Markt für die Behandlung der Fabry-Krankheit Größe und Anteil 2026-2035

Markt für die Behandlung von Morbus Fabry: Marktgröße

Der globale Markt für die Behandlung von Morbus Fabry wurde 2025 auf 2,5 Milliarden USD bewertet. Laut dem neuesten von Global Market Insights Inc. veröffentlichten Bericht wird der Markt voraussichtlich von 2,7 Milliarden USD im Jahr 2026 auf 5,6 Milliarden USD im Jahr 2035 wachsen, was während des Prognosezeitraums einer jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 8,5 % entspricht.

Die steigende Nachfrage nach hochwirksamen, präzisen und zielgerichteten Therapien für Morbus Fabry dürfte das Marktwachstum deutlich unterstützen. Die zunehmende Prävalenz von Morbus Fabry und den damit verbundenen Komplikationen steigert weltweit den Bedarf an fortschrittlichen Behandlungsansätzen. Laut im Mai 2024 von Fabry Disease News veröffentlichten Berichten ist spät einsetzender Morbus Fabry relativ häufig und betrifft etwa 1 von 1.000 bis 3.000 Männern sowie 1 von 6.000 bis 40.000 Frauen. Im Gegensatz dazu ist die klassische Form von Morbus Fabry weiterhin selten und betrifft schätzungsweise etwa 1 von 22.000 bis 40.000 Männern.

Die zunehmende Prävalenz von Morbus Fabry in Verbindung mit steigenden Investitionen von Pharmaunternehmen in die Entwicklung fortschrittlicherer und wirksamerer Behandlungsoptionen beschleunigt die Einführung neuer Therapien und erweitert weltweit den Zugang zur Behandlung. Es wird erwartet, dass diese Entwicklungen die Marktexpansion während des Prognosezeitraums vorantreiben.

Morbus Fabry ist eine seltene vererbte genetische Erkrankung, die mehrere Organe betrifft, darunter Nieren, Herz, Nervensystem, Haut und Augen. Zu den häufigen Symptomen zählen starke Schmerzen in Händen und Füßen (Akroparästhesien), kleine dunkelrote Hautläsionen, sogenannte Angiokeratome, vermindertes Schwitzen (Hypohidrose) sowie Hornhautanomalien wie Hornhauttrübung oder Cornea verticillata. Die Erkrankung wird durch die Ansammlung von Globotriaosylceramid (GL-3) im Körpergewebe infolge eines Mangels an dem Enzym Alpha-Galactosidase A verursacht. Derzeit zählen die Enzymersatztherapie (ERT) und die Chaperon-Therapie zu den am weitesten verbreiteten und wirksamsten Behandlungsansätzen zur Behandlung von Morbus Fabry.

Zu den wichtigsten Unternehmen im Markt für die Behandlung von Morbus Fabry zählen Sanofi, Takeda Pharmaceutical Company und Amicus Therapeutics. Diese Unternehmen treiben den Markt aktiv voran, indem sie Enzymersatztherapien ausbauen, orale Chaperon-Therapien entwickeln und laufend an Plattformen für Gentherapien der nächsten Generation forschen. Strategische Kooperationen, klinische Entwicklungsprogramme und Initiativen zur Erlangung behördlicher Zulassungen unterstützen zusätzlich Innovations- und Kommerzialisierungsaktivitäten in den wichtigsten Märkten.

Zwischen 2022 und 2024 verzeichnete der Markt für die Behandlung von Morbus Fabry ein stetiges Wachstum, das durch verbesserte Diagnoseraten, die steigende Lebenserwartung der Patienten und ein zunehmendes Bewusstsein für seltene genetische Erkrankungen unterstützt wurde. In diesem Zeitraum wuchs der globale Markt von etwa 2,0 Milliarden USD im Jahr 2022 auf nahezu 2,3 Milliarden USD im Jahr 2024.

