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Mercato delle terapie per la fibrosi cistica Dimensioni e condivisione 2026-2035

ID del Rapporto: GMI5118
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Data di Pubblicazione: April 2026
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Formato del Rapporto: PDF/Excel/Dashboard/Piattaforma

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Dimensione del mercato delle terapie per la fibrosi cistica

Il mercato delle terapie per la fibrosi cistica era valutato a 18,1 miliardi di dollari USA nel 2025. Secondo l'ultimo report pubblicato da Global Market Insights, Inc., si prevede che il mercato cresca da 20,9 miliardi di dollari USA nel 2026 a 79,7 miliardi di dollari USA nel 2035, con un tasso di crescita annuo composto (CAGR) del 16%.

Principali risultati del mercato delle terapie per la fibrosi cistica

Dimensione del mercato nel 2025
$ 18,1 miliardi
Dimensione del mercato nel 2026
$ 20,9 miliardi
Dimensione prevista del mercato nel 2035
$ 79,7 miliardi
Tasso di crescita annuo composto (CAGR) (2026–2035)
16%
Dominio regionale
Mercato principale
Nord America
Principali operatori di mercato
  • Leader del mercato: Vertex Pharmaceuticals ha detenuto una quota di mercato superiore al 35,6% nel 2025.

  • Principali operatori: I 5 principali operatori di questo mercato includono Vertex Pharmaceuticals, F. Hoffmann-La Roche, Gilead, Novartis, che detenevano complessivamente una quota di mercato pari al 67,4% nel 2025.

Principali fattori di crescita del mercato
  • Aumento del tasso di incidenza della fibrosi cistica nella popolazione di pazienti
  • Progressi nelle terapie con modulatori del CFTR
  • Crescita degli investimenti nella ricerca e sviluppo
Opportunità
  • Sviluppo di terapie combinate e di modulatori del CFTR di nuova generazione
  • Integrazione della sanità digitale e del monitoraggio remoto dei pazienti
Sfide
  • Elevati costi dei trattamenti
  • Effetti collaterali indesiderati delle terapie attuali

La crescente prevalenza della fibrosi cistica (FC) e la maggiore attenzione rivolta a trattamenti efficaci hanno sostenuto la crescita del mercato. L'elevata prevalenza dei casi di FC rende necessarie la diagnosi precoce e soluzioni diagnostiche migliorate, stimolando a loro volta l'adozione di terapie efficaci sul mercato. Secondo uno studio pubblicato sul Journal of Cystic Fibrosis, nel 2022 quasi il 65% dei casi di FC è stato diagnosticato, per un totale di circa 105.352 casi in 94 Paesi. L'aumento dell'incidenza della FC evidenzia la necessità di trattamenti efficaci per migliorare la gestione della patologia. Questa crescita dei servizi sanitari alimenta la domanda di terapie emergenti, rafforzando così la crescita del mercato.

Inoltre, l'aumento dei finanziamenti per la ricerca e sviluppo (R&S) accelera le attività di ricerca e favorisce i progressi nei potenziali trattamenti, determinando un'ulteriore crescita del mercato. Ad esempio, l'emergere dei modulatori del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) e l'ampliamento della pipeline, con un numero crescente di sperimentazioni cliniche volte a sviluppare potenziali terapie per affrontare il crescente impatto della FC, hanno ampliato ulteriormente le opportunità di mercato.

Ad esempio, nel settembre 2024, ReCode Therapeutics ha avviato uno studio sperimentale di fase 1b. Lo studio mirava a valutare la tollerabilità e la sicurezza di RCT2100, una terapia a base di mRNA somministrata per via inalatoria, nei pazienti affetti da FC che non sono in grado di rispondere ai modulatori CFTR, nonché di RCT1100 per il trattamento della discinesia ciliare primaria. L'avvio dello studio e i risultati positivi attesi potrebbero offrire opportunità significative per una potenziale linea terapeutica destinata ai pazienti affetti da FC. Inoltre, la maggiore consapevolezza riguardo alle terapie avanzate favorisce l'adozione dei trattamenti, stimolando così la crescita del mercato.

Il mercato ha registrato una crescita considerevole tra il 2022 e il 2024, passando da 11,3 miliardi di dollari USA nel 2022 a 15,7 miliardi di dollari USA nel 2024, principalmente grazie alla crescente adozione di terapie con modulatori CFTR altamente efficaci, in particolare quelle sviluppate da Vertex Pharmaceuticals, come Trikafta (commercializzato anche come Kaftrio), che agiscono sulla causa genetica alla base della fibrosi cistica e migliorano significativamente gli esiti clinici dei pazienti. Inoltre, il miglioramento dei programmi di screening neonatale e la diagnosi più precoce hanno determinato una maggiore adozione dei trattamenti durante questo periodo, mentre l'elevato costo annuale delle terapie avanzate ha contribuito alla crescita complessiva del valore del mercato.

