Europäischer Markt für Medikamente gegen Morbus Gaucher – Nach Medikamententyp, Krankheitstyp, Therapieart und Vertriebskanal – Regionale Prognose, 2025–2034

Europäischer Markt für Gaucher-Krankheit-Medikamente

Der europäische Markt für Gaucher-Krankheit-Medikamente wurde 2024 auf 530,4 Millionen USD bewertet. Der Markt soll von 544,2 Millionen USD im Jahr 2025 auf 710,1 Millionen USD im Jahr 2034 wachsen, mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 3% während des Prognosezeitraums, laut dem neuesten Bericht von Global Market Insights Inc.

Der europäische Markt für Gaucher-Krankheit-Medikamente verzeichnet ein stetiges Wachstum, angetrieben durch das wachsende Bewusstsein für seltene genetische Erkrankungen, verbesserte diagnostische Kapazitäten und die zunehmende Verfügbarkeit von Enzymersatz- und Substratreduktionstherapien. Die Gaucher-Krankheit, eine lysosomale Speicherkrankheit, die auf einem Mangel des Enzyms Glukozerebrosidase beruht, hat in den letzten zehn Jahren erhebliche therapeutische Fortschritte erlebt.

Dieses Marktsegment spielt eine entscheidende Rolle bei der Transformation des Behandlungsparadigmas für lysosomale Speicherkrankheiten, insbesondere die Gaucher-Krankheit, indem es gezielte Therapien anbietet, die den zugrunde liegenden Enzymmangel angehen. Führende Unternehmen im Markt für Gaucher-Krankheit-Medikamente, darunter Sanofi, Takeda Pharmaceutical Company Limited und Johnson & Johnson, stehen an der Spitze der Innovation, treiben therapeutische Fortschritte voran und erweitern den globalen Zugang. Diese Akteure halten ihre Wettbewerbsfähigkeit durch kontinuierliche Forschung und Entwicklung in Next-Generation-Therapien, strategische Kooperationen und Investitionen in Plattformen für seltene Krankheiten aufrecht.

Der europäische Markt für Gaucher-Krankheit-Medikamente verzeichnet ein erhebliches Wachstum, von 545,4 Millionen USD im Jahr 2021 auf 505,1 Millionen USD im Jahr 2023. Der Markt für Gaucher-Krankheit-Medikamente in Europa verzeichnet ein stetiges Wachstum, angetrieben durch verbesserte Infrastruktur für seltene Krankheiten, nationale Register und unterstützende regulatorische Rahmenbedingungen. In Frankreich hat das Französische Gaucher-Krankheit-Register (FGDR) zwischen 1980 und 2024 706 bestätigte Fälle dokumentiert, mit 447 Patienten, die bis 2024 noch leben. Diese Zahlen unterstreichen die Bedeutung einer frühen Diagnose und eines nachhaltigen Zugangs zu Therapien in der gesamten Region.

Darüber hinaus positioniert sich Europa durch sein Engagement für personalisierte Medizin, gerechten Zugang und kooperative Forschungsnetzwerke als wichtiger Beitragender zur globalen Innovation in der Versorgung seltener Krankheiten. Mit starken regulatorischen Rahmenbedingungen und wachsender Patientenvertretung ist der Markt für Gaucher-Krankheit-Medikamente in Europa für nachhaltige therapeutische Fortschritte gerüstet.

Medikamente gegen die Gaucher-Krankheit helfen, Symptome zu behandeln, die durch einen Mangel des Enzyms Glukozerebrosidase verursacht werden. Diese Medikamente ersetzen entweder das fehlende Enzym oder reduzieren die Ansammlung schädlicher Substanzen im Körper. Enzymersatztherapien (ERT) wie Imiglucerase, Velaglucerase alfa und Taliglucerase alfa stellen die Enzymfunktion wieder her. Substratreduktionstherapien (SRT) wie Eliglustat und Miglustat senken die Produktion von Fettsubstanzen, die sich in Organen ansammeln. Ärzte verschreiben diese Medikamente je nach Art und Schweregrad der Gaucher-Krankheit. Die Behandlung zielt darauf ab, die Lebensqualität zu verbessern und Komplikationen zu verhindern.

