Mercado de tratamientos para la amiloidosis por transtiretina Tamaño y Compartir 2026-2035

Tamaño del mercado de tratamiento de la amiloidosis por transtiretina

El mercado mundial de tratamiento de la amiloidosis por transtiretina se valoró en aproximadamente 9,500 millones de USD en 2025. Se prevé que el mercado crezca desde 12,100 millones de USD en 2026 hasta 23,700 millones de USD en 2035, con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 7,8% durante el período de previsión, según el último informe publicado por Global Market Insights Inc.

El mercado de tratamiento de la amiloidosis por transtiretina (ATTR) crece principalmente debido al aumento de las tasas de diagnóstico de la amiloidosis por ATTR hereditaria y de tipo natural, al mayor conocimiento de los trastornos cardíacos y neurológicos raros y a la creciente adopción de terapias modificadoras de la enfermedad dirigidas a la estabilización de la proteína transtiretina y al silenciamiento génico.

El mercado incluye el manejo y tratamiento de la amiloidosis por ATTR, incluida la polineuropatía hereditaria por ATTR (ATTR-PN) y la miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM).

Entre los principales actores del mercado se encuentran Pfizer, Alnylam Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals, AstraZeneca y BridgeBio Pharma. Estas empresas continúan reforzando su presencia en el mercado mediante colaboraciones estratégicas, programas de desarrollo de medicamentos huérfanos, la ampliación de las indicaciones clínicas y las inversiones en terapias de próxima generación.

La creciente carga de la amiloidosis por ATTR resulta cada vez más evidente a través de los estudios epidemiológicos y los datos de salud pública. Según Orphanet, se estima que la amiloidosis por ATTR hereditaria afecta a más de 10.000 personas en todo el mundo, mientras que se calcula que la prevalencia de la amiloidosis por ATTR de tipo natural es de casi 1 de cada 5.800 personas a escala mundial. Asimismo, los estudios publicados estiman que aproximadamente entre 300.000 y 500.000 personas en todo el mundo podrían vivir con miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM).

Además, las mejoras en las tecnologías de diagnóstico han permitido mejorar significativamente la identificación temprana de la enfermedad. El mayor conocimiento por parte de los médicos y el uso más amplio de vías de diagnóstico no invasivas están acelerando las tasas de identificación de pacientes en todo el mundo y, por tanto, aumentando la población de pacientes objetivo.

Entre 2022 y 2024, el mercado registró un fuerte crecimiento impulsado por la creciente adopción de terapias basadas en tafamidis y la rápida expansión de los tratamientos dirigidos al ARN. Durante este período, el mercado mundial aumentó de aproximadamente 3,200 millones de USD en 2022 a casi 6,800 millones de USD en 2024, respaldado por el aumento de las tasas de diagnóstico, la ampliación del acceso al reembolso para el tratamiento de enfermedades raras, el creciente uso de enfoques de medicina de precisión y los avances clínicos continuos en el manejo de la miocardiopatía y la polineuropatía por ATTR. El aumento de las pruebas de cribado entre pacientes cardiovasculares de edad avanzada y los avances en las pruebas genéticas también contribuyeron a la expansión del mercado en América del Norte, Europa y algunas zonas de Asia-Pacífico.

