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Marché des traitements de la mucoviscidose Taille et part 2026-2035

ID du rapport: GMI5118
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Date de publication: April 2026
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Format du rapport: PDF/Excel/Tableau de bord/Plateforme
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Taille du marché des traitements de la mucoviscidose

Le marché des traitements de la mucoviscidose était évalué à 18,1 milliards de dollars américains en 2025. Selon le dernier rapport publié par Global Market Insights, Inc., il devrait passer de 20,9 milliards de dollars américains en 2026 à 79,7 milliards de dollars américains en 2035, avec un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 16 %.

Points clés à retenir sur le marché des traitements contre la mucoviscidose

Taille du marché en 2025
18,1 milliards de dollars
Taille du marché en 2026
20,9 milliards de dollars
Taille prévue du marché en 2035
79,7 milliards de dollars
TCAC (2026–2035)
16 %
Domination régionale
Plus grand marché
Amérique du Nord
Principaux acteurs
  • Leader du marché : Vertex Pharmaceuticals était en tête avec une part de marché supérieure à 35,6 % en 2025.

  • Acteurs de premier plan : Les cinq principaux acteurs de ce marché sont Vertex Pharmaceuticals, F. Hoffmann-La Roche, Gilead, Novartis, qui détenaient ensemble une part de marché de 67,4 % en 2025.

Principaux moteurs de croissance du marché
  • Hausse du taux d’incidence de la mucoviscidose dans la population
  • Progrès des traitements par modulateurs du CFTR
  • Investissements croissants dans la recherche et le développement
Opportunités
  • Développement de thérapies combinées et de modulateurs du CFTR de nouvelle génération
  • Intégration de la santé numérique et du suivi des patients à distance
Défis
  • Coûts élevés des traitements
  • Effets secondaires indésirables des traitements actuels

La prévalence croissante de la mucoviscidose (CF) et l’importance accrue accordée à l’efficacité des traitements ont stimulé la croissance du marché. La forte prévalence de la CF entraîne un besoin de dépistage précoce et de solutions diagnostiques améliorées, ce qui favorise à son tour l’adoption de traitements efficaces sur le marché. Selon une étude publiée dans le Journal of Cystic Fibrosis, près de 65 % des cas de CF avaient été diagnostiqués en 2022, avec environ 105 352 cas recensés dans 94 pays. La hausse du nombre de cas de CF souligne le besoin de traitements efficaces pour améliorer la prise en charge de la maladie. Le développement des services de santé stimule la demande de nouveaux traitements, contribuant ainsi à la croissance du marché.

En outre, l’augmentation des financements consacrés à la R&D accélère les activités de recherche et favorise les progrès dans le domaine des traitements potentiels, ce qui soutient davantage la croissance du marché. Par exemple, l’arrivée des modulateurs du régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR) et l’élargissement du portefeuille de candidats, avec un nombre croissant d’essais cliniques visant à mettre au point des traitements potentiels pour répondre à la charge croissante de la CF, ont encore élargi les possibilités sur le marché.

Par exemple, en septembre 2024, ReCode Therapeutics a lancé une étude exploratoire de phase 1b. Cette étude visait à évaluer la tolérance et l’innocuité de RCT2100, un traitement à base d’ARNm inhalé, chez des patients atteints de CF qui ne peuvent pas répondre aux modulateurs du CFTR, ainsi que de RCT1100 pour traiter la dyskinésie ciliaire primitive. Le lancement de cette étude et les résultats positifs attendus devraient offrir des possibilités importantes pour une nouvelle ligne de traitement destinée aux patients atteints de CF. Par ailleurs, la sensibilisation accrue aux traitements avancés favorise leur adoption et stimule ainsi la croissance du marché.

Le marché a enregistré une croissance considérable entre 2022 et 2024, passant de 11,3 milliards de dollars américains en 2022 à 15,7 milliards de dollars américains en 2024, principalement grâce à l’adoption croissante de traitements modulateurs du CFTR hautement efficaces, en particulier ceux développés par Vertex Pharmaceuticals, comme Trikafta (également commercialisé sous le nom de Kaftrio). Ces traitements ciblent la cause génétique sous-jacente de la mucoviscidose et améliorent considérablement les résultats pour les patients. En outre, l’amélioration des programmes de dépistage néonatal et le diagnostic plus précoce ont favorisé une plus forte adoption des traitements pendant cette période, tandis que le coût annuel élevé des traitements avancés a contribué à la hausse de la valeur globale du marché.

