Mercado de tratamiento de la enfermedad de Fabry Tamaño y Compartir 2026-2035

Tamaño del mercado del tratamiento de la enfermedad de Fabry

El mercado mundial del tratamiento de la enfermedad de Fabry se valoró en 2,500 millones de USD en 2025. Se prevé que el mercado crezca de 2,700 millones de USD en 2026 a 5,600 millones de USD en 2035, a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 8,5 % durante el período de previsión, según el último informe publicado por Global Market Insights Inc.

Se prevé que la creciente demanda de terapias altamente eficaces, precisas y dirigidas para la enfermedad de Fabry respalde significativamente el crecimiento del mercado. El aumento de la prevalencia de la enfermedad de Fabry y de sus complicaciones asociadas está impulsando la necesidad de enfoques terapéuticos avanzados en todo el mundo. Según los informes publicados por Fabry Disease News en mayo de 2024, la enfermedad de Fabry de inicio tardío es relativamente frecuente y afecta aproximadamente a 1 de cada 1,000 a 3,000 hombres y a 1 de cada 6,000 a 40,000 mujeres. En cambio, la forma clásica de la enfermedad de Fabry sigue siendo poco frecuente y se estima que afecta aproximadamente a 1 de cada 22,000 a 40,000 hombres.

La creciente prevalencia de la enfermedad de Fabry, junto con el aumento de las inversiones de las empresas farmacéuticas en el desarrollo de opciones terapéuticas avanzadas y más eficaces, está acelerando la introducción de nuevas terapias y ampliando el acceso al tratamiento a escala mundial. Se prevé que estos avances impulsen la expansión del mercado durante el período de previsión.

La enfermedad de Fabry es un trastorno genético hereditario poco frecuente que afecta a múltiples órganos, incluidos los riñones, el corazón, el sistema nervioso, la piel y los ojos. Entre los síntomas habituales se encuentran el dolor intenso en las manos y los pies (acroparestesias), pequeñas lesiones cutáneas de color rojo oscuro conocidas como angioqueratomas, la disminución de la sudoración (hipohidrosis) y anomalías corneales, como la opacidad corneal o la córnea verticilada. La enfermedad se debe a la acumulación de globotriaosilceramida (GL-3) en los tejidos del organismo como consecuencia de la deficiencia de la enzima alfa-galactosidasa A. Actualmente, la terapia de sustitución enzimática (ERT) y la terapia con chaperonas representan los enfoques terapéuticos más adoptados y eficaces para el tratamiento de la enfermedad de Fabry.

Entre las principales empresas que operan en el mercado del tratamiento de la enfermedad de Fabry se encuentran Sanofi, Takeda Pharmaceutical Company y Amicus Therapeutics. Estas empresas están impulsando activamente el mercado mediante la expansión de las terapias de sustitución enzimática, el desarrollo de terapias orales con chaperonas y la investigación en curso sobre plataformas de terapia génica de nueva generación. Las colaboraciones estratégicas, los programas de desarrollo clínico y las iniciativas de aprobación regulatoria respaldan aún más las actividades de innovación y comercialización en los principales mercados.

Entre 2022 y 2024, el mercado del tratamiento de la enfermedad de Fabry registró un crecimiento constante, respaldado por la mejora de las tasas de diagnóstico, el aumento de la esperanza de vida de los pacientes y una mayor concienciación sobre los trastornos genéticos poco frecuentes. Durante este período, el mercado mundial creció de aproximadamente 2,000 millones de USD en 2022 a cerca de 2,300 millones de USD en 2024.

Además, las crecientes iniciativas de concienciación promovidas por gobiernos y organizaciones sin ánimo de lucro, incluida Rare Diseases International, están contribuyendo a mejorar el reconocimiento de la enfermedad, el apoyo a los pacientes y el acceso al tratamiento. Se prevé que estas iniciativas influyan positivamente en la demanda de terapias para la enfermedad de Fabry y respalden el crecimiento del mercado a largo plazo.
 

