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Marché des traitements de l’amyotrophie spinale Taille et part 2024 - 2032

ID du rapport: GMI11091
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Date de publication: August 2024
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Format du rapport: PDF/Excel/Tableau de bord/Plateforme
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Taille du marché du traitement de l’amyotrophie spinale

La taille du marché du traitement de l’amyotrophie spinale était évaluée à 7,3 milliards de dollars américains en 2023 et devrait progresser à un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 19,1 % entre 2024 et 2032. Parmi les principaux facteurs de croissance du marché figure l’expansion des programmes de dépistage néonatal, qui a permis de diagnostiquer plus tôt l’amyotrophie spinale (SMA) et d’augmenter le nombre de patients pouvant bénéficier d’un traitement. Le diagnostic précoce améliore les résultats pour les patients et stimule la demande de médicaments destinés au traitement des affections neurologiques.
 

Points clés à retenir sur le marché des traitements de l’atrophie musculaire spinale

Taille du marché en 2023
7,3 milliards de dollars
Taille prévisionnelle du marché en 2032
34,8 milliards de dollars
Taux de croissance annuel composé (TCAC) (2024–2032)
19,1 %
Principaux acteurs
  • American Physical Therapy Association, Astellas Pharma, Beijing Jinlan Gene Technology Co., Ltd., Biogen Inc., Bostons Children Hospital, Childrens Hospital of The Kings Daughters, F. Hoffmann-La Roche Ltd., Hanugen Therapeutics, Nationwide Childrens Hospital, NMD Pharma A/S, Novartis AG, Pfizer, Inc., Sanofi (Genzyme Corporation), Scholar Rock, Inc
Principaux moteurs de croissance du marché
  • Hausse du taux de diagnostic de l’atrophie musculaire spinale chez les nourrissons et les enfants
  • Progrès de la thérapie génique
  • Sensibilisation croissante et programmes de dépistage proposés par les prestataires de soins de santé
Défis
  • Approbation réglementaire stricte des nouveaux traitements
  • Coût élevé du traitement

Par exemple, selon un rapport publié par Health Union, LLC, la SMA est l’une des affections génétiques les plus courantes chez les enfants. Dans le monde, un bébé sur 6 000 à 10 000 naît avec la SMA. La SMA de type 1 est la forme la plus grave et représente plus de la moitié des cas. Par ailleurs, la prévalence de la SMA est d’environ une personne sur 100 000 dans le monde. Elle est inférieure à l’incidence en raison de l’espérance de vie plus courte associée aux types de SMA les plus courants. Environ 25 000 Américains vivent actuellement avec la SMA. Ainsi, les progrès continus des technologies de diagnostic et la sensibilisation accrue des professionnels de santé et des patients à la SMA et à ses options de traitement, qui favorisent des interventions plus précoces et une adoption accrue des traitements, devraient soutenir la croissance du marché.
 

Le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA) désigne les interventions médicales visant à prendre en charge et à atténuer les symptômes de cette maladie génétique caractérisée par la perte de motoneurones dans la moelle épinière, entraînant une faiblesse et une atrophie musculaires. En outre, les personnes atteintes de SMA souffrent souvent d’infections respiratoires, de scoliose et de contractures articulaires (raccourcissement chronique des muscles et des tendons). Bien que la SMA touche principalement les nourrissons et les enfants, elle peut également survenir chez les adultes.
 

Tendances du marché du traitement de l’amyotrophie spinale

Les innovations et les progrès continus dans le domaine de la thérapie génique et des autres traitements de l’amyotrophie spinale devraient stimuler la croissance du marché au cours de la période d’analyse. Par exemple, des données animales présentées en 2022 lors des congrès de l’American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT), de l’European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT) et du World Muscle Congress ont montré que, dans un modèle murin de SMA, la thérapie génique surpassait le traitement de référence pour plusieurs critères d’évaluation clés et présentait une toxicité hépatique nettement moindre lorsqu’elle était administrée par voie intraveineuse. Ainsi, les recherches en cours sur les thérapies géniques de nouvelle génération et les médicaments à petites molécules élargissent l’éventail des options thérapeutiques et suscitent davantage d’investissements et d’intérêt sur le marché, ce qui devrait contribuer à sa croissance.
 

