Mercato della terapia genica Dimensioni e condivisione 2025 - 2034

Dimensione del mercato della terapia genica

La dimensione del mercato globale della terapia genica è stata valutata a 9 miliardi di USD nel 2024. Si prevede che il mercato crescerà da 10,4 miliardi di USD nel 2025 a 51,3 miliardi di USD nel 2034, con un CAGR del 19,4% durante il periodo di previsione, secondo l'ultimo rapporto pubblicato da Global Market Insights Inc. La crescita del mercato può essere attribuita a fattori come l'espansione delle tecnologie di consegna genica, tra cui i vettori genici, l'aumento dei finanziamenti per la ricerca sulla terapia genica, l'aumento dell'incidenza di cancro e altre malattie target per la terapia genica, la crescente disponibilità di servizi di produzione di terapia cellulare e genica, e l'aumento del numero di approvazioni e lanci di prodotti.
 

Inoltre, la crescente prevalenza di malattie genetiche e rare sta sostenendo la crescita del mercato. Condizioni come l'atrofia muscolare spinale (SMA), l'emofilia e altre malattie rare hanno opzioni di trattamento limitate, rendendo la terapia genica un'alternativa attraente sia per i clinici che per i pazienti. Ad esempio, il numero totale di pazienti con emofilia in tutto il mondo è stimato intorno a 836.000, con circa 284.000 casi gravi. Nella maggior parte dei casi, un singolo trattamento con terapia genica può fornire benefici a lungo termine o addirittura curativi, rendendo superflua l'assistenza e la medicazione a vita. Con una maggiore consapevolezza e metodi diagnostici migliorati, sempre più pazienti vengono identificati per trattamenti e trial di terapia genica, il che aumenta ulteriormente il potenziale mercato di base.
 

La terapia genica è una tecnica terapeutica che prevede la modifica o l'alterazione dei geni di un individuo per curare o prevenire una malattia. Viene utilizzata per sostituire un gene difettoso con una copia sana dello stesso gene, inattivare un gene malfunzionante o introdurre un nuovo gene o modificato nel corpo per aiutare a trattare una condizione. I principali attori del mercato della terapia genica includono aziende come Novartis, Spark Therapeutics (una sussidiaria di Roche), Bluebird Bio, BioMarin e Pfizer. Queste aziende guidano il mercato con significativi investimenti in ricerca e sviluppo, partnership strategiche e commercializzazione di terapie di riferimento. Il loro successo nell'ottenere approvazioni normative e nell'aumentare i volumi di produzione influisce anche sui modelli di prezzo e sul ritmo dell'innovazione in tutto il settore.
 

Tra il 2021 e il 2023, il mercato ha registrato una crescita considerevole, passando da 6,5 miliardi di USD nel 2021 a 8 miliardi di USD nel 2023. Una tendenza principale durante questo periodo è stata l'aumento della ricerca clinica e dei trial di fase avanzata di successo, che hanno portato a un'ondata di approvazioni normative per terapie mirate a disturbi genetici rari come l'atrofia muscolare spinale e l'emofilia. Ad esempio, secondo l'NIH, a marzo 2023, erano registrati 3.900 trial clinici in 46 paesi. Questo periodo ha visto anche aumentati investimenti da parte di aziende farmaceutiche e società di venture capital, accelerando l'innovazione e i pipeline di prodotti. Collettivamente, questi sviluppi hanno rafforzato la fiducia degli investitori, aumentato il numero di candidati alla terapia genica in fase di sviluppo e gettato le basi per una più ampia adozione di mercato.
 

La terapia genica prevede la modifica o la manipolazione dei geni di una persona per prevenire o curare una malattia. Funziona introducendo, rimuovendo o modificando il materiale genetico all'interno delle cellule di un paziente per correggere o compensare i geni difettosi responsabili di una condizione. Questo approccio mira ad affrontare la causa principale dei disturbi genetici piuttosto che gestire solo i sintomi.

Tendenze del mercato della terapia genica

• Una tendenza chiave che sta plasmando il mercato è l'approvazione rapida e il successo clinico di diversi candidati alla terapia genica.
   
• Ad esempio, a partire da marzo 2024, ci sono 36 terapie geniche approvate dalla FDA, con ulteriori 500 in fase di sviluppo e l'aspettativa che 10–20 vengano approvate annualmente entro il 2025.
   
