Marché des traitements de l''amylose à transthyrétine Taille et partage 2026-2036

Taille du marché du traitement de l'amylose à transthyrétine

Le marché mondial du traitement de l'amylose à transthyrétine était évalué à environ 9,5 milliards de dollars en 2025. On s'attend à ce que le marché passe de 12,1 milliards de dollars en 2026 à 23,7 milliards de dollars d'ici 2035, avec une croissance annuelle composée (TCAC) de 7,8 % au cours de la période de prévision, selon le dernier rapport publié par Global Market Insights Inc.

Le marché du traitement de l'amylose à transthyrétine (ATTR) connaît une croissance principalement en raison de l'augmentation des taux de diagnostic de l'ATTR amyloïdose héréditaire et de type sauvage, de la sensibilisation accrue aux maladies cardiaques et neurologiques rares, et de l'adoption croissante de thérapies modificatrices de la maladie ciblant la stabilisation des protéines de transthyrétine et le silencage génique.

Le marché comprend la prise en charge et le traitement de l'ATTR amyloïdose, y compris la polyneuropathie amyloïde familiale à transthyrétine (ATTR-PN) et la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM).

Les principaux acteurs opérant sur le marché incluent Pfizer, Alnylam Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals, AstraZeneca et BridgeBio Pharma. Ces entreprises continuent de renforcer leur présence sur le marché grâce à des collaborations stratégiques, des programmes de développement de médicaments orphelins, l'expansion des indications cliniques et des investissements dans les thérapies de nouvelle génération.

Le fardeau croissant de l'ATTR amyloïdose devient de plus en plus évident grâce aux études épidémiologiques et aux données de santé publique. Selon Orphanet, l'ATTR amyloïdose héréditaire toucherait plus de 10 000 personnes dans le monde, tandis que la prévalence de l'ATTR amyloïdose de type sauvage est estimée à près d'1 personne sur 5 800 dans le monde. De plus, des études publiées estiment qu'environ 300 000 à 500 000 personnes dans le monde pourraient être atteintes de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM).

Par ailleurs, les améliorations des technologies de diagnostic ont considérablement amélioré l'identification précoce de la maladie. La sensibilisation accrue des médecins et l'utilisation plus large de parcours diagnostiques non invasifs accélèrent les taux d'identification des patients dans le monde, augmentant ainsi la population cible de patients.

Entre 2022 et 2024, le marché a connu une forte croissance, tirée par l'adoption croissante des thérapies à base de tafamidis et l'expansion rapide des thérapeutiques ciblant l'ARN. Au cours de cette période, le marché mondial est passé d'environ 3,2 milliards de dollars en 2022 à près de 6,8 milliards de dollars en 2024, soutenu par la hausse des taux de diagnostic, l'élargissement de l'accès au remboursement pour le traitement des maladies rares, l'utilisation croissante des approches de médecine de précision et les avancées cliniques en cours dans la prise en charge de la cardiomyopathie ATTR et de la polyneuropathie. Le dépistage accru parmi les patients cardiovasculaires âgés et les progrès du test génétique ont également contribué à l'expansion du marché en Amérique du Nord, en Europe et dans certaines régions d'Asie-Pacifique.

Tendances du marché du traitement de l'amylose à transthyrétine

• Une tendance majeure du marché est la transition d'une prise en charge symptomatique vers des thérapies ciblées modificatrices de la maladie. Historiquement, le traitement se concentrait principalement sur la prise en charge de l'insuffisance cardiaque et des complications neuropathiques. Cependant, la commercialisation de stabilisateurs de transthyrétine et de thérapies ciblant l'ARN a considérablement amélioré le contrôle de la maladie et les résultats de survie dans la polyneuropathie amyloïde familiale à transthyrétine (ATTR-PN) et la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM).
• De plus, la sensibilisation accrue à la maladie et les initiatives de dépistage améliorées accélèrent les taux de diagnostic dans le monde. L'adoption croissante des technologies de diagnostic non invasives transforme davantage le paysage thérapeutique.
• Les thérapies de silencing génique émergent également comme une tendance dominante sur le marché. Les thérapies par interférence ARN et les oligonucléotides antisens qui réduisent la production hépatique de transthyrétine sont en train de démontrer une forte efficacité clinique en ralentissant la détérioration neurologique et la progression des maladies cardiaques.
• Le marché bénéficie également de cadres réglementaires favorables pour les maladies rares et d'incitations aux médicaments orphelins. Les approbations accélérées, les désignations de médicaments orphelins et les programmes d'examen prioritaire encouragent les entreprises pharmaceutiques à élargir leurs pipelines pour les maladies rares et à investir dans des programmes de développement clinique axés sur l'ATTR. Par exemple, le Coramitug (anciennement PRX004), un nouvel anticorps monoclonal éliminant l'amyloïde développé par Prothena et Novo Nordisk, a reçu la désignation de voie rapide de la FDA américaine en avril 2026 pour le traitement de l'amylose ATTR avec cardiomyopathie (ATTR-CM). Cette désignation vise à accélérer l'examen réglementaire des thérapies répondant à des besoins médicaux non satisfaits graves. De telles initiatives réglementaires soutiennent une commercialisation plus rapide et un accès élargi des patients à des thérapies avancées.
• Globalement, le marché évolue rapidement vers un diagnostic plus précoce, une médecine de précision et des thérapies modificatrices de la maladie à action prolongée. L'augmentation de la sensibilisation à la cardiomyopathie ATTR parmi les patients cardiovasculaires âgés, combinée aux progrès des thérapies par ARN, de l'édition génique et des diagnostics non invasifs, devrait stimuler une croissance soutenue du marché à l'échelle mondiale.

