遺伝子治療市場 サイズとシェア 2026-2035

遺伝子治療市場規模

世界の遺伝子治療市場は、2025年に33億米ドルと評価されました。Global Market Insights Inc.が発表した最新のレポートによると、市場は2026年の41億米ドルから2035年には336億米ドルに拡大し、予測期間中の年平均成長率（CAGR）は26.2%になると予測されています。

市場の成長は、遺伝子ベクターなどの遺伝子送達技術の発展、遺伝子治療研究への資金提供の増加、がんおよびその他の遺伝子治療対象疾患の罹患率上昇、細胞・遺伝子治療製造サービスの利用拡大、製品の承認・発売件数の増加などの要因によるものです。

さらに、遺伝性疾患や希少疾患の有病率の上昇も市場の成長を後押ししています。脊髄性筋萎縮症（SMA）、血友病、その他の希少疾患では治療選択肢が限られているため、遺伝子治療は臨床医と患者の双方にとって魅力的な代替手段となっています。例えば、世界の血友病患者数は約83万6,000人と推定され、そのうち重症例は約28万4,000人に上ります。

多くの場合、遺伝子治療は1回の治療で長期的な効果、さらには治癒効果をもたらす可能性があり、生涯にわたる治療や投薬が不要になります。認知度や診断方法の向上により、遺伝子治療や臨床試験の対象となる患者が増えており、これが潜在的な市場基盤をさらに拡大しています。

遺伝子治療は、疾患を治療または予防するために個人の遺伝子を改変・修正する治療技術です。欠陥のある遺伝子を同じ遺伝子の正常なコピーで置き換えたり、機能不全の遺伝子を不活性化したり、新たな遺伝子または改変遺伝子を体内に導入したりすることで、疾患の治療に役立てます。

2022年から2024年にかけて、市場は大幅に成長し、2022年の17億米ドルから2024年には26億米ドルに拡大しました。この期間の主な傾向は、臨床研究の急増と後期臨床試験の成功であり、これにより脊髄性筋萎縮症や血友病などの希少遺伝性疾患を対象とする治療法が相次いで規制当局の承認を取得しました。例えば、NIHによると、2023年3月時点で、46か国で実施された3,900件の試験が登録されていました。この期間には、製薬企業やベンチャーキャピタルからの投資も増加し、イノベーションを促進するとともに、製品パイプラインの開発を加速させました。これらの動きが相まって投資家の信頼が高まり、開発中の遺伝子治療候補の数が増加し、市場での幅広い普及に向けた基盤が築かれました。

遺伝子治療市場の主要企業には、ノバルティス、サレプタ・セラピューティクス、クリスタル・バイオテック、バーテックス・ファーマシューティカルズ、フェリング・ファーマシューティカルズなどがあります。これらの企業は、多額の研究開発投資、戦略的提携、画期的な治療法の商業化を通じて市場を牽引しています。規制当局の承認取得や生産量の拡大における同社の成功は、価格モデルや業界全体のイノベーションのペースにも影響を与えています。

遺伝子治療市場の動向

• 遺伝子治療業界を形成する主要な動向の一つは、複数の遺伝子治療候補の迅速な承認と臨床的成功です。
• 例えば、2024年3月時点で、FDAにより承認された遺伝子治療は36種類あり、さらに500種類が開発パイプラインにあり、2025年までには毎年10～20種類が承認されると見込まれています。
• 世界各国の規制当局は、これらの画期的な治療法を迅速に提供するため、ファストトラック指定や優先審査などの迅速承認制度を increasingly 採用しています。これは、既存の治療法が限られている希少な遺伝性疾患や生命を脅かす遺伝性疾患に早急に対応する必要性が高まっているためです。
• 臨床試験で成功を収めるケースが増えていることも、遺伝子治療の安全性と有効性に対する信頼を高め、この分野への投資と研究を促進しています。
• もう一つの重要な傾向は、個別化医療への移行です。遺伝子解析とバイオインフォマティクスの進歩により、個々の患者固有の遺伝的構成に合わせた治療法の開発が可能になっています。このカスタマイズにより、治療効果が向上し、副作用が軽減されるほか、特定の変異や患者サブグループに合わせた治療法の設計が可能になります。
• さらに、遺伝子治療の用途が希少な遺伝性疾患から、がん、心血管疾患、神経疾患など、より一般的で複雑な疾患へと広がっていることも、市場の成長を後押ししています。研究者や企業は、がん細胞を標的としたり、慢性疾患によって損傷した組織を修復したりするために、遺伝子編集や遺伝子置換技術の活用にますます注力しています。治療適応症の拡大により、市場の可能性が広がり、製薬企業や投資家からの関心も高まっています。
• また、公的機関および民間組織による投資の増加が、遺伝子治療におけるイノベーションと商業化を加速させています。例えば、2018年から2019年にかけて、米国および欧州の公的機関と民間機関は、細胞・遺伝子治療に150億米ドル以上を投資し、製品開発パイプラインを強化しました。
• このように、さまざまな治療領域で遺伝子治療候補の開発パイプラインが拡大し続ける中、市場は今後数年間も成長を続けるでしょう。

