Marché des thérapies par interférence de l'ARN Taille et partage 2026-2035

Taille du marché des thérapies par interférence ARN

Le marché des thérapies par interférence ARN (ARNi) était évalué à 4,2 milliards de dollars en 2025. On s'attend à ce que le marché passe de 6,8 milliards de dollars en 2026 à 31,4 milliards de dollars en 2035, avec un TCAC de 18,5 % au cours de la période de prévision, selon le dernier rapport publié par Global Market Insights Inc.

La croissance du marché est principalement stimulée par les avancées dans la recherche génétique, l'augmentation de la prévalence des troubles génétiques rares et l'augmentation de la charge des maladies chroniques dans le monde. Les thérapies par ARNi sont apparues comme une modalité de traitement transformatrice en permettant le silence ciblé des gènes responsables de maladies, répondant ainsi à des besoins médicaux non satisfaits importants dans des affections telles que l'amylose héréditaire à médiation par la transthyrétine, la porphyrie hépatique aiguë et l'hypercholestérolémie.

Les thérapies par ARNi représentent une nouvelle classe de médicaments de silence génique qui utilisent des molécules d'ARN interférent petit (siRNA) pour inhiber sélectivement l'expression des gènes par dégradation de l'ARN messager (ARNm) cible. Ces thérapies offrent un ciblage moléculaire hautement spécifique et sont de plus en plus explorées pour le traitement des maladies génétiques, métaboliques, cardiovasculaires, hépatiques et autres maladies rares. Le développement de technologies de livraison avancées, y compris les nanoparticules lipidiques (LNP) et les conjugués de N-acétylgalactosamine (GalNAc), a considérablement amélioré la viabilité clinique et le potentiel commercial des médicaments à base d'ARNi.

Les avancées technologiques dans les plateformes de livraison d'ARNi ont joué un rôle clé dans l'expansion du marché. Un ciblage spécifique des tissus amélioré, une stabilité accrue des médicaments et une réduction des effets hors cible ont renforcé l'efficacité et le profil de sécurité des thérapies par ARNi, soutenant une adoption clinique plus large. Ces innovations ont également encouragé les collaborations stratégiques, les accords de licence et les activités d'investissement entre les entreprises de biotechnologie et les fabricants pharmaceutiques, accélérant ainsi le développement et la commercialisation des thérapies par ARNi de nouvelle génération.

Le marché a connu une croissance substantielle ces dernières années, soutenue par une acceptation réglementaire croissante des médicaments à base d'ARN et un portefeuille croissant de candidats en phase clinique. En outre, l'intégration des technologies d'ARNi avec des approches thérapeutiques émergentes, y compris l'édition génique et les thérapies par oligonucléotides antisens (ASO), crée de nouvelles opportunités pour les applications de médecine de précision. L'adoption de l'intelligence artificielle (IA) et de l'apprentissage automatique dans la découverte de médicaments rationalise davantage la conception des siRNA, l'identification des cibles et l'optimisation de l'efficacité, réduisant ainsi les délais de développement et améliorant les taux de réussite.

Les principaux facteurs stimulant la croissance du marché incluent l'accent croissant mis sur la médecine personnalisée, l'augmentation de l'incidence des troubles chroniques du foie, métaboliques et cardiovasculaires, et l'investissement croissant dans les thérapies géniques innovantes. De plus, les voies réglementaires favorables pour les médicaments orphelins et les traitements des maladies rares, y compris les programmes d'examen accéléré et les avantages d'exclusivité commerciale, continuent de soutenir la commercialisation des produits d'ARNi. À mesure que la compréhension scientifique des mécanismes de silence génique progresse et que le portefeuille thérapeutique se diversifie, on s'attend à ce que les thérapies par ARNi jouent un rôle de plus en plus important dans le paysage futur de la médecine de précision et de la gestion ciblée des maladies.

