转甲状腺素蛋白淀粉样变蛋白治疗市场 大小和分享 2026-2036

转甲状腺素蛋白淀粉样变蛋白治疗市场规模

全球转甲状腺素蛋白淀粉样变蛋白治疗市场在2025年的价值约为95亿美元。据全球市场洞察公司发布的最新报告显示，该市场预计将从2026年的121亿美元增长至2035年的237亿美元，在预测期内以7.8%的复合年增长率扩张。

转甲状腺素蛋白淀粉样变蛋白（ATTR）治疗市场的增长主要归因于遗传性和野生型ATTR淀粉样变蛋白诊断率的上升、罕见心脏和神经系统疾病意识的提高，以及针对转甲状腺素蛋白稳定化和基因沉默的疾病修饰疗法采用率的增长。

该市场涵盖ATTR淀粉样变蛋白的管理和治疗，包括遗传性ATTR多发性神经病变（ATTR-PN）和转甲状腺素蛋白淀粉样变蛋白心肌病（ATTR-CM）。

市场主要参与者包括辉瑞、Alnylam制药、Ionis制药、阿斯利康和BridgeBio Pharma。这些公司通过战略合作、孤儿药开发项目、临床适应症扩展以及对下一代疗法的投资，持续加强其市场地位。

ATTR淀粉样变蛋白的不断加重负担正通过流行病学研究和公共卫生数据变得日益明显。根据Orphanet数据，遗传性ATTR淀粉样变蛋白估计影响全球超过1万人，而野生型ATTR淀粉样变蛋白的患病率估计为全球约1/5800。此外，已发布的研究估计，全球约有30万至50万人可能患有转甲状腺素蛋白淀粉样变蛋白心肌病（ATTR-CM）。

此外，诊断技术的改进显著提升了早期疾病识别能力。医生意识的提高和无创诊断路径的广泛应用正在加速全球患者识别率，从而扩大目标患者群体。

2022年至2024年间，市场因tafamidis类疗法采用率的提升和RNA靶向治疗的快速扩展而实现强劲增长。在此期间，全球市场从2022年的约32亿美元增至2024年的近68亿美元，增长动力包括诊断率上升、罕见病治疗报销范围扩大、精准医疗方法的应用增加，以及ATTR心肌病和多发性神经病变管理方面的临床进展。老年心血管患者筛查的普及和基因检测技术的进步进一步推动了北美、欧洲和亚太部分地区的市场扩张。

转甲状腺素蛋白淀粉样变蛋白治疗市场趋势

• 市场的一大趋势是从支持性症状管理向靶向疾病修饰疗法的转变。历史上，治疗主要侧重于心力衰竭和神经病变并发症的管理。然而，转甲状腺素蛋白稳定剂和RNA靶向疗法的商业化显著改善了遗传性ATTR多发性神经病变（ATTR-PN）和ATTR心肌病（ATTR-CM）的疾病控制和生存结局。
• 此外，疾病意识的提升和筛查倡议的改善正在加速全球诊断率。无创诊断技术的采用日益广泛，进一步改变了治疗格局。
• 基因沉默疗法正在成为整个市场的主流趋势。RNA干扰疗法和反义寡核苷酸通过减少肝脏转甲状腺素蛋白的生成，在延缓神经功能损害和心脏疾病进展方面展现出显著的临床疗效。
• 市场还受益于有利的罕见病监管通道和孤儿药激励政策。加速审批、孤儿药认定以及优先审评项目正在鼓励制药公司扩大罕见病管线并投资于ATTR聚焦的临床开发项目。例如，Coramitug（原名PRX004）——由Prothena和Novo Nordisk共同开发的新型淀粉样蛋白清除单克隆抗体——于2026年4月获得美国FDA快速通道认定，用于治疗伴心肌病变的ATTR淀粉样变性（ATTR-CM）。该认定旨在加速针对严重未满足医疗需求疗法的监管审评。此类监管举措正在推动市场更快商业化并扩大患者对先进疗法的获取。
• 整体而言，市场正快速向早期诊断、精准医疗以及长效疾病修饰疗法方向演进。随着ATTR心肌病在老年心血管患者中的认知度提升，结合RNA治疗、基因编辑和无创诊断技术的进步，有望推动全球市场持续增长。

转甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗市场分析

按治疗类型划分，市场可分为TTR稳定剂和TTR沉默剂。其中，TTR稳定剂在2025年占据主导地位，收入达64亿美元。

• 该细分领域的主导地位主要归因于 Tafamidis 药物的高采用率，尤其是在野生型和遗传性 ATTR-CM 病例中。该细分领域的高收入主要得益于辉瑞Vyndaqel®和Vyndamax®的广泛使用，这两种药物于2019年成为首批获美国FDA批准用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的疗法。
• 该主导地位进一步得到强有力临床试验结果的验证，这些结果表明转甲状腺素蛋白稳定剂在提高生存率和降低心血管疾病相关住院率方面的有效性。
• 例如，ATTR-ACT试验的结果显示，Tafamidis可显著降低遗传性和野生型转甲状腺素蛋白心肌病患者的全因死亡率和心血管疾病相关住院率。
• 此外，该细分领域还受益于口服给药的便利性、长期安全性特征以及发达医疗体系的强劲报销支持。
• 相比之下，TTR沉默剂细分领域预计在预测期内将以11.1%的复合年增长率强劲增长，主要受RNA基础先进疗法采用率上升的推动。
• Patisiran和Vutrisiran等疗法的使用增长，以及ATTR心肌病临床研究的扩展，进一步推动了该细分领域的增长。

根据疾病类型，转甲状腺素蛋白淀粉样变治疗市场可分为伴心肌病的ATTR（ATTR-CM）和伴多发性神经病变的ATTR（ATTR-PN）。其中，伴心肌病的ATTR（ATTR-CM）细分领域进一步划分为野生型ATTR-CM和遗传性ATTR-CM。该细分领域在2025年占据了80%的主导市场份额。

• 伴心肌病的ATTR（ATTR-CM）占据主导份额，主要归因于ATTR导致的心脏病发病率上升及诊断改善。
• 由ATTR引起的心肌病在诊断方面日益增多，患者常表现为射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）、不明原因的心肌增厚以及主动脉瓣狭窄，从而使被诊断为ATTR-CM的患者群体不断扩大。
• 此外，心脏病专科医生的认知提升，以及心脏磁共振成像、超声心动图和核医学技术等更优诊断技术的采用，进一步提高了心脏症状患者的检出率。
• 同时，转甲状腺素蛋白淀粉样变的心脏症状相对于神经症状的发病率持续上升，也在持续推动市场增长。

根据给药途径，转甲状腺素蛋白淀粉样变治疗市场可分为口服和注射两类。口服类别在2025年占据最高市场份额，并预计在2026至2035年间以6.6%的年复合增长率增长。

• 口服药物提供了便利的给药方式，有助于提高患者依从性和治疗效果。
• 此外，与其他治疗方式相比，口服药物具有更有利的安全性特征，可降低不良事件风险。
• 针对转甲状腺素蛋白淀粉样变的新型口服疗法的研发进一步推动了该细分领域的增长，为患者提供了更多治疗选择，并有望改善其生活质量。
• 相比之下，注射给药途径预计在预测期内以10.5%的年复合增长率增长，主要受近年来注射型RNA疗法获批数量增加的推动。
• 如vutrisiran和eplontersen等疗法已拓展了遗传性ATTR淀粉样变的治疗选择，而多种注射型基因沉默和基因编辑疗法目前正处于临床后期研发阶段。

根据分销渠道，转甲状腺素蛋白淀粉样变治疗市场可分为医院药房、零售药店和网上药店。医院药房细分领域预计将在2035年底达到108亿美元的市场价值。

• 医院药房细分领域占据主导地位，主要归因于ATTR诊断和治疗管理的专业性。大多数ATTR疗法，尤其是RNA疗法和注射剂，需要在医院或专科护理环境中进行给药、监测和随访。
• 此外，伴心肌病和多发性神经病变的ATTR患者通常需要涉及心脏病专家、神经科医生和遗传学专家的多学科管理，进一步增加了对医院药房渠道的依赖。
• 医院药房提供的先进诊断设施、报销支持以及高成本罕见病药物的可及性，也继续支撑着该细分领域的主导市场份额。

