RNA干渉治療薬市場 サイズとシェア 2026-2035

RNA干渉治療薬市場の規模

世界のRNA干渉治療薬市場は、2025年に42億米ドルに達し、18.5%の年平均成長率（CAGR）で拡大して、2035年までに314億米ドルに達すると予測されている。

RNA干渉では、小分子干渉RNA分子がRNA誘導サイレンシング複合体を相補的なメッセンジャーRNA配列へ誘導し、疾患関連タンパク質の産生を抑制する^{[1]National Center for Biotechnology Information - Small Interfering RNA (siRNA) Therapy, 2024 - ncbi.nlm.nih.gov}。このメカニズムにより、病原性タンパク質の産生が肝臓に由来する場合や、従来の低分子薬または抗体では根本的な標的に直接対処できない場合に、この治療モダリティは特に重要となる。

実用化の実績により、この治療モダリティは当初の希少疾患中心の位置づけを超えて発展している。Patisiranは2018年、siRNA医薬品として米国で初めて規制当局の承認を得た。その後、アミロイドーシス、代謝性疾患、心血管リスク低減、血友病の各領域で、givosiran、lumasiran、inclisiran、vutrisiran、nedosiran、fitusiranが続いた。2025年3月に、心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR-CM）に対してvutrisiranが承認されたことは、特に大きな意味を持つ。これは、遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシス（hATTR）で用いられている肝臓を標的とするメカニズムを維持しながら、RNA干渉（RNAi）の適用範囲をより大規模な心疾患患者集団へ拡大したためである。

現在の商業基盤は、依然として肝臓を標的とする送達に集中している。Patisiranは脂質ナノ粒子製剤を使用する一方、新しい製品の大半は、肝細胞上のアシアロ糖タンパク質受容体に結合するために、N-アセチルガラクトサミン（GalNAc）結合体を使用している^{[2]Signal Transduction and Targeted Therapy - Landscape of Small Nucleic Acid Therapeutics, 2024 - nature.com}。この違いは、治療にかかる費用と実施場所に影響する。脂質ナノ粒子による送達には静脈内投与が必要であるのに対し、GalNAc結合体を用いることで、承認済み製品では月1回から年2回までの間隔で皮下投与が可能になる。その結果として生じる、投与頻度の低い皮下投与への移行が、市場の成長見通しの中心となっている。

Alnylamの2024年の合計純製品売上高は16億4,600万米ドルに上り、そのうちAMVUTTRAが9億7,000万米ドルを占めた。この実績は、RNAi製品が単なる基盤技術の有効性検証プログラムにとどまらず、現在では大規模なスペシャリティ医薬品の売上高を生み出せることを示している。開発パイプラインも広がっている。American Society of Gene and Cell Therapyによると、2024年末時点で開発段階にあるRNA治療は1,261件に上り、そのうち49件のRNA臨床試験が第4四半期に開始された。この機会の多くは、肝細胞以外への送達、特に中枢神経系、筋肉、肺、腫瘍領域への送達という課題の解決にかかっている。

したがって、短期的な拡大は、承認済みの肝臓関連適応症と、循環器領域のフォーミュラリーにおけるinclisiranの採用拡大が牽引する可能性が高い。

肝外プログラムは大きな戦略的価値を持つが、短期的に肝臓を標的とする売上高の代替となるものとして扱うべきではない。GalNAcコンジュゲートを肝細胞で商業的に効率よく機能させる同じ薬物動態特性が、関連する取り込み経路を持たない組織への到達を制限するためである。差別化された送達技術に、エビデンスの創出と確立された専門市場へのアクセスを組み合わせる企業は、プラットフォームの新規性のみに依存する企業よりも、予測される市場機会を取り込むうえで有利な立場にある。