Tendances du marché des thérapies par interférence ARN

• Le marché des thérapeutiques par ARN interférent (ARNi) passe d'un domaine axé sur la recherche à un segment thérapeutique commercialement viable, soutenu par les progrès des technologies de livraison, les évolutions réglementaires favorables et l'augmentation des investissements dans la recherche sur l'ARN par les agences gouvernementales, les institutions universitaires et les parties prenantes de l'industrie.
• En 2025, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé 21 thérapeutiques à base d'ARN, dont 8 thérapies par ARNi, soulignant l'acceptation croissante sur les plans clinique et commercial des technologies de silencing génique. Ces approbations démontrent la capacité des thérapeutiques par ARNi à traiter des maladies présentant des options thérapeutiques limitées. Par ailleurs, environ 48 essais cliniques en cours impliquant des candidats basés sur l'ARNi reflètent une forte dynamique dans les activités de recherche et de développement de produits dans plusieurs domaines thérapeutiques.
• L'ARN interférent de petit poids moléculaire (siRNA) reste la technologie dominante dans le paysage des ARNi en raison de sa haute spécificité de cible et de sa compatibilité avec les plateformes avancées de livraison. Les innovations telles que les conjugués GalNAc pour la livraison ciblée au foie et les systèmes de nanoparticules lipidiques (LNP) pour l'administration systémique ont amélioré l'efficacité thérapeutique, renforcé le ciblage tissulaire et réduit les effets hors cible. Bien que le développement initial des ARNi se soit principalement concentré sur les maladies liées au foie, la technologie est de plus en plus appliquée aux maladies cardiovasculaires, oncologiques, neurologiques, métaboliques et autres troubles complexes.
• Le soutien du secteur public continue de jouer un rôle crucial dans le développement du marché. Les programmes de recherche financés par les gouvernements et les initiatives universitaires ont accéléré l'innovation en phase précoce, renforcé les efforts de recherche translationnelle et facilité les collaborations entre les institutions de recherche et les entreprises biopharmaceutiques.
• L'intégration des technologies d'intelligence artificielle (IA) et d'apprentissage automatique accélère davantage la découverte et le développement de médicaments par ARNi. Les plateformes basées sur l'IA aident les chercheurs à optimiser la conception des séquences de siRNA, à améliorer la sélection des cibles, à réduire les interactions hors cible et à améliorer l'efficacité de livraison. Dans le même temps, les organisations de développement et de fabrication sous contrat (CDMO) étendent leurs capacités de développement et de fabrication d'oligonucléotides pour répondre à la demande croissante en thérapeutiques à base d'ARN.
• L'Amérique du Nord représente actuellement le plus grand marché pour les thérapeutiques par ARNi, soutenu par un écosystème biotechnologique solide, un financement important de la recherche et un environnement réglementaire favorable. Cependant, la région Asie-Pacifique émerge comme un marché à forte croissance en raison de l'augmentation des investissements en biotechnologie, de l'expansion de l'activité des essais cliniques et de l'évolution des cadres réglementaires. La combinaison de la validation clinique, de l'innovation technologique et du soutien institutionnel positionne les thérapeutiques par ARNi comme un pilier clé de l'avenir du médicament de précision.

Analyse du marché des thérapeutiques par ARN interférent

Selon l'indication, le marché mondial des thérapeutiques par ARN interférent est divisé en amylose à transthyrétine héréditaire (hATTR), amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (ATTR-CM), porphyrie hépatique aiguë (AHP), hyperoxalurie primitive de type 1 (PH1), hypercholestérolémie / dyslipidémie, hémophilie A et B, et syndrome de chylomicronémie familiale (FCS). Le segment hATTR représentait 35,7 % du marché en 2025. On s'attend à ce que ce segment dépasse 10,9 milliards de dollars d'ici 2035, avec un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 18,2 % pendant la période de prévision.

