Mercado de tratamientos para enfermedades raras Tamaño y Compartir 2026 - 2035

Tamaño del mercado de tratamientos para enfermedades raras

El tamaño del mercado mundial de tratamientos para enfermedades raras se valoró en 240,100 millones de USD en 2025. Se prevé que el mercado crezca de 265,500 millones de USD en 2026 a 726,000 millones de USD en 2035, con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 11,8 % durante el período de previsión, según el último informe publicado por Global Market Insights Inc.
 

El mercado está impulsado principalmente por la alta prevalencia de trastornos genéticos y metabólicos raros. Por ejemplo, The Lancet señala que más de 300 millones de personas viven con enfermedades raras en todo el mundo, lo que incrementa la demanda de opciones de tratamiento. Además, Rare Disease International afirma que existen aproximadamente 6.000 enfermedades raras reconocidas clínicamente en todo el mundo, de las cuales el 72 % son de origen genético y el 70 % de los casos se producen durante la infancia.
 

Asimismo, los avances en la medicina de precisión y los marcos regulatorios favorables, como las designaciones de medicamentos huérfanos, estimulan aún más el crecimiento del mercado. Por ejemplo, se considera que más del 50 % de las nuevas aprobaciones de medicamentos corresponden a medicamentos huérfanos, cuya cifra ha aumentado significativamente, lo que refleja la creciente atención prestada a los tratamientos para enfermedades raras. La creciente adopción de terapias génicas, la terapia de reemplazo enzimático y los productos biológicos dirigidos estimula aún más la expansión del mercado.
 

Los tratamientos para enfermedades raras abarcan una amplia variedad de enfoques terapéuticos destinados a controlar o curar afecciones que afectan a una población reducida de pacientes. Estos tratamientos incluyen medicamentos huérfanos, terapias génicas, productos biológicos y moléculas pequeñas, que a menudo requieren vías de desarrollo y regulatorias especializadas. Entre los principales actores que impulsan el crecimiento del mercado se encuentran Sanofi, AstraZeneca, F. Hoffmann-La Roche, Vertex Pharmaceuticals, Pfizer y AbbVie, empresas que invierten activamente en investigación y desarrollo, colaboraciones estratégicas y redes de distribución globales para abordar las necesidades no cubiertas en la atención de las enfermedades raras. Estas empresas desempeñan un papel fundamental en la innovación, los programas de acceso de los pacientes y la ampliación de la disponibilidad de tratamientos en todo el mundo.
 

Entre 2022 y 2024, el mercado de tratamientos para enfermedades raras experimentó un crecimiento notable, impulsado por el aumento de los incentivos regulatorios, una mayor concienciación y los avances en terapias avanzadas. Por ejemplo, el mercado mundial se valoró en aproximadamente 173,900 millones de USD en 2022 y alcanzó alrededor de 215,200 millones de USD en 2024, con un crecimiento moderado y una TCAC aproximada del 11,2 %. Este crecimiento puede atribuirse al aumento del número de aprobaciones de medicamentos huérfanos, la rápida adopción de terapias génicas y celulares, y la aparición de enfoques de medicina de precisión que mejoran los resultados del tratamiento para los pacientes con enfermedades raras.
 

El mercado hace referencia al sector mundial centrado en las terapias para afecciones con una baja prevalencia, pero con grandes necesidades médicas no cubiertas. Estos tratamientos tienen como objetivo mejorar la supervivencia, la calidad de vida y el control de las enfermedades mediante soluciones innovadoras, como medicamentos huérfanos, productos biológicos avanzados e intervenciones genéticas, a menudo respaldadas por marcos regulatorios y de reembolso favorables.
 

Tendencias del mercado de tratamientos para enfermedades raras

• Una tendencia importante del mercado es el creciente cambio hacia terapias genéticas y moleculares avanzadas. Los tratamientos sintomáticos tradicionales están siendo sustituidos cada vez más por terapias génicas, medicamentos basados en ARN y productos biológicos dirigidos que abordan la causa subyacente de las enfermedades raras. Estos enfoques ofrecen eficacia a largo plazo, posibles curas y una menor dependencia de la medicación crónica, lo que los hace muy atractivos tanto para los pacientes como para los proveedores de atención sanitaria.
   
