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Markt für die Behandlung der Transthyretin-Amyloidose Größe und Anteil 2026-2035

Berichts-ID: GMI8484
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Veröffentlichungsdatum: May 2026
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Berichtsformat: PDF/Excel/Armaturenbrett/Plattform

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Marktgröße der Behandlung von Transthyretin-Amyloidose

Der globale Markt für die Behandlung von Transthyretin-Amyloidose wurde im Jahr 2025 auf etwa 9,5 Milliarden USD geschätzt. Es wird erwartet, dass der Markt von 12,1 Milliarden USD im Jahr 2026 auf 23,7 Milliarden USD im Jahr 2035 wächst, was im Prognosezeitraum einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 7,8 % entspricht, wie aus dem neuesten von Global Market Insights Inc. veröffentlichten Bericht hervorgeht.

Wichtigste Erkenntnisse zum Markt für die Behandlung der Transthyretin-Amyloidose

Marktgröße 2025
$ 9.5 Billion
Marktgröße 2026
$ 12.1 Billion
Prognostizierte Marktgröße 2035
$ 23.7 Billion
CAGR (2026–2035)
7.8%
Regionale Dominanz
Größter Markt
Nordamerika
Am schnellsten wachsende Region
Asien-Pazifik
Hauptakteure
  • Marktführer: Pfizer führte 2025 mit einem Marktanteil von über 48%.

  • Führende Akteure: Zu den fünf führenden Akteuren auf diesem Markt gehören Pfizer Inc., Alnylam Pharmaceuticals, AstraZeneca, Ionis Pharmaceuticals, BridgeBio Pharma, die 2025 zusammen einen Marktanteil von 92% hielten.

Wichtige Markttreiber
  • Zunehmende Prävalenz und Diagnose der ATTR-Kardiomyopathie und Polyneuropathie
  • Fortschritte bei Gen-Silencing- und Transthyretin-Stabilisator-Therapien
  • Ausweitung nichtinvasiver Diagnosetechnologien
Chancen
  • Ausweitung von Gen-Editing- und kurativen Therapieansätzen
  • Zunehmende Durchdringung aufstrebender Gesundheitsmärkte
Herausforderungen
  • Hohe Behandlungskosten
  • Unterdiagnose und begrenztes Krankheitsbewusstsein

Der Markt für die Behandlung von Transthyretin-Amyloidose (ATTR) wächst hauptsächlich aufgrund der steigenden Diagnosezahlen bei hereditärer und Wildtyp-ATTR-Amyloidose, des zunehmenden Bewusstseins für seltene kardiale und neurologische Erkrankungen sowie der wachsenden Einführung krankheitsmodifizierender Therapien, die auf die Stabilisierung des Transthyretin-Proteins und die Gen-Silencing-Therapie abzielen.

Der Markt umfasst die Behandlung und das Management der ATTR-Amyloidose, einschließlich der hereditären ATTR-Polyneuropathie (ATTR-PN) und der Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM).

Zu den auf dem Markt tätigen wichtigen Akteuren gehören Pfizer, Alnylam Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals, AstraZeneca und BridgeBio Pharma. Diese Unternehmen stärken ihre Marktpräsenz weiterhin durch strategische Kooperationen, Entwicklungsprogramme für Orphan-Arzneimittel, die Ausweitung klinischer Indikationen und Investitionen in Therapien der nächsten Generation.

Die zunehmende Belastung durch ATTR-Amyloidose wird durch epidemiologische Studien und Daten des öffentlichen Gesundheitswesens immer deutlicher. Laut Orphanet sind weltweit schätzungsweise mehr als 10.000 Menschen von hereditärer ATTR-Amyloidose betroffen, während die Prävalenz der Wildtyp-ATTR-Amyloidose weltweit auf nahezu 1 von 5.800 Menschen geschätzt wird. Zudem schätzen veröffentlichte Studien, dass weltweit etwa 300.000–500.000 Menschen mit Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM) leben könnten.

Darüber hinaus haben Verbesserungen bei diagnostischen Technologien die frühzeitige Erkennung der Erkrankung deutlich verbessert. Ein zunehmendes Bewusstsein bei Ärzten und die breitere Anwendung nicht-invasiver Diagnoseverfahren beschleunigen weltweit die Identifizierung von Patienten und vergrößern dadurch die Zielpatientenpopulation.