遺伝子治療市場の分析

治療の種類に基づき、遺伝子治療市場は生体内遺伝子治療と体外遺伝子治療に分類されます。生体内遺伝子治療セグメントは、2025年に27億米ドルの売上高で市場を支配しました。

• 生体内遺伝子治療は全身治療を可能にします。つまり、体全体の複数の部位や臓器に到達できます。これは、複数の部位に影響を及ぼす疾患や全身性の症状を呈する疾患に特に有効であり、包括的な治療アプローチを可能にします。
• さらに、ウイルスベクター、ナノ粒子、脂質ベースのキャリアなど、高度な送達システムの開発により、生体内遺伝子治療の効率と特異性が向上しています。
• これらの進歩により、遺伝物質の標的送達が強化され、治療の安全性と有効性が向上しています。これにより、市場における当該セグメントの成長が促進されると予想されます。
• 体外送達法は、分析期間中に26.4%の年平均成長率（CAGR）で成長すると予想されています。
• 生体外送達法は、患者の体外で正確かつ制御された遺伝子改変を行った後、処理した細胞を再び体内に戻すことができるため、遺伝子治療業界で急速に普及しています。このアプローチは、免疫反応やオフターゲット効果など、直接的な生体内送達に伴うリスクを最小限に抑えることができ、血液疾患や一部のがんに特に効果的です。
• その結果、生体外法は次世代遺伝子治療の開発における有力な戦略となりつつあり、市場全体の拡大に大きく寄与しています。

ベクターの種類別に見ると、遺伝子治療市場はウイルスベクターと非ウイルスベクターに分けられます。ウイルスベクターには、アデノ随伴ウイルスベクター、レンチウイルスベクター、レトロウイルスおよびγレトロウイルス、その他のウイルスベクターが含まれます。ウイルスベクター部門は、2025年に市場の88.6%を占めました。

• ウイルスベクターは、標的細胞への遺伝物質の送達において非常に高い効率性が実証されているため、遺伝子治療業界で大きな市場シェアを占めています。
• アデノ随伴ウイルス（AAV）やレンチウイルスなどのウイルスベクターは、治療効果に不可欠な安定的かつ長期的な遺伝子発現を実現できることから、好まれています。
• さらに、ウイルスベクターの幅広い利用は、確立された製造プロセスと、ゾルゲンスマやラクスターナなど承認済み遺伝子治療における良好な実績によって支えられています。
• 非ウイルス送達法に関する研究が進められている一方で、ウイルスベクターは依然として標準的な手法であり、その信頼性と有効性により、市場におけるイノベーションと成長の大部分を牽引しています。
• 非ウイルスベクター部門の市場規模は2025年に3億7,230万米ドルとなり、予測期間中の年平均成長率（CAGR）は27.2%に達すると予想されています。
• 非ウイルスベクターは、一般にウイルスベクターと比べて安全性が高いと考えられています。ウイルスの複製や宿主ゲノムへの組み込みのリスクがなく、これらは意図しない影響を引き起こす可能性があります。非ウイルスベクターは免疫反応を引き起こす可能性が低く、毒性も低いことから、臨床使用に適した手段として注目されています。

適応症別に見ると、遺伝子治療市場は腫瘍学、希少疾患および遺伝性疾患、血液学、眼科学、その他の適応症に分類されます。腫瘍学部門は2025年に46.5%の市場シェアを占めて市場を支配し、2026年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）24.2%で成長すると予想されています。

