RNA干扰疗法市场 尺寸和份额 2026-2035

RNA干扰疗法市场规模

2025年，全球RNA干扰疗法市场规模为42亿美元，预计到2035年将达到314亿美元，复合年增长率（CAGR）为18.5%。

RNA干扰利用小干扰RNA分子引导RNA诱导沉默复合体，使其靶向互补的信使RNA序列，从而抑制疾病相关蛋白的生成 ^{[1]National Center for Biotechnology Information - Small Interfering RNA (siRNA) Therapy. ncbi.nlm.nih.gov}。当致病蛋白由肝脏产生，且传统小分子药物或抗体无法直接作用于相关靶点时，这种治疗方式尤其具有应用价值。

商业化成果已使这种治疗方式不再局限于最初的罕见病领域。Patisiran 于2018年确立了 siRNA 药物在美国的首个监管先例，此后，givosiran、lumasiran、inclisiran、vutrisiran、nedosiran 和 fitusiran 相继应用于淀粉样变性、代谢性疾病、心血管风险降低和血友病领域。2025年3月，vutrisiran 获批用于伴心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM），意义尤为重大：这使 RNAi 疗法拓展至规模更大的心脏病患者群体，同时保留了其在遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）中采用的肝脏靶向机制。

目前的商业化基础仍集中在肝脏靶向递送领域。Patisiran 采用脂质纳米颗粒制剂，而较新的产品主要采用 N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联技术，通过肝细胞上的去唾液酸糖蛋白受体实现靶向 ^{[2]Signal Transduction and Targeted Therapy - Landscape of Small Nucleic Acid Therapeutics. nature.com}。这一差异会影响治疗成本和给药地点：脂质纳米颗粒递送需要静脉给药，而 GalNAc 偶联药物支持皮下给药，已获批产品的给药间隔从每月一次到每半年一次不等。因此，向低频皮下给药转变是市场增长趋势的关键所在。

Alnylam 2024年合计净产品收入为16.46亿美元，其中 AMVUTTRA 贡献9.7亿美元。这表明，RNAi 产品如今已能创造大规模的专科制药收入，而不再仅仅是验证平台的项目。研发管线也在不断拓宽。美国基因与细胞治疗学会记录显示，截至2024年底，各开发阶段共有1,261种 RNA 疗法，其中第四季度启动了49项 RNA 试验。许多潜在机会仍取决于能否解决肝细胞以外的递送问题，尤其是在中枢神经系统、肌肉、肺部和肿瘤学领域的应用。

因此，近期增长可能主要来自已获批的肝脏适应症，以及 inclisiran 纳入心血管药品目录的进展。肝外项目具有重要的战略价值，但不应将其视为近期肝脏靶向产品收入的替代来源。使 GalNAc 偶联物能够在肝细胞中实现商业化高效递送的药代动力学特性，也限制了它们进入缺乏相关摄取通路的组织。与仅依赖平台新颖性的企业相比，将差异化递送技术与证据生成及成熟的专科市场准入相结合的企业，更有望把握预测期内的市场机遇。

主要增长驱动因素

遗传性疾病患病率上升

当疾病生物学表明某种由肝脏产生的致病蛋白或代谢中间产物可以在不损害基本生理功能的情况下降低时，RNAi 最容易应用于此类疾病。hATTR 是由 TTR 基因的致病变异引起的，目前已发现 130 多种变异；淀粉样物质沉积可影响周围神经和心脏组织 ^{[3]Neurological Sciences - Hereditary Transthyretin Amyloidosis Overview. link.springer.com}。基因检测水平的提升和疾病识别能力的增强，正在扩大确诊 hATTR 的人群，尤其是在已知的地方性流行社区，以及携带与心肌病相关变异的人群中 ^{[4]NCBI GeneReviews - Hereditary Transthyretin Amyloidosis. ncbi.nlm.nih.gov}。