主要な成長要因

遺伝性疾患の有病率上昇

RNA干渉（RNAi）は、疾患の生物学的特性から、肝臓で産生される病原性タンパク質または代謝中間体を、不可欠な生理機能を損なうことなく低減できる場合に最も適用しやすい。hATTRはTTR遺伝子の病原性変異によって生じ、130を超える変異が報告されている。また、アミロイド沈着は末梢神経や心組織に影響を及ぼす可能性がある^{[3]Neurological Sciences - Hereditary Transthyretin Amyloidosis Overview, 2020 - link.springer.com}。遺伝子検査と疾患認識の向上により、診断されるhATTR患者数は増加しており、特に既知の流行地域のコミュニティや、心筋症に関連する変異を有する集団でその傾向が顕著である^{[4]NCBI GeneReviews - Hereditary Transthyretin Amyloidosis - ncbi.nlm.nih.gov}。

標的となる患者集団はアミロイドーシスにとどまらない。急性肝性ポルフィリン症はヘム生合成における遺伝性異常によって発症し、ギボシランは肝臓におけるALAS1の発現を低下させることで、有害なδ-アミノレブリン酸およびポルフォビリノーゲンの蓄積を抑制する。原発性高シュウ酸尿症1型も肝臓を起源とする代謝性疾患であり、過剰なシュウ酸産生によって腎障害や全身性シュウ酸症を引き起こす可能性がある。これらの疾患の市場規模は小さいものの、再現性のある開発ロジックを示している。すなわち、遺伝子診断によって分子標的を確立し、肝臓への送達によって持続的なノックダウンを実現し、測定可能な生化学的エンドポイントによって希少疾患治療薬の開発を支えることができる。

高コレステロール血症は、異なる需要特性を示す。インクリシランは肝臓におけるPCSK9の発現を低下させ、それによって利用可能なLDL受容体を増加させ、LDLコレステロールを低下させる。家族性高コレステロール血症だけでも、ヘテロ接合型の場合、約250人に1人が罹患している。このことは重要な示唆を与える。すなわち、狭い希少疾患患者集団で有効性が確認されたモダリティであっても、保険償還へのアクセス、処方医の信頼、医療提供体制の能力が整えば、より大規模な慢性疾患治療の患者集団に対応できる。

RNA送達技術の進展

脂質ナノ粒子とGalNAcコンジュゲートは、RNA干渉の送達における異なる課題を解決した。脂質ナノ粒子siRNAを分解から保護し、細胞内への取り込み後に細胞質へ放出しやすくする。patisiranのAPOLLO試験では、血清TTRが中央値で81%低下したのに対し、プラセボでは3%の低下にとどまった。 ただし、patisiranに伴う静脈内投与、投与時間、前投薬の要件は、長期治療における実用上の制約となった。

GalNAcコンジュゲーションは、皮下注射後の受容体介在性取り込みを通じてsiRNAを肝細胞へ選択的に送達することで、商業モデルを転換した。HELIOS-A試験では、vutrisiranが18カ月時点で血清TTRを中央値94%低下させ、負担の少ない投与方法でも、深い標的ノックダウンを維持できることを示した。その後のATTR-CM承認により、この送達上の優位性は、バイオマーカー抑制だけでなく、心血管アウトカムプログラムとも結び付いた。

業界における次の価値転換点は、肝外組織への選択的送達にかかっている。Atalanta Therapeuticsは中枢神経系プログラム向けにdi-siRNA技術を開発しており、Sirnaomicsは肝臓以外の用途を対象にポリペプチドナノ粒子送達を追求している。 NIH RNA-DASHイニシアチブも、肝臓以外の特定組織へRNAカーゴを送達できる技術に対する公的部門の支援を示している。これらのプラットフォームはなお開発段階にあるが、組織標的化に成功すれば、肝臓への取り込みを段階的に改善するだけの場合と比べ、RNAiの適応症範囲を大幅に拡大できる。

RNAi研究への投資拡大

戦略的な取引は、送達化学が特定製品の機能ではなく、再利用可能な資産として評価されていることを示している。Novo Nordiskは2021年にDicerna Pharmaceuticalsを買収し、GalXCプラットフォームとnedosiranプログラムを研究ポートフォリオに取り込んだ。NovartisはThe Medicines Companyの買収後にinclisiranを商業化し、専門性の高いRNAi資産を大規模な循環器領域の事業基盤と組み合わせるモデルを構築した。こうした取引は、プラットフォーム企業の開発リスクを軽減するとともに、既存の製薬企業に差別化された標的サイレンシング能力へのアクセスをもたらす。

