrait connaître une croissance régulière, portée par l’amélioration des infrastructures de santé, l’augmentation des investissements dans la recherche biotechnologique et la sensibilisation croissante aux maladies génétiques et rares.

• L’adoption croissante des thérapies de pointe et l’élargissement de l’accès aux services de santé spécialisés soutiennent également le développement du marché.
• En outre, les collaborations entre les organismes de santé régionaux et les entreprises biotechnologiques internationales, ainsi que les initiatives gouvernementales visant à renforcer les systèmes de santé et à promouvoir l’innovation, devraient accélérer l’adoption des thérapies géniques dans toute la région.
• Le renforcement des collaborations avec des entreprises biotechnologiques internationales et les efforts du gouvernement pour améliorer la prestation des soins de santé devraient stimuler la croissance du marché.

Part de marché de la thérapie génique

Le paysage concurrentiel du secteur de la thérapie génique se caractérise par une forte innovation et une collaboration entre des géants pharmaceutiques établis, des jeunes pousses biotechnologiques et des établissements universitaires. Des acteurs majeurs tels que Novartis, Sarepta Therapeutics, Krystal Biotech, Vertex Pharmaceuticals et Ferring Pharmaceuticals détiennent ensemble environ 45 % des parts de marché du secteur de la thérapie génique. Ces acteurs investissent continuellement dans la recherche et le développement afin d’élargir leurs portefeuilles de produits en développement et d’améliorer les technologies d’administration. Le marché connaît également des partenariats stratégiques, des fusions et des acquisitions visant à accélérer la commercialisation de nouvelles thérapies et à accéder à de nouveaux marchés.

En outre, les acteurs de plus petite taille et les sociétés de biotechnologie spécialisées contribuent au secteur en se concentrant sur des thérapies spécialisées et des technologies de pointe comme CRISPR et les vecteurs non viraux. Cet environnement dynamique favorise des avancées technologiques rapides et une différenciation concurrentielle, stimulant la croissance globale et la diversification du secteur de la thérapie génique.

Entreprises du marché de la thérapie génique

Les principaux acteurs du secteur de la thérapie génique sont les suivants :

• Amgen
• Bayer
• BioMarin
• bluebird bio
• Bristol Myers Squibb
• CRISPR Therapeutics
• Ferring Pharmaceuticals
• Gilead Sciences
• Krystal Biotech
• Novartis
• Orchard Therapeutics
• Pfizer
• Sarepta Therapeutics
• Spark Therapeutics (Roche)
• UniQure
• Vertex Pharmaceuticals
• Novartis

Novartis est un acteur clé du marché de la thérapie génique, avec une part de marché dominante d’environ 20,5. L’entreprise est principalement connue pour son traitement révolutionnaire Zolgensma, utilisé contre l’amyotrophie spinale (SMA). Son intérêt marqué pour les maladies génétiques rares et ses solides capacités de production l’ont placée à l’avant-garde de l’innovation et de la commercialisation dans le domaine de la thérapie génique.

• Vertex Pharmaceuticals
  Vertex Pharmaceuticals est un acteur clé du secteur de la thérapie génique, qui se concentre sur des traitements innovants contre les maladies génétiques du sang, telles que la drépanocytose et la bêta-thalassémie. Ses travaux sur l’édition génétique fondée sur CRISPR illustrent son engagement en faveur de la médecine de précision. Grâce à un solide portefeuille de produits en développement et à des partenariats stratégiques, Vertex fait progresser des thérapies de pointe susceptibles de transformer les résultats pour les patients atteints de maladies héréditaires.

Actualités du secteur de la thérapie génique

• En janvier 2024, Biogen et Ginkgo Bioworks ont annoncé l’achèvement de leur collaboration dans le domaine de la thérapie génique, qui portait sur des vecteurs à base d’AAV. Cette collaboration devrait stimuler la demande de thérapies géniques dans les années à venir.
• En décembre 2023, l’Agence suisse des produits thérapeutiques a autorisé Libmeldy pour le traitement de la leucodystrophie métachromatique à début précoce.
• En juin 2023, la FDA américaine a autorisé la thérapie génique ELEVIDYS de Sarepta pour traiter la DMD chez les enfants âgés de 4 à 5 ans.
• En mai 2023, la FDA a approuvé Vyjuvek, une thérapie génique utilisant un vecteur dérivé du virus herpès simplex de type 1 (HSV-1), pour traiter les plaies chez les patients âgés de 6 mois et plus atteints d’épidermolyse bulleuse dystrophique (EBD) et présentant une ou plusieurs mutations du gène codant la chaîne alpha 1 du collagène de type VII (COL7A1).
• En avril 2023, REGENXBIO Inc. a annoncé que la FDA avait accordé la désignation de procédure accélérée à RGX-202, une thérapie génique potentiellement administrée en une seule fois pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne).
• En mai 2021, Biogen Inc. et Capsigen Inc. ont conclu une collaboration stratégique de recherche afin de concevoir de nouvelles capsides de virus adéno-associés (AAV) susceptibles de permettre l’administration de thérapies géniques transformatrices ciblant les causes génétiques sous-jacentes de diverses maladies du système nerveux central et neuromusculaires.

Le rapport d’étude de marché sur la thérapie génique présente une analyse approfondie du secteur avec des estimations et des prévisions de chiffre d’affaires, en millions de dollars américains, pour la période 2022 - 2035 pour les segments suivants :

Marché, par type de thérapie

• Thérapie génique in vivo
• Thérapie génique ex vivo

Marché, par type de vecteur

• Vecteurs viraux 
  • Vecteurs de virus adéno-associés
  • Vecteurs lentiviraux
  • Rétrovirus et γ-rétrovirus
  • Autres vecteurs viraux
• Vecteurs non viraux     

Marché, par indication

• Oncologie
• Maladies rares et génétiques
• Hématologie
• Ophtalmologie
• Autres indications

Marché, par utilisateur final

• Hôpitaux
• Cliniques spécialisées et centres de thérapie génique
• Établissements universitaires et de recherche
• Autres utilisateurs finaux

Les informations ci-dessus sont fournies pour les régions et pays suivants :

• Amérique du Nord
  • États-Unis
  • Canada
• Europe
  • Allemagne
  • Royaume-Uni
  • France
  • Espagne
  • Italie
  • Pays-Bas
• Asie-Pacifique
  • Chine
  • Inde
  • Japon
  • Australie
  • Corée du Sud

• Amérique latine
  • Brésil
  • Mexique
  • Argentine

• Moyen-Orient et Afrique
  • Afrique du Sud
  • Arabie saoudite
  • Émirats arabes unis