Le terapie per la fibrosi cistica comprendono i trattamenti sviluppati per affrontare e migliorare i sintomi causati dalla FC. Questa patologia genetica colpisce principalmente l'apparato digerente, respiratorio e riproduttivo. I metodi di trattamento comprendono farmaci quali modulatori CFTR, agenti mucolitici, broncodilatatori, agenti antinfettivi e altre classi di farmaci, mentre la gestione non farmacologica include interventi terapeutici per gestire i sintomi della FC. 

Principali operatori di mercato come Vertex Pharmaceuticals, Gilead, F. Hoffmann-La Roche, Novartis e Chiesi Farmaceutici stanno sostenendo la crescita del mercato attraverso attività continue di ricerca e sviluppo di terapie innovative, l'ampliamento delle indicazioni dei modulatori CFTR per includere un numero maggiore di mutazioni genetiche e fasce d'età e collaborazioni strategiche con gli operatori sanitari volte a migliorare l'accessibilità dei trattamenti.

Tendenze del mercato delle terapie per la fibrosi cistica

Il mercato globale delle terapie per la fibrosi cistica sta crescendo grazie a diverse tendenze di mercato che stanno creando nuove opportunità per terapie innovative, migliori risultati clinici e un più ampio accesso ai trattamenti per le persone affette da fibrosi cistica.

  • I miglioramenti nelle terapie con modulatori del CFTR, insieme alle terapie avanzate emergenti per rispondere alle esigenze dei pazienti affetti da fibrosi cistica, rappresentano una tendenza chiave che alimenta la crescita del settore delle terapie per la fibrosi cistica.
  • Inoltre, lo sviluppo di terapie combinate o di altri modulatori del CFTR, come Trikafta, Symdeko e Orkambi, ha migliorato significativamente la funzionalità polmonare e ridotto i ricoveri ospedalieri tra i pazienti affetti da fibrosi cistica.
  • Queste terapie mirano principalmente alla causa sottostante della fibrosi cistica, gestendo le complicanze polmonari, migliorando la funzionalità polmonare e aumentando l'aspettativa di vita.
  • Ad esempio, nel dicembre 2020 Vertex Pharmaceuticals ha ricevuto l'approvazione della Food and Drug Administration (FDA) per TRIKAFTA nei pazienti affetti da fibrosi cistica di età pari o superiore a 2 anni portatori di una mutazione F508del o di altre mutazioni responsiva al trattamento. Questa approvazione ha ampliato l'accesso al trattamento a circa 300 pazienti aggiuntivi. Questo risultato ha evidenziato il costante impegno volto a migliorare l'assistenza ai pazienti affetti da fibrosi cistica.
  • Inoltre, i crescenti progressi nel trattamento della fibrosi cistica, con particolare attenzione allo sviluppo di potenziali innovazioni in grado di offrire soluzioni a lungo termine ai pazienti affetti da fibrosi cistica, hanno ulteriormente alimentato la crescita del mercato. Per rispondere a queste esigenze, le principali aziende stanno investendo ingenti risorse nella ricerca e sviluppo (R&D) e ampliando gli studi sui prodotti in pipeline per migliorare la gestione della malattia e i risultati clinici dei pazienti.
  • Ad esempio, un trattamento innovativo sviluppato nell'Australia Occidentale per i pazienti affetti da fibrosi cistica è attualmente sottoposto a studi clinici negli Stati Uniti e in Australia. Il Kids Research Institute Australia e il Perth Children's Hospital hanno dichiarato che il trattamento RSP-1502 combina l'uso di un potenziatore antibiotico inalatorio per il trattamento delle infezioni respiratorie nei pazienti affetti da fibrosi cistica. Tuttavia, uno studio iniziale condotto nell'Australia Occidentale, che utilizzava questo potenziatore antibiotico inalatorio in pazienti affetti da fibrosi cistica con infezione cronica, ha evidenziato una drastica riduzione di 800 volte della carica batterica e un miglioramento medio della funzionalità polmonare del 16%, rispetto al miglioramento del 5% osservato con il trattamento standard. Pertanto, questa nuova combinazione rappresenta un progresso nel miglioramento dei risultati antinfettivi e della funzionalità polmonare nei pazienti affetti da fibrosi cistica, contribuendo così alla crescita del mercato.

Analisi del mercato delle terapie per la fibrosi cistica

Mercato delle terapie per la fibrosi cistica, per tipologia, 2022-2035 (miliardi di dollari USA)

In base alla tipologia, il mercato globale delle terapie per la fibrosi cistica è suddiviso in farmaci e trattamenti non farmacologici. Il segmento dei farmaci ha dominato il mercato globale e nel 2025 era valutato a 16,2 miliardi di dollari USA.

