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Transthyretin-Amyloidose-Behandlungsmarkt Größe und Anteil 2026-2036

Marktgröße – nach Behandlungsart (TTR-Stabilisatoren, TTR-Silencer), nach Krankheitstyp (ATTR mit Kardiomyopathie (ATTR-CM), ATTR mit Polyneuropathie (ATTR-PN)), nach Verabreichungsweg (oral, parenteral) und nach Vertriebskanal (Krankenhausapotheken, Apotheken, Online-Apotheken), Wachstumsprognose. Die Marktprognosen werden in Form von Einnahmen (USD) angegeben.

Berichts-ID: GMI8484
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Veröffentlichungsdatum: May 2026
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Berichtsformat: PDF

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Transthyretin-Amyloidose-Behandlungsmarktgröße

Der globale Markt für Transthyretin-Amyloidose-Behandlungen wurde 2025 auf etwa 9,5 Milliarden US-Dollar geschätzt. Es wird erwartet, dass der Markt von 12,1 Milliarden US-Dollar im Jahr 2026 auf 23,7 Milliarden US-Dollar bis 2035 wächst und im Prognosezeitraum mit einer jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 7,8 % expandiert, wie aus dem jüngsten Bericht von Global Market Insights Inc. hervorgeht.

Wichtigste Erkenntnisse zum Transthyretin-Amyloidose-Behandlungsmarkt

  • Marktgröße 2025: 9,5 Mrd. USD
  • Marktgröße 2026: 12,1 Mrd. USD
  • Prognostizierte Marktgröße 2036: 23,7 Mrd. USD
  • CAGR (2026–2036): 7,8%

  • Größter Markt: Nordamerika
  • Schnellst wachsende Region: Asien-Pazifik

  • Zunehmende Prävalenz und Diagnose von ATTR-Kardiomyopathie und Polyneuropathie.
  • Fortschritte bei Gen-Silencing- und Transthyretin-Stabilisator-Therapien.
  • Ausweitung nicht-invasiver Diagnosetechnologien.
  • Wachsende regulatorische Unterstützung für Therapeutika für seltene Krankheiten.

  • Hohe Behandlungskosten.
  • Unterdiagnostizierung und begrenzte Krankheitsaufklärung.

  • Ausweitung von Gen-Editing- und kurativen Therapieansätzen.
  • Zunehmende Penetration in aufstrebenden Gesundheitsmärkten.

  • Marktführer: Pfizer führte 2025 mit über 48 % Marktanteil an.
  • Führende Akteure: Die Top 5 Unternehmen in diesem Markt sind Pfizer Inc., Alnylam Pharmaceuticals, AstraZeneca, Ionis Pharmaceuticals, BridgeBio Pharma, die 2025 gemeinsam einen Marktanteil von 92 % hielten.

Der Markt für Transthyretin-Amyloidose (ATTR)-Behandlungen wächst vor allem aufgrund der steigenden Diagnoseraten von hereditärer und Wildtyp-ATTR-Amyloidose, der zunehmenden Sensibilisierung für seltene Herz- und neurologische Erkrankungen sowie der wachsenden Akzeptanz krankheitsmodifizierender Therapien, die auf die Stabilisierung des Transthyretin-Proteins und Gen-Silencing abzielen.

Der Markt umfasst das Management und die Behandlung von ATTR-Amyloidose, einschließlich hereditärer ATTR-Polyneuropathie (ATTR-PN) und Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM).

Zu den wichtigsten Akteuren auf dem Markt gehören Pfizer, Alnylam Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals, AstraZeneca und BridgeBio Pharma. Diese Unternehmen stärken ihre Marktpräsenz weiterhin durch strategische Partnerschaften, Orphan-Drug-Entwicklungsprogramme, die Erweiterung klinischer Indikationen und Investitionen in Therapien der nächsten Generation.

Die wachsende Belastung durch ATTR-Amyloidose wird zunehmend durch epidemiologische Studien und öffentliche Gesundheitsdaten deutlich. Laut Orphanet wird geschätzt, dass weltweit mehr als 10.000 Menschen an hereditärer ATTR-Amyloidose leiden, während die Prävalenz von Wildtyp-ATTR-Amyloidose auf fast 1 von 5.800 Menschen weltweit geschätzt wird. Zudem schätzen veröffentlichte Studien, dass weltweit etwa 300.000–500.000 Menschen mit Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM) leben könnten.

Darüber hinaus haben Verbesserungen bei diagnostischen Technologien die Früherkennung der Krankheit deutlich verbessert. Die zunehmende Sensibilisierung von Ärzten und der breitere Einsatz nicht-invasiver Diagnosewege beschleunigen weltweit die Identifizierung von Patienten und erhöhen somit die Zielpopulation.

