Alpha-1 Antitrypsin Deficiency Disease Treatment Market Taille et partage 2026-2035

Taille du marché du traitement de la maladie par déficit en alpha-1 antitrypsine

Le marché mondial du traitement de la maladie par déficit en alpha-1 antitrypsine était évalué à 3,1 milliards de dollars américains en 2025. On s'attend à ce que le marché passe de 3,3 milliards de dollars américains en 2026 à 6,8 milliards de dollars américains en 2035, avec un TCAC de 8,1 % durant la période de prévision, selon le dernier rapport publié par Global Market Insights Inc.

La croissance du marché est principalement tirée par l'augmentation de la prévalence des troubles respiratoires et hépatiques associés au déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD), la sensibilisation croissante aux maladies génétiques rares, l'expansion des initiatives de dépistage et les avancées continues dans les technologies diagnostiques et thérapeutiques. L'augmentation du fardeau de la maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC), de l'emphysème, de la cirrhose du foie et des complications pulmonaires liées à l'AATD accélère davantage la demande de solutions de traitement efficaces. Par exemple, selon l'American Lung Association, environ 80 000 à 100 000 personnes aux États-Unis vivent avec un déficit en alpha-1 antitrypsine, ce qui augmente considérablement leur susceptibilité à la MPOC et à d'autres maladies pulmonaires chroniques. Cette population croissante de patients met en évidence le besoin croissant de thérapies avancées et de stratégies d'intervention précoce. De plus, les avancées technologiques dans les diagnostics génétiques et moléculaires permettent un dépistage plus précoce de l'AATD, favorisant un diagnostic opportun, une planification personnalisée du traitement et une meilleure gestion de la maladie, contribuant ainsi à l'expansion du marché.

L'alpha-1 antitrypsine (AAT) est une protéine produite dans le foie qui joue un rôle essentiel dans la protection des poumons contre les dommages inflammatoires. Une carence en cette protéine peut entraîner des complications pulmonaires et hépatiques graves, en particulier lorsqu'elle est combinée à des facteurs de risque environnementaux tels que le tabagisme, l'exposition à la poussière et la pollution atmosphérique. Le marché comprend des solutions diagnostiques, des thérapies d'augmentation, des thérapies géniques, des thérapies par inhalation et des approches de traitement de soutien visant à gérer les affections associées à l'AATD. Les principales modalités de traitement incluent la thérapie d'augmentation dérivée du plasma, les thérapies recombinantes, les thérapeutiques à base d'ARN, les technologies d'édition génique, la transplantation hépatique dans les cas avancés et les stratégies de modification du mode de vie.

Les principales entreprises opérant sur le marché du traitement de la maladie par déficit en alpha-1 antitrypsine incluent CSL Behring, Grifols, Takeda Pharmaceutical Company, Kamada, Baxter International, AstraZeneca, GlaxoSmithKline, Arrowhead Pharmaceuticals, Alnylam Pharmaceuticals, Dicerna Pharmaceuticals et Intellia Therapeutics. Ces entreprises se concentrent sur le renforcement de leurs portefeuilles de maladies rares grâce au développement de thérapies d'augmentation avancées, de technologies d'interférence par ARN, de plateformes d'édition génique et de biologiques de nouvelle génération. Les collaborations stratégiques, l'expansion des essais cliniques et les investissements dans les capacités de fabrication de biologiques soutiennent également l'innovation et améliorent l'accessibilité des traitements sur les marchés mondiaux.

Entre 2022 et 2024, le marché a connu une expansion régulière, soutenue par une sensibilisation accrue à la maladie, une amélioration des taux de diagnostic et une adoption croissante des thérapies d'augmentation pour les troubles pulmonaires liés à l'AATD. Pendant cette période, le marché est passé d'environ 2,5 milliards de dollars américains en 2022 à près de 2,9 milliards de dollars américains en 2024. La croissance a été en outre soutenue par les investissements continus dans la recherche et le développement liés aux thérapeutiques d'interférence par ARN, à la thérapie génique et aux nouvelles approches de traitement biologique, ainsi que par une disponibilité plus large des thérapies pour les maladies rares en Amérique du Nord, en Europe et dans certaines économies émergentes.

