Mercado de tratamientos para la enfermedad por deficiencia de alfa-1 antitripsina Tamaño y compartir 2026-2035

Tamaño del mercado del tratamiento de la enfermedad por deficiencia de alfa-1 antitripsina

El mercado mundial del tratamiento de la enfermedad por deficiencia de alfa-1 antitripsina se valoró en 3.100 millones de USD en 2025. Se prevé que el mercado crezca de 3.300 millones de USD en 2026 a 6.800 millones de USD en 2035, con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 8,1% durante el período de previsión, según el último informe publicado por Global Market Insights Inc.

El crecimiento del mercado está impulsado principalmente por el aumento de la prevalencia de los trastornos respiratorios y hepáticos asociados a la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD), la creciente concienciación sobre las enfermedades genéticas raras, la expansión de las iniciativas de cribado y los avances continuos en las tecnologías diagnósticas y terapéuticas. La creciente carga de la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (COPD), el enfisema, la cirrosis hepática y las complicaciones pulmonares relacionadas vinculadas a la AATD está acelerando aún más la demanda de soluciones terapéuticas eficaces. Por ejemplo, según la American Lung Association, aproximadamente entre 80.000 y 100.000 personas en Estados Unidos viven con deficiencia de alfa-1 antitripsina, lo que aumenta significativamente su susceptibilidad a la COPD y a otras enfermedades pulmonares crónicas. Este aumento de la población de pacientes pone de relieve la creciente necesidad de terapias avanzadas y estrategias de intervención temprana. Además, los avances tecnológicos en el diagnóstico genético y molecular están permitiendo detectar la AATD en fases más tempranas, favoreciendo un diagnóstico oportuno, la planificación personalizada del tratamiento y una mejora de los resultados de la gestión de la enfermedad, lo que contribuye a la expansión del mercado.

La alfa-1 antitripsina (AAT) es una proteína producida en el hígado que desempeña un papel fundamental en la protección de los pulmones frente al daño inflamatorio. La deficiencia de esta proteína puede provocar complicaciones pulmonares y hepáticas graves, especialmente cuando se combina con factores de riesgo ambientales como el tabaquismo, la exposición al polvo y la contaminación atmosférica. El mercado comprende soluciones diagnósticas, terapias de aumento, terapias basadas en genes, terapias inhaladas y enfoques terapéuticos de apoyo destinados a tratar las afecciones asociadas a la AATD. Entre las principales modalidades terapéuticas se incluyen la terapia de aumento derivada del plasma, las terapias recombinantes, los tratamientos basados en ARN, las tecnologías de edición genética, el trasplante hepático en casos avanzados y las estrategias de modificación del estilo de vida.

Entre las principales empresas que operan en el mercado del tratamiento de la enfermedad por deficiencia de alfa-1 antitripsina se encuentran CSL Behring, Grifols, Takeda Pharmaceutical Company, Kamada, Baxter International, AstraZeneca, GlaxoSmithKline, Arrowhead Pharmaceuticals, Alnylam Pharmaceuticals, Dicerna Pharmaceuticals e Intellia Therapeutics. Estas empresas se centran en reforzar sus carteras de enfermedades raras mediante el desarrollo de terapias de aumento avanzadas, tecnologías de interferencia del ARN, plataformas de edición genética y productos biológicos de nueva generación. Las colaboraciones estratégicas, la ampliación de los ensayos clínicos y las inversiones en capacidades de fabricación de productos biológicos también están respaldando la innovación y mejorando el acceso a los tratamientos en los mercados de todo el mundo.

Entre 2022 y 2024, el mercado registró una expansión constante, respaldada por la creciente concienciación sobre la enfermedad, la mejora de las tasas de diagnóstico y la mayor adopción de terapias de aumento para los trastornos pulmonares relacionados con la AATD. Durante este período, el mercado creció de aproximadamente 2.500 millones de USD en 2022 a casi 2.900 millones de USD en 2024. El crecimiento también se vio respaldado por las inversiones continuas en investigación y desarrollo de tratamientos basados en la interferencia del ARN, terapia génica y nuevos enfoques terapéuticos biológicos, junto con una mayor disponibilidad de terapias para enfermedades raras en América del Norte, Europa y determinadas economías emergentes.
 