Zwischen 2022 und 2024 erlebte der Markt ein starkes Wachstum, getrieben durch die zunehmende Akzeptanz von tafamidisbasierten Therapien und die rasche Expansion von RNA-zielgerichteten Therapeutika. In diesem Zeitraum stieg der globale Markt von etwa 3,2 Milliarden US-Dollar im Jahr 2022 auf fast 6,8 Milliarden US-Dollar im Jahr 2024, unterstützt durch steigende Diagnoseraten, erweiterte Erstattungszugänge für Behandlungen seltener Krankheiten, die zunehmende Nutzung von Präzisionsmedizin-Ansätzen und laufende klinische Fortschritte bei der Behandlung von ATTR-Kardiomyopathie und Polyneuropathie. Erhöhte Screenings bei älteren kardiovaskulären Patienten und Fortschritte bei genetischen Tests trugen ebenfalls zur Marktexpansion in Nordamerika, Europa und Teilen der Asien-Pazifik-Region bei.

Transthyretin-Amyloidose-Behandlungsmarkt-Forschungsbericht

Transthyretin-Amyloidose-Behandlungsmarkttrends

  • Ein großer Trend auf dem Markt ist der Übergang von unterstützender Symptomkontrolle hin zu gezielten krankheitsmodifizierenden Therapien. Historisch gesehen konzentrierte sich die Behandlung vor allem auf die Behandlung von Herzinsuffizienz und neuropathischen Komplikationen. Die Kommerzialisierung von Transthyretin-Stabilisatoren und RNA-zielgerichteten Therapien hat jedoch die Krankheitskontrolle und Überlebensraten sowohl bei hereditärer ATTR-Polyneuropathie (ATTR-PN) als auch bei ATTR-Kardiomyopathie (ATTR-CM) deutlich verbessert.
  • Darüber hinaus beschleunigen die zunehmende Krankheitsaufklärung und verbesserte Screening-Initiativen weltweit die Diagnoseraten. Die wachsende Akzeptanz nicht-invasiver Diagnosetechnologien verändert zudem die Behandlungslandschaft weiter.
  • Gen-silencing-Therapien entwickeln sich ebenfalls zu einem dominierenden Trend am Markt. RNA-Interferenz-Therapien und Antisense-Oligonukleotide, die die hepatische Transthyretin-Produktion reduzieren, zeigen eine starke klinische Wirksamkeit bei der Verlangsamung von neurologischen Beeinträchtigungen und der Progression von Herzerkrankungen.
  • Der Markt profitiert zudem von günstigen regulatorischen Wegen für seltene Erkrankungen und Anreizen für Orphan Drugs. Beschleunigte Zulassungen, Orphan-Drug-Bezeichnungen und Programme zur Prioritätsprüfung ermutigen Pharmaunternehmen, ihre Pipelines für seltene Erkrankungen zu erweitern und in ATTR-fokussierte klinische Entwicklungsprogramme zu investieren. So erhielt beispielsweise Coramitug (ehemals PRX004), ein neuartiger amyloidabbauender monoklonaler Antikörper, der von Prothena und Novo Nordisk entwickelt wurde, im April 2026 die Fast-Track-Designation der U.S. FDA für die Behandlung der ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM). Diese Bezeichnung soll die regulatorische Prüfung von Therapien beschleunigen, die schwerwiegende unmet medizinische Bedürfnisse adressieren. Solche regulatorischen Initiativen unterstützen eine schnellere Kommerzialisierung und einen erweiterten Patientenzugang zu fortschrittlichen Therapien.
  • Insgesamt entwickelt sich der Markt rasant in Richtung früherer Diagnosen, Präzisionsmedizin und langwirksamer krankheitsmodifizierender Therapien. Die zunehmende Sensibilisierung für ATTR-Kardiomyopathie bei älteren kardiovaskulären Patienten sowie Fortschritte in der RNA-Therapie, Geneditierung und nicht-invasiven Diagnostik dürften das nachhaltige Marktwachstum weltweit vorantreiben.

Marktanalyse zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose

Transthyretin-Amyloidose-Behandlungsmarkt, nach Typ, 2022 – 2035 (USD Mrd.)

Basierend auf der Behandlungsart wird der Markt in TTR-Stabilisatoren und TTR-Silencer unterteilt. Die TTR-Stabilisatoren dominierten den Markt mit einem Umsatz von 6,4 Mrd. USD im Jahr 2025.

