Fabry-Krankheit-Behandlungsmarkt Größe und Anteil 2026-2035

Größe des Fabry-Krankheit-Behandlungsmarktes

Der globale Markt für die Behandlung von Fabry-Krankheit wurde 2025 auf 2,5 Milliarden US-Dollar geschätzt. Laut dem neuesten Bericht von Global Market Insights Inc. wird erwartet, dass der Markt von 2,7 Milliarden US-Dollar im Jahr 2026 auf 5,6 Milliarden US-Dollar im Jahr 2035 wächst, mit einer jährlichen Wachstumsrate von 8,5 % während des Prognosezeitraums.

Die steigende Nachfrage nach hochwirksamen, präzisen und gezielten Therapien für die Fabry-Krankheit wird voraussichtlich das Marktwachstum deutlich unterstützen. Die zunehmende Verbreitung der Fabry-Krankheit und ihrer damit verbundenen Komplikationen treibt weltweit den Bedarf an fortschrittlichen Behandlungsansätzen voran. Laut Berichten, die im Mai 2024 von Fabry Disease News veröffentlicht wurden, ist die spät einsetzende Form der Fabry-Krankheit relativ häufig und betrifft etwa 1 von 1.000 bis 3.000 Männern und 1 von 6.000 bis 40.000 Frauen. Im Gegensatz dazu bleibt die klassische Form der Fabry-Krankheit selten und wird auf etwa 1 von 22.000 bis 40.000 Männern geschätzt.

Die zunehmende Verbreitung der Fabry-Krankheit in Kombination mit wachsenden Investitionen von Pharmaunternehmen in die Entwicklung fortschrittlicherer und wirksamerer Behandlungsoptionen beschleunigt die Einführung neuer Therapien und erweitert die globale Behandlungszugänglichkeit. Diese Entwicklungen werden voraussichtlich das Marktwachstum während des Prognosezeitraums antreiben.

Die Fabry-Krankheit ist eine seltene vererbte genetische Störung, die mehrere Organe wie Nieren, Herz, Nervensystem, Haut und Augen betrifft. Häufige Symptome sind starke Schmerzen in Händen und Füßen (Akroparästhesien), kleine dunkelrote Hautläsionen, die als Angiokeratome bekannt sind, vermindertes Schwitzen (Hypohidrose) sowie Hornhautanomalien wie Hornhauttrübung oder Hornhautverticillata. Die Krankheit wird durch die Ansammlung von Globotriaosylceramid (GL-3) in Körpergeweben aufgrund eines Mangels des Enzyms Alpha-Galactosidase A verursacht. Derzeit stellen die Enzymersatztherapie (ERT) und die Chaperon-Therapie die am weitesten verbreiteten und wirksamsten Behandlungsansätze für das Management der Fabry-Krankheit dar.

Zu den wichtigsten Unternehmen, die auf dem Markt für die Behandlung von Fabry-Krankheit tätig sind, gehören Sanofi, Takeda Pharmaceutical Company und Amicus Therapeutics. Diese Unternehmen treiben den Markt aktiv voran, indem sie die Enzymersatztherapien erweitern, orale Chaperon-Therapien entwickeln und laufende Forschung in Plattformen für Therapien der nächsten Generation betreiben. Strategische Partnerschaften, klinische Entwicklungsprogramme und regulatorische Zulassungsinitiativen unterstützen darüber hinaus Innovationen und Kommerzialisierungsaktivitäten in den wichtigsten Märkten.

Zwischen 2022 und 2024 verzeichnete der Markt für die Behandlung von Fabry-Krankheit ein stetiges Wachstum, das durch verbesserte Diagnoseraten, eine steigende Lebenserwartung der Patienten und ein wachsendes Bewusstsein für seltene genetische Störungen unterstützt wurde. In diesem Zeitraum wuchs der globale Markt von etwa 2,0 Milliarden US-Dollar im Jahr 2022 auf fast 2,3 Milliarden US-Dollar im Jahr 2024.

Darüber hinaus tragen Aufklärungskampagnen von Regierungen und gemeinnützigen Organisationen, darunter Rare Diseases International, zu einer besseren Krankheitserkennung, Patientensupport und Zugang zu Behandlungen bei. Diese Initiativen werden voraussichtlich die Nachfrage nach Therapien für die Fabry-Krankheit positiv beeinflussen und das langfristige Marktwachstum unterstützen.
 

