트랜스티레틴 아밀로이드증 치료제 시장 규모 및 점유율 2026-2035

트랜스티레틴 아밀로이드증 치료 시장 규모

전 세계 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료 시장 규모는 2025년 약 95억 미국 달러로 평가되었습니다. Global Market Insights Inc.가 발표한 최신 보고서에 따르면, 시장 규모는 2026년 121억 미국 달러에서 2035년 237억 미국 달러로 확대될 전망이며, 전망 기간 동안 연평균성장률(CAGR) 7.8%를 기록할 것으로 예상됩니다.

트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR) 치료 시장은 주로 유전성 및 야생형 ATTR 아밀로이드증의 진단율 상승, 희귀 심장 및 신경계 질환에 대한 인지도 향상, 트랜스티레틴 단백질 안정화와 유전자 발현 억제를 표적으로 하는 질병 수정 치료제의 도입 확대에 힘입어 성장하고 있습니다.

이 시장에는 유전성 ATTR 다발신경병증(ATTR-PN)과 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)을 포함한 ATTR 아밀로이드증의 관리 및 치료가 포함됩니다.

시장에서 활동하는 주요 기업으로는 Pfizer, Alnylam Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals, AstraZeneca, BridgeBio Pharma가 있습니다. 이들 기업은 전략적 협력, 희귀질환 치료제 개발 프로그램, 임상 적응증 확대, 차세대 치료제에 대한 투자를 통해 시장 입지를 지속적으로 강화하고 있습니다.

ATTR 아밀로이드증의 질병 부담은 역학 연구와 공중보건 데이터를 통해 점점 더 명확하게 나타나고 있습니다. Orphanet에 따르면 유전성 ATTR 아밀로이드증은 전 세계적으로 10,000명 이상의 환자에게 영향을 미치는 것으로 추정되며, 야생형 ATTR 아밀로이드증의 유병률은 전 세계적으로 약 5,800명당 1명으로 추정됩니다. 또한 발표된 연구에 따르면 전 세계적으로 약 30만~50만 명이 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)을 앓고 있을 수 있습니다.

또한 진단 기술의 발전으로 질환을 조기에 식별하는 역량이 크게 향상되었습니다. 의사의 인지도가 높아지고 비침습적 진단 경로의 활용이 확대되면서 전 세계적으로 환자 식별 속도가 빨라지고 있으며, 이에 따라 치료 대상 환자군도 확대되고 있습니다.

2022년부터 2024년까지 시장은 타파미디스 기반 치료제의 도입 확대와 RNA 표적 치료제의 빠른 확산에 힘입어 높은 성장세를 보였습니다. 이 기간 전 세계 시장 규모는 2022년 약 32억 미국 달러에서 2024년 약 68억 미국 달러로 증가했으며, 진단율 상승, 희귀질환 치료에 대한 보험급여 접근성 확대, 정밀의료 접근법의 활용 증가, ATTR 심근병증 및 다발신경병증 관리 분야의 지속적인 임상 발전이 이를 뒷받침했습니다. 고령 심혈관질환 환자를 대상으로 한 선별검사 확대와 유전자 검사의 발전도 북미, 유럽 및 아시아 태평양 일부 지역의 시장 확대에 기여했습니다.

