RNA干渉治療薬市場 サイズとシェア 2026-2035

RNA干渉治療薬市場の規模

RNA干渉（RNAi）治療薬市場は、2025年に 42億米ドルと評価された。Global Market Insights Inc.が発表した最新レポートによると、市場規模は予測期間中に年平均成長率（CAGR）18.5%で拡大し、2026年の 68億米ドルから2035年には 314億米ドルに達すると予測されている。

市場成長は、遺伝子研究の進展、希少遺伝性疾患の有病率上昇、世界的な慢性疾患の負担増加によって主に牽引されている。RNAi治療薬は、疾患の原因となる遺伝子を標的としてサイレンシングすることで、遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス、急性肝性ポルフィリン症、高コレステロール血症などの疾患における重要なアンメット・メディカル・ニーズに対応する、革新的な治療手法として台頭している。

RNAi治療薬は、低分子干渉RNA（siRNA）分子を利用し、標的メッセンジャーRNA（mRNA）を分解することで遺伝子発現を選択的に抑制する、新たな遺伝子サイレンシング薬の一種である。これらの治療薬は極めて特異性の高い分子標的化を可能にし、遺伝性疾患、代謝性疾患、心血管疾患、肝疾患などの希少疾患の治療に向けた研究が進められている。脂質ナノ粒子（LNP）やN-アセチルガラクトサミン（GalNAc）結合体など、高度な送達技術の開発により、RNAiベース医薬品の臨床実用性と商業的可能性は大幅に高まっている。

RNAi送達プラットフォームにおける技術進展は、市場拡大において重要な役割を果たしている。組織特異的な標的化の改善、薬剤安定性の向上、オフターゲット作用の低減により、RNAi治療薬の有効性と安全性プロファイルが強化され、臨床現場での幅広い導入が支えられている。こうしたイノベーションは、バイオテクノロジー企業と製薬メーカーの間で戦略的提携、ライセンス契約、投資活動を促進し、次世代RNAi治療薬の開発と商業化を加速させている。

市場は近年、RNA医薬品に対する規制当局の受容拡大と、臨床段階の候補薬のパイプライン増加に支えられ、大幅な成長を遂げている。さらに、RNAi技術と遺伝子編集やアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）療法などの新たな治療アプローチとの統合により、精密医療への応用に向けた新たな機会が生まれている。創薬における人工知能（AI）と機械学習の導入は、siRNAの設計、標的の特定、有効性の最適化をさらに効率化し、開発期間の短縮と成功率の向上に寄与している。

市場成長を促進する主な要因には、個別化医療への注目の高まり、慢性肝疾患・代謝性疾患・心血管疾患の発症率上昇、革新的な遺伝子ベース治療薬への投資拡大が挙げられる。さらに、迅速審査プログラムや市場独占期間の優遇措置など、オーファンドラッグおよび希少疾患治療薬に対する有利な規制経路が、RNAi製品の商業化を引き続き支えている。遺伝子サイレンシング機構に関する科学的理解が進み、治療薬パイプラインが多様化するなか、RNAi治療薬は今後、精密医療と標的型疾患管理の発展において、ますます重要な役割を果たすと予測される。