  • Il segmento dei farmaci è ulteriormente suddiviso in modulatori del CFTR, agenti mucolitici, broncodilatatori, agenti antinfettivi, integratori di enzimi pancreatici e altre classi di farmaci.
  • I crescenti progressi nelle terapie farmacologiche, compresi i modulatori del CFTR e altri trattamenti sintomatici, hanno stimolato significativamente la domanda di farmaci, determinando così la preminenza del segmento nel mercato.
  • Questi farmaci tendono infatti a migliorare i risultati clinici dei pazienti agendo sui sintomi della fibrosi cistica e sulle mutazioni genetiche.
  • Tuttavia, l'aumento della frequenza dei casi di fibrosi cistica ha rafforzato i finanziamenti e le attività di ricerca e sviluppo, favorendo la disponibilità di potenziali trattamenti e consolidando la posizione del segmento nel mercato.
  • Inoltre, si prevede che i progressi nella medicina personalizzata e l'ampliamento del sostegno ai rimborsi, a conferma del suo ruolo centrale nel miglioramento della salute dei pazienti affetti da FC, favoriscano la crescita del mercato nei prossimi anni.
  • D'altra parte, si prevede che il segmento non farmacologico cresca a un tasso di crescita annuo composto (CAGR) del 14,7% durante il periodo di previsione, a causa della crescente attenzione alla gestione completa della fibrosi cistica oltre il trattamento farmacologico.
  • La maggiore consapevolezza riguardo alla gestione della malattia a lungo termine, i progressi nelle tecnologie per l'assistenza domiciliare e la crescente adozione di strumenti di monitoraggio digitale e sistemi di supporto respiratorio stanno ulteriormente favorendo l'impiego di approcci terapeutici non farmacologici, contribuendo così alla forte crescita di questo segmento.

Mercato delle terapie per la fibrosi cistica, per fascia di età (2025)

In base alla fascia di età, il mercato globale delle terapie per la fibrosi cistica è suddiviso in meno di 18 anni, 18–40 anni e 41 anni e oltre. Nel 2025, il segmento dei pazienti di età inferiore a 18 anni ha rappresentato la quota di mercato più elevata, pari al 76,9%.

  • La rilevanza del segmento dei pazienti di età inferiore a 18 anni è attribuita all'elevata frequenza di patologie come la FC tra bambini e adolescenti.
  • Tali patologie hanno un'età di insorgenza bassa, il che favorisce una diagnosi e un trattamento precoci e fa aumentare la necessità di terapie mirate e cure personalizzate per questa popolazione.
  • Inoltre, la maggiore attenzione da parte degli assistenti, il miglioramento della diagnostica e l'accesso a nuove opzioni terapeutiche contribuiscono alla rilevanza di questo segmento.
  • In aggiunta, l'attenzione dedicata alla ricerca pediatrica e alle autorizzazioni regolatorie ne sostengono il predominio sul mercato per tutto il periodo di previsione.

Mercato statunitense delle terapie per la fibrosi cistica, 2022–2035 (miliardi di dollari USA)

Mercato nordamericano delle terapie per la fibrosi cistica

Nel 2025, il Nord America ha dominato il settore globale delle terapie per la fibrosi cistica, con una quota di mercato del 74,5%.

  • Il Nord America ha dominato il mercato grazie alla presenza di importanti aziende farmaceutiche, che ha determinato un'ampia disponibilità e accessibilità di opzioni terapeutiche avanzate.

  • Inoltre, solide politiche di rimborso e la copertura assicurativa consentono ai pazienti di accedere più facilmente a costosi trattamenti per la fibrosi cistica.
  • La regione beneficia inoltre di programmi consolidati di screening neonatale e del sostegno attivo alla ricerca da parte di organizzazioni come la Cystic Fibrosis Foundation, che continuano a favorire l'adozione dei trattamenti e l'innovazione.

Nel 2025, gli Stati Uniti hanno occupato una posizione di rilievo nel mercato nordamericano delle terapie per la fibrosi cistica, con un valore di 12,1 miliardi di dollari USA.

