トランスサイレチン型アミロイドーシス治療市場 サイズとシェア 2026-2036

トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場規模

世界のトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場は、2025年に約95億米ドルと評価されました。同市場は2026年に121億米ドルから2035年までに237億米ドルに成長すると予測されており、この間に年平均成長率（CAGR）7.8%で拡大すると、Global Market Insights Inc.が発表した最新レポートで示されています。

トランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR）治療市場は主に、遺伝性ATTRアミロイドーシスおよび野生型ATTRアミロイドーシスの診断率上昇、希少な心疾患および神経疾患に対する認知度向上、ならびにトランスサイレチンタンパク質の安定化や遺伝子サイレンシングを目指す疾患修飾療法の採用拡大によって成長しています。

同市場には、ATTRアミロイドーシスの管理および治療が含まれ、遺伝性ATTRポリニューロパチー（ATTR-PN）およびトランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）が含まれます。

市場で活動する主要企業には、ファイザー、アルニラム・ファーマシューティカルズ、アイonis ファーマシューティカルズ、アストラゼネカ、ブリッジバイオ・ファーマが含まれます。これらの企業は、戦略的提携、希少疾病薬開発プログラム、臨床適応の拡大、次世代治療への投資を通じて、市場プレゼンスを強化し続けています。

ATTRアミロイドーシスの負担は、疫学研究および公衆衛生データを通じてますます明らかになっています。Orphanetによると、遺伝性ATTRアミロイドーシスは世界で1万人以上に影響を及ぼすと推定されており、野生型ATTRアミロイドーシスの有病率は世界で約5,800人に1人と推定されています。また、発表された研究によると、世界で約30万人～50万人がトランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）を患っている可能性があると推定されています。

さらに、診断技術の向上により早期疾患の特定が大幅に改善されています。医師の認知度向上と非侵襲的診断経路の普及により、世界的に患者特定率が加速し、対象患者層が拡大しています。

2022年から2024年にかけて、市場はタファミジスを基盤とした治療の採用拡大とRNA標的治療の急速な普及により強い成長を遂げました。この間、世界市場は2022年の約32億米ドルから2024年には約68億米ドルに成長し、希少疾患治療に対する償還アクセスの拡大、精密医療アプローチの利用拡大、ATTR心筋症およびポリニューロパチー管理における臨床的進歩によって支えられました。高齢心血管患者におけるスクリーニングの拡大と遺伝子検査の進歩が、北米、欧州、アジア太平洋地域の一部における市場拡大にさらに貢献しました。

トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場の動向

• 市場の主要な動向の1つは、支持的な症状管理から標的型疾患修飾療法への移行です。従来、治療は主に心不全や神経障害性合併症の管理に焦点を当てていました。しかし、トランスサイレチン安定化剤やRNA標的治療の商業化により、遺伝性ATTRポリニューロパチー（ATTR-PN）およびATTR心筋症（ATTR-CM）の両方において疾患コントロールと生存率が大幅に改善されています。
• さらに、疾患認知度の向上とスクリーニングイニシアチブの拡大により、世界的に診断率が加速しています。非侵襲的診断技術の採用拡大が、治療環境をさらに変革しています。
• 遺伝子サイレンシング療法も市場を席巻する主要なトレンドとして台頭しています。肝臓におけるトランスサイレチン産生を抑制するRNA干渉療法やアンチセンスオリゴヌクレオチドが、神経障害や心疾患の進行を抑制する点で高い臨床効果を示しています。
• また、希少疾患に対する規制当局の迅速な承認プロセスやオーファンドラッグインセンティブも市場成長を後押ししています。迅速承認、オーファンドラッグ指定、優先審査プログラムにより、製薬企業は希少疾患の治療薬パイプラインを拡大し、ATTRに特化した臨床開発プログラムへの投資を加速させています。例えば、ProthenaとNovo Nordiskが共同開発した新規アミロイド除去型モノクローナル抗体「Coramitug（旧称：PRX004）」は、2026年4月に米国FDAよりATTR心筋症（ATTR-CM）の治療薬としてファストトラック指定を受けました。この指定は、深刻なアンメットメディカルニーズに対応する治療薬の規制審査を迅速化することを目的としています。こうした規制イニシアチブにより、革新的治療薬の市場投入が加速し、患者のアクセス拡大が進んでいます。
• 全体として、市場は早期診断、プレシジョンメディシン、長時間作用型疾患修飾療法へと急速にシフトしています。高齢心血管疾患患者におけるATTR心筋症の認知拡大と、RNA治療、遺伝子編集、非侵襲的診断技術の進歩が相まって、グローバルな市場成長をけん引すると見込まれています。

トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場の分析

治療タイプ別に見ると、市場はTTR安定化薬とTTRサイレンシング薬に分類されます。TTR安定化薬は2025年に64億米ドルの売上高を占め、市場をけん引しています。