Tendencias del mercado del tratamiento de la enfermedad por deficiencia de alfa-1 antitripsina

• El crecimiento del mercado de tratamientos para la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD) está impulsado principalmente por el aumento de la prevalencia de esta enfermedad en todo el mundo.
• La AATD es un trastorno hereditario asociado a afecciones respiratorias y hepáticas graves, como la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC), el enfisema y la cirrosis hepática, y se estima que afecta a casi 1 de cada 2.500 personas en todo el mundo.
• Aunque la enfermedad sigue estando considerablemente infradiagnosticada, la creciente concienciación entre los profesionales sanitarios y la población general, junto con las mejoras en las tecnologías de diagnóstico, está dando lugar a un aumento de las tasas de diagnóstico y a una detección más temprana de la enfermedad. Esto está incrementando posteriormente la demanda de intervenciones terapéuticas eficaces.
• El aumento de la población de pacientes está generando una demanda considerable de terapias de aumento, terapias génicas, terapias inhaladas y otros enfoques terapéuticos avanzados destinados a ralentizar la progresión de la enfermedad y mejorar los resultados de los pacientes.
• Las empresas farmacéuticas y biotecnológicas están incrementando sus inversiones en el desarrollo de nuevos tratamientos y estrategias terapéuticas modificadoras de la enfermedad para abordar las necesidades clínicas no cubiertas asociadas a la AATD.
• Además, las iniciativas gubernamentales de apoyo a las enfermedades raras, junto con marcos regulatorios favorables, como las designaciones de medicamentos huérfanos y las vías de aprobación acelerada, están fomentando la innovación y facilitando la comercialización de nuevas terapias.
• La creciente adopción de servicios de infusión domiciliaria y modelos de tratamiento autoadministrado está mejorando la comodidad de los pacientes, la adherencia al tratamiento a largo plazo y la continuidad asistencial en el tratamiento de la AATD.
• Asimismo, se prevé que la intensa actividad de desarrollo relacionada con la terapia génica, la interferencia de ARN (RNAi) y las tecnologías de edición genómica transforme el panorama terapéutico al ofrecer alternativas potencialmente curativas a la terapia de aumento de por vida.
• La ampliación de la infraestructura de recogida de plasma y de las capacidades de fraccionamiento por parte de los principales fabricantes está reforzando la estabilidad de la cadena de suministro y garantizando la disponibilidad sostenida de terapias con inhibidores de la proteinasa alfa-1.
• Además, el creciente énfasis en los programas multidisciplinares de tratamiento de la enfermedad, los registros de pacientes y la generación de evidencia del mundo real está respaldando la optimización de las vías terapéuticas, las decisiones de reembolso y la evaluación de los resultados clínicos a largo plazo.

Análisis del mercado de tratamientos para la deficiencia de alfa-1 antitripsina

Por tipo de tratamiento, el mercado se segmenta en medicamentos, terapias y cirugía. El segmento de medicamentos se divide, a su vez, en inhibidores de la proteinasa alfa-1, broncodilatadores, corticosteroides y otros medicamentos. El segmento de medicamentos lideró el mercado, con 2.200 millones de USD en 2025.

• El segmento de medicamentos representa un componente clave del mercado de tratamientos para la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD), centrado en el control de los síntomas, la ralentización de la progresión de la enfermedad y la reducción de las complicaciones asociadas a las manifestaciones pulmonares y hepáticas del trastorno.
• La AATD suele provocar enfermedades respiratorias graves, como el enfisema y la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC), lo que aumenta la importancia clínica de las intervenciones farmacológicas en el tratamiento de la enfermedad.
• Los broncodilatadores se utilizan ampliamente para mejorar el flujo de aire y la eficiencia respiratoria al relajar los músculos de las vías respiratorias en pacientes con EPOC relacionada con la AATD y con insuficiencia respiratoria.
• Los corticosteroides también desempeñan un papel importante en la reducción de la inflamación de las vías respiratorias, la minimización de las exacerbaciones y la prevención del daño progresivo del tejido pulmonar.
• Además, los antibióticos se administran con frecuencia para controlar las infecciones respiratorias recurrentes, ya que los pacientes con una función pulmonar comprometida son muy susceptibles a las infecciones bacterianas y a las complicaciones pulmonares.
• Mientras tanto, el segmento de terapias registra un crecimiento notable debido a la creciente adopción de la terapia de aumento con inhibidores de la proteinasa alfa-1 y a la mayor preferencia por enfoques de tratamiento modificadores de la enfermedad a largo plazo, orientados a preservar la función pulmonar y mejorar los resultados clínicos.

