Marché de la leucémie à tricholeucocytes Taille et part 2026-2035

Taille du marché de la leucémie à tricholeucocytes

Le marché était évalué à 175,6 millions de dollars américains en 2025 et devrait atteindre 268,2 millions de dollars américains d’ici 2035, avec un TCAC de 4,4 % à partir de 2026. La croissance est moins déterminée par un taux d’incidence élevé que par la séquence des traitements, les tests moléculaires et le recours à des associations à base d’inhibiteurs de BRAF, d’inhibiteurs de BTK et d’anticorps chez certains patients en rechute ou réfractaires.

Dans une étude randomisée de phase II, l’administration concomitante de cladribine et de rituximab a entraîné des réponses nettement plus profondes en matière de maladie résiduelle mesurable (MRD) que la cladribine seule, ce qui montre pourquoi de nouveaux schémas thérapeutiques peuvent apporter une valeur ajoutée sans remplacer immédiatement le traitement de référence par les analogues puriques nucléosidiques.^{[2]Journal of Clinical Oncology - Randomized Phase II Study of First-Line Cladribine With Concurrent or Delayed Rituximab in Patients With Hairy Cell Leukemia. ascopubs.org}

La leucémie à tricholeucocytes (HCL) est une hémopathie maligne rare des lymphocytes B matures, dont la forme classique est généralement définie par la mutation BRAF V600E et un immunophénotype caractéristique. Cette biologie a une importance commerciale : la présence d’une cible identifiable au niveau moléculaire permet le recours à des schémas thérapeutiques dirigés contre BRAF après une rechute, tandis que le faible nombre de patients limite l’intérêt de vastes programmes d’enregistrement spécifiquement consacrés à la HCL.^{[1]National Cancer Institute - Hairy Cell Leukemia Treatment (PDQ), no date. ncbi.nlm.nih.gov} Les analogues puriques nucléosidiques (APN), principalement la cladribine et la pentostatine, restent le traitement de référence ; la cladribine peut induire des rémissions durables après une courte période de traitement, même si les rechutes et les cytopénies liées au traitement rendent un suivi spécialisé cliniquement pertinent.

La composition des revenus devrait évoluer progressivement, et non brutalement. La chimio-immunothérapie peut approfondir la rémission tout en maintenant le recours à la chimiothérapie, tandis que des stratégies associant un inhibiteur de BRAF et un anticorps sans chimiothérapie sont évaluées par rapport à ce traitement de référence chez les patients non traités. Leur importance commerciale dépendra de la durabilité des réponses sans MRD détectable, de la tolérance et de la volonté des organismes payeurs de prendre en charge leur utilisation au-delà d’indications étroitement définies. Pour la période de prévision, l’accès aux traitements et leur séquence revêtent donc une importance plus grande que l’incidence globale.

L’analyse couvre le marché mondial de la leucémie à tricholeucocytes de 2022 à 2035, avec 2025 comme année de référence. Elle évalue les segments par type de traitement, sexe et prestataire de traitement ; l’Amérique du Nord, l’Europe, l’Asie-Pacifique, l’Amérique latine, le Moyen-Orient et l’Afrique ; ainsi que les États-Unis, le Canada, l’Allemagne, le Royaume-Uni, la France, l’Espagne, l’Italie, les Pays-Bas, la Chine, le Japon, l’Inde, l’Australie, la Corée du Sud, le Brésil, le Mexique, l’Argentine, l’Afrique du Sud, l’Arabie saoudite et les Émirats arabes unis.

• Les revenus mondiaux devraient passer de 175,6 millions de dollars américains en 2025 à 268,2 millions de dollars américains en 2035, avec un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 4,4 %.
• La chimiothérapie reste le plus grand segment thérapeutique, avec 91,3 millions de dollars américains, soit 52,0 % des revenus de 2025 ; les thérapies ciblées devraient afficher la croissance la plus rapide, avec un TCAC de 4,9 %.
• Les patients de sexe masculin représentent 134,0 millions de dollars américains, soit 76,3 % des revenus de 2025, ce qui concorde avec la nette prédominance masculine observée dans la leucémie à tricholeucocytes (HCL).
• Les hôpitaux et les cliniques arrivent en tête des revenus des prestataires en 2025, avec 85,9 millions de dollars américains, tandis que les centres de soins oncologiques devraient afficher la croissance la plus rapide, avec un TCAC de 5,0 %.
• L’Amérique du Nord est la plus grande région, avec 68,3 millions de dollars américains en 2025. L’Asie-Pacifique affiche le TCAC régional prévisionnel le plus élevé, à 5,3 %.
• F. Hoffmann-La Roche, Johnson & Johnson, AbbVie, Novartis et BeiGene représentent ensemble environ 46 % des revenus du marché en 2025.

