Mercado de la terapia génica Tamaño y compartir 2025 - 2034

Tamaño del mercado de la terapia génica

El tamaño del mercado global de la terapia génica se valoró en USD 9 mil millones en 2024. Se espera que el mercado crezca de USD 10.4 mil millones en 2025 a USD 51.3 mil millones en 2034, con una CAGR del 19.4% durante el período de pronóstico, según el último informe publicado por Global Market Insights Inc. El crecimiento del mercado se puede atribuir a factores como la expansión de las tecnologías de entrega de genes, incluidas las vectores génicos, el aumento de la financiación para la investigación en terapia génica, el aumento de la incidencia del cáncer y otras enfermedades objetivo para la terapia génica, la creciente disponibilidad de servicios de fabricación de terapia celular y génica, y el aumento del número de aprobaciones y lanzamientos de productos.
 

Además, la creciente prevalencia de enfermedades genéticas y raras está impulsando el crecimiento del mercado. Afecciones como la atrofia muscular espinal (AME), la hemofilia y otras enfermedades raras tienen opciones de tratamiento limitadas, lo que hace que la terapia génica sea una alternativa atractiva tanto para los clínicos como para los pacientes. Por ejemplo, el número total de pacientes con hemofilia en todo el mundo se estima en aproximadamente 836,000, con alrededor de 284,000 casos graves. En la mayoría de los casos, un solo tratamiento de terapia génica puede proporcionar beneficios a largo plazo o incluso curativos, eliminando la necesidad de cuidados y medicamentos de por vida. Con una mayor conciencia y métodos de diagnóstico mejorados, se identifican más pacientes para tratamientos y ensayos de terapia génica, lo que aumenta aún más la base potencial del mercado.
 

La terapia génica es una técnica terapéutica que implica alterar o modificar los genes de un individuo para curar o prevenir enfermedades. Se utiliza para reemplazar un gen defectuoso con una copia sana del mismo gen, inactivar un gen disfuncional o introducir un nuevo gen modificado en el cuerpo para ayudar a tratar una afección. Los principales actores del mercado de la terapia génica incluyen empresas como Novartis, Spark Therapeutics (una subsidiaria de Roche), Bluebird Bio, BioMarin y Pfizer. Estas empresas impulsan el mercado con inversiones significativas en investigación y desarrollo, asociaciones estratégicas y comercialización de terapias emblemáticas. Su éxito en la obtención de aprobaciones regulatorias y en la escalación de volúmenes de producción también influye en los modelos de precios y el ritmo de la innovación en toda la industria.
 

Entre 2021 y 2023, el mercado experimentó un crecimiento considerable, aumentando de USD 6.5 mil millones en 2021 a USD 8 mil millones en 2023. Una tendencia importante durante este período fue el aumento de la investigación clínica y los ensayos exitosos en etapas avanzadas, lo que llevó a una ola de aprobaciones regulatorias para terapias que atacan trastornos genéticos raros como la atrofia muscular espinal y la hemofilia. Por ejemplo, según el NIH, a marzo de 2023, había 3,900 ensayos clínicos registrados en 46 países. Este período también vio un aumento de las inversiones de empresas farmacéuticas y firmas de capital de riesgo, impulsando la innovación y acelerando las líneas de productos. En conjunto, estos desarrollos fortalecieron la confianza de los inversores, aumentaron el número de candidatos a terapia génica en desarrollo y sentaron las bases para una adopción más amplia del mercado.
 

La terapia génica implica alterar o manipular los genes de una persona para prevenir o curar enfermedades. Funciona introduciendo, eliminando o modificando material genético dentro de las células de un paciente para corregir o compensar genes defectuosos responsables de una afección. Este enfoque tiene como objetivo abordar la causa raíz de los trastornos genéticos en lugar de solo manejar los síntomas.

Tendencias del mercado de la terapia génica

• Una tendencia clave que está dando forma al mercado es la rápida aprobación y éxito clínico de varios candidatos a terapia génica.
   