Darüber hinaus tragen verstärkte Aufklärungsinitiativen von Regierungen und gemeinnützigen Organisationen, darunter Rare Diseases International, zu einer besseren Erkennung der Erkrankung, einer verbesserten Patientenunterstützung und einem besseren Zugang zur Behandlung bei. Es wird erwartet, dass diese Initiativen die Nachfrage nach Therapien für Morbus Fabry positiv beeinflussen und das langfristige Marktwachstum unterstützen.
 

Trends im Markt für die Behandlung von Morbus Fabry

• Eine zunehmende staatliche Unterstützung, günstige regulatorische Rahmenbedingungen und steigende Fördermittel für die Erforschung seltener Erkrankungen tragen erheblich zum Wachstum des Marktes für die Behandlung von Morbus Fabry bei.
• Von der Regierung unterstützte Initiativen fördern Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten, die auf seltene genetische Erkrankungen wie die Fabry-Krankheit ausgerichtet sind. So kündigte der kanadische Gesundheitsminister die Umsetzung einer nationalen Strategie für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten mit einer finanziellen Unterstützung von bis zu 1,5 Milliarden USD über einen Zeitraum von drei Jahren an, um den Zugang zu innovativen Therapien zu verbessern und die Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten zu beschleunigen.
• Fortlaufende Fortschritte bei den Behandlungsmethoden, darunter Therapien der nächsten Generation wie Venglustat (Ibiglustat) und Gentherapien wie ST-920, dürften die Marktexpansion während des Prognosezeitraums unterstützen.
• Darüber hinaus investieren führende Marktteilnehmer kontinuierlich in klinische Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten, die auf die Einführung neuartiger und wirksamerer Therapien für die Fabry-Krankheit abzielen. Diese Investitionen beschleunigen Innovationen und verbessern die Verfügbarkeit fortschrittlicher Behandlungsoptionen.
• So sicherte sich Protalix BioTherapeutics eine Finanzierung von rund 43,7 Millionen USD, um seine Pipeline für die Behandlung der Fabry-Krankheit weiter voranzutreiben. Dies unterstreicht das wachsende Vertrauen der Investoren in innovative Therapeutika für seltene Krankheiten.
• Regulierungsbehörden wie die U.S. Food and Drug Administration, die Europäische Arzneimittel-Agentur und die japanische Pharmaceuticals and Medical Devices Agency unterstützen das Marktwachstum ebenfalls durch die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Krankheiten und beschleunigte Entwicklungsverfahren für Therapien der Fabry-Krankheit. So erhielt Exegenesis Bio im Dezember 2024 von der U.S. FDA den Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten für seinen Gentherapiekandidaten gegen die Fabry-Krankheit EXG110.
• Darüber hinaus dürften das zunehmende Bewusstsein und die stärkere Anerkennung der Fabry-Krankheit bei medizinischen Fachkräften und Patienten zusammen mit der wachsenden Verfügbarkeit fortschrittlicher Behandlungsoptionen die Nachfrage nach Therapien für die Fabry-Krankheit weltweit weiter erhöhen.

Analyse des Marktes für Behandlungen der Fabry-Krankheit

Nach Behandlung ist der weltweite Markt für Behandlungen der Fabry-Krankheit in Enzymersatztherapie (ERT), Chaperon-Therapie und sonstige Behandlungstypen unterteilt. Das Segment der Enzymersatztherapie (ERT) dominierte den Markt und wurde 2025 auf 1,9 Milliarden USD bewertet.

