遺伝子治療市場 サイズとシェア 2025 - 2034

遺伝子治療市場規模

2024年の世界の遺伝子治療市場規模は90億ドルに達しました。市場は、2025年に104億ドルから2034年に513億ドルに成長すると予測されており、予測期間中の年平均成長率（CAGR）は19.4%になると、Global Market Insights Inc.が発表した最新レポートによるとされています。市場の成長は、遺伝子送達技術の拡大（遺伝子ベクターを含む）、遺伝子治療研究への資金増加、がんや遺伝子治療の対象となる他の疾患の発生率の上昇、細胞・遺伝子治療製造サービスの利用可能性の増加、製品の承認と発売数の増加などの要因によるものです。
 

さらに、遺伝性疾患や希少疾患の有病率の増加が市場成長を促進しています。脊髄性筋萎縮症（SMA）、血友病などの疾患は治療法が限られており、遺伝子治療は臨床医や患者にとって魅力的な選択肢となっています。例えば、世界の血友病患者数は約836,000人と推定されており、そのうち約284,000人が重症です。ほとんどの場合、1回の遺伝子治療で長期的または治癒効果が得られ、終身の治療や薬物療法が不要になることがあります。より高い認識と改善された診断方法により、遺伝子治療の治療や臨床試験の対象となる患者が増加し、市場の潜在的な基盤がさらに拡大しています。
 

遺伝子治療は、疾患を治療または予防するために個人の遺伝子を変更または修飾する治療技術です。これは、欠陥のある遺伝子を正常な遺伝子のコピーと置き換える、機能不全の遺伝子を不活性化する、または新しいまたは修飾された遺伝子を体内に導入して状態を治療するために使用されます。主要な遺伝子治療市場プレイヤーには、ノバティス、スパークセラピューティクス（ロシュの子会社）、ブルーバードバイオ、バイオマリン、ファイザーなどの企業が含まれます。これらの企業は、重要な研究開発投資、戦略的パートナーシップ、画期的な治療薬の商業化によって市場を牽引しています。規制当局の承認を取得し、生産量を拡大することに成功したことも、業界全体の価格モデルやイノベーションのペースに影響を与えています。
 

2021年から2023年の間、市場は大幅に成長し、2021年の65億ドルから2023年の80億ドルに増加しました。この期間の主要なトレンドは、臨床研究の増加と成功した後期段階の臨床試験の増加で、脊髄性筋萎縮症や血友病などの希少遺伝子疾患を対象とした治療薬の規制承認が相次ぎました。例えば、NIHによると、2023年3月時点で46か国にわたって3,900件の臨床試験が登録されていました。この期間には、製薬会社やベンチャーキャピタルからの投資が増加し、イノベーションが促進され、製品パイプラインが加速しました。これらの発展は、投資家の信頼を高め、開発中の遺伝子治療候補の数を増加させ、市場の普及を促進する基盤を築きました。
 

遺伝子治療は、疾患を予防または治療するために個人の遺伝子を変更または操作する方法です。これは、患者の細胞内の遺伝子物質を導入、除去、または修飾することで、状態に責任のある欠陥遺伝子を修正または補償することにより機能します。このアプローチは、遺伝子疾患の根本原因に対処することを目的としており、症状を管理するだけでなく、根本的な治療を提供します。

遺伝子治療市場のトレンド

• 市場を形作る主要なトレンドの1つは、複数の遺伝子治療候補の迅速な承認と臨床的成功です。
   
• 例えば、2024年3月時点で、FDAが承認した遺伝子治療は36種類あり、さらに500種類が開発中で、2025年までに毎年10～20種類が承認される見込みです。
   
• 世界の規制当局は、ファストトラック指定や優先審査などの加速化パスウェイを次第に採用し、これらの画期的な治療法の利用を促進しています。これは、限られた既存治療法がある希少性および生命を脅かす遺伝性疾患に対処する緊急の必要性に駆動されています。
   
• 臨床試験の成功例が増加していることも、遺伝子治療の安全性と有効性への信頼を高め、この分野への投資と研究を促進しています。
   
• もう一つの重要なトレンドは、パーソナライズドメディシンへのシフトです。遺伝子シーケンシングとバイオインフォマティクスの進歩により、個々の患者の独自の遺伝子構成に合わせた治療法の開発が可能になっています。このカスタマイズにより、治療効果が向上し、副作用が減少します。これにより、非常に特定の変異や患者サブグループに対応した治療法を設計できます。
   
