Marché des traitements de l’amylose à transthyrétine Taille et partage 2026-2035

Taille du marché du traitement de l’amylose à transthyrétine

Le marché mondial du traitement de l’amylose à transthyrétine était évalué à environ 9,5 milliards de dollars (USD) en 2025. Le marché devrait passer de 12,1 milliards de dollars (USD) en 2026 à 23,7 milliards de dollars (USD) d’ici 2035, avec un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 7,8 % au cours de la période de prévision, selon le dernier rapport publié par Global Market Insights Inc.

Le marché du traitement de l’amylose à transthyrétine (ATTR) progresse principalement sous l’effet de la hausse des taux de diagnostic de l’amylose ATTR héréditaire et de type sauvage, d’une sensibilisation accrue aux maladies cardiaques et neurologiques rares, ainsi que de l’adoption croissante de traitements modificateurs de la maladie ciblant la stabilisation de la protéine transthyrétine et le silençage génique.

Le marché couvre la prise en charge et le traitement de l’amylose ATTR, notamment la polyneuropathie ATTR héréditaire (ATTR-PN) et la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM).

Les principaux acteurs présents sur le marché comprennent Pfizer, Alnylam Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals, AstraZeneca et BridgeBio Pharma. Ces entreprises continuent de renforcer leur présence sur le marché grâce à des collaborations stratégiques, à des programmes de développement de médicaments orphelins, à l’élargissement des indications cliniques et à des investissements dans des traitements de nouvelle génération.

Le poids croissant de l’amylose ATTR devient de plus en plus évident au travers des études épidémiologiques et des données de santé publique. Selon Orphanet, l’amylose ATTR héréditaire toucherait plus de 10 000 personnes dans le monde, tandis que la prévalence de l’amylose ATTR de type sauvage serait proche d’une personne sur 5 800 à l’échelle mondiale. Par ailleurs, des études publiées estiment qu’environ 300 000 à 500 000 personnes dans le monde pourraient être atteintes de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM).

En outre, les progrès des technologies diagnostiques ont considérablement amélioré l’identification précoce de la maladie. La sensibilisation accrue des médecins et l’utilisation élargie de parcours diagnostiques non invasifs accélèrent l’identification des patients dans le monde entier, ce qui accroît la population de patients concernés.

Entre 2022 et 2024, le marché a enregistré une forte croissance, portée par l’adoption croissante des traitements à base de tafamidis et l’expansion rapide des traitements ciblant l’ARN. Au cours de cette période, le marché mondial est passé d’environ 3,2 milliards de dollars (USD) en 2022 à près de 6,8 milliards de dollars (USD) en 2024, soutenu par la hausse des taux de diagnostic, l’élargissement de l’accès au remboursement des traitements des maladies rares, l’utilisation croissante des approches de médecine de précision et les avancées cliniques continues dans la prise en charge de la cardiomyopathie et de la polyneuropathie ATTR. L’intensification du dépistage chez les patients âgés atteints de maladies cardiovasculaires et les progrès des tests génétiques ont également contribué à l’expansion du marché en Amérique du Nord, en Europe et dans certaines régions de l’Asie-Pacifique.

Tendances du marché du traitement de l’amylose à transthyrétine

• Une tendance majeure du marché est le passage d’une prise en charge symptomatique de soutien à des traitements modificateurs de la maladie ciblés. Historiquement, le traitement se concentrait principalement sur la prise en charge de l’insuffisance cardiaque et des complications neuropathiques. Toutefois, la commercialisation des stabilisateurs de la transthyrétine et des traitements ciblant l’ARN a considérablement amélioré le contrôle de la maladie et les taux de survie dans la polyneuropathie ATTR héréditaire (ATTR-PN) comme dans la cardiomyopathie ATTR (ATTR-CM).
• En outre, la sensibilisation croissante à la maladie et l’amélioration des initiatives de dépistage accélèrent les taux de diagnostic dans le monde entier. L’adoption croissante des technologies diagnostiques non invasives transforme davantage le paysage thérapeutique.

Analyse du marché des traitements de l’amylose à transthyrétine

Selon le type de traitement, le marché est segmenté entre les stabilisateurs de la TTR et les inhibiteurs de la TTR. Les stabilisateurs de la TTR dominaient le marché, avec un chiffre d’affaires de 6,4 milliards de dollars (USD) en 2025.