Zwischen 2022 und 2024 verzeichnete der Markt ein starkes Wachstum, das durch die zunehmende Einführung tafamidisbasierter Therapien und die rasche Ausweitung RNA-gerichteter Therapeutika vorangetrieben wurde. In diesem Zeitraum stieg der globale Markt von etwa 3,2 Milliarden USD im Jahr 2022 auf nahezu 6,8 Milliarden USD im Jahr 2024. Unterstützt wurde dies durch steigende Diagnoseraten, einen erweiterten Erstattungszugang für die Behandlung seltener Erkrankungen, die zunehmende Nutzung präzisionsmedizinischer Ansätze sowie laufende klinische Fortschritte beim Management von ATTR-Kardiomyopathie und Polyneuropathie. Ein verstärktes Screening bei älteren kardiovaskulären Patienten und Fortschritte bei Gentests trugen zusätzlich zur Marktexpansion in Nordamerika, Europa und Teilen des asiatisch-pazifischen Raums bei.

Trends auf dem Markt für die Behandlung von Transthyretin-Amyloidose

  • Ein wichtiger Trend auf dem Markt ist der Übergang von einer unterstützenden symptomorientierten Behandlung zu gezielten krankheitsmodifizierenden Therapien. Historisch konzentrierte sich die Behandlung hauptsächlich auf das Management von Herzinsuffizienz und neuropathischen Komplikationen. Die Kommerzialisierung von Transthyretin-Stabilisatoren und RNA-gerichteten Therapien hat jedoch die Krankheitskontrolle und die Überlebens outcomes sowohl bei hereditärer ATTR-Polyneuropathie (ATTR-PN) als auch bei ATTR-Kardiomyopathie (ATTR-CM) deutlich verbessert.
  • Darüber hinaus beschleunigen ein zunehmendes Bewusstsein für die Erkrankung und verbesserte Screening-Initiativen weltweit die Diagnoseraten. Die zunehmende Einführung nicht-invasiver Diagnosetechnologien verändert die Behandlungslandschaft zusätzlich.
  • Gen-Stilllegungstherapien entwickeln sich ebenfalls zu einem dominierenden Trend im gesamten Markt. RNA-Interferenztherapien und Antisense-Oligonukleotide, die die hepatische Produktion von Transthyretin reduzieren, zeigen eine starke klinische Wirksamkeit bei der Verlangsamung neurologischer Beeinträchtigungen und des Fortschreitens von Herzerkrankungen.
  • Der Markt profitiert zudem von günstigen regulatorischen Verfahren für seltene Erkrankungen und Anreizen für Orphan Drugs. Beschleunigte Zulassungen, Orphan-Drug-Designierungen und Programme zur priorisierten Prüfung ermutigen Pharmaunternehmen, ihre Pipelines für seltene Erkrankungen auszubauen und in auf ATTR ausgerichtete klinische Entwicklungsprogramme zu investieren. Beispielsweise erhielt Coramitug (ehemals PRX004), ein neuartiger amyloidabbauender monoklonaler Antikörper, der von Prothena und Novo Nordisk entwickelt wurde, im April 2026 von der US-amerikanischen FDA die Fast-Track-Designation zur Behandlung von ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM). Die Designation soll die regulatorische Prüfung von Therapien beschleunigen, die einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf adressieren. Solche regulatorischen Initiativen unterstützen eine schnellere Kommerzialisierung und einen erweiterten Patientenzugang zu fortschrittlichen Therapien.
  • Insgesamt entwickelt sich der Markt rasch in Richtung früherer Diagnosen, Präzisionsmedizin und langwirksamer krankheitsmodifizierender Therapien. Das zunehmende Bewusstsein für ATTR-Kardiomyopathie bei älteren kardiovaskulären Patienten wird zusammen mit Fortschritten bei RNA-Therapeutika, Gen-Editierung und nichtinvasiver Diagnostik voraussichtlich ein nachhaltiges globales Marktwachstum fördern.

Analyse des Marktes für die Behandlung von Transthyretin-Amyloidose

Transthyretin Amyloidosis Treatment Market, By Type, 2022 – 2035 (USD Billion)

Auf Grundlage des Behandlungstyps wird der Markt in TTR-Stabilisatoren und TTR-Silencer unterteilt. Die TTR-Stabilisatoren dominierten den Markt mit einem Umsatz von 6,4 Milliarden US-Dollar im Jahr 2025.

