细胞与基因治疗市场 尺寸和份额 2026-2035

细胞与基因治疗市场规模

据 Global Market Insights Inc. 发布的最新报告，2025年全球细胞与基因治疗市场规模约为122亿美元。预计市场规模将从2026年的155亿美元增至2035年的1,209亿美元，2026年至2035年期间的复合年增长率（CAGR）为25.7%。新型疗法商业化进程加快、临床研发管线不断扩大，以及对再生医学的投资持续增加，推动了市场增长。

细胞与基因治疗（CGT）行业涵盖所有利用活细胞、遗传物质或基因编辑工具来治疗、预防或治愈疾病的生物疗法，包括免疫疗法（CAR-T、TCR-T、NK细胞疗法）等细胞疗法、干细胞疗法、树突状细胞疗法以及基因疗法。

细胞与基因治疗市场的主要企业包括 Novartis、Gilead Sciences、Bristol Myers Squibb、Bluebird Bio 和 Johnson & Johnson。这些企业通过广泛开展研发活动、建立战略合作关系、扩大生产能力以及推动获批疗法商业化，助力市场增长。它们持续争取监管批准、提高生产效率并扩大患者可及性，塑造了竞争格局，并加快了先进疗法在全球的应用。

市场增长主要得益于获批细胞与基因治疗产品数量不断增加、病毒载体和细胞工程技术持续进步，以及监管机构对创新疗法的支持力度加大。例如，截至2024年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准46种CGT疗法，适用于31种不同适应症。全球范围内，截至2025年第一季度，已有104种CGT疗法获批，另有3,120种处于研发阶段，体现出该领域的发展势头正在加快。

慢性病、遗传性疾病和危及生命的疾病负担不断加重，持续带动对细胞与基因疗法的显著需求。血液系统恶性肿瘤、脊髓性肌萎缩症（SMA）、β-地中海贫血、镰状细胞病、血友病、遗传性视网膜疾病以及某些类型的白血病和淋巴瘤，已成为这些先进疗法的主要治疗目标。据世界卫生组织（WHO）统计，2022年全球有1,000万人死于癌症，即每6例死亡中就有1例死于癌症。此外，预计2026年美国将有超过626,000人死于癌症。同样，据国际罕见病组织估计，全球有超过3亿人罹患罕见病。细胞与基因疗法有望通过单次给药实现长期疾病改善，甚至达到治愈效果，因此日益成为传统疗法的有吸引力的替代选择。

2022年至2024年，细胞与基因治疗市场大幅增长，市场规模从2022年的65亿美元增至2024年的98亿美元。临床开发活动激增以及多项监管批准为这一增长提供了支撑。在此期间，多种针对血液系统癌症、遗传性血液疾病和罕见遗传病的里程碑式疗法在主要市场获批。生物技术创新企业与大型制药公司之间的合作日益增多，进一步充实了产品管线，并加快了疗法从临床开发迈向商业化应用的进程。

细胞与基因治疗市场趋势

• 推动细胞与基因治疗行业发展的一个关键趋势，是监管批准数量不断增加，以及先进疗法在临床后期取得成功。
• 例如，截至2024年第三季度，全球细胞与基因治疗（CGT）临床试验数量达到4,099项；与2021年相比，基因治疗、RNA疗法和细胞疗法临床试验数量分别增长了5%、56%和13%。
• 另一项重要趋势是CRISPR/Cas9、碱基编辑和先导编辑等基因编辑技术的应用日益广泛。这些技术能够实现精准的基因修饰，并拓展细胞与基因疗法在遗传性疾病、血液系统疾病和癌症治疗中的潜力。
• 市场也呈现出向个性化医疗转变的明显趋势。自体细胞疗法，尤其是CAR-T疗法，使用患者自身的细胞进行设计，可提供高度靶向的治疗方案并提高疗效。基因组测序和生物标志物识别技术的进步，进一步推动了个体化疗法的开发。
• 生物技术公司、制药企业、风险投资公司和政府机构的大量投资，持续加快创新和产品开发。
• 根据再生医学联盟的数据，2024年北美总投资超过118亿美元。此外，合同开发与生产组织（CDMO）日益普及、载体生产技术不断改进，以及冷链物流投资增加，均提升了这些疗法的商业化规模化能力。
• 因此，随着获批产品数量增加、临床研发管线稳健、技术持续进步以及治疗适应症不断拓展，市场预计将在整个预测期内实现强劲增长。

