细胞与基因治疗市场 大小和分享 2026-2035

细胞与基因治疗市场规模

全球细胞与基因治疗市场在2025年的价值约为122亿美元。据Global Market Insights Inc.发布的最新报告，该市场预计将从2026年的155亿美元增长至2035年的1209亿美元，在2026至2035年间以25.7%的年复合增长率增长。市场增长主要受新型疗法商业化加速、临床管线扩展以及对再生医学投资增加的推动。

细胞与基因治疗（CGT）产业涵盖所有使用活细胞、遗传物质或基因编辑工具来治疗、预防或治愈疾病的生物疗法。这包括免疫疗法（如CAR-T、TCR-T、NK细胞）、干细胞疗法、树突细胞疗法以及基因疗法等细胞疗法。

细胞与基因治疗市场的主要参与者包括诺华、吉利德科学、百时美施贵宝、蓝鸟生物和强生等公司。这些企业通过大规模研发投入、战略合作、产能扩张以及获批疗法的商业化推动市场增长。它们在获取监管批准、提升制造效率和扩大患者可及性方面的持续努力，正在重塑竞争格局并加速全球先进疗法的采用。

市场增长主要归因于获批细胞与基因治疗产品数量的增加、病毒载体与细胞工程技术的进步，以及对创新疗法的监管支持。例如，截至2024年8月，FDA已批准46种CGT用于31个不同适应症。在全球范围内，到2025年第一季度，已有104种CGT获批，另有3120种正在开发中，反映出该领域的加速发展态势。

慢性病、遗传病和威胁生命疾病负担的持续上升，为细胞与基因治疗创造了显著需求。血液恶性肿瘤、脊髓性肌萎缩症（SMA）、β地中海贫血、镰状细胞病、血友病、遗传性视网膜疾病以及某些类型的白血病和淋巴瘤等疾病已成为这些先进疗法的主要治疗目标。据世界卫生组织（WHO）数据，2022年全球癌症死亡人数达1000万，占总死亡人数的六分之一。此外，美国预计2026年癌症死亡人数将超过62.6万人。同样，据罕见病国际组织估计，全球约有3亿人患有罕见病。细胞与基因疗法有望通过单次给药实现长期疾病改善甚至治愈，正逐渐成为传统疗法的有力替代方案。

2022年至2024年间，细胞与基因治疗市场实现了显著增长，从2022年的65亿美元增至2024年的98亿美元。这一增长得益于临床开发活动激增和多项监管批准。在此期间，多项针对血液癌症、遗传性血液疾病和罕见遗传病的标志性疗法在主要市场获批。生物技术创新者与大型制药公司间的合作伙伴关系不断增强，进一步夯实了产品管线并加速了疗法从临床开发向商业化部署的转化。

细胞与基因治疗市场趋势

• 细胞和基因治疗行业的一个关键趋势是获批药物数量的持续增长，以及先进疗法在后期临床试验中取得的成功。
• 例如，截至2024年第三季度，全球细胞与基因治疗（CGT）临床试验总数已达4,099项，相比2021年，基因治疗试验增长5%，RNA治疗试验增长56%，细胞治疗试验增长13%。
• 另一个重要趋势是基因编辑技术（如CRISPR/Cas9、碱基编辑和引导编辑）的日益普及。这些技术实现了精准的基因修饰，正在拓展细胞和基因治疗在遗传性疾病、血液疾病和癌症领域的治疗潜力。
• 市场还呈现出向个性化医疗强势转变的态势。自体细胞治疗（尤其是CAR-T疗法）利用患者自身细胞进行设计，提供高度精准的治疗方案，并提高了疗效。基因组测序和生物标志物识别的进步，进一步推动了个性化疗法的发展。
• 生物技术公司、制药生产商、风险投资公司和政府组织的大量投资持续推动创新与产品开发。
• 根据再生医学联盟的数据，2024年北美地区的总投资额超过118亿美元。此外，合同开发与生产组织（CDMO）的日益普及、载体生产技术的改进以及冷链物流投资的增加，正在提升这些疗法的商业可及性。
• 因此，随着获批产品数量的增长、临床管线的充实、技术的持续进步以及适应症范围的扩大，预计该市场在预测期内将保持强劲增长。