Markttrends bei der Behandlung von Fabry-Krankheit

• Zunehmende staatliche Unterstützung, günstige regulatorische Richtlinien und steigende Finanzierung für die Erforschung seltener Krankheiten tragen maßgeblich zum Wachstum des Marktes für die Behandlung von Fabry-Krankheit bei.
• Von der Regierung unterstützte Initiativen fördern Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten, die sich auf seltene genetische Störungen wie die Fabry-Krankheit konzentrieren. So kündigte der kanadische Gesundheitsminister beispielsweise die Umsetzung einer Nationalen Strategie für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten mit einer Finanzierungsunterstützung von bis zu 1,5 Mrd. USD über drei Jahre an, um den Zugang zu innovativen Therapien zu verbessern und die Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten zu beschleunigen.
• Fortlaufende Fortschritte bei Behandlungsmethoden, einschließlich Next-Generation-Therapien wie Venglustat (Ibiglustat) und Gentherapie wie ST-920, sollen das Marktwachstum im Prognosezeitraum unterstützen.
• Darüber hinaus investieren führende Marktteilnehmer kontinuierlich in klinische Forschung und Entwicklungsaktivitäten, um neue und wirksamere Therapien gegen die Fabry-Krankheit einzuführen. Diese Investitionen beschleunigen die Innovation und verbessern die Verfügbarkeit fortschrittlicher Behandlungsoptionen.
• So sicherte sich Protalix BioTherapeutics etwa 43,7 Mio. USD an Finanzmitteln, um die Entwicklung seiner Pipeline für die Behandlung der Fabry-Krankheit weiter voranzutreiben, was das wachsende Vertrauen der Investoren in innovative Therapeutika für seltene Krankheiten unterstreicht.
• Auch Regulierungsbehörden wie die US-amerikanische Food and Drug Administration, die Europäische Arzneimittel-Agentur und Japans Pharmaceuticals and Medical Devices Agency unterstützen das Marktwachstum durch Orphan-Drug-Designationen und beschleunigte Entwicklungswege für Therapien gegen die Fabry-Krankheit. So erhielt Exegenesis Bio im Dezember 2024 von der US-amerikanischen FDA die Orphan-Drug-Designation für seinen Gentherapie-Kandidaten EXG110 zur Behandlung der Fabry-Krankheit.
• Darüber hinaus wird durch das zunehmende Bewusstsein und die Anerkennung der Fabry-Krankheit bei medizinischem Fachpersonal und Patienten sowie die wachsende Verfügbarkeit fortschrittlicher Behandlungsoptionen eine weitere Steigerung der globalen Nachfrage nach Therapien gegen die Fabry-Krankheit erwartet.

Analyse des Marktes für die Behandlung der Fabry-Krankheit

Basierend auf der Behandlung ist der globale Markt für die Behandlung der Fabry-Krankheit in Enzymersatztherapie (ERT), Chaperon-Behandlung und andere Behandlungsarten unterteilt. Der Enzymersatztherapie (ERT)-Segment dominierte den Markt und wurde 2025 auf 1,9 Mrd. USD geschätzt.

• Das Wachstum des ERT-Segments wird vor allem durch die zunehmende Prävalenz und Diagnoserate der Fabry-Krankheit vorangetrieben, da die Enzymersatztherapie weiterhin die Standardbehandlungsmethode zur Substitution des fehlenden Enzyms Alpha-Galactosidase A bei betroffenen Patienten darstellt.
• Fortschritte bei diagnostischen Technologien, darunter Next-Generation-Sequenzierung und Enzymaktivitätsassays, ermöglichen eine frühere und genauere Diagnose der Fabry-Krankheit und erhöhen damit die Anzahl der Patienten, die für eine ERT-Behandlung infrage kommen. So erweiterte Centogene seine Zusammenarbeit mit Takeda Pharmaceutical Company, um weiterhin Diagnosedienstleistungen für lysosomale Speichererkrankungen anzubieten und damit die Diagnose und Identifizierung von Patienten mit Fabry-Krankheit zu unterstützen.
• Darüber hinaus hat die breitere Verfügbarkeit von ERT-Arzneimitteln über Krankenhausapotheken und spezialisierte Gesundheitseinrichtungen sowie regulatorische Zulassungen für fortschrittliche Formulierungen wie Pegunigalsidase alfa (PRX-102) den Zugang zu Behandlungen erweitert. Diese neueren Formulierungen bieten verbesserte Wirksamkeitsprofile und reduzieren infusionsbedingte Nebenwirkungen, was das Segmentwachstum weiter unterstützt.
• Inzwischen verzeichnet das Segment der Chaperon-Therapie ein stetiges Wachstum, das auf die zunehmende Akzeptanz oraler Präzisionsmedizin-Therapien, die wachsende Verfügbarkeit mutationsspezifischer Behandlungsoptionen und das steigende Bewusstsein für behandelbare GLA-Genvarianten bei Klinikern und Patienten zurückzuführen ist.