• Das Wachstum des ERT-Segments wird hauptsächlich durch die zunehmende Prävalenz und Diagnoserate der Fabry-Krankheit vorangetrieben, da die Enzymersatztherapie weiterhin der Standardbehandlungsansatz für den Ersatz des bei betroffenen Patienten fehlenden Enzyms Alpha-Galaktosidase A ist.
• Fortschritte bei Diagnosetechnologien, darunter Sequenzierung der nächsten Generation und Enzymaktivitätsassays, haben eine frühere und genauere Diagnose der Fabry-Krankheit ermöglicht und dadurch die Zahl der Patienten erhöht, die für eine ERT-Behandlung infrage kommen. So hat Centogene seine Zusammenarbeit mit Takeda Pharmaceutical Company ausgeweitet, um weiterhin Diagnosedienstleistungen für lysosomale Speicherkrankheiten anzubieten und dadurch eine verbesserte Diagnose und Identifizierung von Patienten mit Fabry-Krankheit zu unterstützen.
• Darüber hinaus hat die breitere Verfügbarkeit von ERT-Arzneimitteln über Krankenhausapotheken und spezialisierte Gesundheitszentren zusammen mit behördlichen Zulassungen für fortschrittliche Formulierungen wie Pegunigalsidase alfa (PRX-102) den Zugang zur Behandlung verbessert. Diese neueren Formulierungen bieten ein verbessertes Wirksamkeitsprofil und weniger infusionsbedingte Nebenwirkungen, was das Wachstum des Segments zusätzlich unterstützt.
• Unterdessen verzeichnet das Segment der Chaperon-Therapie ein stetiges Wachstum, das auf die zunehmende Einführung oraler Präzisionsmedizin-Therapien, die wachsende Verfügbarkeit mutationsspezifischer Behandlungsoptionen und das steigende Bewusstsein für behandelbare GLA-Genvarianten bei Klinikern und Patienten zurückzuführen ist.

Auf Grundlage des Verabreichungswegs wird der globale Markt für die Behandlung des Morbus Fabry in intravenöse und orale Therapien unterteilt. Das intravenöse Segment dominierte den Markt im Jahr 2025 und wird voraussichtlich bis 2035 einen Wert von 3,8 Milliarden USD erreichen, bei einer signifikanten jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 8,4 % im Analysezeitraum.

• Steigende Diagnoseraten des Morbus Fabry, unterstützt durch ein verbessertes Bewusstsein und die Ausweitung genetischer Screeningprogramme, tragen zu einer höheren Nachfrage nach intravenösen Therapien bei, insbesondere nach intravenösen Enzymersatztherapien.
• Klinische Studien haben die langfristige Wirksamkeit der intravenösen Enzymersatztherapie (ERT) bei der Stabilisierung des Krankheitsverlaufs und der Verbesserung der Behandlungsergebnisse für Patienten kontinuierlich belegt. So berichtete beispielsweise eine im Jahr 2021 durchgeführte multizentrische klinische Studie, dass Patienten, die mit Fabrazyme behandelt wurden, über einen Zeitraum von fünf Jahren signifikante Rückgänge bei kardialen Komplikationen und Verbesserungen der Nierenfunktion zeigten.
• Darüber hinaus unterstützt das Vorhandensein einer fortschrittlichen Gesundheitsinfrastruktur und spezialisierter Infusionseinrichtungen in entwickelten Regionen wie Nordamerika und Europa weiterhin die Einführung intravenöser Therapien gegen Morbus Fabry. Auf diese Regionen entfällt ein erheblicher Anteil der Patienten, die eine ERT-basierte Behandlung erhalten.
• Im Gegensatz dazu gewinnt das orale Segment aufgrund der zunehmenden Anwendung von Galafold an Bedeutung, der ersten zugelassenen oralen Chaperontherapie für Morbus Fabry. Die Therapie bietet geeigneten Patienten einen höheren Komfort, eine verbesserte Therapietreue und mutationsspezifische Behandlungsvorteile.  

Auf Grundlage der Endanwendung wird der globale Markt für die Behandlung des Morbus Fabry in Krankenhäuser, häusliche Versorgung und sonstige Endanwender unterteilt. Auf das Krankenhaussegment entfiel im Jahr 2025 mit 58,1 % der größte Marktanteil.