• Por ejemplo, a partir de marzo de 2024, hay 36 terapias génicas aprobadas por la FDA, con otras 500 en desarrollo y la expectativa de que se aprueben 10–20 anualmente para 2025.
   
• Las agencias reguladoras de todo el mundo están adoptando cada vez más vías aceleradas, como designaciones de vía rápida y revisiones prioritarias, para acelerar la disponibilidad de estos tratamientos innovadores. Esto se debe a la necesidad urgente de abordar trastornos genéticos raros y potencialmente mortales con terapias existentes limitadas.
   
• Este creciente número de resultados exitosos en ensayos clínicos también ha aumentado la confianza en la seguridad y eficacia de las terapias génicas, fomentando más inversión e investigación en el campo.
   
• Otra tendencia clave es el cambio hacia la medicina personalizada. Los avances en secuenciación genética y bioinformática están permitiendo el desarrollo de terapias adaptadas al perfil genético único de cada paciente. Esta personalización mejora la eficacia del tratamiento y reduce las reacciones adversas, permitiendo diseñar terapias para mutaciones muy específicas o subgrupos de pacientes.
   
• Además, la expansión de las aplicaciones de terapia génica más allá de los trastornos hereditarios raros hacia enfermedades más comunes y complejas, como el cáncer, las afecciones cardiovasculares y los trastornos neurológicos, está impulsando el crecimiento del mercado. Los investigadores y las empresas se están centrando cada vez más en aprovechar la edición genética y las tecnologías de reemplazo génico para atacar células cancerosas o reparar tejidos dañados en enfermedades crónicas. Esta ampliación de las indicaciones terapéuticas está expandiendo el potencial del mercado y atrayendo un mayor interés de las empresas farmacéuticas y los inversores.
   
• Además, los crecientes inversiones de organizaciones públicas y privadas están acelerando la innovación y la comercialización en terapia génica. Por ejemplo, entre 2018 y 2019, las instituciones públicas y privadas en EE. UU. y Europa invirtieron más de USD 15 mil millones en terapias celulares y génicas, fortaleciendo las líneas de desarrollo de productos.
   
• Por lo tanto, a medida que el pipeline de candidatos a terapia génica sigue creciendo en diversas áreas terapéuticas, se espera que el mercado continúe expandiéndose en los próximos años.
   

Análisis del Mercado de Terapias Génicas

El mercado global se valoró en USD 6.5 mil millones y USD 7.1 mil millones en 2021 y 2022, respectivamente. El tamaño del mercado alcanzó USD 9 mil millones en 2024, creciendo desde USD 8 mil millones en 2023.
 

Según el vector, el mercado global se divide en vectores virales y vectores no virales. Los vectores virales incluyen vectores retrovirales, vectores de virus adenoasociados, vectores lentivirales y otros vectores virales. El segmento de vectores virales representó el 85.1% del mercado en 2024.
 

• Los vectores virales tienen una participación significativa en el mercado, ya que han demostrado ser altamente eficientes en la entrega de material genético a células objetivo.
   
• Los vectores virales, como los virus adenoasociados (AAV) y los lentivirus, son preferidos por su capacidad para producir una expresión génica estable y a largo plazo, un requisito importante para la eficacia terapéutica.
   
• Además, el amplio uso de vectores virales está respaldado por procesos de fabricación establecidos y un historial positivo en terapias génicas aprobadas como Zolgensma y Luxturna.
   
• Si bien hay investigaciones en curso sobre métodos de entrega no virales, los vectores virales siguen siendo el estándar de oro y continúan impulsando una gran parte de la innovación y el crecimiento del mercado debido a su confiabilidad y eficacia.
   
• El segmento de vectores no virales se valoró en USD 1.3 mil millones en 2024 y se anticipa que crezca a una CAGR del 21.7% durante los años de pronóstico. El segmento incluye ADN plasmídico, nanopartículas lipídicas (LNPs), oligonucleótidos y otros vectores no virales.
   