Según la vía de administración, el mercado de tratamientos para la enfermedad por deficiencia de alfa-1 antitripsina se divide en parenteral, intranasal y oral. El segmento parenteral lideró el mercado en 2025 y se prevé que crezca a una CAGR del 8 % durante el período de previsión.

• La vía de administración parenteral sigue siendo un componente fundamental del tratamiento de la enfermedad por deficiencia de alfa-1 antitripsina, debido a su capacidad para proporcionar una administración rápida y eficaz de los tratamientos directamente en la circulación sistémica.
• En el panorama del tratamiento de la DAA, la terapia de aumento administrada mediante infusión intravenosa de proteína humana purificada de alfa-1 antitripsina representa el principal enfoque de tratamiento parenteral.
• La vía parenteral es muy valorada porque permite alcanzar concentraciones plasmáticas óptimas de alfa-1 antitripsina, lo que contribuye a reducir el daño progresivo del tejido pulmonar y ralentizar la progresión de la enfermedad.
• El uso creciente de centros de infusión y de servicios de administración intravenosa a domicilio también favorece el crecimiento del segmento al mejorar el acceso al tratamiento y la adherencia de los pacientes.
• Por otro lado, el segmento oral está cobrando impulso debido a las investigaciones en curso centradas en tratamientos de moléculas pequeñas y moduladores orales, así como a la creciente preferencia de los pacientes por alternativas de tratamiento cómodas y sin infusiones.

Según el grupo de edad, el mercado de tratamientos para la enfermedad por deficiencia de alfa-1 antitripsina se divide en población pediátrica y adulta. Se prevé que el segmento adulto alcance los 5.900 millones de USD a finales de 2035.

• El segmento adulto representa una cuota importante del mercado, principalmente debido a la mayor prevalencia de la manifestación de la enfermedad entre los adultos de 30 a 50 años.
• La DAA suele permanecer sin diagnosticar hasta la edad adulta, cuando el daño pulmonar acumulado provoca trastornos respiratorios graves, como la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) y el enfisema.
• La mayor concienciación sobre las pruebas genéticas y la creciente adopción de tecnologías diagnósticas avanzadas favorecen un diagnóstico más temprano y una intervención terapéutica oportuna en los adultos.
• Además, el aumento de la prevalencia del tabaquismo, la exposición ambiental a contaminantes y los factores de riesgo relacionados con el estilo de vida contribuyen aún más a la progresión de la enfermedad en la población adulta, lo que incrementa la demanda de tratamientos.
• Mientras tanto, se espera que el segmento pediátrico registre un crecimiento sostenido debido al aumento del diagnóstico de la DAA en sus primeras etapas en los niños y a la mayor concienciación sobre las complicaciones hepáticas pediátricas asociadas al trastorno.

Según el uso final, el mercado de tratamientos para la enfermedad por deficiencia de alfa-1 antitripsina se divide en hospitales, clínicas especializadas y otros usuarios finales. Se espera que el segmento hospitalario alcance la mayor cuota de mercado, del 58,8 %, en 2025.

• El segmento hospitalario desempeña un papel central en el diagnóstico, el inicio del tratamiento y el control a largo plazo de la enfermedad por deficiencia de alfa-1 antitripsina.
• Los hospitales suelen constituir el principal punto de atención para los pacientes que presentan complicaciones respiratorias graves, enfisema, enfermedad hepática y otras afecciones relacionadas con la AATD que requieren una gestión clínica multidisciplinar.
• La complejidad de la AATD requiere una atención coordinada en la que participan neumólogos, hepatólogos, terapeutas respiratorios y asesores genéticos, servicios que están ampliamente disponibles en los entornos hospitalarios.
• Además, los hospitales participan activamente en ensayos clínicos y en la innovación terapéutica, proporcionando la infraestructura necesaria para realizar ensayos clínicos que evalúan terapias avanzadas, como la terapia génica, la terapia con células madre y los tratamientos basados en ARN.
• Por otro lado, el segmento de las clínicas especializadas se está expandiendo debido a la creciente importancia de los centros de neumología y las clínicas de enfermedades raras en la prestación de servicios de diagnóstico especializado, terapias de infusión y programas personalizados de gestión de la enfermedad para pacientes con AATD.