• La prédominance de ce segment s’explique principalement par le taux élevé d’adoption des médicaments à base de tafamidis, notamment dans les cas d’ATTR-CM de type sauvage et héréditaire. Le chiffre d’affaires élevé généré par ce segment est attribuable à l’utilisation croissante de Vyndaqel et Vyndamax de Pfizer, qui sont devenus en 2019 les premières thérapies approuvées par la FDA pour le traitement de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM).
• Cette prédominance est également confirmée par les solides résultats des essais cliniques, qui indiquent l’efficacité des stabilisateurs de la transthyrétine pour améliorer les taux de survie et réduire l’incidence des hospitalisations liées aux maladies cardiovasculaires.
• Par exemple, les résultats de l’essai ATTR-ACT ont révélé que le tafamidis entraînait une réduction significative du taux de mortalité toutes causes confondues et des hospitalisations liées aux maladies cardiovasculaires chez les personnes atteintes de cardiomyopathie à transthyrétine héréditaire ou de type sauvage.
• Le segment bénéficie en outre de la commodité de l’administration orale, d’un profil de sécurité à long terme bien établi et d’un solide soutien au remboursement dans les systèmes de santé développés.
• En revanche, le segment des inhibiteurs de la TTR devrait enregistrer une forte croissance, avec un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 11,1 % au cours de la période de prévision, sous l’effet de l’adoption croissante de thérapies avancées à base d’ARN.
• L’utilisation croissante de thérapies telles que le patisiran et le vutrisiran, ainsi que l’essor de la recherche clinique sur la cardiomyopathie ATTR, soutient davantage la croissance du segment.

Selon le type de maladie, le marché des traitements de l’amylose à transthyrétine est classé en amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (ATTR-CM) et amylose à transthyrétine avec polyneuropathie (ATTR-PN). Le segment de l’ATTR avec cardiomyopathie (ATTR-CM) est lui-même subdivisé en ATTR-CM de type sauvage et ATTR-CM héréditaire. Ce segment représentait une part de marché dominante de 80 % en 2025.

• L’ATTR avec cardiomyopathie (ATTR-CM) détient une part dominante en raison de la prévalence croissante et de l’amélioration du diagnostic des maladies cardiaques causées par l’ATTR.
• La cardiomyopathie causée par l’ATTR est de plus en plus diagnostiquée chez les patients présentant une insuffisance cardiaque à fraction d’éjection préservée (ICFEP), un épaississement inexpliqué du muscle cardiaque et une sténose aortique, ce qui accroît le nombre de patients diagnostiqués comme atteints d’ATTR-CM.
• En outre, l’amélioration de la sensibilisation des cardiologues, associée à l’adoption de meilleures techniques diagnostiques telles que l’IRM cardiaque, l’échocardiographie et les techniques de médecine nucléaire, a encore accru la détection des patients présentant des symptômes cardiaques.
• Par ailleurs, la prévalence croissante des symptômes cardiaques par rapport aux symptômes neurologiques de l’amylose à transthyrétine continue de stimuler la croissance.

Selon la voie d’administration, le marché des traitements de l’amylose à transthyrétine est classé en traitements administrés par voie orale et traitements administrés par voie parentérale. Le segment de la voie orale détenait la part de marché la plus élevée en 2025 et devrait progresser à un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 6,6 % entre 2026 et 2035.

• Les médicaments administrés par voie orale offrent une commodité et une facilité d’administration qui favorisent une meilleure observance thérapeutique et de meilleurs résultats cliniques.
• En outre, les médicaments administrés par voie orale présentent un profil de sécurité plus favorable que les autres modalités de traitement, ce qui réduit le risque d’événements indésirables.
• Le développement de nouvelles thérapies orales ciblant l’amylose à transthyrétine a encore stimulé la croissance de ce segment, en offrant aux patients davantage d’options thérapeutiques et en améliorant potentiellement leur qualité de vie.
• La voie d’administration parentérale, en revanche, devrait progresser à un TCAC de 10,5 % au cours de la période de prévision, sous l’effet de l’augmentation des autorisations accordées ces dernières années aux thérapies injectables à base d’ARN.
• Des thérapies telles que le vutrisiran et l’eplontersen ont élargi les options thérapeutiques pour l’amylose héréditaire à transthyrétine, tandis que plusieurs thérapies injectables d’inhibition et d’édition géniques se trouvent actuellement à un stade avancé de développement clinique.

