Mercato dei trattamenti per la malattia da deficit di alfa-1-antitripsina Dimensioni e condivisione 2026-2035

Dimensione del mercato dei trattamenti per il deficit di alfa-1 antitripsina

Nel 2025, il mercato globale dei trattamenti per il deficit di alfa-1 antitripsina era valutato a 3,1 miliardi di dollari USA. Secondo l'ultimo report pubblicato da Global Market Insights Inc., si prevede che il mercato cresca da 3,3 miliardi di dollari USA nel 2026 a 6,8 miliardi di dollari USA nel 2035, con un tasso di crescita annuo composto (CAGR) dell'8,1% durante il periodo di previsione.

La crescita del mercato è principalmente trainata dalla crescente prevalenza delle patologie respiratorie ed epatiche associate al deficit di alfa-1 antitripsina (AATD), dalla maggiore consapevolezza riguardo alle malattie genetiche rare, dall'espansione delle iniziative di screening e dai continui progressi nelle tecnologie diagnostiche e terapeutiche. Il crescente peso della broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO), dell'enfisema, della cirrosi epatica e delle complicanze polmonari correlate al deficit di alfa-1 antitripsina sta accelerando ulteriormente la domanda di soluzioni terapeutiche efficaci. Per esempio, secondo l'American Lung Association, negli Stati Uniti circa 80.000–100.000 persone convivono con il deficit di alfa-1 antitripsina, con un aumento significativo della loro predisposizione alla BPCO e ad altre patologie polmonari croniche. Questo aumento della popolazione di pazienti evidenzia la crescente necessità di terapie avanzate e strategie di intervento precoce. Inoltre, i progressi tecnologici nella diagnostica genetica e molecolare consentono di individuare più precocemente il deficit di alfa-1 antitripsina, favorendo una diagnosi tempestiva, la definizione di piani terapeutici personalizzati e migliori risultati nella gestione della malattia, contribuendo così all'espansione del mercato.

L'alfa-1 antitripsina (AAT) è una proteina prodotta dal fegato che svolge un ruolo fondamentale nella protezione dei polmoni dai danni infiammatori. La carenza di questa proteina può causare gravi complicanze polmonari ed epatiche, soprattutto in presenza di fattori di rischio ambientali quali il fumo, l'esposizione alle polveri e l'inquinamento atmosferico. Il mercato comprende soluzioni diagnostiche, terapie di aumento, terapie basate sui geni, terapie inalatorie e approcci terapeutici di supporto finalizzati alla gestione delle patologie associate al deficit di alfa-1 antitripsina. Le principali modalità di trattamento includono la terapia di aumento derivata dal plasma, le terapie ricombinanti, i trattamenti basati sull'RNA, le tecnologie di editing genetico, il trapianto di fegato nei casi avanzati e le strategie di modifica dello stile di vita.

Tra le principali aziende operanti nel mercato dei trattamenti per il deficit di alfa-1 antitripsina figurano CSL Behring, Grifols, Takeda Pharmaceutical Company, Kamada, Baxter International, AstraZeneca, GlaxoSmithKline, Arrowhead Pharmaceuticals, Alnylam Pharmaceuticals, Dicerna Pharmaceuticals e Intellia Therapeutics. Queste aziende si stanno concentrando sul rafforzamento dei propri portafogli di prodotti per le malattie rare attraverso lo sviluppo di terapie di aumento avanzate, tecnologie di interferenza dell'RNA, piattaforme di editing genetico e prodotti biologici di nuova generazione. Anche le collaborazioni strategiche, l'espansione degli studi clinici e gli investimenti nelle capacità produttive di farmaci biologici stanno sostenendo l'innovazione e migliorando l'accesso ai trattamenti nei mercati globali.

