Mercado de tratamientos para la amiloidosis por transtiretina Tamaño y compartir 2026-2036

Tamaño del mercado de tratamiento de la amiloidosis por transtiretina

El mercado global de tratamiento de la amiloidosis por transtiretina se valoró en aproximadamente 9.500 millones de dólares en 2025. Se espera que el mercado crezca de 12.100 millones de dólares en 2026 a 23.700 millones de dólares para 2035, expandiéndose a una tasa de crecimiento anual compuesta (CAGR) del 7,8% durante el período de pronóstico, según el último informe publicado por Global Market Insights Inc.

El mercado de tratamiento de la amiloidosis por transtiretina (ATTR) está creciendo principalmente debido al aumento de las tasas de diagnóstico de la amiloidosis ATTR hereditaria y de tipo salvaje, la mayor conciencia sobre los trastornos cardíacos y neurológicos raros, y la creciente adopción de terapias modificadoras de la enfermedad dirigidas a la estabilización de la proteína transtiretina y el silenciamiento génico.

El mercado incluye el manejo y tratamiento de la amiloidosis ATTR, incluyendo la polineuropatía ATTR hereditaria (ATTR-PN) y la miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM).

Los principales actores que operan en el mercado incluyen Pfizer, Alnylam Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals, AstraZeneca y BridgeBio Pharma. Estas empresas continúan fortaleciendo su presencia en el mercado mediante colaboraciones estratégicas, programas de desarrollo de medicamentos huérfanos, expansión de indicaciones clínicas e inversiones en terapias de próxima generación.

La creciente carga de la amiloidosis ATTR se está volviendo cada vez más evidente a través de estudios epidemiológicos y datos de salud pública. Según Orphanet, se estima que la amiloidosis ATTR hereditaria afecta a más de 10.000 personas en todo el mundo, mientras que la prevalencia de la amiloidosis ATTR de tipo salvaje se estima en casi 1 de cada 5.800 personas en todo el mundo. Además, estudios publicados estiman que aproximadamente 300.000–500.000 personas en todo el mundo podrían vivir con miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM).

Además, las mejoras en las tecnologías de diagnóstico han mejorado significativamente la identificación temprana de la enfermedad. El aumento de la conciencia entre los médicos y el uso más amplio de vías de diagnóstico no invasivas están acelerando las tasas de identificación de pacientes a nivel mundial, lo que aumenta la población de pacientes objetivo.

Entre 2022 y 2024, el mercado experimentó un fuerte crecimiento impulsado por la adopción cada vez mayor de terapias basadas en tafamidis y la rápida expansión de las terapias dirigidas al ARN. Durante este período, el mercado global aumentó de aproximadamente 3.200 millones de dólares en 2022 a casi 6.800 millones de dólares en 2024, respaldado por el aumento de las tasas de diagnóstico, el acceso ampliado a reembolsos para tratamiento de enfermedades raras, la creciente utilización de enfoques de medicina de precisión y los avances clínicos en curso en el manejo de la miocardiopatía ATTR y la polineuropatía. El aumento de los exámenes de detección entre pacientes cardiovasculares de edad avanzada y los avances en pruebas genéticas contribuyeron aún más a la expansión del mercado en América del Norte, Europa y partes de Asia Pacífico.

Tendencias del mercado de tratamiento de la amiloidosis por transtiretina

• Una tendencia importante en el mercado es la transición del manejo sintomático de apoyo hacia terapias modificadoras de la enfermedad dirigidas. Históricamente, el tratamiento se centraba principalmente en el manejo de la insuficiencia cardíaca y las complicaciones neuropáticas. Sin embargo, la comercialización de estabilizadores de transtiretina y terapias dirigidas al ARN ha mejorado significativamente el control de la enfermedad y los resultados de supervivencia tanto en la polineuropatía ATTR hereditaria (ATTR-PN) como en la miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM).
• Además, el aumento de la conciencia sobre la enfermedad y las iniciativas mejoradas de detección están acelerando las tasas de diagnóstico a nivel mundial. La creciente adopción de tecnologías de diagnóstico no invasivas también está transformando el panorama del tratamiento.