• さらに、遺伝子治療の応用が、希少な遺伝性疾患からがん、心血管疾患、神経疾患などのより一般的で複雑な疾患にまで拡大していることも、市場成長を促進しています。研究者や企業は、がん細胞を標的とするか、慢性疾患で損傷した組織を修復するために、遺伝子編集および遺伝子置換技術を活用することに注力しています。治療適応の拡大により、市場の可能性が拡大し、製薬会社や投資家からの関心が高まっています。
   
• さらに、公的および民間の機関による投資の増加が、遺伝子治療のイノベーションと商業化を加速させています。例えば、2018年から2019年にかけて、米国とヨーロッパの公的および民間機関は、細胞および遺伝子治療に対して150億ドル以上を投資し、製品開発パイプラインを強化しました。
   
• したがって、遺伝子治療候補のパイプラインがさまざまな治療領域で成長を続ける中、市場は今後数年間でさらに拡大すると予想されます。
   

遺伝子治療市場分析

世界市場は、2021年と2022年にそれぞれ65億ドルと71億ドルの規模でした。市場規模は2023年の80億ドルから2024年には90億ドルに成長しました。
 

ベクター別では、世界市場はウイルスベクターと非ウイルスベクターに分かれています。ウイルスベクターには、レトロウイルスベクター、アデノ関連ウイルスベクター、レントウイルスベクター、その他のウイルスベクターが含まれます。ウイルスベクターセグメントは2024年に市場の85.1％を占めました。
 

• ウイルスベクターは、遺伝子物質を標的細胞に効率的に送達できることから、市場で大きなシェアを占めています。
   
• アデノ関連ウイルス（AAV）やレントウイルスなどのウイルスベクターは、安定した長期的な遺伝子発現を生み出す能力から、治療効果の重要な前提条件として好まれています。
   
• さらに、ウイルスベクターの広範な使用は、ZolgensmaやLuxturnaなどの承認済み遺伝子治療における確立された製造プロセスと良好な実績によって支えられています。
   
• 非ウイルス送達方法の研究が進行中ですが、ウイルスベクターはその信頼性と効果性により、市場のイノベーションと成長を牽引する金標準のままです。
   
• 非ウイルスベクターのセグメントは、2024年に13億ドルの価値があり、予測期間中に年平均成長率（CAGR）21.7%で成長すると予想されています。このセグメントには、プラスミドDNA、リポナノ粒子（LNPs）、オリゴヌクレオチド、その他の非ウイルスベクターが含まれます。
   
• 非ウイルスベクターは、ウイルスベクターに比べて一般的に安全と考えられています。ウイルスの複製や宿主ゲノムへの組み込みのリスクを伴わず、意図しない影響を引き起こす可能性があります。非ウイルスベクターは免疫反応を引き起こす可能性が低く、毒性が低いため、臨床使用に適しています。
   

遺伝子治療市場は、投与方法に基づいてin vivo遺伝子治療とex vivo遺伝子治療に分類されています。in vivo遺伝子治療セグメントは、2024年に58億ドルの収益を上げ、市場をリードしました。
 

• in vivo遺伝子治療は、全身治療を可能にし、体内の複数の部位や臓器に到達できます。これは、複数の領域に影響を与える疾患や全身性の症状を示す疾患に特に有益であり、包括的な治療アプローチを可能にします。
   
• さらに、ウイルスベクター、ナノ粒子、リポイドベースキャリアなどの高度な投与システムの開発により、in vivo遺伝子治療の効率と特異性が向上しています。
   
• これらの進歩により、遺伝子物質の標的投与が向上し、治療の安全性と効果が向上しています。これにより、市場のセグメント成長が促進されると予想されています。
   
• ex vivo投与方法は、分析期間中に年平均成長率（CAGR）18.5%で成長すると予想され、2034年には168億ドルに達すると予想されています。
   
• ex vivo投与方法は、患者の体外で正確で制御された遺伝子改変を行い、処理された細胞を再投与する能力により、市場内で急速に成長しています。このアプローチは、直接的なin vivo投与に伴う免疫反応やオフターゲット効果などのリスクを最小限に抑え、血液疾患や特定のがんに特に有効です。
   