潜在治疗人群不止于淀粉样变性。急性肝卟啉症由血红素生物合成过程中的遗传性缺陷引起，givosiran 可降低肝脏 ALAS1 的表达，从而减少有毒的氨基乙酰丙酸和卟胆原蓄积。原发性高草酸尿症 1 型是另一种起源于肝脏的代谢性疾病，过量生成草酸盐可导致肾损伤和全身性草酸盐沉积。这些疾病的商业规模较小，但展示了一套可重复的开发逻辑：基因诊断确定分子靶点，肝脏递送实现持久的基因沉默，而可测量的生化终点则可支持罕见病药物开发。

高胆固醇血症呈现出不同的需求特征。Inclisiran 可降低肝脏 PCSK9 的表达，从而增加可用的 LDL 受体并降低 LDL 胆固醇。仅杂合子型家族性高胆固醇血症就约影响每 250 人中的 1 人。这一趋势意义重大：当支付方准入、处方医生信心和医疗服务能力相互匹配时，已在少数罕见病患者群体中验证的治疗方式，能够用于规模大得多的慢性病患者群体。

RNA 递送技术的进步

脂质纳米颗粒和 GalNAc 偶联物分别解决了 RNAi 递送难题中的不同环节。脂质纳米颗粒可保护 siRNA 免遭降解，并在细胞摄取后促进其释放到细胞质中；patisiran 的 APOLLO 研究显示，其血清 TTR 中位降幅为 81%，而安慰剂组为 3% ,.然而，patisiran 相关的静脉给药途径、输注时长和预先用药要求，给长期治疗带来了实际限制。

GalNAc 偶联通过受体介导的摄取，使皮下注射后的 siRNA 能够靶向肝细胞，从而改变了商业模式。在 HELIOS-A 研究中，vutrisiran 在 18 个月时使血清 TTR 中位数降低了 94%，这表明，负担较轻的给药方式也能实现强效靶基因沉默。该药随后获批用于 ATTR-CM，将这一递送优势与心血管结局研究项目联系起来，而不再仅仅局限于生物标志物抑制。

该行业下一阶段的价值拐点取决于选择性肝外递送。Atalanta Therapeutics 正在为中枢神经系统项目开发 di-siRNA 技术，而 Sirnaomics 正在探索用于非肝脏应用的多肽纳米颗粒递送。美国国立卫生研究院（NIH）的 RNA-DASH 计划也进一步表明，公共部门正在支持可将 RNA 载荷递送至肝脏以外特定组织的技术。这些平台仍处于开发阶段，但如果能够成功实现组织靶向，其拓展 RNAi 适应症范围的潜力将远超单纯渐进式改善肝脏摄取。

RNAi 研究投资增长

战略交易表明，递送化学技术正被视为可重复利用的资产，而非某一特定产品的专属特征。Novo Nordisk 于 2021 年收购 Dicerna Pharmaceuticals，将 GalXC 平台和 nedosiran 项目纳入其研发组合。Novartis 收购 The Medicines Company 后将 inclisiran 商业化，由此形成一种模式：将专门的 RNAi 资产与大型心血管业务相结合。此类交易既降低了平台公司的开发风险，也使成熟的制药企业得以获得具有差异化的靶点沉默能力。

Arrowhead Pharmaceuticals 展示了以合作伙伴关系为驱动的发展模式。其研发管线包括 plozasiran、zodasiran、fazirsiran，以及授权给大型制药合作伙伴的项目，包括 olpasiran 和 GSK4532990。这种结构有助于分摊后期开发和商业化成本，同时保留里程碑付款和特许权使用费收益。它还表明，竞争差异化越来越取决于靶点选择、递送持久性和合作策略，而不仅仅在于是否适用 RNAi。

计算方法有望提高早期发现效率。有关 siRNA 设计技术的综述介绍了机器学习模型，这些模型可在合成候选分子之前评估序列、二级结构和脱靶倾向。这些方法无法取代生物学验证或递送优化，但可减少无效的筛选迭代，并使实验室资源集中于预测活性更理想的候选分子。