Análisis del Mercado de Tratamiento de Amiloidosis por Transtiretina

Según el tipo de tratamiento, el mercado se clasifica en estabilizadores de TTR y silenciamiento de TTR. Los estabilizadores de TTR dominaron el mercado con unos ingresos de 6.400 millones de dólares en 2025.

• El dominio de este segmento se debe principalmente a la alta tasa de adopción de fármacos con tafamidis, especialmente en casos de ATTR-CM de tipo silvestre y hereditario. Los altos ingresos generados por este segmento se deben al creciente uso de Vyndaqel y Vyndamax de Pfizer, que se convirtieron en las primeras terapias aprobadas por la FDA para la cardiomiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM) en 2019.
• Este dominio se ve además respaldado por sólidos resultados de ensayos clínicos que indican la eficacia de los estabilizadores de transtiretina en la mejora de las tasas de supervivencia y la reducción de la incidencia de ingresos hospitalarios por enfermedades cardiovasculares.
• Por ejemplo, los resultados del ensayo ATTR-ACT revelaron que el tafamidis produjo una reducción significativa en la tasa de mortalidad por todas las causas y en los ingresos hospitalarios relacionados con enfermedades cardiovasculares entre personas con cardiomiopatía por transtiretina hereditaria y de tipo silvestre.
• Además, el segmento se beneficia de la comodidad de la administración oral, un perfil de seguridad a largo plazo establecido y un fuerte apoyo en reembolsos en los sistemas sanitarios desarrollados.
• Por otro lado, se espera que el segmento de silenciamiento de TTR registre un fuerte crecimiento con una Tasa Anual de Crecimiento Compuesto (CAGR) del 11,1% durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente adopción de terapias avanzadas basadas en ARN.
• El uso creciente de terapias como patisiran y vutrisiran, junto con la expansión de la investigación clínica en cardiomiopatía ATTR, está apoyando aún más el crecimiento del segmento.

Según el tipo de enfermedad, el mercado de tratamiento de la amiloidosis por transtiretina se clasifica en ATTR con miocardiopatía (ATTR-CM) y ATTR con polineuropatía (ATTR-PN). El segmento de ATTR con miocardiopatía (ATTR-CM) se subdivide aún más en ATTR-CM de tipo salvaje y ATTR-CM hereditario. El segmento mantuvo una participación dominante en el mercado del 80% en 2025.

• ATTR con miocardiopatía (ATTR-CM) mantiene una participación dominante debido al aumento de la prevalencia y al mejor diagnóstico de enfermedades cardíacas causadas por ATTR.
• La miocardiopatía causada por ATTR se diagnostica cada vez más en pacientes que experimentan insuficiencia cardíaca con fracción de eyección preservada (HFpEF), engrosamiento inexplicable del músculo cardíaco y estenosis aórtica, lo que resulta en un mayor número de pacientes diagnosticados con ATTR-CM.
• Además, un mayor conocimiento entre los cardiólogos, junto con la adopción de mejores técnicas de diagnóstico como resonancia magnética cardíaca, ecocardiografía y técnicas de medicina nuclear, ha aumentado aún más la detección de pacientes con síntomas cardíacos.
• Asimismo, la creciente prevalencia de síntomas cardíacos en comparación con los síntomas neurológicos de la amiloidosis por transtiretina sigue impulsando el crecimiento.

Según la vía de administración, el mercado de tratamiento de la amiloidosis por transtiretina se clasifica en oral y parenteral. El segmento oral mantuvo la mayor participación en el mercado en 2025 y se prevé que crezca a una tasa compuesta anual del 6,6% entre 2026 y 2035.

• Los medicamentos orales ofrecen comodidad y facilidad de administración, lo que lleva a una mejor adherencia del paciente y resultados del tratamiento.
• Además, los medicamentos orales tienen un perfil de seguridad más favorable en comparación con otras modalidades de tratamiento, reduciendo el riesgo de eventos adversos.
• El desarrollo de nuevas terapias orales dirigidas a la amiloidosis por transtiretina ha impulsado aún más el crecimiento de este segmento, proporcionando a los pacientes más opciones de tratamiento y mejorando potencialmente su calidad de vida.
• Por otro lado, se espera que la vía de administración parenteral crezca a una tasa compuesta anual del 10,5% durante el período de pronóstico, impulsada por el aumento de las aprobaciones de terapias inyectables basadas en ARN en los últimos años.
• Terapias como vutrisiran y eplontersen han ampliado las opciones de tratamiento para la amiloidosis ATTR hereditaria, mientras que varias terapias inyectables de silenciamiento génico y edición génica se encuentran actualmente en etapas avanzadas de desarrollo clínico.

