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ポンペ病治療市場 サイズとシェア 2024 - 2032

レポートID: GMI8315
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発行日: February 2024
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ポンペ病治療市場の規模

ポンペ病治療市場の規模は 2023年に 16億米ドルに達し、2024年から2032年にかけて年平均成長率(CAGR)4.4%で成長すると予測されています。ポンペ病は、II型糖原病としても知られる、GAA遺伝子の変異によって引き起こされるまれな遺伝性疾患です。GAA酵素の活性が低下することで細胞内、特に筋肉にグリコーゲンが蓄積し、進行性の筋力低下などの症状を引き起こします。
 

ポンペ病治療市場の主なポイント

2023年の市場規模
16億米ドル
2032年の予測市場規模
23億米ドル
年平均成長率(CAGR)(2024〜2032年)
4.4%
主要企業
  • Abeona Therapeutics Inc., Amicus Therapeutics, Inc., Aro Biotherapeutics Company, Audentes Therapeutics (Astellas Pharma Inc.), Bayer AG, F. Hoffmann-La Roche Ltd., Genethon, Maze Therapeutics, M6P Therapeutics, Oxyrane, Sanofi, Valerion Therapeutics
主な市場成長要因
  • ポンペ病の発症増加
  • 研究開発の拡大
  • 規制面の支援拡大
課題
  • 限られた治療選択肢
  • 高額な治療費

市場の成長は、ポンペ病の罹患負担の増大に伴い、効果的な治療法への需要が高まっていることによるものです。この動向を背景に、酵素補充療法(ERT)などの革新的な治療アプローチの開発や、代替療法に関する継続的な研究を含む研究活動が活発化しています。ポンペ病は酸性α-グルコシダーゼ(GAA)の欠乏によって発症し、その発生率は民族や地域によって異なります。最も高い有病率は東アジアの集団で確認されており、12,125人に1人の割合でした。世界的な疾病負担の増大により、希少疾患治療を必要とする患者の診断および医療アクセスの改善が求められ、市場成長を後押ししています。
 

ポンペ病治療市場の動向

  • 希少疾患に分類されるポンペ病の発症例が増加している一方、利用可能な治療法は限られています。これを受け、製薬企業やバイオテクノロジー企業は研究に集中的に取り組んでいます。各社は、疾患メカニズムをより深く解明し、ERT、遺伝子治療、オートファジー抑制、併用療法などの新たな治療手段の開発を目指しています。
     
  • 二成分療法という新たなアプローチが市場で注目を集め、治療選択肢となる可能性のある有望な機会をもたらしています。そのため、希少疾患の新規治療アプローチに焦点を当てた研究開発(R&D)の取り組みが増加しており、今後数年間の市場成長を促進すると予想されます。
     

一方、ポンペ病の治療には多額の自己負担費用が発生することが多く、低・中所得国では患者の治療アクセスを妨げています。
 

ポンペ病治療市場の分析

ポンペ病治療市場、治療タイプ別、2021〜2032年(10億米ドル単位)

治療タイプ別では、市場はERTと支持療法に分類されます。ERTセグメントは2032年までに 16億米ドルに達すると予測されています。
 

  • ERTは、ポンペ病の特徴である酵素欠乏という根本的な原因に対処できることから、ポンペ病市場を席巻する主要な治療法として台頭しています。ERTはGAAを補充し、グリコーゲンの蓄積を効果的に抑制することで、患者の転帰を改善します。このアプローチは患者ケアの改善に有効であることが実証されており、ポンペ病管理の中核を担うとともに、市場における主要な治療選択肢となっています。
     
  • さらに、ポンペ病の治療における有効性を背景に酵素補充療法(ERT)の承認が増加し、市場での浸透が進んだ結果、ERTが優位となり市場が拡大しています。例えば、2021年8月、米国FDAは遅発型ポンペ病を発症した1歳以上の患者を対象とするNexviazymeの使用を承認しました。これにより、治療選択肢へのアクセスと有効性が向上し、ポンペ病治療分野の拡大が促進される見込みです。

 