• Además, cada vez se adoptan más soluciones de medicina personalizada y de precisión. Gracias a los avances en la secuenciación genómica y la identificación de biomarcadores, los tratamientos se adaptan a los perfiles individuales de los pacientes, lo que mejora los resultados terapéuticos y minimiza los efectos adversos. Esta tendencia se ajusta al movimiento más amplio del sector sanitario hacia una atención centrada en el paciente, especialmente en el caso de las enfermedades raras, en las que la variabilidad de la expresión genética afecta significativamente al éxito del tratamiento.
   
• Asimismo, la creciente prevalencia de trastornos genéticos raros y la mejora de las capacidades diagnósticas son importantes catalizadores del crecimiento del mercado. A medida que aumenta la esperanza de vida mundial y las pruebas genéticas son más accesibles, el número de casos de enfermedades raras diagnosticados continúa aumentando tanto en las regiones desarrolladas como en las emergentes.
   
• Por ejemplo, según la Organización Mundial de la Salud (OMS), las enfermedades raras afectan conjuntamente a más de 300 millones de personas en todo el mundo y existen aproximadamente 7.000 afecciones identificadas, muchas de las cuales carecen de tratamientos aprobados. Este creciente grupo de pacientes pone de manifiesto la urgente necesidad de desarrollar terapias innovadoras.
   
• Además, el apoyo normativo y los incentivos para los medicamentos huérfanos están acelerando la innovación y la comercialización. Organismos reguladores como la FDA y la EMA han concedido miles de designaciones de medicamentos huérfanos durante la última década, ofreciendo beneficios como exclusividad de mercado, créditos fiscales y procesos de aprobación acelerados. Por ejemplo, según el Instituto Nacional de Salud (NIH), a 31 de diciembre de 2022, la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA de Estados Unidos había concedido más de 6.340 designaciones de medicamentos huérfanos desde el inicio del programa en 1983, que abarcaban más de 1.000 enfermedades raras.
   
• Por otra parte, las innovaciones tecnológicas, como la edición genética basada en CRISPR y las terapias de interferencia del ARN, están ganando terreno. Estas modalidades de vanguardia permiten realizar modificaciones genéticas precisas y silenciar de forma dirigida los genes causantes de enfermedades, allanando el camino hacia tratamientos curativos. Estos avances son especialmente importantes para afecciones como la atrofia muscular espinal, la hemofilia y los trastornos de almacenamiento lisosómico, en los que las terapias convencionales ofrecen una eficacia limitada.
   
• Por tanto, a medida que aumentan las inversiones mundiales en investigación y desarrollo y mejora la infraestructura sanitaria, el mercado está preparado para una expansión sostenida. El creciente énfasis clínico en los enfoques curativos, la intervención temprana y la mejora de la calidad de vida de los pacientes con necesidades médicas no cubiertas seguirá impulsando la innovación y la adopción en todo el mundo.
   

Análisis del mercado de tratamientos para enfermedades raras

Para comprender las principales tendencias del mercado

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Según el tipo de medicamento, el mercado mundial se segmenta en productos biológicos y productos no biológicos. El segmento de productos biológicos consolidó su liderazgo en el mercado al registrar una cuota de mercado significativa del 56,4 % en 2025, y se prevé que crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 11,7 % durante los años del período de previsión.
 

• Los productos biológicos son conocidos por ser soluciones modificadoras de la enfermedad para trastornos genéticos e inmunológicos más complejos, lo que los convierte en la opción preferida para las enfermedades raras.
   