• Krankenhäuser bleiben aufgrund der Verfügbarkeit fortschrittlicher diagnostischer Technologien wie Gentests und Enzymaktivitätsanalysen, die für eine genaue Identifizierung und Überwachung der Erkrankung unerlässlich sind, der wichtigste Behandlungsort für die Versorgung von Patienten mit Morbus Fabry.
• Darüber hinaus sind Krankenhäuser die wichtigsten Anbieter der Enzymersatztherapie, da die Verabreichung einer ERT spezialisierte Infusionsverfahren und eine kontinuierliche Überwachung der Patienten erfordert, insbesondere während einer Langzeitbehandlung.
• Krankenhäuser beteiligen sich zunehmend auch an Forschungskooperationen und klinischen Studien zur Entwicklung neuartiger Therapien gegen Morbus Fabry. Die Einrichtung spezialisierter Behandlungszentren für seltene Erkrankungen und die zunehmende Verfügbarkeit spezieller Versorgungsprogramme für Morbus Fabry tragen zusätzlich zum Marktwachstum bei.
• Unterdessen wird für das Segment der häuslichen Versorgung im Prognosezeitraum das schnellste Wachstum prognostiziert. Dies wird durch die zunehmende Einführung häuslicher intravenöser Infusionsdienste und die wachsende Präferenz der Patienten für eine komfortable Behandlung mit geringerer Belastung außerhalb traditioneller Krankenhausumgebungen unterstützt.

Nordamerikanischer Markt für die Behandlung des Morbus Fabry

Nordamerika dominierte den globalen Markt für die Behandlung des Morbus Fabry im Jahr 2025 mit einem Anteil von 44,8 %.

• Die Region behauptet ihre führende Position aufgrund der frühen Einführung fortschrittlicher Therapien gegen Morbus Fabry, der starken Präsenz großer biopharmazeutischer Unternehmen und eines gut etablierten Ökosystems für die Behandlung seltener Erkrankungen, das eine schnelle Diagnose, einen guten Zugang zur Behandlung und eine breite klinische Anwendung unterstützt.

• Darüber hinaus stärkt die Präsenz wichtiger Marktteilnehmer wie Sanofi und Amicus Therapeutics das regionale Marktwachstum weiterhin durch die laufende Entwicklung, Kommerzialisierung und Erweiterung innovativer Therapien gegen Morbus Fabry.

Der US-amerikanische Markt für Morbus-Fabry-Behandlungen wurde 2022 bzw. 2023 auf 818,1 Millionen USD bzw. 879,1 Millionen USD bewertet. Die Marktgröße erreichte 2025 1 Milliarde USD, nachdem sie 2024 von 945,8 Millionen USD ausgehend gewachsen war.

• Das Marktwachstum in den USA wird durch günstige staatliche Initiativen, ein zunehmendes Bewusstsein für seltene genetische Erkrankungen, steigende Diagnoseraten und die wachsende Verfügbarkeit fortschrittlicher Behandlungsmöglichkeiten für Morbus Fabry unterstützt.
• Nach Angaben der National Fabry Disease Foundation leben in den USA etwa 50.000 Menschen mit Morbus Fabry, einschließlich klassischer und spät einsetzender Formen der Erkrankung.
• Auch von Gesundheitsorganisationen und Pharmaunternehmen durchgeführte Sensibilisierungsinitiativen tragen zu einer verbesserten Diagnostik und einer höheren Akzeptanz von Behandlungen bei. So arbeitete der American Kidney Fund im Mai 2024 mit Sanofi zusammen, um eine Sensibilisierungskampagne zu starten, die Patienten mit chronischer Nierenerkrankung (CKD) und unbekannten zugrunde liegenden Ursachen dazu ermutigt, sich auf Morbus Fabry testen zu lassen. Daher wird erwartet, dass zunehmende Sensibilisierungsinitiativen und Screening-Programme eine frühere Diagnose und einen rechtzeitigen Behandlungsbeginn unterstützen und dadurch zum Marktwachstum beitragen.