• Los vectores no virales generalmente se consideran más seguros en comparación con los vectores virales. No presentan el riesgo de replicación viral o integración en el genoma del huésped, lo que puede causar efectos no deseados. Los vectores no virales son menos propensos a desencadenar respuestas inmunitarias y están asociados con menor toxicidad, lo que los hace atractivos para su uso clínico.
   

Según el método de administración, el mercado de la terapia génica se segmenta en terapia génica in vivo y terapia génica ex vivo. El segmento de terapia génica in vivo dominó el mercado en 2024 con un ingreso de USD 5.8 mil millones.
 

• La terapia génica in vivo permite el tratamiento sistémico, lo que significa que puede llegar a múltiples sitios u órganos en todo el cuerpo. Esto es particularmente beneficioso para enfermedades que afectan múltiples áreas o tienen manifestaciones sistémicas, permitiendo un enfoque terapéutico integral.
   
• Además, el desarrollo de sistemas avanzados de administración, como vectores virales, nanopartículas y portadores basados en lípidos, ha mejorado la eficiencia y especificidad de la terapia génica in vivo.
   
• Estos avances mejoran la administración dirigida del material genético y mejoran la seguridad y eficacia de la terapia. Esto se espera que impulse el crecimiento del segmento en el mercado.
   
• El método de administración ex vivo se anticipa que experimente un crecimiento a una CAGR del 18.5% durante el período de análisis, alcanzando USD 16.8 mil millones para 2034.
   
• El método de administración ex vivo está experimentando un rápido crecimiento dentro del mercado debido a su capacidad para proporcionar una modificación genética precisa y controlada fuera del cuerpo del paciente antes de reintroducir las células tratadas. Este enfoque minimiza los riesgos asociados con la administración in vivo directa, como reacciones inmunitarias y efectos fuera del objetivo, lo que lo hace especialmente efectivo para trastornos sanguíneos y ciertos cánceres.
   
• Como resultado, los métodos ex vivo se están convirtiendo en una estrategia preferida en el desarrollo de terapias génicas de próxima generación, contribuyendo sustancialmente a la expansión general del mercado.
   

Según el tipo de gen, el mercado de la terapia génica se segmenta en genes codificantes de antígenos, genes codificantes de citocinas, genes supresores de tumores, genes suicidas, reemplazo génico (para deficiencias), genes codificantes de factores de crecimiento, genes codificantes de receptores y otros tipos de genes. El segmento de reemplazo génico (para deficiencias) dominó el mercado en 2024 con un ingreso de USD 1.9 mil millones.
 

• El reemplazo génico para deficiencias genéticas ha demostrado ser efectivo contra diversas enfermedades hereditarias causadas por genes faltantes o defectuosos. Implica introducir una copia normal del gen defectuoso para restaurar la función celular normal, lo que es particularmente valioso para enfermedades monogénicas como la atrofia muscular espinal y la hemofilia.
   
• El éxito de varias terapias de reemplazo génico aprobadas ha mejorado la confianza entre los inversores y los médicos, impulsando más investigación y negocios en este área.
   
• Por otro lado, se anticipa que el segmento de genes codificantes de antígenos experimente un crecimiento a una CAGR del 21.5%.
   
• Las terapias génicas basadas en antígenos pueden emplearse como estrategias inmunoterapéuticas. Al introducir genes que codifican antígenos específicos en las células de un paciente, el sistema inmunológico puede ser activado o mejorado para reconocer y atacar células tumorales o patógenos. Este enfoque ha mostrado promesa en terapia génica del cáncer y inmunoterapia del cáncer, donde los antígenos derivados de células cancerosas son dirigidos para provocar una respuesta inmunitaria contra los tumores.
   
• Además, los antígenos pueden servir como objetivos específicos para intervenciones de terapia génica. Al identificar antígenos asociados con enfermedades o afecciones particulares, las terapias génicas pueden diseñarse para dirigirse y modular específicamente la expresión de estos antígenos, lo que conduce a efectos terapéuticos más precisos. Esto se espera que apoye el crecimiento segmentario en el mercado.
   

