Mercato delle terapie antisenso e RNAi Dimensioni e quota 2024 2032

Dimensione del mercato delle terapie antisenso e a RNAi

Nel 2023, il mercato delle terapie antisenso e a RNAi è stato valutato 4,4 miliardi di dollari statunitensi e si prevede che crescerà a un tasso di crescita annuo composto (CAGR) del 18,2% tra il 2024 e il 2032. La crescente prevalenza di disturbi neurodegenerativi e genetici, i maggiori investimenti nella ricerca sull’espressione genica e sulle tecnologie di somministrazione e l’aumento delle approvazioni normative per le terapie a RNAi e antisenso stanno trainando il mercato.
 

Inoltre, la crescente consapevolezza delle terapie a base di RNA contribuisce all’aumento dei ricavi del mercato. Le iniziative dei gruppi di sostegno ai pazienti e le campagne volte a sensibilizzare sulle malattie promuovono l’accesso a trattamenti innovativi e ne accelerano l’integrazione nella pratica clinica, contribuendo così a una maggiore consapevolezza delle terapie avanzate a base di RNA.
 

La terapia antisenso utilizza brevi sequenze sintetiche di acidi nucleici, note come oligonucleotidi antisenso, per colpire selettivamente e regolare l’espressione dei geni responsabili delle malattie. L’interferenza dell’RNA è un meccanismo cellulare intrinseco che controlla l’espressione genica. In questo processo, piccole molecole di RNA, come i piccoli RNA interferenti (siRNA) o i microRNA (miRNA), inibiscono la traduzione o innescano la degradazione di specifiche molecole di mRNA.

Tendenze del mercato delle terapie antisenso e a RNAi

• I fornitori instaurano partnership e collaborazioni strategiche per favorire lo scambio di tecnologie e proprietà intellettuale e accelerare lo sviluppo di terapie a base di RNA, come le terapie antisenso e a RNAi. I fornitori concentrano i propri sforzi sul superamento dei principali ostacoli legati alle terapie a RNAi e antisenso, in particolare per quanto riguarda la somministrazione efficace delle terapie alle cellule o ai tessuti bersaglio.
   
• I progressi nelle tecnologie delle nanoparticelle, nei vettori a base lipidica e in altri sistemi di somministrazione hanno migliorato la stabilità, la specificità e l’assorbimento delle terapie a base di RNA, consentendo loro di raggiungere più efficacemente i bersagli previsti. Per esempio, nel 2021 la FDA statunitense ha approvato l’iniezione di Leqvio (inclisiran), che utilizza la nanoparticella lipidica ALN-PCS per la somministrazione di siRNA.
   
• Inoltre, i recenti progressi nella tecnologia degli oligonucleotidi antisenso hanno reso possibile lo sviluppo di terapie per disturbi genetici, malattie neurologiche e tumori. Per esempio, nel 2023 la FDA statunitense ha approvato quattro oligonucleotidi antisenso destinati al trattamento di disturbi neurologici e genetici: Qalsody per la sclerosi laterale amiotrofica, Izervay per l’atrofia geografica, l’iniezione di Rivfloza per l’iperossaluria primaria e WAINUA per la polineuropatia dell’amiloidosi ereditaria.
   
• Inoltre, i fornitori stanno valutando il potenziale della combinazione di terapie a RNAi e antisenso con altre modalità di trattamento per migliorare gli esiti per i pazienti. Queste terapie combinate, che includono vaccini combinati e farmaci, mirano a superare le sfide legate alla resistenza ai farmaci agendo contemporaneamente su più meccanismi della malattia.
   

Analisi di mercato delle terapie antisenso e a RNAi

Per comprendere le tendenze chiave

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In base alla tecnologia, il mercato è segmentato in interferenza dell’RNA e RNA antisenso. Nel 2023, il segmento dell’interferenza dell’RNA deteneva la quota di mercato maggioritaria, pari a circa il 62,4%.
 

• Il segmento dell’interferenza dell’RNA domina il mercato grazie a uno spettro di applicazioni più ampio rispetto all’RNA antisenso, che lo rende più versatile e applicabile a una gamma più vasta di bersagli terapeutici, tra cui infezioni virali, tumori e alcune patologie genetiche.
   
• Il crescente numero di approvazioni da parte delle autorità regolatorie per le terapie basate sull’interferenza dell’RNA ne ha inoltre migliorato l’accessibilità per pazienti e operatori sanitari. Per esempio, la FDA statunitense ha approvato Rivfloza nell’ottobre 2023, una terapia basata su siRNA per il trattamento dell’iperossaluria primaria negli adulti.
   

In base alla via di somministrazione, il mercato delle terapie antisenso e RNAi è suddiviso in iniezioni endovenose, intratecali, sottocutanee e altre vie di somministrazione. Nel 2023, il segmento delle iniezioni endovenose ha dominato il mercato, con ricavi pari a circa 1,9 miliardi di dollari statunitensi.
 