트랜스티레틴 아밀로이드증 치료 시장 동향

• 시장의 주요 동향 중 하나는 증상 완화를 위한 보조적 관리에서 표적 질병 수정 치료제로 전환하는 것입니다. 과거에는 주로 심부전과 신경병증 합병증을 관리하는 데 치료의 초점이 맞춰졌습니다. 그러나 트랜스티레틴 안정화제와 RNA 표적 치료제가 상용화되면서 유전성 ATTR 다발신경병증(ATTR-PN)과 ATTR 심근병증(ATTR-CM) 모두에서 질환 조절과 생존 결과가 크게 개선되었습니다.
• 또한 질환에 대한 인지도 향상과 선별검사 프로그램의 개선으로 전 세계적으로 진단율이 높아지고 있습니다. 비침습적 진단 기술의 도입 확대는 치료 환경을 더욱 변화시키고 있습니다.
• 유전자 침묵화 치료제 또한 시장 전반에서 지배적인 추세로 부상하고 있습니다. 간에서 트랜스티레틴 생성을 감소시키는 RNA 간섭 치료제와 안티센스 올리고뉴클레오타이드는 신경학적 손상과 심장 질환의 진행을 늦추는 데 강력한 임상적 효능을 보이고 있습니다.
• 시장 성장은 우호적인 희귀질환 규제 경로와 희귀의약품 인센티브의 혜택도 받고 있습니다. 신속 승인, 희귀의약품 지정 및 우선 심사 프로그램은 제약회사가 희귀질환 파이프라인을 확대하고 ATTR 중심의 임상 개발 프로그램에 투자하도록 유도하고 있습니다. 예를 들어 Prothena와 Novo Nordisk가 개발한 새로운 아밀로이드 제거 단일클론항체인 Coramitug(이전 명칭 PRX004)은 ATTR 심근병증(ATTR-CM)을 동반한 ATTR 아밀로이드증 치료를 위해 2026년 4월 미국 FDA의 신속심사 지정(Fast Track Designation)을 받았습니다. 이 지정은 중대한 미충족 의료 수요를 해결하는 치료제의 규제 심사를 가속화하기 위한 것입니다. 이러한 규제 이니셔티브는 첨단 치료제의 상용화를 앞당기고 환자의 접근성을 확대하는 데 기여하고 있습니다.
• 전반적으로 시장은 조기 진단, 정밀의학 및 장기 지속형 질병수정 치료제를 중심으로 빠르게 발전하고 있습니다. 고령 심혈관질환 환자 사이에서 ATTR 심근병증에 대한 인식이 높아지고 RNA 치료제, 유전자 편집 및 비침습적 진단 기술이 발전하면서 전 세계 시장이 지속적으로 성장할 전망입니다.

트랜스티레틴 아밀로이드증 치료 시장 분석

치료 유형에 따라 시장은 TTR 안정화제와 TTR 발현 억제제로 분류됩니다. TTR 안정화제는 2025년 64억 미국 달러의 매출을 기록하며 시장에서 가장 큰 비중을 차지했습니다.

• 이 부문의 우위는 특히 야생형 및 유전성 ATTR-CM 사례에서 타파미디스 약물의 높은 도입률에 주로 기인합니다. 이 부문에서 높은 매출이 발생한 것은 2019년 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제로 최초의 FDA 승인을 받은 Pfizer의 Vyndaqel과 Vyndamax의 사용이 증가했기 때문입니다.
• 이러한 우위는 트랜스티레틴 안정화제가 생존율을 개선하고 심혈관질환으로 인한 입원 발생률을 낮추는 데 효과적임을 보여주는 강력한 임상시험 결과를 통해서도 뒷받침됩니다.
• 예를 들어 ATTR-ACT 시험 결과에 따르면, 타파미디스는 유전성 및 야생형 트랜스티레틴 심근병증 환자의 모든 원인에 의한 사망률과 심혈관질환 관련 입원을 유의하게 감소시켰습니다.
• 이 부문은 경구 투여의 편의성, 확립된 장기 안전성 프로파일 및 선진 의료 시스템 전반의 강력한 보험 급여 지원으로도 혜택을 받고 있습니다.
• 반면 TTR 발현 억제제 부문은 첨단 RNA 기반 치료제의 도입 확대에 힘입어 전망 기간 동안 11.1%의 연평균성장률(CAGR)로 높은 성장세를 보일 전망입니다.
• 파티시란과 부트리시란과 같은 치료제의 사용 증가와 ATTR 심근병증에 대한 임상 연구 확대도 이 부문의 성장을 뒷받침하고 있습니다.

