Mercado de tratamiento de enfermedades por depósito lisosomal: por tipo de tratamiento, por tipo de enfermedad, por grupo de edad, por uso final - Pronóstico global, 2025-2034

Enfermedad de almacenamiento Lysosomal Tratamiento tamaño del mercado

El tamaño del mercado mundial de tratamiento de enfermedades de almacenamiento lisosomal fue valorado en USD 9,4 mil millones en 2024. Se espera que el mercado crezca de USD 10 mil millones en 2025 a USD 18,1 mil millones en 2034, en una CAGR de 6,9% durante el período de previsión. Este crecimiento se atribuye a la creciente incidencia de trastornos genéticos raros como la enfermedad de Gaucher, Fabry y Pompe. Además, el avance en terapia de sustitución de enzimas y terapia génica junto con el apoyo regulatorio que ofrece la designación de medicamentos huérfanos para los medicamentos de almacenamiento lysosomal, contribuye aún más al crecimiento del mercado.

El mercado incluye el reemplazo de enzimas, terapias genéticas y pequeños fármacos de molécula dirigidos a mejorar los resultados del paciente y la calidad de vida. Los principales jugadores de la industria son Takeda Pharmaceutical, BioMarin, Orchard Therapeutics, Amicus Therapeutics y Sanofi. Estos actores dominaron el mercado adoptando diversas estrategias como el desarrollo de nuevas modalidades de tratamiento, la expansión de productos y el establecimiento de redes de distribución global.

El mercado de tratamiento de enfermedades de almacenamiento lisosomal muestra un crecimiento constante, que aumentó de 7.900 millones de dólares en 2021 a 8.900 millones de dólares en 2023. El crecimiento del mercado es impulsado por la creciente incidencia de la enfermedad de almacenamiento lisosomal, que impulsa aún más la demanda de herramientas de diagnóstico de detección temprana y terapéuticas eficaces. Por ejemplo, según el informe publicado por el Instituto Nacional de Salud (NIH), se han identificado más de 50 enfermedades de almacenamiento lysosomal diferentes (LSD), afectando colectivamente 1 en 5.000 y 1 en 8.000 nacimientos a nivel mundial. Así, el creciente avance en tecnologías diagnósticas, como ensayos de enzimas y detección genética, ha mejorado significativamente la identificación de enfermedades, lo que ha dado lugar a tasas de tratamiento más altas y a un creciente tamaño del mercado.

Además, el creciente número de campañas de sensibilización y la expansión de los programas de detección de recién nacidos han llevado a la detección anterior de los LSD, lo que es crucial para mejorar los resultados clínicos. Como ejemplo, las ciudades estadounidenses como Nueva York y Missouri han incluido la enfermedad de Pompe y Krabbe en paneles de pantalla recién nacidos. Este cambio aumenta significativamente el número de pacientes que ingresan al tratamiento antes en la vida, apoyando la expansión del mercado tanto para el diagnóstico como para la terapéutica, reorganizando así el futuro paisaje del mercado.

Además, la aparición de terapia génica y modalidades de tratamiento novedosas como las plataformas de tratamiento de próxima generación están remodelando el paisaje de tratamiento de la LSD. Por ejemplo, empresas como Amicus Therapeutics, Avrobio y Sangamo están desarrollando terapias genéticas para la enfermedad de Fabry, Pompe y Gaucher.

En septiembre de 2023, Amicus Therapeutics anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha aprobado las cápsulas Pombiliti (cipaglucosidase alfa-atga) + Opfolda (miglustat) 65mg. Esta terapia de dos componentes se indica para adultos que viven con la enfermedad de Pompe tardía (LOPD). La enfermedad Pompe tardía es una enfermedad rara, debilitante y potencialmente mortal causada por una deficiencia de la enzima ácido alpha-glucosidase (GAA). Por lo tanto, este enfoque curativo promete beneficios a largo plazo en comparación con las terapias convencionales, lo que atrae la inversión de los principales interesados y fomenta el crecimiento del mercado.