• Por ejemplo, según las estimaciones del análisis de Applied Clinical Trials (2025), el 35 % de todos los medicamentos y productos biológicos de la cartera mundial de investigación y desarrollo se dirigen a enfermedades raras, lo que pone de manifiesto un compromiso amplio y creciente, especialmente con el desarrollo de productos biológicos y modalidades avanzadas.
   
• Asimismo, los productos biológicos se han convertido en la opción preferida y principal para el tratamiento de enfermedades raras, ya que ofrecen precisión, una reducción de los efectos adversos y potencial para lograr resultados curativos.
   
• Por ejemplo, las terapias génicas, incluido el onasemnogén abeparvovec para enfermedades como la atrofia muscular espinal, así como los anticuerpos monoclonales para trastornos inmunológicos raros, han transformado los paradigmas terapéuticos.
   
• Además, cada vez se desarrollan más productos biológicos en formatos personalizados, aprovechando los datos genómicos y los biomarcadores para adaptar las terapias a cada paciente. Esta tendencia se alinea con el creciente énfasis en la medicina de precisión y la atención centrada en el paciente en la gestión de las enfermedades raras.
   
• Por otro lado, los medicamentos no biológicos, incluidas las moléculas pequeñas y los fármacos tradicionales, representan una cuota menor del mercado, pero siguen siendo relevantes para determinadas enfermedades raras en las que los productos biológicos aún no están disponibles o no son viables.
   

Según el área terapéutica, el mercado mundial de tratamientos para enfermedades raras se clasifica en cáncer, trastornos relacionados con la sangre, sistema nervioso central, trastornos respiratorios, trastornos musculoesqueléticos, trastornos cardiovasculares y otras áreas terapéuticas. El segmento del cáncer representó los mayores ingresos del mercado, con 115,700 millones de USD en 2025. 
 

• La elevada prevalencia de cánceres raros, como el neuroblastoma, los tumores desmoides y determinadas neoplasias hematológicas malignas, representa una proporción significativa de los casos de enfermedades raras a escala mundial.
   
• Por ejemplo, según la Agencia Internacional para la Investigación del Cáncer, los cánceres raros representan aproximadamente entre el 25 y el 30 % de todos los diagnósticos de cáncer y el 25 % de las muertes por cáncer, lo que supone una carga considerable de enfermedad. Alrededor de 5,1 millones de personas en la Unión Europea y el Reino Unido están afectadas por cánceres raros, y cada año se diagnostican más de 650 000 casos nuevos. Estas enfermedades suelen carecer de tratamientos estándar eficaces, lo que genera una fuerte demanda de terapias innovadoras y medicamentos huérfanos.
   
• Además, el segmento del cáncer se beneficia de una sólida cartera de productos biológicos dirigidos, inmunoterapias y tratamientos basados en genes. Modalidades innovadoras como las terapias con células CAR-T, los anticuerpos monoclonales y los medicamentos de oncología de precisión están transformando los paradigmas terapéuticos para los tumores raros, al ofrecer mayores tasas de supervivencia y una mejor calidad de vida.
   
• Por otro lado, los trastornos relacionados con la sangre representan el segmento de crecimiento más rápido del mercado y se prevé que crezcan a una TCAC del 12,3 % durante el período de análisis.
   
• Las enfermedades raras, como la hemofilia, la anemia falciforme y los trastornos de inmunodeficiencia, registran un aumento de las tasas de diagnóstico y de la adopción de tratamientos, lo que impulsa la demanda de opciones terapéuticas innovadoras.
   

Según el grupo de pacientes, el mercado mundial de tratamientos para enfermedades raras se clasifica en adultos y población pediátrica. El segmento de adultos representó los mayores ingresos del mercado, con 184,400 millones de USD en 2025, y se prevé que crezca a una TCAC del 11,7 % durante el período de análisis. Por otro lado, el segmento pediátrico, aunque es más pequeño, registra un elevado crecimiento, impulsado por la ampliación de los programas de cribado neonatal, las pruebas genéticas tempranas y la creciente concienciación entre los profesionales sanitarios y los cuidadores.
 

