Fibrosis kystique Thérapeutique Taille du marché et part de marché

Fibrosis kystique Thérapeutique Taille du marché

La taille du marché mondial de la fibrose kystique a été évaluée à 15,7 milliards de dollars en 2024. Le marché devrait passer de 18,1 milliards de dollars en 2025 à 68,4 milliards de dollars en 2034, avec un TCAC de 15,9% entre 2025 et 2034. La prévalence croissante de la fibrose kystique (FC) et l'importance croissante accordée à un traitement efficace ont motivé la croissance du marché. La prévalence élevée de ces cas de mucoviscidose entraîne la nécessité d'une détection précoce et de solutions diagnostiques améliorées, ce qui a stimulé l'adoption de traitements efficaces sur le marché.

Selon une étude rapportée dans le Journal of Cystic Fibrosis, près de 65 % des cas de FC ont été diagnostiqués avec près de 105 352 cas dans 94 pays en 2022. Cette incidence croissante des FC souligne la nécessité d'un traitement efficace pour améliorer la gestion de la maladie.

L'augmentation du financement de la recherche et du développement accélère les activités de recherche favorisant l'avancement du traitement potentiel. L'émergence du modulateur du régulateur de conductance transmembranaire des FC (CFTR) et les études de pipelines étendus avec un nombre croissant de essais cliniques développer des thérapies thérapeutiques potentielles pour répondre aux préoccupations croissantes des FC.

Par exemple, en septembre 2024, une étude de phase 1b a été entreprise par ReCode Therapeutics. Cette étude visait à évaluer la tolérance et la sécurité de RCT2100, une dose d'ARNm inhalée chez les patients des FC qui ne sont pas en mesure de répondre aux modulateurs CFTR et RCT1100 pour le traitement de la dyskinésie ciliaire primaire. L'initiation de cette étude et les résultats positifs attendus sont susceptibles d'offrir d'importantes possibilités de traitement potentiel chez les patients des FC. De plus, une prise de conscience accrue des thérapies avancées alimente l'adoption des thérapies, stimulant ainsi grandement la croissance du marché.

Les traitements de fibrose kystique se rapportent au traitement mis au point pour traiter et améliorer les symptômes causés par les FC. Ce trouble génétique affecte principalement le système digestif, le système respiratoire et le système reproducteur. Les méthodes de traitement comprennent les médicaments, y compris les modulateurs CFTR, les agents mucolytiques, les bronchodilatateurs, les agents anti-infectieux et d'autres classes de médicaments, tandis que la gestion de la non-médication comprend des interventions thérapeutiques pour gérer les symptômes CF.

Fibrosis kystique Tendances du marché

• L'amélioration de la thérapie modulateur CFTR combinée à une thérapie avancée émergente pour répondre aux préoccupations des patients CF alimente la croissance du marché. Le développement d'associations thérapeutiques ou d'autres modulateurs CFTR tels que Trikafta, Symdeko, Orkambi a amélioré de façon significative le fonctionnement pulmonaire et réduit l'hospitalisation des patients CF.
• Ces thérapies ciblent principalement la cause des patients des FC, la gestion de l'oblitération pulmonaire et l'amélioration de la fonctionnalité des poumons et de l'espérance de vie. Par exemple, en décembre 2020, Vertex Pharmaceuticals a reçu l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) pour TRIKAFTA chez des patients de 2 ans et plus ayant une mutation F508del ou d'autres mutations réactives.
• Cette approbation a signifié un traitement avec accès à environ 300 patients supplémentaires. Cette réalisation a mis en évidence la détermination continue d'améliorer la prestation des soins aux patients souffrant des FC.
• De plus, l'avancement croissant du traitement des FC en mettant l'accent sur l'élaboration de percées potentielles offrant des solutions à long terme aux patients des FC a stimulé la croissance du marché. Un traitement en Australie occidentale sur les patients atteints de fibrose kystique est en cours d'essais cliniques aux États-Unis et en Australie. Le Kids Research Institute Australia et le Perth Children's Hospital ont déclaré le traitement RSP-1502, combine l'utilisation d'un inhalé antibiotiques rappel pour le traitement des infections respiratoires chez les patients des FC.
• Cependant, un premier essai à l'aide de ce rappel aux antibiotiques inhalés sur des patients atteints de FC chroniquement infectés a montré une réduction de 800 fois la charge bactérienne et une amélioration de la fonction pulmonaire de 16 % en moyenne par rapport à l'amélioration de 5 % observée avec le traitement standard. Cette nouvelle combinaison est en progression, améliorant les résultats anti-infectieux et la fonction pulmonaire chez les patients atteints de mucoviscidose.
• De plus, certains facteurs de restriction tels que l'accessibilité limitée des thérapies de pointe dans les régions en développement, des exigences réglementaires rigoureuses, les effets secondaires potentiels des thérapies actuelles entravent la croissance du marché.