  • Die Dominanz dieses Segments ist hauptsächlich auf die hohe Akzeptanz von Tafamidis-Arzneimitteln zurückzuführen, insbesondere bei Wildtyp- und hereditären Fällen von ATTR-CM. Die hohen in diesem Segment erzielten Umsätze sind auf die zunehmende Verwendung von Vyndaqel und Vyndamax von Pfizer zurückzuführen, die 2019 zu den ersten von der FDA zugelassenen Therapien für Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM) gehörten.
  • Diese Dominanz wird durch die starken Ergebnisse klinischer Studien weiter bestätigt, die auf die Wirksamkeit von Transthyretin-Stabilisatoren bei der Verbesserung der Überlebensraten und der Verringerung der Häufigkeit von Krankenhauseinweisungen aufgrund von Herz-Kreislauf-Erkrankungen hinweisen.
  • Beispielsweise zeigten die Ergebnisse der ATTR-ACT-Studie, dass Tafamidis bei Personen mit hereditärer und Wildtyp-Transthyretin-Kardiomyopathie zu einer signifikanten Verringerung der Gesamtmortalitätsrate und der durch Herz-Kreislauf-Erkrankungen bedingten Krankenhauseinweisungen führte.
  • Das Segment profitiert zusätzlich von der bequemen oralen Verabreichung, einem etablierten langfristigen Sicherheitsprofil und einer starken Erstattungsunterstützung in den Gesundheitssystemen der Industrieländer.
  • Das Segment der TTR-Silencer wird dagegen im Prognosezeitraum voraussichtlich ein starkes Wachstum mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von 11,1 % verzeichnen, angetrieben durch die zunehmende Akzeptanz fortschrittlicher RNA-basierter Therapien.
  • Die zunehmende Verwendung von Therapien wie Patisiran und Vutrisiran sowie die Ausweitung der klinischen Forschung zur ATTR-Kardiomyopathie unterstützen das Wachstum des Segments zusätzlich.

Transthyretin Amyloidosis Treatment Market, By Disease Type (2025)

Basierend auf dem Krankheitstyp wird der Markt für die Behandlung der Transthyretin-Amyloidose in ATTR mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) und ATTR mit Polyneuropathie (ATTR-PN) unterteilt. Das Segment ATTR mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) wird weiter in Wildtyp-ATTR-CM und hereditäre ATTR-CM unterteilt. Das Segment hielt 2025 einen dominanten Marktanteil von 80 %.

  • ATTR mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) hält aufgrund der zunehmenden Prävalenz und der verbesserten Diagnose von durch ATTR verursachten Herzerkrankungen einen dominanten Anteil.
  • Eine durch ATTR verursachte Kardiomyopathie wird zunehmend bei Patienten diagnostiziert, die an Herzinsuffizienz mit erhaltener Ejektionsfraktion (HFpEF), ungeklärter Verdickung des Herzmuskels und Aortenstenose leiden, was zu einer wachsenden Zahl von Patienten mit diagnostizierter ATTR-CM führt.
  • Darüber hinaus hat das zunehmende Bewusstsein unter Kardiologen in Verbindung mit der Einführung besserer diagnostischer Verfahren wie kardialer MRT, Echokardiografie und nuklearmedizinischer Verfahren die Erkennung von Patienten mit kardialen Symptomen weiter erhöht.
  • Darüber hinaus fördert die zunehmende Prävalenz kardialer Symptome im Vergleich zu neurologischen Symptomen der Transthyretin-Amyloidose weiterhin das Wachstum.

Basierend auf dem Verabreichungsweg wird der Markt für die Behandlung der Transthyretin-Amyloidose in orale und parenterale Therapien unterteilt. Das orale Segment hielt 2025 den höchsten Marktanteil und wird voraussichtlich zwischen 2026 und 2035 mit einer CAGR von 6,6 % wachsen.

  • Orale Medikamente bieten Komfort und eine einfache Verabreichung, was zu einer besseren Therapietreue der Patienten und besseren Behandlungsergebnissen führt.
  • Darüber hinaus weisen orale Medikamente im Vergleich zu anderen Behandlungsmethoden ein günstigeres Sicherheitsprofil auf, wodurch das Risiko unerwünschter Ereignisse verringert wird.
  • Die Entwicklung neuartiger oraler Therapien zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose hat das Wachstum dieses Segments weiter vorangetrieben, da sie den Patienten mehr Behandlungsmöglichkeiten bietet und potenziell ihre Lebensqualität verbessert.
  • Der parenterale Verabreichungsweg dürfte dagegen im Prognosezeitraum mit einer CAGR von 10,5 % wachsen, angetrieben durch die zunehmenden Zulassungen injizierbarer RNA-basierter Therapien in den vergangenen Jahren.
  • Therapien wie Vutrisiran und Eplontersen haben die Behandlungsmöglichkeiten für hereditäre ATTR-Amyloidose erweitert, während sich mehrere injizierbare Gen-Silencing- und Gen-Editing-Therapien derzeit in klinischen Pipelines im Spätstadium befinden.

