Mercado de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD): por tipo de medicamento (medicamentos que omiten exones, corticosteroides, terapia génica), vía de administración (oral, inyectable), panorama competitivo – Pronóstico global (2024-2032)

Dystrofia muscular Duchenne Tamaño del mercado

Duchenne Muscular Dystrophy Drugs El tamaño del mercado fue valorado en USD 3,2 mil millones en 2023 y se calcula que crecerá en 11,6% CAGR entre 2024 y 2032. El mercado ha experimentado un crecimiento considerable debido a la creciente carga de DMD y a la creciente demanda de nuevas terapias.

Por ejemplo, según datos de la Muscular Dystrophy Association Inc., en junio de 2023, la prevalencia de DMD en Europa y América del Norte fue de aproximadamente 6 por 100.000 individuos. Análogamente, un estudio publicado en el PLOS One Journal informó de una prevalencia general de población que oscilaba entre 1,7 y 3,4 casos por cada 100.000 individuos, con una prevalencia de nacimiento de 21,7 a 28,2 casos por cada 100.000 nacidos vivos. Así, el aumento de la prevalencia de estos casos aumenta la demanda de terapéuticas efectivas, lo que impulsa el crecimiento del mercado.

Además, la creciente participación de las empresas farmacéuticas en el desarrollo de drogas DMD, junto con colaboraciones estratégicas y asociaciones, está acelerando la innovación y la expansión del mercado. Además, se espera que se acelere el desarrollo y la adopción de nuevas terapias en el mercado mundial de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) a fin de aumentar la conciencia, los marcos reguladores de apoyo y las colaboraciones entre las empresas académicas y farmacéuticas.

Los fármacos de distrofia muscular de Duchenne se refieren a tratamientos farmacéuticos dirigidos a manejar y potencialmente aliviar los síntomas de DMD, un trastorno genético raro caracterizado por degeneración muscular progresiva y debilidad. Estos fármacos apuntan a la mutación genética subyacente o síntomas asociados, como inflamación y deterioro de la función muscular. Incluyen corticosteroides como prednisona y deflazacort, exon saltando drogas como eteplirsen y golodirsen, y terapias emergentes como gene editing técnicas y otros.

Duchenne Muscular Dystrophy Drugs Market Tendencias

El aumento de la financiación de la investigación y el desarrollo (R plagaD) impulsa significativamente el mercado de drogas DMD, catalizando la innovación y acelerando el desarrollo de nuevas terapias. La financiación ampliada permite que las empresas farmacéuticas y las instituciones de investigación estudien modalidades avanzadas de tratamiento tales como terapia génica, exon saltando, y tecnologías de edición de genes.

• Por ejemplo, en enero de 2023, Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) anunció una inversión estratégica de USD 500.000 en Myosana Therapeutics Inc. para apoyar el desarrollo y despliegue de su plataforma de entrega de terapia genética no viral. Esta iniciativa tenía por objeto mitigar la degeneración muscular esquelética y abordar la insuficiencia cardíaca relacionada con DMD.
• Así pues, a medida que aumentan los casos de DMD y crecen las inversiones de R plagaD, se espera que aumente la demanda de tratamientos eficaces, lo que podría fomentar el crecimiento del mercado.

Duchenne Muscular Dystrophy Drogas Análisis del mercado

Basado en el tipo de fármacos, el mercado se clasifica como exon saltando medicamentos, corticosteroides, terapia genética y otros tipos de drogas. El segmento de corticosteroides se establece para liderar el mercado, contando los mayores ingresos de USD 1.200 millones, anticipando su dominio a lo largo del período de previsión con una CAGR de 11,4%.

• La alta cuota de mercado de los corticosteroides se puede atribuir a su eficacia bien establecida para frenar la progresión de la enfermedad. Prednisona y deflazacort, los corticosteroides más usados, son fundamentales para manejar DMD mejorando la fuerza y la función muscular, retrasando la pérdida de ambulación y reduciendo el riesgo de escoliosis y complicaciones respiratorias.
• La adopción generalizada de estos fármacos se ve impulsada por su capacidad de modular la inflamación y mejorar los resultados clínicos, junto con extensas investigaciones clínicas que apoyan sus beneficios.
• Además, el costo relativamente menor y la accesibilidad de los corticosteroides en comparación con las terapias más nuevas y costosas contribuyen a su posición dominante del mercado.

Basado en la vía de administración, el mercado de medicamentos DMD se clasifica en oral e inyectable. El segmento oral mantuvo una cuota de mercado del 66,5% en 2023 y se espera que mantenga el dominio durante todo el período de análisis.

• Los medicamentos orales proporcionan comodidad y facilidad de administración en comparación con las terapias inyectables o basadas en infusión, que es especialmente importante para los pacientes pediátricos.
• Además, los avances en las formulaciones orales proporcionan una gestión eficaz de las enfermedades.
• Así, el aumento del cumplimiento y la preferencia de los pacientes por tratamientos no invasivos han contribuido significativamente al crecimiento y accesibilidad de las terapias DMD, haciendo de la ruta oral la opción preferida en el mercado.

EE.UU. dominaba el mercado de distrofias musculares de Duchenne de América del Norte y representaba USD 1,3 mil millones en 2023 y se espera que muestre un crecimiento considerable durante el período de análisis.