• Los adultos dominaron el mercado en 2025, principalmente debido a la mayor prevalencia de cánceres raros, trastornos cardiovasculares raros y enfermedades autoinmunes en la población adulta.
   
• Además, muchas enfermedades raras se manifiestan más adelante en la vida o evolucionan desde la infancia hasta la edad adulta, lo que convierte a los adultos en el grupo de pacientes tratados más numeroso a escala mundial. Asimismo, el aumento de las tasas de diagnóstico en adultos, junto con un mayor acceso a terapias avanzadas, como los productos biológicos, las terapias génicas y los enfoques de medicina de precisión, ha contribuido significativamente al liderazgo de este segmento.
   

Según la vía de administración, el mercado mundial de tratamientos para enfermedades raras se clasifica en vías oral, inyectable y otras vías de administración. El segmento de administración oral representó los mayores ingresos del mercado, con 124,400 millones de USD en 2025. 
 

• Los fármacos orales representan la mayor cuota debido a su conveniencia, facilidad de administración y elevado cumplimiento terapéutico por parte de los pacientes, especialmente en el caso de enfermedades raras crónicas que requieren tratamientos prolongados.
   
• Muchos fármacos huérfanos de moléculas pequeñas y terapias dirigidas para cánceres raros, trastornos metabólicos y enfermedades inmunológicas están disponibles en forma oral, lo que convierte esta vía en la opción preferida en los entornos ambulatorios.
   
• El predominio de las formulaciones orales también se ve respaldado por los avances en las tecnologías de administración de fármacos, que mejoran la biodisponibilidad y reducen la frecuencia de administración, reforzando la adherencia de los pacientes y los resultados del tratamiento.
   
• Por otro lado, se prevé que el segmento de los inyectables sea el de mayor crecimiento, impulsado por la creciente adopción de productos biológicos, terapias génicas y anticuerpos monoclonales para enfermedades raras. Las formulaciones inyectables son esenciales para las terapias que requieren una administración dirigida, un inicio de acción rápido o estructuras moleculares complejas que no pueden administrarse por vía oral.
   

Por uso final, el mercado mundial del tratamiento de enfermedades raras se clasifica en hospitales y clínicas, entornos de atención domiciliaria y otros usuarios finales. El segmento de hospitales y clínicas registró una cuota de mercado del 57,7 % en 2025 y se prevé que crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 11,7 % durante el período de análisis.
 

• Los hospitales siguen siendo los principales centros para el tratamiento de enfermedades raras debido a su infraestructura avanzada, sus capacidades diagnósticas especializadas y el acceso a terapias complejas, como los tratamientos génicos y celulares.
   
• Su predominio se ve respaldado por la presencia de equipos multidisciplinares, incluidos genetistas, inmunólogos y especialistas en enfermedades raras, que permiten ofrecer una atención integral y gestionar a pacientes de alto riesgo.
   
• Las clínicas desempeñan un papel importante en el diagnóstico precoz y la gestión continua de las enfermedades raras, ya que ofrecen asesoramiento genético, seguimiento rutinario y administración de determinadas terapias orales e inyectables en entornos ambulatorios.
   

Obtenga más información sobre los segmentos clave que conforman este mercado

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Mercado del tratamiento de enfermedades raras en Norteamérica

El mercado norteamericano lideró el mercado mundial, con una cuota de mercado del 41,1 % en 2025.
 

• Norteamérica mantiene una posición dominante en el mercado mundial debido a su avanzada infraestructura sanitaria, sus sólidas y favorables aprobaciones regulatorias para los fármacos huérfanos y la elevada adopción de terapias innovadoras, incluidos los tratamientos génicos y celulares.
   
• La región se beneficia de la adopción temprana de la medicina de precisión, de sólidas redes de ensayos clínicos y de importantes inversiones en biotecnología e investigación y desarrollo.
   