Europäischer Markt für Morbus-Fabry-Behandlungen

Auf den europäischen Markt entfielen 2025 709,6 Millionen USD; für den Prognosezeitraum wird ein attraktives Wachstum erwartet.

• Das Marktwachstum in Europa wird durch die zunehmende Einführung fortschrittlicher Behandlungsansätze unterstützt, darunter Enzymersatztherapien (ERTs) und Chaperon-Therapien, sowie durch die zunehmende klinische Forschung zu Gentherapien der nächsten Generation für die Behandlung von Morbus Fabry.
• Darüber hinaus verbessern behördliche Zulassungen für neuartige Therapien den Zugang zu Behandlungen in der gesamten Region. So erhielt Amicus Therapeutics von der Europäischen Kommission die Zulassung für die Anwendung von Galafold bei Jugendlichen im Alter von 12 bis unter 16 Jahren, die mindestens 45 kg wiegen und bei denen Morbus Fabry bestätigt wurde, wodurch sich umfassendere Kommerzialisierungsmöglichkeiten in Europa ergeben.

Deutschland weist im europäischen Markt für Morbus-Fabry-Behandlungen ein starkes Wachstumspotenzial auf.

• Deutschland verfügt über eines der fortschrittlichsten Gesundheitssysteme Europas und ermöglicht dadurch einen besseren Zugang zu einer frühen Diagnose, spezialisierten Behandlungszentren für seltene Erkrankungen und fortschrittlichen Therapieoptionen für Patienten mit Morbus Fabry.
• Das Land gilt zudem als bedeutendes Forschungszentrum für Studien zu seltenen Erkrankungen, unterstützt durch Organisationen wie das German Center for Rare Diseases. Laufende klinische Studien und Forschungsaktivitäten mit Schwerpunkt auf Gentherapien und Ansätzen der Präzisionsmedizin ziehen erhebliche Investitionen in das Land.

Markt für Morbus-Fabry-Behandlungen im asiatisch-pazifischen Raum

Der Markt im asiatisch-pazifischen Raum wird im Analysezeitraum voraussichtlich mit der höchsten jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 8,8 % wachsen.

• Das regionale Wachstum wird durch rasche Verbesserungen der Gesundheitsinfrastruktur, einen besseren Zugang zu Enzymersatz- und Chaperon-Therapien sowie eine stärkere staatliche Unterstützung für die Behandlung seltener Erkrankungen in Ländern wie Japan, China und Südkorea vorangetrieben.
• Darüber hinaus unterstützt der Ausbau fortschrittlicher diagnostischer Möglichkeiten, einschließlich Initiativen für Gentests und verbesserter Netzwerke zur Überweisung an Fachärzte, die frühere Identifizierung von Patienten mit Morbus Fabry und einen rechtzeitigen Behandlungsbeginn in der gesamten Region.

Der chinesische Markt für Morbus-Fabry-Behandlungen wird im asiatisch-pazifischen Raum im Analysezeitraum voraussichtlich deutlich wachsen.

• Das Marktwachstum in China wird durch kontinuierliche Verbesserungen der Gesundheitsinfrastruktur und einen besseren Zugang zu fortschrittlichen Therapien für seltene Erkrankungen unterstützt, insbesondere in den Gesundheitszentren großer Städte.
• Das Land verzeichnete zudem Zulassungen und eine breitere Verfügbarkeit von Enzymersatztherapien und oralen Chaperon-Therapien zur Behandlung der Fabry-Krankheit, wodurch der Zugang zur Behandlung für Patienten verbessert wurde.
• Darüber hinaus verbessern staatliche Initiativen zur Behandlung seltener Krankheiten, einschließlich der Aufnahme ausgewählter Therapien für seltene Krankheiten in nationale Erstattungs- und Versicherungsprogramme, die Erschwinglichkeit und unterstützen die Marktexpansion in China.