Basierend auf dem Verabreichungsweg wird der globale Fabry-Krankheitsbehandlungsmarkt in intravenöse und orale Therapien unterteilt. Das intravenöse Segment dominierte den Markt im Jahr 2025 und soll bis 2035 einen Wert von 3,8 Mrd. USD mit einer signifikanten jährlichen Wachstumsrate von 8,4 % während des Analysezeitraums erreichen.

• Steigende Diagnoseraten von Fabry-Krankheit, unterstützt durch verbessertes Bewusstsein und die Ausweitung von Gentests, tragen zu einer höheren Nachfrage nach intravenösen Therapien bei, insbesondere nach intravenösen Enzymersatztherapien.
• Klinische Studien haben durchgehend die langfristige Wirksamkeit intravenöser ERT bei der Stabilisierung des Krankheitsverlaufs und der Verbesserung der Patientenergebnisse nachgewiesen. So berichtete beispielsweise eine multizentrische klinische Studie aus dem Jahr 2021, dass Patienten, die mit Fabrazyme behandelt wurden, über einen Zeitraum von fünf Jahren signifikante Reduktionen von Herzkomplikationen und Verbesserungen der Nierenfunktion zeigten.
• Darüber hinaus unterstützt die Verfügbarkeit fortschrittlicher Gesundheitsinfrastrukturen und spezialisierter Infusionszentren in entwickelten Regionen wie Nordamerika und Europa die Anwendung intravenöser Fabry-Krankheitstherapien. Diese Regionen machen einen erheblichen Anteil der Patienten aus, die eine ERT-basierte Behandlung erhalten.
• Im Gegensatz dazu gewinnt das orale Segment an Bedeutung, da die wachsende Akzeptanz von Galafold, der ersten zugelassenen oralen Chaperon-Therapie für Fabry-Krankheit, an Fahrt aufnimmt. Die Therapie bietet größere Bequemlichkeit, verbesserte Therapietreue der Patienten und mutationsspezifische Behandlungsvorteile für geeignete Patienten.  

Basierend auf dem Endverbrauch wird der globale Fabry-Krankheitsbehandlungsmarkt in Krankenhäuser, ambulante Pflegeeinrichtungen und andere Endverbraucher unterteilt. Das Krankenhaussegment hatte im Jahr 2025 den höchsten Marktanteil von 58,1 %.

• Krankenhäuser bleiben die primäre Behandlungsstätte für das Management von Fabry-Krankheit aufgrund der Verfügbarkeit fortschrittlicher Diagnosetechnologien wie Gentests und Enzymaktivitätsassays, die für eine genaue Krankheitsidentifikation und -überwachung unerlässlich sind.
• Zudem sind Krankenhäuser die Hauptanbieter von Enzymersatztherapien, da die Verabreichung von ERT spezialisierte Infusionsverfahren und kontinuierliche Patientenüberwachung erfordert, insbesondere während langfristiger Behandlungen.
• Krankenhäuser nehmen zunehmend an klinischen Forschungskooperationen und Studien zur Entwicklung neuer Fabry-Krankheitstherapien teil. Die Einrichtung spezialisierter Behandlungszentren für seltene Krankheiten und die zunehmende Verfügbarkeit dedizierter Fabry-Krankheitsprogramme tragen weiter zum Marktwachstum bei.
• Unterdessen wird erwartet, dass das Segment der ambulanten Pflegeeinrichtungen während des Prognosezeitraums das schnellste Wachstum verzeichnen wird, unterstützt durch die zunehmende Akzeptanz von häuslichen intravenösen Infusionsdiensten und die wachsende Patientenpräferenz für eine bequeme, weniger belastende Behandlung außerhalb traditioneller Krankenhausumgebungen.