Tendencias del mercado del tratamiento de la enfermedad de Fabry

• El aumento del apoyo gubernamental, las políticas regulatorias favorables y el incremento de la financiación destinada a la investigación de enfermedades poco frecuentes están contribuyendo significativamente al crecimiento del mercado del tratamiento de la enfermedad de Fabry.
• Las iniciativas respaldadas por el Gobierno están fomentando las actividades de investigación y desarrollo centradas en trastornos genéticos raros, como la enfermedad de Fabry. Por ejemplo, el ministro canadiense de Salud anunció la implementación de una Estrategia Nacional para los Medicamentos destinados a Enfermedades Raras, con una financiación de hasta 1,500 millones de USD durante tres años para mejorar el acceso a terapias innovadoras y acelerar el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras.
• Se prevé que los avances continuos en las modalidades de tratamiento, incluidas las terapias de nueva generación, como venglustat (ibiglustat), y la terapia génica, como ST-920, respalden la expansión del mercado durante el período de previsión.
• Además, los principales actores del mercado invierten continuamente en actividades de investigación y desarrollo clínico orientadas a introducir terapias nuevas y más eficaces para la enfermedad de Fabry. Estas inversiones están acelerando la innovación y mejorando la disponibilidad de opciones de tratamiento avanzadas.
• Por ejemplo, Protalix BioTherapeutics obtuvo aproximadamente 43,7 millones de USD en financiación para seguir desarrollando su cartera de tratamientos para la enfermedad de Fabry, lo que pone de manifiesto la creciente confianza de los inversores en las terapias innovadoras para enfermedades raras.
• Las agencias reguladoras, como la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos, la Agencia Europea de Medicamentos y la Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos de Japón, también están respaldando el crecimiento del mercado mediante designaciones de medicamento huérfano y vías de desarrollo acelerado para las terapias contra la enfermedad de Fabry. Por ejemplo, Exegenesis Bio recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA de Estados Unidos en diciembre de 2024 para su candidato a terapia génica contra la enfermedad de Fabry, EXG110.
• Asimismo, se prevé que el aumento de la concienciación y el reconocimiento de la enfermedad de Fabry entre los profesionales sanitarios y los pacientes, junto con la creciente disponibilidad de opciones de tratamiento avanzadas, incremente aún más la demanda de terapias para la enfermedad de Fabry en todo el mundo.

Análisis del mercado de tratamientos para la enfermedad de Fabry

Según el tratamiento, el mercado mundial de tratamientos para la enfermedad de Fabry se divide en terapia de sustitución enzimática (ERT), tratamiento con chaperonas y otros tipos de tratamiento. El segmento de la terapia de sustitución enzimática (ERT) lideró el mercado y se valoró en 1,900 millones de USD en 2025.

• El crecimiento del segmento de la ERT está impulsado principalmente por el aumento de la prevalencia y de la tasa de diagnóstico de la enfermedad de Fabry, ya que la terapia de sustitución enzimática sigue siendo el enfoque terapéutico estándar para reemplazar la enzima alfa-galactosidasa A deficitaria en los pacientes afectados.
• Los avances en las tecnologías de diagnóstico, incluida la secuenciación de nueva generación y los ensayos de actividad enzimática, han permitido diagnosticar la enfermedad de Fabry de forma más temprana y precisa, aumentando así el número de pacientes aptos para recibir tratamiento con ERT. Por ejemplo, Centogene amplió su colaboración con Takeda Pharmaceutical Company para seguir proporcionando servicios de diagnóstico para trastornos de almacenamiento lisosomal, contribuyendo a mejorar el diagnóstico y la identificación de pacientes con enfermedad de Fabry.
• Además, la mayor disponibilidad de medicamentos ERT a través de farmacias hospitalarias y centros sanitarios especializados, junto con las aprobaciones regulatorias para formulaciones avanzadas como Pegunigalsidase alfa (PRX-102), ha ampliado el acceso al tratamiento. Estas formulaciones más recientes ofrecen perfiles de eficacia mejorados y reducen las reacciones adversas relacionadas con la infusión, lo que respalda aún más el crecimiento del segmento.
• Mientras tanto, el segmento de la terapia con chaperonas registra un crecimiento constante debido a la creciente adopción de terapias orales de medicina de precisión, la mayor disponibilidad de opciones de tratamiento específicas para determinadas mutaciones y el aumento de la concienciación entre médicos y pacientes sobre las variantes del gen GLA susceptibles de tratamiento.

