Mercato dei trattamenti per l’atrofia muscolare spinale Dimensioni e quota 2024 - 2032

Dimensione del mercato dei trattamenti per l’atrofia muscolare spinale

Nel 2023, il mercato dei trattamenti per l’atrofia muscolare spinale è stato valutato 7,3 miliardi di dollari statunitensi e si prevede che crescerà a un tasso di crescita annuo composto (CAGR) del 19,1% tra il 2024 e il 2032. Tra i principali fattori trainanti della crescita del mercato figurano l’ampliamento dei programmi di screening neonatale, che ha permesso di diagnosticare prima l’atrofia muscolare spinale (SMA), aumentando il numero di pazienti idonei al trattamento. La diagnosi precoce migliora gli esiti per i pazienti e stimola la domanda di farmaci per il trattamento delle patologie neurologiche.
 

Per esempio, secondo un rapporto pubblicato da Health Union, LLC, la SMA è una delle patologie genetiche più comuni che colpiscono i bambini. Nel mondo, un neonato su 6.000-10.000 nasce con la SMA. La SMA di tipo 1 è la forma più grave e rappresenta oltre la metà di tutti i casi. Inoltre, la prevalenza della SMA è di circa 1 caso ogni 100.000 persone nel mondo. La prevalenza è inferiore all’incidenza a causa della minore aspettativa di vita associata ai tipi di SMA più comuni. Attualmente, circa 25.000 americani convivono con la SMA. Si prevede pertanto che i continui progressi nelle tecnologie diagnostiche e la maggiore sensibilizzazione degli operatori sanitari e dei pazienti sulla SMA e sulle relative opzioni terapeutiche, favorendo interventi più precoci e una maggiore adesione ai trattamenti, sosterranno la crescita del mercato.
 

Il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) comprende gli interventi medici volti a gestire e alleviare i sintomi della SMA, una malattia genetica caratterizzata dalla perdita dei motoneuroni nel midollo spinale, che provoca debolezza e atrofia muscolare. Inoltre, le persone affette da SMA soffrono spesso di infezioni respiratorie, scoliosi e contratture articolari (accorciamento cronico di muscoli e tendini). Sebbene la SMA colpisca soprattutto neonati e bambini, può manifestarsi anche negli adulti.
 

Tendenze del mercato dei trattamenti per l’atrofia muscolare spinale

Si prevede che la continua innovazione e i progressi nella terapia genica e in altri trattamenti per l’atrofia muscolare spinale stimoleranno la crescita del mercato durante il periodo di analisi. Per esempio, i dati sugli animali presentati nel 2022 all’American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT), alla European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT) e al World Muscle Congress hanno mostrato che, in un modello murino di SMA, la terapia genica ha superato il trattamento di riferimento in diversi parametri chiave e ha causato una tossicità epatica significativamente inferiore quando somministrata per via endovenosa. Pertanto, la ricerca in corso sulle terapie geniche di nuova generazione e sui farmaci a piccole molecole amplia la gamma di opzioni terapeutiche e attrae maggiori investimenti e interesse nel mercato, contribuendo così alla sua crescita.

Analisi di mercato dei trattamenti per l’atrofia muscolare spinale

Per comprendere le tendenze chiave

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In base alla tipologia, il mercato è suddiviso in malattia di Werdnig-Hoffmann, SMA infantile, malattia di Kugelberg-Welander e SMA dell’adulto. Nel 2023, il segmento della malattia di Werdnig-Hoffmann ha dominato il mercato, con ricavi pari a 2,9 miliardi di dollari statunitensi.
 

• La malattia di Werdnig-Hoffmann, nota anche come SMA di tipo 1, è la forma più grave di atrofia muscolare spinale e si manifesta nei primi sei mesi di vita. L’introduzione dello screening neonatale obbligatorio per la SMA in molte regioni ha consentito di diagnosticare più precocemente la malattia di Werdnig-Hoffmann. La diagnosi precoce è fondamentale, poiché consente di iniziare tempestivamente il trattamento, che è più efficace prima che si verifichi una significativa perdita di motoneuroni.
   
