오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 치료제 시장 - 제품별, 투여 경로별, 연령대별, 유통 채널별 - 전 세계 전망, 2025-2034

오르니틴 트랜스카르바밀라제 결핍 치료제 시장 규모

글로벌 오르니틴 트랜스카바밀라제 결핍 치료제 시장은 2024년에 7억 7,420만 달러로 평가되었습니다. 시장은 2025년 8억 20만 달러에서 2034년 12억 달러로 성장할 것으로 예상되며, 2025년부터 2034년까지 연평균 4.3%의 성장률로 성장할 것으로 예상됩니다. 시장의 성장에 기여하는 주요 요인에는 요소주기 장애(UCD)의 유병률 증가와 유전자 치료 및 정밀 의학의 기술 발전이 포함됩니다.

예를 들어, 미국 국립희귀질환기구(National Organization for Rare Disease)에서 발표한 보고서에 따르면, 오르니틴 트랜스카바밀라제(OTC) 결핍은 UCD의 가장 흔한 형태이며, 전 세계적으로 14,000명 중 1명에서 70,000명 중 1명이 결핍된 것으로 추정됩니다. 또한, 질병의 유병률 증가와 인식 증가 및 더 많은 사례를 식별하기 위한 개선 된 진단 도구가 결합되어 시장 성장에 기여하는 치료에 대한 수요 증가로 이어졌습니다. 따라서, 특히 여성에서 후기 발병 OTC의 발병률이 증가하는 것도 치료 기반을 넓히는 데 기여하고 있습니다.

또한, 시장은 새로운 효소 대체 요법, 유전자 요법 및 간 표적 소분자를 개발하기 위한 제약 회사의 연구 개발 투자 및 임상 시험이 증가함에 따라 시장 성장에 기여함으로써 강화되고 있습니다. 또한, 지원적인 규제 환경과 재정적 인센티브, 시장 독점성 및 가속화된 승인 경로를 제공하는 희귀 의약품 지정은 시장 성장에 기여합니다. 예를 들어, FDA와 EMA는 희귀 대사 질환에 대한 연구를 장려하기 위해 미국에서 2028년까지 시장 독점권을 가진 Ravicti에 패스트 트랙 지정을 제공합니다. 이 승인은 치료 가용성을 확대하고 기존 치료법을 보완하여 시장 성장에 기여하는 것을 목표로 했습니다.

오르니틴 트랜스카르바밀라제(OTC) 결핍 치료제 시장은 요소 주기를 방해하는 희귀 유전 질환인 OTC 결핍에 대한 치료법 및 중재의 개발, 생산 및 유통에 전념하는 의료 산업 부문을 말합니다. 이 질환은 질소 폐기물을 제거하는 신체의 능력을 손상시켜 혈액 내 독성 수준의 암모니아(고암모니아)를 유발합니다.

오르니틴 트랜스카르바밀라제 결핍 치료제 시장 동향

• 정밀하고 개인화된 의학으로의 전환이 증가함에 따라 OTC 결핍을 유발하는 특정 유전자 돌연변이를 대상으로 하는 맞춤형 치료법이 가능해짐에 따라 시장의 성장을 주도할 수 있습니다.
• 또한 페닐부티르산나트륨(sodium phenylbutyrate) 및 글리세롤 페닐부티레이트(glycerol phenylbutyrate)와 같은 질소 제거 약물을 포함한 현재의 약리학적 접근 방식은 고암모니아혈증을 관리할 수 있는 능력으로 인해 수요가 증가하고 있습니다.
  
• 더욱이, 유전자 치료제의 개발은 OTC 결핍의 근본적인 원인을 해결하는 데 가능성을 보여주었습니다. 예를 들어, 임상시험용 유전자 치료제인 울트라제닉스 제약(Ultragenyx Pharmaceutical)의 UX701은 현재 임상시험 중이며, 효소 결핍증의 장기적 교정 가능성을 입증하고 있습니다. 따라서 고급 치료 제형의 개발은 치료 결과를 향상시키고 회복 시간을 단축하여 시장 성장을 촉진할 것으로 예상됩니다.
  
• 또한 신생아 선별 검사 프로그램을 확대하면 조기 개입이 촉진되어 결과가 개선되고 OTC 치료에 대한 시장 수요가 촉진됩니다.
  