Tendencias del mercado de tratamiento de la amiloidosis por transtiretina

• Una tendencia importante del mercado es la transición del manejo sintomático con medidas de soporte hacia terapias modificadoras de la enfermedad dirigidas. Históricamente, el tratamiento se centraba principalmente en el manejo de la insuficiencia cardíaca y las complicaciones neuropáticas. Sin embargo, la comercialización de estabilizadores de la transtiretina y terapias dirigidas al ARN ha mejorado significativamente el control de la enfermedad y los resultados de supervivencia tanto en la polineuropatía hereditaria por ATTR (ATTR-PN) como en la miocardiopatía por ATTR (ATTR-CM).
• Además, el mayor conocimiento de la enfermedad y la mejora de las iniciativas de cribado están acelerando las tasas de diagnóstico en todo el mundo. La creciente adopción de tecnologías de diagnóstico no invasivas está transformando aún más el panorama terapéutico.
• Las terapias de silenciamiento génico también están surgiendo como una tendencia dominante en todo el mercado. Las terapias de interferencia del ARN y los oligonucleótidos antisentido que reducen la producción hepática de transtiretina están demostrando una sólida eficacia clínica para ralentizar el deterioro neurológico y la progresión de la enfermedad cardíaca.
• El mercado también se está beneficiando de unas vías regulatorias favorables para las enfermedades raras y de los incentivos para medicamentos huérfanos. Las aprobaciones aceleradas, las designaciones de medicamento huérfano y los programas de revisión prioritaria están alentando a las empresas farmacéuticas a ampliar sus carteras de tratamientos para enfermedades raras e invertir en programas de desarrollo clínico centrados en ATTR. Por ejemplo, Coramitug (anteriormente PRX004), un nuevo anticuerpo monoclonal capaz de eliminar depósitos de amiloide desarrollado por Prothena y Novo Nordisk, recibió la designación Fast Track de la FDA estadounidense en abril de 2026 para el tratamiento de la amiloidosis ATTR con miocardiopatía (ATTR-CM). Esta designación tiene por objeto acelerar la revisión regulatoria de terapias destinadas a abordar necesidades médicas graves no cubiertas. Estas iniciativas regulatorias están contribuyendo a una comercialización más rápida y a un mayor acceso de los pacientes a terapias avanzadas.
• En general, el mercado está evolucionando rápidamente hacia un diagnóstico más temprano, la medicina de precisión y las terapias modificadoras de la enfermedad de acción prolongada. Se espera que la creciente concienciación sobre la miocardiopatía ATTR entre los pacientes cardiovasculares de edad avanzada, combinada con los avances en terapias basadas en ARN, edición génica y diagnósticos no invasivos, impulse un crecimiento sostenido del mercado a escala mundial.

Análisis del mercado de tratamientos para la amiloidosis por transtiretina

Según el tipo de tratamiento, el mercado se clasifica en estabilizadores de TTR y silenciadores de TTR. Los estabilizadores de TTR lideraron el mercado, con unos ingresos de 6,400 millones de USD en 2025.

• El predominio de este segmento puede atribuirse principalmente a la elevada tasa de adopción de los fármacos basados en tafamidis, especialmente para los casos de ATTR-CM de tipo salvaje y hereditarios. Los elevados ingresos generados por este segmento se deben al creciente uso de Vyndaqel y Vyndamax de Pfizer, que se convirtieron en las primeras terapias aprobadas por la FDA para la miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM) en 2019.
• Este predominio se ve respaldado además por los sólidos resultados de los ensayos clínicos, que indican la eficacia de los estabilizadores de transtiretina para mejorar las tasas de supervivencia y reducir la incidencia de hospitalizaciones por enfermedades cardiovasculares.
• Por ejemplo, los resultados del ensayo ATTR-ACT revelaron que el tafamidis produjo una reducción significativa de la tasa de mortalidad por cualquier causa y de las hospitalizaciones relacionadas con enfermedades cardiovasculares entre las personas con miocardiopatía por transtiretina hereditaria y de tipo salvaje.
• El segmento también se beneficia de la comodidad de la administración oral, de un perfil de seguridad a largo plazo consolidado y de un sólido respaldo en materia de reembolso en los sistemas sanitarios desarrollados.
• Por otro lado, se prevé que el segmento de silenciadores de TTR registre un sólido crecimiento, con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 11,1 % durante el período de previsión, impulsado por la creciente adopción de terapias avanzadas basadas en ARN.
• El uso creciente de terapias como patisirán y vutrisirán, junto con la expansión de la investigación clínica sobre la miocardiopatía ATTR, está respaldando aún más el crecimiento del segmento.

Según el tipo de enfermedad, el mercado de tratamientos para la amiloidosis por transtiretina se clasifica en ATTR con cardiomiopatía (ATTR-CM) y ATTR con polineuropatía (ATTR-PN). El segmento de ATTR con cardiomiopatía (ATTR-CM) se subdivide a su vez en ATTR-CM de tipo salvaje y ATTR-CM hereditaria. El segmento registró una cuota de mercado dominante del 80% en 2025.

• ATTR con cardiomiopatía (ATTR-CM) mantiene una cuota dominante debido a la creciente prevalencia y la mejora del diagnóstico de las enfermedades cardíacas causadas por ATTR.
• La cardiomiopatía causada por ATTR se diagnostica cada vez más en pacientes con insuficiencia cardíaca con fracción de eyección preservada (HFpEF), engrosamiento inexplicado del músculo cardíaco y estenosis aórtica, lo que amplía el grupo de pacientes diagnosticados con ATTR-CM.
• Además, el aumento de la concienciación entre los cardiólogos, junto con la adopción de mejores técnicas diagnósticas, como la resonancia magnética cardíaca, la ecocardiografía y las técnicas de medicina nuclear, ha incrementado aún más la detección de pacientes con síntomas cardíacos.
• Asimismo, la creciente prevalencia de los síntomas cardíacos frente a los síntomas neurológicos de la amiloidosis por transtiretina continúa impulsando el crecimiento.