Principaux moteurs de croissance

Adoption croissante des thérapies ciblées

La biologie de la HCL classique, caractérisée par la mutation BRAF V600E, ouvre directement la voie à une sélection du traitement. Dans une étude prospective, l’association du vémurafénib et du rituximab a entraîné des taux de réponse élevés chez des patients atteints de HCL récidivante ou réfractaire, et l’American Society of Health-System Pharmacists a reconnu en 2025 l’acceptation médicale de son utilisation hors AMM dans ce contexte.^{[3]American Society of Health-System Pharmacists - AHFS Final Determination of Medical Acceptance: Off-label Vemurafenib for Relapsed/Refractory Hairy Cell Leukemia. ashp.org} Ces données pourraient réduire un obstacle pratique au remboursement aux États-Unis, notamment lorsque les médecins prennent en charge des patients pour lesquels une nouvelle exposition aux PNA est peu souhaitable.

Les activités de développement élargissent l’éventail des thérapies ciblées plutôt que de simplement prolonger le cycle de vie d’un seul produit. Une étude de phase II du NCI évalue l’association de l’encorafénib et du binimétinib dans les cas de HCL récidivante ou réfractaire avec BRAF V600-mutated, tandis qu’une autre étude randomisée compare l’association du vémurafénib et de l’obinutuzumab à celle de la cladribine et du rituximab chez des patients atteints d’une maladie jusque-là non traitée. Si les associations sans chimiothérapie permettent d’obtenir un contrôle durable de la maladie, elles pourraient faire intervenir les agents ciblés plus tôt dans le parcours de soins ; d’ici là, leur rôle commercial principal reste concentré sur les patients sélectionnés selon leur profil moléculaire ou en rechute.

Prévalence croissante de la leucémie

La HCL est rare, mais une meilleure détection dans le cadre du bilan élargi des leucémies peut accroître le nombre de patients traités. La HCL représente une faible proportion des leucémies lymphoïdes, et son diagnostic repose sur la morphologie, l’immunophénotypage et les résultats moléculaires, et non sur les seuls symptômes. Une plus grande disponibilité de la cytométrie en flux et des tests de détection de BRAF peut donc permettre de diagnostiquer des cas qui, autrement, resteraient ambigus, et d’identifier des patients pouvant bénéficier des séquences thérapeutiques établies.

La maladie est principalement diagnostiquée à un âge avancé et touche nettement plus les hommes. Comme les patients peuvent vivre longtemps après le traitement, les nouveaux cas ne sont qu’une composante de la demande : les patients en rémission doivent faire l’objet d’un suivi, et une partie d’entre eux aura besoin d’un nouveau traitement par la suite. Cette dynamique soutient le recours continu aux soins spécialisés, malgré une incidence annuelle limitée.

Intensification des activités de recherche et développement liées à la leucémie à tricholeucocytes

Le portefeuille de développement vise à combler des besoins thérapeutiques distincts sur le plan biologique. Les études financées par le NCI comprennent l’inhibition de BRAF/MEK, le vénétoclax pour la HCL classique ou variante en rechute, ainsi que la thérapie par lymphocytes T à récepteur antigénique chimérique pour la maladie récidivante ou réfractaire. Ces programmes sont importants, car ils offrent des options aux patients dont la maladie a progressé après un traitement par PNA et une thérapie ciblant BRAF, un groupe pour lequel les options commercialement viables ont été limitées.

Les premiers travaux sur les thérapies cellulaires doivent être considérés comme une preuve de concept, et non comme l’annonce d’une norme de soins à court terme. Le NCI a fait état de recherches cliniques sur les cellules CAR-T anti-CD22 dans la HCL, tandis que son essai enregistré reste une étude en phase précoce. À court terme, l’effet commercial devrait surtout se traduire par une augmentation des orientations vers les centres universitaires et par une confirmation plus poussée des biomarqueurs, plutôt que par une adoption immédiate et généralisée des thérapies cellulaires.