Pompe Disease Treatment Market, By Disease Type (2023)

疾患タイプ別に見ると、ポンペ病治療市場は乳児型と若年型に分類されます。若年型セグメントは、2023年に市場シェアの 70.1% 超を占めました。
 

  • 遅発型ポンペ病(LOPD)の有病率は 57,000 人に1人と推定されています。症状の重症度から早期介入の必要性が明らかになっており、ポンペ病治療の需要を押し上げています。
     
  • さらに、若年型ポンペ病がもたらす固有の課題に対応する治療アプローチの進展により、治療戦略および市場動向を牽引する同疾患の重要性が一段と高まっています。
     

治療タイプ別に見ると、ポンペ病治療市場は単剤療法と併用療法に分類されます。単剤療法セグメントは、2032年までに 4.4% を超える年平均成長率(CAGR)で拡大すると予測されています。
 

  • 単剤療法は、疾患管理における簡便性と有効性を主な理由として、ポンペ病治療業界で優位性を確立しています。このアプローチでは単一の治療薬を使用するため、患者と医療提供者にとって治療計画が簡素化される一方、基礎にある疾患病理にも効果的に対応できます。
     
  • さらに、2022年にはポンペ病治療における併用療法が承認され、希少疾患分野の進展を示しました。
     

エンドユーザー別に見ると、ポンペ病治療市場は病院、輸液センター、その他のエンドユーザーに分類されます。病院セグメントは、今後数年間を通じて優位性を維持すると予想されます。
 

  • 病院は、専門的なインフラと専門知識に加え、協働的な取り組みや有利な治療方針を活用しています。病院はポンペ病の診断、治療、管理における主要な拠点として機能し、包括的な医療と多様な治療法へのアクセスを提供しています。
     
  • さらに、病院は研究機関や製薬企業と頻繁に連携し、臨床試験の実施を可能にするとともに、ポンペ病の治療プロトコルにおけるイノベーションを促進しています。この協働アプローチにより、治療選択肢が拡大し、最先端の治療法へのアクセスが確保されることで、患者ケアが向上し、最終的にポンペ病患者の転帰改善につながっています。 

 

North America Pompe Disease Treatment  Market, 2020 – 2032 (USD Million)

北米のポンペ病治療市場は、2023年に収益シェアの 37.8% を占めました。
 

  • 北米市場は、新薬の上市拡大、製薬企業の強固な基盤、研究開発(R&D)投資の増加、高度な治療法に対する患者の選好の高まり、製品イノベーション、技術の進展など、さまざまな要因によって牽引されています。例えば、2021年3月にInternational Journal of Neonatal Screeningに掲載された研究では、カリフォルニア州で 50 万人を超える乳児がスクリーニングを受け、2021年の出生頻度が 25,200 人に1人であったことが明らかになりました。
     
  • 同様に、2021年11月に公表された研究では、米国およびカナダにおける遅発型ポンペ病(LOPD)の有病率は 1%と示唆されています。これらの要因により、今後数年間、北米市場の成長が促進されると予測されます。
     

ポンペ病治療市場シェア

ポンペ病治療業界は競争が激しく、製薬企業やバイオテクノロジー企業、研究機関などが参入しています。各社は、ポンペ病患者向けの新たな治療アプローチの開発・商業化を通じて、革新的な治療法の創出と患者ケアの向上に積極的に取り組んでいます。
 

ポンペ病治療市場の主要企業

ポンペ病治療業界で事業を展開する主要企業は以下のとおりです。

  • Abeona Therapeutics Inc.
  • Amicus Therapeutics, Inc.
  • Aro Biotherapeutics Company
  • Audentes Therapeutics (Astellas Pharma Inc.)
  • Bayer AG
  • F. Hoffmann-La Roche Ltd.
  • Genethon
  • Maze Therapeutics
  • M6P Therapeutics
  • Oxyrane
  • Sanofi
  • Valerion Therapeutics
     