El tratamiento de la enfermedad de almacenamiento lisosomal (LSD) se centra en la gestión de los síntomas y la ralentización de la progresión de estos trastornos genéticos, que son causados por deficiencias en enzimas específicas que descomponen los productos de desechos celulares dentro de los lisosomas. Las opciones de tratamiento incluyen terapia de sustitución de enzimas, terapia de reducción de sustratos, trasplante de células madre hematopoyéticas y terapia génica.

Las enfermedades de almacenamiento Lysosomal (LSD) causan una acumulación tóxica que daña las células y los órganos del cuerpo. Los investigadores han encontrado más de 70 tipos de LSD. Los proveedores generalmente diagnostican LSD durante el embarazo o la infancia.

Tendencias del mercado de tratamiento de enfermedades de almacenamiento Lysosomal

• El mercado mundial experimenta una transformación dinámica impulsada por la creciente prevalencia de Gaucher, Fabry, Pompe y otros trastornos genéticos y raros, el aumento de la inversión mundial en tratamiento de enfermedades raras y el creciente cambio hacia las terapias de precisión y gen.
• Las empresas gubernamentales y farmacéuticas están aumentando significativamente la financiación para la investigación de enfermedades raras. Además, las crecientes iniciativas como NIH, Rare Disease Clinical Research Network y los programas Horizon de la UE, impulsan la innovación en terapia de genes y terapias de sustitución de enzimas acelerando la aprobación del mercado y el acceso de los pacientes a nivel mundial.
• Además, el mercado de tratamiento de enfermedades de almacenamiento lisosomal está experimentando un crecimiento significativo debido al aumento de la demanda de terapias de precisión y gen. Además, las actividades de investigación y desarrollo en curso para mejorar las opciones de tratamiento de los ERT tradicionales hacia terapias genéticas y caperones farmacológicos, impulsan el crecimiento del mercado. La investigación sobre los trastornos del almacenamiento lisosomal está ayudando a alimentar otro boom biotecnológico. Casi dos docenas de empresas están probando, o planean probar, medicamentos genéticos para trastornos de almacenamiento lisosomal, según un informe reciente de Cowen, un banco de inversión.
• Colectivamente, los programas de terapia génica dirigidos a enfermedades metabólicas heredadas, principalmente trastornos de almacenamiento lisosomal, representan el 23% de las aproximadamente 280 terapias génicas en el oleoducto que Cowen identificó. Sólo los tratamientos para enfermedades neurológicas representaban una mayor parte.
• Por lo tanto, los ensayos clínicos en curso sobre terapia génica ayudan a abordar la causa genética raíz, ofreciendo opciones potencialmente curativas, especialmente para las enfermedades de Gaucher y Fabry, remodelando los paradigmas de tratamiento a largo plazo.
• Además, el entorno regulatorio global es cada vez más favorable con un creciente número de medicamentos aprobados entre 2015 y 2023 reciben la designación de medicamentos huérfanos de la FDA y EMA. Esto fomenta la inversión y la comercialización más rápida de terapias novedosas, especialmente para trastornos de alta carga como la enfermedad de Pompe y mucopolysaccharidoses.
• Además, la integración de la IA y la salud digital está transformando el diagnóstico y la vigilancia en los LSD, se están utilizando biomarcadores digitales y modelos de IA para identificar la variación fenotípica y predecir la progresión en enfermedades como Niemann-Pick y MLD.
• Además, el aumento de la colaboración entre las organizaciones de salud, las empresas farmacéuticas y los organismos de salud pública para sensibilizar sobre los LSD conduce al diagnóstico de nuevos casos, lo que aumenta la demanda de nuevas opciones de tratamiento, contribuyendo así al crecimiento del mercado.
• Por último, las mejoras biofarmacéuticas como el procesamiento continuo, los bioreactores de uso único y las líneas celulares mejoradas están reduciendo los costos de producción y mejorando la coherencia para los biologicos como ERT y terapias genéticas. Estos avances tecnológicos apoyan la escalabilidad y el cumplimiento regulatorio, reducen el costo de producción y hacen que los tratamientos de LSD sean más factibles para una población mundial de pacientes.