细胞与基因治疗市场分析

按疗法类型划分，细胞与基因治疗市场分为细胞疗法和基因疗法。细胞疗法细分市场包括CAR-T细胞疗法、TCR-T细胞疗法、肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法、干细胞疗法、树突状细胞疗法及其他基于细胞的疗法。2025年，细胞疗法细分市场占据主导地位，收入达到90亿美元。

• 与基因疗法相比，细胞疗法细分市场受益于更多产品实现商业化、更广泛的临床应用以及不断扩大的监管审批范围。
• 随着多种 CAR-T 疗法在主要市场获批上市，包括 Kymriah、Yescarta、Tecartus、Breyanzi、Abecma、Carvykti 和 Aucatzyl，该细分市场展现出强劲的发展势头。除 CAR-T 疗法外，Amtagvi（TIL 疗法）和 Tecelra（TCR-T 疗法）等创新型细胞疗法获批，也拓展了细胞疗法的治疗范围，尤其是在肿瘤领域。
• 此外，丰富的临床研发管线、对生产基础设施不断增加的投资，以及对下一代异体疗法、NK 细胞疗法和干细胞疗法的持续研究，进一步巩固了该细分市场的领先地位，并支撑其在细胞与基因治疗整体市场中占据较大份额。
• 在获批的一次性疗法数量不断增加的推动下，基因治疗细分市场预计将以 26.2% 的复合年增长率增长，这些疗法针对罕见遗传性疾病、血液系统疾病和神经肌肉疾病。
• Zolgensma、Luxturna、Hemgenix、Roctavian、Elevidys 和 Casgevy 等产品实现商业化，推动了该细分市场的增长。
• 此外，对病毒载体生产的大量投资、CRISPR 等基因编辑技术的进步，以及丰富的后期研发管线，持续巩固该细分市场的市场地位。

按适应症划分，细胞与基因治疗市场分为肿瘤、血液系统疾病、罕见遗传性疾病、神经系统疾病、眼科疾病、皮肤病、免疫系统疾病及其他适应症。2025 年，肿瘤细分市场占据主导地位，市场份额为 51.9%。

• 全球癌症负担不断加重，以及 CAR-T 和基因疗法等创新疗法迅速实现商业化，推动肿瘤细分市场占据主导地位。
• 根据国际癌症研究机构（IARC）的数据，2022 年全球新增癌症病例约 2,000 万例，癌症相关死亡人数为 970 万；预计到 2050 年，每年新增癌症病例将达到 3,500 万例，增幅为 77%。
• 仅肺癌一项，全球新增病例就约有 250 万例，其次是乳腺癌（230 万例）和结直肠癌（190 万例）。
• 此外，在大量研发投资、有利的监管认定以及不断扩大的临床证据支持下，肿瘤领域在全球 CGT 临床研发管线中占比最大。这些因素共同巩固了肿瘤细分市场在细胞与基因治疗市场中的主导地位。
• 另一方面，血液系统疾病细分市场的市场份额为 20.5%，这主要得益于基因疗法和工程化细胞疗法在镰状细胞病、β-地中海贫血、血友病 A、血友病 B、白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤等疾病治疗中的应用日益广泛。
• 随着针对疾病遗传根源的一次性潜在治愈性基因疗法日益普及，罕见遗传性疾病细分市场预计将在细胞与基因治疗市场中快速增长，复合年增长率为 26.7%。

按最终用途划分，细胞与基因治疗市场分为医院、专科诊所、学术与研究机构及其他最终用户。2025 年，医院细分市场占据主导地位，预计在预测期内将以 25.8% 的复合年增长率增长。   

• 医院是细胞与基因治疗产品的主要终端用户，也是实施和提供这些先进疗法的主要场所。
• 医院具备专门的基础设施、专业的医护人员和必要的支持性护理，可用于管理这些疗法相关的复杂操作和监测工作。
• 许多医院正日益与生物技术企业合作并参与临床试验，进一步巩固其在细胞与基因治疗生态系统中的地位。
• 另一方面，专科诊所细分市场在2025年以18.4%的市场份额位居第二，这得益于在专科治疗中心实施的细胞与基因治疗数量不断增加。尤其是在发达地区，专业人才和先进疗法专用设施的可及性推动了该细分市场的增长。
• 在研究活动、临床研究以及新型细胞与基因疗法开发投资不断增加的推动下，学术与研究机构细分市场预计在分析期内将以25.2%的复合年增长率增长。