Tra il 2022 e il 2024, il mercato ha registrato un'espansione costante, sostenuta dalla crescente consapevolezza della malattia, dal miglioramento dei tassi diagnostici e dalla maggiore adozione delle terapie di aumento per le patologie polmonari correlate al deficit di alfa-1 antitripsina. Durante questo periodo, il mercato è cresciuto da circa 2,5 miliardi di dollari USA nel 2022 a quasi 2,9 miliardi di dollari USA nel 2024. La crescita è stata ulteriormente sostenuta dai continui investimenti nella ricerca e sviluppo di trattamenti basati sull'interferenza dell'RNA, nella terapia genica e in nuovi approcci terapeutici biologici, oltre che dalla più ampia disponibilità di terapie per le malattie rare in Nord America, Europa e alcune economie emergenti.
 

Tendenze del mercato dei trattamenti per il deficit di alfa-1 antitripsina

• La crescita del mercato dei trattamenti per la malattia da deficit di alfa-1 antitripsina (AATD) è trainata principalmente dalla crescente prevalenza del deficit di alfa-1 antitripsina a livello mondiale.
• La AATD è una patologia ereditaria associata a gravi disturbi respiratori ed epatici, tra cui la broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO), l'enfisema e la cirrosi epatica, e si stima che colpisca quasi 1 individuo su 2.500 a livello globale.
• Sebbene la malattia rimanga significativamente sottodiagnosticata, la crescente consapevolezza tra gli operatori sanitari e la popolazione generale, unita ai miglioramenti nelle tecnologie diagnostiche, sta portando a un aumento dei tassi di diagnosi e a una rilevazione più precoce della malattia. Ciò sta aumentando di conseguenza la domanda di interventi terapeutici efficaci.
• L'ampliamento della popolazione di pazienti sta generando una domanda significativa di terapie di potenziamento, terapie geniche, terapie inalatorie e altri approcci terapeutici avanzati volti a rallentare la progressione della malattia e a migliorare gli esiti per i pazienti.
• Le aziende farmaceutiche e biotecnologiche stanno investendo sempre più nello sviluppo di nuove terapie e strategie di trattamento in grado di modificare il decorso della malattia, per rispondere alle esigenze cliniche insoddisfatte associate alla AATD.
• Inoltre, le iniziative governative a sostegno delle malattie rare, insieme a quadri normativi favorevoli come le designazioni di farmaco orfano e i percorsi di approvazione accelerata, stanno incoraggiando l'innovazione e facilitando la commercializzazione di nuove terapie.
• La crescente adozione di servizi di infusione domiciliare e di modelli di trattamento autogestito sta migliorando la comodità per i pazienti, l'aderenza al trattamento a lungo termine e la continuità assistenziale nella gestione della AATD.
• Inoltre, la solida attività di sviluppo clinico riguardante la terapia genica, l'interferenza dell'RNA (RNAi) e le tecnologie di editing genomico dovrebbe trasformare il panorama dei trattamenti, offrendo alternative potenzialmente risolutive alla terapia di potenziamento permanente.
• L'espansione delle infrastrutture per la raccolta del plasma e delle capacità di frazionamento da parte dei principali produttori sta rafforzando la stabilità della catena di fornitura e garantendo la disponibilità costante delle terapie a base di inibitore della proteinasi alfa-1.
• Inoltre, la crescente attenzione ai programmi multidisciplinari di gestione della malattia, ai registri dei pazienti e alla generazione di evidenze real-world sta favorendo l'ottimizzazione dei percorsi terapeutici, delle decisioni di rimborso e della valutazione degli esiti clinici a lungo termine.

Analisi del mercato dei trattamenti per la malattia da deficit di alfa-1 antitripsina

In base alla tipologia di trattamento, il mercato è segmentato in farmaci, terapie e interventi chirurgici. Il segmento dei farmaci è ulteriormente suddiviso in inibitore della proteinasi alfa-1, broncodilatatori, corticosteroidi e altri farmaci. Nel 2025, il segmento dei farmaci ha dominato il mercato con 2,2 miliardi di dollari USA.