Análisis del mercado de la enfermedad de almacenamiento Lysosomal

En 2021, el mercado mundial se valoró en 7.900 millones de dólares. Al año siguiente, vio un ligero aumento de 8.400 millones de dólares de los EE.UU., y en 2023 el mercado subió a 8.900 millones de dólares.

Basado en el tipo de tratamiento, el mercado global se divide en terapia de sustitución de enzimas, trasplantes de células madre, terapia de reducción de sustratos y otros tipos de tratamiento. El segmento de terapia de sustitución de enzimas representó el 73,5% del mercado en 2024 debido al aumento de las tasas de diagnóstico y los programas de detección temprana, y la prevalencia creciente de enfermedad de almacenamiento lisosomal. Se espera que el segmento supere los 13.100 millones de dólares en 2034, creciendo en un CAGR de 6,7% durante el período de previsión. Por otro lado, se espera que el segmento de trasplantes de células madre crezca con la CAGR más rápida del 7,6%. El crecimiento de este segmento puede atribuirse al potencial curativo del trasplante de células madre hematopoyéticas, el avance en regímenes de condicionamiento y técnicas de injerto y el paisaje regulatorio y de financiación favorable.

• El crecimiento de los programas de detección de recién nacidos y diagnóstico precoz ha aumentado significativamente la identificación de los LSD, por lo que aumenta la demanda de terapias de sustitución de enzimas. Por ejemplo, la expansión de nuevos programas de detección nacidos en Estados Unidos ha llevado a la detección temprana de la enfermedad de Gaucher y Pompe. Según un informe publicado por el Centro de Control y Prevención de Enfermedades, los programas de detección de recién nacidos detectan anualmente más de 12.000 bebés con raras condiciones, aumenta la elegibilidad para una intervención oportuna de ERT.
• Además, otro factor importante que impulsa el crecimiento del mercado incluye la alta eficacia demostrada por los equipos de expertos en la gestión de los trastornos lisómicos deficientes en enzimas, lo que lleva a mejorar los resultados de los pacientes. Además, las empresas farmacéuticas están invirtiendo cada vez más en terapias de sustitución de enzimas mediante la colaboración y la investigación interna y el desarrollo. Por ejemplo, en junio de 2025, Chiesi Group y Key2Brain anunciaron un acuerdo de licencia mundial para avanzar en el desarrollo de dos terapias de sustitución de enzimas recombinantes (ERT) para trastornos de almacenamiento lisosomal (LSD), incluyendo la alfa-mannosidosis (aMann) y la enfermedad de Krabbe (KD), enfermedades ultra-rare que afectan al sistema nervioso central.
• El creciente número de asociaciones y colaboración fortaleció el oleoducto de empresas ERT, contribuyendo así al crecimiento del mercado.
• Además, la creciente infraestructura sanitaria con una creciente conciencia de la enfermedad de Fabry, Gaucher y Pompe en economías en desarrollo como Brasil, India y China están ampliando el acceso a la ERT. El Gobierno está incrementando el apoyo a programas de enfermedades raras para crear conciencia, lo que ha llevado a aumentar el número de casos de LSD a nivel mundial, aumentando la demanda de intervenciones terapéuticas como terapias de ERT.

Basado en el tipo de enfermedad, el mercado de tratamiento de enfermedades de almacenamiento lisosomal se clasifica en enfermedad de Gaucher, mucopolysaccharidosis, enfermedad de Pompe, enfermedad de Fabry y otros tipos de enfermedades. El segmento de enfermedad de Gaucher dominaba el mercado en 2024 y está creciendo con una CAGR de 6,5% durante el período de pronóstico.