细胞与基因治疗市场分析

按治疗类型划分，细胞与基因治疗市场可分为细胞治疗和基因治疗。细胞治疗细分领域包括CAR-T细胞疗法、TCR-T细胞疗法、TIL（肿瘤浸润淋巴细胞）疗法、干细胞疗法、树突细胞疗法及其他细胞疗法。2025年，细胞治疗细分领域在市场中占据主导地位，收入达90亿美元。

• 细胞治疗细分领域受到更多商业化产品、更广泛的临床采用以及监管批准数量增长的推动，优于基因治疗。
• 该细分领域凭借多款CAR-T疗法的上市实现重大突破，包括Kymriah、Yescarta、Tecartus、Breyanzi、Abecma、Carvykti和Aucatzyl在主要市场的推广。除CAR-T疗法外，Amgen的Amtagvi（TIL疗法）和Gilead的Tecelra（TCR-T疗法）等创新细胞疗法的获批，进一步拓展了细胞治疗的治疗范围，尤其是在肿瘤学领域。
• 此外，充实的临床管线、制造基础设施投资的增加以及对下一代异体细胞、NK细胞和干细胞疗法的持续研发，继续巩固该细分领域的领导地位，并支撑其在整个细胞与基因治疗市场中占据可观份额。
• 基因治疗细分领域预计将以26.2%的年复合增长率增长，主要受益于获批一次性治疗药物数量的增加，这些药物针对罕见遗传病、血液疾病和神经肌肉疾病。
• 该细分领域的增长得益于Zolgensma、Luxturna、Hemgenix、Roctavian、Elevidys和Casgevy等产品的商业化。
• 此外，病毒载体制造领域的大量投资、CRISPR等基因编辑技术的进步以及充实的后期临床管线，持续巩固该细分领域的市场地位。

根据适应症划分，细胞和基因治疗市场可细分为肿瘤学、血液疾病、罕见遗传性疾病、神经系统疾病、眼科疾病、皮肤科疾病、免疫性疾病以及其他适应症。其中，肿瘤学细分领域在2025年占据了51.9%的市场份额，占据主导地位。

• 肿瘤学细分领域的主导地位主要得益于全球癌症负担的持续加重，以及CAR-T和基因治疗等创新疗法的快速商业化进程。
• 根据国际癌症研究机构（IARC）的数据，2022年全球报告的新增癌症病例约为2000万例，癌症相关死亡病例约为970万例，预计到2050年，新增癌症病例数量将增至3500万例，增幅达77%。
• 仅肺癌就占全球新增病例的约250万例，其次为乳腺癌（230万例）和结直肠癌（190万例）。
• 此外，肿瘤学在全球细胞和基因治疗（CGT）临床管线中占据最大份额，这得益于大量的研发投资、有利的监管设计以及不断扩大的临床证据。这些因素共同巩固了肿瘤学细分领域在细胞和基因治疗市场中的主导地位。
• 另一方面，血液疾病细分领域在2025年占据了20.5%的市场份额，主要受益于针对镰状细胞病、β-地中海贫血、血友病A、血友病B、白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤等疾病的基因治疗和工程化细胞治疗的采用率不断提升。
• 罕见遗传性疾病细分领域预计将以26.7%的年复合增长率快速增长，主要得益于针对疾病根本遗传原因的一次性潜在治愈性基因治疗的可及性不断提高。

根据最终用途划分，细胞和基因治疗市场可分为医院、专科诊所、学术研究机构以及其他最终用户。其中，医院细分领域在2025年占据主导地位，预计在预测期内将以25.8%的复合年增长率增长。

• 医院是细胞和基因治疗产品的主要最终用户，作为这些先进疗法的管理和交付的主要场所。
• 医院具备专业的基础设施、熟练的医护人员以及支持性护理，能够满足这些疗法复杂操作和监测的需求。
• 许多医院正在积极与生物技术公司合作并参与临床试验，进一步巩固其在细胞和基因治疗生态系统中的地位。
• 另一方面，专科诊所细分领域在2025年占据了18.4%的第二大市场份额，主要得益于越来越多的细胞和基因治疗在专科治疗中心实施。特别是在发达地区，专科诊所拥有训练有素的专家和专门用于先进疗法的设施，这推动了该细分领域的增长。
• 学术研究机构细分领域预计在分析期内将以25.2%的复合年增长率增长，主要受益于研发活动、临床研究以及在开发新型细胞和基因治疗方面的投资不断增加。