질병 유형에 따라 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료 시장은 심근병증을 동반한 ATTR(ATTR-CM)과 다발신경병증을 동반한 ATTR(ATTR-PN)로 분류됩니다. 심근병증을 동반한 ATTR(ATTR-CM) 부문은 다시 야생형 ATTR-CM과 유전성 ATTR-CM으로 세분화됩니다. 이 부문은 2025년에 80%의 지배적인 시장 점유율을 차지했습니다.

• 심근병증을 동반한 ATTR(ATTR-CM)은 ATTR로 인한 심장 질환의 유병률 증가와 진단 개선에 힘입어 지배적인 점유율을 차지하고 있습니다.
• ATTR로 인한 심근병증은 박출률 보존 심부전(HFpEF), 원인 불명의 심장 근육 비후 및 대동맥 협착을 경험하는 환자에서 점점 더 많이 진단되고 있으며, 이에 따라 ATTR-CM 진단 환자군이 확대되고 있습니다.
• 또한 심장 MRI, 심초음파 및 핵의학 기법과 같은 향상된 진단 기술의 도입과 심장 전문의의 인식 제고가 맞물리면서 심장 증상을 보이는 환자의 발견이 더욱 증가했습니다.
• 더불어 트랜스티레틴 아밀로이드증에서 신경학적 증상보다 심장 증상의 유병률이 높아지고 있어 시장 성장을 계속 뒷받침하고 있습니다.

투여 경로에 따라 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료 시장은 경구 투여와 비경구 투여로 분류됩니다. 경구 투여 부문은 2025년에 가장 높은 시장 점유율을 차지했으며, 2026년부터 2035년까지 연평균성장률(CAGR) 6.6%로 성장할 전망입니다.

• 경구 의약품은 편리하고 투여가 용이해 환자의 치료 순응도와 치료 결과를 개선합니다.
• 또한 경구 의약품은 다른 치료 방식에 비해 안전성 프로파일이 더 우수해 이상반응 위험을 줄일 수 있습니다.
• 트랜스티레틴 아밀로이드증을 표적으로 하는 새로운 경구 치료제의 개발은 환자에게 더 많은 치료 옵션을 제공하고 삶의 질을 잠재적으로 개선하면서 이 부문의 성장을 더욱 촉진했습니다.
• 반면 비경구 투여 경로는 최근 몇 년간 주사형 RNA 기반 치료제의 승인이 증가하면서 성장 동력을 확보해 전망 기간 동안 연평균성장률(CAGR) 10.5%로 성장할 전망입니다.
• 부트리시란과 에플론테르센 등의 치료제는 유전성 ATTR 아밀로이드증의 치료 옵션을 확대했으며, 여러 주사형 유전자 침묵화 및 유전자 편집 치료제가 현재 임상 개발 후기 단계에 있습니다.

유통 채널에 따라 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료 시장은 병원 약국, 소매 약국 및 온라인 약국으로 분류됩니다. 병원 약국 부문은 2035년 말까지 시장 규모가 108억 미국 달러에 이를 전망입니다.

• 병원 약국 부문은 ATTR 진단 및 치료 관리가 전문적인 영역이라는 점에 힘입어 시장을 지배했습니다. 특히 RNA 기반 치료제와 주사형 치료제를 포함한 대부분의 ATTR 치료제는 병원 또는 전문 진료 환경에서 투여, 모니터링 및 추적 관찰이 필요합니다.
• 또한 ATTR 심근병증 및 다발신경병증 환자는 심장 전문의, 신경과 전문의 및 유전학 전문가가 참여하는 다학제적 관리가 필요한 경우가 많아 병원 기반 조제 채널에 대한 의존도가 더욱 높아지고 있습니다.
• 첨단 진단 시설, 보험 급여 지원 및 병원 약국을 통한 고가 희귀질환 치료제 이용이 가능하다는 점도 이 부문의 선도적인 시장 점유율을 계속 뒷받침하고 있습니다.

북미 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료 시장

북미 시장은 2025년에 60.1%의 시장 점유율을 기록하며 글로벌 시장을 지배했습니다.