• El segmento está ganando una tracción significativa debido a la alta prevalencia de enfermedad de Gaucher, aumenta la demanda de opciones de tratamiento a largo plazo como terapia de sustitución de enzimas y terapia de reducción de sustratos. Por ejemplo, según la National Gaucher Foundation, la incidencia global de la enfermedad tipo 1 Gaucher es de 1 en 40.000 a 60.000 nacidos vivos.
• Además, la disponibilidad de equipos de expertos aprobados por la FDA como Imiglucerase, Velaglucerase y Taliglucerase ha mejorado significativamente la gestión de Gaucher. Además, estas terapias han demostrado reducir el bazo y el tamaño del hígado, mejorar la anemia y reducir las complicaciones óseas.
• El segundo segmento más grande, mucopolysaccharidoses, mantuvo una cuota de mercado del 27,4% en 2024. El crecimiento del mercado de la mucopolysaccharidosa se ve impulsado por el marco regulatorio de apoyo y los incentivos a los medicamentos huérfanos, ofreciendo créditos fiscales, permitiendo vías de aprobación aceleradas e incentivando la investigación y el desarrollo de terapias MPS. Además, la inversión de flema y biotecnología en el desarrollo del tratamiento de MPS, incluyendo terapias de células B y programas de edición de genes, aumenta la necesidad de una infraestructura de laboratorio ampliada para el almacenamiento, el desarrollo de ensayos y el soporte de ensayo clínico.
• Se espera que el segmento de la enfermedad de Pompe, aunque más pequeño con una cuota de mercado del 14,5%, crezca con la CAGR más rápida del 7,4%, debido a la creciente implementación de la nueva pantalla para la enfermedad de Pompe en mercados desarrollados como Estados Unidos y partes de Europa. Como ejemplo, a partir de 2024, los 50 estados de EE.UU. incluyen la enfermedad de Pompe en sus paneles de detección. Por lo tanto, la detección temprana de enfermedades permite iniciar oportunamente el tratamiento que contribuye al crecimiento del mercado.

Basado en grupo de edad, el mercado de tratamiento de enfermedades de almacenamiento lisosomal está bifurcado en pediatría y adulto. Se preveía que el segmento pediátrico valdría 5,7 mil millones de dólares en 2024 y se espera que crezca un 7,1% de CAGR durante el período previsto.

• La enfermedad de almacenamiento Lysosomal a menudo ocurre durante la infancia o la primera infancia, provocando la intervención médica temprana. Según datos de NIH, más del 50% de los casos de LSD presentan síntomas durante el primer año de vida, lo que requiere un diagnóstico y tratamiento rápidos en la población pediátrica.
• Esto impulsa la demanda de opciones terapéuticas tempranas, en particular terapias de sustitución de enzimas y reducción de sustratos para reducir la progresión de enfermedades.
• Además, las empresas farmacéuticas están desarrollando formulaciones fáciles de pediátricas, como tabletas dispersibles orales, suspensión con sabor o dosis miniaturizadas. Por ejemplo, Sanofi y Takeda presentaron ERTs compatibles con pediatría para Gaucher y Tratamiento de la enfermedad de Fabry.
• Esta innovación ayuda a mejorar el cumplimiento entre los pacientes pediátricos, haciendo más accesible el tratamiento, lo que alimenta el crecimiento del mercado.

Basado en el uso final, el mercado de tratamiento de la enfermedad de almacenamiento lisosomal se clasifica en hospitales, clínicas especializadas, establecimientos de atención en el hogar y otros usuarios finales. El segmento de hospitales dominó el mercado en 2024 y se espera que alcance USD 10 mil millones en 2034.