• その結果、ex vivo方法は、次世代遺伝子治療の開発において優先される戦略となり、全体的な市場拡大に大きく貢献しています。
   

遺伝子の種類に基づいて、遺伝子治療市場は、抗原エンコーディング遺伝子、サイトカインエンコーディング遺伝子、腫瘍抑制遺伝子、自殺遺伝子、遺伝子置換（欠損用）、成長因子遺伝子、受容体エンコーディング遺伝子、その他の遺伝子タイプに分類されています。遺伝子置換（欠損用）セグメントは、2024年に19億ドルの収益を上げ、市場をリードしました。
 

• 遺伝子置換は、欠損または不良な遺伝子による遺伝性疾患に対して有効です。正常な遺伝子のコピーを導入することで、正常な細胞機能を回復できます。これは、脊髄性筋萎縮症や血友病などの単一遺伝子疾患に特に有用です。
   
• 複数の承認された遺伝子置換療法の成功により、投資家や医師の間で信頼が高まり、この分野での研究とビジネスがさらに推進されています。
   
• 一方、抗原エンコーディング遺伝子セグメントは、年平均成長率（CAGR）21.5%で成長すると予想されています。
   
• 抗原ベースの遺伝子治療は、免疫療法として使用できます。患者の細胞に特定の抗原をコード化する遺伝子を導入することで、免疫系を活性化または強化し、腫瘍細胞や病原体を認識して攻撃できるようにします。このアプローチは、がん遺伝子治療とがん免疫療法で有望な結果を示しており、がん細胞から得られた抗原を標的として、腫瘍に対する免疫反応を引き起こします。
   
• さらに、抗原は遺伝子治療の介入対象として特定の標的となることができます。特定の疾患や状態に関連する抗原を特定することで、遺伝子治療はこれらの抗原の発現を特異的に標的として調節するように設計できます。これにより、より正確な治療効果が期待されます。これは市場のセグメント成長を支えることが期待されます。
   

適応症に基づき、遺伝子治療市場はがん、神経疾患、血友病A＆B、肝臓疾患、遺伝性網膜疾患、末梢動脈疾患、その他の適応症に分類されます。がんセグメントは2024年に41.3％の市場シェアを占め、2025年から2034年までの期間で21.7％のCAGRで成長すると予測されています。がんセグメントはさらに急性リンパ性白血病（ALL）、大型B細胞リンパ腫、頭頸部扁平上皮癌、メラノーマに細分類されます。
 

• 遺伝子治療は癌細胞に治療遺伝子を標的として正確に投与することを可能にします。
   
• 癌細胞を選択的に修飾または殺すことで、健康な細胞を温存することで、遺伝子治療はオフターゲット効果を最小限に抑え、従来の治療に伴う毒性を軽減します。
   
• さらに、遺伝子治療は化学療法や放射線治療などの従来のがん治療の効果を高める可能性があります。
   
• さらに、がんの世界的な有病率の増加は、このセグメントの急速な拡大を支えています。例えば、2025年には米国だけで約2,041,910件の新規がん症例と618,120件のがん死亡が予測されています。
   
• 神経疾患セグメントは2024年に23億ドルの収益を上げ、第2位の市場シェアを占めました。
   
• 神経疾患の有病率の増加と、これらの疾患を標的とした治療の臨床試験と承認の成功が、このセグメントへの投資と開発を大幅に促進しています。
   
• 研究が新たな遺伝子ベースの治療をもたらし続けるにつれ、神経疾患セグメントは予測期間を通じて継続的な成長が見込まれます。
   

この市場を形成する主要なセグメントについて詳しく知る

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用途別に、遺伝子治療市場は病院、専門クリニックおよび遺伝子治療センター、学術機関および研究機関、その他のエンドユーザーに分類されます。病院セグメントは2024年に56.4％の市場シェアを占めました。   
 