• Le agenzie regolatorie in tutto il mondo stanno adottando sempre più percorsi accelerati, come le designazioni di fast-track e le revisioni prioritarie, per accelerare la disponibilità di questi trattamenti rivoluzionari. Questo è guidato dall'urgente necessità di affrontare disturbi genetici rari e potenzialmente letali con terapie esistenti limitate.
   
• Questo crescente numero di esiti positivi nei trial clinici ha anche aumentato la fiducia nella sicurezza ed efficacia delle terapie geniche, incoraggiando maggiori investimenti e ricerche nel settore.
   
• Un'altra tendenza chiave è il passaggio verso la medicina personalizzata. I progressi nella sequenziazione genetica e nella bioinformatica stanno consentendo lo sviluppo di terapie su misura per la composizione genetica unica di ogni paziente. Questa personalizzazione migliora l'efficacia del trattamento e riduce le reazioni avverse, permettendo di progettare terapie per mutazioni molto specifiche o sottogruppi di pazienti.
   
• Inoltre, l'espansione delle applicazioni delle terapie geniche oltre i disturbi genetici rari ereditari verso malattie più comuni e complesse come il cancro, le condizioni cardiovascolari e i disturbi neurologici sta aumentando la crescita del mercato. Ricercatori e aziende stanno sempre più concentrandosi sull'utilizzo di modifica genetica e tecnologie di sostituzione genica per colpire le cellule cancerose o riparare tessuti danneggiati in malattie croniche. Questa espansione delle indicazioni terapeutiche sta ampliando il potenziale di mercato e attirando un interesse maggiore da parte delle aziende farmaceutiche e degli investitori.
   
• Inoltre, gli investimenti in aumento da parte di organizzazioni pubbliche e private stanno accelerando l'innovazione e la commercializzazione nelle terapie geniche. Ad esempio, tra il 2018 e il 2019, le istituzioni pubbliche e private negli Stati Uniti e in Europa hanno investito più di 15 miliardi di USD in terapie cellulari e geniche, rafforzando i pipeline di sviluppo dei prodotti.
   
• Pertanto, man mano che il pipeline di candidati per le terapie geniche continua a crescere in diverse aree terapeutiche, si prevede che il mercato continuerà a espandersi negli anni a venire.
   

Analisi del mercato delle terapie geniche

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Il mercato globale valeva 6,5 miliardi di USD e 7,1 miliardi di USD nel 2021 e nel 2022, rispettivamente. La dimensione del mercato ha raggiunto 9 miliardi di USD nel 2024, crescendo da 8 miliardi di USD nel 2023.
 

In base al vettore, il mercato globale è suddiviso in vettori virali e vettori non virali. I vettori virali includono vettori retrovirali, vettori adeno-associati, vettori lentivirali e altri vettori virali. Il segmento dei vettori virali ha rappresentato l'85,1% del mercato nel 2024.
 

• I vettori virali detengono una quota di mercato significativa poiché si sono dimostrati altamente efficienti nella consegna di materiale genetico alle cellule target.
   
• I vettori virali, come i virus adeno-associati (AAV) e i lentivirus, sono preferiti per la loro capacità di produrre un'espressione genica stabile e a lungo termine, un prerequisito importante per l'efficacia terapeutica.
   
• Inoltre, l'ampio utilizzo dei vettori virali è supportato da processi di produzione consolidati e da un record positivo nelle terapie geniche approvate come Zolgensma e Luxturna.
   
• Mentre è in corso la ricerca su metodi di consegna non virali, i vettori virali rimangono lo standard di riferimento e continuano a guidare una parte significativa dell'innovazione e della crescita del mercato grazie alla loro affidabilità ed efficacia.
   
• Il segmento dei vettori non virali è stato valutato a 1,3 miliardi di USD nel 2024 e si prevede che cresca con un CAGR del 21,7% nei prossimi anni. Il segmento include DNA plasmidico, nanoparticelle lipidiche (LNPs), oligonucleotidi e altri vettori non virali.
   