• Il segmento dei farmaci rappresenta una componente fondamentale del mercato dei trattamenti per la malattia da deficit di alfa-1 antitripsina (AATD), con particolare attenzione alla gestione dei sintomi, al rallentamento della progressione della malattia e alla riduzione delle complicanze associate alle manifestazioni polmonari ed epatiche del disturbo.
• La AATD porta comunemente a gravi patologie respiratorie, come l'enfisema e la broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO), aumentando così l'importanza clinica degli interventi farmacologici nella gestione della malattia.
• I broncodilatatori sono ampiamente utilizzati per migliorare il flusso d'aria e l'efficienza respiratoria, rilassando la muscolatura delle vie aeree nei pazienti affetti da BPCO correlata alla AATD e da compromissione respiratoria.
• Anche i corticosteroidi svolgono un ruolo significativo nel ridurre l'infiammazione delle vie aeree, minimizzare le riacutizzazioni e prevenire il danno progressivo del tessuto polmonare.
• Inoltre, gli antibiotici vengono frequentemente somministrati per gestire le infezioni respiratorie ricorrenti, poiché i pazienti con funzionalità polmonare compromessa sono altamente suscettibili alle infezioni batteriche e alle complicanze polmonari.
• Nel frattempo, il segmento delle terapie sta registrando una crescita significativa grazie alla crescente adozione della terapia di integrazione con inibitori della proteinasi alfa-1 e alla maggiore preferenza per approcci terapeutici a lungo termine in grado di modificare il decorso della malattia, preservare la funzionalità polmonare e migliorare gli esiti clinici.

In base alla via di somministrazione, il mercato dei trattamenti per la malattia da deficit di alfa-1-antitripsina è suddiviso in parenterale, intranasale e orale. Il segmento parenterale ha dominato il mercato nel 2025 e si prevede che cresca a un tasso di crescita annuo composto (CAGR) dell'8% nel periodo di previsione.

• La via di somministrazione parenterale rimane una componente essenziale del trattamento della malattia da deficit di alfa-1-antitripsina, grazie alla sua capacità di garantire una somministrazione rapida ed efficiente dei prodotti terapeutici direttamente nella circolazione sistemica.
• Nel panorama dei trattamenti per il deficit di alfa-1-antitripsina, la terapia di integrazione somministrata mediante infusione endovenosa di proteina umana purificata alfa-1-antitripsina rappresenta il principale approccio terapeutico parenterale.
• La via parenterale è altamente preferita perché consente di raggiungere concentrazioni plasmatiche ottimali di alfa-1-antitripsina, contribuendo così a ridurre il danno progressivo del tessuto polmonare e a rallentare la progressione della malattia.
• Il crescente ricorso ai centri per le infusioni e ai servizi di somministrazione endovenosa a domicilio sostiene ulteriormente la crescita del segmento, migliorando l'accessibilità del trattamento e l'aderenza dei pazienti.
• D'altra parte, il segmento orale sta guadagnando terreno grazie alla ricerca in corso su terapie a piccole molecole e modulatori orali, nonché alla crescente preferenza dei pazienti per alternative terapeutiche pratiche che non richiedano infusioni.

In base alla fascia d'età, il mercato dei trattamenti per la malattia da deficit di alfa-1-antitripsina è suddiviso in segmento pediatrico e segmento degli adulti. Si prevede che il segmento degli adulti raggiunga 5,9 miliardi di dollari USA entro la fine del 2035.