Arrowhead Pharmaceuticalsは、提携を軸としたアプローチを示す企業である。同社のパイプラインには、plozasiran、zodasiran、fazirsiranに加え、olpasiranやGSK4532990を含む、大手製薬パートナーにライセンス供与されたプログラムが含まれる。この構造により、後期開発および商業化のコストを分担しながら、マイルストーン収入とロイヤルティーへのエクスポージャーを維持できる。また、競争上の差別化は、RNAiの適用可能性そのものよりも、標的選定、送達効果の持続性、提携の遂行能力に次第に依存するようになっていることを示唆している。

計算手法は、初期探索の効率を高める可能性がある。siRNA設計技術に関するレビューでは、候補物質を合成する前に、配列、二次構造、オフターゲット作用の可能性を評価する機械学習モデルが取り上げられている。これらの手法によって生物学的検証や送達最適化が不要になるわけではないが、成果につながらないスクリーニングの反復を減らし、予測活性がより良好な候補に研究資源を集中できる。

慢性疾患および希少疾患向けRNAi治療薬の承認

規制当局による承認は、RNAiの許容される用途を段階的に拡大してきた。FDAによるpatisiranの承認は、mRNAサイレンシングを通じて重篤な遺伝性疾患を治療する先例を確立し、その後の承認では、AHP、PH1、脂質異常症へと同じモダリティの適用が広がった。この規制上の移行は商業的に重要である。承認製品が増えるたびに、規制当局はオリゴヌクレオチドの化学、送達システム、安全性モニタリング、代替生化学的エンドポイントに関する知見を蓄積するためである。

Inclisiranの米国での適応表示の変化は、専門医療での使用から、より広範な慢性疾患への導入に至る道筋を示している。当初はアテローム性動脈硬化性心血管疾患またはヘテロ接合性家族性高コレステロール血症の成人を対象として承認され、2023年にはLDL-C値が高く心血管リスクが上昇している成人へ適応が拡大され、2025年には第一選択として使用できるよう添付文書が改訂された。適格患者の拡大が自動的に使用拡大につながるわけではないが、保険支払者やプライマリケアシステムにとって、脂質管理の診療経路に年2回の投与を組み込むための根拠がより明確になった。

2025年3月に承認されたFitusiranは、インヒビターの有無を問わず血友病AまたはBを対象とし、RNA干渉（RNAi）の血液学分野への応用を拡大した。本剤はアンチトロンビンの発現を低下させることで、欠損している凝固因子を補充するのではなく止血バランスを再調整する。そのため、血友病の種類やインヒビターの状態にかかわらず、1つの作用機序で患者に対応できる。これにより同分野の臨床的重要性は高まる一方、肝臓を標的とした代謝酵素抑制と比べて、より複雑な安全性およびモニタリング上の課題も生じる。

主な抑制要因

RNA干渉分子の効果的な送達における課題

肝臓がRNA干渉の主要な臨床的成功領域であり続けているのは、その生物学的特性が送達に適しているためである。肝細胞は血中から到達しやすく、GalNAc結合体が利用するアシアロ糖タンパク質受容体を発現している。これに対し、裸のsiRNAは酵素分解、腎クリアランス、食細胞による取り込みを受けやすく、化学修飾だけでは、標的とする肝外組織への確実な蓄積を実現できない。

