脊髓性肌萎缩症治疗市场 - 按类型（Werdnig-Hoffmann 病、Kugelberg-Welander 病）、治疗类型（药物{基因治疗}、支持护理）、给药途径（口服、肠胃外）、最终用途 - 全球预测，2024 年2032年

脊柱肌肉萎缩治疗市场规模

脊髓肌肉萎缩治疗市场的规模在2023年价值为73亿美元,在2024年至2032年间以19.1%的CAGR增长. 推动市场增长的关键因素包括: 新生儿筛查 方案导致早期诊断脊髓肌肉萎缩,增加了有资格接受治疗的病人人数。 早期诊断可以改善病人的结果并增加治疗神经疾病的药物需求.

例如,根据卫生联合会(LLC)发表的一份报告,SMA是影响儿童的最常见的遗传条件之一。 全世界每6 000至10 000个婴儿中就有1个是SMA所生。 1型SMA是最严重的形式,占了所有病例的一半以上. 此外,全球SMA的流行率约为十万分之一. 流行率低于发生率,因为最常见的SMA类型寿命较短。 目前约有25,000名美国人与SMA同住. 因此,诊断技术的持续进步,以及保健提供者和病人对SMA及其治疗选择的认识的提高,将促进市场增长,从而导致更早的干预和更好的治疗。

脊髓肌萎缩(SMA)治疗指旨在管理和缓解SMA症状的医疗干预,这种遗传障碍的特点是脊髓中运动神经元的丧失,导致肌肉虚弱和萎缩. 此外,患有SMA的人经常会经历呼吸道感染、骨质疏松和关节收缩(肌肉和发作时间缩短)。 虽然SMA主要影响婴儿和儿童,但也可能发生在成年人身上.

脊柱肌肉萎缩治疗市场趋势

预计在分析期间,基因疗法和其他脊髓萎缩疗法的持续创新和进步将推动市场增长。 例如,2022年在美国基因和细胞治疗学会(ASGCT)、欧洲基因和细胞治疗学会(ESGCT)和世界肌肉大会上提出的动物数据表明,基因疗法在SMA鼠标模型中超过多个关键终点的基准疗法,静脉注射时肝脏毒性明显降低。 因此,目前对下一代基因疗法和小分子药物的研究正在扩大治疗选择的范围,吸引了更多的投资和对市场的兴趣,这有望促进市场的增长。

脊柱肌萎缩处理市场分析

根据类型,市场分为Werdnig-Hoffmann疾病,婴儿SMA,Kugelberg-Welander疾病和成人SMA. 维尔德尼格-霍夫曼疾病部分在2023年以29亿美元的收入支配了市场.

• 韦德尼格-霍夫曼病(英語:Werdnig-Hoffmann disease)又名SMA 1型,是脊髓肌萎缩症最重的发作形式并呈现于生命的前六个月. 在许多地区对SMA实施强制性新生儿筛查,导致更早发现Werdnig-Hoffmann疾病. 早期诊断至关重要,因为它允许迅速启动治疗,这在出现重大运动神经元丧失之前最为有效.
• 此外,正在进行的研究和开发活动,加上制药公司之间旨在降低昂贵的SMA 1型治疗费用的伙伴关系的增加,使更多的病人更容易获得这些疗法,促进了市场的增长。
• 此外,许多制药公司还实施了SMA 1型治疗的早期获取或同情性使用方案,允许患者在正式批准前接受治疗. 这有助于建立市场势头,从而推动市场增长。

根据治疗类型,脊髓肌萎缩治疗市场分为药物,辅助护理,脊髓外科. 药物部分被进一步分解 基因治疗抗激素寡核苷酸和其他药物。 辅助护理部分分为物理治疗、呼吸支持和营养支持。 2023年,医药部门占了市场支配地位,市场份额为64.2%。

• 斯平拉萨(英语:Nusinersen)和埃夫里斯迪(英语:Evrysdi (Risdiplam))等创新药物的引入使SMA的治疗发生了革命. 这些药物通过增加存活运动神经元蛋白(SMN)的出产,特别针对疾病的遗传原因,这种蛋白质在SMA患者中存在缺陷,驱动了市场的成长.
• 此外,口服和注射配方的提供增加了治疗的可获性,使有不同偏好并需要接受有效治疗的患者得以接受治疗.
• 因此,行政管理的灵活性扩大了SMA药物的吸引力并促使它们被广泛采用,从而促进了市场的增长。

根据管理途径,脊髓肌萎缩治疗市场被分解为口服和亲服. 口述部分主导了市场,预计到2032年将达到195亿美元.

• 口服SMA治疗可在家中进行,无需临床上访,减轻了患者及其家人的负担. 这种便利特别有利于长期治疗办法,因为经常到医院就诊会扰乱其发展,从而推动市场的增长。
• 此外,口服治疗往往会减少对保健资源的需求,如对注射或输液中心的护理支助,从而节省保健系统的费用。 这些储蓄使得口服治疗成为付款人和提供者的有吸引力的选择,促进其采用并刺激了市场的增长.

根据最终用途,脊髓肌肉萎缩治疗市场分为医院,专科诊所,家庭护理场所等最终用户. 医院部分预计将在2024-2032年间展示19.2%的CAGR.

• SMA治疗往往涉及多学科的方法,包括神经学家,物理治疗师,肺科医生和营养学家. 医院设备齐全,能够提供这种协调的护理,确保病人获得全面治疗,满足其复杂的需要。 这种综合方法可以提高病人的结果,并有助于医院部分的增长。
• 此外,医院还经常成为 临床试验 向患者提供其他地方可能无法提供的创新疗法。 这种参与研究的做法提高了医院的声誉并吸引了更多寻求尖端治疗的患者,从而促进了市场的增长.