• Il segmento degli adulti rappresenta una quota significativa del mercato, principalmente a causa della maggiore prevalenza delle manifestazioni della malattia tra gli adulti di età compresa tra 30 e 50 anni.
• Il deficit di alfa-1-antitripsina spesso non viene diagnosticato fino all'età adulta, quando il danno polmonare cumulativo provoca gravi patologie respiratorie, come la broncopneumopatia cronica ostruttiva (COPD) e l'enfisema.
• La crescente consapevolezza riguardo ai test genetici e la maggiore adozione di tecnologie diagnostiche avanzate favoriscono una diagnosi più precoce e un intervento terapeutico tempestivo tra gli adulti.
• Inoltre, l'aumento della prevalenza del fumo, l'esposizione ambientale agli inquinanti e i fattori di rischio legati allo stile di vita contribuiscono ulteriormente alla progressione della malattia nella popolazione adulta, aumentando di conseguenza la domanda di trattamenti.
• Nel frattempo, si prevede che il segmento pediatrico registri una crescita costante grazie alla crescente diagnosi precoce del deficit di alfa-1-antitripsina nei bambini e alla maggiore consapevolezza delle complicanze epatiche pediatriche associate alla patologia.

In base all'utilizzo finale, il mercato dei trattamenti per la malattia da deficit di alfa-1-antitripsina è suddiviso in ospedali, cliniche specialistiche e altri utenti finali. Si prevede che il segmento degli ospedali detenga la quota di mercato più elevata, pari al 58,8%, nel 2025.

• Il segmento ospedaliero svolge un ruolo centrale nella diagnosi, nell'avvio del trattamento e nella gestione a lungo termine della malattia da deficit di alfa-1-antitripsina.
• Gli ospedali rappresentano spesso il principale punto di assistenza per i pazienti che presentano gravi complicanze respiratorie, enfisema, epatopatie e altre condizioni correlate all'AATD che richiedono una gestione clinica multidisciplinare.
• La natura complessa dell'AATD richiede un'assistenza coordinata che coinvolga pneumologi, epatologi, terapisti respiratori e consulenti genetici, figure prontamente disponibili nelle strutture ospedaliere.
• Inoltre, gli ospedali partecipano attivamente agli studi clinici e all'innovazione terapeutica, mettendo a disposizione infrastrutture per studi clinici che valutano terapie avanzate quali la terapia genica, la terapia con cellule staminali e approcci terapeutici basati sull'RNA.
• D'altro canto, il segmento delle cliniche specialistiche è in espansione a causa della crescente importanza dei centri di pneumologia e delle cliniche per le malattie rare nell'erogazione di servizi diagnostici specialistici, terapie infusionali e programmi personalizzati di gestione della malattia per i pazienti affetti da AATD.

Mercato nordamericano dei trattamenti per la carenza di alfa-1 antitripsina

Nel 2025, il mercato nordamericano ha dominato il mercato globale con una quota di mercato del 60,2%.

• La regione mantiene la propria posizione di leadership grazie all'ampia disponibilità di tecnologie avanzate di screening genetico, all'elevata consapevolezza delle rare patologie polmonari e all'adozione precoce delle terapie di potenziamento per via endovenosa con inibitore della proteinasi alfa-1.
• La forte presenza di aziende biofarmaceutiche leader, un'infrastruttura consolidata per la raccolta del plasma e reti ben sviluppate per le terapie infusionali sostengono la disponibilità continuativa dei trattamenti in tutta la regione.
• La crescente prevalenza della broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) e dell'enfisema associati all'AATD, insieme al maggiore ricorso ad approcci di medicina di precisione, sta accelerando ulteriormente la domanda di mercato.
• I sistemi favorevoli di rimborso per le malattie rare, le iniziative attive di ricerca clinica e il forte sostegno delle organizzazioni di tutela dei pazienti continuano a rafforzare la crescita del mercato nel lungo periodo.

Il mercato statunitense dei trattamenti per la carenza di alfa-1 antitripsina era valutato rispettivamente a 1,4 miliardi di dollari USA e 1,5 miliardi di dollari USA nel 2022 e nel 2023. La dimensione del mercato ha raggiunto 1,7 miliardi di dollari USA nel 2025, rispetto a 1,6 miliardi di dollari USA nel 2024.