• Además, la creciente prevalencia de trastornos genéticos raros, las políticas favorables de reembolso y la actividad de los grupos de defensa de los pacientes contribuyen a mantener una sólida demanda del mercado.
   

El mercado estadounidense se valoró en 65,500 millones de USD y 72,400 millones de USD en 2022 y 2023, respectivamente. El tamaño del mercado alcanzó 89,100 millones de USD en 2025, frente a 80,300 millones de USD en 2024.
 

• Estados Unidos domina el mercado norteamericano debido al mayor número de aprobaciones de fármacos huérfanos y a la amplia adopción de terapias avanzadas.
   
• Además, el elevado número de enfermedades raras y de personas afectadas impulsa aún más la demanda del mercado.
   
• Por ejemplo, según la FDA, más de 7.000 enfermedades raras afectan a más de 30 millones de personas en el país, lo que impulsa la demanda de tratamientos especializados y soluciones de atención personalizada.
   

Mercado europeo de tratamientos para enfermedades raras

El mercado europeo registró un valor de 67,500 millones de USD en 2025 y se prevé que experimente un crecimiento lucrativo durante el período de previsión.
 

• El mercado europeo está impulsado por la elevada prevalencia de enfermedades raras, el firme apoyo gubernamental al desarrollo de medicamentos huérfanos y las iniciativas de investigación colaborativa en toda la región.
   
• Según la Comisión Europea, entre 27 y 36 millones de personas viven con una enfermedad rara, lo que impulsa la demanda.
   
• La región se beneficia de una red consolidada de instituciones académicas, empresas biotecnológicas y organismos reguladores, lo que acelera la innovación y el acceso de los pacientes a terapias avanzadas.
   
• Además, los ecosistemas de investigación colaborativa y la adopción temprana de tratamientos avanzados refuerzan la posición de Europa, mientras que las crecientes campañas de sensibilización mejoran el diagnóstico y la adopción de tratamientos.
   

Alemania lidera el mercado europeo y presenta un sólido potencial de crecimiento.
 

• Alemania registra una elevada cuota de mercado gracias a su avanzada infraestructura sanitaria, su sólido ecosistema de investigación clínica y la adopción temprana de terapias génicas y biológicas.
   
• El país cuenta con uno de los mayores registros de pacientes con enfermedades raras de Europa, lo que respalda los ensayos clínicos y los programas de tratamiento personalizado.
   
• Además, Alemania alberga varias empresas farmacéuticas y biotecnológicas líderes que participan activamente en el desarrollo de medicamentos huérfanos, manteniendo su posición como centro clave de innovación en la región.
   

Mercado de tratamientos para enfermedades raras en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado de Asia-Pacífico registre la TCAC más elevada, del 12,3 %, durante el período de análisis.
 

• La región de Asia-Pacífico presenta unas elevadas perspectivas de crecimiento en el mercado, impulsadas por la rápida expansión de la infraestructura sanitaria, la creciente adopción de pruebas genéticas y el aumento de la prevalencia de enfermedades raras.
   
• Por ejemplo, según el Foro Económico Mundial, se estima que más de 200 millones de personas en Asia-Pacífico viven con enfermedades raras, mientras que las tasas de diagnóstico mejoran gracias a los programas de cribado impulsados por los gobiernos y a las iniciativas de defensa de los pacientes.
   
• Asimismo, el aumento de las inversiones en biotecnología y en el desarrollo de medicamentos huérfanos, junto con las reformas regulatorias favorables en países como China y Japón, está creando importantes oportunidades para la expansión del mercado.
   

Se estima que el mercado chino de tratamientos para enfermedades raras crecerá con una TCAC significativa en el mercado de Asia-Pacífico.
 

• El crecimiento del mercado chino está impulsado por una amplia base de pacientes, las rápidas mejoras en las pruebas genéticas y las iniciativas gubernamentales para incluir los medicamentos contra enfermedades raras en las listas de reembolso.
   
• En el país aumenta la adopción de terapias génicas y productos biológicos, respaldada por la innovación biotecnológica local y las alianzas con empresas farmacéuticas internacionales.
   