  • Die Dominanz dieses Segments ist vor allem auf die hohe Akzeptanzrate von Tafamidis-Arzneimitteln zurückzuführen, insbesondere bei Wildtyp- und erblichen Fällen von ATTR-CM. Der hohe Umsatz dieses Segments ist auf die zunehmende Nutzung von Pfizers Vyndaqel und Vyndamax zurückzuführen, die 2019 zu den ersten von der FDA zugelassenen Therapien für die Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM) wurden.
  • Diese Dominanz wird zudem durch starke klinische Studienergebnisse gestützt, die die Wirksamkeit von Transthyretin-Stabilisatoren bei der Verbesserung der Überlebensraten und der Senkung der Krankenhausaufenthalte aufgrund von Herz-Kreislauf-Erkrankungen belegen.
  • So zeigte beispielsweise das ATTR-ACT-Studieergebnis, dass Tafamidis zu einer deutlichen Senkung der Gesamtsterblichkeit und der kardiovaskulär bedingten Krankenhausaufenthalte bei Personen mit erblicher und Wildtyp-Transthyretin-Kardiomyopathie führte.
  • Zudem profitiert das Segment von der einfachen oralen Verabreichung, einem etablierten Langzeitsicherheitsprofil und einer starken Kostenerstattungsunterstützung in entwickelten Gesundheitssystemen.
  • Das Segment der TTR-Silencer hingegen wird voraussichtlich ein starkes Wachstum mit einer jährlichen Wachstumsrate von 11,1 % im Prognosezeitraum verzeichnen, getrieben durch die zunehmende Akzeptanz fortschrittlicher RNA-basierter Therapien.
  • Der wachsende Einsatz von Therapien wie Patisiran und Vutrisiran sowie die Ausweitung der klinischen Forschung zur ATTR-Kardiomyopathie unterstützen zudem das Wachstum dieses Segments.

Transthyretin-Amyloidose-Behandlungsmarkt, nach Krankheitstyp (2025)

Basierend auf der Krankheitsart wird der Markt für Transthyretin-Amyloidose-Behandlungen in ATTR mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) und ATTR mit Polyneuropathie (ATTR-PN) unterteilt. Das Segment ATTR mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) wird weiter in Wildtyp-ATTR-CM und hereditäres ATTR-CM unterteilt. Das Segment hielt 2025 einen dominanten Marktanteil von 80 %.

  • ATTR mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) hält einen dominanten Anteil aufgrund der zunehmenden Verbreitung und verbesserten Diagnose von durch ATTR verursachten Herzerkrankungen.
  • Durch ATTR verursachte Kardiomyopathien werden zunehmend bei Patienten diagnostiziert, die unter Herzinsuffizienz mit erhaltener Ejektionsfraktion (HFpEF), unerklärlicher Herzmuskelverdickung und Aortenstenose leiden, was zu einer erhöhten Anzahl von Patienten mit ATTR-CM-Diagnose führt.
  • Darüber hinaus hat ein gestiegenes Bewusstsein unter Kardiologen, zusammen mit der Einführung besserer diagnostischer Verfahren wie kardiale MRT, Echokardiographie und nuklearmedizinische Techniken, die Erkennung von Patienten mit kardialen Symptomen weiter erhöht.
  • Zudem trägt die zunehmende Verbreitung kardialer Symptome im Vergleich zu neurologischen Symptomen der Transthyretin-Amyloidose weiterhin zum Wachstum bei.

Basierend auf dem Verabreichungsweg wird der Markt für Transthyretin-Amyloidose-Behandlungen in oral und parenteral unterteilt. Das orale Segment hielt 2025 den höchsten Marktanteil und wird voraussichtlich zwischen 2026 und 2035 mit einer jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 6,6 % wachsen.

  • Orale Medikamente bieten Bequemlichkeit und einfache Anwendung, was zu einer besseren Patientencompliance und Behandlungsergebnissen führt.
  • Zusätzlich haben orale Medikamente ein günstigeres Sicherheitsprofil im Vergleich zu anderen Behandlungsmethoden, wodurch das Risiko von Nebenwirkungen verringert wird.
  • Die Entwicklung neuer oraler Therapien zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose hat das Wachstum dieses Segments weiter vorangetrieben und den Patienten mehr Behandlungsoptionen sowie potenziell eine verbesserte Lebensqualität geboten.
  • Der parenterale Verabreichungsweg hingegen wird voraussichtlich im Prognosezeitraum mit einer CAGR von 10,5 % wachsen, angetrieben durch die zunehmende Zulassung injizierbarer RNA-basierter Therapien in den letzten Jahren.
  • Therapien wie Vutrisiran und Eplontersen haben die Behandlungsmöglichkeiten für hereditäre ATTR-Amyloidose erweitert, während sich mehrere injizierbare Gen-Silencing- und Gen-Editing-Therapien derzeit in späten klinischen Entwicklungsphasen befinden.

