Dimensione del mercato del trattamento della malattia di Pompe: per tipo di trattamento (ERT, terapia di supporto), per tipo di malattia (infantile, giovanile), per tipo di terapia (monoterapia, terapia di combinazione), per utente finale (ospedali, cure per infusione) e previsioni, 2024 2032

Dimensioni del mercato del trattamento delle malattie di Pompe

La dimensione del mercato del trattamento delle malattie di Pompe è stata stimata a 1,6 miliardi di dollari nel 2023 e dovrebbe crescere ad un CAGR del 4,4% tra il 2024 e il 2032. La malattia di Pompe, conosciuta anche come malattia di stoccaggio di glicogeno tipo II, è un raro disturbo genetico causato da mutazioni nel gene GAA. Si traduce in attività carente dell'enzima GAA, portando all'accumulo di glicogeno nelle cellule, in particolare nei muscoli, causando debolezza progressiva e altri sintomi.

La crescita del mercato è dovuta al peso escalato della malattia di Pompe, che porta ad una maggiore domanda di trattamenti efficaci. Questa tendenza ha alimentato attività di ricerca, tra cui lo sviluppo di approcci terapeutici innovativi come terapia di sostituzione dell'enzima (ERT) e studi in corso sulle terapie alternative. La malattia di Pompe deriva dalla carenza di alfa-glucosidasi acida (GAA), con tassi di incidenza che variano da etnia e regione. La più alta prevalenza si è verificata nelle popolazioni dell'Asia orientale (1 su 12.125). Il crescente peso globale ha spinto la necessità di migliorare la diagnosi e l'accesso alla cura dei pazienti con trattamento delle malattie rare, rafforzando così la crescita del mercato.

Tendenze del mercato del trattamento delle malattie di Pompe

• L'insorgenza crescente della malattia di Pompe, classificata come un disturbo raro, e le limitate opzioni di trattamento disponibili, ha spinto le aziende farmaceutiche e biotecnologiche a concentrarsi intensamente sulla ricerca. Il loro scopo è quello di approfondire la comprensione dei meccanismi della malattia e di innovare i viali di trattamento, tra cui ERT, terapia genica, soppressione dell'autofagia e terapia di combinazione tra gli altri.
• Il nuovo approccio della terapia a due componenti ha guadagnato popolarità nel mercato, offrendo una promettente opportunità per potenziali opzioni di trattamento. Così, le crescenti iniziative R&D concentrate su nuovi approcci di trattamento per le malattie rare sono previsti per guidare la crescita del mercato nei prossimi anni.

Tuttavia, il trattamento per la malattia di Pompe spesso comporta notevoli spese extracontrattuali, ostacolando così l'accesso dei pazienti nelle economie a basso e medio reddito.

Analisi del mercato del trattamento delle malattie di Pompe

Sulla base del tipo di trattamento, il mercato è classificato in ERT e assistenza di supporto. Il segmento ERT è in grado di raggiungere 1,6 miliardi di USD entro il 2032.

• ERT è emersa come modalità di trattamento primario che domina il mercato delle malattie di Pompe per la sua capacità di affrontare il sottostante enzimatica carenza caratteristica della condizione. Integratori ERT GAA, ridurre efficacemente l'accumulo di glicogeno, migliorare i risultati dei pazienti. Questo approccio ha dimostrato efficacia nel migliorare la cura del paziente, rendendolo la pietra angolare della gestione delle malattie di Pompe e la scelta terapeutica leader nel mercato.
• Inoltre, aumentando le approvazioni ERT, guidate dalla sua efficacia nel trattamento della malattia di Pompe, hanno portato alla trazione di mercato, con conseguente dominanza ERT e espansione di mercato. Ad esempio, nel mese di agosto 2021, la FDA degli Stati Uniti ha concesso l'approvazione per Nexviazyme per trattare gli individui di età pari a un anno e sopra afflitti con la malattia di Pompe di esordio tardivo. Questo mira a spingere la linea di trattamento della malattia di Pompe, espandendo il mercato attraverso una migliore accessibilità ed efficacia delle opzioni di trattamento.

In base al tipo di malattia, il mercato del trattamento delle malattie delle pompe è classificato in infantile e infantile. Il segmento di tipo di malattia giovanile ha tenuto oltre il 70,1% della quota di mercato nel 2023.

• L'aumento della prevalenza della malattia di Pompeo (LOPD) è stimato a 1 su 57.000. La gravità dei sintomi ha evidenziato la necessità di un intervento anticipato, guidando la domanda di trattamento delle malattie di Pompe.
• Inoltre, i progressi in approcci terapeutici su misura per soddisfare le sfide uniche poste dalla malattia di Pompe minorile hanno ulteriormente consolidato la sua prominenza nelle strategie di trattamento di guida e nelle dinamiche di mercato.

Sulla base del tipo di terapia, il mercato del trattamento delle malattie delle pompe è classificato in monoterapia e terapia combinata. Il segmento monoterapia è previsto per espandersi a oltre il 4,4% CAGR fino al 2032.

• La monoterapia ha stabilito il dominio nel settore del trattamento delle malattie di Pompe, in gran parte grazie alla sua semplicità ed efficacia nella gestione della condizione. Questo approccio comporta l'utilizzo di un singolo agente terapeutico, che semplifica i regimi di trattamento per i pazienti e i fornitori di assistenza sanitaria, affrontando efficacemente la patologia sottostante.
• Inoltre, nel 2022, la terapia di combinazione è stata approvata per il trattamento delle malattie di Pompe, segnalando i progressi nel campo delle malattie rare.