Nordamerika Fabry-Krankheitsbehandlungsmarkt

Nordamerika dominierte den globalen Fabry-Krankheitsbehandlungsmarkt mit einem Anteil von 44,8 % im Jahr 2025.

• Die Region behauptet ihre führende Position aufgrund der frühen Einführung fortschrittlicher Fabry-Krankheitstherapien, der starken Präsenz großer Biopharmaunternehmen und eines gut etablierten Ökosystems für die Behandlung seltener Krankheiten, das eine schnelle Diagnose, Behandlungszugänglichkeit und klinische Akzeptanz unterstützt.

• Darüber hinaus stärkt die Präsenz wichtiger Marktteilnehmer wie Sanofi und Amicus Therapeutics das regionale Marktwachstum durch die kontinuierliche Entwicklung, Kommerzialisierung und Expansion innovativer Therapien für die Fabry-Krankheit.

Der US-amerikanische Markt für die Behandlung der Fabry-Krankheit wurde 2022 bzw. 2023 auf 818,1 Mio. USD bzw. 879,1 Mio. USD geschätzt. Die Marktgröße erreichte 2025 eine Milliarde USD und stieg damit von 945,8 Mio. USD im Jahr 2024.

• Das Marktwachstum in den USA wird durch günstige staatliche Initiativen, ein zunehmendes Bewusstsein für seltene genetische Störungen, steigende Diagnoseraten und die wachsende Verfügbarkeit fortschrittlicher Behandlungsmöglichkeiten für die Fabry-Krankheit unterstützt.
• Laut der National Fabry Disease Foundation leben in den USA schätzungsweise 50.000 Menschen mit der Fabry-Krankheit, darunter sowohl klassische als auch spät einsetzende Formen der Erkrankung.
• Aufklärungsinitiativen von Gesundheitsorganisationen und Pharmaunternehmen tragen ebenfalls zu einer verbesserten Diagnose und Therapieakzeptanz bei. So startete die American Kidney Fund beispielsweise im Mai 2024 in Zusammenarbeit mit Sanofi eine Aufklärungskampagne, die Patienten mit chronischer Nierenerkrankung (CKD) mit unbekannten Ursachen dazu ermutigt, sich auf die Fabry-Krankheit testen zu lassen. Daher wird erwartet, dass zunehmende Aufklärungsinitiativen und Screening-Programme die frühere Diagnose und rechtzeitige Einleitung der Behandlung unterstützen und damit zum Marktwachstum beitragen.

Europäischer Markt für die Behandlung der Fabry-Krankheit

Der europäische Markt belief sich 2025 auf 709,6 Mio. USD und soll im Prognosezeitraum ein lukratives Wachstum aufweisen.

• Das Marktwachstum in Europa wird durch die zunehmende Einführung fortschrittlicher Behandlungsansätze wie Enzymersatztherapien (ERT) und Chaperon-Therapien sowie durch wachsende klinische Forschung zu neuartigen Gentherapien für das Management der Fabry-Krankheit unterstützt.
• Darüber hinaus erweitern Zulassungen für neue Therapien den Zugang zu Behandlungen in der gesamten Region. So erhielt Amicus Therapeutics beispielsweise von der Europäischen Kommission die Zulassung für die Verwendung von Galafold bei Jugendlichen im Alter von 12 bis unter 16 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 45 kg und bestätigter Fabry-Krankheit, was die breitere Kommerzialisierung in Europa unterstützt.

Deutschland zeigt ein starkes Wachstumspotenzial im europäischen Markt für die Behandlung der Fabry-Krankheit.

• Deutschland profitiert von einem der fortschrittlichsten Gesundheitssysteme Europas, das einen verbesserten Zugang zu Früherkennung, spezialisierten Behandlungszentren für seltene Krankheiten und fortschrittlichen Therapieoptionen für Patienten mit Fabry-Krankheit ermöglicht.
• Das Land gilt zudem als wichtiger Forschungsstandort für seltene Krankheiten, unterstützt durch Organisationen wie das Deutsche Zentrum für Seltene Erkrankungen. Laufende klinische Studien und Forschungsaktivitäten zu Gentherapien und Präzisionsmedizin ziehen erhebliche Investitionen in das Land.