  • L'elevata prevalenza della FC nel Paese ha aumentato la necessità di trattamenti efficaci per la FC; insieme alle rigorose attività di ricerca e sviluppo (R&D) finalizzate a gestire l'impatto della malattia, ciò ha rafforzato la leadership degli Stati Uniti nel mercato.
  • Secondo l'American Lung Association, negli Stati Uniti quasi 40.000 bambini e adulti convivono con la FC, rispetto ai 38.804 casi prevalenti registrati nel 2020. L'aumento dei casi sta facendo crescere la domanda di soluzioni terapeutiche efficaci e, di conseguenza, sta sostenendo la crescita del mercato statunitense.
  • Inoltre, il Paese sta acquisendo una maggiore rilevanza nel mercato grazie agli ingenti finanziamenti pubblici e privati destinati allo sviluppo di terapie innovative e farmaci avanzati, come i modulatori del CFTR, per migliorare la gestione dei sintomi della FC.
  • Inoltre, la presenza di organizzazioni come la Cystic Fibrosis Foundation, nonché i relativi programmi di sostegno e le iniziative di rimborso, contribuisce all'elevata adozione dei trattamenti.
  • Inoltre, la presenza delle principali aziende farmaceutiche, insieme a investimenti significativi in ricerca e sviluppo (R&S), continua a rafforzare la posizione del Paese nella regione.

Mercato europeo delle terapie per la fibrosi cistica

Il settore europeo delle terapie per la fibrosi cistica era valutato a 3,6 miliardi di dollari USA nel 2025 e dovrebbe raggiungere 15,5 miliardi di dollari USA entro il 2035.

  • Il settore europeo delle terapie per la fibrosi cistica è in crescita grazie all'aumento del numero di centri specializzati nel trattamento della fibrosi cistica, che migliorano l'accesso dei pazienti a un'assistenza completa e a terapie avanzate.
  • La regione beneficia inoltre di una solida attività di ricerca clinica e della partecipazione a studi clinici internazionali, che consentono una valutazione e un'adozione più rapide dei nuovi trattamenti.
  • Inoltre, la maggiore consapevolezza tra gli operatori sanitari e i pazienti favorisce l'avvio più tempestivo del trattamento.
  • Il mercato beneficia ulteriormente dell'ampliamento della disponibilità dei trattamenti attraverso le aziende farmaceutiche regionali, che continuano a introdurre terapie avanzate nei Paesi europei.

La Germania è destinata a registrare un tasso di crescita significativo nel mercato europeo delle terapie per la fibrosi cistica.

  • Il potenziale di crescita del mercato nel Paese è attribuibile all'aumento dell'incidenza della fibrosi cistica, insieme alla crescente consapevolezza e al miglioramento della gestione della malattia.
  • Inoltre, la maggiore attenzione e gli sforzi volti alla diagnosi precoce attraverso i programmi di screening neonatale offerti nel Paese stimolano la domanda di opzioni terapeutiche efficaci.
  • Ad esempio, ogni anno il centro NBS di Heidelberg sottopone a screening circa 140.000 neonati della Germania sud-occidentale. Quasi tutti i genitori che scelgono lo screening neonatale per i propri figli acconsentono anche a partecipare allo screening neonatale per la fibrosi cistica (CF-NBS) (99,8%). Questa iniziativa favorisce un intervento precoce, migliorando gli esiti per i pazienti, stimolando gli investimenti in R&S e ampliando l'accessibilità ai trattamenti per i pazienti affetti da fibrosi cistica.
  • Inoltre, gli ingenti investimenti in R&S e la collaborazione tra istituti di ricerca e istituzioni accademiche e aziende farmaceutiche promuovono lo sviluppo di terapie innovative. Ad esempio, Mukoviszidose e.V. finanzia progetti di ricerca e studi clinici sulla fibrosi cistica, con applicazioni cliniche nell'assistenza e nella sensibilizzazione sulla malattia. Questo sostegno finanziario mira a ottimizzare le attività di R&S in funzione dell'impatto della malattia e a migliorare gli esiti per i pazienti, offrendo nuove opportunità.
  • Inoltre, le politiche favorevoli di rimborso e gli aiuti pubblici per la sensibilizzazione e il trattamento delle malattie rare hanno ulteriormente rafforzato la posizione della Germania nel mercato europeo.

Mercato delle terapie per la fibrosi cistica nell'area Asia-Pacifico

Si prevede che il settore delle terapie per la fibrosi cistica nell'area Asia-Pacifico registri una crescita con un tasso di crescita annuo composto (CAGR) del 16,5% nel periodo di analisi.

  • La crescita è sostenuta dal miglioramento delle capacità diagnostiche e dalla crescente consapevolezza della fibrosi cistica in diversi Paesi della regione.

  • L'aumento della spesa sanitaria e la graduale espansione dell'accesso alle terapie avanzate sostengono inoltre la crescita del mercato.
  • Inoltre, la crescente presenza di aziende farmaceutiche globali come Vertex Pharmaceuticals e Novartis nella regione Asia-Pacifico contribuisce a una più ampia disponibilità dei trattamenti per la fibrosi cistica, accelerando ulteriormente lo sviluppo del mercato.