Basierend auf dem Vertriebskanal wird der Markt für Transthyretin-Amyloidose-Behandlungen in Krankenhausapotheken, Einzelhandelsapotheken und Online-Apotheken unterteilt. Es wird erwartet, dass das Segment der Krankenhausapotheken bis Ende 2035 einen Wert von 10,8 Mrd. USD erreicht.

  • Das Segment der Krankenhausapotheken dominierte den Markt aufgrund der spezialisierten Natur der ATTR-Diagnose und -Behandlungsführung. Die meisten ATTR-Therapien, insbesondere RNA-basierte und injizierbare Behandlungen, erfordern die Verabreichung, Überwachung und Nachsorge in Krankenhaus- oder Spezialversorgungseinrichtungen.
  • Darüber hinaus benötigen Patienten mit ATTR-Kardiomyopathie und -Polyneuropathie häufig ein multidisziplinäres Management unter Beteiligung von Kardiologen, Neurologen und genetischen Spezialisten, was die Abhängigkeit von krankenhausbasierten Abgabekanälen weiter erhöht.
  • Die Verfügbarkeit fortschrittlicher diagnostischer Einrichtungen, Kostenerstattungsunterstützung und der Zugang zu hochpreisigen Orphan Drugs über Krankenhausapotheken unterstützt ebenfalls die führende Marktposition dieses Segments.

US-Markt für Transthyretin-Amyloidose-Behandlungen, 2022 – 2035 (USD Mrd.)

Nordamerika-Markt für Transthyretin-Amyloidose-Behandlungen

Der nordamerikanische Markt dominierte 2025 mit einem Marktanteil von 60,1 % den globalen Markt.

  • Nordamerika hält einen dominierenden Marktanteil aufgrund hoher Bekanntheit seltener Herz-Kreislauf-Erkrankungen, starker Akzeptanz fortschrittlicher Therapien und der Präsenz führender Pharmaunternehmen, die ATTR-zielgerichtete Behandlungen entwickeln.
  • Die Region profitiert von einer fortschrittlichen diagnostischen Infrastruktur, einschließlich weitverbreiteter Nutzung von kardialer MRT, Echokardiographie, nuklearer Szintigraphie und Gentests, was die Diagnoseraten von ATTR-Kardiomyopathie (ATTR-CM) deutlich verbessert hat.
  • Zusätzlich unterstützen günstige Erstattungsbedingungen und zunehmender Zugang zu hochpreisigen Orphan-Drugs wie Tafamidis und RNA-basierten Therapien weiterhin das Marktwachstum in der Region.

Der US-Markt für Transthyretin-Amyloidose-Behandlungen wurde 2022 bzw. 2023 auf 1,8 Mrd. USD und 2,5 Mrd. USD geschätzt. Die Marktgröße erreichte 2025 5,3 Mrd. USD und wuchs damit von 3,9 Mrd. USD im Jahr 2024.

  • Der US-Markt wird durch die zunehmende Diagnose von ATTR-Kardiomyopathie bei älteren Patienten mit Herzinsuffizienz und ungeklärter kardialer Hypertrophie angetrieben.
  • Laut der American Heart Association leben in den USA etwa 6,7 Millionen Erwachsene mit Herzinsuffizienz, wobei ATTR-CM zunehmend als wichtige Ursache bei älteren Erwachsenen identifiziert wird.
  • Zusätzlich schätzen Studien, die vom NIH veröffentlicht wurden, dass die Wildtyp-ATTR-Amyloidose bei 10–25 % der über 80-Jährigen auf der Grundlage von Obduktionsbefunden auftreten könnte, was die wachsende adressierbare Patientengruppe unterstützt.
  • Das Land profitiert zudem von frühen Zulassungen und starker kommerzieller Akzeptanz von Therapien wie Tafamidis, Patisiran, Vutrisiran und Eplontersen.
  • Darüber hinaus beschleunigt die Präsenz großer Biotechnologieunternehmen und laufender ATTR-fokussierter klinischer Studien die Innovation und Kommerzialisierung fortschrittlicher Therapien auf dem US-Markt.

Europa Transthyretin-Amyloidose-Behandlungsmarkt

Der europäische Markt belief sich 2025 auf 2 Mrd. USD und soll im Prognosezeitraum ein lukratives Wachstum aufweisen.

  • Das Marktwachstum in Europa wird durch zunehmende Bekanntheit der kardialen Amyloidose, wachsende ältere Bevölkerungsgruppen und verbesserten Zugang zu Diagnostik seltener Erkrankungen gestützt.
  • Laut der Europäischen Kommission sind über 21 % der europäischen Bevölkerung älter als 65 Jahre, was das Risiko altersbedingter Erkrankungen wie Wildtyp-ATTR-Kardiomyopathie erhöht.
  • Die Region profitiert zudem von starken Richtlinien für seltene Erkrankungen, günstigen Regelungen für Orphan-Drugs und aktiven akademischen Forschungsprogrammen, die sich auf die Behandlung und Diagnose von Amyloidose konzentrieren.