Según la vía de administración, el mercado mundial de tratamientos para la enfermedad de Fabry se divide en intravenosos y orales. El segmento intravenoso lideró el mercado en 2025 y se prevé que alcance los 3,800 millones de USD en 2035, con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) significativa del 8,4 % durante el período de análisis.

• El aumento de las tasas de diagnóstico de la enfermedad de Fabry, respaldado por una mayor concienciación y la ampliación de los programas de cribado genético, está contribuyendo a una mayor demanda de terapias intravenosas, especialmente de tratamientos intravenosos de reemplazo enzimático.
• Los estudios clínicos han demostrado de forma constante la eficacia a largo plazo del tratamiento intravenoso de reemplazo enzimático (ERT) para estabilizar la progresión de la enfermedad y mejorar los resultados de los pacientes. Por ejemplo, un ensayo clínico multicéntrico realizado en 2021 informó de que los pacientes tratados con Fabrazyme mostraron reducciones significativas de las complicaciones cardíacas y mejoras de la función renal durante un período de cinco años.
• Además, la presencia de infraestructuras sanitarias avanzadas y centros de infusión especializados en regiones desarrolladas como Norteamérica y Europa sigue respaldando la adopción de terapias intravenosas para la enfermedad de Fabry. Estas regiones concentran una proporción significativa de los pacientes que reciben tratamientos basados en ERT.
• En cambio, el segmento oral está ganando terreno debido a la creciente adopción de Galafold, la primera terapia oral con chaperonas aprobada para la enfermedad de Fabry. Esta terapia ofrece una mayor comodidad, mejora la adherencia de los pacientes y proporciona beneficios terapéuticos específicos para determinadas mutaciones en pacientes elegibles.  

Según el uso final, el mercado mundial de tratamientos para la enfermedad de Fabry se divide en hospitales, entornos de atención domiciliaria y otros usuarios finales. El segmento hospitalario registró la mayor cuota de mercado, del 58,1 %, en 2025.

• Los hospitales siguen siendo el principal entorno para el tratamiento y la gestión de la enfermedad de Fabry debido a la disponibilidad de tecnologías de diagnóstico avanzadas, como las pruebas genéticas y los ensayos de actividad enzimática, esenciales para identificar y supervisar la enfermedad con precisión.
• Además, los hospitales son los principales proveedores de tratamientos de reemplazo enzimático, ya que la administración de ERT requiere procedimientos de infusión especializados y una supervisión continua de los pacientes, especialmente durante los tratamientos a largo plazo.
• Los hospitales también participan cada vez más en colaboraciones de investigación clínica y ensayos clínicos centrados en el desarrollo de nuevas terapias para la enfermedad de Fabry. La creación de centros especializados en el tratamiento de enfermedades raras y la creciente disponibilidad de programas específicos de atención para la enfermedad de Fabry contribuyen asimismo al crecimiento del mercado.
• Mientras tanto, se prevé que el segmento de los entornos de atención domiciliaria registre el crecimiento más rápido durante el período de previsión, respaldado por la creciente adopción de servicios de infusión intravenosa a domicilio y por la creciente preferencia de los pacientes por una administración del tratamiento cómoda y menos gravosa fuera de los entornos hospitalarios tradicionales.