Según la vía de administración, el mercado de tratamientos para la amiloidosis por transtiretina se clasifica en oral y parenteral. El segmento oral registró la mayor cuota de mercado en 2025 y se prevé que crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 6,6% entre 2026 – 2035.

• Los medicamentos orales ofrecen comodidad y facilidad de administración, lo que favorece una mayor adherencia de los pacientes y mejores resultados del tratamiento.
• Además, los medicamentos orales presentan un perfil de seguridad más favorable en comparación con otras modalidades terapéuticas, lo que reduce el riesgo de acontecimientos adversos.
• El desarrollo de nuevas terapias orales dirigidas a la amiloidosis por transtiretina ha impulsado aún más el crecimiento de este segmento, al proporcionar a los pacientes más opciones de tratamiento y mejorar potencialmente su calidad de vida.
• Por otro lado, se prevé que la vía de administración parenteral crezca a una TCAC del 10,5% durante el período de previsión, impulsada por el aumento de las aprobaciones de terapias inyectables basadas en ARN en los últimos años.
• Terapias como vutrisirán y eplontersén han ampliado las opciones de tratamiento para la amiloidosis ATTR hereditaria, mientras que varias terapias inyectables de silenciamiento y edición génica se encuentran actualmente en fases avanzadas de desarrollo clínico.

Según el canal de distribución, el mercado de tratamientos para la amiloidosis por transtiretina se clasifica en farmacias hospitalarias, farmacias minoristas y farmacias en línea. Se prevé que el segmento de farmacias hospitalarias alcance un valor de 10,800 millones de USD a finales de 2035.

• El segmento de farmacias hospitalarias lideró el mercado debido a la naturaleza especializada del diagnóstico y la gestión del tratamiento de la ATTR. La mayoría de las terapias para la ATTR, especialmente los tratamientos basados en ARN e inyectables, requieren administración, monitorización y atención de seguimiento en hospitales o centros de atención especializada.
• Además, los pacientes con cardiomiopatía y polineuropatía ATTR suelen requerir una gestión multidisciplinar en la que participan cardiólogos, neurólogos y especialistas en genética, lo que aumenta aún más la dependencia de los canales de dispensación hospitalarios.
• La disponibilidad de instalaciones diagnósticas avanzadas, el apoyo a la financiación y el acceso a medicamentos huérfanos de alto coste a través de las farmacias hospitalarias también continúan respaldando la cuota de mercado líder del segmento.

Mercado norteamericano de tratamientos para la amiloidosis por transtiretina

El mercado norteamericano lideró el mercado mundial, con una cuota de mercado del 60,1% en 2025.

• América del Norte mantiene una cuota dominante del mercado debido al alto nivel de conocimiento sobre los trastornos cardíacos raros, la sólida adopción de terapias avanzadas y la presencia de empresas farmacéuticas líderes que desarrollan tratamientos dirigidos a la ATTR.
• La región se beneficia de una infraestructura diagnóstica avanzada, incluido el uso generalizado de la resonancia magnética cardíaca, la ecocardiografía, la gammagrafía nuclear y las pruebas genéticas, lo que ha mejorado significativamente las tasas de diagnóstico de la miocardiopatía por ATTR (ATTR-CM).
• Además, las condiciones favorables de reembolso y el creciente acceso a medicamentos huérfanos de alto coste, como tafamidis y las terapias basadas en ARN, siguen respaldando el crecimiento del mercado en toda la región.

El mercado estadounidense de tratamientos para la amiloidosis por transtiretina registró un valor de 1,800 millones de USD y 2,500 millones de USD en 2022 y 2023, respectivamente. El tamaño del mercado alcanzó los 5,300 millones de USD en 2025, frente a los 3,900 millones de USD de 2024.

• El mercado estadounidense está impulsado por el aumento de los diagnósticos de miocardiopatía por ATTR entre pacientes de edad avanzada con insuficiencia cardíaca e hipertrofia cardíaca inexplicada.
• Según la American Heart Association, aproximadamente 6,7 millones de adultos en Estados Unidos viven con insuficiencia cardíaca, y la ATTR-CM se identifica cada vez más como una causa subyacente importante entre los adultos mayores.
• Además, estudios publicados por los NIH estiman que la amiloidosis por ATTR de tipo salvaje podría afectar al 10–25% de las personas mayores de 80 años, según los hallazgos de autopsias, lo que respalda el aumento de la población de pacientes potencialmente tratables.
• El país también se beneficia de las primeras aprobaciones y de la sólida adopción comercial de terapias como tafamidis, patisirán, vutrisirán y eplontersén.
• Asimismo, la presencia de importantes empresas biotecnológicas y los ensayos clínicos en curso centrados en la ATTR siguen acelerando la innovación y la comercialización de terapias avanzadas en el mercado estadounidense.