Tendances du marché du traitement de la maladie par déficit en alpha-1 antitrypsine

• La croissance du marché du traitement de la carence en alpha-1 antitrypsine (AATD) est principalement stimulée par l'augmentation de la prévalence de cette maladie dans le monde.
• L'AATD est un trouble héréditaire associé à des affections respiratoires et hépatiques graves, notamment la maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC), l'emphysème et la cirrhose du foie, et toucherait environ 1 personne sur 2 500 dans le monde.
• Bien que la maladie reste significativement sous-diagnostiquée, la sensibilisation croissante parmi les professionnels de santé et la population générale, ainsi que les progrès des technologies de diagnostic, conduisent à un taux de diagnostic plus élevé et à une détection plus précoce de la maladie. Cela augmente par conséquent la demande d'interventions thérapeutiques efficaces.
• L'augmentation du nombre de patients crée une demande substantielle pour les thérapies d'augmentation, les thérapies géniques, les thérapies par inhalation et d'autres approches de traitement avancées visant à ralentir la progression de la maladie et à améliorer les résultats pour les patients.
• Les entreprises pharmaceutiques et de biotechnologie investissent de plus en plus dans le développement de nouveaux traitements thérapeutiques et de stratégies de traitement modificatrices de la maladie pour répondre aux besoins cliniques non satisfaits associés à l'AATD.
• En outre, les initiatives gouvernementales de soutien pour les maladies rares, ainsi que les cadres réglementaires favorables tels que les désignations de médicaments orphelins et les procédures d'approbation accélérées, encouragent l'innovation et facilitent la commercialisation de nouveaux traitements.
• L'adoption croissante des services de perfusion à domicile et des modèles de traitement par auto-administration améliore la commodité pour les patients, l'observance du traitement à long terme et la continuité des soins dans la prise en charge de l'AATD.
• Par ailleurs, l'activité importante dans le pipeline impliquant la thérapie génique, l'interférence par ARN (ARNi) et les technologies d'édition du génome devrait transformer le paysage thérapeutique en offrant des alternatives potentiellement curatives à la thérapie d'augmentation à vie.
• Le renforcement de l'infrastructure de collecte de plasma et des capacités de fractionnement par les principaux fabricants consolide la stabilité de la chaîne d'approvisionnement et garantit la disponibilité durable des thérapies par inhibiteur de la protéinase alpha-1.
• De plus, l'accent croissant mis sur les programmes de prise en charge multidisciplinaire de la maladie, les registres de patients et la génération de preuves du monde réel soutient l'optimisation des parcours thérapeutiques, des décisions de remboursement et l'évaluation des résultats cliniques à long terme.

Analyse du marché du traitement de la carence en alpha-1 antitrypsine

Selon le type de traitement, le marché est segmenté en médicaments, thérapies et chirurgie. Le segment des médicaments est en outre divisé en inhibiteur de la protéinase alpha-1, bronchodilatateurs, corticoïdes et autres médicaments. Le segment des médicaments dominait le marché avec 2,2 milliards de dollars en 2025.

• Le segment des médicaments représente un élément clé du marché du traitement de la carence en alpha-1 antitrypsine (AATD), axé sur la gestion des symptômes, le ralentissement de la progression de la maladie et la réduction des complications associées aux manifestations pulmonaires et hépatiques du trouble.
• L'AATD entraîne souvent des maladies respiratoires graves telles que l'emphysème et la maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC), augmentant ainsi l'importance clinique des interventions pharmacologiques dans la prise en charge de la maladie.
• Les bronchodilatateurs sont largement utilisés pour améliorer le flux d'air et l'efficacité respiratoire en relâchant les muscles des voies respiratoires chez les patients souffrant de MPOC et d'altération respiratoire liée à l'AATD.
• Les corticostéroïdes jouent également un rôle important dans la réduction de l'inflammation des voies respiratoires, la minimisation des exacerbations et la prévention des lésions progressives du tissu pulmonaire.
• De plus, les antibiotiques sont fréquemment administrés pour gérer les infections respiratoires récurrentes, car les patients souffrant d'une fonction pulmonaire compromise sont très sensibles aux infections bactériennes et aux complications pulmonaires.
• Pendant ce temps, le segment de la thérapie connaît une croissance notable en raison de l'adoption croissante de la thérapie d'augmentation par inhibiteur de l'alpha-1 protéinase et de la préférence croissante pour les approches de traitement modificatrices de la maladie à long terme visant à préserver la fonction pulmonaire et à améliorer les résultats en matière de qualité de vie.

