Marché du traitement de l’amyotrophie spinale – Par type (maladie de Werdnig-Hoffmann, maladie de Kugelberg-Welander), type de traitement (médicament {thérapie génique}, soins de soutien), voie d’administration (orale, parentérale), utilisation finale – Prévisions mondiales, 2024 2032

Taille du marché

Traitement de l'atrophie musculaire spinale La taille du marché a été évaluée à 7,3 milliards de dollars en 2023 en croissance à un TCAC de 19,1% entre 2024 et 2032. Les facteurs clés de la croissance du marché sont notamment l'expansion de dépistage des nouveau-nés programmes, qui ont conduit à des diagnostics plus précoces d'atrophie musculaire de la colonne vertébrale (AMS), augmentant le nombre de patients admissibles au traitement. Le diagnostic précoce améliore les résultats des patients et stimule la demande de médicaments pour traiter des affections neurologiques.

Par exemple, selon un rapport publié par Health Union, LLC, SMA est l'une des maladies génétiques les plus courantes touchant les enfants. Un bébé sur 6 000 à 10 000 dans le monde est né avec SMA. La SMA de type 1 est la forme la plus sévère et représente plus de la moitié de tous les cas. De plus, la prévalence de la SMA est d'environ 1 personne sur 100 000 dans le monde. La prévalence est inférieure à l'incidence en raison de la durée de vie plus courte associée aux types de SMA les plus courants. Environ 25 000 Américains vivent actuellement avec la SMA. On s'attend donc à ce que les progrès continus de la technologie diagnostique et la sensibilisation accrue des fournisseurs de soins de santé et des patients à l'AMS et à ses options de traitement, qui mènent à des interventions plus précoces et à une plus grande participation au traitement, favorisent la croissance du marché.

Le traitement de l'atrophie musculaire spinale (AMS) fait référence à des interventions médicales conçues pour gérer et atténuer les symptômes de l'AMS, un trouble génétique caractérisé par la perte de neurones moteurs dans la moelle épinière, entraînant une faiblesse musculaire et une atrophie. De plus, les personnes atteintes de SMA souffrent souvent d'infections respiratoires, de scoliose et de contractions articulaires (shortification chronique des muscles et des tendons). Bien que la SMA touche principalement les nourrissons et les enfants, elle peut aussi survenir chez les adultes.

Tendances du marché du traitement de l'atrophie musculaire spinale

L'innovation et l'avancement continus de la thérapie génique et d'autres traitements de l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale devraient favoriser la croissance du marché pendant la période d'analyse. Par exemple, les données animales présentées en 2022 à l'American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT), à l'European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT) et au World Muscle Congress ont montré que la thérapie génique surpassait la thérapie de référence pour plusieurs paramètres clés dans un modèle de souris de SMA et présentait une toxicité hépatique significativement moindre lorsqu'elle était administrée par voie intraveineuse. Ainsi, la recherche en cours sur les thérapies géniques de prochaine génération et les médicaments à petites molécules élargit la gamme des options de traitement, attirant davantage d'investissement et d'intérêt pour le marché, ce qui devrait contribuer à sa croissance.

Atrophie musculaire spinale Analyse du marché

Selon le type, le marché est classé dans la maladie de Werdnig-Hoffmann, la SMA infantile, la maladie de Kugelberg-Welander et la SMA adulte. Le segment de la maladie de Werdnig-Hoffmann a dominé le marché avec un chiffre d'affaires de 2,9 milliards de dollars en 2023.

• La maladie de Werdnig-Hoffmann, aussi connue sous le nom de SMA Type 1, est la forme la plus sévère d'atrophie musculaire de la colonne vertébrale et se présente dans les six premiers mois de la vie. La mise en œuvre du dépistage obligatoire des MCS chez les nouveau-nés dans de nombreuses régions a conduit à une détection plus précoce de la maladie de Werdnig-Hoffmann. Le diagnostic précoce est crucial, car il permet l'initiation rapide du traitement, qui est le plus efficace avant une perte importante de neurone moteur.
• De plus, les activités de recherche et de développement en cours, associées à une augmentation des partenariats entre les sociétés pharmaceutiques visant à réduire le coût des traitements de type 1 coûteux de l'AMM, ont rendu ces thérapies plus accessibles à une population de patients plus large, ce qui a stimulé la croissance du marché.
• De plus, de nombreuses sociétés pharmaceutiques ont mis en place des programmes d'accès précoce ou d'utilisation compatissante pour les traitements SMA de type 1, permettant aux patients de recevoir des thérapies avant leur approbation officielle. Cela contribue à renforcer la dynamique du marché, ce qui stimule la croissance du marché.

Selon le type de traitement, le marché du traitement de l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale est segmenté en médicaments, soins de soutien et chirurgie de la colonne vertébrale. Le segment médicamenteux est également bifurqué en thérapie génique, oligonucléotides antisens et autres médicaments. Le segment des soins de soutien est classé en physiothérapie, soutien respiratoire et soutien nutritionnel. Le segment des médicaments a dominé le marché avec une part de marché de 64,2% en 2023.