Il Giappone deteneva la posizione di rilievo nel settore delle terapie per la fibrosi cistica nell'area Asia-Pacifico.

  • Il mercato del Paese è stato sostenuto dalla crescente attenzione al trattamento delle malattie rare, insieme a un quadro normativo favorevole, come il sistema di designazione dei farmaci orfani, che promuove l'innovazione nello sviluppo di farmaci per la fibrosi cistica nel Paese
  • Inoltre, la crescente consapevolezza e l'accessibilità ai trattamenti sono migliorate grazie all'espansione dei programmi di diagnosi precoce, mentre i progressi nello screening genetico hanno rafforzato la posizione del Giappone nel mercato dell'area Asia-Pacifico.
  • Pertanto, questi fattori contribuiscono nel complesso a mantenere il ruolo del Giappone nell'espansione della disponibilità dei trattamenti per la CF nella regione e a sostenere la crescita del mercato.

Mercato latinoamericano delle terapie per la fibrosi cistica

Si prevede che il settore brasiliano delle terapie per la fibrosi cistica registri una crescita nel mercato dell'America Latina.

  • Il mercato brasiliano è destinato a registrare una crescita significativa a causa dell'elevato numero di pazienti affetti da CF, che sottolinea la necessità di trattamenti potenziali per la CF con un'efficacia migliorata.

  • Ad esempio, secondo il Registro brasiliano dei pazienti affetti da fibrosi cistica, nel 2017 il Brasile ha registrato un'incidenza della fibrosi cistica pari a circa 1 caso ogni 7.576 nati vivi. Inoltre, lo screening neonatale per la CF è obbligatorio e favorisce la diagnosi e l'intervento precoci. Pertanto, l'aumento dei casi di CF, associato all'espansione dell'accesso allo screening, dovrebbe probabilmente stimolare la domanda di potenziali soluzioni per la gestione della malattia, sostenendo così la crescita del mercato.
  • Inoltre, la crescente consapevolezza, i progressi nelle infrastrutture sanitarie, il migliore accesso ai trattamenti avanzati e l'aumento degli investimenti nella ricerca sulle malattie rare rafforzano ulteriormente la posizione del Brasile come mercato chiave per le terapie della fibrosi cistica in America Latina.

Mercato delle terapie per la fibrosi cistica in Medio Oriente e Africa

Si prevede che l'Arabia Saudita registri un tasso di crescita significativo nel settore delle terapie per la fibrosi cistica in Medio Oriente e Africa.

  • L'Arabia Saudita è destinata a crescere, sostenuta da diversi fattori, tra cui l'aumento della prevalenza della CF, insieme alla crescente consapevolezza e al miglioramento delle infrastrutture sanitarie, che stimolano la domanda di trattamenti efficaci.

  • Inoltre, le iniziative e il sostegno del governo migliorano l'accesso all'assistenza sanitaria e alle attività di ricerca e sviluppo (R&S), stimolando ulteriormente la crescita del mercato.
  • In aggiunta, l'espansione di terapie innovative come la terapia genica e i modulatori del CFTR dovrebbe ampliare le opzioni terapeutiche. Pertanto, questi fattori evidenziano il potenziale dell'Arabia Saudita nel settore delle terapie per la fibrosi cistica in Medio Oriente e Africa.

Quota di mercato delle terapie per la fibrosi cistica

I primi 4 operatori del settore globale delle terapie per la fibrosi cistica detengono una quota di circa il 67,4%. I principali operatori del mercato, tra cui Vertex Pharmaceuticals, F. Hoffmann-La Roche, Gilead e Novartis, detengono una quota significativa del settore. Queste aziende si concentrano attivamente sullo sviluppo di potenziali opzioni terapeutiche, mirando alle cause genetiche alla base della malattia e affrontando la gestione della CF. Inoltre, per rispondere alle esigenze del mercato, le aziende partecipano attivamente ad attività di consolidamento, comprese le collaborazioni con istituti di ricerca e organizzazioni sanitarie, al fine di promuovere l'innovazione e accelerare la scoperta di farmaci.

Il mercato delle terapie per la fibrosi cistica è altamente competitivo, sostenuto dall'innovazione continua, da solide attività di ricerca e sviluppo e dall'introduzione di terapie avanzate. Inoltre, l'ampia pipeline di terapie per la CF, comprendente nuovi farmaci sottoposti a sperimentazioni cliniche, evidenzia la crescente attenzione rivolta alla risposta alle esigenze insoddisfatte. Anche l'aumento del numero di approvazioni e la crescente attenzione alla medicina personalizzata intensificano la concorrenza nel mercato. Le aziende stanno investendo ingenti risorse per ampliare la propria presenza geografica, in particolare nei mercati emergenti, così da sfruttare la crescente domanda, migliorare l'accessibilità ai trattamenti all'avanguardia e aumentare la penetrazione del mercato.