Trends im europäischen Markt für Gaucher-Krankheit-Medikamente

• Der Markt für Gaucher-Krankheit-Medikamente in Europa wächst stetig, unterstützt durch eine Kombination aus medizinischen Fortschritten, regulatorischen Anreizen und wachsendem Bewusstsein. Die Gaucher-Krankheit, eine seltene genetische Erkrankung, die durch Mutationen im GBA-Gen verursacht wird, wird zunehmend als Priorität im Rahmen der seltenen Krankheiten in Europa anerkannt. Verbesserte diagnostische Werkzeuge, eine breitere Einführung von Neugeborenen-Screenings und der Zugang zu genetischer Beratung ermöglichen eine frühere Erkennung und rechtzeitige Behandlung, was die Nachfrage nach wirksamen Therapien antreibt.
  
• Technologische Innovation spielt eine Schlüsselrolle bei der Neugestaltung des Behandlungslandschaft. Europa verzeichnet eine zunehmende Nutzung digitaler Diagnostik, KI-gestützter Bildgebungstools und Gentherapieforschung, die alle zu einer personalisierteren und vorhersehbareren Versorgung beitragen. Diese Fortschritte helfen Klinikern, Behandlungen auf die individuellen Bedürfnisse der Patienten zuzuschneiden, insbesondere bei komplexen Fällen wie der neuronopathischen Gaucher-Krankheit, bei der herkömmliche Enzymtherapien nur begrenzt wirksam sind, um neurologische Symptome zu behandeln.
  
• Forschungsarbeiten in Europa untersuchen auch pluripotente Stammzellplattformen und fortschrittliche Wirkstoffscreening-Modelle, um neue Verbindungen zu identifizieren, die die Enzymfunktion wiederherstellen könnten. Diese Ansätze haben potenzielle Anwendungen nicht nur bei der Gaucher-Krankheit, sondern auch bei verwandten Erkrankungen wie der Parkinson-Krankheit.
  
• Zusätzlich bietet die EU-Medikamentenbezeichnung für seltene Krankheiten (EU/3/20/2326) Marktexklusivität und regulatorische Unterstützung, was es Unternehmen erleichtert, hochpreisige Therapien wie Enzymersatztherapie (ERT) und Substratreduktionstherapie (SRT) auf den Markt zu bringen. Diese Anreize sind entscheidend, um die kommerzielle Rentabilität zu gewährleisten und den Patientenzugang in ganz Europa zu erweitern.
  

Analyse des europäischen Marktes für Gaucher-Krankheit-Medikamente

Nach Arzneimitteltyp ist der europäische Markt für Gaucher-Krankheit-Medikamente in Imiglucerase, Velaglucerase alfa, Taliglucerase alfa, Eliglustat und Miglustat unterteilt. Imiglucerase hielt 2024 einen bedeutenden Marktanteil von 51,4 %.

• Imiglucerase ist eine etablierte Enzymersatztherapie zur Behandlung der Gaucher-Krankheit, einer seltenen genetischen Erkrankung, die durch einen Mangel an dem Enzym Glucocerebrosidase verursacht wird. Durch den Ersatz des fehlenden Enzyms hilft Imiglucerase, das angesammelte Glucocerebrosid in den Zellen abzubauen, wodurch die Symptome gelindert und die Gesundheit der Patienten verbessert wird.
  
• Seine starke klinische Erfolgsbilanz und sein langfristiges Sicherheitsprofil haben ihn zu einer vertrauenswürdigen Wahl unter Gesundheitsdienstleistern in ganz Europa gemacht. Mit Genehmigungen von wichtigen Aufsichtsbehörden und Aufnahme in Behandlungsrichtlinien bleibt Imiglucerase eine bevorzugte Therapie zur Behandlung der Gaucher-Krankheit.
  
• Die einfache Handhabung und zuverlässige Leistung der Therapie haben zu ihrer weit verbreiteten Akzeptanz beigetragen. Zudem sorgt ihre Verfügbarkeit über etablierte Vertriebswege und Patientenunterstützungsprogramme für einen konsistenten Zugang und stärkt ihre Marktführerschaft.
  
• Daher wird Imiglucerase voraussichtlich weiterhin ein Eckpfeiler der Behandlung der Gaucher-Krankheit in Europa bleiben, unterstützt durch eine anhaltende Nachfrage, bewiesene Wirksamkeit und seine Rolle bei der Verbesserung der Patientenergebnisse.
  