• I vettori non virali sono generalmente considerati più sicuri rispetto ai vettori virali. Non presentano il rischio di replicazione virale o integrazione nel genoma dell'ospite, che può causare effetti indesiderati. I vettori non virali sono meno propensi a scatenare risposte immunitarie e sono associati a una tossicità inferiore, rendendoli attraenti per l'uso clinico.
   

In base al metodo di somministrazione, il mercato della terapia genica è suddiviso in terapia genica in vivo e terapia genica ex vivo. Il segmento della terapia genica in vivo ha dominato il mercato nel 2024 con un fatturato di 5,8 miliardi di USD.
 

• La terapia genica in vivo consente un trattamento sistemico, il che significa che può raggiungere più siti o organi in tutto il corpo. Questo è particolarmente vantaggioso per le malattie che colpiscono più aree o che hanno manifestazioni sistemiche, permettendo un approccio terapeutico completo.
   
• Inoltre, lo sviluppo di sistemi di somministrazione avanzati come vettori virali, nanoparticelle e vettori a base lipidica ha migliorato l'efficienza e la specificità della terapia genica in vivo.
   
• Questi progressi migliorano la consegna mirata del materiale genetico e aumentano la sicurezza ed efficacia della terapia. Questo è previsto per stimolare la crescita del segmento nel mercato.
   
• Il metodo di somministrazione ex vivo dovrebbe registrare una crescita con un CAGR del 18,5% nel periodo di analisi, raggiungendo 16,8 miliardi di USD entro il 2034.
   
• Il metodo di somministrazione ex vivo sta registrando una rapida crescita nel mercato grazie alla sua capacità di fornire modifiche genetiche precise e controllate al di fuori del corpo del paziente prima di reintrodurre le cellule trattate. Questo approccio minimizza i rischi associati alla somministrazione diretta in vivo, come le reazioni immunitarie e gli effetti fuori bersaglio, rendendolo particolarmente efficace per i disturbi del sangue e alcuni tipi di cancro.
   
• Di conseguenza, i metodi ex vivo stanno diventando una strategia preferita nello sviluppo di terapie geniche di prossima generazione, contribuendo in modo sostanziale all'espansione complessiva del mercato.
   

In base al tipo di gene, il mercato della terapia genica è suddiviso in geni codificanti antigeni, geni codificanti citochine, geni soppressori di tumori, geni suicidi, sostituzione genica (per carenze), geni codificanti fattori di crescita, geni codificanti recettori e altri tipi di geni. Il segmento della sostituzione genica (per carenze) ha dominato il mercato nel 2024 con un fatturato di 1,9 miliardi di USD.
 

• La sostituzione genica per carenze genetiche si è dimostrata efficace contro varie malattie ereditarie causate da geni mancanti o difettosi. Prevede l'introduzione di una copia normale del gene difettoso per ripristinare la funzione cellulare normale, il che è particolarmente prezioso per le malattie monogeniche come l'atrofia muscolare spinale e l'emofilia.
   
• Il successo di diverse terapie geniche di sostituzione approvate ha aumentato la fiducia tra investitori e medici, spingendo ulteriori ricerche e attività commerciali in questo settore.
   
• D'altra parte, si prevede che il segmento dei geni codificanti antigeni registrerà una crescita con un CAGR del 21,5%.
   
• Le terapie geniche basate su antigeni possono essere impiegate come strategie immunoterapeutiche. Introducendo geni che codificano antigeni specifici nelle cellule di un paziente, il sistema immunitario può essere attivato o potenziato per riconoscere e attaccare le cellule tumorali o i patogeni. Questo approccio ha mostrato promesse nella terapia genica del cancro e nella immunoterapia del cancro, dove gli antigeni derivati dalle cellule tumorali vengono presi di mira per innescare una risposta immunitaria contro i tumori.
   
• Inoltre, gli antigeni possono fungere da bersagli specifici per gli interventi di terapia genica. Identificando gli antigeni associati a particolari malattie o condizioni, le terapie geniche possono essere progettate per mirare specificamente e modulare l'espressione di questi antigeni, portando a effetti terapeutici più precisi. Questo è previsto per supportare la crescita segmentale del mercato.
   