• L'introduction de médicaments innovants comme Spinraza (Nusinersen) et Evrysdi (Risdiplam) a révolutionné le traitement du SMA. Ces médicaments ciblent spécifiquement la cause génétique sous-jacente de la maladie en augmentant la production de protéines de neurone moteur (NSM) de survie, qui est déficiente chez les patients atteints de SMA, ce qui stimule la croissance du marché.
• En outre, la disponibilité de formulations orales et injectables a accru l'accessibilité au traitement, permettant aux patients ayant des préférences et des besoins différents de recevoir un traitement efficace.
• Ainsi, la souplesse dans l'administration a élargi l'attrait des médicaments SMA et contribué à leur adoption généralisée, alimentant ainsi la croissance du marché.

Selon la voie d'administration, le marché du traitement de l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale est segmenté en voie orale et parentérale. Le segment oral a dominé le marché et devrait atteindre 19,5 milliards de dollars d'ici 2032.

• Les traitements par ASM oraux peuvent être administrés à la maison sans avoir besoin de visites cliniques, ce qui réduit le fardeau pour les patients et leur famille. Cette commodité est particulièrement attrayante pour les traitements à long terme, où les visites fréquentes à l'hôpital peuvent être perturbatrices, ce qui stimule la croissance du marché.
• En outre, les thérapies buccodentaires réduisent souvent le besoin de ressources en soins de santé, comme le soutien infirmier pour les injections ou les centres de perfusion, ce qui entraîne des économies pour les systèmes de soins de santé. Ces économies font des traitements oraux une option attrayante pour les payeurs et les fournisseurs, favorisant leur adoption et stimulant la croissance du marché.

Selon l'utilisation finale, le marché du traitement de l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale est classé dans les hôpitaux, les cliniques spécialisées, les établissements de soins à domicile et les autres utilisateurs finaux. Le segment des hôpitaux devrait présenter 19,2 % du TCAC entre 2024 et 2032.

• Le traitement par SMA comporte souvent une approche multidisciplinaire, incluant des neurologues, des physiothérapeutes, des pulmonologues et des nutritionnistes. Les hôpitaux sont bien équipés pour fournir ces soins coordonnés, en veillant à ce que les patients reçoivent un traitement complet pour leurs besoins complexes. Cette approche intégrée améliore les résultats des patients et contribue à la croissance du segment hospitalier.
• De plus, les hôpitaux servent souvent de sites pour essais cliniques de nouveaux traitements SMA, donnant aux patients accès à des thérapies innovantes qui pourraient ne pas être disponibles ailleurs. Cette participation à la recherche renforce la réputation de l'hôpital et attire davantage de patients à la recherche de traitements de pointe, favorisant ainsi la croissance du marché.

En 2023, l'Amérique du Nord a obtenu une part de marché substantielle de 45,6 % sur le marché du traitement de l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale et devrait dominer tout au long de la période de prévision.

• L'Amérique du Nord, en particulier les États-Unis, a mis en oeuvre des politiques de soutien pour les maladies rares, y compris la SMA. Ces politiques encouragent l'innovation et offrent des incitations telles que des crédits d'impôt pour la recherche et le développement, ce qui stimule davantage la croissance du marché.
• De plus, la présence de certains des établissements de santé et de recherche les plus avancés d'Amérique du Nord permet la disponibilité et l'adoption généralisées de traitements de pointe comme la thérapie génique et les médicaments améliorant le SMN.
• De plus, les essais cliniques en cours en Amérique du Nord pour de nouveaux traitements d'atrophie musculaire de la colonne vertébrale entraînent un besoin accru de nouveaux traitements et l'expansion du pipeline thérapeutique de SMA, qui contribue à la croissance du marché.

Le marché du traitement de l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale aux États-Unis devrait présenter un TCAC de 19 % entre 2024 et 2032.

• De nombreux États des États-Unis ont mis en place un dépistage obligatoire des MSA chez les nouveau-nés, ce qui a conduit à un diagnostic et à une intervention plus précoces. La détection précoce augmente considérablement la probabilité d'un traitement réussi, ce qui stimule la demande de thérapies ASM.
• De plus, des organismes comme Cure SMA et l'Association de la dystrophie musculaire jouent un rôle important dans la sensibilisation, le financement de la recherche et la promotion de meilleures options de traitement. Ces groupes aident à éduquer les patients, les familles et les fournisseurs de soins de santé sur les dernières thérapies SMA, ce qui stimule la croissance du marché.

L'Allemagne connaît le taux de croissance le plus élevé sur le marché européen.

• L'Allemagne dispose d'un système de santé robuste doté d'installations médicales de pointe et de professionnels de la santé hautement qualifiés. Cette infrastructure appuie la prestation de traitements avancés de la SMA, y compris la thérapie génique et d'autres approches novatrices, favorisant la croissance du marché.
• En outre, l'organisme de réglementation allemand, l'Institut fédéral des médicaments et des instruments médicaux (BfArM), a simplifié les processus d'approbation des traitements innovants, y compris les médicaments orphelins pour les maladies rares comme la SMA. Cela a facilité l'accès à de nouvelles thérapies de SMA.