• 북미는 희귀 심장 질환에 대한 높은 인지도, 첨단 치료법의 활발한 도입, ATTR 표적 치료제를 개발하는 주요 제약기업의 존재에 힘입어 시장에서 높은 점유율을 차지하고 있습니다.
• 이 지역은 심장 MRI, 심초음파, 핵의학 섬광검사 및 유전자 검사 등 첨단 진단 인프라를 갖추고 있으며, 이러한 기술의 광범위한 활용으로 ATTR 심근병증(ATTR-CM) 진단율이 크게 향상되었습니다.
• 또한 우호적인 보험 급여 체계와 타파미디스 및 RNA 기반 치료제와 같은 고가 희귀질환 치료제에 대한 접근성 확대가 지역 전반의 시장 성장을 계속 뒷받침하고 있습니다.

미국 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료 시장 규모는 2022년과 2023년에 각각 18억 미국 달러와 25억 미국 달러로 평가되었습니다. 시장 규모는 2024년 39억 미국 달러에서 증가해 2025년 53억 미국 달러에 도달했습니다.

• 미국 시장은 심부전 및 원인 불명의 심장 비대를 가진 고령 환자에서 ATTR 심근병증 진단이 증가하면서 성장하고 있습니다.
• 미국심장협회(American Heart Association)에 따르면, 미국에서는 약 670만 명의 성인이 심부전을 앓고 있으며, 고령층에서 ATTR-CM이 중요한 기저 원인으로 점차 확인되고 있습니다.
• 또한 미국 국립보건원(NIH)이 발표한 연구에 따르면 부검 결과를 기준으로 야생형 ATTR 아밀로이드증은 80세 초과 인구의 10~25%에 영향을 미칠 수 있는 것으로 추정되며, 이는 치료 대상 환자군이 확대되고 있음을 뒷받침합니다.
• 미국은 타파미디스, 파티시란, 부트리시란 및 에플론테르센과 같은 치료제의 조기 승인과 활발한 시장 도입의 혜택도 받고 있습니다.
• 아울러 주요 바이오테크 기업의 존재와 ATTR에 초점을 맞춘 임상시험이 지속되면서 미국 시장에서 첨단 치료법의 혁신과 상용화가 더욱 가속화되고 있습니다.

유럽 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료 시장

유럽 시장 규모는 2025년 20억 미국 달러를 기록했으며, 전망 기간 동안 높은 성장세를 보일 것으로 예상됩니다.

• 유럽 시장의 성장은 심장 아밀로이드증에 대한 인지도 향상, 고령 인구 증가 및 희귀질환 진단에 대한 접근성 개선에 의해 뒷받침되고 있습니다.
• 유럽연합 집행위원회(European Commission)에 따르면 유럽 인구의 21% 이상이 65세를 초과했으며, 이에 따라 야생형 ATTR 심근병증과 같은 연령 관련 질환의 위험이 높아지고 있습니다.
• 이 지역은 강력한 희귀질환 정책, 우호적인 희귀의약품 규정 및 아밀로이드증 치료와 진단에 초점을 맞춘 활발한 학술 연구 프로그램의 혜택도 받고 있습니다.

독일은 높은 성장 잠재력을 보이며 유럽 시장을 주도하고 있습니다.

• 독일의 선도적 지위는 첨단 심혈관 진료 인프라, 폭넓은 보험 급여 적용 및 혁신적인 ATTR 치료제의 조기 도입에 의해 뒷받침되고 있습니다.
• 독일에는 조기 진단과 다학제적 질환 관리를 지원하는 전문 심장 및 신경과 센터 네트워크가 잘 구축되어 있습니다.
• 또한 고령 심부전 환자의 ATTR-CM에 대한 의료진의 인식이 높아지면서 독일 전역에서 검사 및 치료율이 상승하고 있습니다.

아시아 태평양 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료 시장

아시아 태평양 시장은 분석 기간 동안 12.6%의 가장 높은 연평균성장률(CAGR)을 기록하며 성장할 전망입니다.