Les traitements de la mucoviscidose désignent les traitements conçus pour atténuer les symptômes causés par la CF. Cette maladie génétique touche principalement les systèmes digestif, respiratoire et reproducteur. Les traitements médicamenteux comprennent notamment les modulateurs du CFTR, les agents mucolytiques, les bronchodilatateurs, les anti-infectieux et d’autres classes de médicaments. La prise en charge non médicamenteuse comprend des interventions thérapeutiques visant à gérer les symptômes de la CF. 

Des acteurs clés tels que Vertex Pharmaceuticals, Gilead, F. Hoffmann-La Roche, Novartis et Chiesi Farmaceutici stimulent la croissance du marché grâce à des activités continues de recherche et développement de traitements innovants, à l’élargissement des indications des modulateurs du CFTR afin de couvrir davantage de mutations génétiques et de tranches d’âge, ainsi qu’à des collaborations stratégiques avec les professionnels de santé pour améliorer l’accès aux traitements.

Tendances du marché des traitements de la mucoviscidose

Le marché mondial des traitements de la mucoviscidose connaît une croissance portée par plusieurs tendances qui créent de nouvelles possibilités pour les thérapies innovantes, l’amélioration des résultats pour les patients et un accès élargi aux traitements pour les personnes atteintes de mucoviscidose.

  • Les progrès des thérapies par modulateurs de CFTR, conjugués à l’émergence de thérapies avancées visant à répondre aux besoins des patients atteints de mucoviscidose, constituent une tendance majeure qui stimule la croissance du secteur des traitements de la mucoviscidose.
  • En outre, la mise au point de traitements combinés ou d’autres modulateurs de CFTR, tels que Trikafta, Symdeko et Orkambi, a considérablement amélioré la fonction pulmonaire et réduit les hospitalisations chez les patients atteints de mucoviscidose.
  • Ces traitements ciblent principalement la cause sous-jacente de la mucoviscidose, en prenant en charge les complications pulmonaires, en améliorant la fonction pulmonaire et en prolongeant l’espérance de vie.
  • Par exemple, en décembre 2020, Vertex Pharmaceuticals a obtenu de la Food and Drug Administration (FDA) l’autorisation de commercialiser TRIKAFTA chez les patients atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans et plus présentant une mutation F508del ou une autre mutation réactive. Cette autorisation a élargi l’accès au traitement à environ 300 patients supplémentaires. Cette avancée a mis en évidence la détermination constante à améliorer la prise en charge des patients atteints de mucoviscidose.
  • Par ailleurs, les progrès croissants des traitements de la mucoviscidose, axés sur la mise au point d’innovations de rupture susceptibles d’offrir des solutions à long terme aux patients, ont encore stimulé la croissance du marché. En outre, pour répondre à ces besoins, les principaux acteurs investissent massivement dans la R&D et élargissent leurs études sur les produits en développement afin d’améliorer la prise en charge de la maladie et les résultats pour les patients.
  • Par exemple, un traitement innovant mis au point en Australie-Occidentale pour les patients atteints de mucoviscidose fait actuellement l’objet d’essais cliniques aux États-Unis et en Australie. Le Kids Research Institute Australia et le Perth Children's Hospital ont indiqué que ce traitement RSP-1502 associe un antibiotique inhalé à un agent potentialisateur pour traiter les infections respiratoires chez les patients atteints de mucoviscidose. Cependant, un essai précoce mené en Australie-Occidentale auprès de patients atteints de mucoviscidose souffrant d’infections chroniques et utilisant cet agent potentialisateur inhalé a mis en évidence une réduction spectaculaire 800-fold de la charge bactérienne et une amélioration moyenne de 16 % de la fonction pulmonaire, contre 5 % avec le traitement standard. Cette nouvelle association constitue donc une avancée dans l’amélioration des résultats anti-infectieux et de la fonction pulmonaire chez les patients atteints de mucoviscidose, contribuant ainsi à la croissance du marché.

Analyse du marché des traitements de la mucoviscidose

Marché des traitements de la mucoviscidose, par type, 2022-2035 (milliards de dollars américains)
Marché des traitements de la mucoviscidose, par type, 2022-2035 (milliards de dollars américains)

Selon le type, le marché mondial des traitements de la mucoviscidose se répartit entre les médicaments et les traitements non médicamenteux. Le segment des médicaments a dominé le marché mondial et était évalué à 16,2 milliards de dollars américains en 2025.