Basierend auf dem Vertriebskanal wird der Markt für die Behandlung der Transthyretin-Amyloidose in Krankenhausapotheken, Einzelhandelsapotheken und Online-Apotheken unterteilt. Das Segment der Krankenhausapotheken wird bis Ende 2035 voraussichtlich einen Wert von 10,8 Milliarden USD erreichen.

  • Das Segment der Krankenhausapotheken dominierte den Markt aufgrund der spezialisierten Anforderungen an die Diagnose und das Behandlungsmanagement von ATTR. Die meisten ATTR-Therapien, insbesondere RNA-basierte und injizierbare Behandlungen, erfordern eine Verabreichung, Überwachung und Nachsorge in Krankenhäusern oder spezialisierten Versorgungseinrichtungen.
  • Darüber hinaus benötigen Patienten mit ATTR-Kardiomyopathie und Polyneuropathie häufig eine multidisziplinäre Behandlung unter Einbeziehung von Kardiologen, Neurologen und Genetikexperten, wodurch die Abhängigkeit von krankenhausbasierten Abgabekanälen weiter zunimmt.
  • Die Verfügbarkeit fortschrittlicher diagnostischer Einrichtungen, die Unterstützung durch Kostenerstattung sowie der Zugang zu hochpreisigen Orphan-Arzneimitteln über Krankenhausapotheken tragen ebenfalls weiterhin zum führenden Marktanteil des Segments bei.

U.S. Transthyretin Amyloidosis Treatment Market, 2022 – 2035 (USD Billion)

Nordamerikanischer Markt für die Behandlung der Transthyretin-Amyloidose

Der nordamerikanische Markt dominierte 2025 den globalen Markt mit einem Marktanteil von 60,1 %.

  • Nordamerika hält aufgrund des hohen Bewusstseins für seltene Herzerkrankungen, der starken Einführung fortschrittlicher Therapien und der Präsenz führender Pharmaunternehmen, die ATTR-gerichtete Behandlungen entwickeln, einen dominanten Marktanteil.
  • Die Region profitiert von einer fortschrittlichen diagnostischen Infrastruktur, einschließlich des weitverbreiteten Einsatzes von kardialer MRT, Echokardiografie, nuklearmedizinischer Szintigrafie und Gentests, wodurch sich die Diagnoseraten der ATTR-Kardiomyopathie (ATTR-CM) deutlich verbessert haben.
  • Darüber hinaus unterstützen günstige Erstattungsbedingungen und der zunehmende Zugang zu kostenintensiven Orphan-Arzneimitteln wie Tafamidis und RNA-basierten Therapien weiterhin das Marktwachstum in der gesamten Region.

Der US-amerikanische Markt für die Behandlung von Transthyretin-Amyloidose wurde 2022 und 2023 auf 1,8 Milliarden USD bzw. 2,5 Milliarden USD geschätzt. Die Marktgröße erreichte 2025 5,3 Milliarden USD, nachdem sie 2024 bei 3,9 Milliarden USD gelegen hatte.

  • Der US-amerikanische Markt wird durch die zunehmende Diagnose einer ATTR-Kardiomyopathie bei älteren Patienten mit Herzinsuffizienz und ungeklärter kardialer Hypertrophie angetrieben.
  • Nach Angaben der American Heart Association leben in den USA etwa 6,7 Millionen Erwachsene mit Herzinsuffizienz, und ATTR-CM wird bei älteren Erwachsenen zunehmend als wichtige zugrunde liegende Ursache erkannt.
  • Darüber hinaus schätzen vom NIH veröffentlichte Studien, dass eine Wildtyp-ATTR-Amyloidose auf Grundlage von Autopsiebefunden 10–25 % der über 80-Jährigen betreffen könnte, was den wachsenden adressierbaren Patientenpool unterstützt.
  • Das Land profitiert außerdem von frühen Zulassungen und einer starken kommerziellen Akzeptanz von Therapien wie Tafamidis, Patisiran, Vutrisiran und Eplontersen.
  • Darüber hinaus beschleunigen die Präsenz großer Biotechnologieunternehmen und laufende klinische Studien mit Schwerpunkt auf ATTR weiterhin die Innovation und Kommerzialisierung fortschrittlicher Therapien auf dem US-amerikanischen Markt.

Europäischer Markt für die Behandlung von Transthyretin-Amyloidose

Der europäische Markt belief sich 2025 auf 2 Milliarden USD und dürfte im Prognosezeitraum ein lukratives Wachstum verzeichnen.