RNAi 疗法获批用于慢性病和罕见病

监管审批逐步拓宽了 RNAi 的可接受应用范围。FDA 批准 patisiran，为通过 mRNA 沉默治疗严重遗传性疾病树立了先例；此后的审批则支持将同一治疗方式用于 AHP、PH1 和血脂异常。监管环境的转变具有商业意义，因为每款获批产品都能增进监管机构对寡核苷酸化学、递送系统、安全性监测及生化替代终点的熟悉程度。

Inclisiran 在美国标签上的逐步扩展，展现了其从专科用药走向更广泛慢性病应用的路径。该药最初获批用于患有动脉粥样硬化性心血管疾病或杂合子家族性高胆固醇血症的成人；2023 年，适用范围扩大至 LDL-C 水平升高且心血管风险增加的成人；2025 年的标签更新则使其可作为一线治疗。适用人群扩大并不意味着用药率必然提高，但这为支付方和基层医疗系统将每年给药两次纳入血脂管理路径提供了更明确的依据。

Fitusiran 于 2025 年 3 月获批用于治疗伴或不伴抑制物的 A 型或 B 型血友病，拓宽了 RNAi 在血液学领域的应用。该产品通过降低抗凝血酶表达来重新平衡止血，而非补充缺失的凝血因子，因此同一种作用机制可用于不同血友病类型及抑制物状态的患者。这扩大了该领域的临床应用范围，但与靶向肝脏的代谢酶抑制相比，也带来了更复杂的安全性和监测要求。

主要制约因素

RNAi 分子的有效递送挑战

肝脏仍是 RNAi 在临床上取得成功的主要领域，因为其生物学特征有利于药物递送。肝细胞可通过血液循环接触到，且表达去唾液酸糖蛋白受体，该受体可被 GalNAc 偶联物利用。相比之下，裸 siRNA 易受酶降解、肾脏清除和吞噬细胞摄取的影响，而仅靠化学修饰也无法确保药物沉积于目标肝外组织。

这一局限缩小了许多在研项目所宣称的商业前景。中枢神经系统项目必须解决血脑屏障问题；肺部、肌肉、肾脏和肿瘤项目则需要实现组织选择性摄取，并确保足够的细胞质释放，以产生持久的基因敲低，同时避免不可接受的免疫反应。部分序列互补也可能导致非预期的转录本抑制；如果化学修饰和制剂设计不当，双链 RNA 还可能激活先天免疫通路。因此，技术挑战并非仅仅是将 siRNA 递送至某个器官，而是要实现可重复的细胞内递送，并达到适合重复给药的治疗指数。

RNAi 疗法开发与治疗成本高

RNAi 疗法的成本结构受多种因素影响，包括专门的寡核苷酸化学、制剂开发、无菌注射剂生产以及罕见病临床运营。一项对已获批 siRNA 药物的综述指出，在其评估的美国定价背景下，patisiran 和 vutrisiran 的估算年治疗费用分别超过 375,000 美元和 500,000 美元。与高发慢性疾病相比，这些价格更容易在病情持续进展、未满足需求较大的孤儿病领域得到支持；在高发慢性疾病中，支付方会将 RNAi 产品与成本较低的替代疗法进行比较。

临床开发在运营层面也可能十分复杂。givosiran 的 ENVISION 试验在 18 个国家的 36 个中心招募了 94 名患者，反映出罕见病患者群体规模极小所带来的全球招募需求。这类试验结构会推高单个患者的成本，也凸显了具备成熟罕见病基础设施的企业所拥有的优势。成本问题不仅关系到上市定价，还会影响开发优先级、患者纳入规则，以及规模较小的平台开发商将项目推进至确证性试验的能力。