この制約により、多くの開発パイプラインに関する主張の商業的可能性は限定される。中枢神経系プログラムでは血液脳関門への対応が必要であり、肺、筋肉、腎臓、腫瘍を対象とするプログラムでは、許容できない免疫作用を引き起こすことなく、組織選択的な取り込みと持続的なノックダウンに十分な細胞質内放出を実現する必要がある。部分的な配列相補性によって意図しない転写産物の抑制が生じる可能性もあり、化学構造と製剤設計が適切でなければ、二本鎖RNAが自然免疫経路を活性化する可能性もある。したがって技術的課題は、siRNAを単に臓器へ運ぶことではなく、反復投与に適した治療係数を確保しながら、再現性のある細胞内送達を実現することにある。

RNA干渉治療薬の開発・治療にかかる高コスト

RNA干渉治療薬のコスト構造は、特殊なオリゴヌクレオチド化学、製剤開発、無菌注射剤製造、希少疾患に関する臨床試験運営によって形成されている。承認済みsiRNA医薬品を対象としたレビューでは、評価対象となった米国の価格環境において、patisiranの推定年間治療費は37万5,000米ドルを超え、vutrisiranは50万米ドルに達するとされた。これらの価格は、満たされていない医療ニーズが大きい進行性の希少疾患では比較的支持されやすいが、保険支払者がRNA干渉製品を低コストの代替療法と比較する、患者数の多い慢性疾患では支持されにくい。

臨床開発も運営面で負担が大きくなる可能性がある。givosiranのENVISION試験では、18カ国36施設で94人の患者が登録され、極めて少ない希少疾患患者集団を対象とするグローバルな患者募集の必要性が示された。このような試験体制は患者1人当たりのコストを押し上げ、確立された希少疾患向けインフラを持つ企業の優位性を強める。コストの問題は上市時の価格設定だけにとどまらず、開発の優先順位付け、患者の適格性ルール、さらに小規模なプラットフォーム開発企業がプログラムを検証試験まで進める能力にも影響を及ぼす。

アクセスに関する経済性が、RNAiが超希少疾患からより幅広い患者集団へどこまで拡大するかを左右する。疾患の進行が重く、治療選択肢が限られている場合、高額な年間治療費も受け入れられる可能性がある。一方、既存の経口薬、抗体製剤、因子製剤を用いた治療法と競合する場合、その水準を維持することは難しい。医療負担、急性イベント、投与コストの削減を実証できる開発企業は、分子としての新規性のみに依拠する企業よりも、保険償還を得るうえで有利な根拠を示せる。したがって、商業面での課題は、バイオマーカー上の有効性を維持することだけではなく、長期間持続するノックダウンを保険者にとって重要なアウトカムへ転換することである。

RNA干渉治療薬市場のセグメント分析

適応症別

hATTRは最大の適応症セグメントであり、2025年の市場規模は 14億9,960万米ドル、市場全体の35.7%を占める。2035年には、年平均成長率（CAGR）18.2%で 109億4,130万米ドルに達すると予測される。同セグメントは、確立された治療体制に加え、静脈内投与のパチシランから四半期ごとの皮下投与であるブトリシランへの移行に支えられている。両製品はいずれも肝臓でのTTR産生を低減するが、GalNAc結合体製剤は、定期的な輸液に伴う治療負担を軽減する。今後の成長機会は、特に遺伝的に特定された患者集団や、アミロイドーシス管理に精通した専門医療センターにおける、診断の向上と医療アクセスの改善にある。

ATTR-CMの2025年の市場規模は 9億7,910万米ドルであり、年平均成長率（CAGR）19.2%で成長し、2035年には 77億5,320万米ドルに達すると予測される。同セグメントには遺伝性疾患と野生型疾患が含まれ、後者によって心筋症を有する高齢患者の治療対象人口が拡大している。HELIOS-B試験では、評価対象となった全体集団において、ブトリシランが全死亡および再発性心血管イベントの複合エンドポイントを低減したことが示され、2025年3月のFDA承認を後押しした。競争上の位置づけは、TTR安定化薬に対する臨床現場での採用状況に加え、心臓病診療施設が診断プロセスの早期段階でATTR-CMを特定できる能力に左右される。