  • Das Marktwachstum in Europa wird durch das zunehmende Bewusstsein für kardiale Amyloidose, die wachsende Zahl älterer Menschen und den verbesserten Zugang zur Diagnostik seltener Erkrankungen unterstützt.
  • Nach Angaben der Europäischen Kommission sind mehr als 21 % der europäischen Bevölkerung über 65 Jahre alt, wodurch sich das Risiko altersbedingter Erkrankungen wie der Wildtyp-ATTR-Kardiomyopathie erhöht.
  • Die Region profitiert außerdem von starken Maßnahmen für seltene Erkrankungen, günstigen Vorschriften für Orphan-Arzneimittel und aktiven akademischen Forschungsprogrammen mit Schwerpunkt auf der Behandlung und Diagnose von Amyloidose.

Deutschland dominiert den europäischen Markt und weist ein starkes Wachstumspotenzial auf.

  • Die führende Position des Landes wird durch eine fortschrittliche Infrastruktur für die kardiovaskuläre Versorgung, eine umfassende Erstattungsdeckung und die frühe Einführung innovativer ATTR-Therapien unterstützt.
  • Deutschland verfügt über ein gut etabliertes Netzwerk spezialisierter kardiologischer und neurologischer Zentren, die eine frühzeitige Diagnose und ein multidisziplinäres Krankheitsmanagement ermöglichen.
  • Darüber hinaus trägt das zunehmende Bewusstsein der Ärzte für ATTR-CM bei älteren Patienten mit Herzinsuffizienz zu höheren Screening- und Behandlungsraten im gesamten Land bei.

Asiatisch-pazifischer Markt für die Behandlung von Transthyretin-Amyloidose

Der asiatisch-pazifische Markt dürfte im Analysezeitraum mit einer jährlichen Wachstumsrate von 12,6 % am stärksten wachsen.

  • Für die Region Asien-Pazifik wird aufgrund des zunehmenden Bewusstseins für seltene Erkrankungen, steigender Gesundheitsausgaben und des erweiterten Zugangs zu fortschrittlichen Diagnosetechnologien das schnellste Marktwachstum erwartet.
  • Große alternde Bevölkerungen in Ländern wie Japan und China erhöhen die Prävalenz der ATTR-Kardiomyopathie, insbesondere bei älteren Patienten mit Herzinsuffizienz und Aortenstenose.

Für den chinesischen Markt wird im asiatisch-pazifischen Markt eine deutliche jährliche Wachstumsrate erwartet.

  • Der Markt wird durch eine große alternde Bevölkerung und die zunehmende Diagnose von Herz-Kreislauf-Erkrankungen im Zusammenhang mit ATTR-Kardiomyopathie unterstützt.
  • Rasche Verbesserungen der Gesundheitsinfrastruktur und der Ausbau von Krankenhäusern der tertiären Versorgung verbessern den Zugang zu fortschrittlicher kardialer Bildgebung und Diagnostik seltener Krankheiten.
  • Darüber hinaus werden ein zunehmendes Bewusstsein der Ärzte und staatliche Initiativen zur Unterstützung des Managements seltener Krankheiten voraussichtlich die Diagnose- und Behandlungsraten im ganzen Land verbessern.

Markt für die Behandlung von Transthyretin-Amyloidose in Lateinamerika

Brasilien führt den lateinamerikanischen Markt an und verzeichnet im Analysezeitraum ein bemerkenswertes Wachstum.

  • Das Marktwachstum wird durch den verbesserten Zugang zu spezialisierten Gesundheitsdienstleistungen und das zunehmende Bewusstsein für hereditäre ATTR-Amyloidose in der Region vorangetrieben.
  • Der Ausbau diagnostischer Möglichkeiten und zunehmende Kooperationen mit globalen Pharmaunternehmen unterstützen eine frühere Krankheitsdiagnose und die Einführung von Therapien.

Markt für die Behandlung von Transthyretin-Amyloidose im Nahen Osten und in Afrika

Der Markt in Saudi-Arabien wird voraussichtlich ein beträchtliches Wachstum im Markt des Nahen Ostens und Afrikas verzeichnen.

  • Das Marktwachstum wird durch zunehmende Investitionen in eine fortschrittliche Gesundheitsinfrastruktur und ein wachsendes Bewusstsein für seltene kardiovaskuläre Erkrankungen unterstützt.
  • Darüber hinaus wird erwartet, dass ein verbesserter Zugang zu Gentests, spezialisierter kardiologischer Versorgung und Diagnostik seltener Krankheiten eine frühere Diagnose und die Einführung von Behandlungen im Land unterstützen wird.
  • Der Markt befindet sich jedoch aufgrund des begrenzten Krankheitsbewusstseins, von Unterdiagnosen und des eingeschränkten Zugangs zu spezialisierten ATTR-Therapien in mehreren Gesundheitseinrichtungen weiterhin in einem sehr frühen Entwicklungsstadium.