治疗可及性与经济性将决定 RNAi 能否从超罕见病领域拓展至更广泛的人群。在疾病进展严重且治疗替代方案有限的情况下，较高的年治疗费用尚可承受；但若疗法需要与成熟的口服药物、抗体或凝血因子治疗方案竞争，这类费用就更难持续。与仅依赖分子创新相比，能够证明可减轻护理负担、减少急性事件或降低给药成本的开发商，将更有理由争取医保报销。因此，商业化面临的挑战在于，将长效基因敲低转化为支付方认可的临床结局，而不只是维持生物标志物疗效。

RNA干扰疗法市场细分分析

按适应症划分

hATTR 是规模最大的适应症细分市场，2025 年市场规模为 14.996 亿美元，占市场的 35.7%；预计到 2035 年将达到 109.413 亿美元，复合年增长率（CAGR）为 18.2%。该细分市场受益于成熟的治疗基础设施，以及从静脉注射 patisiran 转向每季度一次皮下注射 vutrisiran 的趋势。两种产品均可减少肝脏 TTR 的生成，但 GalNAc 偶联疗法方案可减轻定期输注带来的治疗负担。该领域的持续增长机会在于改善诊断和医疗服务可及性，尤其是针对基因明确的人群，以及熟悉淀粉样变性管理的专科中心。

ATTR-CM 在 2025 年的市场规模为 9.791 亿美元，预计到 2035 年将以 19.2% 的复合年增长率增长至 77.532 亿美元。该细分市场涵盖遗传性和野生型疾病，后者使老年心肌病患者中的潜在治疗人群扩大。HELIOS-B 研究表明，在所研究的总体人群中，vutrisiran 降低了全因死亡和复发性心血管事件的复合终点发生率，为其于 2025 年 3 月获得 FDA 批准提供了支持。其竞争地位将取决于相较于 TTR 稳定剂的临床应用情况，以及心脏科诊所在诊断流程中及早识别 ATTR-CM 的能力。

AHP 在 2025 年创造了 3.076 亿美元的市场规模，预计到 2035 年将达到 22.714 亿美元，复合年增长率为 18.3%。Givosiran 可抑制 ALAS1，这是一种关键的肝脏酶，参与生成与急性发作相关的神经毒性中间产物。在 ENVISION 研究中，与安慰剂相比，givosiran 降低了年化发作率和静脉注射 hemin 的使用量。商业化扩张主要取决于能否找到符合条件的患者、维持医保报销，以及将专业代谢疾病诊疗服务拓展至成熟的孤儿药市场之外。

PH1 在 2025 年的市场规模为 2.108 亿美元，预计到 2035 年将达到 16.362 亿美元，年增长率为 18.9%。Lumasiran 和 nedosiran 分别作用于草酸盐代谢过程中不同的肝脏酶环节，为患者提供了治疗选择；对于这种疾病，早期治疗能够改变肾脏风险管理方式 ^{[5]Springer Drugs - Nedosiran: First Approval. link.springer.com}。该细分市场的价值基础在于高度专业化的诊断和治疗流程，而非庞大的患者数量。

高胆固醇血症和血脂异常是第二大适应症细分市场，2025年市场规模为11.945亿美元，占总市场的28.4%；预计到2035年将达到86.456亿美元，复合年增长率（CAGR）为18.1%。Inclisiran是该细分市场唯一获批的siRNA产品，按照起始给药方案完成初始治疗后，每年给药两次，从而减少PCSK9合成。该产品具有巨大的规模化潜力，但其商业化转化取决于其在医保目录中的纳入情况、医疗服务提供者的工作流程，以及治疗领域对证据的要求；在这一领域，他汀类药物和PCSK9抗体已得到广泛应用。

血友病A型和B型细分市场2025年规模为1,020万美元，预计到2035年将达到8,720万美元，适应症细分市场中复合年增长率最高，为20.1%。Fitusiran通过降低抗凝血酶水平，重新平衡血友病A型和B型患者（包括伴有抑制物的患者）的凝血酶生成。在ATLAS-INH研究中，与按需使用旁路制剂相比，fitusiran预防治疗降低了年化出血率。2025年的低基数反映了该产品近期上市，而预测则体现了支付方覆盖范围扩大和治疗中心经验积累带来的潜在增长。

