トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場 サイズとシェア 2026-2035

トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場の規模

世界のトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場は、2025年に約 95億米ドルと評価されました。Global Market Insights Inc.が発表した最新レポートによると、市場は2026年の 121億米ドルから2035年までに 237億米ドルへ拡大し、予測期間中の年平均成長率（CAGR）は 7.8%になると見込まれています。

トランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR）治療市場は、遺伝性および野生型 ATTR アミロイドーシスの診断率の上昇、希少な心疾患および神経疾患に対する認知度の向上、ならびにトランスサイレチンタンパク質の安定化や遺伝子サイレンシングを標的とする疾患修飾療法の採用拡大を主因として成長しています。

市場には、遺伝性 ATTR 多発神経障害（ATTR-PN）やトランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）を含む ATTR アミロイドーシスの管理・治療が含まれます。

市場で事業を展開する主要企業には、Pfizer、Alnylam Pharmaceuticals、Ionis Pharmaceuticals、AstraZeneca、BridgeBio Pharma などがあります。これらの企業は、戦略的提携、希少疾病用医薬品の開発プログラム、臨床適応症の拡大、次世代治療法への投資を通じて、市場での存在感を高めています。

ATTR アミロイドーシスの疾病負担は、疫学研究や公衆衛生データを通じて、ますます明らかになっています。Orphanet によると、遺伝性 ATTR アミロイドーシスは世界で 1万人を超える患者に影響を及ぼすと推定されています。一方、野生型 ATTR アミロイドーシスの有病率は、世界で約 5,800人に1人と推定されています。また、公表された研究では、世界で約 30万〜50万人がトランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）を抱えて生活している可能性があると推定されています。

さらに、診断技術の進歩により、疾患の早期特定能力が大幅に向上しています。医師の認知度向上と非侵襲的診断プロセスの普及が、世界的に患者の特定を加速させ、対象患者数の増加につながっています。

2022年から2024年にかけて、市場はタファミジスを基盤とする治療法の採用拡大と、RNA標的治療薬の急速な普及を背景に力強く成長しました。この期間に、世界市場は2022年の約 32億米ドルから2024年には約 68億米ドルへ拡大しました。これは、診断率の上昇、希少疾患治療への償還アクセスの拡大、精密医療アプローチの利用拡大、ATTR 心筋症および多発神経障害の管理における臨床上の進展が続いたことに支えられたものです。高齢の心血管疾患患者を対象とするスクリーニングの拡大と遺伝子検査の進歩も、北米、欧州、アジア太平洋の一部地域における市場拡大に寄与しました。

トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場の動向

• 市場における主要な動向の一つは、症状を緩和する支持療法中心の管理から、標的型の疾患修飾療法への移行です。従来、治療は主に心不全や神経障害性合併症の管理に重点が置かれていました。しかし、トランスサイレチン安定化薬や RNA 標的治療薬の実用化により、遺伝性 ATTR 多発神経障害（ATTR-PN）と ATTR 心筋症（ATTR-CM）の双方で、疾患管理と生存転帰が大幅に改善しています。
• さらに、疾患に対する認知度の向上とスクリーニング施策の改善により、世界的に診断率が上昇しています。非侵襲的診断技術の採用拡大も、治療環境を大きく変化させています。
• 遺伝子サイレンシング療法も、市場全体で主要な動向として台頭している。肝臓におけるトランスサイレチンの産生を低減する RNA 干渉療法やアンチセンスオリゴヌクレオチドは、神経障害および心疾患の進行を遅らせるうえで、高い臨床効果を示している。
• 市場は、希少疾患に対する規制上の優遇措置やオーファンドラッグ奨励策からも恩恵を受けている。迅速承認、希少疾病用医薬品指定、優先審査プログラムは、製薬企業による希少疾患パイプラインの拡充と ATTR に焦点を当てた臨床開発プログラムへの投資を促している。例えば、Prothena と Novo Nordisk が開発した新規アミロイド除去モノクローナル抗体 Coramitug（旧称 PRX004）は、ATTR 心筋症（ATTR-CM）の治療を対象として、2026年4月に米国 FDA のファストトラック指定を受けた。この指定は、深刻なアンメット・メディカル・ニーズに対応する治療薬の規制審査を迅速化することを目的としている。このような規制面の取り組みは、先進的な治療法の早期商業化と患者アクセスの拡大を後押ししている。
• 全体として、市場は早期診断、精密医療、長時間作用型の疾患修飾療法へと急速に進化している。高齢の心血管疾患患者の間で ATTR 心筋症に対する認知度が高まっていることに加え、RNA 治療、遺伝子編集、非侵襲的診断技術が進展していることから、世界の市場は持続的に成長すると予測される。

トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場の分析

治療タイプ別に見ると、市場は TTR 安定化薬と TTR サイレンシング薬に分類される。TTR 安定化薬は、2025年に 64億米ドルの売上高を計上し、市場をリードした。