• 또한, 더 나은 내약성, 더 적은 부피 투여, 더 적은 위장관 부작용과 같은 더 나은 환자 편의를 제공하기 위한 제형의 발전은 시장의 성장을 주도합니다. 따라서 Ravicti와 같은 차세대 제형의 도입은 Buphenyl과 같은 구형 약물에 비해 부작용이 적어 고급 제형의 채택을 증가시켜 시장 성장에 기여했습니다.
  
• 예를 들어, 분자 유전학 및 신진대사(Molecular Genetics and Metabolism)에 실린 2022년 연구에서는 기호성이 더 좋아 라빅티(Ravicti)가 >90%의 순응도를 보인 반면 페닐부티르산나트륨(sodium phenylbutyrate)의 순응도는 <70%라고 보고했습니다.
  
• 또한 일본, 한국, 중국과 같은 국가들은 희귀 의약품에 대한 보조금 및 패스트 트랙 승인을 통해 희귀 질환 정책을 강화하고 있습니다. 이 지역은 OTC 의약품의 브랜드 및 제네릭 제형에 대한 미개척 기회를 나타냅니다. 예를 들어, 일본은 OTC와 같은 대사 질환 치료제를 포함하여 희귀 의약품 프로그램에 따라 승인된 400개 이상의 약물을 보유하고 있습니다.
  
• 마지막으로, NUCDF(National Urea Cycle Disorders Foundation) 및 Global Genes와 같은 조직은 환자 봉사 활동, 인식 및 연구 개발을 위한 기금 마련을 개선하고 있습니다. 이러한 조직은 전 세계적으로 조기 인식, 임상 시험 등록 및 약물 접근성을 높여 시장 성장에 기여하는 데 도움이 됩니다.
  

오르니틴 트랜스카르바밀라제 결핍 치료 시장 분석

2021년 세계 시장은 7억 570만 달러로 평가되었습니다. 이듬해에는 7억 2,690만 달러로 소폭 증가했고, 2023년에는 7억 4,970만 달러로 더욱 증가했습니다. 제품을 기준으로 세계 시장은 Buphenyl, Ravicti, Ammonul, 건강 보조 식품 및 기타 제품으로 나뉩니다. Ravicti 약물 부문은 시장을 지배했으며 2024년에 2억 9,570만 달러로 평가되었습니다.

• Ravicti는 OTC 결핍과 같은 요소 주기 장애(UCD)를 치료하도록 설계된 매우 효과적인 암모니아 제거제입니다.
  
• 또한, Ravicti는 무취, 무미의 액체로 특히 알약 기반 약물로 어려움을 겪는 소아 및 노인 환자에게 더 맛있고 투여하기 쉬워 채택률이 높아졌습니다.
  
• 또한 Ravicti는 미국, 유럽 및 아시아 태평양을 포함한 여러 지역에서 승인을 받아 다양한 환자 집단에 대한 가용성을 확대했습니다. FDA는 2017년에 2세 미만 어린이에 대한 사용을 승인하여 잠재 시장을 크게 확대했습니다.

투여 경로에 따라 글로벌 오르니틴 트랜스카르바밀라제 결핍 치료 시장은 경구 및 정맥 주사로 분류됩니다. 구강 부문은 2024년에 62.4%의 가장 높은 시장 점유율을 차지했습니다.

• 경구용 약물은 정맥 주사(IV) 요법에 비해 더 편리하여 병원 방문 빈도가 적습니다. 이는 정기적인 치료가 필요한 평생 질환이기 때문에 OTC 결핍을 관리하는 데 특히 중요합니다.
  
• 더욱이, 서방형 또는 지연방출 메커니즘과 같은 경구용 약물 제형의 최근 발전으로 활성 성분의 생체 이용률이 향상되어 경구용 약물이 IV 약물만큼 효과적이 되었습니다. 이러한 추세는 더 많은 개인이 이러한 상태로 치료를 받으러 이동함에 따라 치료 시장의 확장에 기여합니다.
  
• 또한, 경구용 제형은 환자의 필요에 따라 조정할 수 있는 유연한 투여를 가능하게 하여 OTC 결핍 관리를 위한 치료 맞춤화를 개선합니다.
  