2023年,北美在脊髓肌萎缩治疗市场上获得了45.6%的大幅市场份额,预计将在整个预测期间占据主导地位.

• 北美,特别是美国,对包括SMA在内的罕见疾病实施了支持政策. 这些政策鼓励创新,并为研发提供税收抵免等奖励措施,进一步推动了市场增长.
• 此外,北美一些最先进的保健设施和研究机构的存在使基因疗法和SSN强化药物等尖端SMA疗法得以广泛提供和采用。
• 此外,在北美正在进行的新脊髓肌肉萎缩治疗临床试验正在导致对新治疗的需求增加并扩大了SMA的治疗管道,这促进了市场的增长。

美国的脊髓肌萎缩治疗市场预计将在2024-2032年间展示出19%的CAGR.

• 美国许多州对SMA实施强制性新生儿筛查,这导致了更早的诊断和干预. 早期发现大大增加了成功治疗的可能性,驱动了对SMA疗法的需求.
• 此外,Cure SMA和肌肉萎缩协会等组织在提高认识、资助研究和宣传更好的治疗方案等方面发挥了重要作用。 这些小组帮助教育病人、家庭和保健提供者了解最新的SMA疗法,从而促进了市场的增长。

德国将经历欧洲市场最高增长率.

• 德国有一个强有力的保健系统,拥有最先进的医疗设施和高技能的保健专业人员。 这一基础设施支持提供先进的SMA治疗,包括基因疗法和其他创新方法,促进市场增长。
• 此外,德国的管理机构——联邦药物和医疗器械研究所(BfArM)简化了创新治疗的审批程序,包括诸如SMA等罕见疾病的孤儿药物。 这有助于更快地获得新的SMA疗法。

亚太脊髓肌萎缩治疗市场预计将在预测期间增长,显著的CAGR为19.6%.

• 在地方和全球制药公司推动下,亚太区域内对SMA治疗研发的投资不断增加。 当地大学与全球生物技术公司之间的合作研究举措正在促进SMA处理方案的创新。
• 此外,在该区域,基因检测的可得性和可负担性已大有改善,从而能够更准确地诊断SMA。 中国和印度等国家正在目睹基因检测设施的增长,从而更好地识别了SMA病例并随后增加了治疗需求.

脊椎肌肉萎缩治疗市场份额

市场的主要特点是,主要行为者之间为了扩大其市场存在而进行激烈的竞争。 主要公司注重战略举措,如合并、收购和伙伴关系,以加强其市场地位。 这些努力旨在增加它们的产品和服务,扩大其地理范围并投资于先进技术。 市场也见证了新玩家的入场,进一步强化了竞争环境.

脊柱肌肉萎缩治疗市场公司

公司概况部分包括市场上有商用药品的公司和处于临床开发阶段的公司。 在市场上经营的著名角色如下:

• 美国身体治疗协会
• 阿斯泰拉斯药厂
• 北京金兰基因科技有限公司.
• Biogen Inc. (英语).
• 波士顿儿童医院
• 国王女儿儿童医院
• F. Hoffmann-La Roche 有限公司.
• 哈努根疗法
• 全国儿童医院
• 国家MD 药品A/S
• 诺华集团
• 辉瑞股份有限公司.
• 萨诺菲(基因公司)
• 学者摇滚公司

脊髓肌萎缩治疗行业新闻:

• 2022年5月,Genenentech宣布由美国食品药品管理局(FDA)批准Evrysdi (risdiplam)将脊髓肌萎缩症(SMA)的两个月以下婴儿包括在内. Evrysdi现在获准在各种年龄的儿童和成人中治疗SMA。 这帮助了公司扩大产品提供.
• 2021年3月,脊髓肌肉萎缩(SMA)基金会和PTC治疗学股份有限公司进入了以再生医学为重点的新合作,以进一步推进对SMA和其他神经肌肉疾病的科学研究,目标是开发出新的治疗方法. SMA基金会-PTC伙伴关系将向学术机构和其他合作者提供由SMA基金会管理的资金,以推进再生医学的基础研究。

脊髓肌萎缩治疗市场研究报告包括对该行业的深入报道 估计和预测2021-2032年收入(百万美元) 下列部分:

市场,按类型

• 韦德尼格-霍夫曼疾病
• 婴儿SMA
• 库格尔贝格-韦兰德尔疾病
• 成人 SMA

市场,按处理类型分列

• 药品
  • 基因治疗
  • 抗激素寡核苷酸
  • 其他药物
• 辅助护理
  • 物理治疗
  • 呼吸支持
  • 营养支助
• 脊柱外科手术

按行政路线分列的市场

• 口头
• 家长

市场,最终用途

• 医院
• 专科诊所
• 家庭护理环境
• 其他最终用户

现就下列区域和国家提供上述资料:

• 北美
  • 美国.
  • 加拿大
• 欧洲
  • 德国
  • 联合王国
  • 法国
  • 意大利
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  • 荷兰
  • 欧洲其他地区
• 亚太
  • 日本
  • 中国
  • 印度
  • 澳大利亚
  • 韩国
  • 亚洲及太平洋其他地区
• 拉丁美洲
  • 联合国
  • 墨西哥
  • 联合国
  • 拉丁美洲其他地区
• 中东和非洲
  • 南非
  • 沙特阿拉伯
  • 阿联酋
  • 中东其他地区和非洲