• L'amylose héréditaire à médiation par la transthyrétine (hATTR) reste l'indication principale sur le marché des thérapies par ARN interférent (ARNi), stimulée par la disponibilité de thérapies commercialisées à base de siRNA et par l'augmentation des taux de diagnostic de la maladie. L'hATTR est un trouble héréditaire rare caractérisé par des mutations du gène de la transthyrétine (TTR), entraînant le dépôt de protéines amyloïdes dans les nerfs périphériques, les tissus cardiaques et d'autres organes, ce qui conduit à des complications multisystémiques progressives.
• Ce segment a bénéficié de manière significative de la commercialisation de thérapies par ARNi telles qu'Onpattro et Amvuttra, qui suppriment la production de protéines TTR en ciblant l'ARNm de la TTR dans le foie. La sensibilisation accrue des médecins, l'adoption plus large des tests génétiques et l'accès élargi aux centres de traitement spécialisés continuent de soutenir la croissance du marché. De plus, la disponibilité de thérapies modificatrices de la maladie a amélioré les résultats thérapeutiques et accéléré l'adoption par les patients.
• Selon les estimations d'organisations spécialisées dans les maladies rares, l'hATTR touche environ 50 000 personnes dans le monde. Les progrès du dépistage génétique et des diagnostics précoces devraient augmenter la population de patients éligibles, renforçant ainsi la demande à long terme pour les traitements à base d'ARNi.
• D'autre part, le segment ATTR-CM devrait enregistrer la croissance la plus rapide, avec un TCAC projeté de 19,2 % sur la période de prévision. La reconnaissance croissante de l'amylose cardiaque, une population vieillissante en expansion et les approbations réglementaires récentes de thérapies par ARNi pour l'ATTR-CM sont des facteurs clés de cette croissance. Les techniques d'imagerie cardiaque améliorées, la sensibilisation accrue des cardiologues et l'adoption croissante des approches de médecine de précision contribuent davantage à l'expansion de ce segment.

Sur la base de la voie d'administration, le marché des thérapies par ARN interférent est classé en intraveineuse (IV) et sous-cutanée (SC). Le segment SC a dominé le marché en 2025 et connaît une croissance avec un TCAC de 18,6 % pendant la période de prévision.

• L'administration sous-cutanée est devenue la voie d'administration privilégiée pour les thérapies par ARNi en raison de sa commodité, de l'amélioration de l'observance des patients et de la réduction de la charge thérapeutique par rapport à la perfusion intraveineuse. L'adoption généralisée des technologies de siRNA conjuguées à GalNAc a été déterminante pour cette tendance, permettant une administration ciblée aux hépatocytes par de simples injections sous-cutanées.
• Cette approche de livraison ciblée améliore l'efficacité thérapeutique tout en minimisant l'exposition systémique et les effets indésirables. Plusieurs thérapies par ARNi commercialement réussies, dont l'inclisiran et le lumasiran, ont validé l'efficacité de l'administration sous-cutanée, contribuant à son acceptation croissante parmi les prestataires de soins de santé et les patients.
• De plus, l'administration SC facilite les traitements ambulatoires, réduit la dépendance aux hôpitaux et diminue l'utilisation des ressources de santé, ce qui en fait une option de plus en plus attrayante pour la prise en charge à long terme des maladies.
• Le segment intraveineux (IV) était évalué à 172,8 millions de dollars en 2025 et continue de jouer un rôle essentiel dans l'administration de certaines thérapies par ARNi. Les produits de première génération et les thérapies nécessitant une distribution systémique rapide reposent souvent sur une administration par perfusion pour obtenir des résultats thérapeutiques optimaux.
• L'administration intraveineuse reste essentielle pour des produits tels que le patisiran, où le dosage contrôlé et l'exposition systémique sont cruciaux. Ce segment bénéficie également de l'infrastructure établie de perfusion dans les hôpitaux et les centres de soins spécialisés, ainsi que du développement clinique continu de thérapies par ARNi ciblant des indications de maladies complexes et graves.

Sur la base de l'utilisation finale, le marché des thérapies par ARN interférent est classé en hôpitaux, centres de traitement spécialisés et cliniques. Le segment des hôpitaux a dominé le marché en 2025 et devrait atteindre 15,8 milliards de dollars d'ici 2035.