Aziende del mercato delle terapie per la fibrosi cistica

I principali operatori attivi nel settore delle terapie per la fibrosi cistica sono indicati di seguito:

  • Alcresta Therapeutics

  • Baxter 
  • Chiesi Farmaceutici
  • F. Hoffmann-La Roche
  • Gilead
  • Koninklijke Philips
  • Lupin
  • Monaghan Medical 
  • Novartis
  • Savara
  • Sionna Therapeutics
  • Teva Pharmaceutical Industries
  • Vertex Pharmaceuticals 
  • Vertex Pharmaceuticals- Vertex Pharmaceuticals è un leader di primo piano nel mercato delle terapie per la fibrosi cistica, con una quota del 35,6%, e si concentra sui modulatori del CFTR per migliorare gli esiti clinici e l'aspettativa di vita dei pazienti. L'azienda dispone di un solido portafoglio di progetti in sviluppo, tra cui VX-522, una terapia a base di mRNA del CFTR somministrata tramite nanoparticelle lipidiche, progettata per agire sulla causa alla base della malattia polmonare associata alla fibrosi cistica. Questa terapia sperimentale potrebbe offrire un'alternativa innovativa ai pazienti che non rispondono agli attuali modulatori del CFTR.
  • Gilead- Gilead è un fornitore leader di terapie antibatteriche e antimicotiche specifiche per la fibrosi cistica e si concentra sul controllo delle infezioni polmonari croniche comuni nei pazienti affetti da fibrosi cistica. I suoi trattamenti mirano a ridurre le complicanze correlate alle infezioni, aumentare la sicurezza dei pazienti e migliorare gli esiti complessivi del trattamento. Intervenendo su uno degli aspetti più critici della gestione della fibrosi cistica, Gilead contribuisce in misura significativa a migliorare la qualità della vita e la salute a lungo termine dei pazienti.
  • F. Hoffmann-La Roche- F. Hoffmann-La Roche si concentra sulla fornitura di terapie in grado di modificare il decorso della malattia per rispondere alle esigenze dei pazienti affetti da fibrosi cistica, facendo leva sulle competenze nella medicina di precisione e nella diagnostica. Ad esempio, Roche ha acquisito da Enterprise Therapeutics il programma di sviluppo di fase 1 per la fibrosi cistica pan-genotipica, ottenendo un insieme di composti potenziatori di TMEM16A progettati per ripristinare la funzionalità polmonare nei pazienti affetti da fibrosi cistica. L'acquisizione mirava ad ampliare le capacità di ricerca dell'azienda e ad accelerare l'innovazione nel settore della fibrosi cistica.

Novità nel settore delle terapie per la fibrosi cistica

  • Nel mese di ottobre 2025, Vertex Pharmaceuticals ha presentato diversi abstract alla North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC), svoltasi dal 22 al 25 ottobre a Seattle, nello stato di Washington, evidenziando i benefici clinici dei modulatori del CFTR, tra cui la terapia approvata più di recente, ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor). La presentazione ha rafforzato la leadership dell'azienda nel trattamento della fibrosi cistica e dovrebbe aumentare la consapevolezza dei medici e l'adozione delle sue terapie, consolidando la posizione sul mercato e favorendo la crescita dei ricavi.
  • Nel mese di dicembre 2024, Vertex Pharmaceuticals ha ottenuto l'approvazione della FDA per ALYFTREK, un modulatore del CFTR a tripla combinazione da assumere una volta al giorno, destinato ai pazienti affetti da fibrosi cistica di età pari o superiore a 6 anni con almeno una mutazione F508del o un'altra mutazione del CFTR responsiva. Questa approvazione ha segnato un progresso significativo nelle opzioni terapeutiche per la fibrosi cistica, migliorando l'assistenza e gli esiti clinici dei pazienti.
  • Nel mese di ottobre 2024, i ricercatori dell'Università di Liverpool hanno avviato una strategia per migliorare la gestione della salute polmonare nel Regno Unito attraverso l'introduzione di un Cystic Fibrosis Innovation Hub. L'hub è stato finanziato da LifeArc e dal Cystic Fibrosis Trust per migliorare l'efficacia dei test e dei trattamenti per le infezioni polmonari nei pazienti affetti da fibrosi cistica.
  • Nel mese di gennaio 2024, Lupin ha ricevuto dalla FDA statunitense un'approvazione provvisoria per la commercializzazione dei suoi granuli orali generici di Ivacaftor per il trattamento della fibrosi cistica. Questa approvazione ha rappresentato una tappa significativa per l'ingresso di Lupin nel mercato e per l'offerta di terapie efficaci in grado di rispondere alle esigenze dei pazienti affetti da fibrosi cistica.