北美细胞与基因治疗市场

2025年，北美以61.8%的市场份额主导细胞与基因治疗行业，预计在整个预测期内将保持主导地位。

• 北美拥有高度发达的生物技术生态系统、完善的研究基础设施，以及领先的细胞与基因治疗制造商和学术机构。
• 政府机构和私人投资者为该地区的先进疗法开发提供了大量支持。例如，2023年，美国国立卫生研究院（NIH）向耶鲁大学医学院授予4,000万美元拨款，用于支持基于CRISPR的基因疗法开发，推动整个行业的创新。
• 由于拥有众多获批疗法、完善的报销框架和强大的临床试验基础，美国是该地区最大的市场。
• 美国细胞与基因治疗市场规模在2022年和2023年分别为38亿美元和46亿美元。市场规模从2024年的56亿美元增至2025年的70亿美元。
• 凭借强大的生物技术生态系统、大量研究资金和有利的监管环境，美国继续主导细胞与基因治疗市场。
• 美国拥有多家领先的制药和生物技术企业，并凭借丰富的创新基因疗法候选项目和尖端技术而受益。
• 此外，领先研究机构的聚集和广泛开展的临床试验活动进一步加快了新疗法的开发和商业化。

欧洲细胞与基因治疗市场

凭借强大的生物技术研究基础、有利的监管环境以及先进疗法商业化进程不断推进，欧洲为细胞与基因治疗行业作出了重要贡献。

• 该地区拥有强大的医疗卫生体系，政府支持力度不断加大，生物技术开发投资持续增长，因此占据了重要市场份额。
• 该地区受益于由学术机构、研究组织和制药企业构成的协作生态系统，这一生态系统加快了基因疗法的开发和应用。
• 个性化医疗的应用日益普及、先进疗法获批数量不断增加，以及罕见病治疗投资持续增长，共同推动欧洲市场不断扩大。

亚太细胞与基因治疗市场

预计亚太细胞与基因治疗行业将在预测期内以27.2%的复合年增长率（CAGR）实现最快增长。

• 在医疗支出不断增加、生物技术产业持续扩张以及政府举措利好的推动下，亚太地区已成为细胞与基因治疗研究的重要中心。
• 中国、日本、韩国和印度等国家正在对再生医学、基因编辑技术和细胞治疗生产基础设施进行大量投资。
• 中国已成为全球最大的细胞与基因治疗临床研究市场之一，临床试验数量迅速增长，重点涉及CAR-T疗法、干细胞疗法和基因编辑方法。
• 日本持续受益于加速审批再生医学产品的监管框架，推动先进疗法的创新与商业化。
• 此外，外包活动增加、生产成本较低、患者群体扩大，以及癌症和罕见遗传性疾病患病率上升，正推动该地区对细胞与基因疗法的需求。

拉丁美洲细胞与基因治疗市场

随着生物技术能力不断增强、临床研究活动日益增多以及医疗基础设施持续改善，拉丁美洲细胞与基因治疗行业稳步增长。

• 巴西、墨西哥和阿根廷等国家正投资于生物技术研究和先进医疗技术，以增强本土创新能力。
• 癌症、遗传性疾病和慢性病患病率上升，正推动包括细胞与基因疗法在内的创新治疗方案需求增长。
• 此外，区域内医疗机构与全球生物技术公司之间的合作不断增加，为市场增长提供了支持。

中东和非洲细胞与基因治疗市场

预计中东和非洲细胞与基因治疗行业将在预测期内逐步增长。

• 沙特阿拉伯、阿联酋和南非等国家正在加大对生物技术研究、精准医疗项目和医疗现代化举措的投资。
• 政府主导的医疗改革计划，以及对罕见病诊断和治疗的日益重视，正为细胞与基因疗法的应用创造机遇。
• 该地区医疗服务提供者、学术机构和国际生物技术公司之间的合作不断增多，旨在扩大先进疗法的可及性。
• 尽管与北美和欧洲相比，该地区的商业化仍处于早期阶段，但医疗支出增加、监管框架改善以及对先进疗法认知提升，预计将推动市场长期增长。