Mercado norteamericano de tratamientos para la enfermedad de Fabry

Norteamérica lideró el mercado mundial de tratamientos para la enfermedad de Fabry, con una cuota del 44,8 % en 2025.

• La región mantiene su posición de liderazgo debido a la adopción temprana de terapias avanzadas para la enfermedad de Fabry, la sólida presencia de importantes empresas biofarmacéuticas y un ecosistema de tratamiento de enfermedades raras bien consolidado que favorece el diagnóstico rápido, el acceso al tratamiento y la adopción clínica.

• Además, la presencia de actores clave del mercado, como Sanofi y Amicus Therapeutics, continúa fortaleciendo el crecimiento del mercado regional mediante el desarrollo, la comercialización y la expansión continuos de terapias innovadoras para la enfermedad de Fabry.

El mercado estadounidense de tratamientos para la enfermedad de Fabry se valoró en 818,1 millones de USD y 879,1 millones de USD en 2022 y 2023, respectivamente. El tamaño del mercado alcanzó los 1,000 millones de USD en 2025, frente a los 945,8 millones de USD de 2024.

• El crecimiento del mercado en EE. UU. está respaldado por iniciativas gubernamentales favorables, una mayor concienciación sobre los trastornos genéticos raros, el aumento de las tasas de diagnóstico y la creciente disponibilidad de opciones terapéuticas avanzadas para la enfermedad de Fabry.
• Según la National Fabry Disease Foundation, aproximadamente 50.000 personas en EE. UU. viven con la enfermedad de Fabry, incluidas aquellas con formas clásicas y de aparición tardía del trastorno.
• Las iniciativas de concienciación emprendidas por organizaciones sanitarias y empresas farmacéuticas también contribuyen a mejorar el diagnóstico y la adopción de tratamientos. Por ejemplo, en mayo de 2024, el American Kidney Fund colaboró con Sanofi para poner en marcha una campaña de concienciación que animaba a los pacientes con enfermedad renal crónica (ERC) y causas subyacentes desconocidas a someterse a pruebas para detectar la enfermedad de Fabry. Por tanto, se espera que el aumento de las iniciativas de concienciación y los programas de cribado favorezcan un diagnóstico más temprano y el inicio oportuno del tratamiento, contribuyendo así al crecimiento del mercado.

Mercado europeo de tratamientos para la enfermedad de Fabry

El mercado europeo representó 709,6 millones de USD en 2025 y se prevé que registre un crecimiento favorable durante el período de previsión.

• El crecimiento del mercado en Europa está respaldado por la creciente adopción de enfoques terapéuticos avanzados, incluidas las terapias de reemplazo enzimático (ERT) y las terapias con chaperonas, junto con el aumento de la investigación clínica centrada en terapias génicas de nueva generación para el tratamiento de la enfermedad de Fabry.
• Además, las aprobaciones regulatorias de terapias innovadoras están ampliando el acceso a los tratamientos en toda la región. Por ejemplo, Amicus Therapeutics recibió la aprobación de la Comisión Europea para el uso de Galafold en adolescentes de entre 12 y menos de 16 años, con un peso mínimo de 45 kg y con enfermedad de Fabry confirmada, lo que favorece unas mayores oportunidades de comercialización en Europa.

Alemania presenta un sólido potencial de crecimiento en el mercado europeo de tratamientos para la enfermedad de Fabry.

• Alemania cuenta con uno de los sistemas sanitarios más avanzados de Europa, lo que permite mejorar el acceso al diagnóstico temprano, a los centros especializados de tratamiento de enfermedades raras y a opciones terapéuticas avanzadas para los pacientes con enfermedad de Fabry.
• El país también está reconocido como un importante centro de investigación sobre enfermedades raras, con el respaldo de organizaciones como el German Center for Rare Diseases. Los ensayos clínicos y las actividades de investigación en curso centrados en terapias génicas y enfoques de medicina de precisión están atrayendo inversiones sustanciales al país.