In base alle indicazioni, il mercato della terapia genica è suddiviso in oncologia, disturbi neurologici, emofilia A & B, malattie epatologiche, malattia retinica ereditaria, malattia arteriosa periferica e altre indicazioni. Il segmento oncologico ha dominato il mercato con una quota di mercato del 41,3% nel 2024 e si prevede che crescerà con un CAGR del 21,7% tra il 2025 e il 2034. Il segmento oncologico è ulteriormente suddiviso in leucemia linfoblastica acuta (LLA), linfoma a grandi cellule B, carcinoma a cellule squamose della testa e del collo e melanoma.
 

• La terapia genica consente la consegna mirata e precisa di geni terapeutici alle cellule cancerose.
   
• Modificando o uccidendo selettivamente le cellule cancerose, risparmiando quelle sane, la terapia genica minimizza gli effetti collaterali e riduce la tossicità associata ai trattamenti tradizionali.
   
• Inoltre, la terapia genica ha il potenziale di migliorare l'efficacia dei trattamenti tradizionali del cancro come la chemioterapia e la radioterapia.
   
• Inoltre, la crescente prevalenza del cancro a livello globale sostiene l'espansione rapida di questo segmento. Ad esempio, nel 2025, si prevede che negli Stati Uniti si verifichino circa 2.041.910 nuovi casi di cancro e 618.120 decessi per cancro.
   
• Il segmento dei disturbi neurologici ha detenuto la seconda quota di mercato più grande nel 2024, con un fatturato di 2,3 miliardi di USD.
   
• L'aumento della prevalenza di condizioni neurologiche, combinato con il successo di studi clinici e approvazioni di terapie mirate a queste malattie, sta guidando un significativo investimento e sviluppo in questo segmento.
   
• Man mano che la ricerca continua a fornire nuovi trattamenti basati su geni, si prevede che il segmento dei disturbi neurologici registrerà una crescita continua nel periodo di previsione.
   

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In base all'uso finale, il mercato della terapia genica è classificato in ospedali, cliniche specializzate e centri di terapia genica, istituzioni accademiche e di ricerca e altri utenti finali. Il segmento ospedaliero ha dominato il mercato nel 2024 con una quota di mercato del 56,4%.   
 

• Il segmento ospedaliero detiene una quota significativa del mercato, fungendo da principale contesto per l'amministrazione e la somministrazione di questi trattamenti avanzati.
   
• Gli ospedali offrono infrastrutture specializzate, professionisti sanitari qualificati e l'assistenza necessaria per gestire le procedure complesse e il monitoraggio associati alle terapie geniche.
   
• Molti ospedali stanno sempre più collaborando con aziende biotecnologiche e partecipando a studi clinici, rafforzando ulteriormente la loro posizione nell'ecosistema della terapia genica.
   

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North America Gene Therapy Market

Il mercato nordamericano ha dominato il mercato globale con una quota di mercato del 51,2% nel 2024.
 

• Un ambiente normativo favorevole, un forte supporto finanziario e di investimento, un'infrastruttura sanitaria avanzata e un robusto ecosistema di ricerca e sviluppo sono fattori chiave che guidano la crescita del mercato regionale.
   
• L'America del Nord, in particolare gli Stati Uniti, dispone di un ecosistema ben consolidato di ricerca e sviluppo nel campo della terapia genica. È sede di istituzioni accademiche di primo piano, centri di ricerca e aziende biotecnologiche che contribuiscono attivamente ai progressi nella ricerca sulla terapia genica. Questo ecosistema favorisce l'innovazione, attrae investimenti e guida lo sviluppo di nuove terapie geniche.
   
• Inoltre, l'alta prevalenza di disturbi genetici e malattie complesse, come il cancro, in America del Nord ha creato una domanda sostanziale di opzioni di trattamento innovative come la terapia genica.
   
• Inoltre, la disponibilità dei pagatori a sostenere queste terapie attraverso programmi di rimborso alimenta ulteriormente la crescita del mercato.
   

Il mercato della terapia genica negli Stati Uniti è stato valutato a 3,1 miliardi di USD e 3,4 miliardi di USD nel 2021 e nel 2022, rispettivamente. La dimensione del mercato ha raggiunto 4,2 miliardi di USD nel 2024, crescendo da 3,8 miliardi di USD nel 2023.
 

• Gli Stati Uniti continuano a dominare il mercato, trainati dal loro robusto ecosistema biotecnologico, dai sostanziali finanziamenti alla ricerca e da un ambiente normativo favorevole.
   