• La quota leader del segmento delle iniezioni endovenose è attribuibile al loro ampio utilizzo per la somministrazione di terapie basate sull’interferenza dell’RNA, come CALAA-01, MRX34, APN401 e siRNA-EphA2-DOPC.
   
• Le iniezioni endovenose trovano inoltre ampia applicazione nel trattamento di bersagli difficilmente raggiungibili, come le patologie genetiche sistematiche e alcuni tipi di tumore.
   
• La somministrazione di terapie RNAi o antisenso mediante iniezioni endovenose ne consente la distribuzione sistemica in tutto l’organismo. Questo metodo permette agli agenti terapeutici di circolare nel flusso sanguigno e raggiungere tessuti e cellule bersaglio situati in diverse parti del corpo.
   

In base all’applicazione, il mercato delle terapie antisenso e RNAi è suddiviso in patologie cardiometaboliche e renali, tumori, patologie neurodegenerative, patologie genetiche, malattie infettive, patologie oftalmiche, patologie cutanee e altre applicazioni. Nel 2023, il segmento delle patologie cardiometaboliche e renali deteneva una quota leader, pari a circa il 31,7%, e si prevede che crescerà a un tasso di crescita annuo composto (CAGR) del 18,3% nel periodo di previsione.
 

• La crescente prevalenza di patologie cardiometaboliche e renali, come fibrosi epatica, diabete, dislipidemia e malattia renale cronica, alimenta la domanda di terapie antisenso e RNAi in questo segmento, contribuendo alla sua quota leader.
   

Per esempio, secondo la Federazione internazionale del diabete, nel 2021 circa 537 milioni di pazienti (di età compresa tra 20 e 79 anni) erano affetti da diabete di tipo 1; si prevede che il numero salirà a 643 milioni entro il 2030.
 

• Il crescente aumento delle approvazioni di terapie RNAi e antisenso mirate al trattamento delle patologie epatiche ha contribuito alla quota dominante del segmento delle patologie cardiometaboliche e renali. Le caratteristiche distintive del fegato lo rendono un bersaglio interessante per le terapie a base di RNA, poiché favoriscono la somministrazione efficace e il metabolismo dei farmaci.
   

Ottieni approfondimenti dettagliati sui principali segmenti che modellano questo mercato

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Nel 2023, il mercato nordamericano delle terapie antisenso e RNAi rappresentava il 42,1% della quota di mercato globale e si prevede che raggiungerà 8,2 miliardi di dollari statunitensi entro il 2032.
 

• La presenza nel Paese di numerose aziende farmaceutiche che offrono opzioni terapeutiche avanzate, come le terapie a RNA, sta trainando la crescita dei ricavi nella regione. I produttori di terapie antisenso e RNAi sfruttano le proprie competenze produttive, capacità di ricerca e sviluppo e strategie di marketing per mantenere la propria posizione dominante nel mercato regionale; ciò ha agevolato la disponibilità nella regione di formulazioni terapeutiche avanzate a base di terapie antisenso e RNAi.
   
• Il numero elevato di approvazioni di terapie a RNA da parte di autorità regolatorie come la FDA statunitense e Health Canada ha agevolato la disponibilità di terapie antisenso e RNAi avanzate per un’ampia gamma di patologie. Ad esempio, nel 2023 la FDA statunitense ha approvato quattro oligonucleotidi terapeutici, tra cui due molecole antisenso, un aptamero a RNA e un siRNA.
   

Il mercato statunitense delle terapie antisenso e RNAi è stato valutato 1,6 miliardi di dollari statunitensi nel 2023 e si prevede che crescerà a un tasso di crescita annuo composto (CAGR) del 18,1% nel periodo di previsione.
 

• L’aumento degli investimenti nella ricerca clinica basata sulle terapie a RNA e la crescente domanda di sviluppo di farmaci personalizzati stanno trainando la crescita dei ricavi nel mercato statunitense. Ad esempio, secondo l’American Society of Gene & Cell Therapy, nel primo trimestre del 2023 le aziende negli Stati Uniti hanno siglato 110 accordi per promuovere i progressi nelle terapie geniche e a RNA.  
   
• La disponibilità di rimborsi e coperture per le terapie a RNA, come quelle antisenso e RNAi, contribuisce alla loro crescente adozione nel Paese. La disponibilità di rimborsi aiuta a ridurre le spese a carico dei pazienti, aumentandone così l’accesso alle cure.
   

Si prevede che il mercato tedesco delle terapie antisenso e RNAi registrerà una crescita significativa nel periodo di previsione.
 

• La Germania vanta uno dei maggiori mercati farmaceutici d’Europa e offre un contesto favorevole allo sviluppo della ricerca e dello sviluppo nel campo delle terapie antisenso e RNAi. Secondo Germany Trade & Invest (GTI), la Germania si distingue come uno dei principali mercati farmaceutici europei, come dimostrano gli ingenti investimenti in R&S, le iniziative innovative e le domande di brevetto. La disponibilità di ingenti investimenti nella ricerca e nello sviluppo delle terapie a RNA sta favorendo i progressi del mercato tedesco.
   