Il report di ricerca sul mercato delle terapie per la fibrosi cistica include una copertura approfondita del settore, con stime e previsioni in termini di ricavi espressi in milioni di dollari USA dal 2022 al 2035 per i seguenti segmenti:

Mercato, per tipologia

  • Farmaci
    • Per classe farmacologica
      • Modulatori del CFTR
      • Agenti mucolitici
      • Broncodilatatori
      • Agenti antinfettivi
      • Integratori di enzimi pancreatici
      • Altre classi farmacologiche
    • Per via di somministrazione      
      • Orale
      • Inalazione
    • Per canale di distribuzione 
      • Farmacie ospedaliere
      • Farmacie al dettaglio
      • Farmacie online
  • Non farmaci

Mercato, per fascia d'età

  • Età inferiore a 18 anni
  • 18-40 anni
  • 41 anni e oltre

Le informazioni sopra riportate sono fornite per le seguenti regioni e paesi:

  • Nord America
    • Stati Uniti
    • Canada
  • Europa
    • Germania
    • Regno Unito
    • Francia
    • Italia
    • Spagna
    • Paesi Bassi
    • Irlanda
    • Danimarca
  • Asia Pacifico
    • India
    • Giappone
    • Australia
  • America Latina
    • Brasile
    • Messico
    • Argentina
  • Medio Oriente e Africa
    • Sudafrica
    • Arabia Saudita
    • Emirati Arabi Uniti
Autori:  Monali Tayade , Jignesh Rawal
Domande Frequenti(FAQ):
Qual è la dimensione del mercato delle terapie per la fibrosi cistica nel 2025?
La dimensione del mercato era pari a 18,1 miliardi di dollari USA nel 2025, con un tasso di crescita annuo composto (CAGR) del 16% previsto fino al 2035. La crescita è sostenuta dalla crescente prevalenza della fibrosi cistica e dall'aumento della domanda di opzioni terapeutiche efficaci.
Quale sarà il valore previsto del mercato delle terapie per la fibrosi cistica entro il 2035?
Si prevede che il mercato superi i 79,7 miliardi di dollari USA entro il 2035, sostenuto dai progressi nelle terapie con modulatori del CFTR e dalla crescente attenzione al miglioramento degli esiti clinici dei pazienti.
Quale sarà la dimensione prevista del settore delle terapie per la fibrosi cistica nel 2026?
Si prevede che la dimensione del mercato raggiunga 20,9 miliardi di dollari USA nel 2026.
Quali ricavi ha generato il segmento dei farmaci nel 2025?
Il segmento dei farmaci ha generato 16,2 miliardi di dollari USA nel 2025, dominando il mercato grazie ai crescenti progressi negli modulatori del CFTR e in altre terapie farmacologiche sintomatiche.
Quale fascia d’età ha rappresentato la quota di mercato più elevata nel 2025?
Il segmento degli under 18 ha rappresentato la quota di mercato più elevata, pari al 76,9%, nel 2025, a causa della maggiore prevalenza della fibrosi cistica tra bambini e adolescenti.
Quale regione detiene la leadership nel settore delle terapie per la fibrosi cistica?
Il Nord America guida il mercato con una quota del 74,5% nel 2025, sostenuto dalla presenza di importanti aziende farmaceutiche e dall'ampio accesso a opzioni terapeutiche avanzate.
Quali sono le principali tendenze nel mercato delle terapie per la fibrosi cistica?
Le principali tendenze includono i progressi nelle terapie con modulatori del CFTR, lo sviluppo di trattamenti avanzati emergenti, la crescente attenzione alla diagnosi precoce e l'espansione dei servizi sanitari per migliorare la gestione della malattia.
Quali sono i principali operatori del settore delle terapie per la fibrosi cistica?
I principali operatori di mercato includono Alcresta Therapeutics, Baxter, Chiesi Farmaceutici, F. Hoffmann-La Roche, Gilead, Koninklijke Philips, Lupin, Monaghan Medical, Novartis, Savara, Sionna Therapeutics, Teva Pharmaceutical Industries e Vertex Pharmaceuticals.

Metodologia di ricerca, fonti dei dati e processo di validazione

Questo rapporto si basa su un processo di ricerca strutturato costruito attorno a conversazioni dirette con l'industria, modellazione proprietaria e rigorosa validazione incrociata, e non solo su ricerche a tavolino.

Il nostro processo di ricerca in 6 fasi

  1. 1. Progettazione della ricerca e supervisione degli analisti

    In GMI, la nostra metodologia di ricerca è costruita su una base di competenza umana, validazione rigorosa e completa trasparenza. Ogni insight, analisi delle tendenze e previsione nei nostri rapporti è sviluppato da analisti esperti che comprendono le sfumature del vostro mercato.