Sulla base dell'utente finale, il mercato del trattamento delle malattie di Pompe è classificato in ospedali, centri di infusione e altri utenti finali. Il segmento ospedaliero dovrebbe mantenere il dominio durante i prossimi anni.

• Gli ospedali sfruttano infrastrutture e competenze specializzate, insieme a iniziative collaborative e politiche di trattamento favorevoli. Servono come centri primari per la diagnosi, il trattamento e la gestione della malattia di Pompe, offrendo una cura completa e l'accesso a varie modalità terapeutiche.
• Inoltre, gli ospedali collaborano frequentemente con istituti di ricerca e aziende farmaceutiche, consentendo sperimentazioni cliniche e guidando l'innovazione nei protocolli di trattamento delle malattie di Pompe. Questo approccio collaborativo migliora la cura del paziente ampliando le opzioni di trattamento e garantendo l'accesso alle terapie all'avanguardia, migliorando in ultima analisi i risultati per le persone colpite dalla malattia di Pompe.

Nord America Il mercato del trattamento delle malattie di Pompe ha rappresentato il 37,8% della quota di ricavi nel 2023.

• Il mercato nordamericano è guidato da vari fattori, tra cui la proliferazione di nuovi lanci di droga, una presenza robusta di aziende farmaceutiche, un aumento degli investimenti R&D e l'aumento della preferenza del paziente per terapie avanzate, innovazioni di prodotto e progressi tecnologici. Per esempio, uno studio pubblicato sul Journal of Neonatal Screening nel marzo 2021 ha rivelato che la California ha proiettato oltre mezzo milione di bambini, indicando una frequenza di nascita di 1 in ogni 25.200 nel 2021.
• Allo stesso modo, la ricerca pubblicata nel novembre 2021 suggerisce una prevalenza dell'1% della malattia di Pompe (LOPD) negli Stati Uniti e in Canada. Questi fattori sono previsti per alimentare la crescita del mercato nordamericano nei prossimi anni.

Mercato del Trattamento delle Malattie di Pompe

L'industria del trattamento delle malattie delle pompe è altamente competitiva, con aziende farmaceutiche e biotecnologiche insieme agli istituti di ricerca. Le aziende si concentrano attivamente sulle terapie innovative e migliorano la cura dei pazienti sviluppando e commercializzando nuovi approcci di trattamento per i pazienti affetti da malattia di Pompe.

Aziende del mercato del trattamento delle malattie di Pompe

I professionisti che operano nell'industria del trattamento delle malattie delle pompe sono i seguenti:

• Abeona Therapeutics Inc.
• Amicus Therapeutics, Inc.
• Aro Biotherapeutics Società
• Audentes Therapeutics (Astellas Pharma Inc.)
• Bayer AG
• F. Hoffmann-La Roche Ltd.
• Genethon
• Maze terapeutica
• Terapeutica M6P
• Oxyrane
• Sanofi
• Terapeutica della Valerion

Industria del Trattamento delle Malattie di Pompe News

• Nell'agosto del 2023, Amicus Therapeutics otteneva l'autorizzazione all'immissione in commercio da parte dell'Agenzia di regolamentazione per i medicinali e i prodotti sanitari (MHRA) per Pombiliti+ Opfolda, rivolgendosi agli adulti con malattia di Pompe. Inoltre, il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) ha approvato il rimborso di Pombiliti + Opfolda all'interno dell'Inghilterra e del Galles National Health Service (NHS). Queste collaborazioni strategiche sono finalizzate ad accelerare l'accesso dei pazienti alle terapie innovative, affrontando esigenze mediche non misurate.
• Nel giugno 2021, Sanofi ricevette l'approvazione della FDA degli Stati Uniti per la sua applicazione di licenza biologica (BLA) per l'avalglucosidase alfa come terapia sostitutiva di enzimi a lungo termine per i pazienti affetti da malattia di Pompe. Avalglucosidase alfa detiene la terapia innovativa della FDA e le designazioni di pista veloci. L'accettazione da parte della FDA di avalglucosidase alfa BLA ha indicato un significativo passo avanti nel trattamento delle malattie di Pompe, rafforzando così la sua pipeline di prodotto.

Il rapporto di ricerca sul mercato del trattamento delle malattie delle pompe comprende una copertura approfondita del settore con stime e previsioni in termini di ricavi in USD Milioni da 2018 – 2032 per i seguenti segmenti:

Mercato, per tipo di trattamento

• Terapia sostitutiva enzima (ERT)
• Assistenza

Mercato, per malattia

• Infantile
• Juvenile

Mercato, da Terapia Tipo

• Monoterapia
• Terapia combinata

Mercato, Da parte dell'utente finale

• Ospedali
• Centri di infusione
• Altri utenti finali

Le suddette informazioni sono state fornite per le seguenti regioni e paesi:

• Nord America
  • USA.
  • Canada
• Europa
  • Germania
  • Regno Unito
  • Francia
  • Italia
  • Spagna
  • Resto dell'Europa
• Asia Pacifico
  • Giappone
  • Cina
  • India
  • Australia
  • Resto dell'Asia Pacifico
• America latina
  • Brasile
  • Messico
  • Resto dell'America Latina
• Medio Oriente e Africa
  • Sudafrica
  • Arabia Saudita
  • Resto del Medio Oriente e dell'Africa