Analyse du marché du traitement de l’amyotrophie spinale

Marché des traitements de l’amyotrophie spinale, par type, 2021–2032 (milliards de dollars américains)
Marché des traitements de l’amyotrophie spinale, par type, 2021–2032 (milliards de dollars américains)

Selon le type, le marché est segmenté en maladie de Werdnig-Hoffmann, SMA infantile, maladie de Kugelberg-Welander et SMA de l’adulte. Le segment de la maladie de Werdnig-Hoffmann dominait le marché, avec un chiffre d’affaires de 2,9 milliards de dollars américains en 2023.
 

  • La maladie de Werdnig-Hoffmann, également appelée SMA de type 1, est la forme la plus grave de l’amyotrophie spinale et se manifeste au cours des six premiers mois de la vie. La mise en place du dépistage néonatal obligatoire de la SMA dans de nombreuses régions a permis de détecter plus tôt la maladie de Werdnig-Hoffmann. Un diagnostic précoce est essentiel, car il permet d’instaurer rapidement un traitement, qui est le plus efficace avant qu’une perte importante de motoneurones ne survienne.
     
  • Par ailleurs, les activités continues de recherche et développement, conjuguées à l’augmentation des partenariats entre les entreprises pharmaceutiques visant à réduire le coût élevé des traitements de la SMA de type 1, ont rendu ces thérapies plus accessibles à une population de patients plus large, stimulant ainsi la croissance du marché.
     
  • En outre, de nombreuses entreprises pharmaceutiques ont mis en place des programmes d’accès précoce ou d’usage compassionnel pour les traitements de la SMA de type 1, permettant aux patients de recevoir des thérapies avant leur approbation officielle. Cela contribue à créer une dynamique sur le marché et, par conséquent, à stimuler sa croissance.

 

Marché du traitement de l’amyotrophie spinale, par type de traitement (2023)
Marché du traitement de l’amyotrophie spinale, par type de traitement (2023)

Selon le type de traitement, le marché des traitements de l’amyotrophie spinale est segmenté entre médicaments, soins de soutien et chirurgie de la colonne vertébrale. Le segment des médicaments se subdivise en thérapie génique, oligonucléotides antisens et autres médicaments. Le segment des soins de soutien comprend la physiothérapie, l’assistance respiratoire et le soutien nutritionnel. Le segment des médicaments dominait le marché, avec une part de marché de 64,2 % en 2023.
 

  • L’arrivée de médicaments innovants tels que Spinraza (Nusinersen) et Evrysdi (Risdiplam) a révolutionné le traitement de la SMA. Ces médicaments ciblent spécifiquement la cause génétique sous-jacente de la maladie en augmentant la production de protéine de survie des motoneurones (SMN), dont les patients atteints de SMA présentent un déficit, stimulant ainsi la croissance du marché.
     
  • En outre, la disponibilité de formes orales et injectables a amélioré l’accès aux traitements, permettant aux patients ayant des préférences et des besoins différents de bénéficier d’un traitement efficace.
     
  • Ainsi, la souplesse d’administration a élargi l’attrait des médicaments contre la SMA et contribué à leur adoption généralisée, stimulant ainsi la croissance du marché.
     

Selon la voie d’administration, le marché des traitements de l’amyotrophie spinale est segmenté entre formes orales et parentérales. Le segment des formes orales dominait le marché et devrait atteindre 19,5 milliards de dollars américains d’ici 2032.
 

  • Les traitements oraux de la SMA peuvent être administrés à domicile sans consultation clinique, réduisant ainsi la charge pour les patients et leurs familles. Cette commodité est particulièrement appréciée dans le cadre de traitements de longue durée, pour lesquels des visites fréquentes à l’hôpital peuvent être contraignantes, ce qui stimule la croissance du marché.
     