北美转甲状腺素蛋白淀粉样变治疗市场

北美市场在2025年占据全球60.1%的市场份额，主导全球市场。

• 北美在市场中占据主导地位，主要得益于对罕见心脏疾病的高度认知、先进疗法的强劲采用，以及领先制药公司开发针对转甲状腺素蛋白（ATTR）的治疗药物。
• 该地区拥有先进的诊断基础设施，包括广泛应用心脏磁共振成像、超声心动图、核素显像及基因检测，显著提高了ATTR心肌病（ATTR-CM）的诊断率。
• 此外，有利的医保报销政策以及对高成本罕见病药物（如他法明德和RNA疗法）的准入不断扩大，继续推动该地区市场增长。

2022年和2023年，美国转甲状腺素蛋白淀粉样变治疗市场的规模分别为18亿美元和25亿美元。到2025年，市场规模达到53亿美元，较2024年的39亿美元实现增长。

• 美国市场的增长主要受益于老年心力衰竭患者中ATTR心肌病诊断率的上升，以及不明原因心脏肥大症的诊断增加。
• 据美国心脏协会数据，美国约有670万成年人罹患心力衰竭，且ATTR-CM作为重要潜在病因在老年人群中被越来越多地识别。
• 此外，美国国立卫生研究院发布的研究估计，根据尸检结果，80岁以上人群中野生型ATTR淀粉样变可能影响10–25%的人群，进一步扩大了可及患者群体。
• 该国还受益于早期获批及强劲商业化采用他法明德、帕替司兰、伏替司兰和依普伦生等疗法。
• 此外，主要生物技术公司的布局以及持续开展的ATTR专项临床试验，继续加速美国市场先进疗法的创新与商业化进程。

欧洲转甲状腺素蛋白淀粉样变治疗市场

欧洲市场在2025年规模达20亿美元，并有望在预测期内呈现可观增长。

• 欧洲市场的增长受益于心脏淀粉样变性疾病认知度提升、老龄化人口扩大以及罕见病诊断准入改善。
• 据欧盟委员会数据，超过21%的欧洲人口年龄超过65岁，增加了年龄相关疾病（如野生型ATTR心肌病）的风险。
• 该地区还受益于完善的罕见病政策、有利的孤儿药法规以及专注于淀粉样变治疗与诊断的活跃学术研究项目。

德国在欧洲市场占据主导地位，展现出强劲的增长潜力。

• 该国的领先地位得益于先进的心血管医疗护理基础设施、完善的医保报销覆盖以及对创新ATTR疗法的早期采用。
• 德国已建立完善的专科心脏病与神经科中心网络，促进早期诊断与多学科疾病管理。
• 此外，医生对老年心力衰竭患者中ATTR-CM的认知提升，正推动该国更高的筛查与治疗率。

亚太地区转甲状腺素蛋白淀粉样变治疗市场

亚太地区市场有望在分析期内以12.6%的最高复合年增长率实现增长。

• 亚太地区有望成为市场增长最快的区域，主要受益于罕见病认知度提升、医疗支出增长以及先进诊断技术的普及。
• 日本和中国等国的庞大老龄化人口正推高ATTR心肌病的患病率，尤其是在伴有心力衰竭与主动脉瓣狭窄的老年患者中。

中国市场有望在亚太地区实现显著复合年增长率。

• 该市场的增长受益于庞大的老龄化人口以及心血管疾病诊断率的上升，这些疾病与ATTR心肌病相关。

拉丁美洲转甲状腺素蛋白淀粉样变蛋白治疗市场

巴西在拉丁美洲市场中处于领先地位，在分析期间展现出显著增长。

• 市场增长主要受益于专科医疗服务可及性的改善以及遗传性ATTR淀粉样变蛋白病意识的提升。
• 诊断能力的扩展以及与全球制药公司的合作增加，正在支持更早期的疾病诊断和治疗方案的采用。