Analyse du marché des traitements de l'amylose à transthyrétine

En fonction du type de traitement, le marché est classé en stabilisateurs de TTR et silencieux de TTR. Les stabilisateurs de TTR ont dominé le marché avec un chiffre d'affaires de 6,4 milliards de dollars en 2025.

• La domination de ce segment peut principalement être attribuée au taux élevé d'adoption des médicaments à base de tafamidis, en particulier pour les cas de type sauvage et héréditaire d'ATTR-CM. Les revenus élevés générés par ce segment sont dus à l'utilisation croissante de Vyndaqel et Vyndamax de Pfizer, qui sont devenus les premières thérapies approuvées par la FDA pour la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) en 2019.
• Cette domination est en outre validée par des résultats d'essais cliniques solides indiquant l'efficacité des stabilisateurs de transthyrétine dans l'amélioration des taux de survie et la réduction de l'incidence des hospitalisations pour maladies cardiovasculaires.
• Par exemple, les résultats de l'essai ATTR-ACT ont révélé que le tafamidis a entraîné une réduction significative du taux de mortalité toutes causes confondues et des hospitalisations liées aux maladies cardiovasculaires chez les personnes atteintes de cardiomyopathie à transthyrétine héréditaire et de type sauvage.
• Le segment bénéficie également de la commodité de l'administration orale, d'un profil de sécurité à long terme établi et d'un soutien solide au remboursement dans les systèmes de santé développés.
• Le segment des silencieux de TTR, en revanche, devrait connaître une forte croissance à un TCAC de 11,1 % au cours de la période de prévision, porté par l'adoption croissante de thérapies avancées à base d'ARN.
• L'utilisation croissante de thérapies telles que le patisiran et le vutrisiran, ainsi que l'expansion de la recherche clinique dans la cardiomyopathie ATTR, soutiennent davantage la croissance du segment.

Selon le type de maladie, le marché du traitement de l'amyloïdose à transthyrétine est classé en ATTR avec cardiomyopathie (ATTR-CM) et ATTR avec polyneuropathie (ATTR-PN). Le segment ATTR avec cardiomyopathie (ATTR-CM) est en outre segmenté en ATTR-CM de type sauvage et ATTR-CM héréditaire. Le segment détenait une part de marché dominante de 80 % en 2025.

• Le segment ATTR avec cardiomyopathie (ATTR-CM) détient une part dominante en raison de la prévalence croissante et de l'amélioration du diagnostic des maladies cardiaques causées par l'ATTR.
• La cardiomyopathie causée par l'ATTR est de plus en plus diagnostiquée chez les patients souffrant d'insuffisance cardiaque à fraction d'éjection préservée (ICFEp), d'épaississement inexpliqué du muscle cardiaque et de sténose aortique, ce qui entraîne une augmentation du nombre de patients diagnostiqués avec ATTR-CM.
• En outre, une augmentation de la sensibilisation parmi les cardiologues, couplée à l'adoption de meilleures techniques diagnostiques telles que l'IRM cardiaque, l'échocardiographie et les techniques de médecine nucléaire, a encore accru la détection des patients présentant des symptômes cardiaques.
• Par ailleurs, la prévalence croissante des symptômes cardiaques par rapport aux symptômes neurologiques de l'amyloïdose à transthyrétine continue de stimuler la croissance.