Según el canal de distribución, el mercado de tratamiento de la amiloidosis por transtiretina se clasifica en farmacias hospitalarias, farmacias minoristas y farmacias en línea. Se espera que el segmento de farmacias hospitalarias alcance un valor de 10.800 millones de dólares para finales de 2035.

• El segmento de farmacias hospitalarias dominó el mercado debido a la naturaleza especializada del diagnóstico y tratamiento de la ATTR. La mayoría de las terapias para ATTR, en particular las basadas en ARN y los tratamientos inyectables, requieren administración, monitoreo y atención de seguimiento en entornos hospitalarios o de atención especializada.
• Además, los pacientes con miocardiopatía y polineuropatía por ATTR a menudo requieren un manejo multidisciplinario que involucre a cardiólogos, neurólogos y especialistas en genética, lo que aumenta aún más la dependencia de los canales de dispensación basados en hospitales.
• La disponibilidad de instalaciones de diagnóstico avanzadas, apoyo en reembolsos y acceso a medicamentos huérfanos de alto costo a través de farmacias hospitalarias también sigue respaldando el liderazgo de este segmento en el mercado.

Mercado de tratamiento de la amiloidosis por transtiretina en América del Norte

El mercado de América del Norte dominó el mercado global con una participación del 60,1% en 2025.

• América del Norte posee una participación dominante en el mercado debido a la alta conciencia de los trastornos cardíacos raros, la fuerte adopción de terapias avanzadas y la presencia de empresas farmacéuticas líderes que desarrollan tratamientos dirigidos a la ATTR.
• La región se beneficia de una infraestructura diagnóstica avanzada, que incluye el uso generalizado de resonancia magnética cardíaca, ecocardiografía, gammagrafía nuclear y pruebas genéticas, lo que ha mejorado significativamente las tasas de diagnóstico de la miocardiopatía por ATTR (ATTR-CM).
• Además, los reembolsos favorables y el creciente acceso a medicamentos huérfanos de alto costo, como tafamidis y terapias basadas en ARN, siguen respaldando el crecimiento del mercado en toda la región.

El mercado de tratamiento de la amiloidosis por transtiretina en EE. UU. se valoró en 1.800 millones de USD y 2.500 millones de USD en 2022 y 2023, respectivamente. El tamaño del mercado alcanzó los 5.300 millones de USD en 2025, creciendo desde los 3.900 millones de USD en 2024.

• El mercado de EE. UU. está impulsado por el aumento de los diagnósticos de miocardiopatía por ATTR entre pacientes ancianos con insuficiencia cardíaca e hipertrofia cardíaca inexplicable.
• Según la American Heart Association, aproximadamente 6,7 millones de adultos en EE. UU. viven con insuficiencia cardíaca, y la ATTR-CM se identifica cada vez más como una causa subyacente importante entre los adultos mayores.
• Además, estudios publicados por los NIH estiman que la amiloidosis por ATTR de tipo salvaje puede afectar al 10–25% de las personas mayores de 80 años según hallazgos de autopsias, lo que respalda el creciente grupo de pacientes abordables.
• El país también se beneficia de las aprobaciones tempranas y la fuerte adopción comercial de terapias como tafamidis, patisirán, vutrisirán y eplontersén.
• Además, la presencia de grandes empresas de biotecnología y los ensayos clínicos en curso centrados en la ATTR siguen acelerando la innovación y la comercialización de terapias avanzadas en el mercado de EE. UU.

Mercado de tratamiento de la amiloidosis por transtiretina en Europa

El mercado europeo representó 2.000 millones de USD en 2025 y se prevé que muestre un crecimiento lucrativo durante el período de pronóstico.