• このセグメントが優位を占めた主な要因は、特に野生型および遺伝性 ATTR-CM 症例におけるタファミジス製剤の採用率が高いことである。このセグメントの売上高が高いのは、2019年にトランスサイレチン心アミロイドーシス（ATTR-CM）に対する FDA 承認治療薬として初めて承認された Pfizer の Vyndaqel および Vyndamax の使用が拡大しているためである。
• この優位性は、トランスサイレチン安定化薬が生存率の改善に寄与し、心血管疾患による入院の発生率を低下させる有効性を示す、良好な臨床試験結果によっても裏付けられている。
• 例えば、ATTR-ACT 試験の結果から、タファミジスは遺伝性および野生型のトランスサイレチン心筋症患者において、全死因死亡率と心血管疾患関連の入院を大幅に減少させることが明らかになった。
• このセグメントはさらに、経口投与の利便性、確立された長期安全性プロファイル、先進国の医療制度全体における手厚い償還支援の恩恵を受けている。
• 一方、TTR サイレンシング薬セグメントは、先進的な RNA ベース治療の採用拡大を背景に、予測期間中に 11.1% の年平均成長率（CAGR）で大幅な成長を遂げると予測される。
• patisiran や vutrisiran などの治療薬の使用拡大に加え、ATTR 心筋症に関する臨床研究の拡大も、同セグメントの成長をさらに下支えしている。

疾患タイプ別に見ると、トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場は、心筋症を伴うATTR（ATTR-CM）と多発ニューロパチーを伴うATTR（ATTR-PN）に分類されます。心筋症を伴うATTR（ATTR-CM）セグメントは、野生型ATTR-CMと遺伝性ATTR-CMにさらに細分化されます。同セグメントは2025年に80%の市場シェアを占め、市場をリードしました。

• 心筋症を伴うATTR（ATTR-CM）は、ATTRによる心疾患の有病率の上昇と診断精度の向上を背景に、最大の市場シェアを占めています。
• ATTRによる心筋症は、駆出率が保たれた心不全（HFpEF）、原因不明の心筋肥厚、大動脈弁狭窄を呈する患者で診断されるケースが増えており、ATTR-CMと診断される患者層の拡大につながっています。
• さらに、循環器専門医の認知度向上に加え、心臓MRI、心エコー検査、核医学技術などの診断技術の導入が進んだことで、心症状を有する患者の検出数が一段と増加しています。
• また、トランスサイレチンアミロイドーシスでは、神経症状に比べて心症状の有病率が上昇しており、これが市場成長を引き続き後押ししています。

投与経路別に見ると、トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場は経口剤と非経口剤に分類されます。経口剤セグメントは2025年に最大の市場シェアを占め、2026年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）6.6%で成長すると予測されています。

• 経口薬は利便性と投与の容易さを備えているため、患者の服薬遵守率と治療成果の向上につながります。
• さらに、経口薬は他の治療法と比較して安全性プロファイルがより良好であり、有害事象のリスクを低減します。
• トランスサイレチンアミロイドーシスを標的とする新規経口治療薬の開発もこのセグメントの成長を後押ししており、患者により多くの治療選択肢を提供するとともに、生活の質を改善する可能性があります。
• 一方、非経口投与経路は、近年、注射剤によるRNAベース治療薬の承認が増加していることを背景に、予測期間中に年平均成長率（CAGR）10.5%で成長すると見込まれます。
• ブトリシランやエプロンテルセンなどの治療薬により、遺伝性ATTRアミロイドーシスの治療選択肢が拡大しています。また、複数の注射剤による遺伝子サイレンシング療法および遺伝子編集療法が、現在、臨床開発後期段階にあります。

流通チャネル別に見ると、トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場は病院薬局、小売薬局、オンライン薬局に分類されます。病院薬局セグメントは、2035年末までに市場規模が 108億米ドルに達すると予測されています。

• 病院薬局セグメントは、ATTRの診断および治療管理が専門性を要することから、市場をリードしました。ATTR治療薬の多く、特にRNAベース治療薬や注射剤は、病院または専門医療施設での投与、モニタリング、フォローアップケアを必要とします。
• 加えて、ATTR心筋症および多発ニューロパチーの患者は、循環器専門医、神経内科医、遺伝専門医が関与する多職種管理を必要とするケースが多く、病院を基盤とする調剤チャネルへの依存がさらに高まっています。
• 病院薬局で高度な診断設備、償還支援、高額な希少疾病用医薬品へのアクセスを利用できることも、同セグメントが最大の市場シェアを維持する要因となっています。