Nach Krankheitstyp ist der europäische Markt für Gaucher-Krankheit-Medikamente in Typ 1 und Typ 2 unterteilt. Der Typ-1-Segment hielt 2024 einen bedeutenden Marktanteil von 98,2 %.

• Typ-1-Gaucher-Krankheit (GD1) ist die häufigste und kommerziell wichtigste Form der Gaucher-Krankheit in Europa. Sie zeigt systemische Symptome wie eine vergrößerte Leber und Milz, Blutprobleme und Knochenkomplikationen, aber ohne neurologische Beteiligung. Dies macht GD1 leichter zu behandeln und ansprechbarer auf aktuelle Therapien, weshalb sie weiterhin der zentrale Fokus für die Entwicklung und Vermarktung von Behandlungen bleibt.
  
• In Europa wächst das Bewusstsein für GD1, insbesondere in genetisch vorbelasteten Populationen. Dies hat zu einer früheren Diagnose und einem konstanten Behandlungsbedarf geführt und schafft ein stabiles Marktsegment, das weiterhin Investitionen von Pharmaunternehmen anzieht.
  
• GD1 profitiert auch von klaren klinischen Richtlinien und unterstützenden regulatorischen Wegen in der gesamten Region. Diese Faktoren erleichtern den Markteintritt, unterstützen die Erstattungsprozesse und geben Unternehmen mehr Sicherheit bei der langfristigen Planung. Als Ergebnis bleibt GD1 eine strategische Priorität in der europäischen Landschaft seltener Krankheiten, die sowohl eine starke klinische Relevanz als auch ein solides kommerzielles Potenzial bietet.
  

Basierend auf der Therapieart ist der europäische Markt für Gaucher-Krankheits-Medikamente in Enzymersatztherapie und Substratersatztherapie unterteilt. Das Segment der Enzymersatztherapie hielt 2024 einen erheblichen Marktanteil von 67,6 %.

• Die Enzymersatztherapie (ERT) bleibt eine grundlegende Behandlung für die Gaucher-Krankheit in Europa, insbesondere für Patienten mit Typ 1. Dieser Ansatz umfasst die Verabreichung von synthetischer Glukozerebrosidase, um das defiziente Enzym zu ersetzen und so die Ansammlung schädlicher Substanzen in Organen wie Leber, Milz und Knochenmark zu reduzieren.
  
• ERT hat das Vertrauen von Klinikern und Regulierungsbehörden gleichermaßen gewonnen, dank ihrer konsistenten Wirksamkeit und ihres starken Sicherheitsprofils. Therapien wie Imiglucerase, Velaglucerase alfa und Taliglucerase alfa sind von europäischen Gesundheitsbehörden zugelassen und werden in klinischen Leitlinien weit verbreitet empfohlen. Ihre langjährige Anwendung hat das Vertrauen von Gesundheitsdienstleistern und Patienten gestärkt und die Rolle der ERT als zuverlässige Behandlungsoption unterstrichen.
  
• In Europa hat die Verfügbarkeit von ERT durch etablierte Gesundheitssysteme und Patientenunterstützungsprogramme die routinemäßige Krankheitsbewältigung zugänglicher gemacht. Dies hat frühere Interventionen und bessere langfristige Gesundheitsergebnisse für viele Menschen mit Gaucher-Krankheit ermöglicht.
  
• Daher wird erwartet, dass die Nachfrage nach ERT weiter wächst, da der Zugang zu Gesundheitsversorgung in der Region weiterhin verbessert wird. Dies treibt weitere Investitionen in die Produktionskapazität, Vertriebsnetze und Patientenservices voran und stellt sicher, dass ERT ein wichtiger Wachstumstreiber bleibt und eine Säule der Versorgung in der europäischen Landschaft der Gaucher-Krankheit.

Nach Vertriebsweg ist der europäische Markt für Gaucher-Krankheits-Medikamente in Krankenhausapotheken, Apotheken und Online-Apotheken unterteilt. Davon entfällt der größte Anteil mit 78,9 % auf das Segment der Krankenhausapotheken. Das Wachstum soll anhalten, wobei das Segment bis 2034 voraussichtlich 566,1 Millionen US-Dollar erreichen wird.