  • En outre, les thérapies orales réduisent souvent le recours aux ressources de santé, comme le personnel infirmier pour les injections ou les centres de perfusion, générant ainsi des économies pour les systèmes de santé. Ces économies font des traitements oraux une option attrayante pour les organismes payeurs et les prestataires de soins, favorisant leur adoption et stimulant la croissance du marché.
     

Selon l’utilisateur final, le marché des traitements de l’amyotrophie spinale est réparti entre les hôpitaux, les cliniques spécialisées, les soins à domicile et les autres utilisateurs finaux. Le segment des hôpitaux devrait afficher un TCAC de 19,2 % entre 2024 et 2032.
 

  • Le traitement de la SMA fait souvent appel à une approche multidisciplinaire, faisant intervenir notamment des neurologues, des physiothérapeutes, des pneumologues et des nutritionnistes. Les hôpitaux sont bien équipés pour assurer cette prise en charge coordonnée et veiller à ce que les patients reçoivent un traitement complet adapté à leurs besoins complexes. Cette approche intégrée améliore les résultats pour les patients et contribue à la croissance du segment hospitalier.
     
  • En outre, les hôpitaux servent souvent de sites pour les essais cliniques de nouveaux traitements contre la SMA, donnant ainsi aux patients accès à des thérapies innovantes qui ne sont pas forcément disponibles ailleurs. Cette participation à la recherche renforce la réputation des hôpitaux et attire davantage de patients en quête de traitements de pointe, favorisant ainsi la croissance du marché.

 

Marché nord-américain des traitements de l’amyotrophie spinale, 2021–2032 (milliards de dollars américains)
Marché nord-américain des traitements de l’amyotrophie spinale, 2021–2032 (milliards de dollars américains)

En 2023, l’Amérique du Nord détenait une part de marché substantielle de 45,6 % sur le marché du traitement de l’amyotrophie spinale et devrait dominer tout au long de la période de prévision.
 

  • L’Amérique du Nord, et en particulier les États-Unis, a mis en place des politiques favorables aux maladies rares, notamment à la SMA. Ces politiques encouragent l’innovation et prévoient des incitations, telles que des crédits d’impôt pour la recherche et le développement, qui stimulent davantage la croissance du marché.
     
  • En outre, la présence de certains des établissements de santé et instituts de recherche les plus avancés d’Amérique du Nord favorise la large disponibilité et l’adoption de traitements de pointe contre la SMA, tels que la thérapie génique et les médicaments renforçant la SMN.
     
  • Par ailleurs, les essais cliniques en cours en Amérique du Nord sur de nouveaux traitements contre l’amyotrophie spinale entraînent un besoin accru de nouveaux traitements et élargissent le portefeuille de traitements en développement pour la SMA, contribuant ainsi à la croissance du marché.
     

Le marché du traitement de l’amyotrophie spinale aux États-Unis devrait afficher un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 19 % entre 2024 et 2032.
 

  • De nombreux États américains ont mis en place un dépistage obligatoire de la SMA chez les nouveau-nés, permettant ainsi un diagnostic et une intervention plus précoces. La détection précoce accroît considérablement les chances de réussite du traitement, stimulant la demande de thérapies contre la SMA.
     
  • De plus, des organisations comme Cure SMA et la Muscular Dystrophy Association jouent un rôle important dans la sensibilisation, le financement de la recherche et la défense d’un meilleur accès aux traitements. Ces groupes contribuent à informer les patients, les familles et les professionnels de santé sur les dernières thérapies contre la SMA, favorisant ainsi la croissance du marché.
     

L’Allemagne devrait enregistrer le taux de croissance le plus élevé du marché européen.
 

  • L’Allemagne dispose d’un système de santé solide, doté d’établissements médicaux de pointe et de professionnels de santé hautement qualifiés. Cette infrastructure permet de proposer des traitements avancés contre la SMA, notamment la thérapie génique et d’autres approches innovantes, ce qui favorise la croissance du marché.
     