Sur la base de la voie d'administration, le marché du traitement de la déficience en alpha-1 antitrypsine est divisé en parentéral, intranasal et oral. Le segment parentéral a dominé en 2025 et devrait croître à un TCAC de 8 % au cours des années à venir.

• La voie parentérale d'administration reste un élément essentiel dans le traitement de la déficience en alpha-1 antitrypsine, grâce à sa capacité à fournir une administration rapide et efficace de thérapeutiques directement dans la circulation systémique.
• Dans le paysage du traitement de l'AATD, la thérapie d'augmentation administrée par perfusion intraveineuse de protéine humaine purifiée d'alpha-1 antitrypsine représente l'approche thérapeutique parentérale principale.
• La voie parentérale est fortement privilégiée car elle permet d'atteindre des concentrations plasmatiques optimales d'alpha-1 antitrypsine, aidant ainsi à réduire les lésions progressives du tissu pulmonaire et à ralentir la progression de la maladie.
• L'utilisation croissante des centres de perfusion et des services d'administration intraveineuse à domicile soutient davantage la croissance du segment en améliorant l'accessibilité au traitement et l'observance des patients.
• D'autre part, le segment oral gagne en traction grâce aux recherches en cours axées sur les thérapeutiques à petites molécules et les modulateurs oraux, ainsi qu'à la préférence croissante des patients pour des alternatives de traitement pratiques sans perfusion.

Sur la base du groupe d'âge, le marché du traitement de la déficience en alpha-1 antitrypsine est divisé en pédiatrie et adulte. Le segment adulte devrait atteindre 5,9 milliards de dollars d'ici la fin de 2035.

• Le segment adulte représente une part majeure du marché, principalement en raison de la prévalence plus élevée de la manifestation de la maladie chez les adultes âgés de 30 à 50 ans.
• L'AATD reste souvent non diagnostiquée jusqu'à l'âge adulte, lorsque les lésions pulmonaires cumulatives entraînent des troubles respiratoires graves tels que la maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC) et l'emphysème.
• La sensibilisation croissante concernant les tests génétiques et l'adoption accrue de technologies de diagnostic avancées soutiennent un diagnostic plus précoce et une intervention thérapeutique rapide chez les adultes.
• De plus, la prévalence croissante du tabagisme, l'exposition environnementale aux polluants et les facteurs de risque liés au mode de vie contribuent davantage à la progression de la maladie dans la population adulte, augmentant ainsi la demande de traitement.
• Pendant ce temps, le segment pédiatrique devrait connaître une croissance régulière grâce au diagnostic précoce croissant de l'AATD chez les enfants et à la sensibilisation accrue concernant les complications hépatiques pédiatriques associées au trouble.

Sur la base de l'utilisation finale, le marché du traitement de la déficience en alpha-1 antitrypsine est divisé en hôpitaux, cliniques spécialisées et autres utilisateurs finaux. Le segment des hôpitaux devrait détenir la part de marché la plus élevée, soit 58,8 %, en 2025.

• Le segment hospitalier joue un rôle central dans le diagnostic, l'initiation du traitement et la prise en charge à long terme de la déficience en alpha-1 antitrypsine.
• Les hôpitaux servent souvent de premier point de prise en charge des patients présentant des complications respiratoires graves, un emphysème, une maladie du foie et d'autres affections liées au déficit en alpha-1 antitrypsine (DAAT) nécessitant une prise en charge clinique multidisciplinaire.
• La nature complexe du DAAT nécessite des soins coordonnés impliquant des pneumologues, des hépatologues, des kinésithérapeutes respiratoires et des conseillers en génétique, disponibles dans les établissements hospitaliers.
• Par ailleurs, les hôpitaux participent activement aux essais cliniques et à l'innovation thérapeutique, offrant une infrastructure pour les essais cliniques évaluant des thérapies avancées telles que la thérapie génique, la thérapie par cellules souches et les approches de traitement à base d'ARN.
• D'autre part, le segment des cliniques spécialisées se développe en raison de l'importance croissante des centres de pneumologie et des cliniques de maladies rares dans la prestation de services de diagnostic spécialisés, de thérapies par perfusion et de programmes de prise en charge personnalisée des maladies pour les patients atteints de DAAT.