• 病院セグメントは市場の大部分を占めており、これらの高度な治療の実施と提供の主要な場となっています。
   
• 病院は専門的なインフラ、高度な医療専門家、遺伝子治療に関連する複雑な手順とモニタリングを管理するために必要なサポートケアを提供します。
   
• 多くの病院はバイオテクノロジー企業と協力し、臨床試験に参加することで、遺伝子治療エコシステムにおける地位をさらに強化しています。
   

北米の遺伝子治療市場

北米市場は2024年に51.2％の市場シェアを占め、世界市場をリードしています。
 

• 有利な規制環境、強力な財政的および投資支援、高度な医療インフラ、そして堅固な研究開発エコシステムは、地域市場の成長を推進する主要な要因です。
   
• 北米、特に米国は、遺伝子治療の分野で確立された研究開発エコシステムを有しています。この地域には、遺伝子治療研究の進歩に積極的に貢献するトップクラスの学術機関、研究センター、バイオテクノロジー企業が存在します。このエコシステムはイノベーションを促進し、投資を引き寄せ、新しい遺伝子治療の開発を推進しています。
   
• さらに、北米における遺伝子疾患やがんなどの複雑な疾患の高い有病率は、遺伝子治療のような革新的な治療法への需要を大きく生み出しています。
   
• さらに、支払者がこれらの治療を補償プログラムを通じて支援する意欲は、市場成長をさらに加速させています。
   

米国の遺伝子治療市場は、2021年に31億ドル、2022年に34億ドルの規模でした。市場規模は2023年の38億ドルから2024年には42億ドルに成長しました。
 

• 米国は、強固なバイオテクノロジー・エコシステム、豊富な研究資金、有利な規制環境によって市場を牽引し続けています。
   
• この国には、トップクラスの製薬会社とバイオテクノロジー企業が存在し、革新的な遺伝子治療候補と最先端技術の豊富なパイプラインを活用しています。
   
• さらに、トップクラスの研究機関と広範な臨床試験活動が、新しい治療の開発と商業化をさらに加速させています。
   

ヨーロッパ遺伝子治療市場

ヨーロッパ市場は2024年に23億ドルの規模となり、予測期間中に魅力的な成長が見込まれています。
 

• ヨーロッパは、先進的な医療インフラ、政府の取り組みの増加、バイオテクノロジー開発への投資増加によって、グローバル市場の重要なシェアを占めています。
   
• この地域は、学術機関、研究機関、製薬会社が協力する高度なエコシステムを活用し、遺伝子治療の開発と採用を加速させています。
   

ドイツはヨーロッパの遺伝子治療市場で強い成長ポテンシャルを示しています。
 

• ヨーロッパ内では、ドイツが市場の重要なシェアを占めており、これは先進的な医学研究インフラ、強固な産業基盤、政府の有利な取り組みによって支えられています。
   
• この国の精密医療とバイオテクノロジーへの重点は、遺伝子治療の開発と商業化にとってダイナミックな環境を創出しています。
   
• さらに、ドイツの強固な医療制度と高い患者アクセス率は、これらの革新的な治療の採用をさらに促進しています。
   

アジア太平洋遺伝子治療市場

アジア太平洋市場は、分析期間中に最高のCAGR22.8%で成長すると予測されています。
 

• アジア太平洋地域は、医療投資の増加、遺伝子疾患の発生率の上昇、先進医療技術へのアクセス拡大によって、グローバル市場で急速な成長を遂げています。
   
• この地域の政府は、資金提供と国際協力を通じた臨床研究を支援することで、バイオテックインフラを強化しています。
   
• さらに、この地域の大規模な患者人口、遺伝子疾患に対する認識の高まり、地元のバイオテクノロジー企業の存在拡大は、革新的な遺伝子治療ソリューションへの需要を高めています。
   

中国の遺伝子治療市場は、アジア太平洋市場で大きなCAGRで成長すると予測されています。
 

• 中国は、大規模なバイオテックR&D投資、政府の支援政策、急速に拡大する臨床試験の風景によって、アジア太平洋市場を牽引しています。
   
• 中国政府は、ゲノム学および先進治療を国家の健康およびイノベーションのアジェンダに優先的に位置付け、成長を促進するために重要な資金を提供し、規制改革を実施しています。
   