Deutschland dominiert den europäischen Markt und zeigt starkes Wachstumspotenzial.

  • Die führende Position des Landes wird durch eine fortschrittliche kardiovaskuläre Versorgungsinfrastruktur, starke Erstattungsabdeckung und frühe Übernahme innovativer ATTR-Therapien gestützt.
  • Deutschland verfügt über ein gut etabliertes Netzwerk spezialisierter Herz- und Neurologiezentren, das die frühe Diagnose und multidisziplinäre Krankheitsbehandlung erleichtert.
  • Zusätzlich trägt das zunehmende Bewusstsein der Ärzte für ATTR-CM bei älteren Patienten mit Herzinsuffizienz zu höheren Screening- und Behandlungsraten im gesamten Land bei.

Asien-Pazifik Transthyretin-Amyloidose-Behandlungsmarkt

Der Markt im Asien-Pazifik-Raum soll im Analysezeitraum mit der höchsten durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 12,6 % wachsen.

  • Aufgrund verbesserter Bekanntheit seltener Erkrankungen, steigender Gesundheitsausgaben und erweiterten Zugangs zu fortschrittlichen Diagnosetechnologien wird im Asien-Pazifik-Raum das schnellste Marktwachstum erwartet.
  • Große alternde Bevölkerungsgruppen in Ländern wie Japan und China erhöhen die Prävalenz von ATTR-Kardiomyopathie, insbesondere bei älteren Patienten mit Herzinsuffizienz und Aortenstenose.

Der chinesische Markt soll im Asien-Pazifik-Raum mit einer signifikanten CAGR wachsen.

  • Der Markt wird durch eine große alternde Bevölkerung und zunehmende Diagnosen von Herz-Kreislauf-Erkrankungen im Zusammenhang mit ATTR-Kardiomyopathie gestützt.
  • Schnelle Verbesserungen der Gesundheitsinfrastruktur und der Ausbau von Krankenhäusern der Tertiärversorgung verbessern den Zugang zu fortschrittlicher Herz-Bildgebung und Diagnostik seltener Krankheiten.
  • Darüber hinaus wird erwartet, dass eine zunehmende Sensibilisierung der Ärzte und staatliche Initiativen zur Unterstützung des Managements seltener Krankheiten die Diagnose- und Behandlungsraten im gesamten Land verbessern werden.
  • Lateinamerika Transthyretin-Amyloidose-Behandlungsmarkt

    Brasilien führt den lateinamerikanischen Markt an und verzeichnet während des Analysezeitraums ein bemerkenswertes Wachstum.

    • Das Marktwachstum wird durch die Verbesserung des Zugangs zu spezialisierten Gesundheitsdienstleistungen und das zunehmende Bewusstsein für hereditäre ATTR-Amyloidose in der Region vorangetrieben.
    • Der Ausbau der diagnostischen Kapazitäten und die zunehmenden Kooperationen mit globalen Pharmaunternehmen unterstützen die frühere Diagnose von Krankheiten und die Einführung von Therapien.

    Markt für Transthyretin-Amyloidose-Behandlung im Nahen Osten und Afrika

    Es wird erwartet, dass der Markt für Saudi-Arabien im Nahen Osten und in Afrika ein beträchtliches Wachstum verzeichnen wird.

    • Das Marktwachstum wird durch die zunehmenden Investitionen in eine fortschrittliche Gesundheitsinfrastruktur und das wachsende Bewusstsein für seltene Herz-Kreislauf-Erkrankungen unterstützt.
    • Darüber hinaus wird erwartet, dass die Verbesserung des Zugangs zu Gentests, spezialisierter Herzversorgung und Diagnostik seltener Krankheiten die frühere Diagnose und die Einführung von Behandlungen im Land unterstützen wird.
    • Der Markt befindet sich jedoch noch in einem sehr frühen Stadium aufgrund begrenzter Krankheitsaufklärung, Unterdiagnostik und eingeschränktem Zugang zu spezialisierten ATTR-Therapien in mehreren Gesundheitseinrichtungen.

