药物发现领域人工智能市场 尺寸和份额 2026-2035

人工智能药物发现市场规模

2025年，人工智能药物发现市场规模为31亿美元，预计2026年将达到40亿美元，并以30.5%的年均复合增长率（CAGR）在2026～2035年扩大至439亿美元。

市场规模扩大反映出计算方法应用领域的变化：人工智能正从孤立的虚拟筛选扩展至整合靶点发现、分子设计、性质预测和临床前决策支持。

经济效益仍是推动应用的核心因素。制药研发需要经历漫长的开发周期，并承受大量项目淘汰，产品才能获批上市。^{[1]Congressional Budget Office, Research and Development in the Pharmaceutical Industry. cbo.gov}一项2024年的评估指出，若计入研发失败和资本成本，将一种新药推向市场的成本超过35亿美元。人工智能平台无法消除临床风险，但能够将实验工作集中于预测结合能力、成药性或安全性更强的候选药物。因此，其商业价值与其说在于取代实验室科学，不如说在于将实验室资源集中用于数量更少、优先级更高的假设。

技术进步进一步增强了在药物发现早期阶段应用人工智能的理由。AlphaFold 3 将结构预测扩展至蛋白质、小分子、核酸和抗体之间的相互作用，为结构指导的设计提供了比仅针对蛋白质建模更实用的基础。^{[2]National Institutes of Health PubMed Central, AlphaFold 3: Transformative Advances in Drug Discovery. pmc.ncbi.nlm.nih.gov}临床证据也开始检验这一基本主张。Insilico Medicine 于2025年公布了 rentosertib 治疗特发性肺纤维化的 IIa 期研究结果，将生成式人工智能药物发现项目与经同行评审的临床验证成果联系起来。^{[3]EurekAlert! / Insilico Medicine, Insilico Medicine announces Nature Medicine publication of Phase IIa results evaluating rentosertib for idiopathic pulmonary fibrosis. sciencesources.eurekalert.org}与此同时，人工智能药物研发领域的股权融资于2024年达到38亿美元，表明平台开发和研发管线推进仍持续获得资本支持。^{[4]CB Insights, The AI in Drug R&D Market Map. cbinsights.com}

监管环境正日趋明晰，但要求仍然严格。美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年1月发布的指南草案，探讨了用于支持药品和生物制品监管决策的人工智能模型的可信度；FDA 指出，2016年至2023年间，其审评过500多份包含人工智能组件的申报材料。^{[5]U.S. Food and Drug Administration, Center for Drug Evaluation and Research, Artificial Intelligence for Drug Development. fda.gov}这并未为药物发现软件设立单独的审批路径。相反，当人工智能生成的证据用于后续开发和监管申报材料时，可追溯性、数据来源和模型性能文档的重要性随之提高。

2025年，软件占市场收入的67.9%，机器学习则占技术需求的82.6%。排名前五的参与者合计占据约11.8%的市场份额，这为基础设施提供商、计算化学专业企业、人工智能原生药物发现公司以及专注特定疾病的开发商共存留下了空间，市场并未由单一平台主导。

资金投入和监管活动进一步推动了这一转变，但并非独立促成这一转变的因素。2024年投入人工智能药物研发的 38 亿美元，为构建数据资产和推进研发项目提供了所需资本；美国食品药品监督管理局（FDA）发布的指南草案则表明，可信度证据将日益成为行业运营模式的一部分。因此，增长可能更有利于那些能够将模型性能与可重复的实验验证、可审计的数据集以及适用于开发阶段的文档相结合的供应商，而非仅提供分子生成服务的供应商。

主要驱动因素

慢性疾病生物学机制的复杂性提升了计算优先级排序的价值。

2024年全球新增癌症病例达到 2,060 万例，国际癌症研究机构（IARC）预计，到 2050 年病例数将达到 3,440 万例。肿瘤学研究会产生规模异常庞大且异质性很高的基因组、分子和临床数据集，同时也涉及范围广泛的靶点，而传统实验筛选可能耗时长、成本高。人工智能可以在湿实验启动前，对靶点进行优先级排序、细分生物学假设，并筛选候选化合物库。这有助于解释人工智能药物发现支出为何集中于肿瘤学领域，该领域在 2025 年的市场规模为 14 亿美元。