Fibrosis kystique Analyse du marché

Selon le type, le marché mondial est classé en médicaments et non médicaments. Le segment des médicaments, évalué à 11,9 milliards de dollars des États-Unis en 2023, devrait générer un chiffre d'affaires de 14 milliards de dollars des États-Unis en 2024, ce qui témoigne de sa domination tout au long de la période de prévision, avec un TCAC de 16,1 %.

• Le segment médicamenteux est également classé en modulateurs CFTR, agents mucolytiques, bronchodilatateurs, agents anti-infectieux, suppléments enzymatiques pancréatiques et autres classes de médicaments.
• Les progrès croissants dans les pharmacothérapies, y compris les modulateurs CFTR et d'autres traitements symptomatiques, ont considérablement stimulé la demande de médicaments, ce qui a mis en évidence l'importance du segment sur le marché. Ces médicaments ont tendance à améliorer les réponses des patients aux résultats en ciblant les symptômes des FC et des mutations génétiques.
• L'augmentation de la fréquence des cas des FC a renforcé les fonds et les activités de recherche-développement qui permettent d'offrir des traitements potentiels, renforçant ainsi la position du segment sur le marché.
• De plus, les progrès en médecine personnalisée et l'augmentation du soutien au remboursement mettent l'accent sur son rôle central dans l'amélioration de la santé des patients des FC. Cela devrait accroître la croissance du marché dans les années à venir.

Selon le groupe d'âge, le marché mondial de la fibrose kystique est classé en dessous de 18 ans, de 18 à 40 ans et de 41 ans et plus. Le segment de moins de 18 ans représentait la part de marché la plus élevée (76,8 %) en 2024.

• L'importance du segment pour le groupe d'âge des moins de 18 ans a été affirmée comme étant une forte incidence de maladies comme les FC chez les enfants et les adolescents. La plupart des enfants atteints de mucoviscidose sont diagnostiqués à l'âge de 2 ans. Cependant, peu d'entre eux avec une forme légère peut ne pas être diagnostiqué avant qu'ils soient un adolescent.
• De telles maladies entraînent un diagnostic et un traitement précoces, ce qui entraîne la nécessité de thérapies ciblées et de soins individualisés dans cette population.
• Une attention accrue de la part des soignants, un meilleur diagnostic et l'accès à de nouvelles options de traitement jouent également un rôle dans l'importance de ce segment. De plus, l'accent mis sur la recherche pédiatrique et les approbations réglementaires maintient la domination du marché tout au long de la période de prévision.

En 2024, les États-Unis ont occupé une position de premier plan sur le marché nord-américain de la fibrose kystique thérapeutique représentant 10,5 milliards de dollars. Il s'agit d'une augmentation par rapport aux 8,9 milliards de dollars américains en 2023, ce qui démontre une croissance de 15,9 % du TCAC.

• La forte prévalence des FC dans le pays a accru la nécessité d'un traitement efficace des FC associé à des activités rigoureuses de recherche et de développement visant à gérer le fardeau de la maladie.
• Selon l'American Lung Association, près de 40 000 enfants et adultes vivent avec des FC, ce qui est en hausse par rapport à 38 804 cas courants en 2020 aux États-Unis.
• De plus, le pays gagne une plus grande traction sur le marché grâce à des contributions importantes du gouvernement et du secteur privé à la mise au point de thérapies novatrices et de médicaments de pointe comme les modulateurs du CFTR pour améliorer la gestion des symptômes des FC.
• De même, l'expansion des thérapies innovantes comme thérapie génique est censé élargir les options de traitement.
• La présence d'organisations comme la Fondation de la fibrose kystique et leurs politiques généreuses de remboursement contribuent également à l'adoption élevée de traitements.
• En outre, la présence de sociétés pharmaceutiques de premier plan ainsi que des investissements importants dans la recherche et le développement continuent de renforcer la position du pays dans la région.

L'Allemagne est sur le point de croître à un taux de croissance important sur le marché européen de la fibrose kystique thérapeutique.