• Krankenhausapotheken spielen eine immer wichtigere Rolle bei der Bereitstellung von Therapien gegen die Gaucher-Krankheit, insbesondere bei Enzymersatztherapien, die eine spezialisierte Handhabung und Verabreichung erfordern. Ihre Infrastruktur unterstützt sichere Infusionspraktiken und stellt sicher, dass Patienten rechtzeitig und genau dosiert werden, unter klinischer Aufsicht.
  
• Die Ausweitung der Krankenhausapotheken-Dienstleistungen in Europa verbessert die Behandlungskontinuität und die Patientencompliance. Mit Zugang zu geschultem Personal und Überwachungssystemen können Krankenhäuser komplexe Behandlungspläne effektiver managen, Therapieunterbrechungen reduzieren und langfristige Ergebnisse für Patienten mit Gaucher-Krankheit verbessern.
  
• Krankenhäuser dienen auch als wichtige Einstiegspunkte für Diagnosen und die Koordination der Versorgung. Ihre Fähigkeit, Labortests, Facharztkonsultationen und Apothekenleistungen zu integrieren, strafft den Patientenweg von der Identifizierung bis zur Behandlungseinleitung, beschleunigt den therapeutischen Effekt und verbessert die Effizienz.
  
• Daher verbessert sich mit wachsendem Bewusstsein für die Gaucher-Krankheit die Ausstattung der Krankenhäuser zunehmend, um seltene Krankheitstherapien zu unterstützen. Dieser Trend verbessert die geografische Erreichbarkeit, insbesondere in aufstrebenden Märkten, und ermöglicht eine gerechtere Verteilung fortschrittlicher Behandlungen an Patienten, die auf institutionelle Pflege angewiesen sind.

Deutschland dominiert den europäischen Gaucher-Krankheit Arzneimittelmarkt und zeigt ein starkes Wachstumspotenzial.

• Deutschland ist ein strategisch wertvoller Teil des europäischen Gaucher-Krankheit-Pharmamarktes mit seiner gut entwickelten Gesundheitsinfrastruktur, robusten öffentlichen Finanzierung für das Management seltener Krankheiten und zunehmendem Fokus auf Präzisionsmedizin. Die gut entwickelte Diagnosefähigkeit mit hohem Zugang zu Enzymtests und Gentests ermöglicht eine frühe Erkennung und erfolgreiche Behandlung der Gaucher-Krankheit, insbesondere Typ 1.
  
• Die Verfügbarkeit zugelassener Enzymersatztherapien wie Imiglucerase und Velaglucerase alfa sowie die zunehmende Einführung oraler Substratreduktionstherapien wie Eliglustat hat die Behandlungserreichbarkeit und die Patientenergebnisse deutlich verbessert. Die Führungsrolle Deutschlands in der Pharmakogenomik verbessert die personalisierte Versorgung weiter, wobei die CYP2D6-Genotypisierung zunehmend zur Steuerung individueller Dosierungsstrategien und zur Optimierung der therapeutischen Wirksamkeit eingesetzt wird.
  
• Darüber hinaus ist Deutschland Vorreiter bei der Integration digitaler Gesundheitslösungen und Fernüberwachungstechnologien in das Management chronischer Krankheiten. Diese Technologien ermöglichen die Echtzeitüberwachung der Behandlung, verbessern die Compliance und ergänzen die allgemeine Bewegung des Landes hin zu wertbasierter Versorgung. Ein aktiver regulatorischer Rahmen, kombiniert mit dem Fokus auf klinische Daten, Sicherheit und Interoperabilität, ermöglicht eine schnelle Aufnahme neuer Therapien und ermöglicht ein nachhaltiges Marktwachstum.
  

Der britische Gaucher-Krankheit Arzneimittelmarkt wird voraussichtlich im Analysezeitraum ein erhebliches CAGR-Wachstum verzeichnen.

• Großbritannien stellt einen wichtigen Teil des europäischen Gaucher-Krankheit-Arzneimittelmarktes dar, unterstützt durch seine starke Gesundheitsinfrastruktur, nationale Strategie für seltene Krankheiten und wachsenden Fokus auf personalisierte Medizin. Das Engagement des Landes für eine frühe Diagnose und koordinierte Versorgung spiegelt sich in seinem Rahmenwerk für seltene Krankheiten und dem Aktionsplan für seltene Krankheiten in England wider, die eine schnellere Diagnose, verbesserten Zugang zu spezialisierten Behandlungen und eine bessere Integration genomischer Daten in die klinische Praxis priorisieren.
  