• このセグメントの優位性は主に、特にATTR-CMの野生型および遺伝性症例においてタファミジス製剤の高い普及率に起因しています。このセグメントの高い売上高は、2019年にATTR心筋症（ATTR-CM）に対する最初のFDA承認治療薬となったファイザーの「Vyndaqel」および「Vyndamax」の利用拡大によるものです。
• この優位性はさらに、TTR安定化薬が生存率の改善や心血管疾患による入院率の低下に有効であることを示す強力な臨床試験結果によって裏付けられています。
• 例えば、ATTR-ACT試験の結果では、タファミジスが遺伝性および野生型トランスサイレチン心筋症患者において全死亡率と心血管疾患関連入院率を大幅に低下させることが示されました。
• また、このセグメントは経口投与の利便性、長期的な安全性プロファイルの確立、先進医療システムにおける強固な償還支援によっても恩恵を受けています。
• 一方、TTRサイレンシング薬セグメントは、先進的なRNAベース治療の採用拡大を背景に、予測期間中11.1%のCAGRで堅調な成長が見込まれています。
• パチシランやブトリシランなどの治療薬の普及拡大と、ATTR心筋症に関する臨床研究の進展が、セグメント成長をさらに後押ししています。

疾患タイプ別に見ると、トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場は、ATTR心筋症（ATTR-CM）とATTR多発ニューロパチー（ATTR-PN）に分類されます。ATTR心筋症（ATTR-CM）セグメントはさらに、野生型ATTR-CMと遺伝性ATTR-CMに細分化されます。同セグメントは2025年に80%という圧倒的な市場シェアを占めています。

• ATTR心筋症（ATTR-CM）が圧倒的なシェアを占めているのは、ATTRによる心疾患の有病率上昇と診断精度の向上に起因します。
• ATTRによる心筋症は、拡張不全心不全（HFpEF）、原因不明の心筋肥厚、大動脈弁狭窄を呈する患者でますます診断されるようになり、その結果ATTR-CMと診断される患者層が拡大しています。
• さらに、循環器専門医の間での認知度向上と、心臓MRI、心エコー、核医学検査などの診断技術の向上により、心症状を有する患者の発見がさらに進んでいます。
• 加えて、トランスサイレチンアミロイドーシスの心症状の有病率が神経症状に比べて上昇していることも、成長を後押ししています。

投与経路別に見ると、トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場は経口と注射に分類されます。経口セグメントは2025年に最も高い市場シェアを獲得しており、2026年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）6.6%で成長すると予測されています。

• 経口薬は投与の利便性と簡便性により、患者の服薬遵守率と治療成績の向上につながります。
• さらに、経口薬は他の治療法と比較して安全性プロファイルが優れており、有害事象のリスクを低減します。
• トランスサイレチンアミロイドーシスを標的とした新規経口療法の開発がこのセグメントの成長をさらに後押しし、患者により多くの治療選択肢を提供するとともに、生活の質の向上につながる可能性があります。
• 一方、注射による投与経路は、予測期間中に年平均成長率（CAGR）10.5%で成長すると見込まれており、近年の注射型RNAベース治療薬の承認増加が牽引要因となっています。
• ビュトリシランやエプロンテルセンなどの治療薬は遺伝性ATTRアミロイドーシスの治療選択肢を拡大しており、複数の注射型遺伝子サイレンシング・遺伝子編集療法が現在後期臨床段階のパイプラインにあります。

流通チャネル別に見ると、トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場は病院薬局、小売薬局、オンライン薬局に分類されます。病院薬局セグメントは2035年末までに108億米ドルの価値になると見込まれています。

• 病院薬局セグメントが市場を牽引しているのは、ATTRの診断と治療管理の専門性の高さに起因します。ATTR治療薬、特にRNAベースや注射剤は、病院や専門医療機関での投与、モニタリング、フォローアップケアが必要とされます。
• さらに、ATTR心筋症や多発ニューロパチーの患者は、循環器専門医、神経内科医、遺伝専門医による多職種連携管理を必要とすることが多く、これが病院ベースの調剤チャネルへの依存度をさらに高めています。
• 病院薬局では先進的な診断設備や償還支援、高額な希少疾病治療薬へのアクセスが可能であることも、同セグメントのリーディングシェアを支えています。

北米のトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場

北米市場は2025年に60.1%という世界シェアを獲得し、グローバル市場を牽引しています。

• 北米は、希少な心疾患に対する認知度の高さ、先進的な治療法の普及、ATTRを標的とした治療薬を開発する主要製薬企業の存在により、市場シェアを圧倒的に占めています。
• 同地域は、心臓MRI、心エコー検査、核医学シンチグラフィ、遺伝子検査などの先進的な診断インフラが普及しており、ATTR心筋症（ATTR-CM）の診断率向上に大きく貢献しています。
• さらに、タファミジスやRNAベースの治療薬などの高額な希少疾病治療薬に対する償還の充実やアクセス向上により、同地域の市場成長が引き続き支えられています。