  • En outre, l’organisme de réglementation allemand, l’Institut fédéral des médicaments et des dispositifs médicaux (BfArM), a simplifié les procédures d’autorisation des traitements innovants, notamment des médicaments orphelins destinés aux maladies rares comme la SMA. Cela a facilité l’accès plus rapide aux nouvelles thérapies contre la SMA.
     

Le marché du traitement de l’amyotrophie spinale en Asie-Pacifique devrait enregistrer un taux de croissance annuel composé (TCAC) important de 19,6 % au cours de la période de prévision.
 

  • Les investissements dans la R&D consacrée aux traitements de l’amyotrophie spinale augmentent dans la région Asie-Pacifique, sous l’impulsion d’entreprises pharmaceutiques locales et internationales. Les initiatives de recherche menées en collaboration par des universités locales et des entreprises mondiales de biotechnologie favorisent l’innovation dans les options de traitement de l’amyotrophie spinale.
     
  • Par ailleurs, la disponibilité et l’accessibilité financière des tests génétiques se sont considérablement améliorées dans la région, permettant un diagnostic plus précis de l’amyotrophie spinale. Des pays comme la Chine et l’Inde connaissent une augmentation du nombre de centres de tests génétiques, ce qui permet de mieux identifier les cas d’amyotrophie spinale et entraîne une hausse de la demande de traitements.
     

Part de marché du traitement de l’amyotrophie spinale

Le marché se caractérise par une concurrence intense entre les principaux acteurs, qui cherchent à renforcer leur présence sur le marché. Les entreprises de premier plan privilégient des initiatives stratégiques telles que les fusions, les acquisitions et les partenariats afin de consolider leur position sur le marché. Ces efforts visent à étoffer leur offre de produits et de services, à étendre leur présence géographique et à investir dans des technologies de pointe. De nouveaux acteurs font également leur entrée sur le marché, ce qui intensifie encore la concurrence.
 

Entreprises du marché du traitement de l’amyotrophie spinale

La section consacrée aux profils d’entreprises comprend aussi bien celles qui commercialisent déjà des médicaments que celles dont les produits sont en phase de développement clinique. Les principaux acteurs présents sur le marché sont les suivants :

  • American Physical Therapy Association
  • Astellas Pharma
  • Beijing Jinlan Gene Technology Co., Ltd.
  • Biogen Inc.
  • Boston's Children Hospital
  • Children's Hospital of The King's Daughters
  • F. Hoffmann-La Roche Ltd.
  • Hanugen Therapeutics
  • Nationwide Children’s Hospital
  • NMD Pharma A/S
  • Novartis AG
  • Pfizer, Inc.
  • Sanofi (Genzyme Corporation)
  • Scholar Rock, Inc
     

Actualités du secteur du traitement de l’amyotrophie spinale :

  • En mai 2022, Genentech a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait approuvé Evrysdi (risdiplam) pour inclure les nourrissons de moins de deux mois atteints d’amyotrophie spinale (SMA). Evrysdi est désormais approuvé pour traiter l’amyotrophie spinale chez les enfants et les adultes de tout âge. Cette approbation a aidé l’entreprise à étoffer son offre de produits.
     
  • En mars 2021, la Spinal Muscular Atrophy (SMA) Foundation et PTC Therapeutics, Inc. ont conclu un nouveau partenariat axé sur la médecine régénérative, afin de faire progresser la recherche scientifique sur l’amyotrophie spinale et d’autres troubles neuromusculaires et de développer de nouveaux traitements. Le partenariat entre la SMA Foundation et PTC financera, sous la gestion de la SMA Foundation, des établissements universitaires et d’autres collaborateurs afin de faire progresser la recherche fondamentale en médecine régénérative.
     