• 아시아 태평양 지역은 희귀질환에 대한 인식 개선, 의료비 지출 증가 및 첨단 진단 기술에 대한 접근성 확대에 힘입어 시장에서 가장 빠른 성장세를 보일 것으로 예상됩니다.
• 일본과 중국 등 국가의 대규모 고령 인구가 특히 심부전 및 대동맥판막 협착증을 가진 고령 환자를 중심으로 ATTR 심근병증의 유병률을 높이고 있습니다.

중국 시장은 아시아 태평양 시장에서 상당한 연평균성장률(CAGR)을 기록하며 성장할 것으로 추정됩니다.

• 중국 시장은 대규모 고령 인구와 ATTR 심근병증과 관련된 심혈관 질환 진단 증가에 의해 뒷받침되고 있습니다.
• 의료 인프라의 신속한 개선과 3차 의료기관의 확대로 첨단 심장 영상검사 및 희귀질환 진단에 대한 접근성이 향상되고 있습니다.
• 또한 의사의 인식 제고와 희귀질환 관리를 지원하는 정부 이니셔티브가 확대되면서 전국적으로 진단 및 치료율이 개선될 전망입니다.

중남미 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료 시장

브라질은 중남미 시장을 주도하고 있으며, 분석 기간 동안 괄목할 만한 성장세를 보이고 있습니다.

• 중남미 지역에서 전문 의료 서비스에 대한 접근성이 개선되고 유전성 ATTR 아밀로이드증에 대한 인식이 높아지면서 시장이 성장하고 있습니다.
• 진단 역량 확대와 글로벌 제약사와의 협력 증가도 조기 진단 및 치료제 도입을 뒷받침하고 있습니다.

중동 및 아프리카 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료 시장

사우디아라비아 시장은 중동 및 아프리카 시장에서 상당한 성장을 기록할 전망입니다.

• 첨단 의료 인프라에 대한 투자가 증가하고 희귀 심혈관 질환에 대한 인식이 높아지면서 시장 성장이 뒷받침되고 있습니다.
• 또한 유전자 검사, 전문 심장 진료 및 희귀질환 진단에 대한 접근성이 개선되면서 사우디아라비아에서 조기 진단과 치료제 도입이 촉진될 전망입니다.
• 그러나 여러 의료 환경에서 질환에 대한 인식이 제한적이고 진단이 충분히 이루어지지 않으며 전문 ATTR 치료제에 대한 접근성이 제한되어 있어 시장은 여전히 매우 초기 단계에 머물러 있습니다.

트랜스티레틴 아밀로이드증 치료 시장 점유율

이 시장은 소수의 주요 제약 및 바이오테크 기업이 전체 시장 매출의 상당 부분을 차지하는 중간 수준의 집중도를 보이고 있습니다. Pfizer Inc., Alnylam Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals, AstraZeneca 및 BridgeBio Pharma와 같은 주요 기업들은 트랜스티레틴 안정화제와 RNA 표적 치료제의 높은 상업적 도입을 바탕으로 전 세계 시장의 약 92%를 차지하고 있습니다. 이들 기업은 혁신적인 치료 플랫폼, 희귀의약품 독점권, 탄탄한 임상 개발 파이프라인 및 확대되는 글로벌 상용화 전략을 통해 시장 지위를 유지하고 있습니다.

기업들은 ATTR 심근병증과 ATTR 다발신경병증 부문 모두에서 입지를 강화하기 위해 전략적 협력, 라이선스 계약 및 파이프라인 확대 이니셔티브에 적극적으로 집중하고 있습니다. 또한 효능 개선, 편리한 투여 일정 및 더 광범위한 임상 적응증을 갖춘 차세대 치료제에 대한 투자가 지속되면서 시장 경쟁이 심화되고 있습니다.

트랜스티레틴 아밀로이드증 치료 시장 기업

시장에 진출해 있는 주요 기업은 다음과 같습니다.