米国のトランスサイレチン型アミロイドーシス治療市場は、2022年と2023年にそれぞれ18億米ドル、25億米ドルと評価されました。市場規模は2025年に53億米ドルに達し、2024年の39億米ドルから成長しています。

• 米国市場は、心不全や原因不明の心肥大を呈する高齢患者におけるATTR心筋症の診断増加によって牽引されています。
• 米国心臓協会によると、米国には約670万人の成人が心不全を患っており、ATTR-CMが高齢者の重要な基礎疾患としてますます特定されるようになっています。
• また、NIHが発表した研究では、剖検所見に基づき、80歳以上の個人の10～25%が野生型ATTRアミロイドーシスに罹患している可能性があると推定されており、対象となる患者層の拡大を裏付けています。
• 同国は、タファミジス、パチシラン、ブトリシラン、エプロンテルセンなどの治療薬の早期承認や商業的普及によっても恩恵を受けています。
• さらに、主要なバイオテクノロジー企業の存在やATTRに焦点を当てた臨床試験の継続により、米国市場における先進的な治療法の革新と商業化が加速しています。

欧州トランスサイレチン型アミロイドーシス治療市場

欧州市場は2025年に20億米ドルを占め、今後予測期間中に有望な成長を示すと見込まれています。

• 欧州市場の成長は、心臓アミロイドーシスに対する認知度の向上、高齢化人口の拡大、希少疾病診断へのアクセス向上によって支えられています。
• 欧州委員会によると、欧州人口の21%以上が65歳以上であり、野生型ATTR心筋症などの加齢に関連する疾患のリスクが高まっています。
• 同地域は、希少疾病政策の強化、希少疾病用医薬品に対する優遇規制、アミロイドーシス治療と診断に焦点を当てた活発な学術研究プログラムによっても恩恵を受けています。

ドイツは欧州市場をけん引しており、高い成長ポテンシャルを示しています。

• 同国のリーダーシップは、先進的な心血管ケアインフラ、充実した償還制度、革新的なATTR治療薬の早期導入によって支えられています。
• ドイツには、早期診断と多職種による疾患管理を促進する専門心臓科・神経科センターのネットワークが確立されています。
• さらに、高齢心不全患者におけるATTR-CMに関する医師の認知度向上により、同国全体でスクリーニングと治療率が上昇しています。

アジア太平洋地域トランスサイレチン型アミロイドーシス治療市場

アジア太平洋地域の市場は、分析期間中に12.6%という最も高いCAGRで成長すると見込まれています。

• アジア太平洋地域は、希少疾病に対する認知度の向上、医療費の増加、先進的な診断技術へのアクセス拡大により、市場で最も急速な成長が見込まれています。
• 日本や中国などの国々における高齢化人口の拡大により、心不全や大動脈弁狭窄症を呈する高齢患者におけるATTR心筋症の有病率が上昇しています。

中国市場は、アジア太平洋市場において顕著なCAGRで成長すると見込まれています。

• 同市場は、高齢化人口の拡大とATTR心筋症に関連する心血管疾患の診断増加によって支えられています。
• 医療インフラの急速な改善と三次医療機関の拡大により、先進的な心臓画像診断や希少疾患の診断アクセスが向上しています。
• さらに、医師の認知度向上や希少疾患管理を支援する政府の取り組みにより、全国的な診断率と治療率の改善が期待されています。

ラテンアメリカ トランスサイレチン型アミロイドーシス治療市場

ブラジルはラテンアメリカ市場をリードしており、分析期間中に顕著な成長を示しています。

• 市場成長は、専門医療サービスへのアクセス向上と、同地域における遺伝性ATTRアミロイドーシスに対する認知度向上によって牽引されています。
• 診断能力の拡大とグローバル製薬企業との提携拡大により、早期疾患診断と治療の普及が支援されています。

中東・アフリカ トランスサイレチン型アミロイドーシス治療市場

サウジアラビア市場は、中東・アフリカ市場で大幅な成長が見込まれています。

• 市場成長は、先進医療インフラへの投資増加と希少心血管疾患に対する認知度向上によって支えられています。
• さらに、遺伝子検査、専門心臓ケア、希少疾患診断へのアクセス向上が、国内における早期診断と治療普及を支援すると見込まれています。
• ただし、疾患認知度の低さ、診断不足、および複数の医療機関における専門ATTR治療へのアクセス制限により、市場は依然として非常に初期段階にあります。