• Les hôpitaux constituent le principal cadre d'utilisation finale pour les thérapies RNAi en raison de leurs capacités diagnostiques avancées, de leur infrastructure de traitement spécialisée et de l'accès à des équipes de soins de santé multidisciplinaires. La prise en charge des troubles génétiques rares, métaboliques, cardiovasculaires et hépatiques nécessite souvent des soins coordonnés impliquant des neurologues, des cardiologues, des hépatologues, des conseillers en génétique et d'autres spécialistes, ce qui est facilement disponible dans les milieux hospitaliers.
• Plusieurs thérapies RNAi approuvées, dont Onpattro, nécessitent une administration et une surveillance dans des environnements hospitaliers, tandis que des thérapies comme Leqvio et Amvuttra sont fréquemment prescrites et gérées par des spécialistes affiliés aux hôpitaux. L'augmentation de la création de centres d'excellence pour les maladies rares et l'expansion des installations de perfusion renforcent davantage la demande hospitalière.
• L'adoption croissante de la médecine de précision, la disponibilité accrue des services de tests génétiques et les politiques de remboursement favorables pour les thérapies innovantes à coût élevé contribuent également à l'augmentation des volumes de patients et à l'adoption des traitements dans les hôpitaux du monde entier.
• Les centres de traitement spécialisés représentent le deuxième plus grand segment d'utilisation finale et ont été évalués à 1,3 milliard de dollars américains en 2025. La croissance de ce segment est tirée par la demande croissante de soins spécialisés pour les troubles rares tels que l'hATTR et la porphyrie hépatique aiguë (AHP).
• Ces centres offrent une expertise spécifique aux maladies, des protocoles de traitement personnalisés, des services de perfusion, des programmes d'éducation des patients et des capacités de suivi à long terme, ce qui les positionne bien pour soutenir l'administration et la surveillance des thérapies RNAi. À mesure que le nombre de thérapies RNAi approuvées augmente, les centres spécialisés devraient jouer un rôle de plus en plus important dans l'amélioration de l'accès des patients et des résultats thérapeutiques.

Marché nord-américain des thérapies par interférence de l'ARN

Le marché nord-américain a dominé le marché mondial avec une part de marché de 72 % en 2025.

• La région a été à l'avant-garde de la commercialisation de l'ARNi, soutenue par le lancement et l'adoption réussis de thérapies approuvées telles qu'Onpattro, Leqvio, Amvuttra et Givlaari. Un soutien réglementaire solide et des voies établies pour les thérapies orphelines et les maladies rares ont accéléré la pénétration du marché et le développement de produits.
• L'Amérique du Nord bénéficie d'un paysage biotechnologique robuste, dirigé par des entreprises telles qu'Alnylam Pharmaceuticals et Arrowhead Pharmaceuticals, ainsi que d'un réseau croissant d'institutions de recherche et de centres cliniques axés sur les thérapies à base d'ARN. Les investissements continus dans les technologies de livraison de nouvelle génération, y compris les conjugués GalNAc et les plateformes de nanoparticules lipidiques (LNP), élargissent le champ d'application thérapeutique de l'ARNi au-delà des maladies ciblant le foie.
• L'adoption croissante de la médecine de précision, l'utilisation accrue des tests génétiques et l'amélioration du diagnostic des troubles héréditaires rares continuent de soutenir la demande. De plus, la présence de centres spécialisés pour l'amylose, les maladies métaboliques et les troubles cardiovasculaires a amélioré l'accès des patients aux thérapies RNAi avancées.

Le marché américain des thérapies par interférence de l'ARN a été évalué à 575,9 millions de dollars américains et 898,7 millions de dollars américains en 2022 et 2023, respectivement. La taille du marché a atteint 2,9 milliards de dollars américains en 2025, en hausse par rapport à 1,4 milliard de dollars américains en 2024.