• 遺伝子治療により、治療用遺伝子をがん細胞へ標的を絞って正確に送達することが可能になります。
• 健康な細胞を温存しながら、がん細胞を選択的に改変または死滅させることで、遺伝子治療はオフターゲット効果を最小限に抑え、従来の治療に伴う毒性を軽減します。
• さらに、遺伝子治療には、化学療法や放射線療法など従来のがん治療の有効性を高める可能性があります。
• また、世界的ながん罹患率の上昇が、この部門の急速な拡大を支えています。例えば、2025年には米国だけで新たに2,041,910例のがん症例が発生し、618,120人ががんで死亡すると予測されています。
• 希少疾患および遺伝性疾患部門は、2025年に12億米ドルの売上高を記録し、市場シェアで2番目の規模となりました。
• 血友病A、脊髄性筋萎縮症、デュシェンヌ型筋ジストロフィーなどの遺伝性疾患に対する遺伝子治療の導入拡大が成長を促進しています。
• 革新的な治療法の承認増加、希少疾患研究への積極的な投資、単回投与による長期的な治療効果の可能性により、このセグメントは引き続き拡大しています。
• 眼科セグメントは、遺伝性網膜疾患やその他の遺伝性眼疾患に対する治療法の導入拡大を背景に、遺伝子治療業界において大幅な成長が見込まれています。Luxturnaなどの治療法の承認により、単回治療で長期的な視力改善を実現できる遺伝子治療の可能性が示されています。

最終用途に基づき、遺伝子治療市場は病院、専門クリニックおよび遺伝子治療センター、学術・研究機関、その他の最終用途に分類されます。病院セグメントは2025年に65.8%の市場シェアを占め、市場を支配しました。  

• 病院セグメントは、これらの先進的な治療法の投与および実施における主要な場として機能し、遺伝子治療業界で大きなシェアを占めています。
• 病院は、遺伝子治療に伴う複雑な処置やモニタリングを管理するために必要な専門設備、熟練した医療従事者、ならびに手厚いケアを提供しています。
• 多くの病院がバイオテクノロジー企業との連携を強化し、臨床試験にも参加することで、遺伝子治療エコシステムにおける地位をさらに強固なものにしています。
• 一方、専門クリニックおよび遺伝子治療センターセグメントは、複雑な遺伝子治療の実施や患者のフォローアップ管理における専門性を背景に、大幅な成長を遂げています。
• これらのセンターは、遺伝子治療を安全に実施するために必要な専門設備、訓練を受けた人員、高度なモニタリング機能を提供しています。

北米の遺伝子治療市場

北米の遺伝子治療業界は、2025年に62.5%の市場シェアを占め、遺伝子治療業界を支配しました。

• 有利な規制環境、強力な財政・投資支援、高度な医療インフラ、堅固な研究開発エコシステムが、地域市場の成長を促進する主要因となっています。
• 北米、特に米国には、遺伝子治療分野において強力で確立された研究開発エコシステムがあります。遺伝子治療研究の進展に積極的に貢献する主要な学術機関、研究センター、バイオテクノロジー企業が集積しています。このエコシステムがイノベーションを促進し、投資を呼び込み、新たな遺伝子治療法の開発を推進しています。
• さらに、北米では、がんなどの遺伝性疾患や複雑な疾患の有病率が高く、遺伝子治療のような革新的な治療選択肢に対する大きな市場需要が生み出されています。
• また、償還プログラムを通じてこれらの治療法を支援する支払者の意欲も、市場成長をさらに促進しています。
• 米国の遺伝子治療市場は、2022年および2023年にそれぞれ10億米ドルおよび12億米ドルと評価されました。市場規模は、2024年の15億米ドルから拡大し、2025年には19億米ドルに達しました。
• 米国は、強固なバイオテクノロジー・エコシステム、潤沢な研究資金、そして有利な規制環境に支えられ、引き続き遺伝子治療産業をリードしています。
• 米国には複数の大手製薬企業およびバイオテクノロジー企業が拠点を置いており、革新的な遺伝子治療候補や最先端技術の強力な開発パイプラインにも恵まれています。
• さらに、著名な研究機関の存在と大規模な臨床試験活動が、新たな治療法の開発および商業化を一層加速させています。