家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）细分市场2025年规模为300万美元，预计到2035年将达到2,700万美元，复合年增长率为19.6%。Plozasiran靶向APOC3；在PALISADE研究中，该药物降低了持续性乳糜微粒血症患者的甘油三酯水平和急性胰腺炎事件^{[6]New England Journal of Medicine - Plozasiran for Managing Persistent Chylomicronemia. nejm.org}。其意义不仅在于短期收入，因为它还将进一步验证RNA干扰（RNAi）在重度脂质代谢紊乱中的应用；这类疾病的临床负担主要由胰腺炎风险而非低密度脂蛋白胆固醇驱动。

按给药途径划分

皮下给药细分市场2025年规模为40.32亿美元，占全球收入的95.9%；预计到2035年将达到310.544亿美元，复合年增长率为18.6%。GalNAc偶联可实现靶向肝脏摄取，无需输注设施，是这一给药途径占据主导地位的重要原因。该给药途径适用于罕见病和心血管疾病治疗中的每月、每季度和每年两次给药方案，既适合专科中心的维持治疗，也越来越适用于门诊诊所。

静脉给药细分市场2025年规模为1.728亿美元，预计到2035年将达到3.074亿美元，复合年增长率为11.5%。该细分市场以patisiran为主，该药物需要静脉输注并配合预先用药。其增长较慢，反映的是皮下注射vutrisiran带来的替代，而非基础脂质纳米颗粒平台临床价值的减弱。Patisiran持续展示了制剂如何实现强效RNAi活性；与此同时，其治疗护理负担也说明，为何较新的产品越来越倾向于采用偶联物递送方式。

按最终用途划分

医院2025年创造收入21.14亿美元，占市场收入的50.3%；预计到2035年将达到158.463亿美元，复合年增长率为18.5%。医院在淀粉样变性、卟啉症、儿童代谢性疾病和血友病的诊断、治疗启动、输注实施及多学科管理中仍发挥着核心作用。在需要进行安全性监测或专科协调的情况下，医院的参与尤为重要。

专科治疗中心在2025年的市场规模为12.864亿美元，预计到2035年将达到99.857亿美元，复合年增长率为18.9%。这类机构汇集了罕见代谢疾病、心肌病、血友病、肾脏病和脂质代谢紊乱领域的专业力量。其增长较快，反映出低频皮下给药与结构化随访、实验室监测及患者支持流程相契合。

诊所在2025年的市场规模为8.044亿美元，预计到2035年将达到55.299亿美元，复合年增长率为17.5%。在高胆固醇血症领域，诊所的作用尤为突出，因为英克司兰可纳入心脏科或初级保健的诊疗流程。该领域机遇可观，但诊所是否采用，取决于报销机制、诊疗场所的经济性及运营整合，而不仅仅取决于产品疗效。

皮下给药占比达到95.9%，并非仅仅反映给药偏好。这体现了一种市场筛选机制：市场倾向于选择能够实现持久肝脏靶基因沉默、且无需反复前往输液中心的产品。这种给药途径可能会进一步推动专科治疗中心的发展，并使脂质管理领域有选择地转向诊所给药。相比之下，静脉给药细分市场的预测增速较慢，这清楚表明，给药便利性正成为一项竞争优势，并直接影响诊疗场所、治疗持续性和资源使用。

RNA干扰疗法市场区域分析

北美

北美市场在2025年的规模为30.274亿美元，占全球市场的72.0%，预计到2035年将达到227.846亿美元，复合年增长率为18.6%。美国市场规模为28.859亿美元，占区域市场的95.3%；加拿大为1.415亿美元。美国市场规模从2022年的5.759亿美元增至2023年的8.987亿美元、2024年的14亿美元和2025年的29亿美元。