    Il nostro approccio integra un'ampia ricerca primaria attraverso il coinvolgimento diretto con i partecipanti e gli esperti del settore, completata da una ricerca secondaria completa proveniente da fonti globali verificate. Applichiamo un'analisi d'impatto quantificata per fornire previsioni affidabili, mantenendo una completa tracciabilità dalle fonti di dati originali agli insight finali.

  2. 2. Ricerca primaria

    La ricerca primaria costituisce la spina dorsale della nostra metodologia, contribuendo per quasi l'80% agli insight complessivi. Coinvolge l'impegno diretto con i partecipanti del settore per garantire accuratezza e profondità nell'analisi. Il nostro programma di interviste strutturate copre i mercati regionali e globali, con contributi di dirigenti C-suite, direttori ed esperti della materia. Queste interazioni forniscono prospettive strategiche, operative e tecniche, consentendo insight completi e previsioni di mercato affidabili.

  3. 3. Data mining e analisi di mercato

    Il data mining è una parte fondamentale del nostro processo di ricerca, contribuendo per circa il 20% alla metodologia complessiva. Comprende l'analisi della struttura del mercato, l'identificazione delle tendenze del settore e la valutazione dei fattori macroeconomici attraverso l'analisi della quota di fatturato dei principali attori. I dati rilevanti vengono raccolti da fonti a pagamento e gratuite per costruire un database affidabile. Queste informazioni vengono poi integrate per supportare la ricerca primaria e il dimensionamento del mercato, con validazione da parte di stakeholder chiave come distributori, produttori e associazioni.

  4. 4. Dimensionamento del mercato

    Il nostro dimensionamento del mercato è costruito su un approccio bottom-up, partendo dai dati di fatturato delle aziende raccolti direttamente attraverso interviste primarie, insieme alle cifre del volume di produzione dei produttori e alle statistiche di installazione o distribuzione. Questi dati vengono poi assemblati attraverso i mercati regionali per arrivare a una stima globale radicata nell'attività reale del settore.

  5. 5. Modello di previsione e ipotesi chiave

    Ogni previsione include la documentazione esplicita di:

    • ✓ Principali driver di crescita e il loro impatto ipotizzato

    • ✓ Fattori frenanti e scenari di mitigazione

    • ✓ Ipotesi normative e rischio di cambiamento delle politiche

    • ✓ Parametro della curva di adozione tecnologica

    • ✓ Ipotesi macroeconomiche (crescita del PIL, inflazione, valuta)

    • ✓ Dinamiche competitive e aspettative di ingresso/uscita dal mercato

  6. 6. Validazione e garanzia della qualità

    Le fasi finali prevedono la validazione umana, in cui esperti del dominio revisionano manualmente i dati filtrati per identificare sfumature ed errori contestuali che i sistemi automatizzati potrebbero non rilevare. Questa revisione da parte degli esperti aggiunge un livello critico di garanzia della qualità, assicurando che i dati siano allineati agli obiettivi della ricerca e agli standard specifici del settore.

    Il nostro processo di validazione a tre livelli garantisce la massima affidabilità dei dati:

    • ✓ Validazione statistica

    • ✓ Validazione degli esperti

    • ✓ Verifica della realtà di mercato

Fiducia & credibilità

10+
Anni di servizio
Consegna coerente dalla fondazione
A+
Accreditamento BBB
Standard professionali e soddisfazioni
ISO
Qualità certificata
Azienda certificata ISO 9001-2015
150+
Analisti di ricerca
In oltre 10 settori industriali
95%
Fidelizzazione clienti
Valore della relazione quinquennale

Fonti di dati verificate

  • Pubblicazioni di settore

    Riviste specializzate e stampa di settore sicurezza e difesa

  • Database di settore

    Database di mercato proprietari e di terze parti

  • Documenti normativi

    Registri di appalti governativi e documenti di policy

  • Ricerca accademica

    Studi universitari e rapporti di istituzioni specializzate

  • Rapporti aziendali

    Relazioni annuali, presentazioni agli investitori e depositi

  • Interviste con esperti

    C-suite, responsabili acquisti e specialisti tecnici

  • Archivio GMI

    Oltre 13.000 studi pubblicati in più di 30 settori industriali

  • Dati commerciali

    Volumi import/export, codici HS e registri doganali

Parametri studiati e valutati

Ogni punto dati di questo report è validato attraverso interviste primarie, una vera modellazione bottom-up e rigorosi controlli incrociati. Scopri il nostro processo di ricerca →

Autori:  Monali Tayade, Jignesh Rawal
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