Selon la voie d'administration, le marché du traitement de l'amyloïdose à transthyrétine est classé en voie orale et parentérale. Le segment oral détenait la part de marché la plus élevée en 2025 et devrait croître à un TCAC de 6,6 % entre 2026 et 2035.

• Les médicaments oraux offrent une commodité et une facilité d'administration, ce qui conduit à une meilleure observance par les patients et à de meilleurs résultats thérapeutiques.
• De plus, les médicaments oraux ont un profil de sécurité plus favorable que les autres modalités thérapeutiques, réduisant le risque d'événements indésirables.
• Le développement de nouvelles thérapies orales ciblant l'amyloïdose à transthyrétine a encore stimulé la croissance de ce segment, offrant aux patients davantage d'options thérapeutiques et améliorant potentiellement leur qualité de vie.
• La voie parentérale, quant à elle, devrait croître à un TCAC de 10,5 % au cours de la période de prévision, portée par l'approbation croissante de thérapies injectables à base d'ARN au cours des dernières années.
• Des thérapies telles que le vutrisiran et l'eplontersen ont élargi les options de traitement pour l'amyloïdose ATTR héréditaire, tandis que plusieurs thérapies injectables de silencing génique et d'édition génique sont actuellement en phase avancée de développement clinique.

Selon le canal de distribution, le marché du traitement de l'amyloïdose à transthyrétine est classé en pharmacies hospitalières, en pharmacies de détail et en pharmacies en ligne. Le segment des pharmacies hospitalières devrait être évalué à 10,8 milliards de dollars d'ici la fin de 2035.

• Le segment des pharmacies hospitalières domine le marché en raison de la nature spécialisée du diagnostic et de la prise en charge du traitement de l'ATTR. La plupart des thérapies ATTR, notamment les traitements à base d'ARN et injectables, nécessitent une administration, une surveillance et des soins de suivi dans des établissements hospitaliers ou spécialisés.
• En outre, les patients atteints de cardiomyopathie ATTR et de polyneuropathie nécessitent souvent une prise en charge multidisciplinaire impliquant des cardiologues, des neurologues et des spécialistes en génétique, ce qui augmente encore la dépendance aux canaux de distribution basés sur les hôpitaux.
• La disponibilité de services de diagnostic avancés, de soutien au remboursement et d'accès à des médicaments orphelins coûteux par le biais des pharmacies hospitalières continue également de soutenir la part de marché dominante de ce segment.

Marché nord-américain du traitement de l'amyloïdose à transthyrétine

Le marché nord-américain a dominé le marché mondial avec une part de marché de 60,1 % en 2025.

• L'Amérique du Nord détient une part dominante du marché en raison d'une forte sensibilisation aux troubles cardiaques rares, d'une adoption importante des thérapies avancées et de la présence de grandes entreprises pharmaceutiques développant des traitements ciblant l'ATTR.
• La région bénéficie d'une infrastructure diagnostique avancée, incluant l'utilisation généralisée de l'IRM cardiaque, de l'échocardiographie, de la scintigraphie nucléaire et des tests génétiques, ce qui a considérablement amélioré les taux de diagnostic de la cardiomyopathie ATTR (ATTR-CM).
• De plus, des remboursements favorables et un accès croissant à des médicaments orphelins coûteux comme le tafamidis et des thérapies à base d'ARN continuent de soutenir la croissance du marché dans toute la région.

Le marché américain des traitements de l'amylose à transthyrétine a été évalué à 1,8 milliard de dollars et 2,5 milliards de dollars en 2022 et 2023, respectivement. La taille du marché a atteint 5,3 milliards de dollars en 2025, en hausse par rapport à 3,9 milliards de dollars en 2024.

• Le marché américain est porté par l'augmentation des diagnostics de cardiomyopathie ATTR chez les patients âgés souffrant d'insuffisance cardiaque et d'hypertrophie cardiaque inexpliquée.
• Selon l'American Heart Association, environ 6,7 millions d'adultes aux États-Unis vivent avec une insuffisance cardiaque, et l'ATTR-CM est de plus en plus identifiée comme une cause sous-jacente importante chez les personnes âgées.
• De plus, des études publiées par le NIH estiment que l'amylose ATTR de type sauvage pourrait toucher 10 à 25 % des individus de plus de 80 ans, selon des résultats d'autopsie, ce qui confirme l'élargissement de la population de patients concernés.
• Le pays bénéficie également d'approbations précoces et d'une forte adoption commerciale de thérapies telles que le tafamidis, le patisiran, le vutrisiran et l'eplontersen.
• Par ailleurs, la présence de grandes entreprises de biotechnologie et la poursuite d'essais cliniques axés sur l'ATTR continuent d'accélérer l'innovation et la commercialisation de thérapies avancées sur le marché américain.

