Размер рынка лечения болезни Помпе — по типу лечения (ERT, поддерживающая терапия), по типу заболевания (детское, ювенильное), по типу терапии (монотерапия, комбинированная терапия), по конечному пользователю (больницы, инфузионная терапия) и прогнозу на 2024 г. 2032 год

Размер рынка лечения заболеваний помпе

Размер рынка лечения помпе был оценен в 1,6 миллиарда долларов США в 2023 году и, как ожидается, вырастет на 4,4% в период с 2024 по 2032 год. Болезнь Помпе, также известная как болезнь хранения гликогена II типа, является редким генетическим заболеванием, вызванным мутациями в гене GAA. Это приводит к недостаточной активности фермента GAA, что приводит к накоплению гликогена в клетках, особенно в мышцах, вызывая прогрессирующую слабость и другие симптомы.

Рост рынка обусловлен растущим бременем болезни Помпе, что приводит к увеличению спроса на эффективные методы лечения. Эта тенденция подпитывает исследовательскую деятельность, включая разработку инновационных терапевтических подходов. заместительная ферментная терапия (ERT) и текущие исследования альтернативных методов лечения. Болезнь Помпе является результатом дефицита кислотной альфа-глюкозидазы (ГАА), причем показатели заболеваемости варьируются в зависимости от этнической принадлежности и региона. Наибольшая распространенность наблюдалась в Восточной Азии (1 из 12 125). Растущее глобальное бремя обусловило необходимость улучшения диагностики и доступа к медицинской помощи для пациентов. Лечение редких заболеванийТем самым стимулируя рост рынка.

Тенденции рынка лечения заболеваний помпе

• Растущее распространение болезни Помпе, классифицированной как редкое заболевание, и ограниченные доступные варианты лечения побудили фармацевтические и биотехнологические компании интенсивно сосредоточиться на исследованиях. Их цель состоит в том, чтобы получить более глубокое понимание механизмов заболевания и внедрить инновации в области лечения, включая ЭЛТ, генную терапию, подавление аутофагии и комбинированную терапию.
• Новый подход двухкомпонентной терапии приобрел популярность на рынке, предлагая перспективную возможность для потенциальных вариантов лечения. Таким образом, ожидается, что растущие инициативы в области НИОКР, сосредоточенные на новых подходах к лечению редких заболеваний, будут стимулировать рост рынка в ближайшие годы.

Тем не менее, лечение болезни Помпе часто сопряжено со значительными излишними расходами, что препятствует доступу пациентов в странах с низким и средним уровнем дохода.

Анализ рынка лечения заболеваний помпе

Исходя из типа лечения, рынок классифицируется по ERT и поддерживающей терапии. Сегмент ERT достигнет 1,6 млрд долларов к 2032 году.

• ERT стал основным методом лечения, доминирующим на рынке болезни Помпе из-за его способности решать основные проблемы. фермент Дефицит, характерный для состояния. ERT добавки GAA, эффективно снижают накопление гликогена, улучшая результаты лечения пациентов. Этот подход продемонстрировал эффективность в улучшении ухода за пациентами, что делает его краеугольным камнем управления болезнью Помпе и ведущим терапевтическим выбором на рынке.
• Кроме того, увеличение одобрения ERT, обусловленное его эффективностью в лечении болезни Помпе, привело к доминированию ERT и расширению рынка. Например, в августе 2021 года FDA США одобрило Nexviazyme для лечения лиц в возрасте от одного года и старше, страдающих поздним началом болезни Помпе. Это направлено на продвижение линии лечения болезни Помпе, расширение рынка за счет улучшения доступности и эффективности вариантов лечения.

Исходя из типа заболевания, рынок лечения помпе классифицируется на детский и ювенильный. Сегмент по типу ювенильных заболеваний занимал более 70,1% доли рынка в 2023 году.

• Всплеск распространенности позднего начала болезни Помпе (LOPD) оценивается в 1 из 57 000. Тяжесть симптомов подчеркивает необходимость раннего вмешательства, стимулируя спрос на лечение болезни Помпе.
• Кроме того, достижения в терапевтических подходах, адаптированных для решения уникальных проблем, связанных с болезнью Помпе среди несовершеннолетних, еще больше укрепили ее роль в разработке стратегий лечения и динамике рынка.

Исходя из типа терапии, рынок лечения помпе классифицируется на монотерапию и комбинированную терапию. Ожидается, что сегмент монотерапии будет расширяться более чем на 4,4% CAGR до 2032 года.