Selon le canal de distribution, le marché des traitements de l’amylose à transthyrétine est classé en pharmacies hospitalières, pharmacies de détail et pharmacies en ligne. Le segment des pharmacies hospitalières devrait atteindre une valeur de 10,8 milliards de dollars (USD) d’ici la fin de 2035.

• Le segment des pharmacies hospitalières dominait le marché en raison de la nature spécialisée du diagnostic de l’ATTR et de la prise en charge thérapeutique. La plupart des thérapies contre l’ATTR, notamment les traitements à base d’ARN et les traitements injectables, nécessitent une administration, une surveillance et un suivi au sein d’établissements hospitaliers ou de structures de soins spécialisées.
• En outre, les patients atteints d’ATTR avec cardiomyopathie et de polyneuropathie nécessitent souvent une prise en charge multidisciplinaire faisant intervenir des cardiologues, des neurologues et des spécialistes en génétique, ce qui accroît encore la dépendance à l’égard des circuits de délivrance hospitaliers.
• La disponibilité d’équipements diagnostiques avancés, le soutien au remboursement et l’accès aux médicaments orphelins coûteux par l’intermédiaire des pharmacies hospitalières continuent également de soutenir la part de marché dominante de ce segment.

Marché nord-américain des traitements de l’amylose à transthyrétine

Le marché nord-américain dominait le marché mondial avec une part de marché de 60,1 % en 2025.

• L’Amérique du Nord détient une part dominante du marché en raison d’une forte sensibilisation aux maladies cardiaques rares, de l’adoption soutenue de traitements avancés et de la présence de grandes entreprises pharmaceutiques développant des traitements ciblant l’ATTR.
• La région bénéficie d’infrastructures diagnostiques avancées, notamment de l’utilisation généralisée de l’IRM cardiaque, de l’échocardiographie, de la scintigraphie nucléaire et des tests génétiques, ce qui a considérablement amélioré les taux de diagnostic de la cardiomyopathie liée à l’ATTR (ATTR-CM).
• En outre, le remboursement favorable et l’accès croissant à des médicaments orphelins coûteux tels que le tafamidis et aux thérapies à base d’ARN continuent de soutenir la croissance du marché dans l’ensemble de la région.

Le marché américain du traitement de l’amylose à transthyrétine était évalué respectivement à 1,8 milliard de dollars (USD) et à 2,5 milliards de dollars (USD) en 2022 et 2023. La taille du marché a atteint 5,3 milliards de dollars (USD) en 2025, contre 3,9 milliards de dollars (USD) en 2024.

• Le marché américain est porté par l’augmentation des diagnostics de cardiomyopathie liée à l’ATTR chez les patients âgés souffrant d’insuffisance cardiaque et d’une hypertrophie cardiaque inexpliquée.
• Selon l’American Heart Association, environ 6,7 millions d’adultes aux États-Unis vivent avec une insuffisance cardiaque, et l’ATTR-CM est de plus en plus identifiée comme une cause sous-jacente importante chez les personnes âgées.
• En outre, des études publiées par les NIH estiment que l’amylose à ATTR de type sauvage pourrait toucher 10–25 % des personnes âgées de plus de 80 ans, sur la base de résultats d’autopsies, ce qui confirme l’élargissement de la population de patients potentiellement concernés.
• Le pays bénéficie également d’autorisations précoces et d’une forte adoption commerciale de traitements tels que le tafamidis, le patisiran, le vutrisiran et l’eplontersen.
• Par ailleurs, la présence de grandes entreprises de biotechnologie et la poursuite d’essais cliniques consacrés à l’ATTR continuent d’accélérer l’innovation et la commercialisation de traitements avancés sur le marché américain.

Marché européen du traitement de l’amylose à transthyrétine

Le marché européen représentait 2 milliards de dollars (USD) en 2025 et devrait afficher une croissance lucrative au cours de la période de prévision.

• La croissance du marché en Europe est soutenue par une sensibilisation accrue à l’amylose cardiaque, l’augmentation de la population âgée et l’amélioration de l’accès au diagnostic des maladies rares.
• Selon la Commission européenne, plus de 21 % de la population européenne est âgée de plus de 65 ans, ce qui accroît le risque de maladies liées à l’âge telles que la cardiomyopathie à ATTR de type sauvage.
• La région bénéficie également de politiques solides en matière de maladies rares, d’une réglementation favorable aux médicaments orphelins et de programmes actifs de recherche universitaire axés sur le traitement et le diagnostic de l’amylose.

L’Allemagne domine le marché européen et présente un fort potentiel de croissance.