北美细胞和基因治疗市场

2025年，北美在细胞和基因治疗行业中占据61.8%的市场份额，并有望在整个预测期内保持主导地位。

• 北美拥有高度发达的生物技术生态系统、强大的研究基础设施，以及领先的细胞和基因治疗制造商和学术机构的存在。
• 该地区在先进疗法研发方面获得了政府机构和私人投资者的大力支持。例如，2023年，美国国立卫生研究院（NIH）向耶鲁大学医学院授予了4000万美元的资助，用于支持基于CRISPR的基因疗法研发，推动整个行业的创新发展。
• 美国在该地区占据最大市场份额，得益于众多已获批疗法、有利的医保报销框架以及完善的临床试验环境。
• 美国细胞与基因治疗市场在2022年和2023年的市场规模分别为38亿美元和46亿美元。到2025年，市场规模已达到70亿美元，较2024年的56亿美元实现增长。
• 美国在细胞与基因治疗市场中继续保持主导地位，主要受益于其强大的生物技术生态系统、大量研发资金以及有利的监管环境。
• 该国汇聚了多家领先的制药和生物技术公司，并拥有强大的创新基因治疗候选药物管线和尖端技术。
• 此外，顶尖研究机构的存在以及大量临床试验活动进一步加速了新疗法的研发与商业化进程。

欧洲细胞与基因治疗市场

欧洲在细胞与基因治疗产业中贡献显著，得益于其强大的生物技术研究基础、有利的监管环境以及先进疗法的商业化加速。

• 该地区凭借完善的医疗体系、不断增长的政府支持以及对生物技术研发的持续投入，占据了重要的市场份额。
• 该地区拥有由学术机构、研究组织和制药公司构成的协同生态系统，加速了基因疗法的研发与应用。
• 个性化医疗的日益普及、先进疗法审批的增加以及罕见病治疗投资的增长，持续推动欧洲市场扩张。

亚太地区细胞与基因治疗市场

预计亚太地区细胞与基因治疗产业在预测期内将以27.2%的复合年增长率实现最快增长。

• 亚太地区已成为细胞与基因治疗研究的重要中心，主要受益于不断增长的医疗支出、日益壮大的生物技术产业以及政府的有利政策。
• 中国、日本、韩国和印度等国家在再生医学、基因编辑技术以及细胞治疗制造基础设施方面投入巨资。
• 中国已成为全球最大的细胞与基因治疗临床研究市场之一，临床试验数量快速增长，重点关注CAR-T疗法、干细胞疗法和基因编辑方法。
• 日本继续受益于再生医学产品的加速审批框架，鼓励先进疗法的创新与商业化。
• 此外，外包活动的增长、较低的制造成本、不断扩大的患者群体以及癌症和罕见遗传病发病率的上升，正推动整个地区对细胞与基因疗法的需求。

拉丁美洲细胞与基因治疗市场

拉丁美洲细胞与基因治疗产业正在稳步增长，主要得益于生物技术能力的提升、临床研究活动的增加以及医疗基础设施的改善。

• 巴西、墨西哥和阿根廷等国家正在投资生物技术研究和先进医疗技术，以增强本土创新能力。
• 癌症、遗传病和慢性病发病率的上升正在增加对创新治疗方案（包括细胞与基因疗法）的需求。
• 此外，地区医疗机构与全球生物技术公司之间的合作不断增加，推动市场增长。

中东和非洲细胞与基因治疗市场

中东和非洲地区的细胞与基因治疗产业预计在预测期内将实现稳步增长。

• 沙特阿拉伯、阿联酋和南非等国家正在增加对生物技术研究、精准医学项目和医疗现代化举措的投资。
• 政府主导的医疗改革计划以及对罕见病诊断和治疗的日益重视，为细胞与基因治疗的采用创造了机遇。
• 该地区医疗服务提供商、学术机构与国际生物技术公司之间的合作日益增多，旨在扩大先进疗法的获取渠道。
• 尽管与北美和欧洲相比，商业化仍处于早期阶段，但医疗支出的增长、监管框架的完善以及对先进治疗方法的认知提升预计将推动市场长期增长。

