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Mercado de tratamiento de la deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LAL-D): por indicación (enfermedad de Wolman [WD], enfermedad por almacenamiento de ésteres de colesterol [CESD]), tipo de tratamiento (ERT, cuidados de apoyo, agentes modificadores de lípidos), pronóstico global 2024-2032

ID del informe: GMI10859   |  Fecha de publicación: August 2024 |  Formato del informe: PDF
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Lysosomal Acid Lipase Deficiency Tratamiento Mercado Tamaño

Tratamiento de la deficiencia de ácido lisosomal El tamaño del mercado fue valorado en USD 297,4 millones en 2023 y se calcula que crece en una CAGR de 7,2% de 2024 a 2032. El mercado ha experimentado un crecimiento considerable debido al aumento de la conciencia y el diagnóstico de trastornos genéticos raros.

El creciente énfasis en tratamientos de enfermedades raras refuerza significativamente la demanda del mercado. Además, el aumento de estudios clínicos y colaboraciones centradas en enfermedades raras fomenta una mejor comprensión de LAL-D, un mayor interés estimulante e inversión en el mercado. Además, los avances en Pruebas genéticas y terapia de sustitución de enzimas (ERT) han influido en gran medida en el mercado de tratamiento LAL-D, lo que ha llevado a terapias orientadas más eficaces que abordan mutaciones genéticas específicas y deficiencias de enzimas.

Por ejemplo, un estudio publicado en el Journal of Inherited Metabolic Disease en 2022 destacó que el paciente que recibió ERT experimentó una mejora del 50% en los síntomas dentro del primer año de tratamiento. Como resultado, la eficacia demostrada de la ERT, con significativa mejora de los síntomas y mejores resultados de los pacientes, contribuye a su reconocimiento como una terapia eficaz, creando así oportunidades en el mercado de tratamiento LAL-D.

La deficiencia de lipasa de ácido lisosomal (LAL-D) es un trastorno genético recesivo autosómico caracterizado por una producción insuficiente de la enzima LAL. Esta enzima es crucial para descomponer sustancias grasas, específicamente ésteres de colesterol y triglicéridos, dentro del cuerpo. LAL-D se manifiesta en dos formas: el tipo de conjunto infantil, que a menudo es fatal en el primer año de vida, y el tipo de inicio tardío, que puede presentar con síntomas más suaves.

Lysosomal Acid Lipase Deficiency Treatment Market Trends

El enfoque creciente en la medicina personalizada es considerablemente la demanda del mercado ofreciendo enfoques de tratamiento adaptados para trastornos genéticos raros como LAL-D. Esta personalización tiene como objetivo mejorar los resultados terapéuticos abordando las necesidades específicas de los pacientes, aumentando así el crecimiento del mercado.

  • Por ejemplo, en 2022, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. aprobó 12 nuevos medicamentos personalizados, lo que marca un avance significativo en el campo. Los medicamentos personalizados han representado sistemáticamente hasta una cuarta parte de las nuevas aprobaciones de drogas anualmente en los últimos ocho años, un notable aumento de hace un decenio cuando representaban menos del 10%. La FDA también amplió indicaciones para muchas terapias personalizadas existentes. Se espera que estas aprobaciones impulsen la adopción de tratamientos más precisos, específicos para el paciente, mejorando los resultados y aumentando el uso de terapias especializadas en el mercado LAL-D.
  • Además, se espera que el aumento de la inversión en investigación y desarrollo, centrándose en los avances en las pruebas genéticas y la identificación de biomarcadores, aumente considerablemente la demanda del mercado en los próximos años.

Lysosomal Acid Lipase Deficiency Treatment Market Analysis

Lysosomal Acid Lipase Deficiency (LAL-D) Treatment Market, By Indication,  2021 – 2032 (USD Million)

Basado en la indicación, el mercado se segmenta en la enfermedad de Wolman (WD) y la enfermedad de almacenamiento de ester de colésterilo (CESD). El WD dominaba el mercado mundial y se prevé que crecerá en un 7,3% de CAGR durante el período previsto.

  • El dominio del segmento WD se atribuye a su gravedad y comienzo temprano, lo que está impulsando un aumento de la demanda de tratamientos eficaces.
  • WD, una forma más severa de LAL-D, típicamente presenta en la infancia y puede conducir a la progresión rápida de enfermedades sin intervención rápida, dando lugar a complicaciones de salud significativas. Como resultado, la creciente demanda de tratamientos eficaces, incluidos ERTs y terapias selectivas, subraya la importancia del segmento de WD para impulsar el crecimiento dentro del mercado.
Lysosomal Acid Lipase Deficiency (LAL-D) Treatment Market, By Treatment Type (2023)

Basado en el tipo de tratamiento, el mercado de tratamiento LAL-D se clasifica en terapia de sustitución de enzimas (ERT), atención de apoyo, agentes de modificación de lípidos y otros tipos de tratamiento. El segmento ERT representó la cuota de mercado más alta del 57,5% en 2023.

  • El dominio del ERT se atribuye a su eficacia en la gestión de este trastorno genético raro. La alta preferencia por ERT en el mercado LAL-D se debe a su capacidad de gestionar eficazmente las graves complicaciones hepáticas y metabólicas asociadas con la condición.
  • Por ejemplo, la investigación muestra que Sebelipase alfa es el único tratamiento aprobado de ERT para LAL-D hasta la fecha. La capacidad de la terapia para mejorar la función hepática, reducir los síntomas metabólicos y prevenir la progresión de enfermedades lo ha establecido como tratamiento de primera línea.
  • Además, las sólidas pruebas clínicas y las aprobaciones reglamentarias han impulsado aún más la adopción de ERT, reforzando su dominio en el mercado LAL-D.
North America Lysosomal Acid Lipase Deficiency (LAL-D) Treatment Market,   2021 – 2032 (USD Million)

El tamaño del mercado de la deficiencia de lipasa ácido lisosomal en EE.UU. representó 100,1 millones de dólares en 2023 y se prevé que alcanzará 178,8 millones de dólares en 2032.