• Les États-Unis restent le plus grand contributeur aux revenus régionaux, grâce à leur secteur biotechnologique solide, à l'étendue de leurs activités de recherche clinique et à leur leadership en médecine génomique. Le pays représente une part substantielle des essais cliniques mondiaux sur l'ARNi et continue d'attirer des investissements importants dans le développement de médicaments à base d'ARN.
• La prévalence croissante des troubles cardiométaboliques, des maladies héréditaires et des maladies génétiques rares élargit la population de patients adressable. La sensibilisation accrue au dépistage génétique et au diagnostic précoce soutient davantage l'adoption des traitements.
• Les États-Unis bénéficient également d'une forte collaboration entre les entreprises pharmaceutiques, les centres de recherche universitaires et les institutions financées par le gouvernement, créant un environnement favorable à l'innovation et à la commercialisation des thérapies par ARN interférent (ARNi). L'expansion continue du pipeline dans les maladies cardiovasculaires, neurologiques et métaboliques devrait soutenir la croissance à long terme du marché.

Marché européen des thérapies par ARN interférent

Le marché européen représentait 714,8 millions de dollars en 2025 et devrait afficher une croissance lucrative sur la période de prévision.

• L'Europe est devenue un marché important pour les thérapies par ARNi, soutenu par l'augmentation des investissements dans la médecine de précision, des capacités de recherche universitaire solides et un environnement réglementaire favorable aux thérapies avancées. La région a démontré une acceptation croissante des médicaments à base d'ARN, en particulier pour les maladies rares et les troubles génétiques héréditaires.
• La présence de systèmes de santé établis et de programmes complets de prise en charge des maladies rares a facilité l'accès aux thérapies innovantes dans les principaux pays européens. L'adoption croissante du diagnostic génétique et des approches de traitement personnalisé renforce davantage la demande du marché.
• Les initiatives de recherche collaborative impliquant des universités, des entreprises de biotechnologie et des organisations de recherche clinique ont accéléré l'innovation dans les thérapies par ARN. De plus, la hausse des dépenses de santé et les investissements continus dans la recherche sur les maladies orphelines favorisent le développement et la commercialisation de nouveaux traitements par ARNi.

L'Allemagne domine le marché européen des thérapies par ARN interférent, affichant un fort potentiel de croissance.

• Le pays bénéficie de l'un des écosystèmes biotechnologiques et pharmaceutiques les plus solides d'Europe, soutenu par une infrastructure de santé avancée et un environnement de recherche clinique très actif.
• L'Allemagne s'est imposée comme un pôle clé pour l'innovation basée sur l'ARN, avec une participation significative aux essais cliniques évaluant de nouvelles thérapies par ARNi. Les partenariats solides entre les institutions universitaires, les prestataires de soins de santé et les grandes entreprises pharmaceutiques mondiales continuent d'accélérer le développement de produits et l'adoption clinique.
• Le soutien du gouvernement à la recherche sur les maladies rares, couplé à une attention accrue portée à la médecine personnalisée et aux soins de santé génomiques, devrait renforcer davantage la position de l'Allemagne en tant que marché leader des thérapies par ARNi en Europe.

Marché asiatique-pacifique des thérapies par ARN interférent

Le marché asiatique-pacifique devrait croître au taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus élevé de 18,8 % pendant la période d'analyse.

• L'Asie-Pacifique émerge rapidement comme une région stratégique de croissance grâce à l'augmentation des investissements dans les biotechnologies, à l'expansion de l'infrastructure de santé et à l'adoption croissante des technologies de médecine génomique et de précision. Les gouvernements de la région soutiennent activement la recherche avancée en biopharmacie par le biais de programmes de financement, d'initiatives d'innovation et de réformes réglementaires.
• La prévalence croissante des maladies cardiovasculaires, métaboliques et génétiques rares crée des opportunités significatives pour les thérapies basées sur l'ARNi. Parallèlement, la sensibilisation accrue aux troubles génétiques et la disponibilité croissante de technologies de diagnostic avancées améliorent l'identification des patients et les taux de traitement.
• La région devient également une destination importante pour la recherche clinique, soutenue par de grandes populations de patients, l'amélioration des capacités de recherche et une participation accrue aux essais cliniques multinationaux. Des pays comme la Chine, le Japon, la Corée du Sud et l'Inde jouent un rôle central dans l'expansion de l'écosystème des thérapies par ARN dans la région.