• Il paese ospita diverse aziende farmaceutiche e biotecnologiche di primo piano e beneficia di una forte pipeline di candidati alla terapia genica innovativi e tecnologie all'avanguardia.
   
• Inoltre, la presenza di istituzioni di ricerca di alto livello e le estese attività di sperimentazione clinica accelerano ulteriormente lo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie.
   

Mercato della terapia genica in Europa

Il mercato europeo ha raggiunto 2,3 miliardi di USD nel 2024 e si prevede che mostrerà una crescita redditizia nel periodo di previsione.
 

• L'Europa detiene una quota significativa del mercato globale, sostenuta dalla sua avanzata infrastruttura sanitaria, dalle crescenti iniziative governative e dagli investimenti in aumento nello sviluppo biotecnologico.
   
• La regione beneficia di un ecosistema altamente collaborativo che coinvolge istituzioni accademiche, organizzazioni di ricerca e aziende farmaceutiche, accelerando lo sviluppo e l'adozione delle terapie geniche.
   

La Germania domina il mercato della terapia genica in Europa, mostrando un forte potenziale di crescita.
 

• All'interno dell'Europa, la Germania detiene una quota sostanziale del mercato, sostenuta dalla sua avanzata infrastruttura di ricerca medica, da una solida base industriale e da iniziative governative favorevoli.
   
• L'enfasi del paese sulla medicina di precisione e sulla biotecnologia ha creato un ambiente dinamico per lo sviluppo e la commercializzazione delle terapie geniche.
   
• Inoltre, il robusto sistema sanitario della Germania e i elevati tassi di accesso dei pazienti facilitano ulteriormente l'adozione di questi trattamenti innovativi.
   

Mercato della terapia genica in Asia Pacifico

Il mercato dell'Asia Pacifico è destinato a crescere con il tasso di crescita annuo composto più alto del 22,8% durante il periodo di analisi.
 

• La regione dell'Asia Pacifico sta vivendo una rapida crescita nel mercato globale, trainata dagli aumentati investimenti nel settore sanitario, dall'aumento dell'incidenza di disturbi genetici e da una maggiore accessibilità alle tecnologie mediche avanzate.
   
• I governi di tutta la regione stanno rafforzando l'infrastruttura biotecnologica e sostenendo la ricerca clinica attraverso iniziative di finanziamento e collaborazioni internazionali.
   
• Inoltre, la grande popolazione di pazienti della regione, la crescente consapevolezza delle malattie genetiche e la presenza in espansione di aziende biotecnologiche locali stanno alimentando la domanda di soluzioni innovative di terapia genica.
   

Il mercato della terapia genica in Cina è stimato crescere con un significativo tasso di crescita annuo composto nel mercato dell'Asia Pacifico.
 

• La Cina domina il mercato dell'Asia Pacifico, trainata da sostanziali investimenti in R&S biotecnologici, politiche governative di supporto e un panorama di sperimentazione clinica in rapida espansione.
   
• Il governo cinese ha prioritizzato la genomica e le terapie avanzate all'interno dell'agenda nazionale per la salute e l'innovazione, fornendo finanziamenti significativi e implementando riforme normative per favorire la crescita.
   
• Con solide capacità manifatturiere, un'infrastruttura sanitaria in espansione e una domanda domestica crescente, la Cina è all'avanguardia nell'innovazione delle terapie geniche nella regione dell'Asia Pacifico.
   

Mercato delle terapie geniche in America Latina

Il Brasile guida il mercato latinoamericano, registrando una crescita notevole durante il periodo di analisi.
 

• Il Brasile sta emergendo come un centro di crescita chiave nel mercato latinoamericano, trainato da un settore sanitario in espansione, investimenti crescenti nella biotecnologia e una crescente prevalenza di disturbi genetici.
   
• La grande popolazione del paese e l'accesso migliorato a trattamenti medici avanzati stanno generando una forte domanda di terapie innovative.
   
• Inoltre, riforme normative di supporto e la creazione di partenariati pubblico-privati incoraggiano la ricerca clinica e lo sviluppo locale di terapie geniche.
   

Mercato delle terapie geniche in Medio Oriente e Africa

Il mercato del Sudafrica è destinato a registrare una crescita sostanziale nel mercato del Medio Oriente e dell'Africa nel 2024.
 