Élargissement de l’utilisation des schémas d’immunothérapie combinée

Le traitement par Anti-CD20 a amélioré la qualité des réponses obtenues avec un traitement de fond à base de PNA. L’étude randomisée sur la cladribine et le rituximab a montré des taux de rémission complète sans maladie résiduelle minimale nettement supérieurs avec un traitement concomitant qu’avec la cladribine seule. Le suivi à long terme du traitement séquentiel par cladribine et rituximab a également fait état d’une survie sans événement durable, ce qui explique pourquoi les cliniciens peuvent accepter le coût supplémentaire de l’anticorps lorsqu’ils visent une rémission plus profonde.

Les travaux sur les associations thérapeutiques visent désormais à déterminer si les anticorps peuvent permettre d’éliminer la chimiothérapie de certains schémas thérapeutiques. Le vémurafénib associé à l’obinutuzumab a montré une activité en première ligne, et sa comparaison avec la cladribine et le rituximab est en cours. Il en résulte deux possibilités distinctes en immunothérapie : le rituximab reste intégré aux traitements établis, tandis que de nouvelles associations d’anticorps cherchent à trouver leur place lorsque l’évitement de la toxicité ou les traitements antérieurs rendent attrayant un schéma sans chimiothérapie.

Principaux freins du marché

Coûts élevés des traitements et des thérapies biologiques

La pression sur les coûts est concentrée sur les épisodes de traitement plutôt que répartie sur une large population de patients. Une analyse des demandes de remboursement aux États-Unis a révélé des dépenses toutes causes confondues importantes pour la HCL, les soins hospitaliers représentant une part majeure de ces dépenses ; les infections opportunistes étaient associées à des coûts d’hospitalisation nettement plus élevés.^{[4]Orphanet Journal of Rare Diseases - Adverse Event Rates and Economic Burden Associated with Purine Nucleoside Analogs in Patients with Hairy Cell Leukemia: A US Population-Retrospective Claims Analysis. ojrd.biomedcentral.com} La myélosuppression et le risque d’infection peuvent transformer une courte cure de PNA en un épisode mobilisant d’importantes ressources, en particulier lorsque les patients ont besoin d’une hospitalisation ou de soins de soutien rapprochés.

Les nouvelles associations thérapeutiques peuvent aggraver les problèmes d’accessibilité financière. Leur utilisation peut nécessiter une confirmation moléculaire, un suivi spécialisé et une autorisation de l’assureur, en plus de l’achat des médicaments. Parallèlement, les biosimilaires du rituximab peuvent réduire le coût de la composante anticorps de la chimio-immunothérapie. En pratique, les coûts évoluent donc de façon contrastée : les soins courants fondés sur les PNA pourraient être davantage sensibles aux prix, tandis que les associations de rattrapage coûteuses restent tributaires de la solidité des données probantes et des politiques des assureurs.

Disponibilité limitée de médicaments approuvés spécifiquement pour la HCL

L’indication officielle de la HCL reste limitée par rapport à la gamme de traitements utilisés en pratique. Les documents de la FDA confirment le retrait définitif de Lumoxiti (moxétumomab pasudotox-tdfk) du marché américain après une faible adoption, ce qui laisse les cliniciens s’appuyer sur les PNA établis et sur des approches utilisées hors indication ou recommandées par les lignes directrices pour de nombreux cas de rechute. Ce retrait a également montré qu’une indication spécifique ne garantit pas l’adoption commerciale lorsque l’administration et le suivi sont contraignants par rapport aux solutions de remplacement.

Cette lacune ralentit la diffusion des options prometteuses. Le vémurafénib et les approches ciblant la BTK reposent sur une justification clinique et des données probantes à l’appui, mais l’accès aux traitements peut dépendre des modalités locales de remboursement des utilisations hors indication. Les entreprises doivent donc arbitrer entre investir dans un petit programme d’enregistrement dédié et soutenir l’utilisation de ces traitements par la production de données, sur un marché où chaque décision d’accès peut déterminer si un schéma thérapeutique sera utilisé ou non.

Le statut réglementaire ne constitue qu’une partie de la réponse. Le retrait de Lumoxiti a montré qu’une faible adéquation aux pratiques opérationnelles peut faire échouer un produit pourtant approuvé, tandis que la reconnaissance du vémurafénib par l’ASHP illustre comment des données probantes crédibles peuvent faciliter son utilisation en l’absence d’indication spécifique à la LCT. Les fabricants qui présentent les meilleures perspectives sont ceux qui associent une profondeur de rémission significative à un parcours de soins que les centres spécialisés et les organismes payeurs peuvent concrètement mettre en œuvre.