Basado en las indicaciones, el mercado de terapia génica se segmenta en oncología, trastornos neurológicos, hemofilia A y B, enfermedades hepatológicas, enfermedad retinal hereditaria, enfermedad arterial periférica y otras indicaciones. El segmento de oncología dominó el mercado con una participación del 41,3% en 2024 y se anticipa que crezca a una CAGR del 21,7% entre 2025 y 2034. El segmento de oncología se segmenta además en leucemia linfoblástica aguda (LLA), linfoma de células B grandes, carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello, y melanoma.
 

• La terapia génica permite la entrega dirigida y precisa de genes terapéuticos a las células cancerosas.
   
• Al modificar o matar selectivamente las células cancerosas mientras se preservan las células sanas, la terapia génica minimiza los efectos fuera del objetivo y reduce la toxicidad asociada con los tratamientos tradicionales.
   
• Además, la terapia génica tiene el potencial de mejorar la eficacia de los tratamientos tradicionales contra el cáncer, como la quimioterapia y la radioterapia.
   
• Además, la creciente prevalencia del cáncer a nivel mundial apoya la rápida expansión de este segmento. Por ejemplo, en 2025, se proyecta que ocurran aproximadamente 2,041,910 nuevos casos de cáncer y 618,120 muertes por cáncer solo en EE. UU.
   
• El segmento de trastornos neurológicos ocupó la segunda participación más grande del mercado en 2024, con ingresos de USD 2.3 mil millones.
   
• El aumento de la prevalencia de afecciones neurológicas, combinado con ensayos clínicos exitosos y aprobaciones de terapias que se dirigen a estas enfermedades, está impulsando una inversión y desarrollo significativos en este segmento.
   
• A medida que la investigación continúa entregando nuevos tratamientos basados en genes, se anticipa que el segmento de trastornos neurológicos experimentará un crecimiento continuo durante el período de pronóstico.
   

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Basado en el uso final, el mercado de terapia génica se clasifica en hospitales, clínicas especializadas y centros de terapia génica, instituciones académicas y de investigación, y otros usuarios finales. El segmento de hospitales dominó el mercado en 2024 con una participación del 56,4%.   
 

• El segmento de hospitales tiene una participación significativa en el mercado, sirviendo como el entorno principal para la administración y entrega de estos tratamientos avanzados.
   
• Los hospitales ofrecen infraestructura especializada, profesionales de la salud capacitados y el cuidado de apoyo necesario para manejar los procedimientos complejos y el monitoreo asociados con las terapias génicas.
   
• Muchos hospitales están colaborando cada vez más con empresas de biotecnología y participando en ensayos clínicos, fortaleciendo aún más su posición en el ecosistema de terapia génica.
   

Mercado de Terapia Génica en América del Norte

El mercado de América del Norte dominó el mercado global con una participación del 51,2% en 2024.
 

• Un entorno regulatorio favorable, un fuerte apoyo financiero e inversiones, una infraestructura de salud avanzada y un ecosistema robusto de investigación y desarrollo son factores clave que impulsan el crecimiento del mercado regional.
   
• América del Norte, en particular EE. UU., cuenta con un ecosistema de investigación y desarrollo bien establecido en el campo de la terapia génica. Es el hogar de instituciones académicas líderes, centros de investigación y empresas de biotecnología que contribuyen activamente a los avances en la investigación de terapia génica. Este ecosistema fomenta la innovación, atrae inversiones y impulsa el desarrollo de nuevas terapias génicas.
   
• Además, la alta prevalencia de trastornos genéticos y enfermedades complejas, como el cáncer, en América del Norte ha creado una demanda sustancial de opciones de tratamiento innovadoras como la terapia génica.
   
• Además, la disposición de los pagadores a apoyar estas terapias a través de programas de reembolso impulsa aún más el crecimiento del mercado.
   

El mercado de terapia génica de EE. UU. se valoró en USD 3.1 mil millones y USD 3.4 mil millones en 2021 y 2022, respectivamente. El tamaño del mercado alcanzó USD 4.2 mil millones en 2024, creciendo desde USD 3.8 mil millones en 2023.
 