• Il mercato statunitense è caratterizzato da una forte attività di ricerca e sviluppo incentrata sulle terapie di potenziamento, sui trattamenti basati sull'RNA e sulle tecnologie di editing genico per il trattamento della carenza di alfa-1 antitripsina.
• L'elevata consapevolezza della malattia, le politiche favorevoli per le malattie rare e il crescente ricorso ai test genetici favoriscono la diagnosi precoce e l'avvio tempestivo del trattamento.
• Il Paese beneficia inoltre del sostegno di organizzazioni quali la Alpha-1 Foundation, che finanzia attivamente programmi di ricerca e promuove l'educazione dei pazienti e l'accessibilità ai trattamenti.
• Inoltre, la crescente integrazione della telemedicina, del monitoraggio remoto dei pazienti e dei servizi di infusione domiciliare sta migliorando l'aderenza al trattamento e gli esiti della gestione della malattia nel lungo periodo.
• Si prevede che gli studi clinici in corso che valutano prodotti biologici di nuova generazione e terapie geniche rafforzino ulteriormente le prospettive del mercato statunitense nel periodo di previsione.

Mercato europeo dei trattamenti per la carenza di alfa-1 antitripsina

Nel 2025, il mercato europeo ha rappresentato 836,7 milioni di dollari USA e dovrebbe registrare una crescita significativa nel periodo di previsione.

• La crescita del mercato è sostenuta da solidi quadri nazionali per le malattie rare, dall'ampliamento della copertura diagnostica e dalla crescente adozione delle terapie di integrazione nei principali Paesi europei.
• La disponibilità di terapie approvate, come Respreeza e Alfalastin, sta migliorando l'accesso ai trattamenti e sostenendo una gestione più ampia della malattia in tutta la regione.
• La crescente collaborazione tra i centri di riferimento per le malattie rare, gli specialisti delle patologie respiratorie e i registri dei pazienti sta migliorando la standardizzazione della gestione clinica e delle pratiche di monitoraggio dei pazienti.
• Inoltre, l'aumento degli investimenti nella ricerca sulle malattie rare, insieme a sistemi di rimborso sanitario favorevoli nell'Europa occidentale, contribuisce alla continua espansione del mercato.

Il mercato del Regno Unito sta registrando una solida crescita nell'ambito del mercato europeo del trattamento della carenza di alfa-1 antitripsina.

• Il mercato del Regno Unito beneficia del ruolo centrale del National Health Service (NHS), che facilita l'accesso ai servizi diagnostici, alle consultazioni specialistiche e alle opzioni terapeutiche avanzate per i pazienti affetti da carenza di alfa-1 antitripsina.
• La carenza di alfa-1 antitripsina è sempre più riconosciuta come un importante fattore che contribuisce alla broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO), all'enfisema e alle patologie epatiche, sostenendo la crescente domanda di screening precoce e gestione della malattia.
• L'infrastruttura sanitaria consolidata del Paese e i programmi di rimborso sostenuti dal governo continuano a migliorare l'accesso dei pazienti ai trattamenti e ai servizi di monitoraggio a lungo termine.
• Inoltre, organizzazioni come l'Alpha-1 UK Support Group svolgono un ruolo importante nell'aumentare la consapevolezza pubblica, promuovere la tutela dei pazienti e sostenere iniziative educative relative alle malattie respiratorie rare.
• La crescente attenzione alla medicina personalizzata e ai test genetici dovrebbe rafforzare ulteriormente la crescita del mercato nel Regno Unito.

Mercato del trattamento della carenza di alfa-1 antitripsina nell'Asia-Pacifico

Il mercato dell'Asia-Pacifico sta registrando una crescita sostanziale dell'8,7% durante il periodo di analisi.