Mercado de tratamientos para la enfermedad de Fabry en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado de Asia-Pacífico crezca a la TCAC más elevada, del 8,8 %, durante el período de análisis.

• El crecimiento regional está impulsado por las rápidas mejoras de las infraestructuras sanitarias, el mayor acceso a terapias de reemplazo enzimático y terapias con chaperonas, y el fortalecimiento del apoyo gubernamental a la gestión de enfermedades raras en países como Japón, China y Corea del Sur.
• Además, la expansión de las capacidades de diagnóstico avanzadas, incluidas las iniciativas de pruebas genéticas y la mejora de las redes de derivación a especialistas, está favoreciendo la identificación temprana de los pacientes con enfermedad de Fabry y el inicio oportuno del tratamiento en toda la región.

Se espera que el mercado chino de tratamientos para la enfermedad de Fabry crezca significativamente en la región de Asia-Pacífico durante el período de análisis.

• El crecimiento del mercado en China está respaldado por las mejoras continuas de las infraestructuras sanitarias y la creciente accesibilidad a terapias avanzadas para enfermedades raras, especialmente en los principales centros sanitarios urbanos.
• El país también ha registrado la aprobación y una mayor disponibilidad de terapias de sustitución enzimática y terapias con chaperonas orales para la enfermedad de Fabry, lo que mejora el acceso de los pacientes al tratamiento.
• Asimismo, las iniciativas gubernamentales centradas en la gestión de enfermedades raras, incluida la incorporación de determinadas terapias para enfermedades raras en los programas nacionales de reembolso y seguros, están mejorando la asequibilidad y favoreciendo la expansión del mercado en China.

Mercado latinoamericano de tratamiento de la enfermedad de Fabry

Brasil lidera el sector latinoamericano del tratamiento de la enfermedad de Fabry y muestra un crecimiento notable durante el período de análisis.

• El Gobierno brasileño ha aplicado políticas destinadas a mejorar el acceso al tratamiento de enfermedades raras mediante la Política Nacional de Atención Integral a las Personas con Enfermedades Raras, en cuyo marco la enfermedad de Fabry está reconocida como una afección que requiere atención especializada y tratamiento a largo plazo.
• Además, las empresas farmacéuticas están ampliando cada vez más su presencia en Brasil mediante la comercialización de terapias líderes para la enfermedad de Fabry, como Fabrazyme (agalsidasa beta) y Replagal (agalsidasa alfa).
• Las iniciativas de defensa de los pacientes y sensibilización lideradas por organizaciones como la Asociación Brasileña de la Enfermedad de Fabry también contribuyen a mejorar el conocimiento sobre la enfermedad, el apoyo a los pacientes y el acceso al tratamiento en todo el país.

Mercado de tratamiento de la enfermedad de Fabry en Oriente Medio y África

Se prevé que Arabia Saudí registre un crecimiento en el sector del tratamiento de la enfermedad de Fabry en Oriente Medio y África.

• La expansión del mercado en el país se ve respaldada por importantes inversiones en infraestructuras sanitarias en el marco de la iniciativa Visión 2030 de Arabia Saudí, cuyo objetivo es reforzar los servicios sanitarios y mejorar la gestión de los trastornos genéticos raros.
• El creciente énfasis en los programas de cribado genético y diagnóstico temprano también contribuye a mejorar la identificación y el tratamiento de los pacientes con enfermedad de Fabry en Arabia Saudí.
• Además, el sistema sanitario universal del país proporciona un apoyo financiero sustancial para el tratamiento de enfermedades raras, incluida la enfermedad de Fabry, lo que reduce la carga económica de los pacientes y mejora el acceso a terapias de alto coste, como el tratamiento de sustitución enzimática.