生物学数据数字化扩大了可用于药物发现的数据基础。

结构数据库、测序结果、表型成像、检测结果以及经过整理的科学文献，为模型提供了比传统药物化学工作流程中人工审阅能力所能覆盖的更多输入。AlphaFold 3 尤为重要，因为其建模范围不再局限于单个蛋白质，还涵盖了影响结合和作用机制的分子相互作用。优势并不只在于数据量，更在于能够整合原本相互独立的证据流，形成可通过实验验证的靶点或化合物假设。

算法和算力进步正在降低高级建模的成本。

NVIDIA 于 2024 年 11 月发布了面向数字生物学工作负载的开放框架 BioNeMo，使各组织能够在加速计算基础设施上训练和部署生物学基础模型。^{[6]NVIDIA, NVIDIA Opens BioNeMo to Scale Digital Biology for Global Biopharma and Scientific Industry. investor.nvidia.com}

更快的推理速度和更易获取的模型开发工具，扩大了可触达客户群体，覆盖范围不再局限于拥有专用内部高性能计算环境的组织。这使竞争焦点从算力获取转向专有数据质量、科学工作流程和验证能力。

科技公司与制药企业的联盟正将平台能力转化为签约需求。

Isomorphic Labs 于 2024 年 1 月宣布与 Novartis 开展多靶点发现合作，BenevolentAI 于 2024 年 6 月报告称，其与 AstraZeneca 的合作取得了更多靶点进展。这些合作安排表明，制药企业无需在内部自行构建所有模型、数据管道和科研团队，也能获得 AI 能力。对于平台提供商而言，这类合作也使里程碑付款、研究费用和后续项目成为重要的收入来源，尤其是在合作伙伴要求进行生物学验证，而非仅获取独立软件的情况下。

主要制约因素

数据质量和整合限制了 AI 输出结果的可迁移性。

药物发现数据来自不同实验室、检测方法、细胞系统和实验方案，彼此之间未必能够直接比较。基于碎片化数据训练的模型，在范围狭窄的内部环境中可能看似准确，但应用于新的靶点、治疗模式或客户数据集时，表现可能较差。对于制药企业而言，制约因素往往在模型选择之前就已出现：历史检测结果、失败化合物数据和临床生物标志物数据必须经过标准化、治理，并能在内部各个信息孤岛之间实现访问。这一要求有利于既能提供数据工程和科学数据整理服务、又能开展建模的供应商。

监管和伦理问题提高了对 AI 推导结论的证据要求。

美国食品药品监督管理局（FDA）的指南草案强调，应根据具体情境评估 AI 模型用于监管决策的可信度。尽管发现工具不会仅仅因为使用了 AI 就被作为产品监管，但申办方仍须说明并论证候选药物筛选、非临床结论和开发决策所依据的证据。如果 AI 建议无法关联到科学上可解释的理由，那么黑箱行为、训练数据集中的偏差、数据权利限制以及知识产权归属的不确定性，都可能减缓其应用。由此产生的成本往往体现在组织协调上：科学、临床、法律和监管团队必须就模型输出在何种情况下足够可靠、可以用于影响高成本项目达成共识。

这会造成不对称的商业结果。将生物数据视为受治理的产品，并保留其来源信息和实验背景的组织，能够提升模型性能，同时增强后续决策的可辩护性。无法证明这一链条完整性的供应商或许仍能获得探索性项目，但更难争取可重复的开发阶段合同。因此，这一制约因素使价值进一步向集成平台、数据管理能力以及能够保留算法预测与可重复实验室结果之间联系的工作流程倾斜。

人工智能药物发现市场细分分析

按组件

2025 年，软件占市场收入的 67.9%，预计年均复合增长率（CAGR）为 30.2%。软件的领先地位反映出获许可平台在靶点识别、虚拟筛选、分子生成和性质预测方面的广泛应用。云端软件占软件需求的 74.3%，使客户能够扩展高强度计算任务，而无需长期投入内部计算基础设施。在专有化合物库、敏感患者数据或企业治理要求限制外部托管的情况下，本地部署仍具有重要意义。

服务预计将以 31.1% 的年均复合增长率增长。这一更快的增速表明，除软件许可外，客户对科学解读、模型定制、数据整理和实验跟进的需求日益增加。这一转变具有重要的商业意义，因为服务可以使供应商的报酬与明确的项目成果挂钩，例如经验证的靶点、优化的先导化合物系列或临床前候选药物资料包。