トランスサイレチン型アミロイドーシス治療市場シェア

当市場は中程度に集中しており、数社の大手製薬・バイオテクノロジー企業が総市場収益の大部分を占めています。ファイザー、アルナイラム・ファーマシューティカルズ、アイonis ファーマシューティカルズ、アストラゼネカ、ブリッジバイオファーマなどの主要企業は、トランスサイレチン安定化剤やRNA標的治療薬の商業的普及により、世界市場の約92%を占めています。これらの企業は革新的な治療プラットフォーム、希少疾病用医薬品の専売権、強力な臨床パイプライン、およびグローバルな商業化戦略により市場地位を維持しています。

各社はATTR心筋症およびATTR多発神経障害の両セグメントにおける存在感を強化するため、戦略的提携、ライセンス契約、パイプライン拡大に注力しています。さらに、次世代治療への継続的な投資により、効果の向上、投与スケジュールの簡便化、および臨床適応の拡大が市場競争を激化させています。

トランスサイレチン型アミロイドーシス治療市場企業

当市場で活動する主要企業は以下の通りです。

• アルナイラム・ファーマシューティカルズ
• アストラゼネカ
• ブリッジバイオファーマ
• アイonis ファーマシューティカルズ
• イントレリウス・セラピューティクス
• ノイリムーン
• プロセナ・コーポレーション
• ファイザー
• ファイザー

ファイザーは、タファミジス製品であるVyndaqelおよびVyndamaxを通じて市場をリードしています。2019年には、米国FDAがこれらの治療薬をトランスサイレチン型アミロイドーシス心筋症（ATTR-CM）の治療薬として承認し、これがこの適応症に対する初の承認薬となりました。同社は、ATTR-CMの診断拡大とグローバルな普及を背景に、引き続き強力な市場地位を維持しています。

• アルナイラム・ファーマシューティカルズ

アルナイラム・ファーマシューティカルズは、トランスサイレチン産生を標的としたRNA干渉（RNAi）ベースの治療薬で市場の重要なイノベーターです。

同社は2018年に、遺伝性ATTRポリニューロパチーに対する最初のRNAi治療薬であるオンパットロ（Onpattro）のFDA承認を取得し、続いて2022年にはアムヴットラ（Amvuttra）の承認を取得しました。これらの承認により、ATTR治療分野におけるアルナイラム社の地位が大幅に強化され、遺伝子サイレンシング療法の世界的な普及が加速しました。

トランスサイレチンアミロイドーシス治療業界ニュース：

• 2024年11月、アルナイラム・ファーマシューティカルズ社は、心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR-CM）の治療薬として、ビュトリシランの追加新薬承認申請（sNDA）が米国FDAに受理されたことを発表しました。この申請は前向きな臨床試験結果に基づいており、FDAは2025年3月23日をPDUFA目標行動日として割り当てました。
• 2024年10月、ワインツア（エプロンテルセン）が欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）から、遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシス（hATTR）の治療薬として肯定的な勧告を受けました。この勧告は、プラセボと比較して神経症状と患者のQOLが持続的に改善されたことを示す第III相臨床試験データに基づいています。
• 2022年1月、アストラゼネカ社は、トランスサイレチン媒介アミロイドーシス治療薬であるエプロンテルセンに対し、米国食品医薬品局（FDA）から希少疾病用医薬品指定（ODD）を取得しました。これにより同社は製品ポートフォリオの拡大を支援されました。
• 2022年6月、アルナイラム・ファーマシューティカルズ社は、遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシスの多発神経障害に対する治療薬であるAMVUTTRA（ビュトリシラン）の米国FDA承認を取得しました。これにより同社は米国内での製品販売と顧客基盤の拡大を支援されました。

トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場の調査報告書には、2022年から2035年までの期間における業界の詳細な分析が含まれており、米ドル（USD）の売上高で推定値と予測値を以下のセグメント別に示しています。

市場：治療タイプ別

• TTR安定化剤
• TTRサイレンシング剤

市場：疾患タイプ別

• 心筋症を伴うATTR（ATTR-CM）
  
  • 野生型ATTR-CM
  • 遺伝性ATTR-CM
• 多発神経障害を伴うATTR（ATTR-PN）
  

市場：投与経路別

• 経口
• 注射

市場：流通チャネル別

• 病院薬局
• 小売薬局
• オンライン薬局

上記情報は以下の地域・国別に提供されています：

• 北米
  • 米国
  • カナダ
• 欧州
  • ドイツ
  • 英国
  • フランス
  • スペイン
  • イタリア
  • オランダ
• アジア太平洋
  • 日本
  • 中国
  • インド
  • オーストラリア
  • 韓国
• ラテンアメリカ
  • ブラジル
  • メキシコ
  • アルゼンチン
• 中東・アフリカ
  • 南アフリカ
  • サウジアラビア
  • UAE