Cuota de mercado del tratamiento de la enfermedad de Fabry

Los cinco principales actores, como Sanofi, Takeda Pharmaceutical, BioMarin Pharmaceutical (Amicus Therapeutics), Protalix BioTherapeutics y JCR Pharmaceuticals, representan aproximadamente el 65 % de la cuota de mercado en 2025. Estos actores aplican diversas estrategias, como adquisiciones, expansión empresarial, actividades de investigación y desarrollo y lanzamientos de nuevos productos, para consolidar su presencia en el mercado. Por ejemplo, en febrero de 2022, Takeda Pharmaceutical Company y Sumitomo Dainippon Pharma anunciaron que Takeda obtuvo la aprobación de fabricación y comercialización, así como los derechos de comercialización, de REPLAGAL 3.5 mg para la enfermedad de Fabry, una infusión intravenosa (IV) de la enzima α-galactosidasa de Sumitomo Dainippon Pharma.

Las grandes empresas farmacéuticas consolidadas ofrecen tratamientos reconocidos para la enfermedad de Fabry bajo diversas marcas. Los principales actores están adoptando iniciativas estratégicas, como colaboraciones, lanzamientos de productos, inversiones y asociaciones, para reforzar su cartera de productos. Las empresas están adoptando activamente estrategias multidimensionales para responder al aumento de la demanda de tratamientos para la enfermedad de Fabry. Asimismo, el mercado está muy consolidado, con pocos actores operando en él. Por ello, las empresas líderes adoptan constantemente estrategias clave para impulsar el crecimiento del mercado.

La expansión estratégica mediante asociaciones clínicas, vías de aprobación acelerada e inversiones en la fabricación avanzada de productos biológicos continúa configurando la evolución del panorama competitivo.Por ejemplo, las vías aceleradas de la FDA en Norteamérica, como el desarrollo acelerado de la terapia génica ST‑920 de Sangamo, están transformando los plazos de innovación e intensificando la competencia entre los desarrolladores de productos en fase de desarrollo. Mientras tanto, Protalix y Chiesi han reforzado su posición en el mercado con el lanzamiento mundial de Elfabrio tras las aprobaciones regulatorias en Estados Unidos y Europa, respaldado por iniciativas para ampliar las opciones de administración mediante infusiones a largo plazo.

Empresas del mercado del tratamiento de la enfermedad de Fabry

Los principales actores que operan en el sector del tratamiento de la enfermedad de Fabry son los siguientes:

• Avrobio
• BioMarin Pharmaceutical (Amicus Therapeutics)
• Freeline Therapeutics
• Idorsia Pharmaceuticals
• ISU Abxis
• JCR Pharmaceuticals
• Novartis
• Pfizer
• Protalix BioTherapeutics
• Sanofi SA
• Takeda Pharmaceuticals
• Viatris

• Sanofi

Sanofi ocupa la posición líder en el mercado mundial del tratamiento de la enfermedad de Fabry, respaldada por Fabrazyme, la terapia de sustitución enzimática (ERT) más utilizada en todo el mundo. La sólida presencia de la empresa en el mercado se ve reforzada por el prolongado uso clínico de Fabrazyme, sus amplias aprobaciones regulatorias y su elevada adopción en Estados Unidos, Europa y otras regiones importantes. Sanofi continúa reforzando su liderazgo mediante la inversión constante en investigación y desarrollo (I+D) de enfermedades raras y en la accesibilidad mundial a los tratamientos, consolidando su papel como proveedor dominante de terapias para la enfermedad de Fabry.

• Takeda Pharmaceutical

Takeda mantiene una sólida posición competitiva en el mercado de la enfermedad de Fabry gracias a Replagal, una ERT ampliamente utilizada y con una elevada adopción clínica en Europa y Japón. Su posición se ve reforzada por décadas de datos del mundo real, una demanda sostenida en las regiones donde Replagal sigue siendo una opción terapéutica principal y la creciente experiencia de la empresa en enfermedades raras. Takeda continúa consolidando el crecimiento a largo plazo mediante el desarrollo de terapias de nueva generación y el aprovechamiento de su amplia infraestructura mundial en los ámbitos de los trastornos metabólicos y genéticos.

