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Mercado de tratamiento de la atrofia muscular espinal Tamaño y compartir 2024 - 2032

ID del informe: GMI11091
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Fecha de publicación: August 2024
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Formato del informe: PDF

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Atrofia muscular espinal tamaño del mercado

Atrofia muscular espinal El tamaño del mercado fue valorado en USD 7,3 mil millones en 2023 creciendo en una CAGR de 19,1% entre 2024 y 2032. Los factores clave que impulsan el crecimiento del mercado incluyen la expansión detección de recién nacidos programas, que han llevado a diagnósticos anteriores de la atrofia muscular espinal (SMA), aumentando el número de pacientes elegibles para el tratamiento. El diagnóstico precoz mejora los resultados del paciente y aumenta la demanda de medicamentos para tratar las condiciones neurológicas.

Spinal Muscular Atrophy Treatment Market

Por ejemplo, según un informe publicado por la Unión de Salud, LLC, SMA es una de las condiciones genéticas más comunes que afectan a los niños. Uno de cada 6.000 a 10.000 bebés en todo el mundo nace con SMA. Tipo 1 SMA es la forma más severa y representa más de la mitad de todos los casos. Además, la prevalencia del SMA es de aproximadamente 1 en 100.000 personas a nivel mundial. La prevalencia es menor que la incidencia debido a la vida útil más corta asociada con los tipos SMA más comunes. Aproximadamente 25.000 estadounidenses viven actualmente con SMA. Por lo tanto, se prevé que los avances continuos en la tecnología de diagnóstico y una mayor conciencia entre los proveedores de atención de la salud y los pacientes acerca de la SMA y sus opciones de tratamiento, lo que da lugar a intervenciones anteriores y una mayor absorción de tratamiento, promuevan el crecimiento del mercado.

Atrofia muscular espinal (SMA) tratamiento se refiere a intervenciones médicas diseñadas para manejar y aliviar los síntomas de SMA, un trastorno genético caracterizado por la pérdida de neuronas motoras en la médula espinal, lo que conduce a la debilidad muscular y atrofia. Además, las personas con SMA suelen experimentar infecciones respiratorias, escoliosis y contracturas articulares (acortamiento crónico de músculos y tendones). Si bien el SMA afecta principalmente a los bebés y los niños, también puede ocurrir en adultos.

Tendencias del mercado del tratamiento de la atrofia muscular espinal

Se prevé que la innovación y el avance en la terapia génica y otros tratamientos para la atrofia muscular espinal propelen el crecimiento del mercado durante el período de análisis. Por ejemplo, los datos animales presentados en 2022 en la American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT), la European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT), y el World Muscle Congress mostraron que la terapia génica superó la terapia de referencia en múltiples puntos finales clave en un modelo de ratón de SMA y mostró significativamente menos toxicidad hepática cuando se administraba por vía intravenosa. Así, la investigación en curso sobre terapias genéticas de próxima generación y pequeños fármacos de molécula está ampliando la gama de opciones de tratamiento, atrayendo más inversión e interés en el mercado, que se espera contribuya a su crecimiento.

Análisis del mercado de la atrofia muscular espinal

Spinal Muscular Atrophy Treatment Market, By Type, 2021 – 2032 (USD Billion)

Basado en el tipo, el mercado se clasifica en la enfermedad de Werdnig-Hoffmann, SMA infantil, enfermedad de Kugelberg-Welander y SMA adulta. El segmento de la enfermedad de Werdnig-Hoffmann dominaba el mercado con ingresos de USD 2.900 millones en 2023.

  • La enfermedad de Werdnig-Hoffmann, también conocida como SMA Tipo 1, es la forma más severa de la atrofia muscular espinal y presenta dentro de los primeros seis meses de vida. La realización de exámenes obligatorios de detección de recién nacidos para el SMA en muchas regiones ha llevado a la detección anterior de la enfermedad de Werdnig-Hoffmann. El diagnóstico temprano es crucial, ya que permite la iniciación rápida del tratamiento, que es más eficaz antes de que se produzca una pérdida significativa de neurona motora.
  • Además, las actividades de investigación y desarrollo en curso, junto con un aumento de las asociaciones entre las empresas farmacéuticas encaminadas a reducir el costo de costosos tratamientos SMA Tipo 1, han hecho que estas terapias sean más accesibles para una población más amplia de pacientes, lo que ha impulsado el crecimiento del mercado.
  • Además, muchas compañías farmacéuticas han implementado programas de acceso temprano o uso compasivo para tratamientos SMA Type 1, permitiendo a los pacientes recibir terapias antes de la aprobación formal. Esto ayuda a aumentar el impulso del mercado, lo que impulsa el crecimiento del mercado.