Asien-Pazifik-Markt für die Behandlung der Fabry-Krankheit

Es wird erwartet, dass der Markt im Asien-Pazifik-Raum im Analysezeitraum mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 8,8 % am stärksten wachsen wird.

• Das regionale Wachstum wird durch schnelle Verbesserungen der Gesundheitsinfrastruktur, den zunehmenden Zugang zu Enzymersatz- und Chaperon-Therapien sowie die wachsende staatliche Unterstützung für das Management seltener Krankheiten in Ländern wie Japan, China und Südkorea vorangetrieben.
• Darüber hinaus trägt die Erweiterung fortschrittlicher diagnostischer Möglichkeiten, einschließlich genetischer Testinitiativen und verbesserter Überweisungsnetzwerke für Fachärzte, zur früheren Identifizierung von Patienten mit Fabry-Krankheit und zur rechtzeitigen Einleitung der Behandlung in der gesamten Region bei.

Es wird erwartet, dass der Markt für die Behandlung der Fabry-Krankheit in China im Analysezeitraum im asiatisch-pazifischen Raum deutlich wachsen wird.

• Das Marktwachstum in China wird durch kontinuierliche Verbesserungen der Gesundheitsinfrastruktur und den zunehmenden Zugang zu fortschrittlichen Therapien für seltene Krankheiten unterstützt, insbesondere in großen städtischen Gesundheitszentren.
• Das Land hat ebenfalls Zulassungen und eine breitere Verfügbarkeit von Enzymersatztherapien und oralen Chaperon-Therapien für die Fabry-Krankheit erlebt, was die Behandlungszugänglichkeit für Patienten verbessert.
• Darüber hinaus verbessern Regierungsinitiativen, die sich auf das Management seltener Krankheiten konzentrieren – einschließlich der Aufnahme ausgewählter Therapien für seltene Krankheiten in nationale Erstattungs- und Versicherungsprogramme – die Erschwinglichkeit und unterstützen die Marktexpansion in China.

Lateinamerikanischer Fabry-Krankheit-Behandlungsmarkt

Brasilien führt die lateinamerikanische Fabry-Krankheit-Behandlungsbranche an und verzeichnet ein bemerkenswertes Wachstum während des Analysezeitraums.

• Die brasilianische Regierung hat Richtlinien umgesetzt, die darauf abzielen, den Zugang zu Behandlungen für seltene Krankheiten durch die Nationale Politik für umfassende Versorgung von Menschen mit seltenen Krankheiten zu verbessern, unter der die Fabry-Krankheit als eine Erkrankung anerkannt wird, die spezialisierte Pflege und langfristiges Management erfordert.
• Zudem erweitern Pharmaunternehmen zunehmend ihre Präsenz in Brasilien durch die Vermarktung führender Fabry-Krankheit-Therapien wie Fabrazyme (Agalsidase beta) und Replagal (Agalsidase alfa).
• Patientenadvocacy- und Aufklärungsinitiativen, die von Organisationen wie der Brasilianischen Fabry-Krankheit-Vereinigung geleitet werden, unterstützen ebenfalls eine verbesserte Krankheitsaufklärung, Patientenunterstützung und Behandlungszugänglichkeit im ganzen Land.

Naher Osten und Afrika Fabry-Krankheit-Behandlungsmarkt

Saudi-Arabien wird voraussichtlich im Nahen Osten und in Afrika im Fabry-Krankheit-Behandlungsmarkt wachsen.

• Die Marktexpansion im Land wird durch erhebliche Investitionen in die Gesundheitsinfrastruktur im Rahmen der Saudi Vision 2030-Initiative unterstützt, die darauf abzielt, die Gesundheitsdienste zu stärken und das Management seltener genetischer Störungen zu verbessern.
• Die zunehmende Betonung von Programmen für genetische Screenings und Früherkennung trägt ebenfalls zur verbesserten Identifizierung und Behandlung von Fabry-Krankheit-Patienten in Saudi-Arabien bei.
• Darüber hinaus bietet das universelle Gesundheitssystem des Landes erhebliche finanzielle Unterstützung für die Behandlung seltener Krankheiten, einschließlich der Fabry-Krankheit, was die finanzielle Belastung der Patienten verringert und den Zugang zu hochpreisigen Therapien wie Enzymersatzbehandlungen verbessert.