Mercado norteamericano de tratamientos para la enfermedad por deficiencia de alfa-1 antitripsina

El mercado norteamericano lideró el mercado mundial, con una cuota de mercado del 60,2% en 2025.

• La región mantiene su posición de liderazgo gracias a la amplia disponibilidad de tecnologías avanzadas de cribado genético, el elevado conocimiento de los trastornos pulmonares raros y la adopción temprana de terapias de aumento intravenoso con inhibidores de la alfa-1 proteinasa.
• La sólida presencia de empresas biofarmacéuticas líderes, una infraestructura consolidada de recogida de plasma y redes de terapias de infusión bien desarrolladas favorecen la disponibilidad continua de tratamientos en toda la región.
• La creciente prevalencia de la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) y el enfisema asociados a la AATD, junto con el uso cada vez mayor de enfoques de medicina de precisión, está acelerando aún más la demanda del mercado.
• Los marcos de reembolso favorables para las enfermedades raras, las iniciativas activas de investigación clínica y el sólido apoyo de las organizaciones de defensa de los pacientes siguen reforzando el crecimiento del mercado a largo plazo.

El mercado estadounidense de tratamientos para la enfermedad por deficiencia de alfa-1 antitripsina se valoró en 1.400 millones de USD y 1.500 millones de USD en 2022 y 2023, respectivamente. El tamaño del mercado alcanzó los 1.700 millones de USD en 2025, frente a los 1.600 millones de USD de 2024.

• El mercado estadounidense se caracteriza por una intensa actividad de investigación y desarrollo centrada en terapias de aumento, tratamientos basados en ARN y tecnologías de edición génica para el tratamiento de la deficiencia de alfa-1 antitripsina.
• El elevado conocimiento de la enfermedad, las políticas favorables para las enfermedades raras y el aumento de las tasas de pruebas genéticas favorecen el diagnóstico precoz y el inicio oportuno del tratamiento.
• El país también se beneficia del apoyo de organizaciones como Alpha-1 Foundation, que financia activamente programas de investigación y promueve la educación de los pacientes y el acceso a los tratamientos.
• Además, la creciente integración de la telemedicina, la monitorización remota de los pacientes y los servicios de infusión a domicilio está mejorando la adherencia al tratamiento y los resultados de la gestión de la enfermedad a largo plazo.
• Se prevé que los ensayos clínicos en curso que evalúan productos biológicos de nueva generación y terapias génicas refuercen aún más las perspectivas del mercado estadounidense durante el período de previsión.

Mercado europeo de tratamientos para la enfermedad por deficiencia de alfa-1 antitripsina

El mercado europeo representó 836,7 millones de USD en 2025 y se prevé que registre un crecimiento notable durante el período de previsión.

• El crecimiento del mercado se ve respaldado por sólidos marcos nacionales para las enfermedades raras, una cobertura diagnóstica cada vez más amplia y la creciente adopción de terapias de aumento en los principales países europeos.
• La disponibilidad de terapias aprobadas, como Respreeza y Alfalastin, mejora el acceso al tratamiento y favorece una gestión más amplia de la enfermedad en toda la región.
• La creciente colaboración entre los centros de referencia para enfermedades raras, los especialistas en neumología y los registros de pacientes está mejorando la gestión clínica estandarizada y las prácticas de seguimiento de los pacientes.
• Además, el aumento de las inversiones en investigación sobre enfermedades raras, junto con unos sistemas de reembolso sanitario favorables en Europa Occidental, está contribuyendo a la expansión sostenida del mercado.

El mercado del Reino Unido está registrando un sólido crecimiento dentro del mercado europeo de tratamiento de la enfermedad por deficiencia de alfa-1 antitripsina.