AHPの2025年の市場規模は 3億760万米ドルであり、2035年には年平均成長率（CAGR）18.3%で 22億7,140万米ドルに達すると予測される。ギボシランは、急性発作に関連する神経毒性中間体を産生する経路において重要な肝酵素であるALAS1を抑制する。ENVISION試験では、ギボシランにより、プラセボと比較して年間発作率および静脈内ヘミンの使用量が低減した。商業的な拡大は主に、適格患者の発見、保険償還の維持、確立された希少疾病用医薬品市場の枠を超えた専門的な代謝疾患診療の拡大にかかっている。

PH1は2025年に 2億1,080万米ドルを占め、2035年には 16億3,620万米ドルに達すると予測され、年平均成長率（CAGR）18.9%で拡大する見込みである。ルマシランとネドシランは、シュウ酸代謝における異なる肝酵素の段階に作用するため、早期治療によって腎リスク管理を変えられる疾患において、治療選択肢を生み出している ^{[5]Springer Drugs - Nedosiran: First Approval, 2024 - link.springer.com}。同セグメントの価値は、幅広い患者数ではなく、高度に専門化された診断・治療経路に根ざしている。

高コレステロール血症および脂質異常症は、2025年の市場規模が11億9,450万米ドル、総市場の28.4%を占める第2位の適応症別セグメントであり、2035年には86億4,560万米ドルに達し、年平均成長率（CAGR）18.1%で拡大すると予測される。Inclisiranは、このセグメントで承認されている唯一のsiRNA製品であり、導入スケジュール後の年2回投与によりPCSK9の合成を抑制する。市場拡大の潜在性は大きいものの、商業的な普及は、フォーミュラリーへの採用、医療提供者の業務フロー、エビデンス要件に左右される。この治療カテゴリーでは、すでにスタチンおよびPCSK9抗体が定着している。

血友病AおよびBの市場規模は2025年に1,020万米ドルで、2035年には8,720万米ドルに達し、適応症別で最も高い年平均成長率（CAGR）20.1%を記録すると予測される。Fitusiranは、インヒビター保有患者を含む血友病AおよびBの患者において、アンチトロンビンを低下させることでトロンビン生成を再均衡化する。ATLAS-INH試験では、fitusiranによる予防投与により、オンデマンドのバイパス製剤と比較して年間出血率が低下した。2025年の低い基準値は発売から間もないことを反映している一方、予測値には、保険者による補償範囲の拡大と治療センターでの経験蓄積の可能性が織り込まれている。

FCSの市場規模は2025年に300万米ドルで、2035年には2,700万米ドルに達し、年平均成長率（CAGR）19.6%で拡大すると予測される。PlozasiranはAPOC3を標的とし、PALISADE試験では、持続性カイロミクロン血症の患者において、トリグリセリド値および急性膵炎イベントを低減した ^{[6]New England Journal of Medicine - Plozasiran for Managing Persistent Chylomicronemia, 2024 - nejm.org}。その重要性は短期的な収益にとどまらない。LDLコレステロールではなく膵炎リスクが臨床的負担の主因となる重度の脂質疾患において、RNAiの有用性をさらに実証することになるためである。

投与経路別

皮下投与は2025年に403億2,000万米ドルとなり、世界の市場収益の95.9%を占め、2035年には3,105億4,400万米ドルに達し、年平均成長率（CAGR）18.6%で拡大すると予測される。GalNAc抱合は、輸注設備を必要とせずに肝臓への標的取り込みを可能にすることで、この優位性を支えている。この投与経路は、希少疾患および心血管疾患の治療における月1回、四半期ごと、年2回の投与レジメンに対応し、専門医療センター、さらには外来診療所での維持療法との適合性を高めている。

静脈内投与の市場規模は2025年に1億7,280万米ドルで、2035年には3億740万米ドルに達し、年平均成長率（CAGR）11.5%で拡大すると予測される。このセグメントは、静脈内注入とそれに伴う前投薬を必要とするpatisiranが中心となっている。成長の鈍化は、臨床的な重要性が失われたことではなく、皮下投与のvutrisiranへの置き換えを反映している。Patisiranは、製剤化によって強力なRNAi活性を実現できることを引き続き示している一方、その治療に伴う負担は、新たな製品が抱合体ベースの送達を選好する傾向にある理由を示している。