RNA干渉治療薬市場の動向

• RNA干渉治療薬市場は、研究主導型の領域から商業的に成立する治療薬セグメントへと移行している。この動きは、送達技術の進歩、良好な規制環境、政府機関・学術機関・業界関係者によるRNAを基盤とする研究への投資拡大に支えられている。
• 2025年時点で、米国食品医薬品局（FDA）はRNAを基盤とする治療薬21品目を承認しており、そのうち8品目がRNA干渉治療薬である。これは、遺伝子サイレンシング技術の臨床面および商業面での受容が拡大していることを示している。これらの承認は、RNA干渉治療薬が治療選択肢の限られた疾患に対応できることを実証している。さらに、RNA干渉を基盤とする候補薬を対象とした約48件の臨床試験が進行中であり、複数の治療領域における研究および製品開発活動の勢いの強さを反映している。
• RNA干渉分野では、標的特異性の高さと先進的な送達プラットフォームとの適合性により、低分子干渉RNA（siRNA）が依然として主要技術となっている。標的を絞った肝臓送達を可能にするGalNAc結合体や、全身投与に用いられる脂質ナノ粒子（LNP）システムなどの技術革新により、治療効果が向上し、組織標的化が強化され、オフターゲット効果が低減している。初期のRNA干渉開発は主に肝疾患に焦点を当てていたが、現在では心血管疾患、がん、神経疾患、代謝性疾患など、複雑な疾患への適用が拡大している。
• 公的部門による支援は、引き続き市場発展において重要な役割を果たしている。政府出資の研究プログラムや学術機関の取り組みは、初期段階のイノベーションを加速させ、橋渡し研究を強化するとともに、研究機関とバイオ医薬品企業との連携を促進している。
• 人工知能（AI）および機械学習技術の統合は、RNA干渉治療薬の創薬と開発をさらに加速させている。AIを活用したプラットフォームは、研究者によるsiRNA配列設計の最適化、標的選択の改善、オフターゲット相互作用の低減、送達効率の向上を支援している。同時に、医薬品開発・製造受託機関（CDMO）は、RNAを基盤とする治療薬への需要拡大に対応するため、オリゴヌクレオチドの開発・製造能力を拡大している。
• 現在、北米は、強固なバイオテクノロジー・エコシステム、豊富な研究資金、良好な規制環境に支えられ、RNA干渉治療薬の最大市場となっている。一方、アジア太平洋地域では、バイオテクノロジーへの投資拡大、臨床試験活動の活発化、規制枠組みの整備を背景に、高成長市場として台頭している。臨床的な有効性の検証、技術革新、制度面の支援が組み合わさることで、RNA干渉治療薬は将来の精密医療分野を構成する重要な柱となりつつある。

RNA干渉治療薬市場分析

適応症別では、世界のRNA干渉治療薬市場は、遺伝性トランスサイレチン関連アミロイドーシス（hATTR）、心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR-CM）、急性肝性ポルフィリン症（AHP）、原発性高シュウ酸尿症1型（PH1）、高コレステロール血症／脂質異常症、血友病AおよびB、家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）に区分される。hATTRセグメントは、2025年に市場の35.7%を占めた。同セグメントは、予測期間中に年平均成長率（CAGR）18.2%で成長し、2035年までに109億米ドルを超えると予測される。    

• 遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（hATTR）は、商業承認済みのsiRNAベース治療薬が利用可能であり、疾患の診断件数も増加していることから、RNA干渉治療薬市場における主要な適応症となっている。hATTRは、トランスサイレチン（TTR）遺伝子の変異を特徴とする希少な遺伝性疾患であり、末梢神経、心臓組織、その他の臓器にアミロイドタンパク質が蓄積し、進行性の多系統合併症を引き起こす。
• このセグメントは、OnpattroやAmvuttraなどのRNA干渉治療薬の製品化から大きな恩恵を受けている。これらの治療薬は、肝臓のTTR mRNAを標的とすることで、TTRタンパク質の産生を抑制する。医師の認知度向上、遺伝子検査の普及拡大、専門治療センターへのアクセス改善が、市場成長を引き続き下支えしている。さらに、疾患修飾療法が利用可能になったことで治療成果が改善し、患者への導入も加速している。
• 希少疾患関連団体の推計によると、hATTRは世界で約50,000人に影響を及ぼしている。遺伝子スクリーニングの進展と早期診断の普及により、治療対象となる患者数は増加すると予測され、RNA干渉治療薬に対する長期的な需要が一段と強まる見込みである。
• 一方、ATTR-CMセグメントは、予測期間中の年平均成長率（CAGR）が19.2%に達し、最も速い成長を記録すると予測される。心アミロイドーシスに対する認知度の高まり、高齢者人口の増加、ATTR-CMを対象とするRNA干渉治療薬に対する近年の規制当局承認が、成長を牽引する主な要因である。心臓画像診断技術の向上、循環器専門医の疾患認知度向上、精密医療アプローチの導入拡大も、セグメントの拡大に寄与している。