  • Le segment des médicaments se subdivise en modulateurs de CFTR, agents mucolytiques, bronchodilatateurs, agents anti-infectieux, suppléments d’enzymes pancréatiques et autres classes de médicaments.
  • Les progrès croissants des traitements médicamenteux, notamment des modulateurs de CFTR et d’autres traitements symptomatiques, ont fortement stimulé la demande de médicaments, renforçant ainsi la position de ce segment sur le marché.
  • Ces médicaments tendent à améliorer les résultats chez les patients en ciblant les symptômes de la mucoviscidose et les mutations génétiques.
  • Toutefois, l’augmentation de la fréquence des cas de mucoviscidose a renforcé le financement et les activités de R&D, permettant la mise à disposition de traitements potentiels et consolidant la position du segment sur le marché.
  • En outre, les progrès de la médecine personnalisée et l’élargissement de la prise en charge par les régimes de remboursement, qui soulignent son rôle central dans l’amélioration de la santé des patients atteints de mucoviscidose, devraient stimuler la croissance du marché dans les années à venir.
  • En revanche, le segment non médicamenteux devrait afficher un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 14,7 % au cours de la période de prévision, en raison de l’importance croissante accordée à la prise en charge globale de la mucoviscidose au-delà des traitements pharmacologiques.
  • La sensibilisation accrue à la prise en charge à long terme de la maladie, l’amélioration des technologies de soins à domicile et l’adoption croissante d’outils de suivi numériques et de systèmes d’assistance respiratoire favorisent également le recours à des approches thérapeutiques non médicamenteuses, contribuant ainsi à la forte croissance de ce segment.

Marché des traitements de la mucoviscidose, par groupe d’âge (2025)
Marché des traitements de la mucoviscidose, par groupe d’âge (2025)

Selon le groupe d’âge, le marché mondial des traitements de la mucoviscidose se subdivise en moins de 18 ans, 18 à 40 ans et 41 ans et plus. Le segment des moins de 18 ans a représenté la part de marché la plus importante, soit 76,9 % en 2025.

  • La prépondérance du segment des moins de 18 ans s’explique par la fréquence élevée de maladies telles que la mucoviscidose chez les enfants et les adolescents.
  • Ces maladies se déclarent à un jeune âge, ce qui favorise un diagnostic et un traitement précoces et accroît ainsi le besoin de thérapies ciblées et de soins personnalisés pour cette population.
  • En outre, l’attention accrue des aidants, l’amélioration des diagnostics et l’accès à de nouvelles options thérapeutiques contribuent également à la prépondérance de ce segment.
  • Par ailleurs, l’accent mis sur la recherche pédiatrique et les autorisations réglementaires lui permettent de conserver sa position dominante sur le marché tout au long de la période de prévision.

Marché des traitements contre la mucoviscidose aux États-Unis, 2022-2035 (milliards de dollars américains)
Marché des traitements contre la mucoviscidose aux États-Unis, 2022-2035 (milliards de dollars américains)

Marché nord-américain des traitements de la mucoviscidose

L’Amérique du Nord a dominé le marché mondial des traitements de la mucoviscidose, avec une part de marché de 74,5 % en 2025.

  • L’Amérique du Nord a dominé le marché grâce à la présence de grandes entreprises pharmaceutiques, qui a favorisé la disponibilité et l’accessibilité généralisées de traitements de pointe.

  • En outre, des politiques de remboursement solides et la couverture par les assurances permettent aux patients d’accéder plus facilement aux traitements coûteux de la mucoviscidose.
  • La région bénéficie également de programmes de dépistage néonatal bien établis et du soutien actif à la recherche d’organisations telles que la Cystic Fibrosis Foundation, qui continuent de favoriser l’adoption des traitements et l’innovation.

En 2025, les États-Unis occupaient une position de premier plan sur le marché nord-américain des traitements de la mucoviscidose, avec un marché de 12,1 milliards de dollars américains.