연령대에 따라 글로벌 오르니틴 트랜스카르바밀라제 결핍 치료 시장은 소아와 성인으로 분류됩니다. 소아과 부문은 2024년 시장을 지배했으며 분석 기간 동안 4.1%의 CAGR로 성장할 것으로 예상됩니다.

• 신생아와 소아의 OTC 결핍에 대한 조기 진단과 인식이 크게 개선되어 시기적절한 치료 개입에 기여했습니다. 신생아 선별 검사 프로그램을 통한 조기 발견은 심각한 증상을 경험하기 전에 영향을 받는 유아를 식별하는 데 도움이 되어 시장 성장에 기여했습니다.
  
• 예를 들어, 2021년 JAMA Neurology에 발표된 연구에 따르면 미국에서 OTC 결핍을 포함한 대사 장애에 대한 신생아 선별 검사가 지난 10년 동안 거의 30% 증가하여 조기 개입이 가능하고 치료되지 않은 OTC 결핍과 관련된 합병증이 감소했습니다. 따라서 진단률이 높아지고 치료법이 개선되었으며 희귀 소아 질환에 대한 관심이 높아짐에 따라 시장의 미래 성장이 형성되고 있습니다.
  
• 또한, 소아 환자를 위한 보다 효과적이고 아동 친화적인 치료 옵션의 개발은 치료법의 채택을 주도하여 시장 성장을 주도했습니다.
  

유통 채널을 기준으로 글로벌 오르니틴 트랜스카르바밀라제 결핍 치료 시장은 병원 약국, 소매 약국 및 온라인 약국으로 분류됩니다. 병원 약국 부문은 2024년 시장을 지배했으며 2034년까지 5억 5,460만 달러에 이를 것으로 예상됩니다.

• OTC 결핍 치료는 종종 맞춤형 투여와 신중한 모니터링이 필요하며, 이는 의료 전문가가 환자를 모니터링할 수 있는 병원에서 가장 잘 관리됩니다. 병원 약국은 특히 소아 환자와 심각한 증상이 있는 환자를 위해 복잡한 요법을 관리하는 데 필요한 전문 지식을 제공합니다.
  
• 또한 병원 약국은 OTC 결핍에 일반적으로 처방되는 암모눌(페닐부티르산나트륨)과 같은 특수 약물의 조제, 조제 및 투여에서 중심적인 역할을 합니다. 약사는 또한 상담을 제공하여 치료 요법을 준수하도록 돕습니다.
  
• 더욱이, OTC 결핍에 대한 치료는 고비용 치료법이기 때문에 정부와 보험 회사의 환급 정책은 소매 약국 혜택이 아닌 의료 플랜에 따라 보장되기 때문에 병원 약국을 이러한 약물 조제의 주요 지점으로 만드는 경우가 많습니다.

북미 오르니틴 트랜스카르바밀라제 결핍 치료제 시장은 2024년 45.4%의 시장 점유율로 세계 시장을 지배했습니다. 시장은 전문 대사 장애 센터에 대한 높은 인식과 접근성, 보균자 감지 및 가족 테스트로 인한 북미 지역의 높은 발병률, 강력한 산업 입지 및 공급망 통합에 의해 주도됩니다.

미국 시장은 2021년과 2022년에 각각 2억 8,810만 달러와 2억 9,660만 달러로 평가되었습니다. 시장 규모는 2023년 3억 580만 달러에서 2024년 3억 1,560만 달러에 도달했습니다.

• 미국에서 의료 지출이 증가함에 따라 OTC 결핍과 같은 희귀 질환을 앓고 있는 환자들이 공공 의료 시스템 또는 민간 보험을 통해 치료에 더 쉽게 접근할 수 있게 되어 시장 성장에 더욱 기여할 수 있게 되었습니다.
  
• 또한 제약회사, 연구기관, 생명공학 기업 간의 협업이 증가함에 따라 OTC 결핍증과 같은 희귀질환 치료제 개발이 가속화되고 있습니다. 치료 시장의 성장에 기여합니다.
  
• 또한 미국에서는 FDA의 희귀의약품법(Orphan Drug Act)이 희귀질환 치료제 개발을 장려하고 있으며, 그 결과 OTC 결핍 치료제에 대한 의약품 승인을 신속하게 받을 수 있었습니다. 정부 이니셔티브는 이 분야의 연구를 위한 자금과 인센티브를 제공합니다.
  