Marché nord-américain du traitement de la maladie par déficit en alpha-1 antitrypsine

Le marché nord-américain a dominé le marché mondial avec une part de marché de 60,2 % en 2025.

• La région maintient sa position de leader grâce à la disponibilité généralisée de technologies avancées de dépistage génétique, à une forte sensibilisation aux troubles pulmonaires rares et à l'adoption précoce des thérapies d'augmentation par inhibiteur de protéinase alpha-1 par voie intraveineuse.
• La forte présence de grandes entreprises de biotechnologie et de produits pharmaceutiques, une infrastructure de collecte de plasma bien établie et des réseaux de thérapie par perfusion bien développés soutiennent la disponibilité continue des traitements dans toute la région.
• L'augmentation de la prévalence de la maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC) et de l'emphysème associés au DAAT, ainsi que l'utilisation croissante des approches de médecine de précision, accélèrent davantage la demande du marché.
• Les cadres de remboursement favorables pour les maladies orphelines, les initiatives actives de recherche clinique et le soutien solide des organisations de défense des patients continuent de renforcer la croissance à long terme du marché.

Le marché américain du traitement de la maladie par déficit en alpha-1 antitrypsine était évalué à 1,4 milliard de dollars et 1,5 milliard de dollars en 2022 et 2023, respectivement. La taille du marché a atteint 1,7 milliard de dollars en 2025, passant de 1,6 milliard de dollars en 2024.

• Le marché américain se caractérise par une forte activité de recherche et développement axée sur les thérapies d'augmentation, les thérapeutiques à base d'ARN et les technologies d'édition génique pour le traitement du déficit en alpha-1 antitrypsine.
• Une forte sensibilisation à la maladie, des politiques favorables aux maladies rares et l'augmentation des taux de tests génétiques soutiennent un diagnostic précoce et une initiation rapide du traitement.
• Le pays bénéficie également du soutien d'organisations telles que la Alpha-1 Foundation, qui finance activement des programmes de recherche et promeut l'éducation des patients et l'accessibilité aux traitements.
• En outre, l'intégration croissante de la télémédecine, de la surveillance à distance des patients et des services de perfusion à domicile améliore l'observance du traitement et les résultats de la prise en charge à long terme de la maladie.
• Les essais cliniques en cours évaluant les biothérapies et les thérapies géniques de nouvelle génération devraient renforcer davantage les perspectives du marché américain au cours de la période de prévision.

Marché européen du traitement de la maladie par déficit en alpha-1 antitrypsine

Le marché européen représentait 836,7 millions de dollars en 2025 et devrait afficher une croissance lucrative au cours de la période de prévision.

• La croissance du marché est soutenue par des cadres nationaux solides pour les maladies rares, une couverture diagnostique en expansion et une adoption croissante des thérapies d'augmentation dans les principaux pays européens.
• La présence de thérapies approuvées telles que Respreeza et Alfalastin améliore l'accessibilité aux traitements et soutient une prise en charge plus large de la maladie dans toute la région.
• L'augmentation de la collaboration entre les centres de référence des maladies rares, les spécialistes des voies respiratoires et les registres de patients améliore les pratiques de gestion clinique standardisée et de suivi des patients.
• Par ailleurs, l'augmentation des investissements dans la recherche sur les maladies rares, couplée à des systèmes de remboursement des soins de santé favorables en Europe de l'Ouest, contribue à l'expansion durable du marché.

Le marché britannique connaît une croissance robuste sur le marché européen du traitement du déficit en alpha-1 antitrypsine.