• Inoltre, la presenza in Germania di infrastrutture sanitarie avanzate, insieme all’aumento della spesa sanitaria, agevola l’accesso ai farmaci, comprese le terapie antisenso e RNAi. Secondo l’Ufficio federale di statistica tedesco (FSOG), nel 2021 la spesa sanitaria del Paese ha raggiunto circa il 13,2% del PIL, lo 0,2% in più rispetto al 2020.
   

Si prevede che il mercato indiano delle terapie antisenso e RNAi crescerà notevolmente nei prossimi anni.
 

• L’aumento dei disturbi genetici e delle patologie croniche, come diabete, cancro e fibrosi epatica, insieme al migliore accesso a modalità terapeutiche avanzate, quali le terapie antisenso e RNAi, grazie ai cospicui investimenti nell’ampliamento e nella modernizzazione delle infrastrutture sanitarie, sta trainando la crescita dei ricavi del mercato indiano.
   
• Inoltre, grazie alla sua vasta popolazione, l’India è diventata una delle principali destinazioni per gli studi clinici. Dall’approvazione nel 2016 del primo studio clinico su un farmaco a base di siRNA, le terapie a RNA hanno suscitato un interesse crescente nel Paese, determinando maggiori investimenti da parte delle aziende farmaceutiche nazionali e internazionali nello sviluppo di terapie antisenso e RNAi avanzate.
   

Quota di mercato delle terapie antisenso e RNAi

Il settore delle terapie antisenso e RNAi è frammentato. Sebbene i principali operatori del mercato esercitino un’influenza significativa, anche le aziende più piccole e gli istituti di ricerca svolgono un ruolo fondamentale nel promuovere lo sviluppo di queste terapie e nel portarle sul mercato. Gli operatori consolidati dispongono di ampie pipeline, notevoli capacità di ricerca e partnership consolidate con altre aziende biotecnologiche e farmaceutiche. Le aziende più piccole sono prevalentemente impegnate nella ricerca e nello sviluppo di terapie RNAi e antisenso, con particolare attenzione ad aree di nicchia o a malattie specifiche, contribuendo così alla diversità complessiva del mercato.
 

Aziende del mercato delle terapie antisenso e RNAi

Tra i principali operatori del settore delle terapie antisenso e RNAi figurano:

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
• Arbutus Biopharma
• Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
• Benitec Biopharma Inc.
• BioNTech SE.
• CRISPR Therapeutics
• GlaxoSmithKline plc
• Ionis Pharmaceuticals, Inc.
• Novartis AG
• OliX Pharmaceuticals, Inc.
• Orna Therapeutics, Inc.
• Percheron Therapeutics Ltd.
• Sanofi 
• Sarepta Therapeutics, Inc.
• Silence Therapeutics
   

Notizie del settore delle terapie antisenso e RNAi:

• Ad aprile 2024, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. e Medison Pharma hanno annunciato l’ampliamento della partnership esistente nell’Europa centrale e orientale e in Israele, che includerà alcuni territori dell’America Latina e dell’Asia-Pacifico, nonché altri mercati globali. La partnership garantirà l’espansione e la commercializzazione a livello globale di terapie a base di RNA quali ONPATTRO (patisiran), AMVUTTRA (vutrisiran), GIVLAARI (givosiran) e OXLUMO (lumasiran).
   
• Ad aprile 2024, Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. ha annunciato un accordo di licenza con Alnylam Pharmaceuticals, Inc. e F. Hoffmann-La Roche AG per ottenere i diritti di commercializzazione in Giappone di zilebesiran, una terapia RNAi sperimentale indicata per l’ipertensione.
   

 Il rapporto di ricerca sul mercato delle terapie antisenso e RNAi offre un’analisi approfondita del settore, con stime e previsioni dei ricavi in milioni di dollari statunitensi dal 2021 – 2032 per i seguenti segmenti:

Mercato per tecnologia

• Interferenza dell’RNA
• RNA antisenso

Mercato per via di somministrazione

• Iniezioni endovenose
• Iniezioni intratecali
• Iniezioni sottocutanee
• Altre vie di somministrazione

Mercato per applicazione

• Disturbi cardiometabolici e renali
• Cancro
• Disturbi neurodegenerativi
• Disturbi genetici
• Malattie infettive
• Malattie oftalmiche
• Malattie della pelle
• Altre applicazioni

Le informazioni sopra riportate sono fornite per le seguenti regioni e i seguenti Paesi:

• America del Nord
  • Stati Uniti
  • Canada
• Europa
  • Germania
  • Regno Unito
  • Francia
  • Spagna
  • Italia
  • Paesi Bassi
  • Resto d’Europa
• Asia-Pacifico
  • Cina
  • Giappone
  • India
  • Australia
  • Corea del Sud
  • Resto dell’Asia-Pacifico
• America Latina
  • Brasile
  • Messico
  • Resto dell’America Latina