Marché européen des traitements de l'amylose à transthyrétine

Le marché européen a représenté 2 milliards de dollars en 2025 et devrait afficher une croissance lucrative sur la période de prévision.

• La croissance du marché en Europe est soutenue par une sensibilisation accrue à l'amylose cardiaque, l'expansion des populations âgées et un meilleur accès aux diagnostics des maladies rares.
• Selon la Commission européenne, plus de 21 % de la population européenne a plus de 65 ans, ce qui augmente le risque de maladies associées à l'âge comme la cardiomyopathie ATTR de type sauvage.
• La région bénéficie également de politiques solides en matière de maladies rares, de réglementations favorables aux médicaments orphelins et de programmes de recherche universitaires actifs axés sur le traitement et le diagnostic de l'amylose.

L'Allemagne domine le marché européen, affichant un fort potentiel de croissance.

• La position de leader du pays est soutenue par une infrastructure avancée de soins cardiovasculaires, une couverture de remboursement solide et une adoption précoce de thérapies innovantes contre l'ATTR.
• L'Allemagne dispose d'un réseau bien établi de centres spécialisés en cardiologie et en neurologie qui facilitent le diagnostic précoce et la prise en charge multidisciplinaire de la maladie.
• De plus, la sensibilisation croissante des médecins concernant l'ATTR-CM chez les patients âgés souffrant d'insuffisance cardiaque contribue à des taux de dépistage et de traitement plus élevés dans tout le pays.

Marché asiatique et Pacifique des traitements de l'amylose à transthyrétine

Le marché de l'Asie-Pacifique devrait croître au taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus élevé de 12,6 % au cours de la période d'analyse.

• La région Asie-Pacifique devrait connaître la croissance la plus rapide du marché grâce à une meilleure sensibilisation aux maladies rares, à l'augmentation des dépenses de santé et à l'élargissement de l'accès aux technologies de diagnostic avancées.
• Les grandes populations vieillissantes dans des pays comme le Japon et la Chine augmentent la prévalence de la cardiomyopathie ATTR, en particulier chez les patients âgés souffrant d'insuffisance cardiaque et de sténose aortique.

Le marché chinois devrait croître à un TCAC significatif en Asie-Pacifique.

• Le marché est soutenu par une grande population vieillissante et un diagnostic croissant des maladies cardiovasculaires associées à la cardiomyopathie ATTR.

Marché du traitement de l'amylose à transthyrétine en Amérique latine

Le Brésil domine le marché latino-américain, affichant une croissance remarquable durant la période d'analyse.

• La croissance du marché est stimulée par l'amélioration de l'accès aux services de santé spécialisés et la sensibilisation croissante à l'ATTR amyloïdose héréditaire dans la région.
• L'expansion des capacités de diagnostic et l'augmentation des collaborations avec des entreprises pharmaceutiques mondiales soutiennent un diagnostic plus précoce de la maladie et l'adoption de thérapies.

Marché du traitement de l'amylose à transthyrétine au Moyen-Orient et en Afrique

Le marché saoudien devrait connaître une croissance substantielle au Moyen-Orient et en Afrique.

• La croissance du marché est soutenue par l'augmentation des investissements dans les infrastructures de santé avancées et la sensibilisation croissante aux maladies cardiovasculaires rares.
• De plus, l'amélioration de l'accès aux tests génétiques, aux soins cardiaques spécialisés et au diagnostic des maladies rares devrait favoriser un diagnostic et une adoption plus précoces des traitements dans le pays.
• Cependant, le marché reste à un stade très précoce en raison d'une sensibilisation limitée à la maladie, d'un sous-diagnostic et d'un accès restreint aux thérapies spécialisées contre l'ATTR dans plusieurs établissements de santé.

Part de marché du traitement de l'amylose à transthyrétine

Le marché est modérément concentré, avec quelques grandes entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques représentant une part significative du chiffre d'affaires total du marché. Les principaux acteurs tels que Pfizer Inc., Alnylam Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals, AstraZeneca et BridgeBio Pharma représentent collectivement environ 92 % du marché mondial, grâce à l'adoption commerciale forte des stabilisateurs de transthyrétine et des thérapies ciblant l'ARN. Ces entreprises maintiennent leur position sur le marché grâce à des plateformes de traitement innovantes, l'exclusivité des médicaments orphelins, des pipelines cliniques robustes et des stratégies d'expansion commerciale mondiale.