• El mercado del Reino Unido se beneficia del importante papel del National Health Service (NHS), que facilita el acceso a servicios diagnósticos, consultas con especialistas y opciones terapéuticas avanzadas para los pacientes con deficiencia de alfa-1 antitripsina (DAAT).
• La DAAT se reconoce cada vez más como un factor importante de la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC), el enfisema y los trastornos relacionados con el hígado, lo que respalda el aumento de la demanda de pruebas de cribado tempranas y gestión de la enfermedad.
• La sólida infraestructura sanitaria del país y los programas de reembolso respaldados por el Gobierno siguen mejorando el acceso de los pacientes al tratamiento y a los servicios de seguimiento a largo plazo.
• Además, organizaciones como Alpha-1 UK Support Group desempeñan un papel importante en el aumento de la concienciación pública, el fomento de la defensa de los derechos de los pacientes y el apoyo a iniciativas educativas relacionadas con las enfermedades respiratorias raras.
• Asimismo, se prevé que el creciente interés por la medicina personalizada y las pruebas genéticas refuerce el crecimiento del mercado en el Reino Unido.

Mercado de tratamiento de la enfermedad por deficiencia de alfa-1 antitripsina en Asia-Pacífico

El mercado de Asia-Pacífico está registrando un crecimiento considerable del 8,7% durante el período analizado.

• La región de Asia-Pacífico se está convirtiendo en un mercado de elevado crecimiento debido al aumento del gasto sanitario, la mayor concienciación sobre los trastornos genéticos raros y las continuas mejoras de la infraestructura sanitaria.
• Países como Japón, China y Corea del Sur están registrando un aumento de la actividad investigadora y de las colaboraciones estratégicas con empresas farmacéuticas y biotecnológicas internacionales, orientadas a ampliar el acceso a terapias avanzadas.
• El creciente interés por la gestión de las enfermedades raras, la mayor adopción de la medicina de precisión y la ampliación de las capacidades de pruebas genéticas están favoreciendo un diagnóstico más temprano de la DAAT en toda la región.
• Además, el aumento de la prevalencia de las enfermedades respiratorias, la exposición a la contaminación urbana y la ampliación de la cobertura del seguro sanitario están contribuyendo a una mayor demanda de soluciones para la gestión de la enfermedad.

Se estima que el mercado de China crecerá a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) significativa dentro del mercado de Asia-Pacífico.

• El crecimiento del mercado en China se ve respaldado por la ampliación de las políticas relativas a las enfermedades raras, el aumento de los programas hospitalarios de pruebas genéticas y la mejora de la formación de especialistas en trastornos respiratorios hereditarios.
• La creciente concienciación sobre las enfermedades respiratorias crónicas y las afecciones genéticas hereditarias está contribuyendo a un aumento de las tasas de diagnóstico de la DAAT entre la población.
• El país también está registrando un aumento de las inversiones en innovación biotecnológica y en iniciativas de medicina de precisión, lo que se prevé que respalde el desarrollo futuro de terapias avanzadas.
• Sin embargo, la disponibilidad limitada y el elevado coste de las terapias de aumento aprobadas siguen restringiendo la adopción generalizada del tratamiento, lo que genera importantes oportunidades de mercado a largo plazo para los fabricantes internacionales y nacionales.

Mercado de tratamiento de la enfermedad por deficiencia de alfa-1 antitripsina en América Latina

Brasil lidera el mercado latinoamericano y registra un crecimiento notable durante el período analizado.

• El mercado brasileño está impulsado por la mejora del reconocimiento de los trastornos genéticos raros, la creciente disponibilidad de atención respiratoria especializada y la expansión gradual del acceso a la terapia de aumento en los principales centros sanitarios urbanos.
• La expansión de las infraestructuras sanitarias privadas, los hospitales especializados y los centros de terapia de infusión está mejorando el acceso de los pacientes a opciones de tratamiento avanzadas.
• El aumento de las colaboraciones con organizaciones sanitarias internacionales y el crecimiento de las importaciones de terapias derivadas del plasma están respaldando el desarrollo del mercado en todo el país.
• Además, se prevé que la creciente concienciación sobre las enfermedades respiratorias crónicas y el aumento de las inversiones en capacidades diagnósticas favorezcan una identificación más temprana de la enfermedad y el crecimiento del mercado a largo plazo.