最終用途別

病院の市場規模は2025年に211億4,000万米ドルで、市場収益の50.3%を占め、2035年には1,584億6,300万米ドルに達し、年平均成長率（CAGR）18.5%で拡大すると予測される。病院は、アミロイドーシス、ポルフィリン症、小児代謝性疾患、血友病における診断、治療開始、輸注、学際的管理の中心であり続けている。安全性モニタリングや専門医間の連携が必要な場合、病院の関与は特に重要となる。

専門治療センターは2025年に12,864万米ドルを占め、2035年には998億5,700万米ドルに達すると予測され、年平均成長率（CAGR）は18.9%となる見込みである。これらの施設では、希少代謝性疾患、心筋症、血友病、腎臓病学、脂質疾患に関する専門知識が集約されている。成長率が高い背景には、皮下投与の頻度が低い投与方式と、体系的なフォローアップ、検査モニタリング、患者支援プロセスとの適合性がある。

診療所は 2025年に 8億440万米ドルを占め、年平均成長率（CAGR）17.5%で 2035年には 55億2,990万米ドルに達すると予測される。診療所の役割が最も確立しているのは高コレステロール血症であり、循環器内科またはプライマリケアの診療フロー内でインクリシランを投与できる。機会は大きいものの、診療所での導入は製品の有効性だけでなく、償還メカニズム、医療提供場所の経済性、業務運用への統合に左右される。

皮下投与が 95.9%を占めることは、単なる投与方法の選好ではない。これは、輸液センターを継続的に利用せず、肝臓での持続的な発現抑制を実現できる製品を選好する市場選択メカニズムを反映している。この投与経路は、専門医療センターの成長を後押しし、脂質管理における診療所ベースの投与への選択的な移行を可能にすると考えられる。一方、静脈内投与セグメントの予測成長がより緩やかであることは、投与の利便性が競争上の属性となり、医療提供場所、治療継続、資源利用に直接的な影響を及ぼし始めていることを明確に示している。

RNA干渉治療薬市場の地域別分析

北米

北米の市場規模は 2025年に 30億2,740万米ドルで、世界市場の 72.0%を占め、年平均成長率 18.6%で 2035年には 227億8,460万米ドルに達すると予測される。米国は 28億8,590万米ドルを占め、地域市場の 95.3%を構成する一方、カナダは 1億4,150万米ドルを占める。米国の市場規模は、2022年の 5億7,590万米ドルから、2023年には 8億9,870万米ドル、2024年には 14億米ドル、2025年には 29億米ドルへと拡大した。

北米市場は、早期のFDA承認、確立された希少疾患センター、高額な生物学的製剤を管理できる専門薬局および保険支払者のシステムの恩恵を受けている。米国では、特にブトリシランのATTR-CM承認が重要である。これは、診断と治療が循環器内科、アミロイドーシス、神経筋疾患の紹介ネットワークに集中しているためである。ただし、特にインクリシランの慢性疾患ケアへの幅広い導入は、フォーミュラリー要件や既存の脂質低下療法との競争の影響を引き続き受けている。

欧州

欧州の市場規模は 2025年に 7億1,480万米ドルで、年平均成長率 18.3%で拡大し、2035年には 52億7,840万米ドルに達すると予測される。ドイツ、英国、フランス、スペイン、イタリア、オランダが主要な対象市場を構成する。欧州で一元化された承認は、RNAi医薬品に共通の規制基盤を提供できるが、実際のアクセスの進展速度は、各国の医療技術評価と価格決定によって左右される。

欧州では、ポルトガル、スウェーデンなどの地域でhATTRの明確な集積が認められるため、ATTRに関する臨床上の機会に地域特性がある。EMAはオンパットロとアムヴトラの双方を承認しているが、これらの承認が幅広い治療アクセスにつながるかどうかは、各国の償還プロセスによって決まる。そのため、欧州の成長は、規制当局の承認だけでなく、償還までの期間や交渉による価値評価により大きく依存する。