Mercado europeo de tratamientos para la amiloidosis por transtiretina

El mercado europeo representó 2,000 millones de USD en 2025 y se prevé que registre un crecimiento atractivo durante el período de previsión.

• El crecimiento del mercado en Europa está respaldado por el mayor conocimiento sobre la amiloidosis cardíaca, el aumento de la población de edad avanzada y la mejora del acceso al diagnóstico de enfermedades raras.
• Según la Comisión Europea, más del 21% de la población europea tiene más de 65 años, lo que incrementa el riesgo de afecciones asociadas al envejecimiento, como la miocardiopatía por ATTR de tipo salvaje.
• La región también se beneficia de políticas sólidas en materia de enfermedades raras, regulaciones favorables para los medicamentos huérfanos y programas activos de investigación académica centrados en el tratamiento y el diagnóstico de la amiloidosis.

Alemania lidera el mercado europeo y presenta un sólido potencial de crecimiento.

• El liderazgo del país está respaldado por una infraestructura avanzada de atención cardiovascular, una amplia cobertura de reembolso y la adopción temprana de terapias innovadoras para la ATTR.
• Alemania cuenta con una red consolidada de centros especializados en cardiología y neurología que facilita el diagnóstico precoz y la gestión multidisciplinar de la enfermedad.
• Además, el creciente conocimiento de los médicos sobre la ATTR-CM en pacientes de edad avanzada con insuficiencia cardíaca contribuye al aumento de las tasas de cribado y tratamiento en todo el país.

Mercado de Asia-Pacífico de tratamientos para la amiloidosis por transtiretina

Se prevé que el mercado de Asia-Pacífico crezca a la TCAC más elevada, del 12,6%, durante el período de análisis.

• Se espera que la región de Asia-Pacífico registre el crecimiento más rápido del mercado debido a la mejora del conocimiento sobre las enfermedades raras, el aumento del gasto sanitario y la ampliación del acceso a tecnologías diagnósticas avanzadas.
• El envejecimiento de la población en países como Japón y China está aumentando la prevalencia de la miocardiopatía por ATTR, especialmente entre los pacientes de edad avanzada con insuficiencia cardíaca y estenosis aórtica.

Se estima que el mercado chino crecerá a una TCAC significativa dentro del mercado de Asia-Pacífico.

• El mercado está respaldado por una amplia población de edad avanzada y el aumento del diagnóstico de enfermedades cardiovasculares asociadas a la miocardiopatía por ATTR.
• Las rápidas mejoras de la infraestructura sanitaria y la expansión de los hospitales de atención terciaria están mejorando el acceso a la obtención avanzada de imágenes cardíacas y al diagnóstico de enfermedades raras.
• Además, se prevé que el aumento de la concienciación de los médicos y las iniciativas gubernamentales de apoyo a la gestión de las enfermedades raras mejoren las tasas de diagnóstico y tratamiento en todo el país.

Mercado latinoamericano de tratamientos para la amiloidosis por transtiretina

Brasil lidera el mercado latinoamericano y registra un crecimiento notable durante el período de análisis.

• El crecimiento del mercado está impulsado por la mejora del acceso a servicios sanitarios especializados y el aumento de la concienciación sobre la amiloidosis hereditaria por ATTR en la región.
• La expansión de las capacidades diagnósticas y el aumento de las colaboraciones con empresas farmacéuticas globales están favoreciendo un diagnóstico más temprano de la enfermedad y la adopción de tratamientos.

Mercado de tratamientos para la amiloidosis por transtiretina en Oriente Medio y África

Se prevé que el mercado de Arabia Saudí experimente un crecimiento sustancial dentro del mercado de Oriente Medio y África.

• El crecimiento del mercado se ve respaldado por el aumento de la inversión en infraestructura sanitaria avanzada y la creciente concienciación sobre las enfermedades cardiovasculares raras.
• Además, se prevé que la mejora del acceso a las pruebas genéticas, la atención cardíaca especializada y el diagnóstico de enfermedades raras favorezca un diagnóstico más temprano y la adopción de tratamientos en el país.
• Sin embargo, el mercado continúa en una fase muy temprana debido al conocimiento limitado de la enfermedad, el infradiagnóstico y el acceso restringido a terapias especializadas para la ATTR en varios entornos sanitarios.