• 強力な製造能力、拡大する医療インフラ、そして増加する国内需要を背景に、中国はアジア太平洋地域における遺伝子治療のイノベーションの最前線に立っています。
   

ラテンアメリカの遺伝子治療市場

ブラジルは分析期間中に顕著な成長を示すラテンアメリカ市場をリードしています。
 

• ブラジルは、拡大する医療セクター、バイオテクノロジーへの投資増加、および遺伝性疾患の有病率上昇によって推進されるラテンアメリカ市場の主要な成長センターとして台頭しています。
   
• 同国の大規模な人口と先進医療治療へのアクセス改善により、革新的な治療への需要が高まっています。
   
• さらに、規制改革の支援と公私協力の設立により、臨床研究と遺伝子治療の地域開発が促進されています。
   

中東・アフリカの遺伝子治療市場

2024年には、南アフリカ市場が中東・アフリカ市場で大幅な成長を遂げると予想されています。
 

• 南アフリカは、急速に発展する医療インフラと遺伝子研究への注目が高まることで、中東・アフリカ市場において大きな成長ポテンシャルを示しています。
   
• 同国には複数の主要な研究機関があり、革新的な治療を通じて遺伝性および慢性疾患に対処することに対する関心が高まっています。
   
• グローバルなバイオテクノロジー企業との協力が増加し、政府の医療提供強化に向けた取り組みが、市場成長をさらに推進すると予想されています。
   

遺伝子治療市場のシェア

市場の競争環境は、確立された製薬大手、新興のバイオテクノロジースタートアップ、および学術機関間の激しいイノベーションと協力によって特徴付けられています。ノバルティス、bluebird bio、Spark Therapeutics、Vertex Pharmaceuticals、Pfizerなどの主要プレイヤーは、世界市場で約37％の市場シェアを占めています。これらのプレイヤーは、パイプラインの拡大と配送技術の向上を目指して、継続的に研究開発に投資しています。市場では、新規治療の商業化を加速させ、新しい市場にアクセスすることを目的とした戦略的パートナーシップ、合併、買収が行われています。
 

さらに、小規模プレイヤーおよびニッチなバイオテクノロジー企業は、CRISPRや非ウイルスベクターなどの専門治療と最先端技術に焦点を当てて貢献しています。このダイナミックな環境は、迅速な技術進歩と競争差別化を促進し、市場全体の成長と多様化を推進しています。
 

遺伝子治療市場の企業

市場で活動している主要な企業は以下の通りです：

• アムジェン
• Applied Genetic Technologies Corporation（AGTC）
• Audentes Therapeutics, Inc.（アステラス製薬）
• バイエル
• Beam Therapeutics
• BioMarin Pharmaceutical
• bluebird bio
• ブリストル・マイヤーズ・スクイブ
• CRISPR Therapeutics
• Gilead Sciences
• ヘリキシス
• Intellia Therapeutics
• Krystal Biotech
• ノバルティス
• Orchard Therapeutics
• Pfizer
• Sangamo Therapeutics
• Sarepta Therapeutics
• Spark Therapeutics（ロシュ）
• UniQure N.V.
   
• ノバルティス

ノバルティスは、約15.2％の市場シェアを持つ主要プレイヤーです。同社は、脊髄性筋萎縮症（SMA）に対処する画期的な治療法Zolgensmaで特に知られています。会社の希少な遺伝子疾患への強い焦点と堅固な製造能力は、遺伝子治療の革新と商業化の最前線に位置づけています。
 

• スパーク・セラピューティクス（ロシュ）

ロシュに買収されたスパーク・セラピューティクスは、遺伝子治療のパイオニアであり、遺伝性網膜疾患に対する最初のFDA承認遺伝子治療であるルクスターンで最もよく知られています。同社は、ロシュのグローバルリーチと組み合わせた最先端の研究により、新規遺伝子ベース治療の開発とアクセスを加速させています。
 

• バーテックス・ファーマシューティカルズ
  バーテックス・ファーマシューティカルズは、遺伝性血液疾患（例：鉤状赤血球症、β-サラセミア）に対する革新的治療に焦点を当てた市場の主要プレイヤーです。CRISPRベースの遺伝子編集技術を用いた研究は、精密医療へのコミットメントを示しています。強力なパイプラインと戦略的パートナーシップにより、バーテックスは遺伝性疾患の患者アウトカムを変革する可能性のある最先端治療を推進しています。
   