유럽 오르니틴 트랜스카르바밀라제 결핍 치료 시장은 2024년에 1억 9,820만 달러를 차지했으며 예측 기간 동안 수익성 있는 성장을 보일 것으로 예상됩니다.

• 많은 유럽 국가들은 요소주기 장애(UCD)를 의무적인 신생아 선별 검사 패널에 점점 더 많이 통합하고 있습니다. 예를 들어, 독일, 이탈리아, 네덜란드는 암모니아 관련 대사 장애를 패널에 추가했습니다.
  
• 이는 조기 진단으로 이어졌으며, Ravicti, Buphenyl 및 아미노산 보충제와 같은 만성 요법의 조기 시작을 통해 평생 환자의 가치를 높입니다.
  
• 더욱이 유럽의 신흥 생명공학 기업(예: Orchard Therapeutics)과 미국에 본사를 둔 희귀질환 기업과의 파트너십은 유럽에서 강력한 라이선스 관심을 나타냅니다.
  
• AAV 기반 유전자 치료제와 같은 OTC용 파이프라인 약물 확장은 2026-2028년까지 조기 액세스 또는 동정적 사용 프로그램에 들어갈 것으로 예상되며, 이를 통해 시장 성장에 도움이 될 것으로 예상됩니다.
  

독일은 오르니틴 트랜스카르바밀라제 결핍 치료제 시장에서 강력한 성장 잠재력을 보여주고 있습니다.

• 독일 정부는 AMNOG(의약품 시장 개혁에 관한 법률)를 통해 희귀 의약품에 대한 유리한 환급 정책을 제공하여 환자가 OTC 결핍 치료를 더 쉽게 이용할 수 있도록 합니다. 이러한 지원은 임상 환경에서 새로운 치료법의 채택을 강화하고 시장 성장을 주도합니다.
  
• 또한 독일은 인구 고령화로 인해 의료 서비스에 대한 수요가 증가하고 있습니다. 더 나은 치료 옵션으로 인해 UCD를 앓고 있는 더 많은 개인이 성인기까지 생존함에 따라 성인 인구의 OTC 결핍에 대한 지속적인 관리에 대한 요구가 증가하고 있습니다.
  
• 또한 독일의 의료계는 희귀 질환에 대한 인식에 매우 적극적이며, 독일 소아 대사 및 내분비학 협회(German Society for Pediatric Metabolism and Endocrinology)와 같은 수많은 조직이 의료 서비스 제공자에게 OTC 결핍 및 그 치료 옵션에 대해 교육하기 위해 노력하고 있습니다.
  

아시아 태평양 지역의 오르니틴 트랜스카바밀라제 결핍 치료제 시장은 향후 몇 년 동안 4.6%의 CAGR로 성장할 것으로 예상됩니다.

• 특히 개발도상국에서 전문 의료 센터와 병원을 포함한 의료 시스템의 확장은 OTC 결핍과 같은 희귀 질환에 대한 치료의 가용성을 향상시켰습니다.
  
• 또한 유전자 검사와 인식이 개선됨에 따라 더 많은 OTC 결핍 사례가 진단되고 있습니다. OTC 결핍은 OTC 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 희귀 유전 질환으로, 암모니아를 대사할 수 없게 됩니다.
  
• 또한, OTC 결핍에 대한 몇 가지 새로운 치료 옵션이 아시아 태평양 시장에 도입되고 있습니다. 또한 페닐부티르산나트륨(암모니아 수치를 낮추는 데 사용됨) 및 유전자 요법과 같은 치료법은 장애를 관리 또는 치료하고 영향을 받는 개인의 삶의 질을 개선하여 시장 성장에 기여하는 능력으로 인해 주목을 받고 있습니다.
  

중국 오르니틴 트랜스카바밀라제 결핍 치료 시장은 예측 기간 동안 크게 성장할 것으로 예상됩니다.

• 신생아 선별 검사 및 유전자 검사의 가용성 증가. 또한 BGI Genomics와 같은 민간 기업은 요소 주기 장애에 대한 전체 엑솜 염기서열분석(WES) 및 차세대 염기서열분석(NGS)을 제공합니다.
  