 

Spinal Muscular Atrophy Treatment Market, By Treatment Type (2023)

Basado en el tipo de tratamiento, el mercado de tratamiento de la atrofia muscular espinal se segmenta en medicamentos, cuidados de apoyo y cirugía espinal. El segmento de la medicación se bifurca en terapia génica, oligonucleótidos antisentidos y otros medicamentos. El segmento de atención de apoyo se clasifica en terapia física, soporte respiratorio y soporte nutricional. El segmento de medicamentos dominaba el mercado con cuota de mercado del 64,2% en 2023.

  • La introducción de fármacos innovadores como Spinraza (Nusinersen) y Evrysdi (Risdiplam) ha revolucionado el tratamiento de SMA. Estos medicamentos apuntan específicamente a la causa genética subyacente de la enfermedad aumentando la producción de proteína de neurona motor de supervivencia (SMN), que es deficiente en los pacientes de SMA, impulsando el crecimiento del mercado.
  • Además, la disponibilidad de formulaciones orales e inyectables ha aumentado la accesibilidad al tratamiento, permitiendo a los pacientes con diferentes preferencias y necesidades recibir terapia eficaz.
  • Así pues, la flexibilidad de la administración ha ampliado el atractivo de los medicamentos SMA y ha contribuido a su adopción generalizada, lo que ha impulsado el crecimiento del mercado.

Basado en la ruta de administración, el mercado de tratamiento de la atrofia muscular espinal se segmenta en oral y parenteral. El segmento oral dominó el mercado y se espera que alcance USD 19.500 millones en 2032.

  • Los tratamientos de SMA oral se pueden administrar en casa sin necesidad de visitas clínicas, reduciendo la carga para los pacientes y sus familias. Esta conveniencia es particularmente atractiva para los regímenes de tratamiento a largo plazo, donde las visitas frecuentes a los hospitales pueden ser perturbadoras, lo que impulsa el crecimiento del mercado.
  • Además, las terapias orales a menudo reducen la necesidad de recursos sanitarios, como el apoyo de enfermería para inyecciones o centros de infusión, lo que conduce a ahorros de costos para los sistemas sanitarios. Estos ahorros hacen que los tratamientos orales sean una opción atractiva para los beneficiarios y proveedores, promoviendo su adopción y fomentando el crecimiento del mercado.

Basado en el uso final, el mercado de tratamiento de la atrofia muscular espinal se clasifica en hospitales, clínicas especializadas, centros de atención y otros usuarios finales. Se espera que el segmento de hospitales muestre un 19,2% de CAGR entre 2024-2032.

  • El tratamiento de SMA a menudo implica un enfoque multidisciplinario, incluyendo neurólogos, terapeutas físicos, pulmonólogos y nutricionistas. Los hospitales están bien equipados para proporcionar este cuidado coordinado, asegurando que los pacientes reciban un tratamiento integral para sus necesidades complejas. Este enfoque integrado mejora los resultados de los pacientes y contribuye al crecimiento del segmento hospitalario.
  • Además, los hospitales suelen servir como lugares para ensayos clínicos de nuevos tratamientos SMA, dando a los pacientes acceso a terapias innovadoras que pueden no estar disponibles en otros lugares. Esta participación en la investigación aumenta la reputación del hospital y atrae a más pacientes que buscan tratamientos de vanguardia, fomentando así el crecimiento del mercado.

 

North America Spinal Muscular Atrophy Treatment Market, 2021 – 2032 (USD Billion)

En 2023, América del Norte obtuvo una parte sustancial del mercado del 45,6% en el mercado de tratamiento de la atrofia muscular espinal y se espera que dominará durante todo el período previsto.