• La regione dell'Asia-Pacifico sta emergendo come un mercato ad alta crescita grazie all'aumento della spesa sanitaria, alla crescente consapevolezza riguardo alle patologie genetiche rare e ai continui miglioramenti delle infrastrutture sanitarie.
• Paesi come Giappone, Cina e Corea del Sud stanno registrando un'intensificazione delle attività di ricerca e delle collaborazioni strategiche con aziende farmaceutiche e biotecnologiche globali, finalizzate ad ampliare l'accesso alle terapie avanzate.
• La crescente attenzione alla gestione delle malattie rare, la maggiore adozione della medicina di precisione e l'espansione delle capacità di test genetici stanno favorendo una diagnosi più precoce della carenza di alfa-1 antitripsina nella regione.
• Inoltre, la crescente prevalenza delle malattie respiratorie, l'esposizione all'inquinamento urbano e l'ampliamento della copertura assicurativa sanitaria contribuiscono all'aumento della domanda di soluzioni per la gestione della malattia.

Si stima che il mercato cinese cresca a un CAGR significativo nel mercato dell'Asia-Pacifico.

• La crescita del mercato in Cina è sostenuta dall'espansione delle politiche sulle malattie rare, dall'aumento dei programmi ospedalieri di test genetici e dal miglioramento della formazione degli specialisti sulle patologie respiratorie ereditarie.
• La crescente consapevolezza riguardo alle malattie respiratorie croniche e alle patologie genetiche ereditarie contribuisce all'aumento dei tassi di diagnosi della carenza di alfa-1 antitripsina nella popolazione.
• Il Paese sta inoltre registrando un aumento degli investimenti nell'innovazione biotecnologica e nelle iniziative di medicina di precisione, che dovrebbe sostenere lo sviluppo futuro di terapie avanzate.
• Tuttavia, la disponibilità limitata e il costo elevato delle terapie di integrazione approvate continuano a ostacolare l'adozione diffusa dei trattamenti, creando così significative opportunità di mercato a lungo termine per i produttori internazionali e nazionali.

Mercato del trattamento della carenza di alfa-1 antitripsina in America Latina

Il Brasile è il principale mercato dell'America Latina e registra una crescita notevole durante il periodo di analisi.

• Il mercato brasiliano è sostenuto dal miglioramento del riconoscimento delle malattie genetiche rare, dalla crescente disponibilità di servizi specialistici di assistenza respiratoria e dalla graduale espansione dell’accesso alla terapia di potenziamento nei principali centri sanitari urbani.
• L’espansione delle infrastrutture sanitarie private, degli ospedali specialistici e dei centri per le terapie infusionali sta migliorando l’accesso dei pazienti a opzioni terapeutiche avanzate.
• L’aumento delle collaborazioni con organizzazioni sanitarie internazionali e la crescita delle importazioni di terapie derivate dal plasma stanno sostenendo lo sviluppo del mercato in tutto il Paese.
• Inoltre, la crescente consapevolezza riguardo alle malattie respiratorie croniche e l’aumento degli investimenti nelle capacità diagnostiche dovrebbero favorire l’identificazione più precoce della malattia e la crescita del mercato nel lungo periodo.

Mercato del trattamento del deficit di alfa-1 antitripsina in Medio Oriente e Africa

Nel 2025, si prevede che il mercato dell’Arabia Saudita registri una crescita significativa nell’ambito del mercato del Medio Oriente e dell’Africa.

• La crescita del mercato è sostenuta dall’aumento degli investimenti pubblici nella modernizzazione del sistema sanitario e dalla crescente attenzione alle malattie genetiche e rare nell’ambito del programma di trasformazione sanitaria Vision 2030.
• La creazione di centri specializzati nelle malattie respiratorie e di cliniche per le malattie genetiche sta contribuendo a migliorare la diagnosi e la gestione delle patologie in tutto il Paese.
• L’aumento della spesa sanitaria, l’espansione delle infrastrutture ospedaliere avanzate e la crescente consapevolezza riguardo alle malattie respiratorie ereditarie stanno sostenendo ulteriormente l’espansione del mercato.
• Inoltre, la crescente dipendenza del Paese dai farmaci biologici e dai farmaci orfani importati sta creando una forte domanda di soluzioni terapeutiche specialistiche e a lungo termine per la terapia di potenziamento e di trattamenti per le malattie rare.