• Alnylam Pharmaceuticals
• AstraZeneca
• BridgeBio Pharma
• Ionis Pharmaceuticals
• Intellia Therapeutics
• Neurimmune
• Prothena Corporation
• Pfizer
• Pfizer

Pfizer는 타파미디스 제품인 Vyndaqel과 Vyndamax를 통해 시장을 선도하는 기업입니다. 2019년 미국 FDA는 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제로 이들 치료제를 승인했으며, 이에 따라 이 제품들은 해당 적응증에 승인된 최초의 의약품이 되었습니다. Pfizer는 ATTR-CM의 글로벌 도입 확대와 진단 증가를 바탕으로 강력한 시장 입지를 계속 유지하고 있습니다.

• Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals는 트랜스티레틴 생성을 표적으로 하는 RNA 간섭(RNAi) 기반 치료제를 통해 시장의 핵심 혁신 기업으로 자리 잡고 있습니다.회사는 2018년 유전성 ATTR 다발신경병증에 대한 최초의 RNA 간섭(RNAi) 치료제로 Onpattro의 FDA 승인을 받았으며, 2022년에는 Amvuttra의 승인을 받았습니다. 이러한 승인은 ATTR 치료 분야에서 Alnylam의 입지를 크게 강화했으며, 전 세계적으로 유전자 발현 억제 치료제의 도입을 가속화했습니다.

트랜스티레틴 아밀로이드증 치료 산업 뉴스:

• 2024년 11월, Alnylam Pharmaceuticals는 미국 FDA가 심근병증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR-CM) 치료를 위한 vutrisiran의 보충 신약 신청(sNDA)을 접수했다고 발표했습니다. 해당 신청은 긍정적인 임상시험 결과를 기반으로 했으며, FDA는 2025년 3월 23일을 PDUFA 목표 조치일로 지정했습니다.
• 2024년 10월, Wainzua(eplontersen)는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(hATTR) 치료와 관련해 유럽의약품청 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 긍정적인 권고를 받았습니다. 이번 권고는 위약과 비교해 신경병증 증상과 환자의 삶의 질이 지속적으로 개선된 것으로 나타난 3상 임상시험 데이터에 기반했습니다.
• 2022년 1월, AstraZeneca는 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 치료제 Eplontersen에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았습니다. 이를 통해 회사는 제품 포트폴리오를 확대할 수 있었습니다.
• 2022년 6월, Alnylam Pharmaceuticals, Inc.는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증의 다발신경병증 치료를 위한 AMVUTTRA(vutrisiran)에 대해 FDA 승인을 받았습니다. 이를 통해 회사는 미국에서 제품을 판매하고 고객 기반을 확대할 수 있었습니다.

트랜스티레틴 아밀로이드증 치료 시장 조사 보고서는 다음 부문에 대해 2022~2035년 기간의 매출(백만 미국 달러) 기준 추정 및 전망을 포함한 산업에 대한 심층적인 분석을 제공합니다:

치료 유형별 시장

• TTR 안정화제
• TTR 발현 억제제

질환 유형별 시장

• 심근병증을 동반한 ATTR(ATTR-CM)     
  • 야생형 ATTR-CM
  • 유전성 ATTR-CM
• 다발신경병증을 동반한 ATTR(ATTR-PN)       

투여 경로별 시장

• 경구
• 비경구

유통 채널별 시장

• 병원 약국
• 소매 약국
• 온라인 약국

위 정보는 다음 지역 및 국가를 대상으로 제공됩니다:

• 북미
  • 미국
  • 캐나다
• 유럽
  • 독일
  • 영국
  • 프랑스
  • 스페인
  • 이탈리아
  • 네덜란드
• 아시아 태평양
  • 일본
  • 중국
  • 인도
  • 호주
  • 한국
• 라틴 아메리카
  • 브라질
  • 멕시코
  • 아르헨티나
• 중동 및 아프리카
  • 남아프리카공화국
  • 사우디아라비아
  • UAE