• Inoltre, le attività continuative di ricerca e sviluppo, insieme all’aumento delle partnership tra aziende farmaceutiche volte a ridurre il costo degli onerosi trattamenti per la SMA di tipo 1, hanno reso queste terapie più accessibili a una popolazione di pazienti più ampia, favorendo la crescita del mercato.
   
• Inoltre, molte aziende farmaceutiche hanno avviato programmi di accesso anticipato o di uso compassionevole per i trattamenti della SMA di tipo 1, consentendo ai pazienti di ricevere le terapie prima dell’approvazione formale. Ciò contribuisce a creare slancio nel mercato e, di conseguenza, a favorirne la crescita.

In base alla tipologia di trattamento, il mercato dei trattamenti per l’atrofia muscolare spinale è segmentato in farmaci, assistenza di supporto e chirurgia spinale. Il segmento dei farmaci è ulteriormente suddiviso in terapia genica, oligonucleotidi antisenso e altri farmaci. Il segmento dell’assistenza di supporto comprende fisioterapia, supporto respiratorio e supporto nutrizionale. Nel 2023, il segmento dei farmaci ha dominato il mercato, con una quota di mercato del 64,2%.
 

• L’introduzione di farmaci innovativi come Spinraza (Nusinersen) ed Evrysdi (Risdiplam) ha rivoluzionato il trattamento della SMA. Questi farmaci agiscono specificamente sulla causa genetica alla base della malattia, aumentando la produzione della proteina di sopravvivenza dei motoneuroni (SMN), carente nei pazienti affetti da SMA, e favorendo così la crescita del mercato.
   
• Inoltre, la disponibilità di formulazioni sia orali sia iniettabili ha migliorato l’accessibilità ai trattamenti, consentendo a pazienti con preferenze ed esigenze diverse di ricevere terapie efficaci.
   
• La flessibilità di somministrazione ha quindi ampliato l’attrattiva dei farmaci per la SMA e ne ha favorito l’ampia diffusione, contribuendo così alla crescita del mercato.
   

In base alla via di somministrazione, il mercato dei trattamenti per l’atrofia muscolare spinale è segmentato in farmaci orali e parenterali. Il segmento orale ha dominato il mercato e si prevede che raggiungerà i 19,5 miliardi di dollari statunitensi entro il 2032.
 

• I trattamenti orali per la SMA possono essere somministrati a domicilio, senza necessità di recarsi in clinica, riducendo il carico per i pazienti e le loro famiglie. Questa comodità è particolarmente apprezzata nei regimi terapeutici a lungo termine, per i quali le frequenti visite ospedaliere possono essere fonte di disagio, favorendo così la crescita del mercato.
   
• Inoltre, le terapie orali spesso riducono il ricorso a risorse sanitarie, come il supporto infermieristico per le iniezioni o i centri per le infusioni, generando risparmi per i sistemi sanitari. Questi risparmi rendono i trattamenti orali un’opzione interessante per enti pagatori e operatori sanitari, favorendone l’adozione e sostenendo la crescita del mercato.
   

In base all’utilizzatore finale, il mercato dei trattamenti per l’atrofia muscolare spinale è suddiviso in ospedali, cliniche specialistiche, assistenza domiciliare e altri utilizzatori finali. Si prevede che il segmento ospedaliero registrerà un tasso di crescita annuo composto (CAGR) del 19,2% tra il 2024 e il 2032.
 

• Il trattamento della SMA prevede spesso un approccio multidisciplinare che coinvolge neurologi, fisioterapisti, pneumologi e nutrizionisti. Gli ospedali sono ben attrezzati per fornire questa assistenza coordinata, garantendo ai pazienti un trattamento completo per le loro esigenze complesse. Questo approccio integrato migliora gli esiti per i pazienti e contribuisce alla crescita del segmento ospedaliero.
   