细胞与基因治疗市场份额

细胞与基因治疗行业的竞争格局呈现出大型生物制药公司、专业细胞治疗开发商以及专注于下一代治疗平台的新兴生物技术企业并存的特点。Novartis、Gilead Sciences、Bristol Myers Squibb、Johnson & Johnson和Bluebird Bio等领先企业合计占全球市场约55%的市场份额，其商业化产品包括Kymriah、Yescarta、Tecartus、Breyanzi、Abecma、Carvykti、Casgevy和Zolgensma。这些公司持续大力投资于临床开发、生产能力扩张和下一代技术，以巩固其市场地位。

该市场还出现了越来越多的战略合作、许可协议和收购，旨在扩充细胞与基因治疗产品管线并提升生产能力。此外，新兴生物技术公司正在推动多个领域的创新，包括异体细胞疗法、TCR-T疗法、TIL疗法、基因编辑和体内基因递送平台。

细胞与基因治疗市场企业

细胞与基因治疗行业的知名企业如下：

• BioMarin Pharmaceutical
• bluebird bio
• Bristol Myers Squibb
• CRISPR Therapeutics
• Gilead Sciences
• Johnson & Johnson
• Krystal Biotech
• Novartis
• Orchard Therapeutics
• Pfizer
• Roche / Spark Therapeutics
• Sarepta Therapeutics
• uniQure
• Vertex Pharmaceuticals

• Novartis

Novartis是细胞与基因治疗市场的主要企业。该公司主要因其突破性疗法Zolgensma而闻名，该疗法用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。凭借对罕见遗传性疾病的高度关注和强大的生产能力，该公司已处于基因治疗创新与商业化的前沿。

• Gilead Sciences

Gilead Sciences通过其子公司Kite Pharma成为细胞治疗市场的领先企业。该公司销售CAR-T疗法Yescarta和Tecartus，这两种疗法均已获批用于治疗多种血液系统恶性肿瘤。Gilead持续通过临床开发和生产能力投资，扩充其细胞治疗产品组合。

细胞与基因治疗行业新闻

• 2024年8月，美国FDA批准了由Adaptimmune开发的基因疗法Tecelra（afamitresgene autoleucel），用于治疗不可切除或转移性滑膜肉瘤成人患者。该批准适用于既往接受过化疗、具有特定HLA抗原且肿瘤表达MAGE-A4抗原的患者；是否表达该抗原由FDA授权的伴随诊断设备确定。
• 2024年1月，Biogen和Ginkgo Bioworks宣布，双方围绕基于AAV载体的基因疗法开展的合作已完成。预计这将推动未来几年基因疗法需求的增长。
• 2023年12月，瑞士治疗产品管理局批准Libmeldy用于治疗早发型异染性脑白质营养不良。
• 2023年6月，美国FDA批准Sarepta的ELEVIDYS基因疗法，用于治疗4至5岁儿童的DMD。
• 2023年5月，FDA批准了基于单纯疱疹病毒1型（HSV-1）载体的基因疗法Vyjuvek，用于治疗6个月及以上、患有营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）且胶原蛋白VII型α1链（COL7A1）基因存在突变的患者的伤口。

细胞与基因治疗市场研究报告深入涵盖该行业，并对以下细分市场2022—2035年以百万美元计的收入进行了估算和预测：

按治疗类型划分的市场

• 细胞治疗            
  • CAR-T细胞疗法  
  • TCR-T细胞疗法
  • TIL（肿瘤浸润淋巴细胞）疗法     
  • 干细胞疗法    
  • 树突状细胞疗法         
  • 其他细胞疗法 
• 基因治疗          
  • 按类型划分        
    • 体内基因治疗
    • 体外基因治疗
  • 按载体划分      
    • 病毒载体
    • 非病毒载体

市场，按适应症划分

• 肿瘤
• 血液系统疾病
• 罕见遗传性疾病
• 神经系统疾病
• 眼科疾病
• 皮肤病
• 免疫系统疾病
• 其他适应症

市场，按最终用途划分

• 医院
• 专科诊所
• 学术和研究机构
• 其他最终用户

以上信息涵盖以下地区和国家：

• 北美
  • 美国
  • 加拿大
• 欧洲
  • 德国
  • 英国
  • 法国
  • 西班牙
  • 意大利
  • 荷兰
• 亚太地区
  • 中国
  • 印度
  • 日本
  • 澳大利亚
  • 韩国

• 拉丁美洲
  • 巴西
  • 墨西哥
  • 阿根廷

• 中东和非洲
  • 南非
  • 沙特阿拉伯
  • 阿联酋