投与経路別に見ると、RNA干渉治療薬市場は静脈内（IV）投与と皮下（SC）投与に分類される。SCセグメントは2025年に市場をリードし、予測期間中は年平均成長率（CAGR）18.6%で拡大している。

• 皮下投与は、静脈内注入と比較して利便性が高く、患者の治療遵守率を改善し、治療負担を軽減できることから、RNA干渉治療薬の優先的な投与経路として普及している。GalNAc結合siRNA技術が広く採用されたことがこの動向を大きく後押しし、単純な皮下注射によって肝細胞へ標的送達することが可能になった。
• この標的送達アプローチは、全身曝露と副作用を最小限に抑えながら、治療効果を高める。inclisiranやlumasiranを含む複数の商業的に成功したRNA干渉治療薬が、皮下投与の有効性を実証しており、医療提供者と患者の間で受容が広がっている。
• さらに、SC投与は外来治療を可能にし、病院への依存度を低下させ、医療資源の利用を抑制するため、長期的な疾患管理における魅力的な選択肢となっている。
• 静脈内（IV）セグメントの市場規模は2025年に 1,728万米ドルに達し、特定のRNA干渉治療薬の投与において引き続き重要な役割を果たしている。初期世代のRNA干渉製品や、迅速な全身分布を必要とする治療薬では、最適な治療成果を得るために注入による投与が採用されることが多い。
• 静脈内投与は、投与量の管理と全身曝露が重要となるpatisiranなどの製品において、依然として不可欠である。また、このセグメントは、病院や専門医療施設に整備された注入治療インフラに加え、複雑かつ重症度の高い疾患適応症を対象とするRNA干渉治療薬の臨床開発が継続していることからも恩恵を受けている。

最終用途別に見ると、RNA干渉治療薬市場は病院、専門治療センター、診療所に分類される。病院セグメントは2025年に市場をリードし、2035年には 158億米ドルに達すると予測される。

• 病院は、高度な診断能力、専門的な治療インフラ、複数分野の医療チームへのアクセスを備えているため、RNAi治療薬の主要な最終用途先となっています。希少遺伝性疾患、代謝性疾患、心血管疾患、肝疾患の管理には、神経科医、循環器科医、肝臓専門医、遺伝カウンセラーなどの専門家が連携して治療にあたる必要がある場合が多く、こうした体制は病院で整備されています。
• Onpattroをはじめとする複数の承認済みRNAi治療薬は、病院内での投与とモニタリングを必要とします。一方、LeqvioやAmvuttraなどの治療薬は、病院と連携する専門医によって処方・管理されることが多くなっています。希少疾患の専門医療拠点の整備が進み、点滴投与施設も拡大していることから、病院での需要はさらに高まっています。
• 精密医療の導入拡大、遺伝子検査サービスの利用可能性の向上、高額な革新的治療薬に対する有利な償還政策も、世界各地の病院における患者数の増加と治療の導入拡大に寄与しています。
• 専門治療センターは2番目に大きい最終用途セグメントであり、2025年の市場規模は 13億米ドルでした。このセグメントの成長は、hATTRや急性肝性ポルフィリン症（AHP）などの希少疾患に対する専門医療の需要増加によって牽引されています。
• これらのセンターは、疾患別の専門知識、個別化された治療プロトコル、点滴投与サービス、患者教育プログラム、長期的なフォローアップ体制を提供しており、RNAi治療薬の投与とモニタリングを支援するうえで適した環境を備えています。承認済みRNAi治療薬の数が増加するなか、専門治療センターは、患者の治療へのアクセスと治療成果の向上において、ますます重要な役割を果たすと予測されます。