• Le potentiel de croissance du marché au pays a été affirmé en raison de l'augmentation de l'incidence des FC, ainsi que de la prise de conscience émergente et de l'amélioration de la gestion des FC.
• L'attention et les efforts accrus pour la détection précoce dépistage des nouveau-nés les programmes offerts dans le pays stimulent la demande d'options de traitement efficaces. Par exemple, chaque année, le centre NBS Heidelberg filtre les nouveau-nés pour environ 140 000 enfants du sud-ouest de l'Allemagne. Presque tous les parents qui optent pour la SNB pour leur enfant ont également consenti à participer à la SNB-FC (99,8 %).
• Cette initiative tend à améliorer les interventions précoces qui améliorent les résultats pour les patients, à encourager les investissements en recherche et développement et à élargir l'accessibilité au traitement chez les patients des FC.
• En outre, les investissements substantiels dans la recherche-développement et la collaboration entre les instituts de recherche et les établissements universitaires et les sociétés pharmaceutiques favorisent le développement de thérapies innovantes. Par exemple, Mukoviszidose e.V. finance des projets de recherche et des études cliniques liés aux FC qui comportent une application clinique dans les soins et la sensibilisation aux FC. Ce financement de soutien vise à optimiser les activités de recherche et de développement correspondant au fardeau de la maladie et à améliorer les résultats des patients avec une opportunité émergente.
• En outre, les politiques de remboursement de soutien et l'aide publique à la sensibilisation et au traitement des maladies rares ont renforcé la position de l'Allemagne sur le marché européen.

Le Japon occupait une position de premier plan sur le marché de la fibrose kystique en Asie-Pacifique.

• Le marché du pays a été alimenté par l'accent croissant mis sur traitement des maladies rares et un soutien réglementaire favorable comme le système de désignation des médicaments orphelins, favorisant ainsi l'innovation dans le développement des médicaments des FC au pays
• La sensibilisation et l'accessibilité croissantes au traitement ont été améliorées par l'expansion des programmes de diagnostic précoce et l'avancement du dépistage génétique qui a renforcé la position du Japon sur le marché de l'Asie-Pacifique.
• De plus, l'appui réglementaire, comme le système de désignation des médicaments orphelins, favorise l'innovation dans le développement des médicaments des FC. Par conséquent, ces facteurs ont permis de maintenir la position du Japon en augmentant la disponibilité des traitements des FC dans la région et en améliorant la croissance du marché.

Le marché brésilien de la fibrose kystique devrait connaître une croissance du marché latino-américain.

• Le marché brésilien devrait connaître une croissance substantielle en raison de l'importante population de patients des FC qui insistent sur la nécessité d'un traitement potentiel des FC avec une efficacité accrue.
• Par exemple, selon le Registre brésilien des patients atteints de mucoviscidose, le Brésil avait un taux d'incidence d'environ 1 sur 7, 576 naissances vivantes avec mucoviscidose en 2017. De plus, le dépistage des FC chez les nouveau-nés est obligatoire, ce qui facilite le diagnostic et l'intervention précoces.
• Par conséquent, l'augmentation des cas de FC avec l'élargissement de l'accès au dépistage stimulerait probablement la demande de solutions potentielles de gestion des maladies, ce qui favoriserait la croissance du marché au niveau national.
• En outre, une sensibilisation accrue, des progrès dans l'infrastructure des soins de santé, un meilleur accès aux traitements avancés et des investissements croissants dans la recherche sur les maladies rares ont permis au Brésil de devenir un marché clé pour les thérapies de fibrose kystique en Amérique latine.

Part du marché de la fibrose kystique

Les 4 principaux acteurs du marché mondial détiennent une part de ~50%. Les acteurs clés du marché comme Vertex Pharmaceuticals, F. Hoffmann-La Roche, Gilead, Novartis AG détiennent une part substantielle de l'industrie. Ces entreprises s'emploient activement à élaborer des options de traitement possibles, à cibler les causes génétiques sous-jacentes de la maladie, et à gérer les FC. En outre, pour répondre aux besoins, les entreprises participent activement à des activités de consolidation du marché, y compris des collaborations avec des établissements de recherche et des organismes de santé pour promouvoir l'innovation et accélérer la découverte de médicaments.

De plus, l'élargissement de la gamme des produits thérapeutiques des FC, y compris les nouveaux médicaments qui font l'objet d'essais cliniques, a mis en évidence l'importance croissante accordée à la satisfaction des besoins non satisfaits. De plus, le nombre croissant d'approbations et l'importance croissante accordée à la médecine personnalisée intensifient la concurrence sur le marché. Les entreprises investissent fortement pour accroître leur présence géographique, en particulier dans les marchés émergents, afin de tirer parti de la demande croissante et d'améliorer l'accessibilité aux traitements de pointe et la pénétration sur le marché.