• El crecimiento del mercado en Europa se ve respaldado por el aumento de la conciencia sobre la amiloidosis cardíaca, el crecimiento de las poblaciones ancianas y el mejor acceso a los diagnósticos de enfermedades raras.
• Según la Comisión Europea, más del 21% de la población europea tiene más de 65 años, lo que aumenta el riesgo de afecciones asociadas a la edad, como la miocardiopatía por ATTR de tipo salvaje.
• La región también se beneficia de políticas sólidas para enfermedades raras, regulaciones favorables para medicamentos huérfanos y programas activos de investigación académica centrados en el tratamiento y diagnóstico de la amiloidosis.

Alemania domina el mercado europeo, mostrando un fuerte potencial de crecimiento.

• El liderazgo del país se sustenta en una infraestructura avanzada de atención cardiovascular, una cobertura de reembolso sólida y la adopción temprana de terapias innovadoras para la ATTR.
• Alemania cuenta con una red bien establecida de centros especializados en cardiología y neurología que facilitan el diagnóstico temprano y el manejo multidisciplinario de la enfermedad.
• Además, el aumento de la conciencia entre los médicos sobre la ATTR-CM en pacientes ancianos con insuficiencia cardíaca está contribuyendo a tasas más altas de detección y tratamiento en todo el país.

Mercado de tratamiento de la amiloidosis por transtiretina en Asia Pacífico

Se prevé que el mercado de Asia Pacífico crezca a la tasa compuesta anual más alta del 12,6% durante el período de análisis.

• Se espera que la región de Asia Pacífico registre el crecimiento más rápido en el mercado debido a la mejora de la conciencia sobre las enfermedades raras, el aumento del gasto en salud y el acceso en expansión a tecnologías de diagnóstico avanzadas.
• Las grandes poblaciones ancianas en países como Japón y China están aumentando la prevalencia de la miocardiopatía por ATTR, especialmente entre pacientes ancianos con insuficiencia cardíaca y estenosis aórtica.

Se estima que el mercado de China crecerá con una tasa compuesta anual significativa en el mercado de Asia Pacífico.

• El mercado se ve respaldado por una gran población anciana y el aumento del diagnóstico de enfermedades cardiovasculares asociadas con la miocardiopatía por ATTR.

Mercado de Tratamiento de la Amiloidosis por Transtiretina en América Latina

Brasil lidera el mercado latinoamericano, mostrando un crecimiento notable durante el período de análisis.

• El crecimiento del mercado está impulsado por la mejora en el acceso a servicios de salud especializados y el aumento de la conciencia sobre la amiloidosis ATTR hereditaria en la región.
• La expansión de las capacidades de diagnóstico y el aumento de las colaboraciones con empresas farmacéuticas globales están apoyando un diagnóstico más temprano de la enfermedad y la adopción de terapias.

Mercado de Tratamiento de la Amiloidosis por Transtiretina en Oriente Medio y África

Se espera que el mercado de Arabia Saudita experimente un crecimiento sustancial en Oriente Medio y África.

• El crecimiento del mercado está respaldado por la inversión creciente en infraestructura avanzada de salud y la mayor conciencia sobre enfermedades cardiovasculares raras.
• A su vez, la mejora en el acceso a pruebas genéticas, atención cardíaca especializada y diagnósticos de enfermedades raras se espera que apoye un diagnóstico y adopción de tratamientos más tempranos en el país.
• Sin embargo, el mercado aún se encuentra en una etapa muy temprana debido a la limitada conciencia sobre la enfermedad, el infradiagnóstico y el acceso restringido a terapias especializadas para ATTR en varios entornos de salud.

Participación en el Mercado de Tratamiento de la Amiloidosis por Transtiretina

El mercado está moderadamente concentrado, con unas pocas empresas farmacéuticas y de biotecnología líderes que representan una parte significativa de los ingresos totales del mercado. Principales actores como Pfizer Inc., Alnylam Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals, AstraZeneca y BridgeBio Pharma representan colectivamente aproximadamente el 92% del mercado global, impulsados por la fuerte adopción comercial de estabilizadores de transtiretina y terapias dirigidas al ARN. Estas empresas mantienen su posición en el mercado mediante plataformas de tratamiento innovadoras, exclusividad de medicamentos huérfanos, sólidos pipelines clínicos y estrategias de comercialización global en expansión.