Marktanteil der Behandlung von Transthyretin-Amyloidose

Der Markt ist mäßig konzentriert, wobei einige führende Pharma- und Biotechnologieunternehmen einen beträchtlichen Anteil am Gesamtmarktumsatz auf sich vereinen. Bedeutende Akteure wie Pfizer Inc., Alnylam Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals, AstraZeneca und BridgeBio Pharma vereinen zusammen etwa 92 % des globalen Marktes auf sich, angetrieben durch die starke kommerzielle Einführung von Transthyretin-Stabilisatoren und RNA-gerichteten Therapien. Diese Unternehmen behaupten ihre Marktposition durch innovative Behandlungsplattformen, die Exklusivität von Orphan-Arzneimitteln, robuste klinische Pipelines und expandierende globale Kommerzialisierungsstrategien.

Die Unternehmen konzentrieren sich aktiv auf strategische Kooperationen, Lizenzvereinbarungen und Initiativen zur Erweiterung ihrer Pipelines, um ihre Präsenz sowohl im Segment der ATTR-Kardiomyopathie als auch im Segment der ATTR-Polyneuropathie zu stärken. Darüber hinaus verschärfen kontinuierliche Investitionen in Therapien der nächsten Generation mit verbesserter Wirksamkeit, bequemen Dosierungsschemata und breiteren klinischen Indikationen den Wettbewerb auf dem Markt.

Unternehmen auf dem Markt für die Behandlung von Transthyretin-Amyloidose

Bedeutende auf dem Markt tätige Akteure sind nachstehend aufgeführt:

  • Alnylam Pharmaceuticals
  • AstraZeneca
  • BridgeBio Pharma
  • Ionis Pharmaceuticals
  • Intellia Therapeutics
  • Neurimmune
  • Prothena Corporation
  • Pfizer
  • Pfizer

Pfizer ist durch seine Tafamidis-Produkte Vyndaqel und Vyndamax ein führender Akteur auf dem Markt. Im Jahr 2019 genehmigte die US-amerikanische FDA diese Therapien zur Behandlung der Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM) und machte sie damit zu den ersten zugelassenen Arzneimitteln für diese Indikation. Das Unternehmen behauptet weiterhin eine starke Marktpräsenz, die durch die zunehmende globale Einführung und die Ausweitung der Diagnose von ATTR-CM unterstützt wird.

Alnylam Pharmaceuticals ist mit seinen auf RNA-Interferenz (RNAi) basierenden Therapien zur Hemmung der Transthyretin-Produktion ein wichtiger Innovator auf dem Markt. Das Unternehmen erhielt 2018 die FDA-Zulassung für Onpattro als erstes RNAi-Therapeutikum für die hereditäre ATTR-Polyneuropathie, gefolgt von der Zulassung von Amvuttra im Jahr 2022. Diese Zulassungen stärkten Alnylams Position in der Landschaft der ATTR-Behandlungen erheblich und beschleunigten die weltweite Einführung von Gen-Silencing-Therapien.

Neuigkeiten aus der Branche zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose:

  • Im November 2024 gab Alnylam Pharmaceuticals bekannt, dass die US-amerikanische FDA den ergänzenden Antrag auf eine neue Arzneimittelzulassung (sNDA) für Vutrisiran zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) angenommen hat. Der Antrag wurde durch positive Ergebnisse klinischer Studien gestützt, wobei die FDA den 23. März 2025 als angestrebtes PDUFA-Entscheidungsdatum festlegte.
  • Im Oktober 2024 erhielt Wainzua (Eplontersen) eine positive Empfehlung vom Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur für die Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR). Die Empfehlung wurde durch Daten aus klinischen Studien der Phase III gestützt, die im Vergleich zu Placebo anhaltende Verbesserungen der Neuropathiesymptome und der Lebensqualität der Patienten zeigten.
  • Im Januar 2022 erhielt AstraZeneca von der Food and Drug Administration (FDA) in den USA den Orphan Drug Designation (ODD)-Status für das Arzneimittel Eplontersen zur Behandlung der Transthyretin-vermittelten Amyloidose. Dies half dem Unternehmen, sein Produktportfolio zu erweitern.
  • Im Juni 2022 erhielt Alnylam Pharmaceuticals, Inc. die FDA-Zulassung für AMVUTTRA (Vutrisiran) zur Behandlung der Polyneuropathie bei hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose. Dies half dem Unternehmen, seine Produkte in den USA zu vermarkten und seinen Kundenstamm zu erweitern.