Entreprises de marché de la fibrose kystique

Les principaux acteurs de l'industrie thérapeutique de la fibrose kystique sont les suivants:

• Alcresta Thérapeutique
• Baxter
• C'est le cas de Chiesi Farmaceutici S.p.A.
• F. Hoffmann-La Roche
• Galaad
• La société Koninklijke Philips N.V.
• Lupin
• Monaghan Médical
• Novartis AG
• Savara
• Sionna Thérapeutique
• Teva Pharmaceutique Secteurs
• Vertex Pharmaceutiques

Vertex Pharmaceuticals est l'un des principaux leaders du marché, en mettant l'accent sur le modulateur CFTR. L'entreprise possède une gamme de produits thérapeutiques pour les FC et possède une solide gamme de produits visant à améliorer les résultats des patients et à améliorer l'espérance de vie des patients des FC. Par exemple, l'entreprise étudie le VX-522, un ARNm du CFTR qui peut être livré au poumon par un système avancé de délivrance de médicaments comme les nanoparticules lipidiques. L'objectif de cette étude est de s'attaquer à la cause sous-jacente des maladies pulmonaires touchées par les FC. Le développement de ce médicament signifierait une alternative thérapeutique novatrice au modulateur CFTR ou au patient qui ne répond pas au modulateur CFTR.

Gilead est l'un des principaux fournisseurs de thérapies antibactériennes et antifongiques spécifiques aux FC qui visent à améliorer le contrôle des infections, en améliorant la sécurité et les résultats des patients.

F. Hoffmann-La Roche met l'accent sur la fourniture de thérapies de modification de la maladie pour répondre aux besoins des patients des FC, en tirant parti de l'expertise en matière de médecine de précision et des diagnostics. Par exemple, Roche a acquis le programme de phase-1 de PC pangénotype pour Enterprise Therapeutics, fournissant un ensemble de composés potentiateurs TMEM16A conçus pour rétablir la fonction pulmonaire chez les patients atteints de PC. Cette acquisition visait à accroître les capacités de recherche de l'entreprise et à accélérer l'innovation dans l'industrie des FC.

Nouvelles de l'industrie de la fibrose kystique

• En décembre 2024, Vertex Pharmaceuticals a reçu la FDA pour l'ALYFTREK, un modulateur de CFTR à combinaison triple une fois par jour, pour les patients de 6 ans et plus ayant au moins une mutation F508del ou une autre mutation CFTR sensible. Cette approbation a marqué un progrès important dans les options de traitement des FC, en améliorant les soins aux patients et les résultats.
• En octobre 2024, des chercheurs de l'Université de Liverpool ont lancé une stratégie visant à améliorer la gestion de la santé pulmonaire au Royaume-Uni en introduisant un centre d'innovation en fibrose kystique. Le centre a été financé par LifeArc et Cystic Fibrosis Trust pour améliorer l'efficacité des tests et des traitements contre les infections pulmonaires chez les patients des FC.
• En janvier 2024, Lupin a reçu une approbation provisoire de la FDA pour commercialiser ses granules oraux Ivacaftor génériques pour le traitement des FC. Cette approbation a marqué une étape importante pour que Lupin pénètre sur le marché et offre des thérapies efficaces répondant aux besoins des patients des FC.

Le rapport d'étude de marché sur la fibrose kystique comprend une couverture approfondie de l'industrie avec des estimations et des prévisions en termes de revenus en millions de dollars américains de 2021 à 2034 pour les segments suivants:

Marché, par type

• Médicaments
  • Classe de médicaments
    • Modulateurs CFTR
    • Agents mucolytiques
    • Bronchodilateurs
    • Agents anti-infectieux
    • Compléments enzymatiques pancréatiques
    • Autres classes de médicaments
  • Voie d' administration
    • Voie orale
    • Inhalation
  • Canal de distribution
    • Pharmacies hospitalières
    • Pharmacies de détail
    • Pharmacies en ligne
• Non-médication

Marché, par groupe d'âge

• Moins de 18 ans
• 18 - 40 ans
• 41 et plus

Les informations ci-dessus sont fournies pour les régions et les pays suivants:

• Amérique du Nord
  • États-Unis
  • Canada
• Europe
  • Allemagne
  • Royaume Uni
  • Belgique
• Asie-Pacifique
  • Inde
  • Japon
  • Australie
• Amérique latine
  • Brésil
  • Mexique
  • Argentine
• Moyen-Orient et Afrique
  • Afrique du Sud
  • Arabie saoudite
  • EAU