欧州の遺伝子治療市場

欧州の遺伝子治療産業は2025年に7億550万米ドルに達し、予測期間中に有利な成長を示すと見込まれています。

• 欧州は、強固な医療制度、政府による支援の拡大、バイオテクノロジー開発への投資増加を背景に、遺伝子治療産業で大きなシェアを占めています。
• この地域では、学術機関、研究機関、製薬企業が連携するエコシステムが形成されており、遺伝子治療の開発と普及を促進しています。
• 欧州では、ドイツが先進的な医学研究施設、強固な産業基盤、政府による支援政策を有していることから、遺伝子治療分野で大きな市場シェアを占めています。
• 同国では、精密医療とバイオテクノロジーを重視しており、遺伝子治療の開発・商業化に向けた活気ある環境が形成されています。
• ドイツの強固な医療制度と高い患者アクセス率も、革新的な治療法の普及をさらに後押ししています。

アジア太平洋地域の遺伝子治療市場

アジア太平洋地域の遺伝子治療産業は、分析期間中に29.9%という最も高い年平均成長率（CAGR）で成長すると見込まれています。

• アジア太平洋地域では、医療分野への投資拡大、遺伝性疾患の発症増加、先進医療技術へのアクセス向上を背景に、遺伝子治療産業が急速に拡大しています。
• 域内各国は、政府の支援や国際的な協力を通じてバイオテクノロジーのインフラを拡充し、臨床研究を加速させています。
• さらに、大規模な患者基盤、遺伝性疾患に対する認知度の高まり、現地バイオテクノロジー企業の存在が、新たな治療法への需要を喚起しています。
• 中国は、積極的なバイオテクノロジー研究開発投資、有利な政府政策、急速に拡大する臨床試験環境を背景に、アジア太平洋地域の遺伝子治療市場を支配しています。
• 中国政府は、国家的な保健・イノベーション政策の一環としてゲノミクスと先進治療を優先しており、成長を促進するために多額の資金提供と規制改革を行っています。
• 強力な製造能力、拡大する医療インフラ、増加する国内需要を有する中国は、アジア太平洋地域における遺伝子治療イノベーションの最前線に立っています。

ラテンアメリカの遺伝子治療市場

ラテンアメリカの遺伝子治療産業は、分析期間中に著しい成長を示すと見込まれています。

• この地域は、拡大する医療分野、バイオテクノロジーへの投資増加、遺伝性疾患の有病率上昇を背景に、主要な成長拠点として台頭しています。
• 先進的な医療へのアクセス向上により、革新的な治療法に対する強い需要が生み出されています。
• さらに、規制面での支援強化や官民連携の構築が、遺伝子治療の臨床研究および現地開発を促進しています。

中東・アフリカの遺伝子治療市場

中東・アフリカの遺伝子治療業界は、医療インフラの改善、バイオテクノロジー研究への投資拡大、遺伝性疾患および希少疾患に対する認知度の高まりを背景に、着実な成長が見込まれています。

• 先進治療の導入拡大や専門医療サービスへのアクセス向上も、市場の発展をさらに支えています。
• さらに、地域の医療機関と世界的なバイオテクノロジー企業との連携に加え、医療システムの強化とイノベーションの促進を目指す政府の取り組みにより、地域全体での遺伝子治療の導入が加速すると予想されています。
• 世界的なバイオテクノロジー企業との連携拡大や、医療提供体制の強化に向けた政府の取り組みが、市場の成長を促進すると見込まれています。

遺伝子治療市場のシェア

遺伝子治療業界の競争環境は、既存の大手製薬企業、新興バイオテクノロジー企業、学術機関の間で繰り広げられる、活発なイノベーションと連携によって特徴づけられています。Novartis、Sarepta Therapeutics、Krystal Biotech、Vertex Pharmaceuticals、Ferring Pharmaceuticalsなどの主要企業は、遺伝子治療業界で合計約45%の市場シェアを占めています。これらの企業は、パイプラインの拡充とデリバリー技術の向上を目的に、研究開発へ継続的に投資しています。また、市場では、新たな治療法の商業化を加速し、新市場へ参入することを目的とした戦略的提携、合併、買収も見られます。

さらに、中小企業やニッチなバイオテクノロジー企業は、専門性の高い治療法やCRISPR、非ウイルスベクターなどの最先端技術に注力することで貢献しています。このダイナミックな環境が急速な技術進歩と競争上の差別化を促し、遺伝子治療業界全体の成長と多様化を推進しています。

