Tamaño del mercado de tratamiento de la enfermedad de Pompe: por tipo de tratamiento (TRE, cuidados paliativos), por tipo de enfermedad (infantil, juvenil), por tipo de terapia (monoterapia, terapia combinada), por usuario final (hospitales, terapia de infusión) y pronóstico, 2024-2032

Enfermedad de Pompe tamaño del mercado

El tamaño del mercado de la enfermedad de Pompe fue valorado en USD 1.600 millones en 2023 y se espera que crezca en un CAGR de 4,4% entre 2024 y 2032. La enfermedad de Pompe, también conocida como enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo II, es un trastorno genético raro causado por mutaciones en el gen GAA. Resulta en una actividad deficiente de la enzima GAA, que conduce a la acumulación de glucógeno en las células, especialmente en los músculos, causando debilidad progresiva y otros síntomas.

El crecimiento del mercado se debe a la creciente carga de la enfermedad de Pompe, lo que conduce a una mayor demanda de tratamientos eficaces. Esta tendencia ha impulsado actividades de investigación, incluyendo el desarrollo de enfoques terapéuticos innovadores como terapia de sustitución de enzimas (ERT) y estudios en curso sobre terapias alternativas. La enfermedad de Pompe deriva de la deficiencia de ácido alpha-glucosidase (GAA), con tasas de incidencia variables por etnia y región. La prevalencia más alta ocurrió en las poblaciones de Asia oriental (1 en 12.125). La creciente carga global ha impulsado la necesidad de mejorar el diagnóstico y el acceso a la atención para los pacientes con tratamiento de enfermedades raras, fortaleciendo así el crecimiento del mercado.

Tendencias del mercado de tratamiento de enfermedades de Pompe

• La creciente aparición de la enfermedad de Pompe, clasificada como un trastorno raro, y las limitadas opciones de tratamiento disponibles, ha impulsado a las empresas farmacéuticas y biotecnológicas a centrarse intensamente en la investigación. Su objetivo es captar una comprensión más profunda de los mecanismos de enfermedad e innovar las vías de tratamiento, incluyendo ERT, terapia génica, supresión autofagia y terapia combinada entre otros.
• El nuevo enfoque de la terapia de dos componentes ha ganado popularidad en el mercado, ofreciendo una oportunidad prometedora para posibles opciones de tratamiento. Por lo tanto, se prevé que las crecientes iniciativas de lucha contra la enfermedad se concentrarán en nuevos enfoques de tratamiento para las enfermedades raras impulsarán el crecimiento del mercado en los próximos años.

Sin embargo, el tratamiento para la enfermedad de Pompe suele incurrir en importantes gastos fuera de bolsillo, lo que dificulta el acceso de los pacientes en economías de bajos y medianos ingresos.

Análisis del mercado de la enfermedad de Pompe

Basado en el tipo de tratamiento, el mercado se clasifica en ERT y atención de apoyo. El segmento de ERT está preparado para alcanzar USD 1.600 millones en 2032.

• ERT ha surgido como la modalidad de tratamiento primario que domina el mercado de la enfermedad de Pompe debido a su capacidad de abordar el subyacente enzima deficiencia característica de la condición. Los suplementos de ERT GAA, reducen efectivamente la acumulación de glucógeno, mejorando los resultados del paciente. Este enfoque ha demostrado eficacia en la mejora de la atención al paciente, lo que lo convierte en la piedra angular de la gestión de la enfermedad de Pompe y la elección terapéutica líder en el mercado.
• Además, el aumento de las aprobaciones de ERT, impulsadas por su eficacia en el tratamiento de la enfermedad de Pompe, han llevado a la tracción del mercado, lo que ha dado lugar a la dominación de ERT y la expansión del mercado. Por ejemplo, en agosto de 2021, la FDA de EE.UU. concedió la aprobación para Nexviazyme para tratar a personas de un año y por encima de afligidos con enfermedad de Pompe aparición tardía. Esto tiene como objetivo impulsar la línea de tratamiento de la enfermedad de Pompe, ampliando el mercado mediante una mejor accesibilidad y eficacia de las opciones de tratamiento.

Basado en el tipo de enfermedad, el mercado de tratamiento de la enfermedad de pompe se clasifica en infantil y juvenil. The juvenile disease type segment held over 70.1% of the market share in 2023.

• El aumento de la prevalencia de la enfermedad de Pompe tardía aparición (LOPD) se estima en 1 de 57.000. La gravedad de los síntomas ha puesto de relieve la necesidad de intervención temprana, impulsando la demanda de tratamiento de la enfermedad de Pompe.
• Además, los avances en los enfoques terapéuticos adaptados a los desafíos únicos que plantea la enfermedad juvenil Pompe han solidificado aún más su importancia en las estrategias de tratamiento y la dinámica del mercado.

Basado en el tipo de terapia, el mercado de tratamiento de la enfermedad de pompe se clasifica en monoterapia y terapia de combinación. Se prevé que el segmento de monoterapia se expanda a más de 4,4% de CAGR a 2032.

• La monoterapia ha establecido el dominio en la industria del tratamiento de la enfermedad de Pompe, debido en gran medida a su sencillez y eficacia en la gestión de la afección. Este enfoque implica el uso de un único agente terapéutico, que simplifica los regímenes de tratamiento para pacientes y proveedores de atención médica al mismo tiempo que aborda eficazmente la patología subyacente de la enfermedad.
• Además, en 2022 se aprobó la terapia combinada para el tratamiento de la enfermedad de Pompe, indicando el progreso en el campo de las enfermedades raras.