北米のRNA干渉治療薬市場

北米市場は、2025年に 72% の市場シェアを占め、世界市場をリードしました。  

• 北米では、Onpattro、Leqvio、Amvuttra、Givlaariなどの承認済み治療薬の上市と導入が成功したことを背景に、RNAi治療薬の商業化を先導してきました。強力な規制面での支援に加え、希少疾病用医薬品や希少疾患治療薬に関する確立された承認経路が、市場浸透と製品開発を加速させています。
• 北米では、Alnylam PharmaceuticalsやArrowhead Pharmaceuticalsなどの企業を中心に、強固なバイオテクノロジー環境が形成されています。また、RNAを基盤とする治療薬に注力する研究機関や臨床センターのネットワークも拡大しています。GalNAc結合体や脂質ナノ粒子（LNP）プラットフォームなど、次世代の送達技術への継続的な投資により、RNAiの治療対象は肝臓を標的とする疾患以外にも広がっています。
• 精密医療の導入拡大、遺伝子検査の利用増加、希少遺伝性疾患の診断精度の向上が、引き続き需要を支えています。さらに、アミロイドーシス、代謝性疾患、心血管疾患を対象とする専門センターの存在が、高度なRNAi治療薬への患者アクセスを向上させています。

米国のRNA干渉治療薬市場の規模は、2022年と2023年にそれぞれ 5億7,590万米ドル、8億9,870万米ドルでした。市場規模は、2024年の 14億米ドルから拡大し、2025年には 29億米ドルに達しました。 

• 米国は、強固なバイオテクノロジー産業、広範な臨床研究活動、ゲノム医療における主導的地位を背景に、地域市場の収益に最も大きく貢献しています。同国は世界のRNAi臨床試験で大きな割合を占めており、RNAを基盤とする医薬品開発にも多額の投資を引き続き呼び込んでいます。
• 心血管代謝疾患、遺伝性疾患、希少遺伝疾患の罹患率上昇により、治療対象となり得る患者層が拡大しています。遺伝子スクリーニングと早期診断に対する認知度の高まりも、治療の導入をさらに後押ししています。
• 米国では、製薬企業、学術研究センター、政府出資機関の間で強固な連携が構築されていることも利点となっており、RNA干渉治療薬（RNAi）のイノベーションと商業化に適した環境が形成されています。循環器疾患、神経疾患、代謝性疾患への開発パイプラインの継続的な拡大により、長期的な市場成長が維持されると予測されます。

欧州のRNA干渉治療薬市場

欧州市場は 2025 年に 7 億 1,480 万米ドルに達し、予測期間中に有望な成長を示すと見込まれます。

• 欧州は、精密医療への投資拡大、強固な学術研究基盤、高度な治療法に適した規制環境に支えられ、RNA干渉治療薬の重要市場として台頭しています。同地域では、特に希少疾患や遺伝性疾患を対象とするRNA医薬品の受容が高まっています。
• 確立された医療制度と包括的な希少疾患管理プログラムが整備されていることから、欧州主要国全体で革新的な治療法へのアクセスが促進されています。遺伝子診断と個別化治療アプローチの導入拡大も、市場需要をさらに押し上げています。
• 大学、バイオテクノロジー企業、臨床研究機関が関与する共同研究の取り組みにより、RNA治療薬のイノベーションが加速しています。さらに、医療費の増加と希少疾患研究への継続的な投資が、新たなRNA干渉治療薬の開発と商業化を促進しています。

ドイツは欧州のRNA干渉治療薬市場をリードしており、高い成長可能性を示しています。

• ドイツは、高度な医療インフラと活発な臨床研究環境に支えられ、欧州で最も強力なバイオテクノロジーおよび製薬エコシステムの一つを有しています。
• ドイツはRNAを基盤とするイノベーションの主要拠点として確立されており、新たなRNA干渉治療薬を評価する臨床試験にも積極的に参加しています。学術機関、医療提供者、グローバル製薬企業の強固な連携が、製品開発と臨床導入を継続的に加速しています。
• 希少疾患研究に対する政府支援に加え、個別化医療とゲノム医療への注目が高まっていることから、ドイツは欧州におけるRNA干渉治療薬の主要市場としての地位をさらに強化すると予測されます。