• Le marché britannique bénéficie du rôle central du National Health Service (NHS), qui facilite l'accès aux services de diagnostic, aux consultations spécialisées et aux options de traitement avancées pour les patients atteints de DAAT.
• Le DAAT est de plus en plus reconnu comme un facteur majeur de la maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC), de l'emphysème et des troubles hépatiques, ce qui soutient la demande croissante de dépistage précoce et de prise en charge de la maladie.
• L'infrastructure de santé bien établie du pays et les programmes de remboursement soutenus par le gouvernement continuent d'améliorer l'accès des patients aux traitements et aux services de suivi à long terme.
• De plus, des organisations telles que l'Alpha-1 UK Support Group jouent un rôle important dans la sensibilisation du public, la promotion de la défense des patients et le soutien aux initiatives éducatives liées aux maladies respiratoires rares.
• L'intérêt croissant pour la médecine personnalisée et les tests génétiques devrait en outre renforcer la croissance du marché au Royaume-Uni.

Marché du traitement du déficit en alpha-1 antitrypsine en Asie-Pacifique

Le marché Asie-Pacifique connaît une croissance substantielle de 8,7 % durant la période d'analyse.

• La région Asie-Pacifique émerge comme un marché à forte croissance grâce à l'augmentation des dépenses de santé, à la sensibilisation accrue aux troubles génétiques rares et aux améliorations continues de l'infrastructure sanitaire.
• Des pays tels que le Japon, la Chine et la Corée du Sud voient une augmentation de l'activité de recherche et des collaborations stratégiques avec des entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques mondiales visant à élargir l'accès aux thérapies avancées.
• L'intérêt croissant pour la prise en charge des maladies rares, l'adoption accrue de la médecine de précision et le développement des capacités de tests génétiques soutiennent un diagnostic plus précoce du DAAT dans toute la région.
• Par ailleurs, la prévalence croissante des maladies respiratoires, l'exposition à la pollution urbaine et l'élargissement de la couverture d'assurance maladie contribuent à accroître la demande de solutions de prise en charge de la maladie.

Le marché chinois devrait croître à un TCAC significatif dans le marché Asie-Pacifique.

• La croissance du marché en Chine est soutenue par l'élargissement des politiques relatives aux maladies rares, l'augmentation des programmes de tests génétiques en milieu hospitalier et l'amélioration de la formation des spécialistes liée aux troubles respiratoires héréditaires.
• La sensibilisation accrue aux maladies respiratoires chroniques et aux affections génétiques héréditaires contribue à des taux de diagnostic plus élevés du DAAT au sein de la population.
• Le pays connaît également une augmentation des investissements dans l'innovation en biotechnologie et les initiatives de médecine de précision, ce qui devrait soutenir le développement futur de thérapies avancées.
• Cependant, la disponibilité limitée et le coût élevé des thérapies d'augmentation approuvées continuent de restreindre l'adoption généralisée des traitements, créant ainsi d'importantes opportunités à long terme pour les fabricants internationaux et nationaux.

Marché du traitement du déficit en alpha-1 antitrypsine en Amérique latine

Le Brésil est le leader du marché latino-américain, affichant une croissance remarquable durant la période d'analyse.

• Le marché brésilien est porté par une meilleure reconnaissance des troubles génétiques rares, une disponibilité accrue des soins respiratoires spécialisés et une expansion progressive de l'accès aux thérapies d'augmentation dans les grands centres de santé urbains.
• L'expansion de l'infrastructure de soins de santé privés, des hôpitaux spécialisés et des centres de thérapie par perfusion améliore l'accès des patients à des options de traitement avancées.
• L'augmentation des collaborations avec des organisations internationales de santé et l'importation croissante de thérapies dérivées du plasma soutiennent le développement du marché dans tout le pays.
• Par ailleurs, la prise de conscience croissante des maladies respiratoires chroniques et les investissements accrus dans les capacités diagnostiques devraient favoriser une identification plus précoce des maladies et la croissance à long terme du marché.

Marché du traitement du déficit en alpha-1 antitrypsine au Moyen-Orient et en Afrique

Le marché saoudien devrait connaître une croissance substantielle sur le marché du Moyen-Orient et d'Afrique en 2025.