Analyse par segment du marché de la leucémie à tricholeucocytes

Par traitement

La chimiothérapie a généré 91,3 millions de dollars américains en 2025, soit 52,0 % du chiffre d’affaires mondial, et devrait atteindre 136,6 millions de dollars américains d’ici 2035, avec un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 4,2 %. La cladribine et la pentostatine conservent cette position, car elles constituent des analogues nucléosidiques des purines (PNA) de première intention bien établis, et la cladribine permet un traitement de durée limitée, pratique. Ce segment n’est pas à l’abri de l’innovation : l’ajout du rituximab peut accroître l’intensité thérapeutique par épisode, tandis que les rémissions durables limitent la fréquence des traitements répétés.

Les thérapies ciblées ont totalisé 49,8 millions de dollars américains, soit 28,4 %, en 2025, et devraient progresser à un TCAC de 4,9 % pour atteindre 79,6 millions de dollars américains d’ici 2035. Leur croissance plus rapide s’explique par l’inhibition de BRAF dans la LCT classique et par les recherches en cours sur les voies BTK et BCL-2 dans les formes en rechute. L’expansion du chiffre d’affaires dépend d’une utilisation plus précoce dans la séquence thérapeutique, et pas seulement de la présence de BRAF V600E, car les données disponibles et l’accès aux traitements sont aujourd’hui les plus avancés dans les contextes de rechute ou réfractaires.

L’immunothérapie a représenté 26,9 millions de dollars américains, soit 15,3 %, en 2025, et devrait atteindre 41,0 millions de dollars américains en 2035. Le rituximab constitue le principal moteur commercial, dans le cadre d’associations à base de PNA ou de traitements ciblant BRAF ; sa contribution clinique à l’obtention de rémissions plus profondes soutient la poursuite de son utilisation, même si les biosimilaires exercent une pression sur le prix effectivement obtenu. Les autres thérapies ont représenté 7,6 millions de dollars américains en 2025 et devraient atteindre 11,0 millions de dollars américains. Cette catégorie plus réduite reste pertinente lorsque les PNA ne conviennent pas, notamment si le risque d’infection ou la situation clinique impose une autre approche.

Par sexe

Le segment masculin a généré 134,0 millions de dollars américains en 2025, soit 76,3 % du marché, et devrait atteindre 209,9 millions de dollars américains d’ici 2035, avec un TCAC de 4,7 %. Cette répartition s’explique par l’épidémiologie de la LCT : la maladie touche nettement plus souvent les hommes que les femmes. Le segment reflète donc la charge de morbidité, plutôt qu’une préférence thérapeutique distincte.

Le chiffre d’affaires du segment féminin s’est élevé à 41,7 millions de dollars américains, soit 23,7 %, en 2025, et devrait atteindre 58,3 millions de dollars américains, avec un TCAC de 3,5 %. Le choix du traitement reste déterminé par le stade de la maladie, l’état général de la patiente, les caractéristiques moléculaires et les traitements antérieurs. La valeur globale plus faible s’explique par la taille réduite de la population de patientes, même si certaines situations cliniques peuvent influer sur l’adéquation des PNA et le choix des traitements de soutien.

Par prestataire de soins

Les hôpitaux et les cliniques ont généré 85,9 millions de dollars américains, soit 48,9 % du chiffre d’affaires de 2025, et devraient atteindre 127,2 millions de dollars américains d’ici 2035. Leur rôle tient à la nécessité d’administrer les traitements, de prendre en charge les cytopénies et le risque infectieux, et de coordonner la confirmation diagnostique. Les données relatives aux dépenses d’hospitalisation soulignent l’importance persistante des établissements capables de répondre aux complications associées aux traitements.

Les centres de soins oncologiques ont généré 78,3 millions de dollars américains en 2025 et devraient afficher le TCAC le plus élevé parmi les prestataires, à 5,0 %, pour atteindre 126,2 millions de dollars américains d’ici 2035. Ces établissements peuvent intégrer l’hématopathologie, les tests BRAF, les soins liés aux perfusions et le suivi axé sur la maladie résiduelle mesurable (MRD), ce qui les rend particulièrement adaptés à la prise en charge des associations thérapeutiques et des maladies en rechute. Les instituts universitaires et de recherche ont représenté 11,4 millions de dollars américains en 2025 et devraient atteindre 14,8 millions de dollars américains. Leur part directe des revenus est faible, mais leur activité en matière d’essais cliniques façonne l’intégration des nouvelles approches de rattrapage dans la pratique.