ポンペ病治療業界のニュース

  • 2023年8月、Amicus Therapeuticsは、遅発型ポンペ病の成人患者を対象とするPombiliti+ Opfoldaについて、医薬品・医療製品規制庁(MHRA)から販売承認を取得しました。さらに、国立医療技術評価機構(NICE)は、イングランドおよびウェールズの国民保健サービス(NHS)におけるPombiliti + Opfoldaの費用償還を承認しました。これらの戦略的な連携は、革新的な治療法への患者のアクセスを迅速化し、満たされていない医療ニーズに対応することを目的としています。
     
  • 2021年6月、Sanofiは、ポンペ病患者向けの長期的な酵素補充療法として使用されるavalglucosidase alfaの生物学的製剤承認申請(BLA)について、米国FDAの承認を取得しました。Avalglucosidase alfaは、FDAから画期的治療薬指定およびファストトラック指定を受けています。FDAによるavalglucosidase alfaのBLA受理は、ポンペ病治療における大きな前進を示すものであり、同社の製品パイプラインを強化しました。
     

ポンペ病治療市場の調査レポートには、以下のセグメントについて、2018〜2032年の売上高(百万米ドル)ベースの推計および予測を含む、業界の詳細な分析が掲載されています。

治療タイプ別市場

  • 酵素補充療法(ERT)
  • 支持療法

疾患タイプ別市場

  • 乳児型
  • 若年型

治療法タイプ別市場

  • 単剤療法
  • 併用療法

最終用途別市場

  • 病院
  • 輸液センター
  • その他の最終用途

上記の情報は、以下の地域および国を対象としています。

  • 北米
    • 米国
    • カナダ
  • 欧州
    • ドイツ
    • 英国
    • フランス
    • イタリア
    • スペイン
    • その他の欧州
  • アジア太平洋
    • 日本
    • 中国
    • インド
    • オーストラリア
    • その他のアジア太平洋地域
  • ラテンアメリカ
    • ブラジル
    • メキシコ
    • その他のラテンアメリカ
  • 中東およびアフリカ
    • 南アフリカ
    • サウジアラビア
    • その他の中東およびアフリカ

 

著者:  Monali Tayade , Sampada Kulkarni

よくある質問(FAQ):

ポンペ病治療市場の規模はどの程度ですか?
ポンペ病治療市場の市場規模は、ポンペ病の疾病負担が増大し、有効な治療法への需要が高まっていることを背景に、2023年に16億米ドルに達し、2032年までに23億米ドルを超える見込みです。
ポンペ病治療としての単剤療法の需要が拡大している理由は何ですか?
単剤療法セグメントは、ポンペ病の管理における簡便性と有効性を背景に、2024年から2032年にかけて年平均成長率(CAGR)4.4%を記録すると予測される。
北米におけるポンペ病治療業界の成長を後押ししている要因は何ですか?
北米市場は、新薬の相次ぐ上市、同地域における製薬企業の強固な存在感、研究開発(R&D)投資の増加を背景に、2023年に売上高シェア37.8%を占めた。
ポンペ病治療市場の競争環境を形成している企業はどこですか?
Abeona Therapeutics Inc.、Amicus Therapeutics, Inc.、Aro Biotherapeutics Company、Audentes Therapeutics (Astellas Pharma Inc.)、Bayer AG、F. Hoffmann-La Roche Ltd.、Genethon、Maze Therapeutics、M6P Therapeutics、Oxyrane、Sanofiなどは、業界を代表する主要な競合企業です。

研究方法論、データソース、検証プロセス

本レポートは、直接的な業界との対話、独自のモデリング、厳格な相互検証に基づく体系的な研究プロセスに基づいており、単なる机上調査ではありません。

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  1. 1. 研究設計とアナリストの監督

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  4. 4. 市場規模算定

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  5. 5. 予測モデルと主要な前提条件

    すべての予測には以下の明示的な文書化が含まれます:

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    • ✓ 抑制要因と緩和シナリオ

    • ✓ 規制上の代演内容と政策変更リスク

    • ✓ 技術普及曲線パラメータ

    • ✓ マクロ経済の代演内容(GDP成長、インフレ、通貨)

    • ✓ 競争の動態と市場参入/椭退の見通し

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