Les entreprises se concentrent activement sur des collaborations stratégiques, des accords de licence et des initiatives d'expansion de pipelines pour renforcer leur présence dans les segments de la cardiomyopathie ATTR et de la polyneuropathie ATTR. De plus, l'investissement continu dans des thérapies de nouvelle génération offrant une meilleure efficacité, des schémas posologiques pratiques et des indications cliniques plus larges intensifie la concurrence sur le marché.

Entreprises du marché du traitement de l'amylose à transthyrétine

Les principaux acteurs opérant sur le marché sont les suivants :

• Alnylam Pharmaceuticals
• AstraZeneca
• BridgeBio Pharma
• Ionis Pharmaceuticals
• Intellia Therapeutics
• Neurimmune
• Prothena Corporation
• Pfizer
• Pfizer

Pfizer est un acteur majeur du marché grâce à ses produits à base de tafamidis, Vyndaqel et Vyndamax. En 2019, la FDA américaine a approuvé ces thérapies pour le traitement de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM), faisant d'elles les premiers médicaments approuvés pour cette indication. L'entreprise continue de maintenir une forte présence sur le marché grâce à l'adoption mondiale croissante et au diagnostic croissant de l'ATTR-CM.

• Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals est un innovateur clé du marché avec ses thérapies basées sur l'interférence par ARN (ARNi) ciblant la production de transthyrétine.

L’entreprise a reçu l’approbation de la FDA pour Onpattro en 2018 en tant que premier traitement RNAi pour l’amylose héréditaire à transthyrétine (ATTR), suivie de l’approbation d’Amvuttra en 2022. Ces approbations ont considérablement renforcé la position d’Alnylam dans le paysage du traitement de l’ATTR et accéléré l’adoption des thérapies d’inactivation génique à l’échelle mondiale.

Actualités de l’industrie du traitement de l’amylose à transthyrétine :

• En novembre 2024, Alnylam Pharmaceuticals a annoncé que la FDA américaine avait accepté la demande de nouveau médicament supplémentaire (sNDA) pour le vutrisiran dans le traitement de l’amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (ATTR-CM). La demande était étayée par des résultats positifs d’essais cliniques, la FDA ayant fixé une date d’action cible PDUFA au 23 mars 2025.
• En octobre 2024, Wainzua (eplontersen) a reçu une recommandation positive du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA) pour le traitement de l’amylose à transthyrétine héréditaire (hATTR). La recommandation s’appuyait sur des données d’essais cliniques de phase III montrant des améliorations durables des symptômes de neuropathie et de la qualité de vie des patients par rapport au placebo.
• En janvier 2022, AstraZeneca a reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) aux États-Unis de la part de la Food and Drug Administration (FDA) pour le médicament Eplontersen dans le traitement de l’amylose à transthyrétine. Cela a aidé l’entreprise à élargir son portefeuille de produits.
• En juin 2022, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. a reçu l’autorisation de la FDA pour AMVUTTRA (vutrisiran) dans le traitement de la polynévrite de l’amylose à transthyrétine héréditaire. Cela a permis à l’entreprise de commercialiser ses produits aux États-Unis et d’élargir sa clientèle.

Le rapport de recherche sur le marché du traitement de l’amylose à transthyrétine comprend une couverture approfondie de l’industrie avec des estimations et des prévisions en termes de revenus en millions de dollars USD de 2022 à 2035 pour les segments suivants :

Marché, par type de traitement

• Stabilisateurs de TTR
• Silenceurs de TTR

Marché, par type de maladie

• ATTR avec cardiomyopathie (ATTR-CM)     
  • ATTR-CM de type sauvage
  • ATTR-CM héréditaire
• ATTR avec polynévrite (ATTR-PN)       

Marché, par voie d’administration

• Orale
• Parentérale

Marché, par canal de distribution

• Pharmacies hospitalières
• Magasins de médicaments de détail
• Pharmacies en ligne

Les informations ci-dessus sont fournies pour les régions et pays suivants :

• Amérique du Nord
  • États-Unis
  • Canada
• Europe
  • Allemagne
  • Royaume-Uni
  • France
  • Espagne
  • Italie
  • Pays-Bas
• Asie-Pacifique
  • Japon
  • Chine
  • Inde
  • Australie
  • Corée du Sud
• Amérique latine
  • Brésil
  • Mexique
  • Argentine
• Moyen-Orient et Afrique
  • Afrique du Sud
  • Arabie saoudite
  • Émirats arabes unis