  • La forte prévalence de la mucoviscidose dans le pays, qui a accru le besoin de traitements efficaces contre cette maladie, conjuguée à des activités rigoureuses de R&D visant à gérer le fardeau qu’elle représente, a renforcé le leadership des États-Unis sur le marché.
  • Selon l’American Lung Association, près de 40 000 enfants et adultes vivent avec la mucoviscidose, contre 38 804 cas prévalents recensés en 2020 aux États-Unis. Cette hausse du nombre de cas stimule la demande de traitements efficaces et, par conséquent, la croissance du marché américain.
  • En outre, les importants financements publics et privés consacrés au développement de thérapies innovantes et de médicaments avancés, tels que les modulateurs du CFTR, renforcent la présence du pays sur le marché et contribuent à une meilleure prise en charge des symptômes de la mucoviscidose.
  • Par ailleurs, la présence d’organisations telles que la Cystic Fibrosis Foundation, ainsi que leurs programmes de soutien et leurs initiatives de remboursement, contribuent également à la forte adoption des traitements.
  • Enfin, la présence de grandes entreprises pharmaceutiques et les investissements importants en R&D continuent de renforcer la position du pays dans la région.

Marché européen des traitements de la mucoviscidose

Le secteur européen des traitements de la mucoviscidose était évalué à 3,6 milliards de dollars américains en 2025 et devrait atteindre 15,5 milliards de dollars américains d’ici 2035.

  • Le secteur européen des traitements de la mucoviscidose connaît une croissance portée par l’augmentation du nombre de centres spécialisés dans cette maladie, qui améliorent l’accès des patients à des soins complets et à des thérapies avancées.
  • La région bénéficie également d’une forte activité de recherche clinique et d’une participation à des essais cliniques internationaux, ce qui permet d’évaluer et d’adopter plus rapidement de nouveaux traitements.
  • En outre, la sensibilisation accrue des professionnels de santé et des patients favorise l’instauration plus précoce des traitements.
  • Le marché bénéficie également d’une disponibilité élargie des traitements grâce aux entreprises pharmaceutiques régionales, qui continuent de lancer des thérapies avancées dans les pays européens.

L’Allemagne devrait enregistrer une croissance importante sur le marché européen des traitements de la mucoviscidose.

  • Le potentiel de croissance du marché dans le pays s’explique par l’augmentation de l’incidence de la mucoviscidose, ainsi que par une sensibilisation croissante et une amélioration de sa prise en charge.
  • En outre, l’attention et les efforts accrus consacrés au dépistage précoce, notamment grâce aux programmes de dépistage néonatal proposés dans le pays, stimulent la demande d’options thérapeutiques efficaces.
  • Par exemple, chaque année, le centre de dépistage néonatal de Heidelberg examine environ 140 000 nouveau-nés du sud-ouest de l’Allemagne. Presque tous les parents qui choisissent le dépistage néonatal pour leurs enfants consentent également à participer au dépistage néonatal de la mucoviscidose (CF-NBS) (99,8 %). Cette initiative favorise une intervention précoce, améliore les résultats pour les patients, stimule les investissements en R&D et élargit l’accès aux traitements pour les personnes atteintes de mucoviscidose.
  • Par ailleurs, les investissements substantiels en R&D et la collaboration entre les instituts de recherche et les établissements universitaires, d’une part, et les entreprises pharmaceutiques, d’autre part, favorisent le développement de thérapies innovantes. Par exemple, Mukoviszidose e.V. finance des projets de recherche et des études cliniques liés à la mucoviscidose qui prévoient des applications cliniques dans les soins et la sensibilisation à cette maladie. Ces financements visent à optimiser les activités de R&D au regard du fardeau de la maladie et à améliorer les résultats pour les patients, tout en ouvrant de nouvelles perspectives.
  • En outre, les politiques de remboursement favorables et l’aide publique en faveur de la sensibilisation aux maladies rares et de leur traitement ont encore renforcé la position de l’Allemagne sur le marché européen.

Marché des traitements de la mucoviscidose en Asie-Pacifique

Le secteur des traitements de la mucoviscidose en Asie-Pacifique devrait enregistrer un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 16,5 % au cours de la période d’analyse.

  • Cette croissance s’explique par l’amélioration des capacités diagnostiques et la sensibilisation accrue à la mucoviscidose dans plusieurs pays de la région.

  • La hausse des dépenses de santé et l’élargissement progressif de l’accès aux thérapies avancées soutiennent également la croissance du marché.
  • Par ailleurs, la présence croissante d’entreprises pharmaceutiques mondiales telles que Vertex Pharmaceuticals et Novartis dans la région Asie-Pacifique contribue à une plus grande disponibilité des traitements contre la mucoviscidose, accélérant davantage le développement du marché.