该地区受益于FDA较早批准相关疗法、成熟的罕见病中心，以及能够管理高成本生物制剂的专科药房和支付方体系。伏西瑞生获批用于治疗ATTR-CM，对美国市场尤为重要，因为相关诊断和治疗集中在心脏科、淀粉样变性及神经肌肉疾病转诊网络中。不过，慢病护理领域的广泛应用，尤其是英克司兰的应用，仍受到处方集要求以及与成熟降脂疗法竞争的影响。

欧洲

欧洲市场在2025年的规模为7.148亿美元，预计到2035年将达到52.784亿美元，复合年增长率为18.3%。德国、英国、法国、西班牙、意大利和荷兰是报告涵盖的主要市场。欧洲集中化的药品审批可为RNAi药物提供统一的监管基础，但各国的卫生技术评估和定价决策决定了实际准入的推进速度。

由于 hATTR 在葡萄牙、瑞典及欧洲其他地区存在公认的地方性聚集病例，欧洲在临床上具有独特的 ATTR 机遇。EMA 已批准 Onpattro 和 Amvuttra，但这些批准能否转化为广泛的治疗可及性，取决于各国的报销流程。因此，欧洲的增长更依赖于报销所需时间和协商后的价值评估，而非单纯取决于监管批准。

亚太地区

2025 年，亚太地区市场规模为 2.943 亿美元，预计到 2035 年将达到 22.508 亿美元，复合年增长率为 18.8%，在各地区中最高。该地区涵盖中国、印度、日本、澳大利亚和韩国。日本在遗传性 ATTR 淀粉样变性方面积累了丰富经验，也是历史上公认的该疾病地方性流行市场之一。这为淀粉样变性疗法提供了专业的临床基础。

该地区的长期潜力还来自诊断能力的拓展、监管体系的现代化以及本地 RNAi 平台的发展。OliX Pharmaceuticals 正在开发用于局部和肝脏靶向应用的不对称 siRNA 技术，体现出该地区正逐渐从药品进口拓展至本地参与^{[7]Korea Biomedical Review - OliX Pharmaceuticals Programs and Platform Developments. koreabiomed.com}。中国的市场规模和不断发展的罕见病基础设施可能推动增长，但整个地区的报销和诊断可及性仍不均衡。

世界其他地区

2025 年，世界其他地区的市场规模为 1.682 亿美元，预计到 2035 年将达到 10.48 亿美元，复合年增长率为 16.3%。该地区包括拉丁美洲、中东、非洲，以及北美、欧洲和亚太地区主要市场之外的其他市场。监管审批进程较慢、超高价治疗的报销能力有限，以及专科转诊基础设施不足，均制约了增长。

这些市场中也存在罕见遗传性疾病和代谢性疾病，但疾病流行并不足以推动市场转化。基因检测、疾病登记系统、专科中心、供应链能力以及公共或私人资金机制必须协同发展，高价 RNAi 药物才能实现有意义的市场渗透。因此，该地区更可能跟随领先市场推出相关疗法，而非形成独立的早期采用模式。

欧洲具备保持第二大区域市场地位的临床能力，但其收入转化取决于各国的价值评估和协商后的准入条件。亚太地区 18.8% 的复合年增长率得益于日本在淀粉样变性领域积累的经验，以及诊断和生物技术能力的整体提升，但支付体系不均衡仍限制了其市场份额。因此，区域市场格局反映的不仅是疾病负担，也体现了专科医疗和融资基础设施的成熟程度。

RNA干扰疗法市场份额与竞争格局

Alnylam Pharmaceuticals 仍是领先的 RNAi 商业化企业。其已获批产品组合包括 ONPATTRO、GIVLAARI、OXLUMO 和 AMVUTTRA，分别用于 hATTR、AHP、PH1 和 ATTR-CM。该公司报告称，2024 年产品合并净收入为 16.46 亿美元，其中 AMVUTTRA 贡献 9.7 亿美元，这表明其 GalNAc 平台和罕见病商业化能力已构成显著的竞争壁垒。