• EE. UU. sigue dominando el mercado, impulsado por su robusto ecosistema de biotecnología, la sustancial financiación de la investigación y un entorno regulatorio favorable.
   
• El país alberga varias empresas farmacéuticas y de biotecnología líderes y se beneficia de una sólida cartera de candidatos a terapia génica innovadores y tecnologías de vanguardia.
   
• Además, la presencia de instituciones de investigación de primer nivel y extensas actividades de ensayos clínicos aceleran aún más el desarrollo y la comercialización de nuevas terapias.
   

Mercado de terapia génica en Europa

El mercado europeo ascendió a USD 2.3 mil millones en 2024 y se anticipa que muestre un crecimiento lucrativo durante el período de pronóstico.
 

• Europa posee una parte significativa del mercado global, respaldada por su avanzada infraestructura de salud, el aumento de las iniciativas gubernamentales y las crecientes inversiones en el desarrollo de biotecnología.
   
• La región se beneficia de un ecosistema altamente colaborativo que involucra instituciones académicas, organizaciones de investigación y empresas farmacéuticas, lo que acelera el desarrollo y la adopción de terapias génicas.
   

Alemania domina el mercado de terapia génica en Europa, mostrando un fuerte potencial de crecimiento.
 

• Dentro de Europa, Alemania posee una parte sustancial del mercado, respaldada por su avanzada infraestructura de investigación médica, una sólida base industrial y favorables iniciativas gubernamentales.
   
• El énfasis del país en la medicina de precisión y la biotecnología ha creado un entorno dinámico para el desarrollo y la comercialización de terapias génicas.
   
• Además, el robusto sistema de salud de Alemania y las altas tasas de acceso de los pacientes facilitan aún más la adopción de estos tratamientos innovadores.
   

Mercado de terapia génica en Asia Pacífico

El mercado de Asia Pacífico se anticipa que crezca con la mayor CAGR del 22.8% durante el período de análisis.
 

• La región de Asia Pacífico está experimentando un rápido crecimiento en el mercado global, impulsado por el aumento de las inversiones en salud, un mayor incidencia de trastornos genéticos y un mayor acceso a tecnologías médicas avanzadas.
   
• Los gobiernos de toda la región están fortaleciendo la infraestructura biotecnológica y apoyando la investigación clínica a través de iniciativas de financiación y colaboraciones internacionales.
   
• Además, la gran población de pacientes de la región, el creciente conocimiento de las enfermedades genéticas y la presencia en expansión de empresas de biotecnología locales están impulsando la demanda de soluciones innovadoras de terapia génica.
   

El mercado de terapia génica de China se estima que crecerá con una CAGR significativa en el mercado de Asia Pacífico.
 

• China domina el mercado de Asia Pacífico, impulsado por una sustancial inversión en I+D biotecnológica, políticas gubernamentales de apoyo y un panorama de ensayos clínicos en rápida expansión.
   
• El gobierno chino ha priorizado la genómica y las terapias avanzadas dentro de su agenda nacional de salud e innovación, proporcionando financiación significativa e implementando reformas regulatorias para fomentar el crecimiento.
   
• Con fuertes capacidades de fabricación, infraestructura sanitaria en expansión y demanda interna creciente, China está a la vanguardia de la innovación en terapia génica en la región de Asia Pacífico.
   

Mercado de Terapia Génica en América Latina

Brasil lidera el mercado latinoamericano, mostrando un crecimiento notable durante el período de análisis.
 

• Brasil está emergiendo como un centro clave de crecimiento en el mercado latinoamericano, impulsado por un sector sanitario en expansión, una creciente inversión en biotecnología y una mayor prevalencia de trastornos genéticos.
   
• La gran población del país y el mejor acceso a tratamientos médicos avanzados están generando una fuerte demanda de terapias innovadoras.
   
• Además, las reformas regulatorias de apoyo y el establecimiento de asociaciones público-privadas están fomentando la investigación clínica y el desarrollo local de terapias génicas.
   

Mercado de Terapia Génica en Oriente Medio y África

El mercado de Sudáfrica experimentará un crecimiento sustancial en el mercado de Oriente Medio y África en 2024.
 