  • Norteamérica, en particular Estados Unidos, ha implementado políticas de apoyo para enfermedades raras, incluyendo SMA. Estas políticas fomentan la innovación y proporcionan incentivos como créditos fiscales para la investigación y el desarrollo, lo que impulsa el crecimiento del mercado.
  • Además, la presencia de algunas de las instituciones de salud e investigación más avanzadas de América del Norte permite la disponibilidad y adopción generalizadas de tratamientos SMA de última generación como terapia génica y medicamentos SMN.
  • Además, los ensayos clínicos en curso en América del Norte para nuevos tratamientos de atrofia muscular espinal están dando lugar a una mayor necesidad de nuevos tratamientos y la expansión del oleoducto terapéutico para SMA, lo que contribuye al crecimiento del mercado.

Se espera que el mercado de tratamiento de la atrofia muscular espinal en EE.UU. exhiba 19% de CAGR entre 2024 y 2032.

  • Muchos estados en los Estados Unidos han implementado la detección obligatoria de recién nacidos para SMA, que ha llevado a un diagnóstico e intervención previos. La detección temprana aumenta significativamente la probabilidad de un tratamiento exitoso, impulsando la demanda de terapias SMA.
  • Además, organizaciones como Cure SMA y la Muscular Dystrophy Association desempeñan un papel importante en la sensibilización, la investigación de financiación y la promoción de mejores opciones de tratamiento. Estos grupos ayudan a educar a pacientes, familias y proveedores de atención médica sobre las últimas terapias SMA, lo que aumenta el crecimiento del mercado.

Alemania experimentará la tasa de crecimiento más alta del mercado europeo.

  • Alemania cuenta con un robusto sistema de salud con instalaciones médicas de última generación y profesionales sanitarios altamente cualificados. Esta infraestructura apoya la entrega de tratamientos avanzados de SMA, incluyendo terapia génica y otros enfoques innovadores, promoviendo el crecimiento del mercado.
  • Además, el organismo regulador de Alemania, el Instituto Federal de Medicamentos y Dispositivos Médicos (BfArM), ha simplificado los procesos de aprobación de tratamientos innovadores, incluyendo medicamentos huérfanos para enfermedades raras como SMA. Esto ha facilitado un acceso más rápido a nuevas terapias SMA.

Se espera que el mercado de tratamiento de la atrofia muscular espinal de Asia Pacífico crezca con una significativa CAGR de 19,6% durante el período de previsión.

  • Cada vez hay más inversiones en los tratamientos de IRM para SMA dentro de la región de Asia y el Pacífico, impulsados por empresas farmacéuticas locales y mundiales. Las iniciativas de investigación colaborativa entre universidades locales y empresas mundiales de biotecnología están fomentando la innovación en las opciones de tratamiento de SMA.
  • Además, la disponibilidad y asequibilidad de las pruebas genéticas han mejorado significativamente en la región, permitiendo un diagnóstico más preciso de SMA. Countries like China and India are witnessing a rise in genetic testing facilities, leading to better identification of SMA cases and a subsequent increase in treatment demand.

Mercado de tratamiento de la atrofia muscular espinal Compartir

El mercado se caracteriza por una intensa competencia entre los actores clave con el objetivo de ampliar su presencia en el mercado. Las empresas líderes se centran en iniciativas estratégicas como fusiones, adquisiciones y asociaciones para fortalecer su posición en el mercado. Estos esfuerzos tienen por objeto mejorar sus ofertas de productos y servicios, ampliar su alcance geográfico e invertir en tecnologías avanzadas. El mercado también es testigo de la entrada de nuevos jugadores, intensificando aún más el paisaje competitivo.

Empresas del mercado de tratamiento muscular espinal

La sección de perfil de la empresa incluye tanto las empresas que tienen medicamentos comerciales disponibles en el mercado como las que están en desarrollo de fase clínica. Los jugadores prominentes que operan en el mercado son los siguientes:

  • American Physical Therapy Association
  • Astellas Pharma
  • Beijing Jinlan Gene Technology Co., Ltd.
  • Biogen Inc.
  • Hospital Infantil de Boston
  • Hospital Infantil de las Hijas del Rey
  • F. Hoffmann-La Roche Ltd.
  • Terapia Hanugen
  • Hospital Nacional de Niños
  • NMD Pharma A/S
  • Novartis AG
  • Pfizer, Inc.
  • Sanofi (Genzyme Corporation)
  • Scholar Rock, Inc

Spinal Muscular Atrophy Treatment Industry News:

  • En mayo de 2022, Genentech, anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó Evrysdi (risdiplam) para incluir bebés menores de dos meses con atrofia muscular espinal (SMA). Evrysdi está ahora aprobado para tratar SMA en niños y adultos de todas las edades. Esto ayudó a la empresa a ampliar sus ofertas de productos.
  • En marzo de 2021, The Spinal Muscular Atrophy (SMA) Foundation y PTC Therapeutics, Inc. han introducido una nueva colaboración centrada en la medicina regenerativa para avanzar más en la investigación científica en SMA y otros trastornos neuromusculares con el objetivo de desarrollar nuevos tratamientos. La asociación SMA Foundation-PTC proporcionará financiación, gestionada por la Fundación SMA, a instituciones académicas y otros colaboradores para promover la investigación fundamental en medicina regenerativa.

El informe de investigación del mercado de tratamiento de la atrofia muscular espinal incluye una cobertura detallada de la industria con estimaciones " pronóstico en términos de ingresos en USD Millones de 2021 – 2032 para los siguientes segmentos:

Mercado, por tipo

  • Enfermedad de Werdnig-Hoffmann
  • Infant SMA
  • Enfermedad de Kugelberg-Welander
  • Adulto SMA

Mercado, por tipo de tratamiento

  • Medicamento
    • Terapia genética
    • Antisense oligonucleótidos
    • Otros medicamentos
  • Atención de apoyo
    • Fisioterapia
    • Apoyo respiratorio
    • Apoyo nutricional
  • Cirugía espinal

Mercado, por Ruta de la Administración

  • Oral
  • Parenteral

Mercado, por uso final

  • Hospitales
  • Clínicas especializadas
  • Ajustes del cuidado del hogar
  • Otros usuarios finales

La información anterior se proporciona a las siguientes regiones y países:

  • América del Norte
    • EE.UU.
    • Canadá
  • Europa
    • Alemania
    • UK
    • Francia
    • Italia
    • España
    • Países Bajos
    • El resto de Europa
  • Asia Pacífico
    • Japón
    • China
    • India
    • Australia
    • Corea del Sur
    • El resto de Asia Pacífico
  • América Latina
    • Brasil
    • México
    • Argentina
    • El resto de América Latina
  • Oriente Medio y África
    • Sudáfrica
    • Saudia Arabia
    • UAE
    • El resto del Oriente Medio y África

 

Autores:  Mariam Faizullabhoy, Gauri Wani

Metodología de investigación, fuentes de datos y proceso de validación

Este informe se basa en un proceso de investigación estructurado basado en conversaciones directas con la industria, modelado propietario y validación cruzada rigurosa, y no solo en investigación de escritorio.

Nuestro proceso de investigación de 6 pasos

  1. 1. Diseño de investigación y supervisión de analistas

    En GMI, nuestra metodología de investigación se basa en la experiencia humana, la validación rigurosa y la transparencia total. Cada perspectiva, análisis de tendencias y pronóstico en nuestros informes es desarrollado por analistas experimentados que entienden los matices de su mercado.

    Nuestro enfoque integra una extensa investigación primaria a través del compromiso directo con participantes y expertos de la industria, complementada con una investigación secundaria integral de fuentes globales verificadas. Aplicamos análisis de impacto cuantificado para ofrecer pronósticos confiables, manteniendo una trazabilidad completa desde las fuentes de datos originales hasta los insights finales.

  2. 2. Investigación primaria

    La investigación primaria forma la columna vertebral de nuestra metodología, contribuyendo con casi el 80% a los insights generales. Implica el compromiso directo con los participantes de la industria para garantizar la precisión y profundidad en el análisis. Nuestro programa de entrevistas estructuradas cubre los mercados regionales y globales, con aportes de ejecutivos de nivel C, directores y expertos en la materia. Estas interacciones proporcionan perspectivas estratégicas, operativas y técnicas, permitiendo insights completos y pronósticos de mercado confiables.

  3. 3. Minería de datos y análisis de mercado

    La minería de datos es una parte clave de nuestro proceso de investigación, contribuyendo con casi el 20% a la metodología general. Implica analizar la estructura del mercado, identificar las tendencias de la industria y evaluar los factores macroeconómicos a través del análisis de participación en los ingresos de los principales actores. Los datos relevantes se recopilan de fuentes pagas y gratuitas para construir una base de datos confiable. Esta información se integra luego para respaldar la investigación primaria y el dimensionamiento del mercado, con validación de partes interesadas clave como distribuidores, fabricantes y asociaciones.