• Spezialisierte Behandlungszentren in ganz Großbritannien bieten umfassende Versorgung für Gaucher-Patienten, einschließlich Enzymtests, Gentests und Zugang zu sowohl Enzymersatztherapie (ERT) als auch Substratreduktionstherapie (SRT). Therapien wie Imiglucerase, Velaglucerase alfa und Eliglustat sind weit verbreitet und erleichtern die Behandlung und verbessern die Patientenzufriedenheit.
  
• Darüber hinaus werden digitale Gesundheitswerkzeuge und Fernüberwachung in das Management chronischer Krankheiten integriert, um die Behandlungstreue und -ergebnisse in Echtzeit zu verfolgen. Diese Innovationen werden durch den Fokus des Vereinigten Königreichs auf wertbasierte Versorgung, Dateninteroperabilität und kollaborative Forschung zwischen öffentlichen und privaten Sektoren unterstützt.
  
• Mit einem robusten regulatorischen Umfeld, aktiver Patientenvertretung und fortlaufender Investition in die Forschung zu seltenen Krankheiten ist das Vereinigte Königreich gut positioniert, um Innovation und Wachstum im Gaucher-Krankheit-Arzneimittelmarkt voranzutreiben.
  

Der französische Gaucher-Krankheit Arzneimittelmarkt wird voraussichtlich im Analysezeitraum ein erhebliches CAGR-Wachstum verzeichnen.

• Frankreich spielt eine zentrale Rolle im europäischen Morbus-Gaucher-Arzneimittelmarkt, gestützt auf ein ausgereiftes Gesundheitssystem, starke öffentliche Investitionen in die Forschung zu seltenen Krankheiten und ein nationales Engagement für personalisierte Medizin. Die seltene Krankheitsstrategie des Landes wird durch das französische Morbus-Gaucher-Register (FGDR) verankert, das zwischen 1980 und 2024 706 bestätigte Fälle erfasst hat, wobei 447 Patienten noch am Leben sind.
  
• Das Land macht auch Fortschritte in der Präzisionsmedizin, unterstützt durch Initiativen wie Genomische Medizin Frankreich 2025 und den vierten Nationalen Plan für seltene Krankheiten (PNMR4). Diese Programme fördern die Genomsequenzierung, die Integration digitaler Gesundheit und die Früherkennung, um Therapien individuellen genetischen Profilen anzupassen und die Ergebnisse zu verbessern.
  
• Mit einem robusten regulatorischen Rahmen, koordinierten nationalen Forschungstätigkeiten und einem starken Fokus auf patientenzentrierte Versorgung ist Frankreich gut positioniert, um das Wachstum und die Innovation im Morbus-Gaucher-Arzneimittelmarkt weiter voranzutreiben.
  

Der spanische Morbus-Gaucher-Arzneimittelmarkt wird voraussichtlich im Analysezeitraum ein erhebliches CAGR-Wachstum verzeichnen.

• Spanien entwickelt sich zu einem strategisch wichtigen Markt für Morbus-Gaucher-Therapien in Europa, unterstützt durch eine wachsende Infrastruktur für seltene Krankheiten, nationale Register und starke öffentliche Gesundheitsinitiativen. Das spanische Morbus-Gaucher-Register (REsEG), das 1993 gegründet wurde, hat eine Schlüsselrolle bei der Erfassung von Patientendaten im ganzen Land gespielt.
  
• Spanien bietet Zugang zu wichtigen Enzymersatztherapien (ERTs) wie Imiglucerase und Velaglucerase alfa und verzeichnet eine steigende Akzeptanz von oralen Substratreduktionstherapien (SRTs) wie Eliglustat und Miglustat. Diese Therapien sind über spezialisierte Behandlungszentren verfügbar und helfen, die Patientenergebnisse und die Therapietreue zu verbessern.
  