    Marktanteil des Transthyretin-Amyloidose-Behandlungsmarkts

    Der Markt ist mäßig konzentriert, wobei einige führende Pharma- und Biotechnologieunternehmen einen erheblichen Anteil am Gesamtumsatz des Marktes ausmachen. Wichtige Akteure wie Pfizer Inc., Alnylam Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals, AstraZeneca und BridgeBio Pharma machen zusammen etwa 92 % des globalen Marktes aus. Dies wird durch die starke kommerzielle Einführung von Transthyretin-Stabilisatoren und RNA-zielgerichteten Therapien vorangetrieben. Diese Unternehmen halten ihre Marktposition durch innovative Behandlungsplattformen, Orphan-Drug-Exklusivität, robuste klinische Pipelines und die Erweiterung globaler Vermarktungsstrategien.

    Die Unternehmen konzentrieren sich aktiv auf strategische Kooperationen, Lizenzvereinbarungen und Initiativen zur Erweiterung der Pipeline, um ihre Präsenz in den Segmenten ATTR-Kardiomyopathie und ATTR-Polyneuropathie zu stärken. Darüber hinaus intensiviert die kontinuierliche Investition in Therapien der nächsten Generation mit verbesserter Wirksamkeit, bequemen Dosierungsschemata und breiteren klinischen Indikationen den Wettbewerb auf dem Markt.

    Unternehmen im Transthyretin-Amyloidose-Behandlungsmarkt

    Bedeutende Akteure, die auf dem Markt tätig sind, sind wie folgt:

    • Alnylam Pharmaceuticals
    • AstraZeneca
    • BridgeBio Pharma
    • Ionis Pharmaceuticals
    • Intellia Therapeutics
    • Neurimmune
    • Prothena Corporation
    • Pfizer
    • Pfizer

    Pfizer ist ein führender Akteur auf dem Markt mit seinen Tafamidis-Produkten, Vyndaqel und Vyndamax. Im Jahr 2019 hat die US-amerikanische FDA diese Therapien für die Behandlung der Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM) zugelassen und sie zu den ersten zugelassenen Medikamenten für diese Indikation gemacht. Das Unternehmen hält weiterhin eine starke Marktposition, unterstützt durch die wachsende globale Akzeptanz und die zunehmende Diagnose von ATTR-CM.

    Alnylam Pharmaceuticals ist ein wichtiger Innovator auf dem Markt mit seinen RNA-Interferenz (RNAi)-basierten Therapien, die auf die Transthyretin-Produktion abzielen.

    Das Unternehmen erhielt 2018 von der FDA die Zulassung für Onpattro als erste RNAi-Therapie gegen hereditäre ATTR-Polyneuropathie, gefolgt von der Zulassung von Amvuttra im Jahr 2022. Diese Zulassungen stärkten die Position von Alnylam im ATTR-Behandlungsmarkt erheblich und beschleunigten die weltweite Einführung von Gen-Silencing-Therapien.

    Branchennews zur Behandlung von Transthyretin-Amyloidose:

    • Im November 2024 gab Alnylam Pharmaceuticals bekannt, dass die U.S. FDA den ergänzenden Antrag auf Zulassung eines neuen Arzneimittels (sNDA) für Vutrisiran zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) angenommen hat. Der Antrag wurde durch positive klinische Studienergebnisse gestützt, wobei die FDA ein PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung auf den 23. März 2025 festlegte.
    • Im Oktober 2024 erhielt Wainzua (Eplontersen) eine positive Empfehlung des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) für die Behandlung der hereditären transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR). Die Empfehlung basierte auf Daten aus Phase-III-Studien, die im Vergleich zu Placebo eine anhaltende Verbesserung der Neuropathie-Symptome und der Lebensqualität der Patienten zeigten.
    • Im Januar 2022 erhielt AstraZeneca von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Status eines Orphan-Arzneimittels (ODD) für das Medikament Eplontersen zur Behandlung der transthyretin-vermittelten Amyloidose. Dies half dem Unternehmen, sein Produktportfolio zu erweitern.
    • Im Juni 2022 erhielt Alnylam Pharmaceuticals, Inc. von der FDA die Zulassung für AMVUTTRA (Vutrisiran) zur Behandlung der Polyneuropathie bei hereditärer transthyretin-vermittelter Amyloidose. Dies ermöglichte dem Unternehmen, seine Produkte in den USA zu vermarkten und seine Kundenbasis zu erweitern.