• Inoltre, gli ospedali sono spesso sedi di studi clinici su nuovi trattamenti per la SMA, offrendo ai pazienti accesso a terapie innovative che potrebbero non essere disponibili altrove. Questo coinvolgimento nella ricerca rafforza la reputazione degli ospedali e attira un maggior numero di pazienti alla ricerca di trattamenti all’avanguardia, favorendo così la crescita del mercato.

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Nel 2023, il Nord America ha conquistato una quota considerevole del 45,6% nel mercato dei trattamenti per l’atrofia muscolare spinale e si prevede che manterrà il predominio per tutto il periodo di previsione.
 

• Il Nord America, in particolare gli Stati Uniti, ha attuato politiche a sostegno delle malattie rare, inclusa la SMA. Tali politiche promuovono l’innovazione e prevedono incentivi, come crediti d’imposta per la ricerca e lo sviluppo, stimolando ulteriormente la crescita del mercato.
   
• Inoltre, la presenza in Nord America di alcune delle strutture sanitarie e degli istituti di ricerca più avanzati consente un’ampia disponibilità e adozione di trattamenti all’avanguardia per la SMA, come la terapia genica e i farmaci che potenziano la SMN.
   
• Inoltre, gli studi clinici in corso in Nord America su nuovi trattamenti per l’atrofia muscolare spinale stanno determinando una maggiore necessità di nuove terapie e ampliando la pipeline terapeutica per la SMA, contribuendo così alla crescita del mercato.
   

Si prevede che il mercato dei trattamenti per l’atrofia muscolare spinale negli Stati Uniti registrerà un tasso di crescita annuo composto (CAGR) del 19% tra il 2024 e il 2032.
 

• Molti Stati degli Stati Uniti hanno introdotto lo screening neonatale obbligatorio per la SMA, consentendo una diagnosi e un intervento più precoci. La diagnosi precoce aumenta significativamente le probabilità di successo del trattamento, stimolando la domanda di terapie per la SMA.
   
• Inoltre, organizzazioni come Cure SMA e la Muscular Dystrophy Association svolgono un ruolo significativo nel sensibilizzare l’opinione pubblica, finanziare la ricerca e promuovere migliori opzioni terapeutiche. Questi gruppi contribuiscono a informare pazienti, famiglie e operatori sanitari sulle più recenti terapie per la SMA, favorendo così la crescita del mercato.
   

La Germania registrerà il più alto tasso di crescita del mercato europeo.
 

• La Germania dispone di un sistema sanitario solido, con strutture mediche all’avanguardia e professionisti sanitari altamente qualificati. Questa infrastruttura supporta l’erogazione di trattamenti avanzati per la SMA, tra cui la terapia genica e altri approcci innovativi, promuovendo la crescita del mercato.
   
• Inoltre, l’ente regolatorio tedesco, l’Istituto federale per i farmaci e i dispositivi medici (BfArM), ha semplificato le procedure di approvazione dei trattamenti innovativi, compresi i farmaci orfani per malattie rare come la SMA. Ciò ha agevolato un accesso più rapido alle nuove terapie per la SMA.
   

Si prevede che il mercato dei trattamenti per l’atrofia muscolare spinale nell’Asia-Pacifico crescerà a un tasso di crescita annuo composto (CAGR) significativo del 19,6% durante il periodo di previsione.
 

• Gli investimenti in ricerca e sviluppo (R&S) per i trattamenti della SMA sono in aumento nella regione Asia-Pacifico, grazie all’impegno delle aziende farmaceutiche locali e globali. Le iniziative di ricerca congiunte tra università locali e aziende biotecnologiche globali promuovono l’innovazione nelle opzioni terapeutiche per la SMA.
   
• Inoltre, la disponibilità e l’accessibilità economica dei test genetici sono migliorate notevolmente nella regione, consentendo una diagnosi più accurata della SMA. Paesi come Cina e India stanno assistendo a un aumento delle strutture che offrono test genetici, con una conseguente migliore identificazione dei casi di SMA e un successivo incremento della domanda di trattamenti.
   