Quota di mercato del trattamento del deficit di alfa-1 antitripsina

Il mercato globale del trattamento del deficit di alfa‑1 antitripsina (AATD) è caratterizzato da un panorama competitivo altamente concentrato e specializzato, in cui un ristretto gruppo di aziende leader rappresenta circa il 90% dei ricavi del mercato globale. Grifols, CSL Behring e Takeda Pharmaceuticals dominano complessivamente il mercato attraverso le loro terapie di potenziamento approvate a base di inibitore della proteinasi alfa‑1, sostenute da una lunga esperienza di adozione clinica, capacità produttive consolidate e posizioni solide nei principali mercati sviluppati.

Queste aziende beneficiano di una profonda esperienza nei farmaci biologici derivati dal plasma e nella gestione delle malattie rare, che consente loro di mantenere la leadership in un mercato in cui la terapia di potenziamento resta l’unico trattamento farmacologico specifico per la malattia approvato per l’AATD. La loro posizione dominante è rafforzata da reti integrate per la raccolta del plasma, impianti di frazionamento su larga scala e canali consolidati per l’infusione domiciliare e la distribuzione specialistica, in particolare in Nord America ed Europa.

Gli investimenti strategici nella capacità produttiva di plasma, nella gestione del ciclo di vita dei marchi esistenti e nelle partnership selettive continuano a plasmare l’ambiente competitivo. Grifols ha rafforzato la propria leadership attraverso l’espansione delle infrastrutture per il plasma e delle capacità di fornitura globali, mentre CSL Behring ha consolidato la propria presenza in Europa e negli Stati Uniti con RESPREEZA e ZEMAIRA. Takeda Pharmaceuticals ha differenziato la propria posizione attraverso GLASSIA, l’unica formulazione liquida pronta all’uso approvata per l’autosomministrazione. Nel complesso, questi operatori stanno inoltre portando avanti linee di sviluppo di nuova generazione, comprese soluzioni ricombinanti, basate sulla terapia genica e mirate all’RNA, posizionando il mercato per una potenziale trasformazione di lungo periodo oltre la tradizionale terapia di potenziamento.

Aziende del mercato del trattamento del deficit di alfa-1 antitripsina

I principali operatori attivi nel settore del trattamento del deficit di alfa-1 antitripsina sono indicati di seguito:

• Produttori
  • CSL Behring
  • Grifols
  • Takeda Pharmaceutical
  • Kamada
  • LFB Biotechnologies
• Operatori in fase di sviluppo/emergenti
  • Prime Medicine
  • Jaguar Gene Therapy
  • Intellia Therapeutics
  • Inhibrx
  • Arrowhead Pharmaceuticals
  • Octapharma
• Fornitori di servizi     
  • The Johns Hopkins Hospital
  • The General Hospital
  • National Jewish Health

• Grifols

Grifols occupa la posizione di leader nel mercato globale dei trattamenti per la carenza di alfa-1 antitripsina, grazie alle sue principali terapie sostitutive PROLASTIN / PROLASTIN-C e alla più grande rete al mondo, integrata verticalmente, per la donazione e la produzione di plasma. La forte presenza dell’azienda sul mercato è rafforzata dal ricorso a lungo termine dei pazienti alla terapia sostitutiva, dall’ampia distribuzione globale e dai continui investimenti nelle infrastrutture per la raccolta del plasma, che consolidano la stabilità dell’offerta e la leadership di lungo periodo sul mercato.

• CSL Behring

CSL Behring mantiene una solida posizione competitiva nel panorama dei trattamenti per la carenza di alfa-1 antitripsina grazie a ZEMAIRA negli Stati Uniti e a RESPREEZA in Europa, sostenuta da una vasta esperienza nelle malattie rare e nei farmaci biologici derivati dal plasma. L’azienda continua a rafforzare la propria posizione attraverso investimenti nella capacità produttiva, la gestione del ciclo di vita dei prodotti approvati e l’ampliamento dell’accesso alla terapia sostitutiva nei principali mercati sviluppati.