Der Marktforschungsbericht zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose enthält eine eingehende Abdeckung der Branche mit Schätzungen und Prognosen hinsichtlich des Umsatzes in Mio. USD von 2022–2035 für die folgenden Segmente:

Markt nach Behandlungstyp

  • TTR-Stabilisatoren
  • TTR-Silencer

Markt nach Krankheitstyp

  • ATTR mit Kardiomyopathie (ATTR-CM)     
    • Wildtyp-ATTR-CM
    • Hereditäre ATTR-CM
  • ATTR mit Polyneuropathie (ATTR-PN)       

Markt nach Verabreichungsweg

  • Oral
  • Parenteral

Markt nach Vertriebskanal

  • Krankenhausapotheken
  • Einzelhandelsapotheken
  • Online-Apotheken

Die oben genannten Informationen werden für die folgenden Regionen und Länder bereitgestellt:

  • Nordamerika
    • USA
    • Kanada
  • Europa
    • Deutschland
    • Vereinigtes Königreich
    • Frankreich
    • Spanien
    • Italien
    • Niederlande
  • Asien-Pazifik
    • Japan
    • China
    • Indien
    • Australien
    • Südkorea
  • Lateinamerika
    • Brasilien
    • Mexiko
    • Argentinien
  • Naher Osten und Afrika
    • Südafrika
    • Saudi-Arabien
    • VAE
Autoren:  Monali Tayade , Jignesh Rawal
Häufig gestellte Fragen(FAQ):
Wie groß ist der Markt für die Behandlung der Transthyretin-Amyloidose?
Die Größe des Marktes für die Behandlung der Transthyretin-Amyloidose wurde im Jahr 2025 auf 9,5 Milliarden USD geschätzt und wird voraussichtlich im Jahr 2026 12,1 Milliarden USD erreichen.
Wie lautet die Prognose für den Markt zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose im Jahr 2036?
Der Markt wird voraussichtlich bis 2036 23,7 Milliarden USD erreichen und von 2026 bis 2036 mit einer CAGR von 7,8 % wachsen.
Welche Region dominiert den Markt für die Behandlung von Transthyretin-Amyloidose?
Nordamerika hält derzeit im Jahr 2025 den größten Anteil am Markt für die Behandlung der Transthyretin-Amyloidose.
Welche Region wird voraussichtlich im Markt für die Behandlung von Transthyretin-Amyloidose am schnellsten wachsen?
Der asiatisch-pazifische Raum wird im Prognosezeitraum voraussichtlich die am schnellsten wachsende Region sein.
Wer sind die wichtigsten Akteure auf dem Markt für die Behandlung der Transthyretin-Amyloidose?
Zu den wichtigsten Akteuren auf dem Markt für die Behandlung der Transthyretin-Amyloidose gehören Pfizer Inc., Alnylam Pharmaceuticals, AstraZeneca, Ionis Pharmaceuticals und BridgeBio Pharma, die 2025 gemeinsam einen Marktanteil von 48 % hielten.
Welches Segment nach Behandlungsart erzielte 2025 den höchsten Umsatz?
TTR-Stabilisatoren dominierten den Markt im Jahr 2025 mit einem Umsatz von 6,4 Milliarden US-Dollar, maßgeblich angetrieben durch die hohe Akzeptanz tafamidisbasierter Therapien.
Welcher Krankheitstyp dominiert den Markt?
ATTR mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) hält den dominanten Marktanteil (80 % im Jahr 2025), angetrieben durch die verbesserte Diagnose von ATTR-bedingter Herzinsuffizienz und die Verfügbarkeit zielgerichteter Therapien.

Forschungsmethodik, Datenquellen und Validierungsprozess

Dieser Bericht basiert auf einem strukturierten Forschungsprozess, der auf direkten Branchengesprächen, proprietärer Modellierung und rigoroser Kreuzvalidierung aufbaut – und nicht nur auf Schreibtischrecherche.

Unser 6-stufiger Forschungsprozess

  1. 1. Forschungsdesign und Analystenüberwachung

    Bei GMI basiert unsere Forschungsmethodik auf menschlicher Expertise, strenger Validierung und vollständiger Transparenz. Jeder Einblick, jede Trendanalyse und jede Prognose in unseren Berichten wird von erfahrenen Analysten entwickelt, die die Nuancen Ihres Marktes verstehen.