• Además, el establecimiento de registros nacionales de enfermedades raras y de centros de tratamiento especializados mejora el acceso de los pacientes y la investigación clínica, lo que impulsa una adopción más amplia de terapias avanzadas.
   

Mercado latinoamericano de tratamientos para enfermedades raras

Brasil lidera el mercado latinoamericano y registra un crecimiento notable durante el período de análisis.
 

• En Brasil aumentan los diagnósticos de enfermedades raras debido a los programas de cribado neonatal y a la mejora del acceso a la atención especializada, lo que impulsa la demanda de medicamentos huérfanos y productos biológicos avanzados.
   
• Además, las iniciativas respaldadas por los gobiernos para incluir los tratamientos de enfermedades raras en la cobertura sanitaria pública y la expansión de los hospitales especializados están favoreciendo una adopción clínica más amplia.
   

Mercado de tratamientos para enfermedades raras en Oriente Medio y África

Se prevé que el mercado de Arabia Saudí experimente un crecimiento sustancial en el mercado de Oriente Medio y África en 2025.
 

• La expansión del mercado de Arabia Saudí se ve estimulada por el aumento de la prevalencia de los trastornos genéticos, el incremento de las inversiones en infraestructuras sanitarias y los programas gubernamentales para enfermedades raras en el marco de Vision 2030.
   
• El país está mejorando activamente sus capacidades de diagnóstico y estableciendo centros de tratamiento especializados, lo que genera una mayor demanda de medicamentos huérfanos y terapias avanzadas.
   

Cuota del mercado de tratamientos para enfermedades raras

El mercado mundial presenta una consolidación moderada, ya que las principales empresas biofarmacéuticas controlan una cuota significativa, mientras que la innovación prospera entre los actores especializados. Las cinco principales empresas, Johnson & Johnson, Sanofi, AbbVie, F. Hoffmann-La Roche y Novartis, representan conjuntamente aproximadamente el 35 % del mercado mundial, gracias a sus sólidas capacidades de investigación y desarrollo, sus avanzadas plataformas de productos biológicos y sus redes mundiales de comercialización. Estas empresas invierten continuamente en terapias génicas, anticuerpos monoclonales y soluciones de medicina de precisión para abordar las elevadas necesidades no cubiertas en los cánceres raros, los trastornos inmunológicos y las enfermedades genéticas.
 

El panorama del mercado también está determinado por adquisiciones estratégicas, acuerdos de licencia y colaboraciones destinados a acelerar el desarrollo de productos en fase de investigación y ampliar el acceso en las regiones emergentes. Entretanto, las empresas biotecnológicas más pequeñas y los actores especializados contribuyen centrándose en terapias innovadoras, como la edición génica basada en CRISPR y los fármacos dirigidos al ARN, lo que favorece la diferenciación competitiva. Este entorno dinámico propicia un rápido progreso tecnológico y un crecimiento sostenido del mercado, a medida que la demanda mundial de tratamientos innovadores para enfermedades raras continúa aumentando.
 

Empresas del mercado de tratamientos para enfermedades raras

Entre las empresas destacadas que operan en el sector de los tratamientos para enfermedades raras se encuentran las siguientes:

• AbbVie
• Alexion Pharmaceuticals
• Amgen
• AstraZeneca
• Baxter International
• Bayer
• Bristol-Myers Squibb
• Eli Lilly and Company
• F. Hoffmann La Roche
• GlaxoSmithKline
• Johnson & Johnson
• Merck & Co.
• Novartis
• Novo Nordisk
• Pfizer
• Sanofi
• Takeda Pharmaceutical
• Vertex Pharmaceutical
   
• Johnson & Johnson

Johnson & Johnson ocupa una posición sólida, con aproximadamente el 10,8 % del mercado, gracias a sus avanzadas plataformas de productos biológicos y terapias génicas dirigidas a los cánceres raros y los trastornos inmunológicos. Sus amplias inversiones en I+D y sus capacidades mundiales de comercialización le permiten ofrecer terapias innovadoras y ampliar el acceso en los principales mercados.
 