Mercado de tratamiento del déficit de alfa-1 antitripsina en Oriente Medio y África

Se prevé que el mercado saudí experimente un crecimiento sustancial en el mercado de Oriente Medio y África en 2025.

• El crecimiento del mercado está respaldado por el aumento de las inversiones públicas en la modernización de la atención sanitaria y la creciente atención prestada a las enfermedades genéticas y raras en el marco del programa de transformación sanitaria Visión 2030.
• El establecimiento de centros especializados en enfermedades respiratorias y clínicas para trastornos genéticos está contribuyendo a mejorar el diagnóstico y la gestión de las enfermedades en todo el país.
• El aumento del gasto sanitario, la expansión de las infraestructuras hospitalarias avanzadas y la creciente concienciación sobre las enfermedades respiratorias hereditarias están respaldando aún más la expansión del mercado.
• Además, la creciente dependencia del país de los productos biológicos y los medicamentos huérfanos importados está generando una fuerte demanda de soluciones de terapia de aumento a largo plazo y de tratamientos especializados para enfermedades raras.

Cuota de mercado del tratamiento del déficit de alfa-1 antitripsina

El mercado mundial del tratamiento del déficit de alfa‑1 antitripsina (AATD) se caracteriza por un panorama competitivo muy concentrado y especializado, en el que un reducido grupo de empresas líderes representa aproximadamente el 90 % de los ingresos del mercado mundial. Grifols, CSL Behring y Takeda Pharmaceuticals dominan conjuntamente el mercado mediante sus terapias de aumento aprobadas basadas en inhibidores de la proteinasa alfa‑1, respaldadas por una adopción clínica consolidada durante años, capacidades de fabricación establecidas y posiciones sólidas en mercados desarrollados clave.

Estas empresas se benefician de una amplia experiencia en productos biológicos derivados del plasma y en la gestión de enfermedades raras, lo que les permite mantener su liderazgo en un mercado en el que la terapia de aumento sigue siendo el único tratamiento farmacológico específico para la enfermedad aprobado para el AATD. Su dominio se ve reforzado por redes integradas de recogida de plasma, instalaciones de fraccionamiento a gran escala y canales consolidados de infusión domiciliaria y distribución especializada, especialmente en Norteamérica y Europa.

Las inversiones estratégicas en capacidad de fabricación de plasma, la gestión del ciclo de vida de las marcas existentes y las alianzas selectivas continúan configurando el entorno competitivo. Grifols ha reforzado su liderazgo mediante la ampliación de sus infraestructuras de plasma y de sus capacidades de suministro mundial, mientras que CSL Behring ha consolidado su presencia en Europa y Estados Unidos con RESPREEZA y ZEMAIRA. Takeda Pharmaceuticals ha diferenciado su posición mediante GLASSIA, la única formulación líquida lista para usar aprobada para la autoadministración. En conjunto, estas empresas también están impulsando proyectos de próxima generación, incluidos enfoques recombinantes, basados en genes y dirigidos al ARN, lo que sitúa al mercado ante una posible transformación a largo plazo más allá de la terapia de aumento tradicional.

Empresas del mercado del tratamiento del déficit de alfa-1 antitripsina

A continuación se indican las principales empresas que operan en el sector del tratamiento del déficit de alfa-1 antitripsina:

• Fabricantes
  • CSL Behring
  • Grifols
  • Takeda Pharmaceutical
  • Kamada
  • LFB Biotechnologies
• Empresas en desarrollo o emergentes
  • Prime Medicine
  • Jaguar Gene Therapy
  • Intellia Therapeutics
  • Inhibrx
  • Arrowhead Pharmaceuticals
  • Octapharma
• Proveedores de servicios     
  • The Johns Hopkins Hospital
  • The General Hospital
  • National Jewish Health

• Grifols

Grifols ocupa la posición de liderazgo en el mercado mundial de tratamientos para la deficiencia de alfa-1 antitripsina, respaldado por sus terapias de reposición insignia PROLASTIN / PROLASTIN-C y por la mayor red del mundo de donación y fabricación de plasma integrada verticalmente. La sólida presencia de la empresa en el mercado se ve reforzada por la dependencia a largo plazo de los pacientes de la terapia de reposición, su amplia distribución mundial y las inversiones continuas en infraestructura de recogida de plasma, lo que fortalece la estabilidad del suministro y el liderazgo a largo plazo en el mercado.