Las empresas están enfocándose activamente en colaboraciones estratégicas, acuerdos de licencia e iniciativas de expansión de pipelines para fortalecer su presencia tanto en los segmentos de miocardiopatía ATTR como de polineuropatía ATTR. Además, la inversión continua en terapias de próxima generación con mayor eficacia, regímenes de dosificación convenientes y indicaciones clínicas más amplias está intensificando la competencia en el mercado.

Empresas en el Mercado de Tratamiento de la Amiloidosis por Transtiretina

Los principales actores que operan en el mercado son los siguientes:

• Alnylam Pharmaceuticals
• AstraZeneca
• BridgeBio Pharma
• Ionis Pharmaceuticals
• Intellia Therapeutics
• Neurimmune
• Prothena Corporation
• Pfizer
• Pfizer

Pfizer es un actor líder en el mercado a través de sus productos de tafamidis, Vyndaqel y Vyndamax. En 2019, la FDA de EE. UU. aprobó estas terapias para el tratamiento de la miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM), convirtiéndolas en los primeros fármacos aprobados para esta indicación. La empresa continúa manteniendo una fuerte presencia en el mercado respaldada por la creciente adopción global y la expansión del diagnóstico de ATTR-CM.

• Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals es un innovador clave en el mercado con sus terapias basadas en ARN de interferencia (ARNi) dirigidas a la producción de transtiretina.

La empresa recibió la aprobación de la FDA para Onpattro en 2018 como el primer tratamiento de RNAi para la polineuropatía amiloide hereditaria por transtiretina (ATTR), seguido de la aprobación de Amvuttra en 2022. Estas aprobaciones fortalecieron significativamente la posición de Alnylam en el panorama del tratamiento de ATTR y aceleraron la adopción de terapias de silenciamiento génico a nivel mundial.

Noticias de la industria del tratamiento de la amiloidosis por transtiretina:

• En noviembre de 2024, Alnylam Pharmaceuticals anunció que la FDA de EE. UU. aceptó la solicitud suplementaria de nuevo fármaco (sNDA) para vutrisiran en el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina con miocardiopatía (ATTR-CM). La solicitud fue respaldada por resultados positivos de ensayos clínicos, con la FDA asignando una fecha de acción prevista de PDUFA el 23 de marzo de 2025.
• En octubre de 2024, Wainzua (eplontersen) recibió una recomendación positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (hATTR). La recomendación se basó en datos de ensayos clínicos de fase III que mostraron mejoras sostenidas en los síntomas de neuropatía y en la calidad de vida de los pacientes en comparación con el placebo.
• En enero de 2022, AstraZeneca recibió la designación de medicamento huérfano (ODD) en EE. UU. por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para el fármaco Eplontersen en el tratamiento de la amiloidosis mediada por transtiretina. Esto ayudó a la empresa a expandir su cartera de productos.
• En junio de 2022, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. recibió la autorización de la FDA para AMVUTTRA (vutrisiran) para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina. Esto ayudó a la empresa a comercializar sus productos en EE. UU. y expandir su base de clientes.

El informe de investigación del mercado de tratamiento de la amiloidosis por transtiretina incluye una cobertura en profundidad de la industria con estimaciones y pronósticos en términos de ingresos en millones de USD desde 2022 hasta 2035 para los siguientes segmentos:

Mercado, por tipo de tratamiento

• Estabilizadores de TTR
• Silenciadores de TTR

Mercado, por tipo de enfermedad

• ATTR con miocardiopatía (ATTR-CM)     
  • ATTR-CM de tipo salvaje
  • ATTR-CM hereditaria
• ATTR con polineuropatía (ATTR-PN)       

Mercado, por vía de administración

• Oral
• Parenteral

Mercado, por canal de distribución

• Farmacias hospitalarias
• Droguerías minoristas
• Farmacias en línea

La información anterior se proporciona para las siguientes regiones y países:

• América del Norte
  • EE. UU.
  • Canadá
• Europa
  • Alemania
  • Reino Unido
  • Francia
  • España
  • Italia
  • Países Bajos
• Asia Pacífico
  • Japón
  • China
  • India
  • Australia
  • Corea del Sur
• América Latina
  • Brasil
  • México
  • Argentina
• Medio Oriente y África
  • Sudáfrica
  • Arabia Saudita
  • Emiratos Árabes Unidos