Novartis 通过 LEQVIO 参与这一市场。LEQVIO 是一款 PCSK9-targeting siRNA 产品，定位于降低心血管风险。其优势在于心脏病学领域的商业化规模，以及在基于人群的医疗服务准入模式方面的丰富经验，包括英国的医疗服务采购安排。对 Novartis 而言，战略问题在于，能否凭借低频给药优势，在一个仍高度关注成本对比和疗效证据的市场中获得医保目录优先地位。

Novo Nordisk 通过收购 Dicerna Pharmaceuticals 进入 RNAi 领域，并销售用于 PH1 的 RIVFLOZA。此次收购为 Novo Nordisk 带来了独立的 GalNAc 偶联平台，可支持未来的代谢和心血管项目。Sanofi 的 RNAi 业务以 QFITLIA 为核心。这是一种靶向抗凝血酶、获批用于血友病 A 和 B 的疗法；该公司的血液学基础设施或可支持其在治疗中心的应用。

在专注于 RNAi 的企业中，Arrowhead Pharmaceuticals 拥有最广泛的开发产品组合之一。其 TRiM 平台支持脂质疾病、肝病、代谢紊乱及部分肝外靶点项目；plozasiran 是其最受关注的 FCS 后期开发项目。Arrowhead 的授权许可模式有助于降低资本需求，同时保留开发选择权，但合作伙伴的优先事项可能影响商业化推进的时间。

Silence Therapeutics 正在推进 mRNAi GOLD 平台项目，包括用于治疗脂蛋白(a)水平升高的 zerlasiran，以及用于真性红细胞增多症的 divesiran ^{[8]Silence Therapeutics - Full Year 2024 Financial Results and Business Update. silence-therapeutics.com}。II 期 ALPACAR-360研究报告显示，脂蛋白(a)水平降低的效果持续至第 48 周，为其心血管开发方向提供了支持 ^{[9]Silence Therapeutics - Positive Topline 48-Week Data From the Phase 2 ALPACAR-360 Study of Zerlasiran. silence-therapeutics.com}。Sirnaomics 凭借多肽纳米颗粒技术形成差异化，该技术专为肝外递送和局部给药而设计；其 STP705 和 STP707 项目分别在皮肤科和肿瘤学领域靶向 TGF-b1 和 COX-2。

Arbutus Biopharma 正在开发用于慢性乙型肝炎的 imdusiran。降低乙肝表面抗原水平或有助于联合治疗方案，以实现功能性治愈。其脂质纳米颗粒知识产权在更广泛的核酸递送领域也仍具有重要意义。Benitec Biopharma 正通过 BB-301 开发 DNA 指导的 RNA 干扰疗法，用于治疗眼咽型肌营养不良；该疗法采用“沉默并替代”策略，旨在给药后实现持久的靶点抑制。

OliX Pharmaceuticals正在开发细胞穿透型不对称siRNA和GalNAc偶联asiRNA平台，包括用于雄激素性脱发的OLX104C，以及合作开发的肝脏靶向项目。这些公司还在推进商业化前的研发，但其平台旨在解决该领域共同面临的战略性制约：在不牺牲安全性或持久靶标作用的前提下，将RNAi应用范围拓展至肝细胞以外。

近期行业动态

• 2025年3月——AMVUTTRA获批用于ATTR-CM：FDA批准Alnylam的AMVUTTRA用于治疗野生型或遗传性ATTR-CM心肌病。该决定是在HELIOS-B研究结果公布后作出的；研究显示，在受试人群中，全因死亡率和心血管事件复发率均有所下降。

• 2025年3月——QFITLIA获批用于血友病：FDA批准Sanofi的QFITLIA用于血友病A或B患者的常规预防治疗，以预防或减少出血发作，无论患者是否存在凝血因子VIII或IX抑制物。此次批准将降低抗凝血酶的RNAi机制引入血友病管理。