• 조기 진단을 통해 적시에 치료를 시작할 수 있으며, 글리세롤 페닐부티레이트 및 아르기닌/시트룰린과 같은 장기 약물에 대한 수요가 증가합니다.
  

브라질의 오르니틴 트랜스카르바밀라제 결핍 치료제 시장은 향후 몇 년 동안 성장할 것으로 예상됩니다.

• OTC 결핍은 드문 유전 질환이지만, 다양한 지역에 걸쳐 존재할 수 있는 유전 질환이기 때문에 브라질 인구에게는 여전히 중요한 관심사입니다. OTC 결핍을 포함한 요소 주기 장애의 유병률은 전 세계적으로 약 40,000명 중 1명으로 추정됩니다. 브라질의 인구 규모(약 2억 1,300만 명)는 영향을 받는 개인의 수가 눈에 띄게 많으며, 이는 치료 옵션에 대한 수요를 주도합니다.
  
• 또한 브라질은 지난 10년 동안 특히 민간 의료 부문에서 의료 지출이 꾸준히 증가했습니다. 이로 인해 희귀 질환 치료제 및 첨단 치료법에 대한 접근성이 향상되어 OTC 결핍 치료에 대한 수요가 증가하여 시장 성장에 기여했습니다.
  

사우디아라비아는 중동 및 아프리카 오르니틴 트랜스카바밀라제 결핍 치료제 시장에서 성장할 것으로 예상됩니다.

• 요소 주기에 영향을 미치는 유전 질환인 OTC 결핍은 최근 몇 년 동안 향상된 인식 캠페인과 유전 상담 프로그램으로 인해 사우디아라비아에서 더 많은 관심을 받고 있습니다. 이로 인해 OTC 결핍에 대한 진단이 더 많이 이루어졌고, 이는 효과적인 치료 옵션에 대한 수요를 주도했습니다.
  
• 또한 사우디아라비아는 유전 질환 및 희귀 질환을 위한 전문 센터를 설립하여 질소 제거 약물 사용 및 간 이식 서비스와 같은 OTC 결핍에 대한 고급 치료 옵션을 제공합니다.
  

오르니틴 트랜스카르바밀라제 결핍 치료제 시장 점유율

오르니틴 트랜스카바밀라제 결핍 치료 산업의 경쟁은 잘 알려진 회사, 신흥 회사 및 시장 점유율을 더 높이기 위해 고군분투하는 현지 업체로 표시됩니다. Ultragenyx Pharmaceutical Inc, Acer Therapeutics, Nutricia(Danone Group), OrphanPacific, Mead Johnson Nutrition(Reckitt Benckiser) 등 상위 5개 업체가 세계 시장의 약 62%를 차지하고 있습니다. 이러한 핵심 업체는 시장 입지를 공고히 하기 위해 인수, 비즈니스 확장 및 새로운 제품 출시와 같은 다양한 전략에 중점을 둡니다.

또한 시장에서 활동하는 여러 지역 및 지역 업체가 더 낮은 비용으로 저렴한 치료제를 제공하여 경쟁을 촉진하고 있습니다. 이러한 플레이어는 또한 제품 제공을 확장하기 위해 합병, 인수 및 새로운 제품 출시와 같은 여러 전략에 참여하고 있습니다. 시장의 경쟁 구도는 글로벌 제약 회사와 지역 플레이어가 혼합되어 있는 것이 특징입니다. 저명한 거대 제약회사들은 다양한 브랜드명으로 잘 알려진 오르니틴 트랜스카바밀라제 결핍 치료제를 제공합니다. 기업들은 경쟁이 치열한 이 시장에서 입지를 강화하기 위해 제품 차별화, 규제 승인 및 전략적 파트너십에 집중하고 있습니다.

오르니틴 트랜스카르바밀라제 결핍 치료 시장 기업

회사 프로필 섹션에는 시장에서 사용할 수 있는 상용 약물을 보유한 회사와 임상 단계 개발 중인 회사가 모두 포함됩니다. 시장에서 활동하는 저명한 업체는 다음과 같습니다.