• Los hospitales son los centros principales para administrar terapias complejas como ERT, que son el pilar principal del tratamiento de LSD. Estas terapias requieren monitoreo continuo, protocolos de infusión y atención de emergencia.
• Además, los hospitales terciarios y los centros académicos están equipados con asesoramiento genético, diagnóstico de imágenes y programas de detección de recién nacidos, lo que permite la identificación temprana de los LSD.
• Además, los LSD a menudo implican múltiples sistemas de órganos que requieren tratamiento de neurología, nefrología, cardiología y especialistas metabólicos. Además, el hospital proporciona equipos de atención integrados, convirtiéndolas en la ubicación preferida para un tratamiento integral, mejorando así la adherencia y el cumplimiento de los pacientes.
• Los hospitales son los principales sitios para ensayos clínicos en curso de terapias de próxima generación como terapia génica, caperona farmacológica y terapias de reducción de sustratos. Como ejemplo, según los datos de ClinicalTrials.gov, más del 85% de los ensayos activos de LSD se realizan en hospitales académicos o terciarios, fomentando la innovación y aumentando la matriculación de pacientes en opciones avanzadas de tratamiento dentro de los hospitales, impulsando así el crecimiento del mercado.

El mercado de tratamiento de enfermedades de almacenamiento lisosomal de América del Norte dominaba el mercado mundial con una cuota de mercado del 42,3% en 2024.

• La región acoge a importantes actores como Sanofi, Takeda y Amicus Therapeutics con actividades de investigación y desarrollo activos y operaciones comerciales en LSD. Su inversión en ensayos clínicos y comercialización de tuberías de acceso al tratamiento. Por ejemplo, Sanofi, un jugador clave en esta región, ha desarrollado múltiples terapias para la enfermedad de Gaucher y Fabry.
• Además, la creciente cobertura de medicamentos contra enfermedades raras de alto costo bajo planes de seguros públicos y privados en Estados Unidos y Canadá, impulsa el crecimiento del mercado.
• In addition, institutes like NIH and Canadian Institute of Health Research (CIHR) are actively funded by various public and government organization for LSD-related research. La Red de Investigación Clínica de Enfermedades Raras de NIH (RDCRN) ha asignado millones de becas a estudios de LSD. Estos fondos apoyan la innovación terapéutica en los trastornos lisosomal, el avance de la conducción y la futura expansión del oleoducto.

El mercado estadounidense fue valorado en USD 3 mil millones y USD 3.2 mil millones en 2021 y 2022, respectivamente. El tamaño del mercado alcanzó los USD 3.600 millones en 2024, creciendo a partir de USD 3.400 millones en 2023.

• El mercado estadounidense se beneficia de un sólido apoyo del desarrollo de medicamentos huérfanos. Hasta 2024, el número de fármacos recibió la designación de medicamentos huérfanos en Estados Unidos para enfermedades relacionadas con la LSD como Gaucher, Fabry y Pompe. Esta designación alienta a las empresas farmacéuticas a invertir con más frecuencia en terapéuticas de LSD, acelerando la investigación clínica y la disponibilidad de productos.
• Además, el país cuenta con una creciente red de enfermedades raras y centros de excelencia específicos de LSD, como los del Hospital Infantil de Filadelfia y el Monte Sinaí, que proporcionan servicios diagnósticos y terapéuticos avanzados, impulsando el crecimiento del mercado.

El mercado europeo de tratamiento de enfermedades de almacenamiento lisosomal representó USD 2,5 mil millones en 2024 y se prevé que mostrará un crecimiento lucrativo durante el período previsto.

• Países europeos como Alemania, los Países Bajos y Suecia han implementado nuevos paneles de detección, incluyendo la enfermedad de Pompe y la enfermedad de Gaucher. Según EuroGentest, la cobertura de los recién nacidos en Europa alcanzó más del 95% en 2023. El diagnóstico precoz aumenta la vida útil de los pacientes y mejora la eficacia del tratamiento, lo que alimenta la demanda de equipos de expertos y otras modalidades de tratamiento en toda la región.
• Los países de Europa occidental mantienen algunos de los mayores gastos de salud per cápita a nivel mundial. En 2023, Alemania y Francia gastaron más de 6.300 dólares per cápita en salud. El creciente gasto en salud proporciona acceso a un tratamiento costoso de LSD, contribuyendo al crecimiento del mercado.

Alemania domina el mercado europeo, mostrando un fuerte potencial de crecimiento.