Le marché chinois des thérapies par ARN interférent devrait croître à un TCAC significatif dans le marché asiatique-pacifique.

• La croissance du pays est tirée par des investissements substantiels dans l'innovation en biotechnologie, l'expansion des capacités pharmaceutiques nationales et un fort soutien gouvernemental pour le développement de thérapies avancées. Les entreprises chinoises de biotechnologie se concentrent de plus en plus sur la découverte de médicaments à base d'ARN et construisent activement des pipelines d'ARNi propriétaires.
• La Chine est devenue un centre majeur pour la recherche clinique dans les thérapies à base d'ARN, avec une participation croissante aux essais cliniques mondiaux et des collaborations stratégiques entre les entreprises nationales et les organisations pharmaceutiques multinationales. Les réformes réglementaires visant à accélérer les délais d'approbation pour les médicaments innovants ont encore amélioré les perspectives du marché.
• La grande population de patients du pays, l'augmentation des dépenses de santé et l'accent croissant mis sur la médecine de précision offrent des opportunités commerciales significatives pour les thérapies à base d'ARNi. À mesure que les capacités de recherche locales continuent de se développer, la Chine devrait jouer un rôle de plus en plus influent dans le développement, la fabrication et la commercialisation mondiales des thérapies à base d'ARN.

Part de marché des thérapies par interférence par ARN

Le marché des thérapies par ARN interférent (ARNi) présente un paysage concurrentiel dynamique et modérément consolidé, façonné par un mélange d'entreprises biopharmaceutiques établies, de sociétés de biotechnologie axées sur l'ARN et de nouveaux innovateurs de plateformes ARN. Les principaux acteurs tels qu'Alnylam Pharmaceuticals, Novartis, Novo Nordisk, Sanofi et Arrowhead Pharmaceuticals représentent collectivement 100 % de la part de marché, grâce à des pipelines robustes, des accords de licence stratégiques et des approbations de médicaments ARN de première génération.

Pour renforcer leur position sur le marché, ces entreprises mettent en œuvre des stratégies multidimensionnelles, notamment des alliances stratégiques avec les grands laboratoires pharmaceutiques, des partenariats de co-développement, l'expansion des plateformes de livraison GalNAc et LNP, et la pénétration géographique des marchés. Leur objectif reste axé sur le développement de médicaments ARN pour les maladies génétiques rares, les troubles cardiométaboliques et les affections hépatiques, tout en intégrant l'IA dans la conception et l'optimisation de la livraison des médicaments.

Les nouveaux acteurs contribuent par des innovations dans les systèmes de livraison non hépatiques, le ciblage extrahépatique et la fabrication évolutive. Leur présence croissante est particulièrement visible en Asie-Pacifique, en Europe et au Moyen-Orient, où l'augmentation de la recherche génomique, le financement gouvernemental et les infrastructures biotechnologiques accélèrent le développement et l'adoption des thérapies ARN.

Entreprises de thérapies par interférence par ARN

La section des profils d'entreprises inclut à la fois les entreprises disposant de médicaments commerciaux sur le marché ainsi que celles en phase de développement clinique. Les principaux acteurs opérant sur le marché sont les suivants :

• Acteurs commerciaux
  • Alnylam Pharmaceuticals
  • Novartis
  • Novo Nordisk
  • Sanofi
  • Arrowhead Pharmaceuticals
• Acteurs émergents en développement
  • Silence Therapeutics
  • Sirnaomics
  • Arbutus Biopharma
  • Benitec Biopharma
  • OliX Pharmaceuticals
  • Atalanta Therapeutics

• Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam est un pionnier des thérapies par ARN interférent et détient les premières approbations de la FDA dans ce domaine, notamment le givosiran. Sa plateforme propriétaire de livraison GalNAc permet une livraison ciblée au foie, soutenant un pipeline solide pour les maladies génétiques rares et hépatiques.