  • Estados Unidos ha establecido su prominencia en el mercado norteamericano debido a su infraestructura sanitaria avanzada y su fuerte enfoque en la investigación de enfermedades raras.
  • Ampliar las iniciativas gubernamentales encaminadas a abordar la creciente carga de las enfermedades raras ha fortalecido aún más la posición de Estados Unidos en el mercado.
  • Por ejemplo, la aprobación por la FDA de los ERTs para LAL-D como tratamientos de primera línea ha contribuido significativamente al crecimiento del mercado aumentando la demanda y la conciencia.
  • Además, el robusto apoyo regulatorio del país, la extensa investigación clínica y la alta incidencia de casos LAL-D aumentan su liderazgo en el mercado.
  • Además, la presencia de las principales empresas farmacéuticas e instituciones de investigación acelera el desarrollo y la disponibilidad de tratamientos eficaces.

Alemania exhibió un alto potencial de crecimiento en el mercado europeo de tratamiento de la deficiencia de lipasa ácido lisosomal.

  • Alemania tiene una posición significativa en el mercado de tratamiento LAL-D, apoyado por su fuerte sistema de salud y capacidades de investigación.
  • El país es un actor clave en el mercado europeo, con importantes inversiones en investigación y desarrollo de enfermedades raras.
  • Además, el énfasis de Alemania en medicinas de precisión y avances en tecnologías de diagnóstico aumenta su papel en ofrecer opciones de tratamiento eficaces para pacientes de LL-D, consolidando aún más su prominencia en el mercado europeo.

Lysosomal Acid Lipase Deficiency Treatment Market Share

El mercado está muy concentrado, con unos pocos actores clave que se centran principalmente en la terapia de sustitución de enzimas (ERT) y otras opciones de tratamiento de apoyo. Estos actores clave están invirtiendo fuertemente en el desarrollo de tratamientos innovadores para mejorar los resultados de los pacientes y abordar los desafíos asociados con enfermedades raras. Además, el panorama competitivo se moldea aún más por la investigación en curso, las aprobaciones reglamentarias y las asociaciones encaminadas a mejorar las opciones terapéuticas para LAL-D.

Lysosomal Acid Lipase Deficiency Tratamiento Mercado Empresas

Pocos de los jugadores prominentes que operan en la industria del tratamiento de la lipasa de ácido lisosomal (LAL-D) incluyen:

  • Alexion Pharmaceuticals
  • Amgen Inc.
  • AstraZeneca
  • BioCrick BioTech
  • Lupin
  • Merck & Co., Inc.
  • Pfizer Inc.
  • Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
  • Teva Pharmaceutical Industries Ltd.
  • Thermo Fisher Scientific Inc.
  • Zydus Group

Lysosomal Acid Lipase Deficiency Treatment Industry News:

  • En diciembre de 2023, el Instituto Nacional de Excelencia en Salud y Atención (NICE) concedió Sebelipase alfa (Kanuma), una recomendación positiva después de casi 8 años de evaluación. Esta aprobación marcó el primer tratamiento modificador de enfermedades, que salva vidas para la enfermedad de Wolman por el NHS. Este avance puso de relieve un avance sustancial en la gestión de las condiciones raras y severas de LAL-D, mejorando así los resultados del tratamiento.

El informe de investigación del mercado de la deficiencia de lipasa ácido lisosomal incluye una cobertura profunda de la industria con estimaciones " pronóstico en términos de ingresos en USD Millones de 2021 – 2032 para los siguientes segmentos:

Mercado, por indicación

  • Enfermedad de Wolman (WD)
  • Enfermedad de almacenamiento de ester de colesterol (CESD)

Mercado, por tipo de tratamiento

  • Terapia de sustitución enzima (ERT)
  • Atención de apoyo
  • Agentes de modificación de Lipid
  • Otros tipos de tratamiento

La información anterior se proporciona a las siguientes regiones y países:

  • América del Norte
    • EE.UU.
    • Canadá
  • Europa
    • Alemania
    • UK
    • Francia
    • España
    • Italia
    • El resto de Europa
  • El resto del mundo

 

Autores:Mariam Faizullabhoy, Gauri Wani
Preguntas frecuentes :
¿Quiénes son los líderes clave en la industria del tratamiento LAL-D?
AstraZeneca, BioCrick BioTech, Lupin, Merck & Co., Inc., Pfizer Inc., Regeneron Pharmaceuticals, Inc., Teva Pharmaceutical Industries Ltd, Thermo Fisher Scientific Inc. y Zydus Group, son algunas de las principales empresas de tratamiento de lipasa de ácido lisosomal (LAL-D) en todo el mundo.
¿Cuál es el tamaño del mercado de tratamiento de la deficiencia de lipasa ácido lisosomal estadounidense?
¿Por qué está creciendo el uso del tratamiento de la deficiencia de lipasa ácido lisosomal para la enfermedad de wolman?
¿Cuán grande es la industria del tratamiento de la deficiencia de lipasa ácido lisosomal?
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Año base: 2023

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Tablas y figuras: 139

Países cubiertos: 9

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