按技术

2025 年，机器学习占技术收入的 82.6%，其中深度学习占机器学习细分市场的 66.3%。深度学习架构适用于分子和生物科学中常见的图结构、序列、图像及多模态数据。AlphaFold 3 等结构预测技术的进步，以及加速基础模型框架的日益普及，进一步推动了深度学习的应用。

其他方法仍发挥着各自独特的作用，并未因此过时。基于物理原理的模拟可以对人工智能生成的假设进行机理验证，知识图谱则能够保留可解释的生物学关系。因此，机遇日益体现在混合方法上：组织可以利用机器学习探索广泛的化学或生物空间，再采用可解释性更强或具有物理依据的方法，对结果进行排序，筛选出更适合实验验证的候选项。

按应用领域

2025 年，分子库筛选创造了 12 亿美元收入，并仍是最大的应用领域，因为它可以纳入成熟的先导化合物发现流程。虚拟筛选减少了需要采购、合成或进行实验测试的化合物数量，为拥有大量化合物库的组织提供了显而易见的生产效率优势。

靶点识别具有重要的战略意义，因为靶点生物学基础薄弱的问题在后续开发阶段难以弥补。BenevolentAI 与 AstraZeneca 的合作在 2024 年推动系统性红斑狼疮领域的靶点进一步推进，体现了人工智能辅助生物学假设生成的商业价值。新药从头设计目前规模较小，但预计将以 30.

4%的年均复合增长率，在各应用领域中最高。该细分市场的增长取决于生成的结构能否持续满足效力、选择性、合成可行性和成药性要求，而不只是看起来在计算机模拟中具有新颖性。因此，Insilico 的 rentosertib 项目对这一领域具有重要意义，可作为临床验证依据。

2025 年，肿瘤学市场规模达 14 亿美元。分子数据量庞大、不同肿瘤类型的生物学特征多样，以及对差异化靶点和生物标志物定义疗法的持续需求，共同巩固了该领域的地位。全球癌症负担日益加重，使这项探索更为迫切；但该领域对 AI 的高度依赖，主要源于整合高度异质性的基因组和表型信息的需求。

神经退行性疾病、炎症性疾病、传染病、代谢性疾病、罕见病和心血管疾病面临不同的数据条件和验证要求。AI 辅助解读有限遗传证据有望惠及罕见病研究，但临床和实验数据集较为稀疏，可能降低模型的可靠性。对于生物通路和生物标志物证据相对明确的炎症性疾病，AI 也能发挥作用。因此，AI 的应用因治疗领域而异：在能够改善明确决策瓶颈的场景中，AI 最能创造价值，而非不加区分地应用于所有场景。

按最终用途划分

2025 年，制药和生物技术公司占市场收入的 52.8%。这些客户既利用 AI 提高内部药物发现效率，也通过联盟合作使用专业平台。其采购决策取决于平台与现有数据、化合物库、治疗领域优先事项及研发治理流程的整合情况。

预计 CRO 的年均复合增长率将达到 31.0%，在各终端用户中增速最快。CRO 将 AI 融入筛选、先导化合物优化和临床前支持服务后，便可让规模较小的生物技术公司使用先进的药物发现工作流程，而无需自行采购和运营完整平台。对于直接部署企业级软件成本过高或技术要求过高的机构而言，这种模式有望推动其采用 AI。

机器学习占 82.6% 的市场份额，表明经数据训练的模型仍是市场的核心技术基础；但随着云软件和加速框架日益普及，模型的获取不再那么具有排他性。因此，竞争优势将越来越取决于运营方能否将模型与专有生物数据、考虑合成可行性的设计以及快速实验反馈相结合。能够将这一闭环转化为实际运营能力的 CRO，获得的或许不只是一种生产力工具；它们还可能成为从头设计服务的接入渠道，帮助内部计算基础设施有限的客户获得相关服务。

人工智能药物发现市场区域分析

北美

2025年，北美占市场收入的 47.7%。美国市场规模从 2022 年的 7 亿美元、2023 年的 8 亿美元和 2024 年的 11 亿美元，增至 2025 年的 14 亿美元。美国的领先地位得益于制药研发（R&D）、风险投资、先进计算基础设施和人工智能药物发现企业的集中布局。FDA积极开展与人工智能相关的监管考量工作，也为美国申办方提供了直接渠道，使其能够参与讨论可能影响人工智能辅助药物开发的证据标准。