Marktanteil des Fabry-Krankheit-Behandlungsmarkts

Die fünf größten Akteure wie Sanofi, Takeda Pharmaceutical, BioMarin Pharmaceutical (Amicus Therapeutics), Protalix BioTherapeutics und JCR Pharmaceuticals machen 2025 etwa 65 % des Marktanteils aus. Diese Akteure setzen auf verschiedene Strategien wie Übernahmen, Geschäftsexpansion, Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten sowie neue Produkteinführungen, um ihre Marktpräsenz zu festigen. So kündigten beispielsweise im Februar 2022 Takeda Pharmaceutical Company und Sumitomo Dainippon Pharma an, dass Takeda die Herstellungs- und Vermarktungsrechte für REPLAGAL 3,5 mg zur Behandlung der Fabry-Krankheit – eine intravenöse (IV)-Infusion des Enzyms α-Galactosidase von Sumitomo Dainippon Pharma – übernimmt.

Etablierte Pharmaunternehmen bieten eine bekannte Fabry-Krankheit-Therapie unter verschiedenen Markennamen an. Wichtige Akteure engagieren sich in strategischen Initiativen wie Kooperationen, Produkteinführungen, Investitionen und Partnerschaften, um ihr Produktportfolio zu stärken. Die Unternehmen setzen aktiv auf mehrgleisige Ansätze, um der steigenden Nachfrage nach Fabry-Krankheit-Behandlungen gerecht zu werden. Darüber hinaus ist der Markt stark konsolidiert, mit wenigen Akteuren, die auf dem Markt tätig sind. Daher verfolgen führende Unternehmen ständig wichtige Strategien für das Marktwachstum.

Die strategische Expansion durch klinische Partnerschaften, beschleunigte Zulassungsverfahren und Investitionen in die Herstellung fortschrittlicher Biologika prägt weiterhin die sich entwickelnde Wettbewerbslandschaft.

Zum Beispiel beschleunigen beschleunigte FDA-Pfade in Nordamerika wie die beschleunigte Entwicklung von Sangamos ST-920-Gentherapie die Innovationszeitpläne und verschärfen den Wettbewerb unter den Entwicklern von Therapie-Pipelines. Inzwischen haben Protalix und Chiesi ihre Marktposition mit der weltweiten Einführung von Elfabrio nach regulatorischen Zulassungen in den USA und Europa gestärkt, unterstützt durch Bemühungen, langfristige Infusions-basierte Verabreichungsoptionen auszubauen.

Unternehmen im Markt für die Behandlung von Morbus Fabry

Bedeutende Akteure im Bereich der Behandlung von Morbus Fabry sind wie folgt:

• Avrobio
• BioMarin Pharmaceutical (Amicus Therapeutics)
• Freeline Therapeutics
• Idorsia Pharmaceuticals
• ISU Abxis
• JCR Pharmaceuticals
• Novartis
• Pfizer
• Protalix BioTherapeutics
• Sanofi SA
• Takeda Pharmaceuticals
• Viatris

• Sanofi

Sanofi besetzt die führende Position im globalen Markt für die Behandlung von Morbus Fabry, gestützt auf Fabrazyme, die weltweit am weitesten verbreitete Enzymersatztherapie (ERT). Die starke Marktpräsenz des Unternehmens wird durch die langjährige klinische Anwendung von Fabrazyme, breite regulatorische Zulassungen und hohe Akzeptanz in den USA, Europa und anderen wichtigen Regionen verstärkt. Sanofi festigt seine Führungsrolle durch kontinuierliche Investitionen in die Forschung und Entwicklung seltener Krankheiten sowie den globalen Zugang zu Behandlungen und etabliert sich damit als dominanter Anbieter von Therapien gegen Morbus Fabry.

• Takeda Pharmaceutical

Takeda behauptet eine starke Wettbewerbsposition im Markt für Morbus Fabry durch Replagal, eine weit verbreitete ERT mit breiter klinischer Akzeptanz in Europa und Japan. Die Position wird durch jahrzehntelange Daten aus der realen Welt, anhaltende Nachfrage in Regionen, in denen Replagal eine primäre Behandlungsoption bleibt, sowie die wachsende Expertise des Unternehmens im Bereich seltener Krankheiten gestärkt. Takeda stärkt sein langfristiges Wachstum durch die Weiterentwicklung von Therapeutika der nächsten Generation und nutzt seine umfangreiche globale Infrastruktur in den Bereichen Stoffwechsel- und genetische Erkrankungen.