遺伝子治療市場の企業

遺伝子治療業界で事業を展開する主な企業は以下のとおりです。

• Amgen
• Bayer
• BioMarin
• bluebird bio
• Bristol Myers Squibb
• CRISPR Therapeutics
• Ferring Pharmaceuticals
• Gilead Sciences
• Krystal Biotech
• Novartis
• Orchard Therapeutics
• Pfizer
• Sarepta Therapeutics
• Spark Therapeutics (Roche)
• UniQure
• Vertex Pharmaceuticals
• Novartis

Novartisは遺伝子治療市場における主要企業であり、約20.5の高い市場シェアを有しています。同社は主に、脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療に用いられる画期的な治療薬Zolgensmaで知られています。希少遺伝性疾患への強い注力と堅牢な製造能力により、同社は遺伝子治療のイノベーションと商業化の最前線に位置しています。

• Vertex Pharmaceuticals
  Vertex Pharmaceuticalsは遺伝子治療業界の主要企業であり、鎌状赤血球症やβサラセミアなどの遺伝性血液疾患に対する革新的な治療法に注力しています。CRISPRを用いた遺伝子編集技術に関する同社の取り組みは、精密医療へのコミットメントを exemplifyしています。強固な開発パイプラインと戦略的パートナーシップを基盤に、Vertexは遺伝性疾患の患者の転帰を大きく変える可能性を持つ最先端の治療法を前進させています。

遺伝子治療業界のニュース

• 2024年1月、BiogenとGinkgo Bioworksは、AAVベースのベクターに関する遺伝子治療の共同研究を完了したと発表しました。これにより、今後数年間で遺伝子治療への需要が高まることが期待されています。
• 2023年12月、スイス医療製品庁は、早期発症型異染性白質ジストロフィーの治療薬としてLibmeldyを承認しました。
• 2023年6月、米国FDAは、4～5歳のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象とするELEVIDYS遺伝子治療について、Sareptaに承認を与えました。
• 2023年5月、FDAは、ジストロフィック表皮水疱症（DEB）を有し、VII型コラーゲンα1鎖（COL7A1）遺伝子に変異がある生後6か月以上の患者の創傷を治療するため、単純ヘルペスウイルス1型（HSV-1）ベクターを用いた遺伝子治療Vyjuvekを承認しました。
• 2023年4月、REGENXBIO Inc.は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne）の治療を目的とする、1回限りの投与で済む可能性のある遺伝子治療RGX-202について、FDAからファストトラック指定を受けたと発表しました。
• 2021年5月、Biogen Inc.とCapsigen Inc.は、さまざまな中枢神経系および神経筋疾患の根本的な遺伝的原因に対処する革新的な遺伝子治療を届ける可能性を持つ、新規アデノ随伴ウイルス（AAV）カプシドを設計するための戦略的研究提携を締結しました。

遺伝子治療市場調査レポートには、以下のセグメントについて、2022年から2035年までの売上高（百万米ドル）に関する推定および予測を含む、業界の詳細な分析が含まれています：

市場、治療法の種類別

• in vivo遺伝子治療
• ex vivo遺伝子治療

市場、ベクターの種類別

• ウイルスベクター 
  • アデノ随伴ウイルスベクター
  • レンチウイルスベクター
  • レトロウイルスおよびγレトロウイルス
  • その他のウイルスベクター
• 非ウイルスベクター     

市場、適応症別

• 腫瘍学
• 希少疾患および遺伝性疾患
• 血液学
• 眼科学
• その他の適応症

市場、最終用途別

• 病院
• 専門クリニックおよび遺伝子治療センター
• 学術機関および研究機関
• その他の最終利用者

上記の情報は、以下の地域および国について提供されています：

• 北米
  • 米国
  • カナダ
• 欧州
  • ドイツ
  • 英国
  • フランス
  • スペイン
  • イタリア
  • オランダ
• アジア太平洋
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • オーストラリア
  • 韓国

• ラテンアメリカ
  • ブラジル
  • メキシコ
  • アルゼンチン

• 中東およびアフリカ
  • 南アフリカ
  • サウジアラビア
  • アラブ首長国連邦