    Der Marktforschungsbericht zur Behandlung von Transthyretin-Amyloidose umfasst eine detaillierte Analyse der Branche mit Schätzungen und Prognosen in Bezug auf Umsatz in Mio. USD von 2022 bis 2035 für die folgenden Segmente:

    Markt nach Behandlungsart

    • TTR-Stabilisatoren
    • TTR-Silencer

    Markt nach Krankheitstyp

    • ATTR mit Kardiomyopathie (ATTR-CM)     
      • Wildtyp-ATTR-CM
      • Hereditäre ATTR-CM
    • ATTR mit Polyneuropathie (ATTR-PN)       

    Markt nach Verabreichungsweg

    • Oral
    • Parenteral

    Markt nach Vertriebskanal

    • Krankenhausapotheken
    • Apotheken des Einzelhandels
    • Online-Apotheken

    Die oben genannten Informationen werden für die folgenden Regionen und Länder bereitgestellt:

    • Nordamerika
      • USA
      • Kanada
    • Europa
      • Deutschland
      • UK
      • Frankreich
      • Spanien
      • Italien
      • Niederlande
    • Asien-Pazifik
      • Japan
      • China
      • Indien
      • Australien
      • Südkorea
    • Lateinamerika
      • Brasilien
      • Mexiko
      • Argentinien
    • Naher Osten und Afrika
      • Südafrika
      • Saudi-Arabien
      • VAE
    Autoren:  Monali Tayade, Jignesh Rawal

    Forschungsmethodik, Datenquellen und Validierungsprozess

    Dieser Bericht basiert auf einem strukturierten Forschungsprozess, der auf direkten Branchengesprächen, proprietärer Modellierung und rigoroser Kreuzvalidierung aufbaut – und nicht nur auf Schreibtischrecherche.

    Unser 6-stufiger Forschungsprozess

    1. 1. Forschungsdesign und Analystenüberwachung

      Bei GMI basiert unsere Forschungsmethodik auf menschlicher Expertise, strenger Validierung und vollständiger Transparenz. Jeder Einblick, jede Trendanalyse und jede Prognose in unseren Berichten wird von erfahrenen Analysten entwickelt, die die Nuancen Ihres Marktes verstehen.

      Unser Ansatz integriert umfangreiche Primärforschung durch direktes Engagement mit Branchenteilnehmern und Experten, ergänzt durch umfassende Sekundärforschung aus verifizierten globalen Quellen. Wir wenden quantifizierte Wirkungsanalysen an, um zuverlässige Prognosen zu liefern, während wir vollständige Rückverfolgbarkeit von den ursprünglichen Datenquellen bis zu den endgültigen Erkenntnissen aufrechterhalten.

    2. 2. Primärforschung

      Die Primärforschung bildet das Rückgrat unserer Methodik und trägt nahezu 80% zu den Gesamterkenntnissen bei. Sie umfasst direktes Engagement mit Branchenteilnehmern, um Genauigkeit und Tiefe in der Analyse zu gewährleisten. Unser strukturiertes Interviewprogramm deckt regionale und globale Märkte ab, mit Beiträgen von Führungskräften, Direktoren und Fachexperten. Diese Interaktionen bieten strategische, operative und technische Perspektiven und ermöglichen umfassende Einblicke und zuverlässige Marktprognosen.

    3. 3. Data Mining und Marktanalyse

      Data Mining ist ein wesentlicher Teil unseres Forschungsprozesses und trägt etwa 20% zur Gesamtmethodik bei. Es umfasst die Analyse der Marktstruktur, die Identifizierung von Branchentrends und die Bewertung makroökonomischer Faktoren durch Umsatzanteilsanalyse der wichtigsten Akteure. Relevante Daten werden aus kostenpflichtigen und kostenlosen Quellen gesammelt, um eine zuverlässige Datenbank aufzubauen. Diese Informationen werden dann integriert, um die Primärforschung und Marktdimensionierung zu unterstützen, mit Validierung durch wichtige Stakeholder wie Distributoren, Hersteller und Verbände.

    4. 4. Marktgrößenbestimmung

      Unsere Marktgrößenbestimmung basiert auf einem Bottom-up-Ansatz, beginnend mit Unternehmenserlösdaten, die direkt durch Primärinterviews erhoben werden, ergänzt durch Produktionsvolumendaten von Herstellern und Installations- oder Einsatzstatistiken. Diese Eingaben werden über regionale Märkte hinweg zusammengefügt, um zu einer globalen Schätzung zu gelangen, die in der tatsächlichen Branchenaktivität verankert bleibt.

    5. 5. Prognosemodell und Schlüsselannahmen

      Jede Prognose enthält eine explizite Dokumentation von:

      • ✓ Wichtigste Wachstumstreiber und ihr angenommener Einfluss

      • ✓ Hemmende Faktoren und Minderungsszenarien

      • ✓ Regulatorische Annahmen und das Risiko von Politikwechseln

      • ✓ Parameter der Technologieadoptionskurve

      • ✓ Makroökonomische Annahmen (BIP-Wachstum, Inflation, Währung)

      • ✓ Wettbewerbsdynamik und Erwartungen beim Markteintritt/-austritt

    6. 6. Validierung und Qualitätssicherung

      In den letzten Phasen erfolgt eine manuelle Validierung durch Fachexperten, die gefilterte Daten überprüfen, um Nuancen und kontextuelle Fehler zu identifizieren, die automatisierte Systeme möglicherweise übersehen. Diese Expertenprüfung fügt eine kritische Ebene der Qualitätssicherung hinzu und stellt sicher, dass die Daten den Forschungszielen und domainenspezifischen Standards entsprechen.