  4. 4. Dimensionamiento del mercado

    Nuestro dimensionamiento del mercado se basa en un enfoque ascendente, comenzando con datos de ingresos de empresas recopilados directamente a través de entrevistas primarias, junto con cifras de volumen de producción de fabricantes y estadísticas de instalación o implementación. Estos datos se ensamblan a través de los mercados regionales para llegar a una estimación global fundamentada en la actividad real de la industria.

  5. 5. Modelo de pronóstico y supuestos clave

    Cada pronóstico incluye documentación explícita de:

    • ✓ Principales impulsores de crecimiento y su impacto asumido

    • ✓ Factores restrictivos y escenarios de mitigación

    • ✓ Supuestos regulatorios y riesgo de cambio de política

    • ✓ Parámetro de la curva de adopción tecnológica

    • ✓ Supuestos macroeconómicos (crecimiento del PIB, inflación, moneda)

    • ✓ Dinámicas competitivas y expectativas de entrada/salida al mercado

  6. 6. Validación y aseguramiento de calidad

    Las etapas finales implican validación humana, donde expertos del dominio revisan manualmente los datos filtrados para identificar matices y errores contextuales que los sistemas automatizados podrían pasar por alto. Esta revisión de expertos añade una capa crítica de aseguramiento de calidad, asegurando que los datos se alineen con los objetivos de investigación y los estándares específicos del dominio.

    Nuestro proceso de validación de triple capa garantiza la máxima fiabilidad de los datos:

    • ✓ Validación estadística

    • ✓ Validación de expertos

    • ✓ Verificación de la realidad del mercado

Confianza & credibilidad

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En más de 10 sectores industriales
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Valor de relación de 5 años

Fuentes de datos verificadas

  • Publicaciones comerciales

    Revistas del sector de seguridad y defensa y prensa especializada

  • Bases de datos industriales

    Bases de datos de mercado propias y de terceros

  • Documentos regulatorios

    Registros de contratación pública y documentos de política

  • Investigación académica

    Estudios universitarios e informes de instituciones especializadas

  • Informes corporativos

    Informes anuales, presentaciones a inversores y declaraciones

  • Entrevistas con expertos

    Alta dirección, responsables de compras y especialistas técnicos

  • Archivo GMI

    Más de 13.000 estudios publicados en más de 30 sectores industriales

  • Datos comerciales

    Volúmenes de importación/exportación, códigos HS y registros aduaneros

Parámetros estudiados y evaluados

Cada punto de datos de este informe se valida mediante entrevistas primarias, modelado ascendente real y rigurosas comprobaciones cruzadas. Lea sobre nuestro proceso de investigación →

Preguntas frecuentes(FAQ):
¿Cuál es el tamaño del mercado de tratamiento de la atrofia muscular espinal?
La industria mundial de tratamiento de la atrofia muscular espinal fue valorada en USD 7.300 millones en 2023 y se prevé que registrará el 19,1% de CAGR entre 2024 y 2032 debido al aumento de la tasa de diagnóstico de atrofia muscular espinal en bebés y niños.
¿Por qué aumenta la demanda de medicamentos de atrofia muscular espinal?
El segmento de medicamentos en el mercado tuvo 64,2% de cuota de ingresos en 2023 debido a fármacos innovadores como Spinraza y Evrysdi dirigidos a SMA
¿Cuán grande es la industria del tratamiento de la atrofia muscular espinal de América del Norte?
El mercado de tratamiento de la atrofia muscular espinal de América del Norte mantuvo un 45,6% de la cuota de ingresos en 2023 debido a políticas de enfermedad raras de apoyo, instalaciones sanitarias avanzadas y ensayos clínicos en curso.
¿Quiénes son los principales jugadores de la industria del tratamiento de la atrofia muscular espinal?
American Physical Therapy Association, Astellas Pharma, Beijing Jinlan Gene Technology Co., Ltd., Biogen Inc., Boston's Children Hospital y Children's Hospital of The King's Daughters, entre otros.
Autores:  Mariam Faizullabhoy, Gauri Wani
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Detalles del informe premium:

Año base: 2023

Empresas perfiladas: 14

Tablas y figuras: 343

Países cubiertos: 23

Páginas: 211

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