• Il Sudafrica sta dimostrando un significativo potenziale di crescita nel mercato del Medio Oriente e dell'Africa, trainato da un'infrastruttura medica in rapida evoluzione e da una crescente attenzione alla ricerca genetica.
   
• Il paese ospita diverse istituzioni di ricerca di rilievo e mostra un crescente interesse nel trattare malattie ereditarie e croniche attraverso trattamenti innovativi.
   
• L'aumentata collaborazione con aziende biotecnologiche globali, insieme a iniziative governative per rafforzare la fornitura di assistenza sanitaria, è destinata a stimolare ulteriormente la crescita del mercato.
   

Quota di mercato delle terapie geniche

Il panorama competitivo del mercato è caratterizzato da intensa innovazione e collaborazione tra giganti farmaceutici consolidati, startup biotecnologiche emergenti e istituzioni accademiche. I principali attori come Novartis, bluebird bio, Spark Therapeutics, Vertex Pharmaceuticals e Pfizer detengono una quota di mercato combinata di circa il 37% nel mercato globale. Questi attori investono continuamente in ricerca e sviluppo per espandere i loro pipeline e migliorare le tecnologie di somministrazione. Il mercato vede anche partnership strategiche, fusioni e acquisizioni mirate ad accelerare la commercializzazione di nuove terapie e ad accedere a nuovi mercati.
 

Inoltre, i piccoli attori e le aziende biotecnologiche di nicchia contribuiscono concentrandosi su terapie specializzate e tecnologie all'avanguardia come CRISPR e vettori non virali. Questo ambiente dinamico favorisce rapidi progressi tecnologici e differenziazione competitiva, guidando la crescita complessiva e la diversificazione del mercato.
 

Aziende del mercato delle terapie geniche

I principali attori operanti nel mercato sono i seguenti:

• Amgen
• Applied Genetic Technologies Corporation (AGTC)
• Audentes Therapeutics, Inc. (Astellas Pharma)
• Bayer
• Beam Therapeutics
• BioMarin Pharmaceutical
• bluebird bio
• Bristol-Myers Squibb Company
• CRISPR Therapeutics
• Gilead Sciences
• Helixmith
• Intellia Therapeutics
• Krystal Biotech
• Novartis
• Orchard Therapeutics
• Pfizer
• Sangamo Therapeutics
• Sarepta Therapeutics
• Spark Therapeutics (Roche)
• UniQure N.V.
   
• Novartis

Novartis è un attore chiave nel mercato con una quota di mercato leader di circa il 15,2. L'azienda è principalmente conosciuta per il suo trattamento rivoluzionario Zolgensma, utilizzato per combattere l'atrofia muscolare spinale (SMA).L'attenzione della società per i disturbi genetici rari e le sue solide capacità di produzione l'hanno posizionata all'avanguardia nell'innovazione e nella commercializzazione delle terapie geniche.
 

• Spark Therapeutics (Roche)

Acquisita da Roche, Spark Therapeutics è un pioniere nella terapia genica, nota soprattutto per Luxturna, la prima terapia genica approvata dalla FDA per le malattie retiniche ereditarie. L'azienda combina ricerche all'avanguardia con la portata globale di Roche, accelerando lo sviluppo e l'accessibilità di nuovi trattamenti basati sui geni.
 

• Vertex Pharmaceuticals
  Vertex Pharmaceuticals è un attore chiave nel mercato, focalizzato su trattamenti innovativi per disturbi del sangue genetici come la malattia falciforme e la beta-talassemia. Il loro lavoro con la tecnologia di editing genetico basata su CRISPR rappresenta il loro impegno per la medicina di precisione. Con una solida pipeline e partnership strategiche, Vertex sta sviluppando terapie all'avanguardia che hanno il potenziale di trasformare gli esiti dei pazienti nelle malattie ereditarie.
   

Notizie sull'industria delle terapie geniche

• Nel gennaio 2024, Biogen e Ginkgo Bioworks hanno annunciato il completamento della loro collaborazione sulle terapie geniche che coinvolge vettori basati su AAV. Questo è destinato a stimolare la domanda di terapie geniche negli anni a venire.
   