• Takeda Pharmaceuticals

Takeda Pharmaceuticals svolge un ruolo importante nel mercato globale della carenza di alfa-1 antitripsina grazie a GLASSIA, l’unico inibitore liquido della proteinasi alfa-1 pronto all’uso approvato per l’autosomministrazione. La posizione competitiva dell’azienda è sostenuta dalla forte adozione nei contesti di infusione domiciliare, da canali di distribuzione specializzati ben consolidati e dall’integrazione del trattamento della carenza di alfa-1 antitripsina nel più ampio portafoglio di Takeda dedicato alle malattie rare, a sostegno di una crescita costante e di una maggiore portata tra i pazienti.

Novità sul settore dei trattamenti per la carenza di alfa-1 antitripsina

• Nel luglio 2024, GSK ha annunciato lo sviluppo clinico in corso di GSK-5462688, un trattamento sperimentale per la carenza di alfa-1 antitripsina attualmente in fase II di sperimentazione clinica. GSK-5462688 è progettato per trattare la carenza di alfa-1 antitripsina, una patologia genetica che può causare gravi malattie polmonari ed epatiche. Si prevede che l’esito di questo studio influirà significativamente sulla posizione di GSK nel panorama dei trattamenti per le patologie genetiche.

• Nel luglio 2024, Intellia Therapeutics ha ricevuto l’autorizzazione ad avviare uno studio clinico di fase 1/2 per NTLA-3001, un innovativo trattamento di editing genetico mirato alla carenza di alfa-1 antitripsina. NTLA-3001 è il primo candidato di Intellia, interamente di proprietà dell’azienda, basato sull’inserimento genico mirato in vivo mediante tecnologia CRISPR ad avanzare alla fase degli studi clinici. Si prevede che questa strategia aggiunga valore al portafoglio aziendale.
• Nel gennaio 2024, Sanofi ha concordato l’acquisizione di Inhibrx in seguito allo scorporo degli asset non relativi a INBRX-101 in una nuova entità quotata in borsa, con un corrispettivo comprendente liquidità, CVR e capitale della nuova Inhibrx. L’acquisizione includeva INBRX-101, un candidato proteico ricombinante per la carenza di alfa-1 antitripsina, progettato per ottenere la normalizzazione dei livelli sierici di AAT con una somministrazione meno frequente rispetto alle terapie sostitutive esistenti.

Il report di ricerca sul mercato dei trattamenti per la carenza di alfa-1 antitripsina include una copertura approfondita del settore con stime e previsioni dei ricavi, espressi in milioni di dollari USA, dal 2022 al 2035 per i seguenti segmenti:

Mercato per tipologia di trattamento

• Farmaci
  • Inibitore della proteinasi alfa-1
  • Broncodilatatori
  • Corticosteroidi
  • Altri farmaci
• Terapia
  • Terapia sostitutiva
  • Ossigenoterapia
  • Altre terapie
• Chirurgia

Mercato per via di somministrazione

• Parenterale
• Intranasale
• Orale

Mercato per fascia d'età

• Pediatrica
• Adulti

Mercato per utilizzo finale

• Ospedali
• Cliniche specialistiche
• Altri utenti finali

Le informazioni riportate sopra riguardano le seguenti aree geografiche e i seguenti Paesi:

• Nord America
  • USA
  • Canada
• Europa
  • Germania
  • Regno Unito
  • Francia
  • Spagna
  • Italia
  • Paesi Bassi
• Asia-Pacifico
  • Cina
  • Giappone
  • India
  • Australia
  • Corea del Sud
• America Latina
  • Brasile
  • Messico
  • Argentina
• Medio Oriente e Africa
  • Sudafrica
  • Arabia Saudita
  • Emirati Arabi Uniti