• Sudáfrica está demostrando un gran potencial de crecimiento en el mercado de Oriente Medio y África, impulsado por una infraestructura médica en rápido desarrollo y un creciente enfoque en la investigación genética.
   
• El país alberga varias instituciones de investigación destacadas y muestra un creciente interés en abordar enfermedades hereditarias y crónicas mediante tratamientos innovadores.
   
• La creciente colaboración con empresas biotecnológicas globales, junto con iniciativas gubernamentales para fortalecer la prestación de servicios de salud, se espera que impulse aún más el crecimiento del mercado.
   

Participación en el Mercado de Terapia Génica

El panorama competitivo del mercado se caracteriza por una intensa innovación y colaboración entre gigantes farmacéuticos establecidos, startups de biotecnología emergentes e instituciones académicas. Los principales actores como Novartis, bluebird bio, Spark Therapeutics, Vertex Pharmaceuticals y Pfizer tienen una participación combinada en el mercado global de ~37%. Estos actores están invirtiendo continuamente en investigación y desarrollo para expandir sus carteras y mejorar las tecnologías de administración. El mercado también ve asociaciones estratégicas, fusiones y adquisiciones dirigidas a acelerar la comercialización de terapias novedosas y acceder a nuevos mercados.
 

Además, los actores más pequeños y las empresas de biotecnología de nicho contribuyen centrándose en terapias especializadas y tecnologías de vanguardia como CRISPR y vectores no virales. Este entorno dinámico fomenta avances tecnológicos rápidos y diferenciación competitiva, impulsando el crecimiento general y la diversificación del mercado.
 

Empresas del Mercado de Terapia Génica

Los actores destacados que operan en el mercado son los siguientes:

• Amgen
• Applied Genetic Technologies Corporation (AGTC)
• Audentes Therapeutics, Inc. (Astellas Pharma)
• Bayer
• Beam Therapeutics
• BioMarin Pharmaceutical
• bluebird bio
• Bristol-Myers Squibb Company
• CRISPR Therapeutics
• Gilead Sciences
• Helixmith
• Intellia Therapeutics
• Krystal Biotech
• Novartis
• Orchard Therapeutics
• Pfizer
• Sangamo Therapeutics
• Sarepta Therapeutics
• Spark Therapeutics (Roche)
• UniQure N.V.
   
• Novartis

Novartis es un actor clave en el mercado con una participación líder de ~15.2. La empresa es conocida principalmente por su tratamiento pionero Zolgensma, utilizado para combatir la atrofia muscular espinal (AME).La fuerte concentración de la empresa en trastornos genéticos raros y sus robustas capacidades de fabricación la han posicionado a la vanguardia de la innovación y comercialización de la terapia génica.
 

• Spark Therapeutics (Roche)

Adquirida por Roche, Spark Therapeutics es pionera en terapia génica, conocida principalmente por Luxturna, la primera terapia génica aprobada por la FDA para enfermedades retinianas hereditarias. La empresa combina investigaciones de vanguardia con el alcance global de Roche, acelerando el desarrollo y la accesibilidad de tratamientos innovadores basados en genes.
 

• Vertex Pharmaceuticals
  Vertex Pharmaceuticals es un actor clave en el mercado, centrado en tratamientos innovadores para trastornos sanguíneos genéticos como la anemia falciforme y la beta-talasemia. Su trabajo con tecnología de edición génica basada en CRISPR ejemplifica su compromiso con la medicina de precisión. Con una sólida cartera de proyectos y asociaciones estratégicas, Vertex está avanzando en terapias de vanguardia que tienen el potencial de transformar los resultados de los pacientes en enfermedades hereditarias.
   

Noticias de la industria de la terapia génica

• En enero de 2024, Biogen y Ginkgo Bioworks anunciaron la finalización de su colaboración en terapia génica que involucra vectores basados en AAV. Esto se espera que impulse la demanda de terapias génicas en los próximos años.
   