• Durch kontinuierliche Investitionen in die Forschung, regulatorische Unterstützung für Orphan Drugs und starke Zusammenarbeit zwischen öffentlichen Institutionen und der Industrie ist Spanien gut positioniert, um einen bedeutenden Beitrag zum Wachstum und zur Innovation des Morbus-Gaucher-Arzneimittelmarkts in Europa zu leisten.
  

Der italienische Morbus-Gaucher-Arzneimittelmarkt wird voraussichtlich im Analysezeitraum ein erhebliches CAGR-Wachstum verzeichnen.

• Italien ist ein wachsender und strategisch wichtiger Markt für Morbus-Gaucher-Therapien in Europa, unterstützt durch einen robusten nationalen Rahmen für seltene Krankheiten, sich ausdehnende diagnostische Fähigkeiten und zunehmende Akzeptanz von personalisierten Versorgungsmodellen. Das Gesundheitssystem des Landes hat seltene Krankheiten zu einer öffentlichen Gesundheitspriorität gemacht, wobei der Nationale Plan für seltene Krankheiten 2023–2026 und Gesetze wie L.175/2021 einen strukturierten Ansatz für Diagnose, Zugang zu Behandlungen und Entwicklung von Orphan Drugs bieten.
  
• Italien verfügt über ein gut etabliertes Netzwerk von akkreditierten Zentren für seltene Krankheiten und ein nationales Register, das vom Istituto Superiore di Sanità (ISS) betrieben wird. Diese Ressourcen unterstützen die Früherkennung und Versorgung von Morbus-Gaucher-Patienten, insbesondere von solchen mit Typ 1.
  
• Italien macht auch Fortschritte mit Initiativen wie MetabERN. Diese Innovationen helfen, die Therapietreue zu verbessern, die Echtzeitverfolgung zu ermöglichen und den Übergang des Landes zu einer wertbasierten Versorgung zu unterstützen.
  
• Mit starker regulatorischer Unterstützung, aktiver öffentlicher-private Zusammenarbeit und einem wachsenden Fokus auf personalisierte und digitale Versorgung ist Italien gut positioniert, um Innovation und Wachstum im europäischen Morbus-Gaucher-Arzneimittelmarkt voranzutreiben.
  

Europäischer Morbus-Gaucher-Arzneimittelmarktanteil

Der Morbus-Gaucher-Arzneimittelmarkt in Europa wird von einer Mischung aus etablierten Pharmaleitern und aufstrebenden Innovatoren geprägt, was eine dynamische und wettbewerbsfähige Umgebung schafft. Sanofi, Takeda Pharmaceutical Company Limited und Johnson & Johnson sind die führenden Akteure in der Region, die mit ihren bewährten Behandlungsportfolios, einer starken regulatorischen Präsenz und fortlaufenden Investitionen in die Innovation seltener Krankheiten 97,9 % Marktanteil halten.

Diese Unternehmen haben in Europa solide Positionen aufgebaut, indem sie regulatorische Expertise, strategische Partnerschaften mit akademischen und klinischen Einrichtungen sowie die Expansion in unterversorgte Gebiete kombiniert haben. Ihre Flaggschiff-Enzymersatztherapien wie Cerezyme, VPRIV und Zavesca sind in europäischen Gesundheitssystemen weit verbreitet und werden durch langfristige Sicherheitsdaten und die Aufnahme in nationale Behandlungsrichtlinien unterstützt.

Neben ihren etablierten Therapien investieren diese Unternehmen aktiv in Lösungen der nächsten Generation, darunter orale Substratreduktionstherapien und Gentherapie-Kandidaten, die darauf abzielen, die Patientenergebnisse zu verbessern und unmet medical needs bei Typ-1- und neuronopathischer Gaucher-Krankheit zu adressieren. Somit wird der europäische Markt für Gaucher-Krankheitsmedikamente zunehmend wettbewerbsintensiver, mit einer tieferen therapeutischen Diversifizierung und einem wachsenden Fokus auf personalisierte Versorgung. Da die Marktteilnehmer weiterhin innovieren und ihr Angebot erweitern, wird erwartet, dass sich der Markt zu zugänglicheren, effektiveren und patientenorientierteren Behandlungslösungen entwickelt.

