RNA干渉治療薬市場 - 製品タイプ別、用途別、投与経路別、最終用途別 - 世界予測、2025～2034年

RNA干渉療法市場規模

2024年、グローバルなRNA干渉療法市場の規模は27億ドルに達しました。同市場は、2025年に31億ドルから2034年に112億ドルに成長すると予測されており、予測期間中の年平均成長率（CAGR）は15.4%となる見込みです。これは、Global Market Insights Inc.が発表した最新レポートによるとのことです。RNAi療法市場は、遺伝子研究の成長、希少遺伝子疾患の発生率の増加、慢性疾患の負担の増大により急速に拡大しています。

疾患の遺伝子配列に干渉することで、RNAi療法はアミロイドーシス、急性肝ポルフィリン症、高コレステロール血症などの治療における未満足なニーズに対応しています。

臨床的に安全で効果的なRNAi配送技術の導入、例えば脂質ナノ粒子（LNPs）や共役ベースのアプローチにより、RNAiの臨床応用が拡大しています。技術と配送方法の急速な進歩により、特に薬物開発プロセスにおいて業界間の強固な協力関係が築かれています。Alnylam PharmaceuticalsとRegeneron、DicernaとNovo Nordiskの間の戦略的パートナーシップなどは、RNAiへの商業的関心の高まりを示しています。

RNAi療法は、小型干渉RNA（siRNA）またはマイクロRNA（miRNA）を用いて、メッセンジャーRNA（mRNA）を分解または抑制し、タンパク質合成を阻害します。Alnylam Pharmaceuticals、Arrowhead Pharmaceuticals、Silence Therapeutics、Novo Nordiskなどの企業が、規制承認と商業化を通じて市場を拡大しています。

グローバルなRNAi療法市場は、2021年の18億ドルから2023年の24億ドルに成長し、規制当局がRNAベース治療への支援を強化することでさらに拡大すると予想されています。CRISPRやアンチセンスオリゴヌクレオチドなどの最先端療法との組み合わせの進歩により、望ましい治療効果を高めることを目指しています。また、AIを用いた薬物発見は、商業化に近いRNAi療法の特定と優先順位付けを支援しています。例えば、機械学習アルゴリズムは、siRNA配列の最適化により効果を高め、オフターゲット効果を低減させるのに役立っています。

市場の成長要因には、パーソナライズドメディシンの台頭、慢性肝疾患や代謝疾患の有病率の増加、革新的な遺伝子治療への国際的な動きが含まれます。さらに、オーファンドラッグや希少疾患への持続的な関心は、RNAi開発者に対して規制上の優位性を提供しており、加速承認や市場独占期間の延長などの利点があります。多様化とより強固な科学的根拠により、RNAi療法市場は医療の進化において重要な役割を果たす可能性が高いです。

RNA干渉療法市場のトレンド

• RNAi療法市場は、初期段階の研究からより広範な臨床応用へと移行する重要な転換期を迎えています。配送システムの進歩、規制の進展、政府や学術機関からのRNA技術への投資増加が市場成長を推進しています。
  
• 2025年現在、米国食品医薬品局（FDA）は合計21のRNAベース療法を承認しており、そのうち6つはRNAi療法です。これらの承認は、RNAiの治療価値を強調しており、特にこれまで治療が困難または不可能だった疾患に対処する点で重要です。このことを裏付けるように、現在48件のRNAi治療を利用した臨床試験が進行中です。これは、RNAi治療に関する研究および臨床開発への積極的な関心を示しています。
  
• 小干渉RNA（siRNA）は、その特異性と新しい高度な配送技術との互換性により、RNAi技術を支配しています。GalNAc共役による肝臓を標的とした皮下投与や、全身投与用のリポイドナノ粒子（LNPs）などの配送戦略は、試験を通じて標準化され、組織標的化が改善され、全身性の副作用が減少しています。RNAi技術は、これまで肝臓疾患にのみ焦点を当てていたのではなく、心血管疾患、がん、神経疾患、代謝性疾患など、より困難な疾患を標的としています。
  
• この分野の拡大は、公的部門の支援の結果でもあります。政府による研究資金は、RNAiの初期開発の触媒となり、学術界と産業界の連携を促進してきました。
  
• 開発プロセスは、AI駆動型設計技術によってさらに加速されており、研究者はsiRNA配列を効率的に調整し、オフターゲット効果を最小限に抑え、配送システムを最適化できます。臨床およびその後の商業需要に備えて、CDMOはオリゴヌクレオチド製造ポートフォリオを拡大しています。
  
• RNAi分野は、主に北米で研究および商業化が進められていますが、アジア太平洋地域もバイオテクノロジーへの投資増加、臨床活動の拡大、規制枠組みの改善により急速に追いついています。
  