加拿大凭借人工智能和生命科学产业集群，形成了独具特色的研究与平台开发基础。Variational AI 与 Merck 于 2025 年开展的合作，体现了加拿大生成式人工智能开发商在跨境制药发现项目中的作用。在北美，商业优势在于能够为高成本平台开发提供资金，并推动人工智能发起的项目进入临床评估阶段。

欧洲

2025年，欧洲市场规模为 10 亿美元。该地区既有成熟的制药企业买方，也拥有庞大的学术研究和计算生物学基础。英国尤为重要，Isomorphic Labs 和 BenevolentAI 等企业与 Novartis 和 AstraZeneca 相关的业务活动，展现了该地区建立具有全球影响力的药物发现合作关系的能力。德国、法国、西班牙、意大利、荷兰及欧洲其他地区则依托制药生产、生命科学研究、数字健康基础设施和跨境研究网络，为市场作出贡献。

欧洲市场的发展受到双重要求影响：药物发现平台既要证明其科学效用，也要满足日益严格的人工智能治理和数据管理要求。跨境使用健康数据时，这些要求可能拖慢实施进程；但对于能够提供透明文档和严格数据控制的供应商而言，也可能带来优势。Sanofi 于 2025 年 2 月参与 Enveda 的 C 轮融资，体现了欧洲制药企业对人工智能赋能的药物发现平台持续抱有兴趣。

亚太地区

亚太地区是增长最快的区域，预计年均复合增长率（CAGR）为 31.2%。中国、日本、印度、澳大利亚、韩国及亚太其他地区分别为区域生态系统带来不同优势。中国将不断扩大的生物制药产能与大规模临床开发能力相结合；日本则拥有成熟的制药企业和外部合作市场。Insilico 在中国和澳大利亚开展的临床工作表明，人工智能发起的项目既可利用该地区推进开发执行，也可在不同地理区域生成多元化的临床证据。

印度的机遇与其合同研究组织（CRO）和技术服务基础密切相关。人工智能工具可帮助服务提供商在成熟的研究交付模式中加入计算筛选、设计和预测能力。澳大利亚和韩国则凭借临床研究基础设施、研究机构和技术应用，增强了该地区的实力。区域增长溢价反映的是较低的起步基数，以及云计算和全球人工智能平台的可及性不断提高，而非所有国家的药物发现能力都发生了普遍转变。

拉丁美洲

拉丁美洲市场规模仍然较小，主要由巴西、墨西哥、阿根廷及该地区其他国家和地区构成。市场采用人工智能最有可能通过研究机构、跨国制药企业合作关系和合同研究组织（CRO）服务模式逐步推进，而不是依靠大量全面整合人工智能技术的药物开发企业。巴西的科研机构和制药产业基础为计算生物学

而墨西哥则受益于毗邻北美研究网络，以及不断增长的外包研究活动。阿根廷则具备专业的学术和计算能力。

该地区在商业化方面的制约因素是，与北美和欧洲相比，大型标准化专有数据集和先进药物发现基础设施的可用性有限。提供云端模块化能力并可通过合同研究组织（CRO）合作伙伴开展业务的服务商，比那些必须先进行大量内部数据工程才能证明价值的供应商更具优势。

中东和非洲

中东和非洲仍处于市场发展早期，涵盖南非、沙特阿拉伯、阿联酋及该地区其他国家和地区。在所列市场中，南非拥有基础最成熟的临床研究体系；沙特阿拉伯和阿联酋则通过国家投资计划发展生命科学、医疗保健和人工智能能力。当前的机遇主要集中在研究基础设施、学术合作以及获取云端建模能力，而非大规模自主拥有药物发现平台。

市场发展将取决于医疗健康数据、基因组学和研究能力方面的投资能否转化为可互操作的数据集和可重复的开发计划。对于国际平台服务商而言，通过合作建设本地能力并满足数据治理要求的模式，可能比统一的直销策略更为务实。

这一地区格局具有重要的运营意义。人工智能能够降低参与早期药物发现所需的基础设施门槛，但无法消除对高质量数据、实验验证和符合监管要求的开发能力的需求。中国和印度可能受益于生物制药和研究服务领域的规模优势，而日本、澳大利亚和韩国则可提供专业的制药和临床能力。相比将亚太地区视为单一同质市场的供应商，根据数据获取条件、部署模式和合作伙伴生态系统制定差异化的区域方案，更有可能获得增长溢价。