• La croissance du marché est soutenue par l'augmentation des investissements gouvernementaux dans la modernisation des soins de santé et l'accent croissant mis sur les maladies génétiques et rares dans le cadre du programme de transformation des soins de santé Vision 2030.
• La création de centres spécialisés dans les maladies respiratoires et de cliniques de troubles génétiques contribue à l'amélioration du diagnostic et de la prise en charge des maladies dans tout le pays.
• L'augmentation des dépenses de santé, l'expansion des infrastructures hospitalières avancées et la sensibilisation croissante aux maladies respiratoires héréditaires soutiennent davantage l'expansion du marché.
• De plus, la dépendance croissante du pays vis-à-vis des produits biologiques importés et des médicaments orphelins crée une forte demande pour des solutions de thérapie d'augmentation à long terme et des traitements spécialisés des maladies rares.

Part de marché du traitement du déficit en alpha-1 antitrypsine

Le marché mondial du traitement du déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD) se caractérise par un paysage concurrentiel hautement concentré et spécialisé, avec un petit groupe de grandes entreprises représentant environ 90 % des revenus mondiaux du marché. Grifols, CSL Behring et Takeda Pharmaceuticals dominent collectivement le marché grâce à leurs thérapies d'augmentation par inhibiteur de protéinase alpha-1 approuvées, soutenues par une adoption clinique de longue date, des capacités de fabrication établies et des positions solides sur les principaux marchés développés.

Ces entreprises bénéficient d'une expertise approfondie dans les produits biologiques dérivés du plasma et la prise en charge des maladies rares, leur permettant de maintenir leur leadership dans un marché où la thérapie d'augmentation reste le seul traitement pharmacologique spécifique à la maladie approuvé pour l'AATD. Leur domination est renforcée par des réseaux intégrés de collecte de plasma, des installations de fractionnement à grande échelle et des canaux de distribution spécialisés pour les perfusions à domicile, en particulier en Amérique du Nord et en Europe.

Les investissements stratégiques dans la capacité de fabrication de plasma, la gestion du cycle de vie des marques existantes et les partenariats sélectifs continuent de façonner l'environnement concurrentiel. Grifols a renforcé son leadership grâce à l'expansion de ses infrastructures plasmatiques et de ses capacités d'approvisionnement mondial, tandis que CSL Behring a consolidé sa présence en Europe et aux États-Unis avec RESPREEZA et ZEMAIRA. Takeda Pharmaceuticals a différencié sa position grâce à GLASSIA, la seule formulation liquide prête à l'emploi approuvée pour l'auto-administration. Collectivement, ces acteurs développent également des pipelines de nouvelle génération, incluant des approches recombinantes, géniques et ciblant l'ARN, positionnant le marché pour une transformation potentielle à long terme au-delà de la thérapie d'augmentation traditionnelle.

Entreprises du marché du traitement du déficit en alpha-1 antitrypsine

Les principaux acteurs opérant dans le secteur du traitement du déficit en alpha-1 antitrypsine sont les suivants :

• Fabricants
  • CSL Behring
  • Grifols
  • Takeda Pharmaceutical
  • Kamada
  • LFB Biotechnologies
• Acteurs émergents/pipelines
  • Prime Medicine
  • Jaguar Gene Therapy
  • Intellia Therapeutics
  • Inhibrx
  • Arrowhead Pharmaceuticals
  • Octapharma
• Fournisseurs de services
  • Le Johns Hopkins Hospital
  • L'Hôpital général
  • National Jewish Health

• Grifols

Grifols occupe la position de leader mondial sur le marché du traitement de la maladie par déficit en alpha-1 antitrypsine, soutenu par ses thérapies phares d'augmentation PROLASTIN / PROLASTIN-C et par le plus grand réseau mondial intégré verticalement de don et de fabrication de plasma. La forte présence sur le marché de l'entreprise est renforcée par la dépendance à long terme des patients à la thérapie d'augmentation, une distribution mondiale étendue et des investissements continus dans les infrastructures de collecte de plasma, renforçant ainsi la stabilité de l'approvisionnement et le leadership à long terme sur le marché.