Cuota de mercado de los tratamientos para la amiloidosis por transtiretina

El mercado presenta una concentración moderada, ya que unas pocas empresas farmacéuticas y biotecnológicas líderes representan una proporción significativa de los ingresos totales del mercado. Los principales actores, como Pfizer Inc., Alnylam Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals, AstraZeneca y BridgeBio Pharma, representan conjuntamente aproximadamente el 92 % del mercado mundial, impulsados por la sólida adopción comercial de estabilizadores de la transtiretina y terapias dirigidas al ARN. Estas empresas mantienen su posición en el mercado mediante plataformas de tratamiento innovadoras, exclusividad para medicamentos huérfanos, sólidas carteras de desarrollo clínico y estrategias de comercialización mundial en expansión.

Las empresas se centran activamente en colaboraciones estratégicas, acuerdos de licencia e iniciativas de ampliación de sus carteras de desarrollo para reforzar su presencia tanto en los segmentos de la miocardiopatía por ATTR como de la polineuropatía por ATTR. Además, la inversión continua en terapias de nueva generación con mayor eficacia, pautas de administración más cómodas e indicaciones clínicas más amplias está intensificando la competencia en el mercado.

Empresas del mercado de tratamientos para la amiloidosis por transtiretina

Los principales actores que operan en el mercado son los siguientes:

• Alnylam Pharmaceuticals
• AstraZeneca
• BridgeBio Pharma
• Ionis Pharmaceuticals
• Intellia Therapeutics
• Neurimmune
• Prothena Corporation
• Pfizer
• Pfizer

Pfizer es un actor líder en el mercado gracias a sus productos de tafamidis, Vyndaqel y Vyndamax. En 2019, la FDA de Estados Unidos aprobó estas terapias para el tratamiento de la miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM), lo que las convirtió en los primeros fármacos aprobados para esta indicación. La empresa continúa manteniendo una sólida presencia en el mercado, respaldada por la creciente adopción mundial y la expansión del diagnóstico de la ATTR-CM.

• Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals es un innovador clave en el mercado gracias a sus terapias basadas en la interferencia del ARN (RNAi) dirigidas a la producción de transtiretina.

Noticias del sector del tratamiento de la amiloidosis por transtiretina:

• En noviembre de 2024, Alnylam Pharmaceuticals anunció que la FDA de EE. UU. había aceptado la solicitud complementaria de autorización de un nuevo medicamento (sNDA) para vutrisirán, destinado al tratamiento de la amiloidosis por transtiretina con miocardiopatía (ATTR-CM). La solicitud se sustentó en resultados positivos de ensayos clínicos, y la FDA fijó como fecha objetivo de decisión de la PDUFA el 23 de marzo de 2025.
• En octubre de 2024, Wainzua (eplontersén) recibió una recomendación positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (hATTR). La recomendación se sustentó en datos de ensayos clínicos de fase III que mostraron mejoras sostenidas en los síntomas de neuropatía y en la calidad de vida de los pacientes frente al placebo.
• En enero de 2022, AstraZeneca recibió en EE. UU. la designación de medicamento huérfano (ODD) de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para el medicamento eplontersén, destinado al tratamiento de la amiloidosis mediada por transtiretina. Esto ayudó a la empresa a ampliar su cartera de productos.
• En junio de 2022, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. recibió la autorización de la FDA para AMVUTTRA (vutrisirán), destinado al tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina. Esto ayudó a la empresa a comercializar sus productos en EE. UU. y ampliar su base de clientes.

El informe de investigación sobre el mercado del tratamiento de la amiloidosis por transtiretina ofrece una cobertura exhaustiva del sector, con estimaciones y previsiones de ingresos expresadas en millones de USD entre 2022 y 2035, para los siguientes segmentos:

Mercado por tipo de tratamiento

• Estabilizadores de la TTR
• Silenciadores de la TTR

Mercado por tipo de enfermedad

• ATTR con miocardiopatía (ATTR-CM)     
  • ATTR-CM de tipo silvestre
  • ATTR-CM hereditaria
• ATTR con polineuropatía (ATTR-PN)       

Mercado por vía de administración

• Vía oral
• Vía parenteral

Mercado por canal de distribución

• Farmacias hospitalarias
• Farmacias minoristas
• Farmacias en línea

La información anterior se proporciona para las siguientes regiones y países:

• América del Norte
  • EE. UU.
  • Canadá
• Europa
  • Alemania
  • Reino Unido
  • Francia
  • España
  • Italia
  • Países Bajos
• Asia-Pacífico
  • Japón
  • China
  • India
  • Australia
  • Corea del Sur
• América Latina
  • Brasil
  • México
  • Argentina
• Oriente Medio y África
  • Sudáfrica
  • Arabia Saudí
  • EAU