アジア太平洋

アジア太平洋地域の市場規模は 2025年に 2億9,430万米ドルに達し、2035年には 22億5,080万米ドルに拡大すると予測されており、地域別では最高となる 18.8%の年平均成長率（CAGR）を記録する見込みです。同地域には、中国、インド、日本、オーストラリア、韓国が含まれます。日本では遺伝性ATTRアミロイドーシスに関する診療経験が確立されており、歴史的に本疾患の集積市場として認識されてきた市場の一つです。これにより、アミロイドーシス治療薬に関する専門的な臨床基盤が形成されています。

同地域の長期的な成長可能性は、診断体制の拡充、規制の近代化、地域内におけるRNAiプラットフォームの開発によっても支えられています。OliX Pharmaceuticals は、地域で医薬品を輸入するだけにとどまらず、現地向けおよび肝臓を標的とする用途に対応した非対称siRNA技術を開発しており、地域企業の参入拡大を示しています ^{[7]Korea Biomedical Review - OliX Pharmaceuticals Programs and Platform Developments, 2024 - koreabiomed.com}。中国の市場規模と発展途上にある希少疾患医療基盤は成長を支える可能性がありますが、償還制度と診断へのアクセスには地域内で依然としてばらつきがあります。

その他地域

その他地域の市場規模は 2025年に 1億6,820万米ドルと推定され、2035年には 10億4,800万米ドルに達すると予測されています。CAGR は 16.3%です。同地域には、主要な北米、欧州、アジア太平洋地域の区分以外に位置するラテンアメリカ、中東、アフリカ、その他の市場が含まれます。規制承認の進行が遅いこと、超高額治療に対する償還能力が限られていること、専門医への紹介体制が十分に整備されていないことが、成長を抑制しています。

これらの市場では希少遺伝性疾患および代謝性疾患が臨床上確認されていますが、市場への普及には疾患有病率だけでは不十分です。高額なRNAi医薬品が十分に普及するには、遺伝子検査、疾患レジストリ、専門医療センター、サプライチェーン能力、公的または民間の資金調達メカニズムが一体となって整備される必要があります。そのため、同地域では独自の早期採用パターンを形成するよりも、先行市場での上市に追随する可能性が高いと考えられます。

欧州は、臨床能力の面で第2位の地域であり続ける可能性がありますが、収益化の進展は各国固有の価値評価と交渉に基づくアクセスによって決まります。アジア太平洋地域の 18.8%のCAGRは、日本で確立されたアミロイドーシス診療の経験と、診断能力およびバイオテクノロジー能力の広範な向上によって支えられています。一方で、支払い制度のばらつきが同地域のシェアを制約しています。したがって、地域別の市場構成は、疾患負荷だけでなく、専門医療と資金調達のインフラの成熟度も測定するものです。

RNA干渉治療薬市場のシェアと競争環境

Alnylam Pharmaceuticals は、引き続きRNAi分野を代表する商業企業です。同社の承認済みポートフォリオには、hATTR、AHP、PH1、ATTR-CMを対象とするONPATTRO、GIVLAARI、OXLUMO、AMVUTTRAが含まれます。同社は 2024年の製品純収益合計として 16億4,600万米ドルを報告しており、そのうち AMVUTTRA による収益は 9億7,000万米ドルでした。これは、同社のGalNAcプラットフォームと希少疾患治療薬の商業化能力が、実質的な競争障壁となっていることを示しています。

Novartisは、心血管リスク低減を目的とする PCSK9-targeting siRNA製品「LEQVIO」を通じて市場に参入している。同社の強みは、循環器領域における商業規模と、英国の医療サービス委託制度を含む集団ベースの医療アクセスモデルに関する幅広い経験にある。Novartisにとっての戦略的な課題は、比較コストとアウトカムエビデンスに対する感応度が依然として高い市場において、投与頻度の低さをフォーミュラリーでの優先採用につなげられるかどうかである。