Markt für Behandlungen der Fabry-Krankheit in Lateinamerika

Brasilien führt die lateinamerikanische Branche für Behandlungen der Fabry-Krankheit an und verzeichnete im Analysezeitraum ein bemerkenswertes Wachstum.

• Die brasilianische Regierung hat Maßnahmen zur Verbesserung des Zugangs zur Behandlung seltener Krankheiten durch die Nationale Politik für die umfassende Versorgung von Menschen mit seltenen Krankheiten umgesetzt. Im Rahmen dieser Politik wird die Fabry-Krankheit als Erkrankung anerkannt, die eine spezialisierte Versorgung und ein langfristiges Management erfordert.
• Darüber hinaus bauen Pharmaunternehmen ihre Präsenz in Brasilien zunehmend durch die Vermarktung führender Therapien zur Behandlung der Fabry-Krankheit wie Fabrazyme (Agalsidase beta) und Replagal (Agalsidase alfa) aus.
• Auch von Organisationen wie der Brasilianischen Fabry-Krankheitsvereinigung geleitete Initiativen zur Interessenvertretung und Aufklärung von Patienten tragen landesweit zu einem besseren Krankheitsbewusstsein, einer verbesserten Patientenunterstützung und einem besseren Zugang zur Behandlung bei.

Markt für Behandlungen der Fabry-Krankheit im Nahen Osten und in Afrika

Es wird erwartet, dass Saudi-Arabien in der Branche für Behandlungen der Fabry-Krankheit im Nahen Osten und in Afrika wachsen wird.

• Die Marktexpansion im Land wird durch erhebliche Investitionen in die Gesundheitsinfrastruktur im Rahmen der Initiative Saudi Vision 2030 unterstützt, die darauf abzielt, die Gesundheitsversorgung zu stärken und das Management seltener genetischer Erkrankungen zu verbessern.
• Die zunehmende Bedeutung genetischer Screenings und Programme zur Frühdiagnose trägt ebenfalls zur besseren Identifizierung und Behandlung von Patienten mit Fabry-Krankheit in Saudi-Arabien bei.
• Darüber hinaus bietet das universelle Gesundheitssystem des Landes eine erhebliche finanzielle Unterstützung für die Behandlung seltener Krankheiten, einschließlich der Fabry-Krankheit. Dadurch werden die finanzielle Belastung der Patienten reduziert und der Zugang zu kostenintensiven Therapien wie der Enzymersatztherapie verbessert.

Marktanteil bei Behandlungen der Fabry-Krankheit

Die fünf führenden Unternehmen Sanofi, Takeda Pharmaceutical, BioMarin Pharmaceutical (Amicus Therapeutics), Protalix BioTherapeutics und JCR Pharmaceuticals machten 2025 etwa 65 % des Marktanteils aus. Diese Unternehmen verfolgen verschiedene Strategien, darunter Übernahmen, Geschäftsexpansion, Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten sowie die Einführung neuartiger Produkte, um ihre Marktposition zu festigen. So gaben Takeda Pharmaceutical Company und Sumitomo Dainippon Pharma im Februar 2022 bekannt, dass Takeda die Herstellungs- und Vermarktungsgenehmigung sowie die Vermarktungsrechte für REPLAGAL 3,5 mg zur Behandlung der Fabry-Krankheit, eine intravenöse (IV) Infusion des Enzyms α-Galaktosidase, von Sumitomo Dainippon Pharma übernommen hatte.

Etablierte Pharmakonzerne bieten bekannte Behandlungen der Fabry-Krankheit unter verschiedenen Markennamen an. Führende Unternehmen verfolgen strategische Initiativen wie Kooperationen, Produkteinführungen, Investitionen und Partnerschaften, um ihr Produktportfolio zu stärken. Die Unternehmen setzen aktiv auf einen mehrgleisigen Ansatz, um die steigende Nachfrage nach Behandlungen der Fabry-Krankheit zu bedienen. Darüber hinaus ist der Markt stark konsolidiert, da nur wenige Unternehmen auf ihm tätig sind. Daher verfolgen die führenden Unternehmen kontinuierlich zentrale Strategien zur Förderung des Marktwachstums.