遺伝子治療業界のニュース

• 2024年1月、バイオジェンとギンコバイオワークスは、AAVベースベクターを用いた遺伝子治療の共同開発を完了したと発表しました。これは今後数年間の遺伝子治療需要を推進することが期待されています。
   
• 2023年12月、スイス医薬品庁は、早期発症型メタクローム白質ジストロフィーの治療薬としてリブメルディに承認を与えました。
   
• 2023年6月、米国FDAは、4～5歳のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の子供に対する遺伝子治療薬エレヴィディスの承認をサレプタに与えました。
   
• 2023年5月、FDAは、単純ヘルペスウイルス1型（HSV-1）ベクターベースの遺伝子治療薬ビュジュベックを、6ヶ月以上の患者に対して、遺伝子COL7A1の変異を有する重症型表皮水疱症（DEB）の治療に承認しました。
   
• 2023年4月、REGENXBIO社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（デュシェンヌ）の治療に対する可能性のある1回投与型遺伝子治療薬RGX-202に、FDAがファストトラック指定を与えたと発表しました。
   
• 2022年12月、カイトファーマ社と大塚製薬社は、日本厚生労働省（MHLW）が、再発/難治性大細胞型B細胞リンパ腫（R/R LBCL）、原発性縦隔大細胞型B細胞リンパ腫、転化性濾胞性リンパ腫、高度悪性B細胞リンパ腫の初回治療に対するキメラ抗原受容体（CAR）T細胞治療薬イエスカルタ（アキサカブタゲンシロルセウエル）の承認を与えたと発表しました。イエスカルタは、CD19抗原に対するCAR T細胞輸血を受けたことのない患者のみに投与すべきです。
   
• 2021年5月、バイオジェン社とキャプシゲン社は、CNSおよび神経筋疾患の根本的な遺伝子原因に対処する可能性のある変革的な遺伝子治療を提供するための新規アデノ随伴ウイルス（AAV）カプシドの開発に向けた戦略的研究協力に合意しました。
   

遺伝子治療市場調査レポートには、2021年から2034年までの以下のセグメントについて、収益（USD百万ドル）の推定と予測を含む業界の詳細な分析が含まれています：

市場、ベクター別

• ウイルスベクター 
  • レトロウイルスベクター
  • アデノ随伴ウイルスベクター
  • レントウイルスベクター
  • その他のウイルスベクター
• 非ウイルスベクター     
  • プラスミドDNA
  • リポイドナノ粒子（LNPs）
  • オリゴヌクレオチド
  • その他の非ウイルスベクター

市場、投与方法別

• 体内遺伝子治療
• 体外遺伝子治療

市場、遺伝子タイプ別

• 抗原エンコーディング遺伝子
• サイトカインエンコーディング遺伝子
• 腫瘍抑制遺伝子
• 自殺遺伝子
• 遺伝子置換（欠損用）
• 成長因子遺伝子
• 受容体コード遺伝子
• その他の遺伝子タイプ

市場、適応症別

• 腫瘍学       
  • 急性リンパ性白血病（ALL）
  • 大型B細胞リンパ腫
  • 頭頸部扁平上皮癌
  • メラノーマ
• 神経疾患         
  • デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）
  • 脊髄性筋萎縮症（SMA）
• 血友病AおよびB    
• 肝臓疾患       
• 遺伝性網膜疾患     
• 末梢動脈疾患  
• その他の適応症     

市場、用途別

• 病院
• 専門クリニックおよび遺伝子治療センター
• 学術機関および研究機関
• その他の利用者

上記の情報は、以下の地域および国に提供されています：

• 北米
  • 米国
  • カナダ
• ヨーロッパ
  • ドイツ
  • イギリス
  • フランス
  • スペイン
  • イタリア
  • オランダ
• アジア太平洋
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • オーストラリア
  • 韓国 
• ラテンアメリカ
  • ブラジル
  • メキシコ
  • アルゼンチン
• 中東およびアフリカ
  • 南アフリカ
  • サウジアラビア
  • UAE