Unternehmen im europäischen Gaucher-Krankheitsmedikamentenmarkt

Folgende namhafte Akteure sind im europäischen Gaucher-Krankheitsmedikamentenmarkt tätig:

• Dipharma SA
• Generium
• ISU ABXIS
• Johnson & Johnson
• Pfizer Inc.
• Prevail Therapeutics
• Sanofi
• Takeda Pharmaceutical Company Limited
  
• Sanofi

Sanofi ist ein führender Akteur im europäischen Gaucher-Krankheitsmedikamentenmarkt, bekannt für seine Flaggschiff-Therapie Cerezyme (Imiglucerase), eine rekombinante Enzymersatztherapie, die für Erwachsene und pädiatrische Patienten (ab 2 Jahren) mit Typ-1-Gaucher-Krankheit zugelassen ist. Mit jahrzehntelanger klinischer Erfahrung hat Sanofi Cerezyme als Referenztherapie in ganz Europa etabliert, unterstützt durch starke Sicherheitsdaten, weitreichende regulatorische Zulassungen und breite klinische Akzeptanz.

• Takeda Pharmaceutical Company Limited

Takeda Pharmaceutical Company Limited ist ein wichtiger Akteur im europäischen Gaucher-Krankheitsmedikamentenmarkt, bekannt für seine Enzymersatztherapie VPRIV (Velaglucerase alfa). Diese Behandlung ist für die Langzeitbehandlung der Typ-1-Gaucher-Krankheit zugelassen und in europäischen Gesundheitssystemen weit verbreitet. Gestützt auf starke klinische Daten und regulatorische Zulassungen in der EU spiegelt sich Takedas Engagement für seltene Krankheiten in Investitionen in Forschung, Patientensupport-Programme und der Fähigkeit wider, Therapien über ein gut etabliertes Vertriebsnetz in ganz Europa bereitzustellen.

• Johnson & Johnson

Johnson & Johnson ist ein bedeutender Akteur im Gaucher-Krankheitsmedikamentenmarkt und bietet ZAVESCA (Miglustat) an, eine orale Therapie, die für Erwachsene mit leichter bis mittelschwerer Typ-1-Gaucher-Krankheit indiziert ist, die keine geeigneten Kandidaten für eine Enzymersatztherapie (ERT) sind. Der Fokus von Johnson & Johnson auf orale Therapeutika und Nischenpatientengruppen unterstreicht seine Rolle bei der Diversifizierung des Gaucher-Behandlungsspektrums.

Aktuelle Nachrichten aus der europäischen Gaucher-Krankheitsmedikamentenindustrie

• Im April 2022 startete Sanofi eine Phase-3-Studie, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Venglustat, einer oralen Substratreduktionstherapie, im Vergleich zu Cerezyme (Imiglucerase) bei Patienten mit Gaucher-Krankheit Typ 3 (GD3) zu bewerten. Die randomisierte, doppelblinde Studie zielt darauf ab, neurologische Verbesserungen und systemische Stabilität über 52 Wochen zu erreichen, gefolgt von einer offenen Verlängerungsphase. Die Studie umfasste 43 Teilnehmer und die primäre Analyse wird voraussichtlich bis September 2025 abgeschlossen sein, mit einer vollständigen Studienabschlussprognose für Oktober 2026. Diese Studie markierte einen bedeutenden Schritt bei der Entwicklung oraler Behandlungsoptionen für die Gaucher-Krankheit Typ 3, mit dem Potenzial, die Behandlungsbelastung zu reduzieren und die Lebensqualität der Patienten zu verbessern.
  

Der Forschungsbericht über Gaucher-Krankheit-Medikamente in Europa umfasst eine umfassende Abdeckung der Branche mit Schätzungen und Prognosen in Bezug auf Umsatz in Millionen USD und Volumen in Einheiten von 2021 - 2034 für die folgenden Segmente:

Markt, nach Arzneimitteltyp

• Imiglucerase
• Velaglucerase alfa
• Taliglucerase alfa
• Eliglustat
• Miglustat

Markt, nach Krankheitstyp

• Typ 1
• Typ 3

Markt, nach Therapietyp

• Enzymersatztherapie
• Substratersatztherapie

Markt, nach Vertriebskanal

• Krankenhausapotheke
• Apotheke
• Online-Apotheke

Die obigen Informationen werden für die folgenden Länder bereitgestellt:

• Deutschland
• UK
• Frankreich
• Spanien
• Italien
• Niederlande