• 애보트 연구소(Abbott Laboratories)
• 에이서 테라퓨틱스(Acer Therapeutics)
• 암젠
• 아크튜러스 테라퓨틱스(Arcturus Therapeutics)
• Bausch 건강 기업
• 뉴트리시아(다논 그룹)
• 미드 존슨(레킷 벤키저)
• 네슬레
• 오아퍼시픽
• Ultragenyx 제약 
  
• Ultragenyx는 OTC 결핍 시장의 선두 주자로, 강력한 희귀 질환 포트폴리오와 환자 중심 솔루션에 대한 헌신으로 인정받고 있습니다. 이 회사의 주력 제품인 Ravicti(글리세롤 페닐부티레이트)는 특히 소아 인구에서 향상된 기호성과 내약성을 갖춘 만성 경구용 암모니아 제어 기능을 제공합니다.
  
• Acer Therapeutics는 기존 암모니아 제거 요법과 관련된 맛 및 내약성 문제를 해결하기 위해 개발된 재구성된 경구용 페닐부티르산나트륨 제품(ACER-001)으로 차별화됩니다. 이 회사는 희귀 질환에 대한 저비용, 고부가가치 혁신에 중점을 두고 있으며 미국과 유럽의 규제 기관과 협력하여 희귀 의약품 경로에 대한 접근을 촉진하기 위해 노력하고 있습니다.
  
• 다논 그룹(Danone Group)의 사업부인 뉴트리샤(Nutricia)는 대사 영양 분야의 글로벌 리더로서 OTC 결핍을 포함한 요소 주기 장애에 특화된 의료 식품을 제공합니다. 이 회사는 대사 클리닉 및 소아과 의사와 협력하여 유전적 및 효소적 결핍이 있는 환자를 위한 맞춤형 영양 계획을 수립합니다.
  

오르니틴 트랜스카르바밀라제 결핍 치료 산업 뉴스

• 2025년 1월, Precision BioSciences, Inc.는 파트너인 iCCURE가 1/2상 OTC-HOPE 연구에서 ECUR-506을 투여한 첫 번째 환자의 임상 효능 및 안전성 데이터를 보고했다고 발표했습니다. ECUR-506은 OTC 유전자의 기능적 사본을 삽입할 수 있는 Precision의 허가를 받은 PCSK9 특이적 ARCUS 뉴클레아제를 사용하여 신생아 발병 Ornithine Transcarbamylase(OTC) 결핍을 치료하도록 설계된 iECURE의 생체 내 유전자 삽입 프로그램입니다.
  
• 2023년 8월, Bloomsbury Genetic Therapies Limited는 미국 식품의약국(FDA)이 OTCD 치료를 위한 회사의 연구용 간 표적 유전자 치료제인 BGT-OTCD에 대해 희귀의약품 지정(ODD)을 부여했다고 발표했습니다. 이를 통해 회사는 제품 범위를 확장할 수 있었습니다.
  
• 2022년 9월, iECURE는 미국 식품의약국(FDA)이 오르니틴 트랜스카르바밀라제(OTC) 결핍 치료를 위한 임상시험용 제품인 주요 제품 후보 GTP-506에 희귀 의약품 지정을 부여했다고 발표했습니다. 이 승인은 기존 치료법을 보완하여 치료 가용성을 확대하는 것을 목표로 했습니다.
  

오르니틴 트랜스카르바밀라제 결핍 치료 시장 조사 보고서에는 다음 부문에 대한 2021년부터 2034년까지 백만 달러의 수익 측면에서 추정 및 예측과 함께 업계에 대한 심층적인 적용 범위가 포함되어 있습니다.

시장, 부산물

• 부페닐
• 라비티
• 암모눌
• 건강 보조 식품
• 다른 제품들

시장, 관리 경로별

• 구두의
• 정 맥

시장, 연령대별

• 소아과
• 성인

시장, 유통 채널별

• 병원 약국
• 소매 약국
• 온라인 약국

위의 정보는 다음 지역 및 국가에 대해 제공됩니다.

• 북아메리카
  • 미국
  • 캐나다
• 유럽
  • 독일
  • 영국
  • 프랑스
  • 스페인
  • 이탈리아
  • 네덜란드
• 아시아 태평양
  • 중국
  • 인도
  • 일본
  • 오스트레일리아
  • 대한민국 
• 라틴 아메리카
  • 브라질
  • 멕시코
  • 아르헨티나 
• 중동 및 아프리카
  • 남아프리카 공화국
  • 사우디아라비아
  • 아랍 에미리트 연방