• Nel dicembre 2023, l'Agenzia svizzera per i prodotti terapeutici ha concesso l'approvazione a Libmeldy per il trattamento della leucodistrofia metacromatica di esordio precoce.
   
• Nel giugno 2023, la FDA statunitense ha concesso l'approvazione a Sarepta per la terapia genica ELEVIDYS per il trattamento della DMD in bambini di età compresa tra 4 e 5 anni.
   
• Nel maggio 2023, la FDA ha approvato Vyjuvek, una terapia genica basata su vettore herpes-simplex virus di tipo 1 (HSV-1), per il trattamento di ferite in pazienti di età superiore ai 6 mesi con epidermolisi bollosa distrofica (DEB) e mutazione(i) nel gene della catena alfa 1 del collagene di tipo VII (COL7A1).
   
• Nel aprile 2023, REGENXBIO Inc. ha annunciato che la FDA ha concesso la designazione di fast track a RGX-202, una possibile terapia genica una tantum per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (Duchenne).
   
• Nel dicembre 2022, Kite Pharma, Inc. e Daiichi Sankyo Co., Ltd. hanno annunciato che il Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare giapponese (MHLW) ha approvato Yescarta (axicabtagene ciloleucel), una terapia a cellule T con recettori chimerici dell'antigene (CAR), per il trattamento iniziale di pazienti con linfoma a grandi cellule B recidivante/refrattario (R/R LBCL), linfoma a grandi cellule B diffuso, linfoma a grandi cellule B del mediastino primario, linfoma follicolare trasformato e linfoma a grandi cellule B di alto grado. Solo i pazienti che non hanno precedentemente ricevuto una trasfusione di cellule T CAR dirette contro l'antigene CD19 dovrebbero essere trattati con Yescarta.
   
• Nel maggio 2021, Biogen Inc. e Capsigen Inc. hanno stretto una collaborazione di ricerca strategica per ingegnerizzare nuovi capsidi di virus adeno-associati (AAV) che hanno il potenziale di fornire terapie geniche trasformative che affrontano le cause genetiche sottostanti di vari disturbi del sistema nervoso centrale e neuromuscolari.
   

Il rapporto di ricerca sul mercato delle terapie geniche include una copertura approfondita del settore con stime e previsioni in termini di ricavi in milioni di USD dal 2021 al 2034 per i seguenti segmenti:

Mercato, per vettore

• Vettori virali 
  • Vettori retrovirali
  • Vettori di virus adeno-associati
  • Vettori lentivirali
  • Altri vettori virali
• Vettori non virali     
  • DNA plasmidico
  • Nanoparticelle lipidiche (LNPs)
  • Oligonucleotidi
  • Altri vettori non virali

Mercato, per metodo di somministrazione

• Terapia genica in vivo
• Terapia genica ex vivo

Mercato, per tipo di gene

• Geni codificanti antigeni
• Gen codificanti citochine
• Gen codificanti soppressori di tumori
• Gen suicidi
• Sostituzione genica (per carenza)
• Geni dei fattori di crescita
• Geni che codificano recettori
• Altri tipi di geni

Mercato, Per Indicazione

• Oncologia      ‎
  • Leucemia linfoblastica acuta (ALL)
  • Linfoma a grandi cellule B
  • Carcinoma a cellule squamose della testa e del collo
  • Melanoma
• Disturbi neurologici        ‎
  • Distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
  • Atrofia muscolare spinale (SMA)
• Emofilia A e B    
• Malattie epatologiche       
• Malattia retinica ereditaria     
• Malattia arteriosa periferica  
• Altre indicazioni     

Mercato, Per Uso Finale

• Ospedali
• Cliniche specializzate e centri di terapia genica
• Istituti accademici e di ricerca
• Altri utenti finali

Le informazioni sopra riportate sono fornite per le seguenti regioni e paesi:

• Nord America‎
  • U.S.
  • Canada
• Europa‎
  • Germania
  • UK
  • Francia
  • Spagna
  • Italia
  • Paesi Bassi
• Asia Pacifico‎
  • Cina
  • India
  • Giappone
  • Australia
  • Corea del Sud 
• America Latina‎
  • Brasile
  • Messico
  • Argentina
• Medio Oriente e Africa‎
  • Sud Africa
  • Arabia Saudita
  • Emirati Arabi Uniti