Le rapport d’étude de marché sur le traitement de l’amyotrophie spinale comprend une analyse approfondie du secteur avec des estimations et des prévisions de chiffre d’affaires en millions de dollars américains pour la période 2021 – 2032 pour les segments suivants :

Marché, par type

  • Maladie de Werdnig-Hoffmann
  • Am yotrophie spinale infantile
  • Maladie de Kugelberg-Welander
  • Am yotrophie spinale de l’adulte

Marché, par type de traitement

  • Médicaments
    • Thérapie génique
    • Oligonucléotides antisens
    • Autres médicaments
  • Soins de soutien
    • Kinésithérapie
    • Assistance respiratoire
    • Soutien nutritionnel
  • Chirurgie de la colonne vertébrale

Marché, par voie d’administration

  • Voie orale
  • Voie parentérale

Marché, par utilisation finale

  • Hôpitaux
  • Cliniques spécialisées
  • Structures de soins à domicile
  • Autres utilisateurs finaux

Les informations ci-dessus sont fournies pour les régions et pays suivants :

  • Amérique du Nord
    • États-Unis
    • Canada
  • Europe
    • Allemagne
    • Royaume-Uni
    • France
    • Italie
    • Espagne
    • Pays-Bas
    • Reste de l’Europe
  • Asie-Pacifique
    • Japon
    • Chine
    • Inde
    • Australie
    • Corée du Sud
    • Reste de l’Asie-Pacifique
  • Amérique latine
    • Brésil
    • Mexique
    • Argentine
    • Reste de l’Amérique latine
  • Moyen-Orient et Afrique
    • Afrique du Sud
    • Arabie saoudite
    • Émirats arabes unis
    • Reste du Moyen-Orient et de l’Afrique

 

Auteurs:  Monali Tayade , Sampada Kulkarni

Questions fréquemment posées (FAQs):

Le marché mondial des traitements de l’amyotrophie spinale était évalué à 7,3 milliards de dollars américains en 2023 et devrait afficher un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 19,1 % entre 2024 et 2032, en raison de l’augmentation du taux de diagnostic de l’amyotrophie spinale chez les nourrissons et les enfants.
Le segment des médicaments représentait 64,2 % du chiffre d’affaires du marché en 2023, grâce à des médicaments innovants tels que Spinraza et Evrysdi ciblant l’amyotrophie spinale (SMA).
Le marché nord-américain des traitements de l’amyotrophie spinale détenait une part de chiffre d’affaires de 45,6 % en 2023, grâce à des politiques favorables aux maladies rares, à des infrastructures de santé avancées et aux essais cliniques en cours.
American Physical Therapy Association, Astellas Pharma, Beijing Jinlan Gene Technology Co., Ltd., Biogen Inc., Boston's Children Hospital et Children's Hospital of The King's Daughters, entre autres.

Méthodologie de recherche, sources de données et processus de validation

Ce rapport repose sur un processus de recherche structuré, fondé sur des échanges directs avec les acteurs du secteur, une modélisation propriétaire et des vérifications croisées rigoureuses. Il ne se limite pas à une recherche documentaire.

Notre processus de recherche en 6 étapes

  1. 1. Conception de l'étude et supervision par les analystes

    La méthodologie de recherche de GMI s'appuie sur l'expertise humaine, une validation rigoureuse et une transparence totale. Chaque résultat, analyse de tendance et prévision figurant dans nos rapports est élaboré par des analystes expérimentés qui comprennent les particularités de votre marché.

    Notre approche associe une vaste recherche primaire, menée par des échanges directs avec les acteurs et experts du secteur, à une recherche secondaire approfondie provenant de sources mondiales vérifiées. Nous appliquons une analyse quantitative des effets pour établir des prévisions fiables, tout en assurant la traçabilité des sources de données initiales jusqu'aux conclusions finales.

  2. 2. Recherche primaire

    La recherche primaire constitue le socle de notre méthodologie et contribue à près de 80 % de l'ensemble des conclusions. Elle repose sur des échanges directs avec les acteurs du secteur pour garantir la précision et la profondeur de l'analyse. Notre programme structuré d'entretiens couvre les marchés régionaux et mondiaux et recueille les contributions de cadres dirigeants, de directeurs et d'experts du domaine. Ces échanges apportent des perspectives stratégiques, opérationnelles et techniques, permettant des analyses équilibrées et des prévisions de marché fiables.