Quota di mercato dei trattamenti per l’atrofia muscolare spinale

Il mercato è caratterizzato da un’intensa concorrenza tra i principali operatori, che puntano ad ampliare la propria presenza sul mercato. Le aziende leader si concentrano su iniziative strategiche quali fusioni, acquisizioni e partnership per rafforzare la propria posizione sul mercato. Queste iniziative mirano a migliorare la gamma di prodotti e servizi offerti, ampliare la presenza geografica e investire in tecnologie avanzate. Il mercato vede inoltre l’ingresso di nuovi operatori, che intensifica ulteriormente il panorama competitivo.
 

Aziende del mercato dei trattamenti per l’atrofia muscolare spinale

La sezione dedicata ai profili aziendali comprende sia le aziende che commercializzano farmaci sul mercato, sia quelle con prodotti in fase di sviluppo clinico. Tra i principali operatori attivi sul mercato figurano:

• American Physical Therapy Association
• Astellas Pharma
• Beijing Jinlan Gene Technology Co., Ltd.
• Biogen Inc.
• Boston's Children Hospital
• Children's Hospital of The King's Daughters
• F. Hoffmann-La Roche Ltd.
• Hanugen Therapeutics
• Nationwide Children’s Hospital
• NMD Pharma A/S
• Novartis AG
• Pfizer, Inc.
• Sanofi (Genzyme Corporation)
• Scholar Rock, Inc
   

Notizie del settore dei trattamenti per l’atrofia muscolare spinale:

• Nel maggio 2022, Genentech ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Evrysdi (risdiplam) per includere i bambini di età inferiore ai due mesi affetti da atrofia muscolare spinale (SMA). Evrysdi è ora approvato per il trattamento della SMA nei bambini e negli adulti di tutte le età. Ciò ha aiutato l’azienda ad ampliare la propria offerta di prodotti.
   
• Nel marzo 2021, la Spinal Muscular Atrophy (SMA) Foundation e PTC Therapeutics, Inc. hanno avviato una nuova collaborazione incentrata sulla medicina rigenerativa, con l’obiettivo di promuovere ulteriormente la ricerca scientifica sulla SMA e su altri disturbi neuromuscolari e sviluppare nuovi trattamenti. La partnership tra SMA Foundation e PTC finanzierà, sotto la gestione della SMA Foundation, istituti accademici e altri collaboratori, per promuovere la ricerca di base nel campo della medicina rigenerativa.
   

Il rapporto di ricerca sul mercato dei trattamenti per l’atrofia muscolare spinale include un’analisi approfondita del settore con stime e previsioni dei ricavi, espressi in milioni di dollari statunitensi, dal 2021 al 2032 per i seguenti segmenti:

Mercato per tipologia

• Malattia di Werdnig-Hoffmann
• SMA infantile
• Malattia di Kugelberg-Welander
• SMA dell’adulto

Mercato per tipologia di trattamento

• Farmaci
  • Terapia genica
  • Oligonucleotidi antisenso
  • Altri farmaci
• Assistenza di supporto
  • Fisioterapia
  • Supporto respiratorio
  • Supporto nutrizionale
• Chirurgia spinale

Mercato per via di somministrazione

• Orale
• Parenterale

Mercato per utilizzo finale

• Ospedali
• Cliniche specialistiche
• Contesti di assistenza domiciliare
• Altri utenti finali

Le informazioni sopra riportate si riferiscono alle seguenti regioni e ai seguenti paesi:

• Nord America
  • Stati Uniti
  • Canada
• Europa
  • Germania
  • Regno Unito
  • Francia
  • Italia
  • Spagna
  • Paesi Bassi
  • Resto d’Europa
• Asia-Pacifico
  • Giappone
  • Cina
  • India
  • Australia
  • Corea del Sud
  • Resto dell’Asia-Pacifico
• America Latina
  • Brasile
  • Messico
  • Argentina
  • Resto dell’America Latina
• Medio Oriente e Africa
  • Sudafrica
  • Arabia Saudita
  • Emirati Arabi Uniti
  • Resto del Medio Oriente e dell’Africa