Les aspects économiques liés aux prestataires accentuent cette tendance. Les centres spécialisés en cancérologie devraient connaître une croissance supérieure à celle des hôpitaux et des cliniques, car les tests moléculaires, la prise en charge des associations thérapeutiques et le suivi axé sur la MRD concentrent l’expertise dans ces établissements. Les sites universitaires resteront influents de manière disproportionnée malgré une faible base de revenus, car les premiers essais déterminent quelles stratégies ciblées et cellulaires sont intégrées aux soins dans les centres de référence.

Analyse régionale du marché de la leucémie à cellules chevelues

Amérique du Nord

L’Amérique du Nord a généré 68,3 millions de dollars américains en 2025, soit 38,9 % des revenus mondiaux, et devrait atteindre 99,5 millions de dollars américains d’ici 2035, avec un TCAC de 4,0 %. Les États-Unis représentent 61,6 millions de dollars américains du total régional et devraient atteindre 88,6 millions de dollars américains ; le Canada contribue à hauteur de 6,7 millions de dollars américains et devrait atteindre 10,9 millions de dollars américains. L’ampleur du marché régional tient à son réseau de soins spécialisés bien établi, à son activité en matière d’essais cliniques et à sa capacité à recourir à des protocoles étayés par des données probantes pour traiter les leucémies à cellules chevelues en rechute.

Europe

L’Europe a représenté 50,0 millions de dollars américains en 2025 et devrait atteindre 77,8 millions de dollars américains d’ici 2035, avec un TCAC de 4,6 %. L’Allemagne, le Royaume-Uni, la France, l’Espagne, l’Italie et les Pays-Bas constituent les marchés européens évalués. Les réseaux cliniques européens ont contribué à la production de données probantes sur la leucémie à cellules chevelues, notamment grâce au suivi à long terme de la chimio-immunothérapie et aux recherches sur les anticorps anti-BRAF en première intention. La croissance de la région repose sur l’accès aux diagnostics spécialisés et sur la capacité des systèmes nationaux de remboursement à adopter des approches combinées.

Asie-Pacifique

En 2025, l’Asie-Pacifique a généré 42,4 millions de dollars américains et devrait progresser à un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 5,3 % pour atteindre 70,5 millions de dollars américains en 2035. La Chine, le Japon, l’Inde, l’Australie et la Corée du Sud constituent le périmètre régional. Ce taux prévisionnel plus élevé s’explique par un chiffre d’affaires initial plus faible et par le potentiel d’élargissement de l’accès au diagnostic spécialisé et aux traitements. Étant donné que l’incidence rapportée de la leucémie à tricholeucocytes (HCL) varie selon l’origine ethnique et la zone géographique, la hausse du chiffre d’affaires ne doit pas être interprétée comme la preuve d’une incidence sous-jacente uniforme ; le diagnostic et l’accès aux soins restent des variables importantes.

Amérique latine

L’Amérique latine a représenté 9,8 millions de dollars américains en 2025 et devrait atteindre 13,6 millions de dollars américains d’ici 2035, avec un TCAC de 3,5 %. Les pays évalués sont le Brésil, le Mexique et l’Argentine. Sur ce marché régional plus restreint, la possibilité d’accéder aux tests moléculaires, aux médicaments biologiques et au suivi spécialisé déterminera probablement si les traitements ciblant BRAF et les associations thérapeutiques viennent compléter la base des analogues des purines nucléosidiques (PNA). Le faible nombre de patients rend les filières d’orientation locales particulièrement importantes.

Moyen-Orient et Afrique

Le Moyen-Orient et l’Afrique ont généré 5,2 millions de dollars américains en 2025 et devraient atteindre 6,8 millions de dollars américains d’ici 2035, soit un TCAC de 2,9 %. L’Afrique du Sud, l’Arabie saoudite et les Émirats arabes unis sont inclus dans l’évaluation. Dans un contexte où la population diagnostiquée est peu nombreuse, la concentration des capacités d’anatomopathologie et de perfusion dans des centres de référence peut être plus déterminante pour l’accès au marché que la disponibilité d’un vaste réseau d’oncologie communautaire.