Basado en el usuario final, el mercado de tratamiento de la enfermedad de Pompe se clasifica en hospitales, centros de infusión y otros usuarios finales. Se espera que el segmento de hospitales mantenga el dominio durante los próximos años.

• Los hospitales aprovechan infraestructura y experiencia especializadas, junto con iniciativas colaborativas y políticas de tratamiento favorables. Sirven como centros primarios para el diagnóstico, tratamiento y manejo de la enfermedad de Pompe, ofreciendo atención integral y acceso a diversas modalidades terapéuticas.
• Además, los hospitales colaboran con frecuencia con instituciones de investigación y empresas farmacéuticas, permitiendo ensayos clínicos y impulsar la innovación en los protocolos de tratamiento de enfermedades de Pompe. Este enfoque colaborativo mejora la atención del paciente ampliando las opciones de tratamiento y garantizando el acceso a terapias de vanguardia, mejorando en última instancia los resultados para las personas afectadas por la enfermedad de Pompe.

América del Norte El mercado de tratamiento de la enfermedad de Pompe representaba el 37,8% de la cuota de ingresos en 2023.

• El mercado norteamericano está impulsado por varios factores, entre ellos la proliferación de nuevos lanzamientos de drogas, una presencia robusta de empresas farmacéuticas, mayores inversiones de R plagaD y creciente preferencia de pacientes por terapias avanzadas, innovaciones de productos y avances tecnológicos. Por ejemplo, un estudio publicado en el International Journal of Neonatal Screening en marzo de 2021 reveló que California proyectaba más de medio millón de bebés, indicando una frecuencia de nacimiento de 1 en cada 25,200 en 2021.
• Del mismo modo, la investigación publicada en noviembre de 2021 sugiere una prevalencia del 1% de la enfermedad de Pompe aparición tardía (LOPD) en Estados Unidos y Canadá. Estos factores se prevén para impulsar el crecimiento del mercado norteamericano en los próximos años.

Mercado de tratamiento de la enfermedad de Pompe

La industria de tratamiento de enfermedades pompe es altamente competitiva, con empresas farmacéuticas y biotecnológicas junto con instituciones de investigación. Las empresas se centran activamente en terapias innovadoras y mejoran el cuidado de los pacientes desarrollando y comercializando nuevos enfoques de tratamiento para pacientes con enfermedad de Pompe.

Empresas del mercado de tratamiento de enfermedades

Los jugadores prominentes que operan en la industria del tratamiento de la enfermedad de pompe se mencionan a continuación:

• Abeona Therapeutics Inc.
• Amicus Therapeutics, Inc.
• Aro Bioterapia Company
• Audentes Therapeutics (Astellas Pharma Inc.)
• Bayer AG
• F. Hoffmann-La Roche Ltd.
• Genethon
• Terapéutica de laberinto
• Terapéutica M6P
• Oxyrane
• Sanofi
• Valerion Therapeutics

Noticias de la industria del tratamiento de enfermedades

• En agosto de 2023, la Terapéutica Amicus obtuvo autorización de marketing de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Salud (MHRA) para Pombiliti+ Opfolda, dirigida a adultos con enfermedad de Pompe aparición tardía. Además, el Instituto Nacional de Excelencia en Salud y Atención (NICE) aprobó el reembolso de Pombiliti + Opfolda dentro del Servicio Nacional de Salud de Inglaterra y Gales (NHS). Estas colaboraciones estratégicas tienen por objeto acelerar el acceso de los pacientes a terapias innovadoras, abordando necesidades médicas insatisfechas.
• En junio de 2021, Sanofi recibió la aprobación de la FDA estadounidense para su aplicación de licencia de biologics (BLA) para avalglucosidase alfa como terapia de sustitución de enzimas a largo plazo para pacientes con enfermedad de Pompe. Avalglucosidase alfa mantiene terapia de avance de la FDA y designaciones de pista rápida. La aceptación por la FDA del BLA de avalglucosidase alfa indica un avance significativo en el tratamiento de la enfermedad de Pompe, fortaleciendo así su oleoducto de producto.

El informe de investigación del mercado del tratamiento de enfermedades pompe incluye una cobertura detallada de la industria con estimaciones " pronóstico en términos de ingresos en USD Millones de 2018 – 2032 para los siguientes segmentos:

Mercado, por tipo de tratamiento

• Terapia de sustitución enzima (ERT)
• Atención de apoyo

Mercado, por tipo de enfermedad

• Infantil
• Menores

Mercado, por tipo de terapia

• Monoterapia
• Terapia combinada

Mercado, por usuario final

• Hospitales
• Centros de infusión
• Otros usuarios finales

Se ha proporcionado la información anterior a las siguientes regiones y países:

• América del Norte
  • EE.UU.
  • Canadá
• Europa
  • Alemania
  • UK
  • Francia
  • Italia
  • España
  • El resto de Europa
• Asia Pacífico
  • Japón
  • China
  • India
  • Australia
  • El resto de Asia Pacífico
• América Latina
  • Brasil
  • México
  • El resto de América Latina
• Oriente Medio y África
  • Sudáfrica
  • Arabia Saudita
  • El resto del Oriente Medio y África