• CSL Behring

CSL Behring maintient une position concurrentielle solide dans le paysage du traitement de l'AATD grâce à ZEMAIRA aux États-Unis et RESPREEZA en Europe, soutenue par une expertise approfondie dans les maladies rares et les produits biologiques dérivés du plasma. L'entreprise continue de renforcer sa position grâce à des investissements dans la capacité de fabrication, la gestion du cycle de vie des produits approuvés et l'expansion de l'accès à la thérapie d'augmentation dans les principaux marchés développés.

• Takeda Pharmaceuticals

Takeda Pharmaceuticals joue un rôle important sur le marché mondial de l'AATD grâce à GLASSIA, le seul inhibiteur de protéinase alpha-1 en solution prête à l'emploi approuvé pour l'auto-administration. La position concurrentielle de l'entreprise est soutenue par une adoption importante dans les contextes de perfusion à domicile, des canaux de distribution spécialisés bien établis et l'intégration du traitement de l'AATD dans le portefeuille plus large de maladies rares de Takeda, favorisant une croissance soutenue et l'accès des patients.

Actualités du secteur du traitement de la maladie par déficit en alpha-1 antitrypsine

• En juillet 2024, GSK a annoncé le développement clinique en cours de GSK-5462688, un traitement expérimental pour le déficit en alpha-1 antitrypsine, actuellement en phase II d'essais cliniques. GSK-5462688 est conçu pour traiter le trouble génétique du déficit en alpha-1 antitrypsine, qui peut entraîner des maladies pulmonaires et hépatiques graves. Les résultats de cet essai devraient avoir un impact significatif sur la position de GSK dans le paysage du traitement des troubles génétiques.

• En juillet 2024, Intellia Therapeutics a reçu l'autorisation de lancer un essai clinique de phase 1/2 pour NTLA-3001, un traitement révolutionnaire d'édition génique ciblant le déficit en alpha-1 antitrypsine. NTLA-3001 représente le premier candidat d'insertion génique ciblée in vivo basé sur CRISPR entièrement détenu par Intellia à progresser vers des essais cliniques. Cette stratégie devrait ajouter de la valeur au portefeuille commercial de l'entreprise.
• En janvier 2024, Sanofi a convenu d'acquérir Inhibrx suite à la scission des actifs non-INBRX-101 en une nouvelle entité cotée en bourse, avec une contrepartie incluant des liquidités, des CVR et des actions dans la nouvelle Inhibrx. L'acquisition comprenait INBRX-101, un candidat protéine recombinante pour le déficit en alpha-1 antitrypsine, conçu pour normaliser le taux sérique d'AAT avec des doses moins fréquentes par rapport aux thérapies d'augmentation existantes.

Le rapport de recherche sur le marché du traitement de la maladie par déficit en alpha-1 antitrypsine comprend une couverture approfondie du secteur avec des estimations et des prévisions en termes de revenus en millions de dollars USD de 2022 à 2035 pour les segments suivants :

Marché, par type de traitement

• Médicaments
  • Inhibiteur de protéinase alpha-1
  • Bronchodilatateurs
  • Corticostéroïdes
  • Autres médicaments
• Thérapie
  • Thérapie d'augmentation
  • Oxygénothérapie
  • Autres thérapies
• Chirurgie

Marché, par voie d'administration

• Parentérale
• Intranasale
• Orale

Marché, par groupe d'âge

• Pédiatrique
• Adulte

Marché, par utilisation finale

• Hôpitaux
• Cliniques spécialisées
• Autres utilisateurs finaux

Les informations ci-dessus sont fournies pour les régions et pays suivants :

• Amérique du Nord
  • États-Unis
  • Canada
• Europe
  • Allemagne
  • Royaume-Uni
  • France
  • Espagne
  • Italie
  • Pays-Bas
• Asie-Pacifique
  • Chine
  • Japon
  • Inde
  • Australie
  • Corée du Sud
• Amérique latine
  • Brésil
  • Mexique
  • Argentine
• Moyen-Orient et Afrique
  • Afrique du Sud
  • Arabie saoudite
  • Émirats arabes unis