• Alemania tiene un fuerte marco de enfermedad rara respaldado por BfArM (Instituto Federal de Medicamentos y Dispositivos Médicos). Los medicamentos huérfanos se benefician de aprobaciones rápidas y exclusividad de mercado, fomentando la innovación en terapias LSD.
• Además, la infraestructura sanitaria avanzada del país garantiza el diagnóstico temprano de los LSD a través de una amplia pantalla de recién nacidos y pruebas genéticas. Además, el sistema de reembolso sólido y el elevado gasto sanitario eliminan las barreras financieras, garantizando un mayor acceso a las terapias de LSD y fomentando el crecimiento del mercado.

Se prevé que el mercado de tratamiento de la enfermedad de almacenamiento lisosomal de Asia Pacífico crezca en la CAGR más alta del 7,5% durante el período de análisis.

• Varias compañías farmacéuticas mundiales y regionales están ampliando su huella de investigación clínica en la región de APAC debido a menores costos y gran base de pacientes. Países como India y China acogen más de 200 ensayos clínicos de enfermedades raras activos, que ayudan a llevar las terapias de LSD investigativas más rápidamente al mercado, aumentando las opciones de tratamiento, lo que alimenta el crecimiento del mercado.
• Además, el aumento del avance tecnológico con la disponibilidad de mejores capacidades diagnósticas ha dado lugar a una mayor prevalencia reportada, lo que estimula la demanda de terapéuticas de LSD contribuyendo así al crecimiento del mercado.
• Además, la rápida urbanización y ampliación de los hospitales de atención terciaria y el centro de asesoramiento genético en las zonas metropolitanas han facilitado la atención especializada de la LSD, estimulando el crecimiento del mercado.

Se estima que el mercado de tratamiento de la enfermedad de almacenamiento lisosomal de la India crece con una significativa CAGR, en el mercado de Asia Pacífico.

• La India ha visto mejorar la detección genética y las capacidades de diagnóstico neonatal, especialmente en los centros urbanos. Esto ha llevado a una mayor identificación de trastornos raros como los LSD. Además, la creciente conciencia junto con el aumento de la disponibilidad de servicios de diagnóstico en los centros de atención terciaria están acelerando la detección temprana de enfermedades, con lo que la demanda de intervención terapéutica como ERT y otros.
• Las principales cadenas de salud como los hospitales de Apolo, Fortis y AIIMS están expandiendo departamentos de genética pediátrica y unidades de atención de enfermedades raras. Esto facilita una mejor infraestructura de gestión de enfermedades y una atención multidisciplinaria para pacientes con LSD.

Mercado latinoamericano, mostrando un crecimiento notable durante el periodo de análisis.

• La creciente conciencia por parte del gobierno y los grupos de defensa aumenta la tasa de diagnóstico de enfermedades raras en América Latina. Muchos países de América Latina también han ampliado la cobertura sanitaria universal que incluye altos costos de tratamiento para los LSD. Esto ha dado lugar a un aumento de las opciones de tratamiento para los LSD, lo que ha impulsado la demanda constante del mercado.
• Además, organizaciones como GEIRA en Brasil y Fundacion Fabry Argentina juegan un papel vital en impulsar la financiación nacional, la detección temprana y el acceso a terapias. Estas fundaciones ayudan a mantener la conciencia pública de los LSD y las opciones de tratamiento disponibles, contribuyendo así al crecimiento del mercado.

Medio Oriente y África lysosomal storage disease treatment market experiencing substantial growth in 2024.

• Las empresas biofarmacéuticas internacionales están entrando en el mercado del MEA para aprovechar las necesidades no cubiertas. Los jugadores globales como Takeda, Sanofi y BioMarin han aumentado la huella regional a través de programas de asociación de distribución y asistencia a pacientes. Como ejemplo, Takeda lanzó su cartera de enfermedades raras en la UAE en 2023, con el objetivo de mejorar el acceso a terapia LSD. Por lo tanto, estas expansiones comerciales están estimulando la penetración del mercado y mejorando la disponibilidad del tratamiento.
• Además, países como los Emiratos Árabes Unidos, Qatar y Kuwait están ejecutando programas obligatorios de detección de recién nacidos que incluyen trastornos metabólicos raros como Pompe y MPS. Por ejemplo, el Programa Nacional de Crecimiento de Nuevos Nacidos de Qatar cubre más de 80 enfermedades raras, mejorando la detección temprana, que aumenta significativamente la demanda de terapias de LSD, lo que estimula el crecimiento del mercado.