细胞与基因治疗市场份额

细胞与基因治疗行业的竞争格局以大型生物制药公司、专业细胞治疗开发商以及专注于下一代治疗平台的新兴生物技术公司为特征。领先企业如诺华、吉利德科学、百时美施贵宝、强生和蓝鸟生物共同占据全球约55%的市场份额，其商业化产品包括Kymriah、Yescarta、Tecartus、Breyanzi、Abecma、Carvykti、Casgevy和Zolgensma。这些公司持续加大在临床开发、生产能力扩张和下一代技术方面的投资，以巩固其市场地位。

该市场还见证了战略合作、许可协议和并购的增加，旨在扩大细胞与基因治疗管线并提升生产能力。此外，新兴生物技术公司正在推动异体细胞疗法、TCR-T疗法、TIL疗法、基因编辑和体内基因递送平台等领域的创新。

细胞与基因治疗市场公司

在细胞与基因治疗行业中运营的主要企业如下：

• BioMarin Pharmaceutical
• bluebird bio
• Bristol Myers Squibb
• CRISPR Therapeutics
• Gilead Sciences
• Johnson & Johnson
• Krystal Biotech
• Novartis
• Orchard Therapeutics
• Pfizer
• Roche / Spark Therapeutics
• Sarepta Therapeutics
• uniQure
• Vertex Pharmaceuticals

• 诺华

诺华是细胞与基因治疗市场的重要参与者。该公司以其突破性治疗药物Zolgensma（用于治疗脊髓性肌萎缩症）而闻名。公司在罕见遗传疾病领域的专注以及强大的生产能力，使其在基因治疗创新和商业化方面处于领先地位。

• 吉利德科学

吉利德科学通过其子公司Kite Pharma成为细胞治疗市场的领军企业。该公司旗下CAR-T疗法Yescarta和Tecartus已获批用于治疗多种血液恶性肿瘤。吉利德继续通过持续的临床开发和生产能力投资来扩大其细胞治疗产品组合。

细胞与基因治疗行业动态

• 2024年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Adaptimmune公司开发的基因疗法Tecelra（afamitresgene autoleucel），用于治疗成人不可切除或转移性滑膜肉瘤。该批准适用于此前接受过化疗、具有特定HLA抗原且肿瘤表达MAGE-A4抗原（由FDA授权的伴随诊断设备确定）的患者。
• 2024年1月，渤健（Biogen）与金可（Ginkgo Bioworks）宣布完成基于AAV载体的基因疗法合作项目。这有望在未来几年推动基因疗法需求增长。
• 2023年12月，瑞士治疗产品管理局批准Libmeldy用于治疗早发性异染性脑白质营养不良症。
• 2023年6月，美国FDA批准Sarepta公司的ELEVIDYS基因疗法，用于治疗4-5岁儿童的DMD（杜氏肌营养不良症）。
• 2023年5月，FDA批准Vyjuvek，这是一种单纯疱疹病毒1型（HSV-1）载体的基因疗法，用于治疗6个月及以上患者的营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）及COL7A1基因突变所致伤口。

细胞与基因治疗市场研究报告涵盖了该行业的深度分析，并对2022至2035年各细分市场的收入（单位：百万美元）进行了预测：

市场，按治疗类型划分

• 细胞疗法
  • CAR-T细胞疗法
  • TCR-T细胞疗法
  • TIL（肿瘤浸润淋巴细胞）疗法
  • 干细胞疗法
  • 树突细胞疗法
  • 其他细胞疗法
• 基因疗法
  • 按类型
    • 体内基因疗法
    • 体外基因疗法
  • 按载体
    • 病毒载体
    • 非病毒载体

市场，按适应症划分

• 肿瘤学
• 血液学疾病
• 罕见遗传性疾病
• 神经系统疾病
• 眼科疾病
• 皮肤科疾病
• 免疫系统疾病
• 其他适应症

市场，按终端用户划分

• 医院
• 专科诊所
• 学术与研究机构
• 其他终端用户

以上信息涵盖以下地区与国家：

• 北美
  • 美国
  • 加拿大
• 欧洲
  • 德国
  • 英国
  • 法国
  • 西班牙
  • 意大利
  • 荷兰
• 亚太地区
  • 中国
  • 印度
  • 日本
  • 澳大利亚
  • 韩国

• 拉丁美洲
  • 巴西
  • 墨西哥
  • 阿根廷

• 中东与非洲
  • 南非
  • 沙特阿拉伯
  • 阿联酋