アジア太平洋地域のRNA干渉治療薬市場

アジア太平洋市場は、分析期間中に 18.8% の最も高い年平均成長率（CAGR）で成長すると予測されます。

• アジア太平洋地域は、バイオテクノロジーへの投資拡大、医療インフラの整備、ゲノム医療および精密医療技術の導入拡大を背景に、戦略的な成長地域として急速に台頭しています。同地域の各国政府は、資金提供プログラム、イノベーション施策、規制改革を通じて、高度なバイオ医薬品研究を積極的に支援しています。
• 心血管疾患、代謝性疾患、希少遺伝疾患の罹患率上昇により、RNA干渉を基盤とする治療法に大きな機会が生まれています。同時に、遺伝性疾患に対する認知度の向上と高度な診断技術の利用可能性の高まりが、患者の特定と治療率を向上させています。
• 同地域は、大規模な患者人口、向上する研究能力、多国間臨床試験への参加拡大に支えられ、臨床研究の重要な実施先にもなっています。中国、日本、韓国、インドなどの国々が、地域のRNA治療薬エコシステムの拡大において中心的な役割を果たしています。

中国のRNA干渉治療薬市場は、アジア太平洋市場において大幅な年平均成長率（CAGR）で成長すると推定されます。

• 中国の成長は、バイオテクノロジーのイノベーション、国内の製薬能力の拡大、先進的な治療法の開発に対する政府の強力な支援への多額の投資によって促進されている。中国のバイオテクノロジー企業は、RNAを基盤とする創薬にますます注力しており、独自のRNAiパイプラインの構築を積極的に進めている。
• 中国はRNA治療薬の臨床研究における主要拠点となっており、国際臨床試験への参加が拡大しているほか、国内企業と多国籍製薬企業との戦略的提携も進んでいる。革新的医薬品の承認期間短縮を目的とした規制改革により、市場展望はさらに改善している。
• 中国では、患者数の多さ、医療支出の増加、精密医療への関心の高まりを背景に、RNAi治療薬に大きな商業機会が生まれている。現地の研究能力が成熟し続けるなか、中国はRNAを基盤とする治療法の世界的な開発、製造、商業化において、ますます影響力のある役割を果たすと予想される。

RNA干渉治療薬市場シェア

RNAi治療薬市場は、既存のバイオ医薬品企業、RNAに注力するバイオテクノロジー企業、新興のRNAプラットフォーム革新企業が混在することで形成された、ダイナミックかつ中程度に集約された競争環境となっている。Alnylam Pharmaceuticals、Novartis、Novo Nordisk、Sanofi、Arrowhead Pharmaceuticalsなどの主要企業は、強固なパイプライン、戦略的なライセンス契約、RNAi治療薬の先行承認に支えられ、合計で市場シェア 100% を占めている。  

これらの企業は市場での地位を強化するため、大手製薬企業との戦略的提携、共同開発契約、GalNAcおよびLNP送達プラットフォームの拡充、地域市場への浸透など、多面的な戦略を活用している。希少遺伝性疾患、心血管・代謝性疾患、肝疾患を対象とするRNAi治療薬の開発を進めるとともに、創薬設計や送達の最適化へのAIの導入にも注力している。

新興企業は、肝臓以外を標的とする送達システム、肝外標的化、拡張可能な製造技術におけるイノベーションを通じて市場に貢献している。アジア太平洋、欧州、中東では、ゲノム研究の拡大、政府の資金援助、バイオテクノロジーインフラの整備を背景に、RNAi治療薬の開発と普及が加速しており、これらの地域で新興企業の存在感が特に高まっている。

RNA干渉治療薬市場の主要企業

企業概要のセクションには、市販薬を有する企業と、臨床段階で開発を進めている企業の双方が含まれる。市場で事業を展開する主な企業は以下のとおりである。

• 商業化企業
  • Alnylam Pharmaceuticals
  • Novartis
  • Novo Nordisk
  • Sanofi
  • Arrowhead Pharmaceuticals
• 新興パイプライン企業
  • Silence Therapeutics
  • Sirnaomics
  • Arbutus Biopharma
  • Benitec Biopharma
  • OliX Pharmaceuticals
  • Atalanta Therapeutics