Le Japon occupait une position prépondérante dans le secteur des traitements de la mucoviscidose en Asie-Pacifique.

  • Le marché du pays était porté par l’importance croissante accordée au traitement des maladies rares, ainsi que par un soutien réglementaire favorable, notamment le système de désignation de médicament orphelin, qui favorise l’innovation dans le développement de médicaments contre la mucoviscidose dans le pays
  • En outre, la sensibilisation et l’accès aux traitements se sont améliorés grâce à l’extension des programmes de diagnostic précoce, tandis que les progrès du dépistage génétique ont renforcé la position du Japon sur le marché de l’Asie-Pacifique.
  • Ces facteurs contribuent donc collectivement à maintenir la position du Japon, à élargir la disponibilité des traitements contre la mucoviscidose dans la région et à soutenir la croissance du marché.

Marché des traitements de la mucoviscidose en Amérique latine

Le secteur des traitements de la mucoviscidose au Brésil devrait connaître une croissance sur le marché de l’Amérique latine.

  • Le marché brésilien devrait enregistrer une croissance substantielle, compte tenu du nombre important de patients atteints de mucoviscidose et du besoin de traitements potentiels plus efficaces.

  • Par exemple, selon le registre brésilien des patients atteints de mucoviscidose, le taux d’incidence de cette maladie au Brésil était d’environ 1 naissance vivante sur 7 576 en 2017. En outre, le dépistage néonatal de la mucoviscidose est obligatoire, ce qui facilite le diagnostic et l’intervention précoces. La hausse du nombre de cas de mucoviscidose et l’élargissement de l’accès au dépistage devraient donc stimuler la demande de solutions potentielles de prise en charge de la maladie et, par conséquent, la croissance du marché.
  • Par ailleurs, la sensibilisation croissante, les progrès des infrastructures de santé, l’amélioration de l’accès aux traitements avancés et l’augmentation des investissements dans la recherche sur les maladies rares renforcent la position du Brésil en tant que marché clé des traitements de la mucoviscidose en Amérique latine.

Marché des traitements de la mucoviscidose au Moyen-Orient et en Afrique

L’Arabie saoudite devrait enregistrer une croissance substantielle dans le secteur des traitements de la mucoviscidose au Moyen-Orient et en Afrique.

  • L’Arabie saoudite devrait connaître une croissance sous l’effet de plusieurs facteurs, notamment la prévalence croissante de la mucoviscidose, conjuguée à une sensibilisation accrue et à l’amélioration des infrastructures de santé, qui stimulent la demande de traitements efficaces.

  • En outre, les initiatives et le soutien des pouvoirs publics améliorent l’accès aux soins de santé et stimulent davantage la croissance du marché en favorisant les activités de R&D.
  • Par ailleurs, le développement de thérapies innovantes telles que la thérapie génique et les modulateurs de CFTR devrait élargir les options thérapeutiques. Ces facteurs mettent donc en évidence le potentiel de l’Arabie saoudite dans le secteur des traitements de la mucoviscidose au Moyen-Orient et en Afrique.

Part de marché des traitements de la mucoviscidose

Les quatre principaux acteurs du secteur mondial des traitements de la mucoviscidose détiennent environ 67,4 % du marché. Les principaux acteurs du marché, tels que Vertex Pharmaceuticals, F. Hoffmann-La Roche, Gilead et Novartis, détiennent une part importante du secteur. Ces entreprises s’attachent activement à développer des options thérapeutiques potentielles ciblant les causes génétiques sous-jacentes de la maladie et répondant aux besoins liés à sa prise en charge. En outre, pour répondre à ces besoins, les entreprises participent activement à des opérations de consolidation du marché, notamment en collaborant avec des instituts de recherche et des organismes de santé afin de favoriser l’innovation et d’accélérer la découverte de médicaments.

Le marché des traitements de la mucoviscidose est très concurrentiel, sous l’impulsion de l’innovation continue, d’activités de recherche et développement soutenues et de l’arrivée de traitements de pointe. En outre, l’étoffement du portefeuille de projets de développement de traitements contre la mucoviscidose, notamment avec de nouveaux médicaments en cours d’essais cliniques, témoigne de l’attention croissante portée aux besoins médicaux non satisfaits. Par ailleurs, la multiplication des autorisations de mise sur le marché et l’intérêt croissant pour la médecine personnalisée intensifient la concurrence. Les entreprises investissent massivement pour étendre leur présence géographique, notamment sur les marchés émergents, afin de tirer parti de la demande croissante, d’améliorer l’accès aux traitements de pointe et d’accroître leur pénétration du marché.