• AbbVie

AbbVie mantiene una ventaja competitiva gracias a su sólida cartera de productos en fase de investigación para enfermedades neurológicas raras y trastornos inmunológicos, respaldada por adquisiciones y asociaciones estratégicas. El enfoque de AbbVie en los medicamentos especializados y los métodos de medicina de precisión refuerza su liderazgo a la hora de abordar las elevadas necesidades no cubiertas en las enfermedades raras.
 

• F. Hoffmann-La Roche

F. Hoffmann-La Roche domina los segmentos de oncología y hematología raras con productos biológicos de vanguardia, terapias dirigidas y soluciones de medicina personalizada. La sólida red de investigación clínica de Roche y su compromiso con el avance de los tratamientos para los cánceres raros la sitúan como un actor clave de la innovación en el mercado mundial.
 

Noticias del sector de tratamientos para enfermedades raras

• En diciembre de 2025, Mirum Pharmaceuticals suscribió un acuerdo definitivo para adquirir Bluejay Therapeutics por 250 millones de USD en efectivo y 370 millones de USD en acciones, además de pagos por hitos. Esta adquisición reforzó la cartera de Mirum en enfermedades hepáticas raras, mejorando su cartera de productos en desarrollo y su liderazgo mundial en tratamientos para enfermedades raras.
   
• En septiembre de 2025, SERB Pharmaceuticals completó la adquisición de Y-mAbs Therapeutics, convirtiendo a Y-mAbs en una filial íntegramente participada. La operación incluyó la exclusión de Y-mAbs del Nasdaq y la integración de sus tratamientos oncológicos basados en anticuerpos en la cartera de SERB.
   
• En junio de 2025, Sanofi adquirió Blueprint Medicines, con pagos adicionales de CVR vinculados a hitos. La operación incluyó Ayvakit/Ayvakyt, el único tratamiento aprobado para la mastocitosis sistémica, y una cartera de productos de inmunología en fase inicial. La adquisición amplió la cartera de Sanofi en inmunología para enfermedades raras.
   
• En abril de 2025, Merck suscribió un acuerdo definitivo para adquirir SpringWorks Therapeutics. La adquisición incorporó tratamientos aprobados para los tumores desmoides y los neurofibromas plexiformes asociados a la neurofibromatosis de tipo 1. La operación reforzó la cartera de Merck en oncología para enfermedades raras y aumentó su presencia en el mercado estadounidense.
   

El informe de investigación sobre el mercado de tratamientos para enfermedades raras ofrece una cobertura exhaustiva del sector con estimaciones y previsiones expresadas en ingresos en millones de USD para el período 2022–2035 para los siguientes segmentos:

Mercado por tipo de fármaco

• Productos biológicos
• Productos no biológicos

Mercado por área terapéutica

• Cáncer
• Trastornos relacionados con la sangre
• Sistema nervioso central
• Trastornos respiratorios
• Trastornos musculoesqueléticos
• Trastornos cardiovasculares
• Otras áreas terapéuticas

Mercado por paciente

• Adultos
• Pediátricos

Mercado por vía de administración

• Vía oral
• Inyectables
• Otras vías de administración

Mercado por uso final

• Hospitales y clínicas
• Entornos de atención domiciliaria
• Otros usuarios finales

La información anterior se proporciona para las siguientes regiones y países:

• América del Norte
  • EE. UU.
  • Canadá
• Europa
  • Alemania
  • Reino Unido
  • Francia
  • España
  • Italia
  • Países Bajos
• Asia-Pacífico
  • China
  • India
  • Japón
  • Australia
  • Corea del Sur 
• América Latina
  • Brasil
  • México
  • Argentina 
• Oriente Medio y África
  • Sudáfrica
  • Arabia Saudí
  • EAU