北米のトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場

北米市場は、2025年に60.1%の市場シェアを占め、世界市場をリードしました。

• 北米は、希少な心疾患に対する認知度の高さ、先進治療の導入拡大、ATTRを標的とする治療法を開発する主要製薬企業の存在を背景に、市場で大きなシェアを占めている。
• 同地域では、心臓MRI、心エコー検査、核医学シンチグラフィー、遺伝子検査などの高度な診断基盤が広く利用されており、ATTR心筋症（ATTR-CM）の診断率が大幅に向上している。
• さらに、良好な償還制度や、タファミジスおよびRNAを基盤とする治療法など、高額な希少疾病用医薬品へのアクセス拡大が、同地域全体の市場成長を引き続き支えている。

米国のトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場は、2022年と2023年にそれぞれ18億米ドルおよび25億米ドルの規模に達した。市場規模は、2024年の39億米ドルから拡大し、2025年には53億米ドルに達した。

• 米国市場では、心不全および原因不明の心肥大を有する高齢患者におけるATTR心筋症の診断増加が市場を牽引している。
• 米国心臓協会によると、米国では約670万人の成人が心不全を抱えており、高齢者における重要な潜在的原因としてATTR-CMが特定されるケースが増加している。
• さらに、米国国立衛生研究所（NIH）が発表した研究では、剖検所見に基づき、野生型ATTRアミロイドーシスが80歳超の人の10〜25%に発症する可能性があると推定されており、治療対象となり得る患者層の拡大を裏付けている。
• 米国では、タファミジス、パチシラン、ブトリシラン、イプロンテルセンなどの治療法が早期に承認され、商業的な導入も進んでいる。
• また、主要なバイオテクノロジー企業が存在し、ATTRに焦点を当てた臨床試験が継続していることから、米国市場における先進治療法の革新と商業化が加速している。

欧州のトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場

欧州市場は2025年に20億米ドルの規模に達し、予測期間中に有望な成長を示すと見込まれている。

• 欧州市場の成長は、心アミロイドーシスに対する認知度の向上、高齢者人口の増加、希少疾患診断へのアクセス改善に支えられている。
• 欧州委員会によると、欧州人口の21%超が65歳を上回っており、野生型ATTR心筋症など、加齢に関連する疾患のリスクが高まっている。
• 同地域では、強力な希少疾患政策、良好な希少疾病用医薬品規制、アミロイドーシスの治療および診断に焦点を当てた活発な学術研究プログラムも市場を支えている。

ドイツは欧州市場をリードしており、高い成長ポテンシャルを示している。

• 同国の優位性は、高度な心血管医療インフラ、充実した償還範囲、革新的なATTR治療法の早期導入に支えられている。
• ドイツには、早期診断と多職種による疾患管理を可能にする、心臓・神経疾患専門センターの確立されたネットワークがある。
• さらに、高齢の心不全患者におけるATTR-CMに対する医師の認知度が高まっており、同国全体でスクリーニングおよび治療率の上昇につながっている。

アジア太平洋地域のトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場

アジア太平洋市場は、分析期間中に12.6%の最も高い年平均成長率（CAGR）で成長すると見込まれている。

• アジア太平洋地域では、希少疾患に対する認知度の向上、医療費支出の増加、高度な診断技術へのアクセス拡大を背景に、市場が最も速いペースで成長すると予想されている。
• 日本や中国などでは、高齢者人口の規模が大きく、特に心不全や大動脈弁狭窄症を有する高齢患者において、ATTR心筋症の有病率が上昇している。

中国市場は、アジア太平洋市場において高い年平均成長率（CAGR）で成長すると推定されている。

• 同市場は、高齢者人口の規模が大きいことに加え、ATTR心筋症に関連する心血管疾患の診断増加に支えられている。
• 医療インフラの急速な整備と高次医療病院の拡充により、高度な心臓画像診断および希少疾患診断へのアクセスが向上しています。
• さらに、医師の認識向上と希少疾患管理を支援する政府の取り組みにより、全国で診断率および治療率が改善すると予測されます。

中南米のトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場

ブラジルが中南米市場をリードしており、分析期間中に顕著な成長を示しています。

• 同地域では、専門医療サービスへのアクセス改善と遺伝性 ATTR アミロイドーシスに対する認識の高まりが市場成長を牽引しています。
• 診断能力の拡充と世界的な製薬企業との連携拡大が、早期診断と治療法の採用を下支えしています。

中東・アフリカのトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場

サウジアラビア市場は、中東・アフリカ市場で大幅な成長を遂げると予測されています。

• 高度医療インフラへの投資拡大と、希少心血管疾患に対する認識の高まりが市場成長を支えています。
• さらに、遺伝子検査、専門的な心臓医療、希少疾患診断へのアクセス改善により、同国では早期診断と治療法の採用が進むと予測されます。
• ただし、疾患に対する認識不足、診断率の低さ、複数の医療環境における専門的な ATTR 治療へのアクセス制限により、市場は依然として非常に初期段階にあります。

トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場のシェア

市場は中程度に集中しており、少数の大手製薬企業およびバイオテクノロジー企業が市場全体の収益の大きな割合を占めています。Pfizer Inc.、Alnylam Pharmaceuticals、Ionis Pharmaceuticals、AstraZeneca、BridgeBio Pharma などの主要企業は、トランスサイレチン安定化薬および RNA 標的治療薬の強力な商業採用を背景に、世界市場の約 92% を合わせて占めています。これらの企業は、革新的な治療プラットフォーム、希少疾病用医薬品の独占権、充実した臨床開発パイプライン、世界的な商業化戦略の拡大を通じて、市場での地位を維持しています。

各社は、ATTR 心筋症および ATTR 多発性ニューロパチーの両セグメントでの存在感を強化するため、戦略的提携、ライセンス契約、開発パイプライン拡充の取り組みに積極的に注力しています。さらに、有効性の向上、利便性の高い投与スケジュール、より広範な臨床適応を備えた次世代治療薬への継続的な投資により、市場競争が激化しています。

トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場の主要企業

市場で事業を展開する主な企業は以下のとおりです。

• Alnylam Pharmaceuticals
• AstraZeneca
• BridgeBio Pharma
• Ionis Pharmaceuticals
• Intellia Therapeutics
• Neurimmune
• Prothena Corporation
• Pfizer
• Pfizer

Pfizer は、Vyndaqel および Vyndamax というタファミジス製品を通じて、市場をリードする企業です。2019年、米国 FDA はトランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）の治療薬としてこれらの治療薬を承認し、同適応症で初めて承認された医薬品となりました。同社は、世界的な採用拡大と ATTR-CM の診断増加に支えられ、引き続き市場で強い存在感を維持しています。

• Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals は、トランスサイレチン産生を標的とする RNA 干渉（RNAi）ベースの治療薬により、市場における主要なイノベーターとなっています。同社は 2018 年、遺伝性ATTR多発ニューロパチーに対する初のRNA干渉（RNAi）治療薬として Onpattro のFDA承認を取得し、2022 年には Amvuttra の承認も取得しました。これらの承認により、Alnylam のATTR治療をめぐる環境における地位は大幅に強化され、遺伝子サイレンシング療法の世界的な普及が加速しました。

トランスサイレチンアミロイドーシス治療業界のニュース：

• 2024 年 11 月、Alnylam Pharmaceuticals は、心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR-CM）の治療を目的とした vutrisiran の新薬承認申請の補足申請（sNDA）を米国FDAが受理したと発表しました。この申請は良好な臨床試験結果に基づくもので、FDAはPDUFA目標措置日を 2025 年 3 月 23 日に設定しました。
• 2024 年 10 月、Wainzua（eplontersen）は、遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシス（hATTR）の治療を目的として、欧州医薬品庁（EMA）の医薬品委員会（CHMP）から肯定的な勧告を受けました。この勧告は、プラセボと比較して、ニューロパチー症状および患者の生活の質に持続的な改善が認められた第III相臨床試験データに基づくものでした。
• 2022 年 1 月、AstraZeneca は、トランスサイレチン介在性アミロイドーシスの治療薬 Eplontersen について、米国食品医薬品局（FDA）から米国における希少疾病用医薬品指定（ODD）を受けました。これにより、同社は製品ポートフォリオを拡大しました。
• 2022 年 6 月、Alnylam Pharmaceuticals, Inc. は、遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシスの多発ニューロパチーの治療を目的として、AMVUTTRA（vutrisiran）に対するFDAの承認を取得しました。これにより、同社は米国で製品を販売し、顧客基盤を拡大できるようになりました。

トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場の調査レポートでは、以下のセグメントについて、2022 年から 2035 年までの米ドル百万単位の収益に関する推計および予測を含む業界の詳細な分析を提供しています。

治療タイプ別市場

• TTR安定化薬
• TTRサイレンシング薬

疾患タイプ別市場

• 心筋症を伴うATTR（ATTR-CM）     
  • 野生型ATTR-CM
  • 遺伝性ATTR-CM
• 多発ニューロパチーを伴うATTR（ATTR-PN）       

投与経路別市場

• 経口
• 非経口

流通チャネル別市場

• 病院薬局
• 小売薬局
• オンライン薬局

上記の情報は、以下の地域および国を対象としています：

• 北米
  • 米国
  • カナダ
• 欧州
  • ドイツ
  • 英国
  • フランス
  • スペイン
  • イタリア
  • オランダ
• アジア太平洋
  • 日本
  • 中国
  • インド
  • オーストラリア
  • 韓国
• ラテンアメリカ
  • ブラジル
  • メキシコ
  • アルゼンチン
• 中東・アフリカ
  • 南アフリカ
  • サウジアラビア
  • アラブ首長国連邦