Les régions plus petites illustrent les contraintes opérationnelles liées à une leucémie ultra-rare. Lorsque la confirmation moléculaire, les soins de perfusion et le suivi des traitements de rattrapage sont concentrés dans quelques centres, l’expansion du marché dépend de l’organisation des filières d’orientation plutôt que d’une promotion généralisée des produits. Les fabricants et prestataires capables de soutenir l’articulation avec le diagnostic et les parcours de traitement spécialisé, en complément de la disponibilité des médicaments, sont donc avantagés.

Parts de marché et paysage concurrentiel de la leucémie à tricholeucocytes

Le paysage concurrentiel est façonné par les produits utilisés directement contre la HCL, les plateformes hématologiques connexes et la capacité à contribuer à la production de données probantes sur les maladies rares. F. Hoffmann-La Roche, Johnson & Johnson, AbbVie, Novartis et BeiGene détenaient ensemble environ 46 % du chiffre d’affaires du marché en 2025. La pertinence de Roche tient au rituximab et aux associations expérimentales avec l’obinutuzumab, tandis que Johnson & Johnson et AbbVie sont associés à l’ibrutinib, et que BeiGene dispose d’une franchise établie de produits hématologiques inhibiteurs de BTK.^{[5]National Cancer Institute - FDA Approves Zanubrutinib for CLL and SLL. cancer.gov}

AbbVie présente un intérêt supplémentaire grâce au vénétoclax, évalué dans une étude du NCI sur la LHC en rechute. La position directe d’AstraZeneca dans la LHC a évolué après le retrait de Lumoxiti du marché américain en 2023. Pfizer reste associé à la pentostatine, une option PNA bien établie, tandis que Merck KGaA dispose de capacités commerciales de longue date dans les domaines de l’hématologie et de l’oncologie. Ces entreprises se livrent principalement concurrence par la disponibilité des traitements, la familiarité avec les protocoles thérapeutiques et leur capacité à participer à l’enchaînement des traitements combinés, plutôt que par l’intermédiaire d’un vaste marché de produits exclusivement consacrés à la LHC.

Amgen, Astellas Pharma, Gilead Sciences, Novartis, Sanofi et Takeda Pharmaceutical figurent parmi les concurrents autorisés en raison de leurs capacités en oncologie et en hématologie. Leur pertinence stratégique actuelle est largement connexe à la LHC plutôt que fondée sur un portefeuille approuvé spécifique à cette maladie. Pour ce groupe, les partenariats de développement clinique, l’accès aux centres spécialisés et la pertinence de leurs plateformes dans les hémopathies malignes à cellules B constituent des voies de participation plus réalistes qu’un déploiement commercial à grande échelle. Sur un marché de cette taille, une adéquation étayée par des données probantes à un besoin non satisfait ciblé vaut davantage que l’étendue du portefeuille à elle seule.

Évolutions récentes du secteur

Août 2023 - AstraZeneca a définitivement retiré Lumoxiti du marché américain. La documentation de la FDA fait état du retrait du moxétumomab pasudotox-tdfk après une adoption limitée. Cet événement a fait disparaître le seul agent biologique spécifique à la LHC récemment approuvé et a renforcé l’importance de la praticité d’administration dans cette maladie.

Septembre 2024 - Une étude randomisée de première intention sur l’association vémurafénib-obinutuzumab a débuté. Cette étude de phase II enregistrée compare cette association sans chimiothérapie à l’association cladribine-rituximab chez des patients atteints de LHC n’ayant jamais été traités. Ses résultats sont importants, car l’étude évalue une éventuelle option de première intention plutôt qu’un autre protocole réservé au traitement de rattrapage.

Décembre 2024 - Le NCI a lancé une étude de phase II sur le vénétoclax chez des patients atteints de LHC classique ou variante en rechute. Cet essai étend l’étude de l’inhibition de BCL-2 à une population disposant de peu d’options après un traitement antérieur.

2025 - L’ASHP a finalisé sa décision d’acceptation médicale de l’utilisation hors indication du vémurafénib dans la LHC en rechute ou réfractaire. Cette décision fournit aux responsables des systèmes de santé américains une référence formelle fondée sur les données probantes pour une approche établie ciblant BRAF.