      Unser dreistufiger Validierungsprozess gewährleistet maximale Datenzuverlässigkeit:

      • ✓ Statistische Validierung

      • ✓ Expertenvalidierung

      • ✓ Marktrealitätscheck

    Vertrauen & Glaubwürdigkeit

    10+
    Jahre im Dienst
    Konstante Leistung seit Gründung
    A+
    BBB-Akkreditierung
    Professionelle Standards & Zufriedenheit
    ISO
    Zertifizierte Qualität
    ISO 9001-2015 zertifiziertes Unternehmen
    150+
    Forschungsanalytiker
    Über 10+ Branchenbereiche
    95%
    Kundenbindung
    5-Jahres-Beziehungswert

    Verifizierte Datenquellen

    • Fachpublikationen

      Fachzeitschriften und Handelspresse im Sicherheits- und Verteidigungssektor

    • Branchendatenbanken

      Eigenentwickelte und Drittanbieter-Marktdatenbanken

    • Regulatorische Einreichungen

      Staatliche Beschaffungsunterlagen und Richtliniendokumente

    • Akademische Forschung

      Universitätsstudien und Berichte spezialisierter Institutionen

    • Unternehmensberichte

      Jahresberichte, Investorenpräsentationen und Einreichungen

    • Experteninterviews

      C-Suite, Beschaffungsleiter und technische Spezialisten

    • GMI-Archiv

      Über 13.000 veröffentlichte Studien in mehr als 30 Branchensegmenten

    • Handelsdaten

      Import-/Exportvolumina, HS-Codes und Zollunterlagen

    Untersuchte und bewertete Parameter

    Jeder Datenpunkt in diesem Bericht wird durch Primärinterviews, echtes Bottom-up-Modelling und strenge Querprüfungen validiert. Mehr über unseren Forschungsprozess erfahren →

    Häufig gestellte Fragen(FAQ):
    Wie groß ist der Markt für die Behandlung der Transthyretin-Amyloidose?
    Der Markt für Transthyretin-Amyloidose-Behandlungen wurde 2025 auf 9,5 Milliarden US-Dollar geschätzt und soll 2026 12,1 Milliarden US-Dollar erreichen.
    Wie sieht die Prognose für den Markt der Transthyretin-Amyloidose-Behandlung im Jahr 2036 aus?
    Der Markt wird voraussichtlich bis 2036 ein Volumen von 23,7 Milliarden US-Dollar erreichen und von 2026 bis 2036 mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 7,8 % wachsen.
    Welche Region dominiert den Markt für Transthyretin-Amyloidose-Behandlungen?
    Nordamerika hält derzeit den größten Anteil am Transthyretin-Amyloidose-Behandlungsmarkt im Jahr 2025.
    Welche Region wird im Markt für Transthyretin-Amyloidose-Behandlungen am schnellsten wachsen?
    Asien-Pazifik wird voraussichtlich die am schnellsten wachsende Region während des Prognosezeitraums sein.
    Wer sind die wichtigsten Akteure auf dem Markt für die Behandlung der Transthyretin-Amyloidose?
    Einige der wichtigsten Akteure auf dem Markt für Transthyretin-Amyloidose-Behandlungen sind Pfizer Inc., Alnylam Pharmaceuticals, AstraZeneca, Ionis Pharmaceuticals und BridgeBio Pharma, die 2025 gemeinsam einen Marktanteil von 48 % hielten.
    Welcher Behandlungsart-Segment hat im Jahr 2025 den höchsten Umsatz generiert?
    TTR-Stabilisatoren dominierten 2025 mit einem Umsatz von 6,4 Mrd. USD den Markt, maßgeblich getrieben durch die hohe Akzeptanz von Tafamidis-basierten Therapien.
    Welche Krankheitsart dominiert den Markt?
    ATTR mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) hält den dominanten Marktanteil (80 % im Jahr 2025), angetrieben durch verbesserte Diagnosen von Herzinsuffizienz im Zusammenhang mit ATTR und die Verfügbarkeit gezielter Therapien.
    Autoren:  Monali Tayade, Jignesh Rawal
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    Basisjahr: 2025

    Profilierte Unternehmen: 8

    Tabellen und Abbildungen: 149

    Abgedeckte Länder: 19

    Seiten: 136

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