Le marché du traitement de l'atrophie musculaire de la moelle épinière de l'Asie-Pacifique devrait croître avec un TCAC important de 19,6 % au cours de la période de prévision.

• Les investissements dans la R-D pour les traitements à base de SMA dans la région Asie-Pacifique sont de plus en plus importants, sous l'impulsion d'entreprises pharmaceutiques locales et mondiales. Les initiatives de recherche collaborative entre les universités locales et les entreprises de biotechnologie mondiale favorisent l'innovation dans les options de traitement de la SMA.
• De plus, la disponibilité et le caractère abordable des tests génétiques se sont considérablement améliorés dans la région, ce qui a permis un diagnostic plus précis de la SMA. Des pays comme la Chine et l'Inde sont témoins d'une augmentation des installations de dépistage génétique, ce qui a permis de mieux identifier les cas de SMA et d'augmenter la demande de traitement.

Part du marché du traitement de l'atrophie musculaire spinale

Le marché se caractérise par une concurrence intense entre les acteurs clés visant à accroître leur présence sur le marché. Les principales entreprises se concentrent sur des initiatives stratégiques telles que les fusions, les acquisitions et les partenariats pour renforcer leur position sur le marché. Ces efforts visent à améliorer leur offre de produits et de services, à élargir leur portée géographique et à investir dans des technologies de pointe. Le marché est également témoin de l'entrée de nouveaux acteurs, renforçant encore le paysage concurrentiel.

Sociétés du marché du traitement de l'atrophie musculaire spinale

La section du profil de l'entreprise comprend les deux entreprises qui ont des médicaments commerciaux disponibles sur le marché ainsi que celles qui sont en phase de développement clinique. Les principaux acteurs du marché sont les suivants:

• Association américaine de physiothérapie
• Astellas Pharma
• Société canadienne d'hypothèques et de logement
• Biogen Inc.
• Hôpital pour enfants de Boston
• Hôpital pour enfants des filles du roi
• F. Hoffmann-La Roche Ltd.
• Hanugen Thérapeutique
• Hôpital national pour enfants
• NMD Pharma A/S
• Novartis AG
• La société Pfizer, Inc.
• Sanofi (Genzyme Corporation)
• Scholar Rock, Inc

Traitement de l'atrophie musculaire spinale Nouvelles de l'industrie :

• En mai 2022, Genentech a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Evrysdi (risdiplam) pour inclure les bébés de moins de deux mois atteints d'atrophie musculaire de la colonne vertébrale (AMS). Evrysdi est maintenant approuvé pour traiter la SMA chez les enfants et les adultes de tous âges. Cela a aidé l'entreprise à élargir ses offres de produits.
• En mars 2021, The Spinal Muscular Atrophie Foundation (SMA) et PTC Therapeutics, Inc. ont entamé une nouvelle collaboration axée sur la médecine régénératrice afin de faire progresser la recherche scientifique sur la SMA et d'autres troubles neuromusculaires dans le but de développer de nouveaux traitements. Le partenariat entre la Fondation SMA et le CPT fournira un financement, géré par la Fondation SMA, aux établissements universitaires et à d'autres collaborateurs pour faire progresser la recherche fondamentale en médecine régénératrice.

Le rapport d'étude de marché sur le traitement de l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale couvre en profondeur l'industrie. avec des estimations et des prévisions en termes de revenus en millions de dollars américains de 2021 à 2032 pour les segments suivants:

Marché, par type

• Maladie de Werdnig-Hoffmann
• Enfants
• Maladie de Kugelberg-Welander
• SMA pour adultes

Marché, par type de traitement

• Médicaments
  • Thérapie génique
  • Oligonucléotides antisens
  • Autres médicaments
• Soins de soutien
  • Thérapie physique
  • Soutien respiratoire
  • Soutien nutritionnel
• Chirurgie spinale

Marché, par voie d'administration

• Voie orale
• Mère

Marché, par utilisation finale

• Hôpitaux
• Cliniques spécialisées
• Cadres de soins à domicile
• Autres utilisateurs finals

Les informations ci-dessus sont fournies pour les régions et les pays suivants:

• Amérique du Nord
  • États-Unis
  • Canada
• Europe
  • Allemagne
  • Royaume Uni
  • France
  • Italie
  • Espagne
  • Belgique
  • Reste de l'Europe
• Asie-Pacifique
  • Japon
  • Chine
  • Inde
  • Australie
  • Corée du Sud
  • Reste de l ' Asie et du Pacifique
• Amérique latine
  • Brésil
  • Mexique
  • Argentine
  • Reste de l'Amérique latine
• Moyen-Orient et Afrique
  • Afrique du Sud
  • Arabie saoudite
  • EAU
  • Reste du Moyen-Orient et Afrique