Entreprises du marché des traitements de la mucoviscidose

Les principaux acteurs du secteur des traitements de la mucoviscidose sont les suivants :

  • Alcresta Therapeutics

  • Baxter 
  • Chiesi Farmaceutici
  • F. Hoffmann-La Roche
  • Gilead
  • Koninklijke Philips
  • Lupin
  • Monaghan Medical 
  • Novartis
  • Savara
  • Sionna Therapeutics
  • Teva Pharmaceutical Industries
  • Vertex Pharmaceuticals 
  • Vertex Pharmaceuticals- Vertex Pharmaceuticals est un acteur majeur du marché des traitements de la mucoviscidose, avec une part de marché de 35,6 %, et se concentre sur les modulateurs de CFTR afin d’améliorer les résultats cliniques et l’espérance de vie des patients. L’entreprise dispose d’un solide portefeuille de projets de développement, dont VX-522, un traitement à base d’ARNm ciblant CFTR, administré au moyen de nanoparticules lipidiques et conçu pour cibler la cause sous-jacente de l’atteinte pulmonaire liée à la mucoviscidose. Ce traitement expérimental pourrait offrir une solution innovante aux patients qui ne répondent pas aux modulateurs de CFTR actuellement disponibles.
  • Gilead- Gilead est un fournisseur de premier plan de traitements antibactériens et antifongiques spécifiques à la mucoviscidose. L’entreprise s’attache à contrôler les infections pulmonaires chroniques courantes chez les patients atteints de mucoviscidose. Ses traitements visent à réduire les complications liées aux infections, à renforcer la sécurité des patients et à améliorer les résultats globaux des traitements. En s’attaquant à l’un des aspects les plus critiques de la prise en charge de la mucoviscidose, Gilead contribue de manière significative à améliorer la qualité de vie et la santé à long terme des patients.
  • F. Hoffmann-La Roche- F. Hoffmann-La Roche s’attache à proposer des traitements modificateurs de la maladie répondant aux besoins des patients atteints de mucoviscidose, en s’appuyant sur son expertise en médecine de précision et en diagnostic. Par exemple, Roche a acquis auprès d’Enterprise Therapeutics le programme de phase 1 contre la mucoviscidose couvrant tous les génotypes, qui comprend une série de composés potentialisateurs de TMEM16A conçus pour restaurer la fonction pulmonaire des patients atteints de mucoviscidose. Cette acquisition visait à renforcer les capacités de recherche de l’entreprise et à accélérer l’innovation dans le secteur de la mucoviscidose.

Actualités du secteur des traitements de la mucoviscidose

  • En octobre 2025, Vertex Pharmaceuticals a présenté plusieurs résumés lors de la conférence nord-américaine sur la mucoviscidose (NACFC), qui s’est tenue du 22–25 octobre à Seattle, dans l’État de Washington. Ces présentations ont mis en évidence les bénéfices cliniques des modulateurs de CFTR, notamment ceux de son traitement le plus récemment approuvé, ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor). Elles ont conforté la position de leader de l’entreprise dans le traitement de la mucoviscidose et devraient renforcer la notoriété de ses traitements auprès des médecins et favoriser leur adoption, consolidant ainsi sa position sur le marché et stimulant la croissance de son chiffre d’affaires.
  • En décembre 2024, Vertex Pharmaceuticals a obtenu l’autorisation de la FDA pour ALYFTREK, une association triple de modulateurs de CFTR à prendre une fois par jour, destinée aux patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus qui présentent au moins une mutation F508del ou une autre mutation de CFTR sensible au traitement. Cette autorisation a marqué une avancée majeure dans les options thérapeutiques contre la mucoviscidose, améliorant la prise en charge des patients et les résultats obtenus.
  • En octobre 2024, des chercheurs de l’Université de Liverpool ont lancé une stratégie visant à améliorer la prise en charge de la santé pulmonaire au Royaume-Uni grâce à la création d’un pôle d’innovation sur la mucoviscidose. Financé par LifeArc et le Cystic Fibrosis Trust, ce pôle vise à améliorer l’efficacité des tests et des traitements contre les infections pulmonaires chez les patients atteints de mucoviscidose.
  • En janvier 2024, Lupin a reçu de la FDA américaine une autorisation provisoire de commercialisation de ses granulés oraux génériques d’ivacaftor pour le traitement de la mucoviscidose. Cette autorisation a marqué une étape importante pour Lupin, lui permettant de pénétrer le marché et de proposer des traitements efficaces répondant aux besoins des patients atteints de mucoviscidose.