• BioMarin Pharmaceutical (Amicus Therapeutics)

Amicus desempeña un papel decisivo y de rápido crecimiento en el panorama del tratamiento de la enfermedad de Fabry, impulsado por Galafold, la primera y única terapia de chaperonas orales aprobada. Su liderazgo en el tratamiento basado en la medicina de precisión se sustenta en la aprobación de Galafold en más de 40 países y en su capacidad para atender a pacientes con mutaciones de GLA susceptibles de tratamiento. La estrategia de Amicus, centrada en la innovación, y su inversión constante en la investigación de chaperonas y en I+D de enfermedades raras posicionan a la empresa como una fuerza importante que acelera la transición hacia terapias para la enfermedad de Fabry dirigidas y centradas en el paciente.

Noticias del sector del tratamiento de la enfermedad de Fabry

• En marzo de 2026, Genomenon anunció una colaboración con Amicus Therapeutics para avanzar en la concienciación sobre la enfermedad de Fabry y en el diagnóstico genético. La iniciativa amplió los datos disponibles públicamente sobre las variantes de la enfermedad de Fabry para su uso clínico a escala mundial. Esto reforzó el apoyo de Amicus a la mejora de la precisión diagnóstica de la enfermedad de Fabry.
• En diciembre de 2025, BioMarin acordó adquirir Amicus Therapeutics. La adquisición incorporó Galafold para la enfermedad de Fabry y Pombiliti con Opfolda para la enfermedad de Pompe. Esto reforzó la cartera de BioMarin en el ámbito de las enfermedades raras y amplió su alcance comercial.
• En noviembre de 2023, uniQure anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) había autorizado la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para AMT-191, el candidato a terapia génica de la empresa para la enfermedad de Fabry. AMT-191 consta de un vector AAV5 que administra un transgén de -galactosidasa A (GLA) diseñado para dirigirse al hígado y producir la proteína GLA deficiente. Esto ayudó a la empresa a ampliar su gama de productos.
• En mayo de 2023, Chiesi Global Rare Diseases anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) había aprobado PRX-102 (pegunigalsidase alfa-iwx) en Estados Unidos para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de Fabry. La aprobación de este producto ayudó a la empresa a ampliar su gama de productos en el mercado estadounidense.
• En mayo de 2023, Sangamo Therapeutics, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) había concedido la designación de vía rápida a isaralgagene civaparvovec, o ST-920, un candidato a producto de terapia génica propiedad exclusiva de la empresa para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. Esta aprobación tenía como objetivo ampliar la disponibilidad de tratamientos y complementar las terapias existentes para la enfermedad de Fabry.

El informe de investigación del mercado de tratamientos para la enfermedad de Fabry incluye una cobertura exhaustiva del sector con estimaciones y previsiones en términos de ingresos, expresados en millones de USD, de 2022 – 2035 para los siguientes segmentos:

Mercado, por tratamiento

• Terapia de sustitución enzimática (ERT)
• Tratamiento con chaperonas
• Otros tipos de tratamiento

Mercado, por vía de administración

• Intravenosa
• Oral

Mercado, por uso final

• Hospitales
• Entornos de atención domiciliaria
• Otros usuarios finales

La información anterior se proporciona para las siguientes regiones y países:

• América del Norte
  • Estados Unidos
  • Canadá
• Europa
  • Alemania
  • Reino Unido
  • Francia
  • España
  • Italia
  • Países Bajos
• Asia-Pacífico
  • China
  • India
  • Japón
  • Australia
  • Corea del Sur

• América Latina
  • Brasil
  • México
  • Argentina

• Oriente Medio y África
  • Sudáfrica
  • Arabia Saudí
  • Emiratos Árabes Unidos