• 臨床検証、機関の支援、技術的進歩の収束により、RNAi治療分野は変革を遂げ、現在では精密医療の重要な部分となっています。
  

RNA干渉治療市場分析

製品タイプ別では、世界のRNA干渉治療市場は、小干渉RNA（siRNA）、マイクロRNA（miRNA）、ショートヘアピンRNA（shRNA）、その他の製品タイプに分かれています。siRNAセグメントは2024年に市場の59.8%を占め、予測期間中に年平均成長率15.5%で成長し、2034年には68億ドルを超える見込みです。

• siRNAセグメントは、RNAi治療の中で最も進んだ臨床検証されたカテゴリです。siRNAは、mRNAの分解を通じて特定の遺伝子を選択的にサイレンシングすることで機能し、高い標的特異性とオフターゲット活性の低減を提供します。
  
• 2025年現在、FDA承認を受けた6つのRNAi治療剤であるパチシラン、ギボシラン、ルマシラン、インクシラン、ブトリスラン、ネドシランはすべてsiRNAベースであり、このセグメントの臨床的成熟度を示しています。siRNAは、GalNAc共役により肝臓に効果的に配送できるため、肝臓疾患の治療に非常に有用であることが証明されています。
  
• 米国国立衛生研究所によると、現在48件のRNAi治療を調査する臨床試験が進行中であり、そのうちの大部分はsiRNA技術に基づいています。高度な化学修飾と配送システムにより、siRNAの安定性と生体利用能が向上しています。
  
• 配送システムの改善と遺伝子発現における新たな知見RNAi治療薬が肝臓以外の領域（心血管、代謝、希少遺伝性疾患など）へと拡大する主な要因です。
  

用途別では、RNA干渉治療薬市場はがん、遺伝性疾患、心血管疾患、ウイルス感染症、神経変性疾患、眼科疾患、呼吸器疾患、その他の用途に分類されます。2024年には遺伝性疾患セグメントが6億8400万ドルの収益を上げ、市場をリードしました。

• 現在、RNAi治療薬の用途分野では、特にsiRNA薬剤に関して遺伝性疾患が最も重要な分野です。これはsiRNAが特定の疾患に関与する遺伝子を特異的に標的とする能力と、これまで治療が困難だった希少な遺伝性疾患を治療する可能性があるためです。
  
• FDA承認済みのsiRNA治療薬には、遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスに対するパチシラン、急性肝性ポルフィリン症に対するギボシラン、原発性高オキサラート血症に対するルマシランなどがあり、RNAi技術の臨床応用の成功を示しています。
  
• RNAiの臨床試験の多くは遺伝性疾患に焦点を当てており、この分野への継続的な投資を示しています。現在の治療の焦点は、GalNAc共役体などの先進的な投与システムを用いた肝臓由来の遺伝性疾患にあります。
  
• さらに、新しい革新により、異なる組織を標的とする新しい方法が開発されており、RNAiの拡大可能性を示しています。このセグメントは、厳格な規制承認と患者需要の増加により、RNAi市場の臨床的および商業的成長を推進し続けています。

投与経路別では、RNA干渉治療薬市場は静脈注射（IV）、皮下注射（SC）、その他の投与経路に分類されます。2024年には皮下注射セグメントが市場をリードし、予測期間中に15.4%のCAGRで成長しています。

• SC投与はRNAi治療薬の最も一般的な投与経路です。静脈注射に比べて侵襲性が低く、投与が容易で患者の受け入れが良いため好まれています。
  
• SC投与が主流である主な理由は、GalNAc共役siRNA技術の開発で、簡単な皮下注射で肝臓への直接投与が可能になったためです。
  
• 標的投与システムにより、全身への暴露と副作用が減少するため、より効果的な治療が可能になります。SC投与は、インクシランやルマシランなど複数のFDA承認RNAi薬剤で臨床的価値を証明しています。
  
• さらに、SC投与は外来治療を支援し、患者と医療システムの両方にとって病院訪問の必要性を減らす利点があります。
  

用途別では、RNA干渉治療薬市場は病院とクリニック、研究所、その他の用途に分類されます。2024年には病院とクリニックセグメントが市場をリードし、2034年には61億ドルに達すると予測されています。

• 病院とクリニックセグメントはRNAi治療薬市場において重要な役割を果たしています。治療薬の直接投与と患者のモニタリングを担当しています。
  
• 医療施設には、RNAi薬物、特に皮下または静脈投与によるものの安全かつ効果的な投与に必要な構造的要素が備わっています。病院やクリニックは、患者教育、用量調整、副作用のモニタリングなど、これらの革新的治療の成功に寄与する重要な役割を果たしています。
  
• 遺伝子疾患や希少疾患の治療に承認されたRNAi治療薬の数が増えるにつれ、RNAi治療の標準的な医療慣行への統合がさらに改善されていきます。
  
• さらに、希少疾患や遺伝性疾患に特化したクリニックは、RNAi治療の投与能力を拡大させ、さまざまな人々への患者アクセスを拡大し、治療効果を向上させています。