• Novo Nordisk

Grâce à l'acquisition de Dicerna Pharmaceuticals, Novo Nordisk s'est diversifié dans les thérapies par ARN interférent, en se concentrant sur les troubles cardiométaboliques et endocriniens. L'entreprise utilise la plateforme GalXC de Dicerna pour développer des candidats ARN qui complètent son portefeuille existant de traitements contre le diabète et l'obésité.

• Novartis

Novartis fait progresser les thérapies basées sur l'ARN interférent (ARNi) principalement grâce à son partenariat avec Alnylam sur l'inclisiran, une thérapie par ARN interférent pour réduire le cholestérol LDL. Son avantage stratégique réside dans l'intégration de l'ARNi avec une commercialisation à grande échelle et une expertise cardiovasculaire pour offrir des solutions à action prolongée et à administration peu fréquente.

Actualités de l'industrie des thérapies par ARN interférent

• En novembre 2025, Arrowhead Pharmaceuticals a annoncé l'approbation par la FDA de REDEMPLO (plozasiran), un traitement innovant par ARNi conçu pour réduire les niveaux de triglycérides chez les adultes atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS). Cette approbation marque une avancée significative dans les traitements basés sur l'ARNi ciblant les troubles rares du métabolisme des lipides et la gestion des risques cardiovasculaires.
• En mars 2025, Sanofi a lancé Qfitlia, un traitement innovant par ARNi pour le traitement de l'hémophilie A et B. L'approbation par la FDA américaine de Qfitlia représente une avancée majeure dans les thérapies de silencing génique pour les troubles hémorragiques et a élargi les applications cliniques des thérapies basées sur l'ARNi.
• En mars 2025, Alnylam Pharmaceuticals a reçu l'approbation de la FDA américaine pour Amvuttra dans le traitement de l'amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (ATTR-CM). Cette approbation marque une avancée majeure dans les thérapies par ARN interférent (ARNi) en élargissant l'utilisation des thérapies de silencing génique aux indications cardiovasculaires et en renforçant les options de traitement pour les patients atteints de cardiomyopathie liée à l'ATTR.
• En juillet 2024, Sirnaomics a conclu un partenariat avec Gore Range Capital LLC pour faire progresser les thérapies par ARNi spécifiquement destinées à la médecine esthétique. Cette collaboration explorera de nouvelles applications de l'ARNi dans le rajeunissement de la peau et d'autres traitements cosmétiques.
• En septembre 2022, Alnylam Pharmaceuticals a reçu l'approbation de la Commission européenne pour commercialiser AMVUTTRA. Cette thérapie par ARNi cible la neuropathie amyloïde héréditaire à transthyrétine (hATTR) et offre une avancée majeure dans le traitement des adultes atteints de cette maladie rare.

Le rapport de recherche sur le marché des thérapies par ARN interférent comprend une couverture approfondie de l'industrie avec des estimations et des prévisions en termes de revenus en millions de dollars américains de 2022 à 2035 pour les segments suivants :

Marché, par indication

• Amylose à transthyrétine héréditaire (hATTR)
• Amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (ATTR-CM)
• Porphyrie hépatique aiguë (AHP)
• Hyperoxalurie primitive de type 1 (PH1)
• Hypercholestérolémie / Dyslipidémie
• Syndrome de chylomicronémie familiale (FCS)
• Hémophilie A et B

Marché, par voie d'administration

• Sous-cutanée (SC)
• Intraveineuse (IV)

Marché, par utilisation finale

• Hôpitaux
• Centres de traitement spécialisés
• Cliniques

Les informations ci-dessus sont fournies pour les régions et pays suivants :

• Amérique du Nord
  • États-Unis
  • Canada
• Europe
  • Allemagne
  • Royaume-Uni
  • France
  • Espagne
  • Italie
  • Pays-Bas
• Asie-Pacifique
  • Chine
  • Inde
  • Japon
  • Australie
  • Corée du Sud
• Reste du monde