• En diciembre de 2023, la Agencia Suiza de Productos Terapéuticos otorgó la aprobación a Libmeldy para el tratamiento de la leucodistrofia metacromática de inicio temprano.
   
• En junio de 2023, la FDA de EE. UU. otorgó la aprobación a Sarepta para la terapia génica ELEVIDYS para tratar la DMD en niños de 4 a 5 años.
   
• En mayo de 2023, la FDA aprobó Vyjuvek, una terapia génica basada en el vector del virus del herpes simple tipo 1 (HSV-1), para el tratamiento de heridas en pacientes de 6 meses o más con epidermólisis ampollosa distrófica (DEB) y mutación(es) en el gen de la cadena alfa 1 del colágeno tipo VII (COL7A1).
   
• En abril de 2023, REGENXBIO Inc. anunció que la FDA ha otorgado la designación de vía rápida a RGX-202, una posible terapia génica de una sola vez para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne).
   
• En diciembre de 2022, Kite Pharma, Inc. y Daiichi Sankyo Co., Ltd. anunciaron que el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón (MHLW) ha aprobado Yescarta (axicabtagene ciloleucel), una terapia con células T con receptor de antígeno quimérico (CAR), para el tratamiento inicial de pacientes con linfoma de células B grandes recidivante/refractario (R/R LBCL), linfoma de células B grandes difuso, linfoma de células B grandes primario mediastínico, linfoma folicular transformado y linfoma de células B de alto grado. Solo los pacientes que no hayan recibido previamente una transfusión de células T CAR dirigidas contra el antígeno CD19 deben ser tratados con Yescarta.
   
• En mayo de 2021, Biogen Inc. y Capsigen Inc. entraron en una colaboración de investigación estratégica para diseñar cápsides de virus adenoasociados (AAV) novedosas que tienen el potencial de entregar terapias génicas transformadoras que abordan las causas genéticas subyacentes de diversos trastornos del sistema nervioso central y neuromusculares.
   

El informe de investigación del mercado de terapia génica incluye una cobertura exhaustiva de la industria con estimaciones y pronósticos en términos de ingresos en millones de USD desde 2021 hasta 2034 para los siguientes segmentos:

Mercado, por vector

• Vectores virales 
  • Vectores retrovirales
  • Vectores de virus adenoasociados
  • Vectores lentivirales
  • Otros vectores virales
• Vectores no virales     
  • ADN plasmídico
  • Nanopartículas lipídicas (LNPs)
  • Oligonucleótidos
  • Otros vectores no virales

Mercado, por método de administración

• Terapia génica in vivo
• Terapia génica ex vivo

Mercado, por tipo de gen

• Genes codificantes de antígenos
• Genes codificantes de citocinas
• Genes supresores de tumores
• Genes suicidas
• Sustitución de genes (por deficiencia)
• Genes de factores de crecimiento
• Genes codificadores de receptores
• Otros tipos de genes

Mercado, por indicación

• Oncología      ‎
  • Leucemia linfoblástica aguda (LLA)
  • Linfoma de células B grandes
  • Carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello
  • Melanoma
• Trastornos neurológicos        ‎
  • Distrofia muscular de Duchenne (DMD)
  • Atrofia muscular espinal (AME)
• Hemofilia A y B    
• Enfermedades hepáticas       
• Enfermedad retinal hereditaria     
• Enfermedad arterial periférica  
• Otras indicaciones     

Mercado, por uso final

• Hospitales
• Clínicas especializadas y centros de terapia génica
• Instituciones académicas y de investigación
• Otros usuarios finales

La información anterior se proporciona para las siguientes regiones y países:

• América del Norte‎
  • EE. UU.
  • Canadá
• Europa‎
  • Alemania
  • Reino Unido
  • Francia
  • España
  • Italia
  • Países Bajos
• Asia Pacífico‎
  • China
  • India
  • Japón
  • Australia
  • Corea del Sur 
• América Latina‎
  • Brasil
  • México
  • Argentina
• Medio Oriente y África‎
  • Sudáfrica
  • Arabia Saudita
  • EAU