Die strategische Expansion durch klinische Partnerschaften, beschleunigte Zulassungsverfahren und Investitionen in die Herstellung fortschrittlicher biologischer Arzneimittel prägt weiterhin die sich wandelnde Wettbewerbslandschaft.

Beispielsweise verändern beschleunigte FDA-Zulassungsverfahren in Nordamerika, wie die beschleunigte Entwicklung von Sangamos ST-920-Gentherapie, die Innovationszeiträume und verschärfen den Wettbewerb zwischen Entwicklern von Wirkstoffkandidaten in der Pipeline. Gleichzeitig haben Protalix und Chiesi ihre Marktposition durch die weltweite Einführung von Elfabrio nach den behördlichen Zulassungen in den USA und Europa gestärkt, unterstützt durch Bemühungen zur Erweiterung langfristiger infusionsbasierter Verabreichungsoptionen.

Unternehmen im Markt für die Behandlung des Morbus Fabry

Zu den bedeutenden Unternehmen, die in der Branche für die Behandlung des Morbus Fabry tätig sind, gehören:

• Avrobio
• BioMarin Pharmaceutical (Amicus Therapeutics)
• Freeline Therapeutics
• Idorsia Pharmaceuticals
• ISU Abxis
• JCR Pharmaceuticals
• Novartis
• Pfizer
• Protalix BioTherapeutics
• Sanofi SA
• Takeda Pharmaceuticals
• Viatris

 

• Sanofi

Sanofi nimmt im globalen Markt für die Behandlung des Morbus Fabry die führende Position ein, gestützt durch Fabrazyme, die weltweit am häufigsten eingesetzte Enzymersatztherapie (ERT). Die starke Marktpräsenz des Unternehmens wird durch die langjährige klinische Anwendung von Fabrazyme, umfangreiche behördliche Zulassungen und eine hohe Akzeptanz in den USA, Europa und anderen wichtigen Regionen untermauert. Sanofi baut seine führende Stellung durch kontinuierliche Investitionen in die Forschung und Entwicklung (F&E) im Bereich seltener Erkrankungen sowie in die globale Zugänglichkeit von Behandlungen weiter aus und festigt damit seine Rolle als führender Anbieter von Therapien gegen Morbus Fabry.

• Takeda Pharmaceutical

Takeda behauptet durch Replagal, eine weit verbreitete ERT mit umfassender klinischer Anwendung in Europa und Japan, eine starke Wettbewerbsposition im Markt für die Behandlung des Morbus Fabry. Diese Position wird durch jahrzehntelange Real-World-Daten, eine anhaltend hohe Nachfrage in Regionen, in denen Replagal weiterhin eine primäre Behandlungsoption darstellt, und die wachsende Expertise des Unternehmens im Bereich seltener Erkrankungen gestärkt. Takeda festigt sein langfristiges Wachstum, indem das Unternehmen Therapien der nächsten Generation voranbringt und seine umfangreiche globale Infrastruktur für Stoffwechsel- und genetische Erkrankungen nutzt.

• BioMarin Pharmaceutical (Amicus Therapeutics)

Amicus nimmt eine zentrale und schnell wachsende Rolle im Markt für die Behandlung des Morbus Fabry ein, angetrieben durch Galafold, die erste und einzige zugelassene orale Chaperon-Therapie. Die führende Position des Unternehmens in der Präzisionsmedizin wird durch die Zulassung von Galafold in mehr als 40 Ländern und die Fähigkeit gestützt, Patienten mit behandelbaren GLA-Mutationen zu versorgen. Die stark innovationsorientierte Strategie von Amicus sowie die kontinuierlichen Investitionen in die Chaperon-Forschung und die F&E im Bereich seltener Erkrankungen positionieren das Unternehmen als eine bedeutende Kraft, die den Übergang zu zielgerichteten, patientenzentrierten Therapien gegen Morbus Fabry beschleunigt.