  3. 3. Exploration des données et analyse de marché

    L'exploration des données est une composante essentielle de notre processus de recherche et représente près de 20 % de la méthodologie globale. L'analyse des parts de chiffre d'affaires des principaux acteurs nous permet d'étudier la structure du marché, de repérer les tendances sectorielles et d'évaluer les facteurs macroéconomiques. Nous recueillons des données pertinentes auprès de sources payantes et gratuites afin de constituer une base de données fiable. Ces informations sont intégrées à la recherche primaire et à l'estimation de la taille du marché, puis validées auprès d'acteurs clés tels que les distributeurs, les fabricants et les associations professionnelles.

  4. 4. Estimation de la taille du marché

    Nous estimons la taille du marché selon une approche ascendante. Le point de départ est constitué des chiffres d'affaires recueillis directement lors des entretiens de recherche primaire, des volumes de production des fabricants et des statistiques d'installation ou de déploiement. Nous agrégeons ensuite ces données par marché régional pour obtenir une estimation mondiale ancrée dans l'activité réelle du secteur.

  5. 5. Modèle de prévision et principales hypothèses

    Chaque prévision documente explicitement :

    • ✓ Les principaux moteurs de croissance et leur impact supposé

    • ✓ Les facteurs de freinage et les scénarios d'atténuation

    • ✓ Les hypothèses réglementaires et le risque de changement des politiques

    • ✓ Les paramètres de la courbe d'adoption technologique

    • ✓ Les hypothèses macroéconomiques (croissance du PIB, inflation, taux de change)

    • ✓ La dynamique concurrentielle et les perspectives d'entrée et de sortie du marché

  6. 6. Validation et assurance qualité

    Lors des dernières étapes, des experts du domaine examinent manuellement les données filtrées afin de repérer les nuances et les erreurs de contexte que les systèmes automatisés pourraient manquer. Cette revue spécialisée ajoute un niveau essentiel d'assurance qualité et garantit que les données correspondent aux objectifs de l'étude et aux normes propres au domaine.

    Notre processus de validation à trois niveaux vise à garantir la fiabilité maximale des données :

    • ✓ Validation statistique

    • ✓ Validation par des experts

    • ✓ Confrontation à la réalité du marché

Confiance et crédibilité

10+
Années d'activité
Prestations régulières depuis la création
A+
Accréditation BBB
Normes professionnelles et satisfaction des clients
ISO
Qualité certifiée
Entreprise certifiée ISO 9001:2015
150+
Analystes de recherche
Présents dans plus de 20 secteurs d'activité
95%
Fidélisation des clients
Valeur d'une relation de cinq ans

Sources de données vérifiées

  • Publications professionnelles

    Revues sectorielles, publications professionnelles et médias spécialisés

  • Bases de données sectorielles

    Bases de données de marché propriétaires et tierces

  • Documents réglementaires déposés

    Archives des marchés publics et documents d'orientation politique

  • Recherche académique

    Études universitaires et rapports d'instituts spécialisés

  • Rapports d'entreprises

    Rapports annuels, présentations aux investisseurs et documents déposés

  • Entretiens avec des experts

    Cadres dirigeants, responsables des achats et spécialistes techniques

  • Archives de GMI

    Plus de 13 000 études publiées couvrant plus de 20 secteurs d'activité

  • Données commerciales

    Volumes d'importation et d'exportation, codes SH et données douanières

Paramètres étudiés et évalués

Chaque donnée de ce rapport est validée au moyen d'entretiens de recherche primaire, d'une véritable modélisation ascendante et de vérifications croisées rigoureuses. Découvrez notre processus de recherche →

Auteurs:  Monali Tayade, Sampada Kulkarni
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