Mercado de tratamiento de enfermedades de almacenamiento Lysosomal Share

El mercado se caracteriza por diversos actores que compiten en la industria. Los 5 mejores jugadores como Pfizer, Takeda Pharmaceuticals, Sanofi, BioMarin y Amicus Therapeutics representan aproximadamente el 65% de la cuota de mercado en el mercado mundial moderadamente consolidado. Las empresas líderes en el mercado logran el éxito mediante una combinación de iniciativas estratégicas, una inversión sólida en investigación y desarrollo, soluciones específicas que abordan las necesidades únicas de los pacientes con LSD, expansión geográfica, estrategias empresariales innovadoras y una estricta adhesión a las normas reglamentarias.

Las empresas que operan en el mercado están adoptando estrategias de precios competitivas para los productos biológicos y farmacéuticos para que las terapias sean más accesibles y amplíen su cuota de mercado. Para hacer frente a las necesidades clínicas no satisfechas, los actores clave están introduciendo terapias innovadoras de drogas que ofrecen mejoras sustanciales en los enfoques de tratamiento tradicionales.

Además, las empresas líderes están implementando estrategias multifacéticas como fusiones y adquisiciones, alianzas estratégicas y mayores inversiones en investigación y desarrollo para fortalecer su posición de mercado y satisfacer la creciente demanda mundial de tratamientos de LSD. Estas medidas proactivas impulsan el crecimiento sostenido y la innovación en toda la industria.

Junto con los líderes mundiales establecidos, las empresas emergentes están desempeñando un papel cada vez más decisivo en la configuración del mercado, especialmente en regiones en rápida evolución como Asia-Pacífico y América Latina. Estos recién llegados pueden no afectar directamente al mercado; sin embargo, sus enfoques innovadores de tratamiento y las expansiones regionales estratégicas están transformando el paisaje competitivo. Este cambio está fomentando una mayor diversidad de mercado e intensificando la competencia, en última instancia impulsando el progreso y la accesibilidad en las terapias de LSD.

Enfermedad de almacenamiento Lysosomal Tratamiento Empresas del mercado

La sección de perfil de la empresa incluye tanto las empresas que tienen medicamentos comerciales disponibles en el mercado como las que están en desarrollo de fase clínica. Los jugadores prominentes que operan en el mercado son los siguientes:

• Alexion Pharmaceuticals
• Amicus Therapeutics
• Avrobio
• BioMarin
• JCR Productos farmacéuticos
• Johnson & Johnson (Farmacéutica de Actelion)
• Terapéutica del huerto
• Orfazyme
• Pfizer
• Sanofi (Genzyme Corporation)
• Terapéutica Sigilon
• Terapéuticas de Sangamo
• Takeda Pharmaceutical Company (Shire Plc)
• Pfizer

Pfizer aprovecha su infraestructura global de investigación y desarrollo y su experiencia normativa para desarrollar terapias innovadoras para enfermedades raras, incluyendo LSD. Sus colaboraciones estratégicas y su enfoque en las biológicas le permiten ofrecer tratamientos específicos. Con un fuerte oleoducto y compromiso con la accesibilidad, Pfizer está ampliando su huella en el mercado de LSD a través de medicamentos de precisión y plataformas terapéuticas de próxima generación.

• Amicus Therapeutics

Amicus Therapeutics se centra en tratamientos de próxima generación para enfermedades de Fabry y Pompe usando caperones farmacológicos y medicina de precisión. Su modelo de investigación y desarrollo ágil y una fuerte integración de la defensa de los pacientes permiten un rápido desarrollo de terapias específicas. Amicus destaca su compromiso de mejorar la calidad de vida a través de enfoques novedosos que van más allá de los tratamientos convencionales de LSD.