Novo Nordiskは、Dicerna Pharmaceuticalsの買収を通じてRNAi分野に参入し、PH1向けにRIVFLOZAを販売している。この買収により、Novo Nordiskは将来の代謝疾患および心血管疾患プログラムを支え得る、独立したGalNAc結合型プラットフォームを獲得した。SanofiのRNAi事業は、血友病AおよびB向けに承認されたアンチトロンビン標的治療薬QFITLIAを中心としており、同社の血液領域における事業基盤が治療センターでの普及を後押しする可能性がある。

Arrowhead Pharmaceuticalsは、RNAiに注力する企業のなかでも最も幅広い開発ポートフォリオを有する企業の一つである。同社のTRiMプラットフォームは、脂質疾患、肝疾患、代謝異常および一部の肝外標的に関するプログラムを支えており、plozasiranはFCSにおける同社の最も注目度の高い後期開発プログラムである。Arrowheadのライセンス供与モデルは、開発の選択肢を維持しながら資本要件を抑制できる一方、提携先の優先順位が商業化に向けた進展の時期に影響を及ぼす可能性がある。

Silence Therapeuticsは、リポタンパク質(a)高値を対象とするzerlasiranや真性多血症を対象とするdivesiranなど、mRNAi GOLDプラットフォームを前進させている ^{[8]Silence Therapeutics - Full Year 2024 Financial Results and Business Update, 2025 - silence-therapeutics.com}。第2相 ALPACAR-360 試験では、48週にわたってリポタンパク質(a)の低下が持続したことが報告され、心血管領域での開発の妥当性を裏付けた ^{[9]Silence Therapeutics - Positive Topline 48-Week Data From the Phase 2 ALPACAR-360 Study of Zerlasiran, 2024 - silence-therapeutics.com}。Sirnaomicsは、肝外および局所投与を目的に設計されたポリペプチドナノ粒子技術によって差別化を図っており、皮膚科および腫瘍領域のプログラムでTGF-b1とCOX-2を標的とするSTP705およびSTP707を開発している。

Arbutus Biopharmaは慢性B型肝炎向けにimdusiranを開発している。B型肝炎表面抗原の低下は、機能的治癒を目指す併用療法に寄与する可能性がある。同社の脂質ナノ粒子に関する知的財産も、より広範な核酸送達分野において引き続き重要である。Benitec Biopharmaは、眼咽頭型筋ジストロフィーを対象とするBB-301を通じてDNA指向性RNA干渉を開発しており、投与後に持続的な標的抑制を実現することを目的とした「サイレンス・アンド・リプレース」アプローチを採用している。

OliX Pharmaceuticalsは、細胞透過性非対称siRNAおよびGalNAc結合型asiRNAプラットフォームを開発しており、男性型脱毛症向けのOLX104Cや、提携による肝臓標的プログラムなどを手掛けている。Atalanta Therapeuticsは、ハンチントン病や KCNT1-related てんかんなど、中枢神経系疾患を対象とするdi-siRNA技術を追求している。これらの企業は依然として商業化前の段階にあるが、そのプラットフォームは、肝細胞以外へRNAiを拡張しつつ、安全性や持続的な標的作用を損なわないという、同分野に共通する戦略的制約に対応している。

最近の業界動向

• 2025年3月 — ATTR-CM向けAMVUTTRAの承認：FDAは、野生型または遺伝性ATTR-CMによる心筋症を対象として、AlnylamのAMVUTTRAを承認した。この決定は、試験対象集団において全死亡および再発性心血管イベントの減少を示したHELIOS-Bの結果を受けたものである。

• 2025年3月 — 血友病向けQFITLIAの承認：FDAは、第VIII因子または第IX因子インヒビターの有無を問わず、血友病AまたはBにおける出血エピソードの予防または低減を目的とした定期的予防投与薬として、SanofiのQFITLIAを承認した。この承認により、アンチトロンビン低下型RNAiメカニズムが血友病管理に導入された。