• Estados Unidos tiene una posición prominente en el mercado norteamericano debido a la alta prevalencia de DMD, y fondos sustanciales para la investigación anticipando lanzamientos de atractivos candidatos de oleoductos.
• Por ejemplo, en marzo de 2204, Catalyst Pharmaceuticals, Inc. anunció el lanzamiento comercial de la suspensión oral AGAMREE 40 mg/mL para el tratamiento de DMD en pacientes mayores de dos años. Tras la aprobación de la FDA el 26 de octubre de 2023, AGAMREE ya está disponible por prescripción y dispensado en todo el país a través de una red de farmacias especializadas en Estados Unidos. Este lanzamiento marcó un avance significativo en la ampliación de las opciones de tratamiento para pacientes DMD en los EE.UU., mejorando el acceso a terapias vitales.
• Además, los grupos de defensa de pacientes y las iniciativas gubernamentales refuerzan aún más el crecimiento del mercado, garantizando avances rápidos y mejorando el acceso a tratamientos de vanguardia para los pacientes con DMD.

Alemania exhibió un alto potencial de crecimiento en el mercado europeo de drogas de distrofia muscular duchena.

• La robusta infraestructura sanitaria del país y las capacidades avanzadas de investigación fomentan el desarrollo y la adopción de tratamientos innovadores de DMD.
• Las iniciativas gubernamentales y la financiación para la investigación de enfermedades raras también han desempeñado un papel crucial en la aceleración de los ensayos clínicos y las aprobaciones reglamentarias para nuevas terapias.
• Además, la presencia de empresas farmacéuticas líderes y los esfuerzos de colaboración entre instituciones académicas y partes interesadas de la industria aumentan la capacidad de Alemania para llevar nuevos medicamentos DMD al mercado.

El mercado de drogas DMD Asia Pacífico está preparado para un crecimiento rápido con una CAGR de 12% durante el período de previsión.

• Asia Pacífico está preparada para un crecimiento rápido debido a la sensibilización, la mejora de las capacidades de diagnóstico y el aumento del gasto sanitario.
• Países como Japón, China y la India están presenciando un aumento de las actividades de desarrollo, con varias empresas biotecnológicas e instituciones académicas centradas en terapias novedosas de desarrollo, lo que impulsa el crecimiento en la región de Asia y el Pacífico.
• Por ejemplo, los investigadores de la India están desarrollando un trato asequible para DMD. El Instituto Indio de Tecnología (IIT) Jodhpur, en colaboración con el Dystrophy Annihilation Research Trust (DART) y AIIMS Jodhpur, ha establecido un centro de investigación para crear tratamientos rentables. Esta iniciativa tiene por objeto hacer que el tratamiento sea más accesible y asequible para las familias afectadas.
• Además, las crecientes iniciativas gubernamentales y los marcos reglamentarios de apoyo también fomentan el crecimiento en este mercado.

Dystrofia muscular Duchenne Market Share

El mercado de medicamentos de distrofia muscular de Duchenne se caracteriza por intensas actividades R plagaD centradas en enfoques terapéuticos innovadores. Los actores clave del mercado están invirtiendo fuertemente en terapia génica, drogas exon y otras tecnologías avanzadas para abordar las mutaciones genéticas subyacentes DMD. Además, la competencia del mercado está impulsada por la búsqueda de tratamientos que mejoran la función muscular y retrasan la progresión de enfermedades. Además, las aprobaciones reglamentarias, las alianzas estratégicas y los resultados de los ensayos clínicos desempeñan funciones fundamentales en la configuración de la dinámica del mercado, la influencia en la penetración del mercado y la posición competitiva de las terapias.

Duchenne Muscular Dystrophy Drogas Mercado Empresas

Pocos de los prominentes jugadores que operan en la industria de la distrofia muscular Duchenne incluyen:

• Aurobindo Pharma
• Capricor Therapeutics, Inc.
• Catalyst Pharmaceuticals Inc.
• EspeRare Foundation
• FibroGen, Inc.
• Italfarmaco S.p.A
• NS Pharma
• PTC Terapéutica, Inc.
• Farmacéuticos Santhera
• Sarepta Therapeutics, Inc.
• Solid Biosciences Inc.

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Drogas Industria Noticias:

• En junio de 2024, Sarepta Therapeutics, Inc. recibió la aprobación de EE.UU. Food and Drug Administration (FDA) para la expansión de Elevidys, una terapia génica para DMD, para incluir a individuos ambulatorios y no ambulatorios mayores de 4 años con una mutación confirmada del gen DMD. Esta aprobación más amplia marcó un avance significativo en las opciones de tratamiento de DMD, mejorando la accesibilidad para una población de pacientes más amplia.
• En enero de 2024, Solid Biosciences Inc. obtuvo la designación de medicamentos huérfanos (ODD) de la FDA estadounidense para SGT-003, su candidato de terapia genética de próxima generación para DMD. Este logro, junto con la reciente designación rápida de pistas, aceleró sus esfuerzos para combatir eficazmente la enfermedad.

El informe de investigación del mercado de la distrofia muscular de Duchenne incluye una cobertura profunda de la industria con estimaciones " pronóstico en términos de ingresos en USD Millones de 2021 – 2032 para los siguientes segmentos:

Mercado, por tipo de drogas

• Exon saltando drogas
• Corticosteroides
• Terapia genética
• Otros tipos de drogas

Mercado, por Ruta de la Administración

• Oral
• Inyector

La información anterior se proporciona a las siguientes regiones y países:

• América del Norte
  • EE.UU.
  • Canadá
• Europa
  • Alemania
  • UK
  • Francia
  • España
  • Italia
  • Países Bajos
  • El resto de Europa
• Asia Pacífico
  • Japón
  • China
  • India
  • Australia
  • Corea del Sur
  • El resto de Asia Pacífico
• América Latina
  • Brasil
  • México
  • El resto de América Latina
• Oriente Medio y África
  • Arabia Saudita
  • Sudáfrica
  • UAE
  • El resto del Oriente Medio y África