• CSL Behring

CSL Behring mantiene una sólida posición competitiva en el panorama del tratamiento de la deficiencia de alfa-1 antitripsina mediante ZEMAIRA en Estados Unidos y RESPREEZA en Europa, respaldado por una amplia experiencia en enfermedades raras y productos biológicos derivados del plasma. La empresa continúa reforzando su posición mediante inversiones en capacidad de fabricación, la gestión del ciclo de vida de los productos aprobados y la ampliación del acceso a la terapia de reposición en los principales mercados desarrollados.

• Takeda Pharmaceuticals

Takeda Pharmaceuticals desempeña un papel importante en el mercado mundial de la deficiencia de alfa-1 antitripsina mediante GLASSIA, el único inhibidor líquido de la proteinasa alfa-1 listo para usar aprobado para la autoadministración. La posición competitiva de la empresa se sustenta en la sólida adopción en entornos de infusión domiciliaria, unos canales de distribución especializados bien establecidos y la integración del tratamiento de la deficiencia de alfa-1 antitripsina en la cartera más amplia de Takeda para enfermedades raras, lo que favorece un crecimiento sostenido y un mayor alcance entre los pacientes.

Noticias del sector del tratamiento de la deficiencia de alfa-1 antitripsina

• En julio de 2024, GSK anunció el desarrollo clínico en curso de GSK-5462688, un tratamiento en investigación para la deficiencia de alfa-1 antitripsina que actualmente se encuentra en ensayos clínicos de fase II. GSK-5462688 está diseñado para abordar el trastorno genético de la deficiencia de alfa-1 antitripsina, que puede provocar enfermedades pulmonares y hepáticas graves. Se prevé que el resultado de este ensayo influya significativamente en la posición de GSK en el panorama del tratamiento de los trastornos genéticos.

• En julio de 2024, Intellia Therapeutics recibió autorización para iniciar un ensayo clínico de fase 1/2 para NTLA-3001, un innovador tratamiento de edición genética dirigido a la deficiencia de alfa-1 antitripsina. NTLA-3001 es el primer candidato de inserción génica dirigida in vivo basado en CRISPR y propiedad exclusiva de Intellia que avanza a ensayos clínicos. Se espera que esta estrategia aporte valor a la cartera de negocio de la empresa.
• En enero de 2024, Sanofi acordó adquirir Inhibrx tras la escisión de los activos no relacionados con INBRX-101 en una nueva entidad cotizada, con una contraprestación que incluía efectivo, derechos de valor contingente (CVR) y una participación en New Inhibrx. La adquisición incluía INBRX-101, un candidato a proteína recombinante para la deficiencia de alfa-1 antitripsina, diseñado para lograr la normalización de la AAT sérica con una administración menos frecuente que las terapias de reposición existentes.

El informe de investigación del mercado de tratamientos para la deficiencia de alfa-1 antitripsina ofrece una cobertura exhaustiva del sector con estimaciones y previsiones de ingresos, expresados en millones de USD, de 2022 a 2035 para los siguientes segmentos:

Mercado por tipo de tratamiento

• Medicamentos
  • Inhibidor de la proteinasa alfa-1
  • Broncodilatadores
  • Corticosteroides
  • Otros medicamentos
• Terapia
  • Terapia de reposición
  • Oxigenoterapia
  • Otras terapias
• Cirugía

Mercado, por vía de administración

• Parenteral
• Intranasal
• Oral

Mercado, por grupo de edad

• Pediátrico
• Adulto

Mercado, por uso final

• Hospitales
• Clínicas especializadas
• Otros usuarios finales

La información anterior se proporciona para las siguientes regiones y países:

• América del Norte
  • EE. UU.
  • Canadá
• Europa
  • Alemania
  • Reino Unido
  • Francia
  • España
  • Italia
  • Países Bajos
• Asia-Pacífico
  • China
  • Japón
  • India
  • Australia
  • Corea del Sur
• América Latina
  • Brasil
  • México
  • Argentina
• Oriente Medio y África
  • Sudáfrica
  • Arabia Saudí
  • EAU