• BioMarin Pharmaceutical (Amicus Therapeutics)

Amicus spielt eine zentrale und schnell wachsende Rolle im Behandlungsbereich von Morbus Fabry, angetrieben durch Galafold, die erste und einzige zugelassene orale Chaperon-Therapie. Die Führungsrolle im Bereich der Präzisionsmedizin wird durch die Zulassung von Galafold in mehr als 40 Ländern und die Fähigkeit unterstützt, Patienten mit geeigneten GLA-Mutationen zu behandeln. Die innovationsgetriebene Strategie von Amicus und die kontinuierlichen Investitionen in die Chaperon-Forschung sowie die Erforschung seltener Krankheiten positionieren das Unternehmen als wichtigen Akteur, der den Wandel hin zu gezielten, patientenzentrierten Therapien gegen Morbus Fabry beschleunigt.

Nachrichten aus der Branche der Behandlung von Morbus Fabry

• Im März 2026 kündigte Genomenon eine Zusammenarbeit mit Amicus Therapeutics an, um das Bewusstsein für Morbus Fabry und die genetische Diagnostik zu fördern. Die Initiative erweiterte öffentlich verfügbare Daten zu Varianten von Morbus Fabry für den globalen klinischen Einsatz. Dies verbesserte die Unterstützung von Amicus für eine präzisere Diagnostik bei Morbus Fabry.
• Im Dezember 2025 vereinbarte BioMarin den Erwerb von Amicus Therapeutics. Die Übernahme brachte Galafold für Morbus Fabry sowie Pombiliti mit Opfolda für Morbus Pompe in das Portfolio ein. Dies stärkte BioMarins Position im Bereich seltener Krankheiten und erweiterte seine kommerzielle Reichweite.
• Im November 2023 gab uniQure bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den Antrag auf ein neues Prüfpräparat (Investigational New Drug, IND) für AMT-191, den Gentherapie-Kandidaten des Unternehmens für Morbus Fabry, genehmigt hat. AMT-191 besteht aus einem AAV5-Vektor, der ein -Galaktosidase-A (GLA)-Transgen liefert, das darauf abzielt, die Leber zu erreichen und das fehlende GLA-Protein zu produzieren. Dies half dem Unternehmen, sein Produktportfolio zu erweitern.
• Im Mai 2023 gab Chiesi Global Rare Diseases bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde (FDA) PRX-102 (pegunigalsidase alfa-iwxj) in den USA für die Behandlung erwachsener Patienten mit Morbus Fabry zugelassen hat. Diese Produktzulassung half dem Unternehmen, sein Produktportfolio auf dem US-Markt zu erweitern.
• Im Mai 2023 gab Sangamo Therapeutics, Inc. bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde (FDA) für isaralgagene civaparvovec, auch bekannt als ST-920, ein vollständig im Besitz des Unternehmens befindliches Gentherapie-Produktkandidat zur Behandlung von Morbus Fabry, die Bezeichnung „Fast Track“ verliehen hat. Diese Zulassung zielte darauf ab, die Verfügbarkeit von Behandlungen zu erweitern und bestehende Therapien für Morbus Fabry zu ergänzen.

Der Marktforschungsbericht zur Behandlung von Morbus Fabry umfasst eine umfassende Branchenanalyse mit Schätzungen und Prognosen in Bezug auf den Umsatz in Mio. USD für den Zeitraum 2022 bis 2035 für die folgenden Segmente:

Markt nach Behandlung

• Enzymersatztherapie (ERT)
• Chaperon-Therapie
• Andere Behandlungsarten

Markt nach Verabreichungsweg

• Intravenös
• Oral

Markt nach Endverwendung

• Krankenhäuser
• Pflegesettings zu Hause
• Andere Endnutzer

Die oben genannten Informationen werden für die folgenden Regionen und Länder bereitgestellt:

• Nordamerika
  • USA
  • Kanada
• Europa
  • Deutschland
  • UK
  • Frankreich
  • Spanien
  • Italien
  • Niederlande
• Asien-Pazifik
  • China
  • Indien
  • Japan
  • Australien
  • Südkorea

• Lateinamerika
  • Brasilien
  • Mexiko
  • Argentinien

• Naher Osten und Afrika
  • Südafrika
  • Saudi-Arabien
  • VAE