人工智能药物发现市场份额与竞争格局

该市场仍较为分散，2025 年前五大参与者合计约占市场收入的 11.8%。竞争涉及多个层面：人工智能基础设施和云端交付、计算化学与模拟、靶点发现和分子设计、疾病专属平台开发，以及从药物发现到临床开发的一体化模式。数据获取、模型质量、实验验证和制药合作的组合，正日益决定企业的市场定位。

Alphabet 旗下公司 Isomorphic Labs 专注于基于结构信息的药物设计，并将 AlphaFold 相关进展应用于治疗药物开发。

其于 2025 年 3 月完成 6 亿美元 A 轮融资，并与 Novartis 和 Eli Lilly 开展合作，这些进展体现了将 AI 设计引擎推进至临床项目所需的高资本投入，以及以合作为主导的商业模式。Microsoft 和 NVIDIA 主要提供底层支撑基础设施：Microsoft 提供云计算和科研计算环境，NVIDIA 则提供加速计算硬件以及用于生物学基础模型的 BioNeMo 工具。双方的合作具有重要意义，因为这能减轻寻求可扩展 AI 能力的机构所面临的系统集成负担，使其无需独立构建技术栈的所有环节。

IBM 为需要在实现可扩展分析的同时确保数据治理的客户提供企业级 AI、混合云和科学计算能力。Schrödinger 则从不同的起点参与竞争，将基于物理学的模拟与 AI 辅助药物发现相结合。其 2025 年业绩包括 1.995 亿美元软件收入和 5,640 万美元药物发现收入，体现了商业化成熟的模拟平台及其合作业务所带来的价值。与其说这些公司在单一模型架构上竞争，不如说它们的竞争力取决于其平台能否融入经过验证的科学工作流程。

Recursion Pharmaceuticals 运用整合表型组学、基因组学和 AI 的平台，将数据生成与计算分析相结合。其 2024 年年度报告介绍了其管线与平台战略，该战略将 AI 的应用拓展至药物发现和开发活动。Insilico Medicine 凭借 Pharma.AI 平台以及 rentosertib 的临床推进形成差异化；此外，公司还发布了 ISM5411 的 2025 年 I 期临床试验更新，并将其 Nach01 模型整合至 Microsoft Discovery。BenevolentAI 以知识图谱为核心的方法仍聚焦于生物靶点发现和合作项目成果，包括与 AstraZeneca 合作项目的持续进展。

Atomwise 专注于基于结构的结合预测和虚拟筛选。Insitro 将机器学习与高通量人体细胞模型结合，用于靶点发现和验证。Deep Genomics 专注于 AI 指导的RNA 疗法和遗传性疾病生物学，Iktos 则专注于生成式分子设计和合成可行性。Deargen 开发 AI 辅助的靶点与化合物相互作用分析能力，并参与亚太地区的药物发现活动。这些公司表明，即使基础模型技术日益普及，专注于特定治疗方式、数据类型或工作流程深度的平台，仍能形成差异化优势。

9Bio Therapeutics、Aureka Biotechnologies、CellCodex Technology Limited、chAIron、DenovAI Biotech、Examol、Helical.AI、Orakl Oncology 和 Therenia 代表了授权竞争范围内的新兴企业群体。它们的战略价值在于专注于结构生物学、表型分析、肿瘤学、分子设计及其他范围更窄的药物发现问题。在市场格局分散的情况下，专注型平台若能比广泛的横向系统更有效地解决特定科学瓶颈，便有望获得合作机会。此类平台能否扩大规模，取决于其专有数据、经过验证的输出，以及其工具能够改善实际药物发现项目决策的证据。

近期行业动态

• 2025 年 3 月 31 日 - Isomorphic Labs 宣布完成 6 亿美元 A 轮融资，以扩展其 AI 药物设计引擎，并推动治疗项目迈向临床阶段。
• 2025 年 6 月 3 日 - Insilico Medicine 宣布在《Nature Medicine》发表 rentosertib 的 IIa 期临床试验结果，为一项由 AI 发现并设计、针对特发性肺纤维化的项目提供了临床验证依据。
• 2025 年 1 月 14 日 - Insilico Medicine 宣布将其 Nach01 多模态基础模型整合至 Microsoft Discovery。