• La position de premier plan du pays s’appuie sur des infrastructures avancées de soins cardiovasculaires, une couverture solide des remboursements et l’adoption précoce de thérapies innovantes ciblant l’ATTR.
• L’Allemagne dispose d’un réseau bien établi de centres spécialisés en cardiologie et en neurologie, qui facilitent le diagnostic précoce et la prise en charge multidisciplinaire de la maladie.
• En outre, la sensibilisation croissante des médecins à l’ATTR-CM chez les patients âgés souffrant d’insuffisance cardiaque contribue à l’augmentation des taux de dépistage et de traitement dans tout le pays.

Marché de l’Asie-Pacifique du traitement de l’amylose à transthyrétine

Le marché de l’Asie-Pacifique devrait enregistrer le TCAC le plus élevé, à 12,6 %, au cours de la période d’analyse.

• La région Asie-Pacifique devrait connaître la croissance la plus rapide du marché en raison de l’amélioration de la sensibilisation aux maladies rares, de l’augmentation des dépenses de santé et de l’élargissement de l’accès aux technologies diagnostiques avancées.
• Le vieillissement important de la population dans des pays tels que le Japon et la Chine accroît la prévalence de la cardiomyopathie à ATTR, notamment chez les patients âgés souffrant d’insuffisance cardiaque et de sténose aortique.

Le marché chinois devrait enregistrer un TCAC important au sein du marché de l’Asie-Pacifique.

• Le marché est soutenu par une importante population âgée et par l’augmentation des diagnostics de maladies cardiovasculaires associées à la cardiomyopathie à ATTR.
• Les améliorations rapides des infrastructures de santé et l'expansion des hôpitaux de soins tertiaires améliorent l'accès à l'imagerie cardiaque avancée et au diagnostic des maladies rares.
• En outre, la sensibilisation croissante des médecins et les initiatives gouvernementales en faveur de la prise en charge des maladies rares devraient améliorer les taux de diagnostic et de traitement dans l'ensemble du pays.

Marché latino-américain des traitements de l'amylose à transthyrétine

Le Brésil domine le marché latino-américain et affiche une croissance remarquable au cours de la période d'analyse.

• La croissance du marché est stimulée par l'amélioration de l'accès aux services de santé spécialisés et par la sensibilisation croissante à l'amylose héréditaire à transthyrétine (ATTR) dans la région.
• L'expansion des capacités de diagnostic et l'augmentation des collaborations avec les entreprises pharmaceutiques mondiales favorisent un diagnostic plus précoce de la maladie et l'adoption des traitements.

Marché des traitements de l'amylose à transthyrétine au Moyen-Orient et en Afrique

Le marché saoudien devrait connaître une croissance substantielle au sein du marché du Moyen-Orient et de l'Afrique.

• La croissance du marché est soutenue par l'augmentation des investissements dans les infrastructures de santé avancées et par la sensibilisation croissante aux maladies cardiovasculaires rares.
• En outre, l'amélioration de l'accès aux tests génétiques, aux soins cardiaques spécialisés et au diagnostic des maladies rares devrait favoriser un diagnostic plus précoce et l'adoption des traitements dans le pays.
• Toutefois, le marché demeure à un stade très précoce en raison d'une sensibilisation limitée à la maladie, du sous-diagnostic et de l'accès restreint aux traitements spécialisés de l'ATTR dans plusieurs structures de santé.

Part de marché des traitements de l'amylose à transthyrétine

Le marché est modérément concentré, quelques entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques de premier plan représentant une part significative du chiffre d'affaires total du marché. Des acteurs majeurs tels que Pfizer Inc., Alnylam Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals, AstraZeneca et BridgeBio Pharma représentent collectivement environ 92 % du marché mondial, grâce à la forte adoption commerciale des stabilisateurs de la transthyrétine et des traitements ciblant l'ARN. Ces entreprises préservent leur position sur le marché grâce à des plateformes thérapeutiques innovantes, à l'exclusivité des médicaments orphelins, à de solides portefeuilles de développement clinique et à l'expansion de leurs stratégies de commercialisation à l'échelle mondiale.

Les entreprises mettent activement l'accent sur les collaborations stratégiques, les accords de licence et les initiatives d'expansion de leurs portefeuilles de développement afin de renforcer leur présence dans les segments de la cardiomyopathie ATTR et de la polyneuropathie ATTR. En outre, les investissements continus dans des traitements de nouvelle génération offrant une efficacité améliorée, des schémas posologiques pratiques et des indications cliniques plus larges intensifient la concurrence sur le marché.