    Unser Ansatz integriert umfangreiche Primärforschung durch direktes Engagement mit Branchenteilnehmern und Experten, ergänzt durch umfassende Sekundärforschung aus verifizierten globalen Quellen. Wir wenden quantifizierte Wirkungsanalysen an, um zuverlässige Prognosen zu liefern, während wir vollständige Rückverfolgbarkeit von den ursprünglichen Datenquellen bis zu den endgültigen Erkenntnissen aufrechterhalten.

  2. 2. Primärforschung

    Die Primärforschung bildet das Rückgrat unserer Methodik und trägt nahezu 80% zu den Gesamterkenntnissen bei. Sie umfasst direktes Engagement mit Branchenteilnehmern, um Genauigkeit und Tiefe in der Analyse zu gewährleisten. Unser strukturiertes Interviewprogramm deckt regionale und globale Märkte ab, mit Beiträgen von Führungskräften, Direktoren und Fachexperten. Diese Interaktionen bieten strategische, operative und technische Perspektiven und ermöglichen umfassende Einblicke und zuverlässige Marktprognosen.

  3. 3. Data Mining und Marktanalyse

    Data Mining ist ein wesentlicher Teil unseres Forschungsprozesses und trägt etwa 20% zur Gesamtmethodik bei. Es umfasst die Analyse der Marktstruktur, die Identifizierung von Branchentrends und die Bewertung makroökonomischer Faktoren durch Umsatzanteilsanalyse der wichtigsten Akteure. Relevante Daten werden aus kostenpflichtigen und kostenlosen Quellen gesammelt, um eine zuverlässige Datenbank aufzubauen. Diese Informationen werden dann integriert, um die Primärforschung und Marktdimensionierung zu unterstützen, mit Validierung durch wichtige Stakeholder wie Distributoren, Hersteller und Verbände.

  4. 4. Marktgrößenbestimmung

    Unsere Marktgrößenbestimmung basiert auf einem Bottom-up-Ansatz, beginnend mit Unternehmenserlösdaten, die direkt durch Primärinterviews erhoben werden, ergänzt durch Produktionsvolumendaten von Herstellern und Installations- oder Einsatzstatistiken. Diese Eingaben werden über regionale Märkte hinweg zusammengefügt, um zu einer globalen Schätzung zu gelangen, die in der tatsächlichen Branchenaktivität verankert bleibt.

  5. 5. Prognosemodell und Schlüsselannahmen

    Jede Prognose enthält eine explizite Dokumentation von:

    • ✓ Wichtigste Wachstumstreiber und ihr angenommener Einfluss

    • ✓ Hemmende Faktoren und Minderungsszenarien

    • ✓ Regulatorische Annahmen und das Risiko von Politikwechseln

    • ✓ Parameter der Technologieadoptionskurve

    • ✓ Makroökonomische Annahmen (BIP-Wachstum, Inflation, Währung)

    • ✓ Wettbewerbsdynamik und Erwartungen beim Markteintritt/-austritt

  6. 6. Validierung und Qualitätssicherung

    In den letzten Phasen erfolgt eine manuelle Validierung durch Fachexperten, die gefilterte Daten überprüfen, um Nuancen und kontextuelle Fehler zu identifizieren, die automatisierte Systeme möglicherweise übersehen. Diese Expertenprüfung fügt eine kritische Ebene der Qualitätssicherung hinzu und stellt sicher, dass die Daten den Forschungszielen und domainenspezifischen Standards entsprechen.

    Unser dreistufiger Validierungsprozess gewährleistet maximale Datenzuverlässigkeit:

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    • ✓ Expertenvalidierung

    • ✓ Marktrealitätscheck

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Professionelle Standards & Zufriedenheit
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  • Fachpublikationen

    Fachzeitschriften, Handelspublikationen und spezialisierte Medien

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    Eigenentwickelte und Drittanbieter-Marktdatenbanken

  • Regulatorische Einreichungen

    Staatliche Beschaffungsunterlagen und Richtliniendokumente

  • Akademische Forschung

    Universitätsstudien und Berichte spezialisierter Institutionen

  • Unternehmensberichte

    Jahresberichte, Investorenpräsentationen und Einreichungen

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  • GMI-Archiv

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  • Handelsdaten

    Import-/Exportvolumina, HS-Codes und Zollunterlagen

Untersuchte und bewertete Parameter

Jeder Datenpunkt in diesem Bericht wird durch Primärinterviews, echtes Bottom-up-Modelling und strenge Querprüfungen validiert. Mehr über unseren Forschungsprozess erfahren →

Autoren:  Monali Tayade, Jignesh Rawal
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