• Alnylam Pharmaceuticals

AlnylamはRNAi治療薬の先駆企業であり、givosiranを含む同分野で初のFDA承認薬を取得している。同社独自のGalNAc送達プラットフォームは、肝臓への標的送達を可能にし、希少遺伝性疾患および肝疾患を対象とする強固なパイプラインを支えている。

• Novo Nordisk

Novo NordiskはDicerna Pharmaceuticalsの買収を通じてRNAi治療薬分野に進出し、心血管・代謝性疾患および内分泌疾患に注力している。同社はDicernaのGalXCプラットフォームを活用し、既存の糖尿病・肥満治療薬ポートフォリオを補完するRNAi候補薬を開発している。

• Novartis

Novartisは、主にAlnylamとのinclisiranに関する提携を通じて、RNAiを基盤とする治療薬の開発を推進している。Inclisiranは、LDLコレステロールを低下させるsiRNA治療薬である。同社の独自の強みは、RNAiを大規模な商業化能力および心血管領域の専門知識と統合し、長時間作用型で投与頻度の少ない治療ソリューションを提供できる点にある。

RNA干渉治療薬業界のニュース

• 2025年11月、Arrowhead Pharmaceuticalsは、家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）の成人患者を対象にトリグリセリド値を低下させる革新的なRNAi治療薬、REDEMPLO（plozasiran）について、FDAの承認を取得したと発表した。この承認は、希少な脂質代謝異常および心血管リスク管理を対象とするRNAiベースの治療法における重要な進展となった。
• 2025年3月、Sanofiは血友病AおよびBの治療を目的とする革新的なRNAi治療薬、Qfitliaを発売した。米国FDAによるQfitliaの承認は、出血性疾患に対する遺伝子サイレンシング療法の重要な進展となり、siRNAベースの治療薬の臨床応用を拡大した。
• 2025年3月、Alnylam Pharmaceuticalsは、心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR-CM）の治療薬としてAmvuttraの米国FDA承認を取得した。この承認は、遺伝子サイレンシング療法の心血管適応症への展開によってRNA干渉（RNAi）治療薬を大きく前進させ、ATTR関連心筋症患者の治療選択肢を強化するものとなった。
• 2024年7月、Sirnaomicsは、美容医療に特化したRNAi治療薬の開発を推進するため、Gore Range Capital LLCと提携した。この協業では、肌の若返りやその他の美容治療における新たなRNAiの応用を検討する。
• 2022年9月、Alnylam Pharmaceuticalsは、AMVUTTRAの販売について欧州委員会の承認を取得した。このRNAi治療薬は、遺伝性トランスサイレチン関連（hATTR）ポリニューロパチーを標的とし、この希少疾患を有する成人患者に大きな治療上の進展をもたらす。

RNA干渉治療薬市場調査レポートには、以下のセグメントについて、2022年〜2035年の収益（100万米ドル単位）に関する推計と予測を含む業界の詳細な分析が掲載されている。

適応症別市場

• 遺伝性トランスサイレチン関連アミロイドーシス（hATTR）
• 心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR-CM）
• 急性肝性ポルフィリン症（AHP）
• 原発性高シュウ酸尿症1型（PH1）
• 高コレステロール血症／脂質異常症
• 家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）
• 血友病AおよびB

投与経路別市場

• 皮下投与（SC）
• 静脈内投与（IV）

最終用途別市場

• 病院 
• 専門治療センター
• 診療所

上記の情報は、以下の地域および国を対象として提供される。

• 北米
  • 米国
  • カナダ
• 欧州
  • ドイツ
  • 英国
  • フランス
  • スペイン
  • イタリア
  • オランダ
• アジア太平洋
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • オーストラリア
  • 韓国
• その他地域