• Takeda Pharmaceutical

Takeda, a través de su adquisición de Shire, tiene una posición líder en el tratamiento de LSD con una robusta cartera de terapias de sustitución de enzimas. Su alcance global y enfoque centrado en el paciente impulsan la innovación en los síndromes Gaucher, Fabry y Hunter. La inversión continua de Takeda en investigación de enfermedades raras y alianzas estratégicas refuerza su dominio y compromiso para mejorar los resultados de los pacientes a largo plazo.

Enfermedad de almacenamiento Lysosomal Tratamiento de la enfermedad Noticias

• En agosto de 2023, una empresa farmacéutica italiana y una empresa de investigación biotecnológica de área de Boston anunciaron una asociación para promover una nueva tecnología de plataformas de tracción de barrera de cerebros sanguíneos para aquellos con trastornos de almacenamiento lisosomal. Las Enfermedades Raras Globales de Chiesi, colaboran con la Terapia Aliada en investigación y desarrollo de cargas de enzimas múltiples modificadas con la plataforma de Entrega Modular (MODEL) de Aliada, que utiliza mecanismos de transporte de células endoteliales cerebrales endógenos para mover grandes moléculas terapéuticas a través de la barrera cerebral de sangre (BBB) de forma más rápida y eficaz.
• En mayo de 2023, Sangamo Therapeutics, una compañía de medicina genómica, anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido Fast Track Designation a isaralgagene civaparvovec, o ST-920, un candidato de producto de terapia genética de propiedad total para el tratamiento de la enfermedad de Fabry.
• En abril de 2023, Centogene N.V., el socio esencial de ciencias de la vida para respuestas basadas en datos en enfermedades raras y neurodegenerativas, anunció que ha ampliado su asociación con Takeda para diagnosticar pacientes con trastornos de almacenamiento lisosomal (LSD). CENTOGENE seguirá proporcionando a Takeda acceso a pruebas de diagnóstico para pacientes de todo el mundo. El objetivo del acuerdo comercial de honorarios por servicio es mejorar el acceso de los pacientes a diagnósticos rápidos y fiables para los LSD, incluyendo la enfermedad de Fabry, enfermedad de Gaucher y síndrome de Hunter.
• En junio de 2021, Codexis, Inc., una compañía líder en ingeniería de enzimas que permite la promesa de biología sintética, anunció la ampliación de su colaboración estratégica y acuerdo de licencia con Takeda Pharmaceutical Company Limited para la investigación y desarrollo de una terapia genética adicional para un trastorno de almacenamiento lisosomal que trae el número total de programas bajo el acuerdo a cuatro.

El informe de investigación del mercado de tratamiento de enfermedades de almacenamiento lisosomal incluye una cobertura profunda de la industria con estimaciones y pronósticos en términos de ingresos en USD Millones de 2021 a 2034 para los siguientes segmentos:

Mercado, por tipo de tratamiento

• Terapia de sustitución de enzimas
• Trasplantes de células madre
• Terapia de reducción de sustratos
• Otros tipos de tratamiento

Mercado, por tipo de enfermedad

• Enfermedad de Gaucher
• Mucopolysaccharidoses
• Enfermedad de Pompe
• Enfermedad de Fabry
• Otros tipos de enfermedades

Market, By Age Group

• Pediatría
• Adulto

Mercado, por fin uso

• Hospitales
• Clínicas especializadas
• Ajustes del cuidado del hogar
• Otros usos finales

La información mencionada se proporciona a las siguientes regiones y países:

• América del Norte
  • EE.UU.
  • Canadá
• Europa
  • Alemania
  • UK
  • Francia
  • España
  • Italia
  • Países Bajos
• Asia Pacífico
  • China
  • Japón
  • India
  • Australia
  • Corea del Sur
• América Latina
  • Brasil
  • México
  • Argentina
• Oriente Medio y África
  • Sudáfrica
  • Arabia Saudita
  • UAE