Branchennachrichten zur Behandlung des Morbus Fabry

• Im März 2026 gab Genomenon eine Zusammenarbeit mit Amicus Therapeutics bekannt, um das Bewusstsein für Morbus Fabry und die genetische Diagnostik voranzubringen. Im Rahmen dieser Initiative wurden öffentlich verfügbare Daten zu Morbus-Fabry-Varianten für die globale klinische Nutzung erweitert. Dadurch wurde die Unterstützung von Amicus für eine höhere diagnostische Genauigkeit bei Morbus Fabry verbessert.
• Im Dezember 2025 stimmte BioMarin der Übernahme von Amicus Therapeutics zu. Durch die Übernahme wurden Galafold zur Behandlung des Morbus Fabry sowie Pombiliti mit Opfolda zur Behandlung der Pompe-Krankheit in das Portfolio aufgenommen. Dies stärkte das Portfolio von BioMarin im Bereich seltener Erkrankungen und erweiterte seine kommerzielle Reichweite.
• Im November 2023 gab uniQure bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) den Antrag auf Genehmigung einer Prüfpräparatestudie (Investigational New Drug, IND) für AMT-191, den Gentherapie-Kandidaten des Unternehmens zur Behandlung des Morbus Fabry, freigegeben hatte. AMT-191 umfasst einen AAV5-Vektor, der ein Transgen für α-Galaktosidase A (GLA) überträgt, das auf die Leber abzielt und die Bildung des fehlenden GLA-Proteins ermöglichen soll. Dies half dem Unternehmen, sein Produktangebot zu erweitern.
• Im Mai 2023 gab Chiesi Global Rare Diseases bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde (FDA) PRX-102 (Pegunigalsidase alfa-iwxj) in den USA zur Behandlung erwachsener Patienten mit Morbus Fabry zugelassen hat. Diese Produktzulassung half dem Unternehmen, sein Produktportfolio auf dem US-Markt zu erweitern.
• Im Mai 2023 gab Sangamo Therapeutics, Inc. bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde (FDA) dem vollständig unternehmenseigenen Gentherapie-Produktkandidaten Isaralgagene civaparvovec bzw. ST-920 zur Behandlung von Morbus Fabry den Fast-Track-Status erteilt hat. Diese Zulassung zielte darauf ab, die Verfügbarkeit von Behandlungsmöglichkeiten zu erweitern und bestehende Therapien für Morbus Fabry zu ergänzen.

Der Marktforschungsbericht zum Markt für Behandlungen des Morbus Fabry umfasst eine detaillierte Analyse der Branche mit Schätzungen und Prognosen zum Umsatz in Millionen USD für den Zeitraum von 2022 bis 2035 für die folgenden Segmente:

Markt nach Behandlung

• Enzymersatztherapie (ERT)
• Chaperontherapie
• Sonstige Behandlungstypen

Markt nach Art der Verabreichung

• Intravenös
• Oral

Markt nach Endanwendung

• Krankenhäuser
• Häusliche Versorgung
• Sonstige Endanwender

Die oben genannten Informationen werden für die folgenden Regionen und Länder bereitgestellt:

• Nordamerika
  • USA
  • Kanada
• Europa
  • Deutschland
  • Vereinigtes Königreich
  • Frankreich
  • Spanien
  • Italien
  • Niederlande
• Asien-Pazifik
  • China
  • Indien
  • Japan
  • Australien
  • Südkorea

• Lateinamerika
  • Brasilien
  • Mexiko
  • Argentinien

• Mittlerer Osten und Afrika
  • Südafrika
  • Saudi-Arabien
  • VAE