Le rapport d’étude de marché sur les traitements de la mucoviscidose présente une analyse approfondie du secteur, avec des estimations et des prévisions de chiffre d’affaires, en millions de dollars américains, pour la période 2022 – 2035, selon les segments suivants :

Marché, par type

  • Médicaments
    • Par classe de médicaments
      • Modulateurs de CFTR
      • Agents mucolytiques
      • Bronchodilatateurs
      • Agents anti-infectieux
      • Suppléments d’enzymes pancréatiques
      • Autres classes de médicaments
    • Par voie d’administration      
      • Voie orale
      • Inhalation
    • Par canal de distribution 
      • Pharmacies hospitalières
      • Pharmacies de détail
      • Pharmacies en ligne
  • Autres traitements

Marché, par tranche d’âge

  • Moins de 18 ans
  • De 18 à 40 ans
  • 41 ans et plus

Les informations ci-dessus sont fournies pour les régions et pays suivants :

  • Amérique du Nord
    • États-Unis
    • Canada
  • Europe
    • Allemagne
    • Royaume-Uni
    • France
    • Italie
    • Espagne
    • Pays-Bas
    • Irlande
    • Danemark
  • Asie-Pacifique
    • Inde
    • Japon
    • Australie
  • Amérique latine
    • Brésil
    • Mexique
    • Argentine
  • Moyen-Orient et Afrique
    • Afrique du Sud
    • Arabie saoudite
    • Émirats arabes unis
Auteurs:  Monali Tayade , Sampada Kulkarni

Questions fréquemment posées (FAQs):

La taille du marché s’élevait à 18,1 milliards de dollars américains en 2025, avec un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 16 % prévu jusqu’en 2035. La croissance est portée par la prévalence croissante de la mucoviscidose et la demande accrue d’options thérapeutiques efficaces.
Le marché devrait dépasser 79,7 milliards de dollars américains d’ici 2035, porté par les progrès des thérapies par modulateurs du CFTR et l’attention croissante accordée à l’amélioration des résultats pour les patients.
La taille du marché devrait atteindre 20,9 milliards de dollars américains en 2026.
Le segment des médicaments a généré 16,2 milliards de dollars américains en 2025, dominant le marché grâce aux progrès croissants des modulateurs du CFTR et d’autres traitements médicamenteux symptomatiques.
Le segment des moins de 18 ans représentait la part de marché la plus élevée, à 76,9 % en 2025, en raison de la prévalence plus élevée de la mucoviscidose chez les enfants et les adolescents.
L’Amérique du Nord domine le marché avec une part de marché de 74,5 % en 2025, grâce à la présence de grandes entreprises pharmaceutiques et à un accès étendu à des options thérapeutiques avancées.
Les principales tendances comprennent les progrès des traitements par modulateurs du CFTR, le développement de nouvelles thérapies avancées, une attention accrue portée au diagnostic précoce et l’expansion des services de santé afin d’améliorer la prise en charge de la maladie.
Les principaux acteurs incluent Alcresta Therapeutics, Baxter, Chiesi Farmaceutici, F. Hoffmann-La Roche, Gilead, Koninklijke Philips, Lupin, Monaghan Medical, Novartis, Savara, Sionna Therapeutics, Teva Pharmaceutical Industries et Vertex Pharmaceuticals.

Méthodologie de recherche, sources de données et processus de validation

Ce rapport repose sur un processus de recherche structuré, fondé sur des échanges directs avec les acteurs du secteur, une modélisation propriétaire et des vérifications croisées rigoureuses. Il ne se limite pas à une recherche documentaire.

Notre processus de recherche en 6 étapes

  1. 1. Conception de l'étude et supervision par les analystes

    La méthodologie de recherche de GMI s'appuie sur l'expertise humaine, une validation rigoureuse et une transparence totale. Chaque résultat, analyse de tendance et prévision figurant dans nos rapports est élaboré par des analystes expérimentés qui comprennent les particularités de votre marché.

    Notre approche associe une vaste recherche primaire, menée par des échanges directs avec les acteurs et experts du secteur, à une recherche secondaire approfondie provenant de sources mondiales vérifiées. Nous appliquons une analyse quantitative des effets pour établir des prévisions fiables, tout en assurant la traçabilité des sources de données initiales jusqu'aux conclusions finales.