Entreprises du marché des traitements de l'amylose à transthyrétine

Les principaux acteurs présents sur le marché sont les suivants :

• Alnylam Pharmaceuticals
• AstraZeneca
• BridgeBio Pharma
• Ionis Pharmaceuticals
• Intellia Therapeutics
• Neurimmune
• Prothena Corporation
• Pfizer
• Pfizer

Pfizer est un acteur majeur du marché grâce à ses produits à base de tafamidis, Vyndaqel et Vyndamax. En 2019, la FDA américaine a approuvé ces traitements pour la prise en charge de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM), ce qui en a fait les premiers médicaments approuvés pour cette indication. L'entreprise continue de maintenir une forte présence sur le marché, soutenue par l'adoption croissante de ces traitements à l'échelle mondiale et par l'augmentation du diagnostic de l'ATTR-CM.

• Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals est un innovateur majeur du marché grâce à ses traitements fondés sur l'interférence ARN (ARNi), qui ciblent la production de transthyrétine.L’entreprise a obtenu l’autorisation de la FDA pour Onpattro en 2018, en tant que premier traitement fondé sur l’ARN interférent contre la polyneuropathie héréditaire liée à l’ATTR, puis l’autorisation d’Amvuttra en 2022. Ces autorisations ont considérablement renforcé la position d’Alnylam sur le marché des traitements de l’ATTR et accéléré l’adoption des thérapies de silençage génique à l’échelle mondiale.

Actualités du secteur des traitements de l’amylose à transthyrétine :

• En novembre 2024, Alnylam Pharmaceuticals a annoncé que la FDA américaine avait accepté la demande supplémentaire d’autorisation d’un nouveau médicament (sNDA) pour le vutrisiran dans le traitement de l’amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (ATTR-CM). La demande reposait sur des résultats positifs d’essais cliniques, la FDA ayant fixé au 23 mars 2025 la date cible d’action au titre de la procédure PDUFA.
• En octobre 2024, Wainzua (eplontersen) a reçu un avis favorable du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments pour le traitement de l’amylose héréditaire médiée par la transthyrétine (hATTR). Cette recommandation reposait sur les données d’un essai clinique de phase III démontrant des améliorations durables des symptômes de la neuropathie et de la qualité de vie des patients par rapport au placebo.
• En janvier 2022, AstraZeneca a obtenu aux États-Unis la désignation de médicament orphelin (ODD) de la Food and Drug Administration (FDA) pour l’eplontersen dans le traitement de l’amylose médiée par la transthyrétine. Cette désignation a aidé l’entreprise à élargir son portefeuille de produits.
• En juin 2022, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. a obtenu l’autorisation de la FDA pour AMVUTTRA (vutrisiran) dans le traitement de la polyneuropathie liée à l’amylose héréditaire médiée par la transthyrétine. Cette autorisation a permis à l’entreprise de commercialiser ses produits aux États-Unis et d’élargir sa clientèle.

Le rapport d’étude du marché des traitements de l’amylose à transthyrétine présente une analyse approfondie du secteur, avec des estimations et des prévisions en termes de chiffre d’affaires, exprimé en millions de dollars (USD), de 2022 à 2035, pour les segments suivants :

Marché, par type de traitement

• Stabilisateurs de la TTR
• Agents de silençage de la TTR

Marché, par type de maladie

• ATTR avec cardiomyopathie (ATTR-CM)     
  • ATTR-CM de type sauvage
  • ATTR-CM héréditaire
• ATTR avec polyneuropathie (ATTR-PN)       

Marché, par voie d’administration

• Voie orale
• Voie parentérale

Marché, par canal de distribution

• Pharmacies hospitalières
• Pharmacies de détail
• Pharmacies en ligne

Les informations ci-dessus portent sur les régions et pays suivants :

• Amérique du Nord
  • États-Unis
  • Canada
• Europe
  • Allemagne
  • Royaume-Uni
  • France
  • Espagne
  • Italie
  • Pays-Bas
• Asie-Pacifique
  • Japon
  • Chine
  • Inde
  • Australie
  • Corée du Sud
• Amérique latine
  • Brésil
  • Mexique
  • Argentine
• Moyen-Orient et Afrique
  • Afrique du Sud
  • Arabie saoudite
  • Émirats arabes unis