中东和非洲转甲状腺素蛋白淀粉样变蛋白治疗市场

沙特阿拉伯市场有望在中东和非洲市场实现大幅增长。

• 市场增长受到先进医疗基础设施投资增加和罕见心血管疾病意识提升的支撑。
• 此外，基因检测、专科心脏护理和罕见疾病诊断的可及性改善有望支持该国更早期的诊断和治疗采用。
• 然而，由于多地对该疾病的认知有限、漏诊率较高以及专科ATTR治疗方案的可及性受限，市场仍处于非常早期的阶段。

转甲状腺素蛋白淀粉样变蛋白治疗市场份额

该市场呈现中度集中态势，少数领先的制药和生物技术公司占据了绝大部分市场总收入份额。辉瑞、Alnylam制药、Ionis制药、阿斯利康和BridgeBio Pharma等主要企业共同占据全球市场约92%的份额，主要得益于转甲状腺素蛋白稳定剂和RNA靶向疗法的商业化采用。这些公司通过创新治疗平台、孤儿药专营权、强劲的临床管线以及全球商业化战略维持其市场地位。

各公司正积极聚焦于战略合作、许可协议和管线扩展举措，以巩固其在ATTR心肌病和ATTR多发性神经病变细分领域的地位。此外，持续投资于具有更高疗效、便捷给药方案和更广泛临床适应症的下一代疗法正在加剧市场竞争。

转甲状腺素蛋白淀粉样变蛋白治疗市场企业

市场中的主要参与者包括：

• Alnylam制药
• 阿斯利康
• BridgeBio Pharma
• Ionis制药
• Intellia治疗
• Neurimmune
• Prothena公司
• 辉瑞
• 辉瑞

辉瑞凭借其 Tafamidis 产品 Vyndaqel 和 Vyndamax 在市场中处于领先地位。2019年，美国FDA批准了这些疗法用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变蛋白心肌病（ATTR-CM），使其成为该适应症的首批获批药物。该公司凭借全球采用率的增长和ATTR-CM诊断的扩展，继续保持强劲的市场地位。

• Alnylam制药

Alnylam制药是市场中的关键创新者，其基于RNA干扰（RNAi）的疗法针对转甲状腺素蛋白的生成。

公司于2018年获得FDA批准，将Onpattro作为首个用于治疗遗传性TTR淀粉样变性多发性神经病的RNAi疗法，并于2022年获批Amvuttra。这些批准显著巩固了Alnylam在TTR治疗领域的地位，并加速了基因沉默疗法在全球的采用。

转甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗行业动态：

• 2024年11月，Alnylam Pharmaceuticals宣布美国FDA已受理vutrisiran补充新药申请（sNDA），用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。该申请基于积极的临床试验结果，FDA将PDUFA目标行动日期定为2025年3月23日。
• 2024年10月，Wainzua（eplontersen）获得欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）的积极推荐，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR）。该推荐基于III期临床试验数据，显示与安慰剂相比，神经病变症状和患者生活质量持续改善。
• 2022年1月，阿斯利康公司的Eplontersen药物获得美国FDA授予的孤儿药资格认定（ODD），用于治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性。这助力公司扩展其产品组合。
• 2022年6月，Alnylam Pharmaceuticals, Inc.获得FDA批准，AMVUTTRA（vutrisiran）可用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病。这助力公司在美国市场推广产品并扩大客户群体。

转甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗市场研究报告深入覆盖该行业并预测2022-2035年收入（单位：百万美元），涵盖以下细分领域：

市场，按治疗类型划分

• TTR稳定剂
• TTR沉默剂

市场，按疾病类型划分

• 伴心肌病的ATTR（ATTR-CM）     
  • 野生型ATTR-CM
  • 遗传性ATTR-CM
• 伴多发性神经病的ATTR（ATTR-PN）       

市场，按给药途径划分

• 口服
• 注射

市场，按分销渠道划分

• 医院药房
• 零售药店
• 网上药店

上述信息涵盖以下地区和国家：

• 北美
  • 美国
  • 加拿大
• 欧洲
  • 德国
  • 英国
  • 法国
  • 西班牙
  • 意大利
  • 荷兰
• 亚太地区
  • 日本
  • 中国
  • 印度
  • 澳大利亚
  • 韩国
• 拉丁美洲
  • 巴西
  • 墨西哥
  • 阿根廷
• 中东和非洲
  • 南非
  • 沙特阿拉伯
  • 阿联酋