  2. 2. Recherche primaire

    La recherche primaire constitue le socle de notre méthodologie et contribue à près de 80 % de l'ensemble des conclusions. Elle repose sur des échanges directs avec les acteurs du secteur pour garantir la précision et la profondeur de l'analyse. Notre programme structuré d'entretiens couvre les marchés régionaux et mondiaux et recueille les contributions de cadres dirigeants, de directeurs et d'experts du domaine. Ces échanges apportent des perspectives stratégiques, opérationnelles et techniques, permettant des analyses équilibrées et des prévisions de marché fiables.

  3. 3. Exploration des données et analyse de marché

    L'exploration des données est une composante essentielle de notre processus de recherche et représente près de 20 % de la méthodologie globale. L'analyse des parts de chiffre d'affaires des principaux acteurs nous permet d'étudier la structure du marché, de repérer les tendances sectorielles et d'évaluer les facteurs macroéconomiques. Nous recueillons des données pertinentes auprès de sources payantes et gratuites afin de constituer une base de données fiable. Ces informations sont intégrées à la recherche primaire et à l'estimation de la taille du marché, puis validées auprès d'acteurs clés tels que les distributeurs, les fabricants et les associations professionnelles.

  4. 4. Estimation de la taille du marché

    Nous estimons la taille du marché selon une approche ascendante. Le point de départ est constitué des chiffres d'affaires recueillis directement lors des entretiens de recherche primaire, des volumes de production des fabricants et des statistiques d'installation ou de déploiement. Nous agrégeons ensuite ces données par marché régional pour obtenir une estimation mondiale ancrée dans l'activité réelle du secteur.

  5. 5. Modèle de prévision et principales hypothèses

    Chaque prévision documente explicitement :

    • ✓ Les principaux moteurs de croissance et leur impact supposé

    • ✓ Les facteurs de freinage et les scénarios d'atténuation

    • ✓ Les hypothèses réglementaires et le risque de changement des politiques

    • ✓ Les paramètres de la courbe d'adoption technologique

    • ✓ Les hypothèses macroéconomiques (croissance du PIB, inflation, taux de change)

    • ✓ La dynamique concurrentielle et les perspectives d'entrée et de sortie du marché

  6. 6. Validation et assurance qualité

    Lors des dernières étapes, des experts du domaine examinent manuellement les données filtrées afin de repérer les nuances et les erreurs de contexte que les systèmes automatisés pourraient manquer. Cette revue spécialisée ajoute un niveau essentiel d'assurance qualité et garantit que les données correspondent aux objectifs de l'étude et aux normes propres au domaine.

    Notre processus de validation à trois niveaux vise à garantir la fiabilité maximale des données :

    • ✓ Validation statistique

    • ✓ Validation par des experts

    • ✓ Confrontation à la réalité du marché

Confiance et crédibilité

10+
Années d'activité
Prestations régulières depuis la création
A+
Accréditation BBB
Normes professionnelles et satisfaction des clients
ISO
Qualité certifiée
Entreprise certifiée ISO 9001:2015
150+
Analystes de recherche
Présents dans plus de 20 secteurs d'activité
95%
Fidélisation des clients
Valeur d'une relation de cinq ans

Sources de données vérifiées

  • Publications professionnelles

    Revues sectorielles, publications professionnelles et médias spécialisés

  • Bases de données sectorielles

    Bases de données de marché propriétaires et tierces

  • Documents réglementaires déposés

    Archives des marchés publics et documents d'orientation politique

  • Recherche académique

    Études universitaires et rapports d'instituts spécialisés

  • Rapports d'entreprises

    Rapports annuels, présentations aux investisseurs et documents déposés

  • Entretiens avec des experts

    Cadres dirigeants, responsables des achats et spécialistes techniques

  • Archives de GMI

    Plus de 13 000 études publiées couvrant plus de 20 secteurs d'activité

  • Données commerciales

    Volumes d'importation et d'exportation, codes SH et données douanières

Paramètres étudiés et évalués

Chaque donnée de ce rapport est validée au moyen d'entretiens de recherche primaire, d'une véritable modélisation ascendante et de vérifications croisées rigoureuses. Découvrez notre processus de recherche →

Auteurs:  Monali Tayade, Sampada Kulkarni
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