• Монотерапия установила доминирование в индустрии лечения заболеваний Помпе, во многом благодаря своей простоте и эффективности в управлении состоянием. Этот подход включает в себя использование одного терапевтического агента, который упрощает схемы лечения для пациентов и поставщиков медицинских услуг, эффективно устраняя основную патологию заболевания.
• Далее в 2022 году одобрена комбинированная терапия для лечения болезни Помпе, сигнализирующая о прогрессе в области редких заболеваний.

Исходя из конечного пользователя, рынок лечения болезни Помпе классифицируется на больницы, инфузионные центры и других конечных пользователей. Сегмент госпиталей, как ожидается, сохранит доминирование в ближайшие годы.

• Больницы используют специализированную инфраструктуру и опыт, а также совместные инициативы и благоприятную политику лечения. Они служат основными центрами диагностики, лечения и лечения болезни Помпе, предлагая комплексный уход и доступ к различным терапевтическим методам.
• Кроме того, больницы часто сотрудничают с научно-исследовательскими учреждениями и фармацевтическими компаниями, что позволяет проводить клинические испытания и внедрять инновации в протоколы лечения заболеваний Помпе. Этот совместный подход улучшает уход за пациентами, расширяя варианты лечения и обеспечивая доступ к передовым методам лечения, в конечном итоге улучшая результаты для людей, страдающих болезнью Помпе.

Северная Америка Рынок лечения помпе составил 37,8% от доли выручки в 2023 году.

• Североамериканский рынок обусловлен различными факторами, включая распространение новых лекарственных препаратов, надежное присутствие фармацевтических компаний, увеличение инвестиций в НИОКР и растущее предпочтение пациентов передовым методам лечения, инновациями в продуктах и технологическими достижениями. Например, исследование, опубликованное в Международном журнале неонатального скрининга в марте 2021 года, показало, что в Калифорнии было обследовано более полумиллиона младенцев, что указывает на частоту рождения 1 из каждых 25 200 в 2021 году.
• Аналогичным образом, исследование, опубликованное в ноябре 2021 года, предполагает 1% распространенность болезни Помпе в США и Канаде. Эти факторы, по прогнозам, будут способствовать росту рынка Северной Америки в ближайшие годы.

Доля рынка лечения заболеваний помпе

Индустрия лечения помпе является высококонкурентной, в ней участвуют фармацевтические и биотехнологические фирмы, а также исследовательские учреждения. Компании активно фокусируются на инновационных методах лечения и улучшают уход за пациентами, разрабатывая и коммерциализируя новые подходы к лечению пациентов с болезнью Помпе.

Рыночные компании по лечению заболеваний помпе

Видные игроки, работающие в индустрии лечения заболеваний помпе, перечислены ниже:

• Abeona Therapeutics Inc.
• Amicus Therapeutics, Inc.
• Aro Biotherapeutics Компания
• Audentes Therapeutics (Astellas Pharma Inc.)
• Bayer AG AG
• F. Hoffmann-La Roche Ltd.
• Генон
• Лабиринтная терапия
• M6P терапия
• Оксиран
• Санофи
• Валерион Терапевтика

Новости индустрии лечения болезней помпе

• В августе 2023 года Amicus Therapeutics получила разрешение на маркетинг от Агентства по регулированию лекарственных средств и продуктов здравоохранения (MHRA) для Pombiliti + Opfolda, ориентированного на взрослых с поздним началом болезни Помпе. Кроме того, Национальный институт передового опыта в области здравоохранения и ухода (NICE) одобрил возмещение расходов в рамках Национальной службы здравоохранения Англии и Уэльса (NHS). Стратегическое сотрудничество направлено на ускорение доступа пациентов к инновационным методам лечения, удовлетворение неудовлетворенных медицинских потребностей.
• В июне 2021 года Sanofi получила одобрение FDA США на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для авалглюкозидазы альфа в качестве долгосрочной заместительной ферментной терапии для пациентов с болезнью Помпе. Avalglucosidase alfa проводит прорывную терапию FDA и быстрое отслеживание назначений. Принятие FDA BLA авалглюкозидазы альфа указывает на значительный шаг вперед в лечении болезни Помпе, тем самым укрепляя свой продукт.

Отчет по исследованию рынка лечения помпе включает в себя углубленный охват отрасли. с оценками и прогнозом по выручке в размере USD млн с 2018 по 2032 год для следующих сегментов:

Рынок по типу лечения

• Заместительная терапия ферментами (ERT)
• Поддерживающая забота

Рынок по типу болезни

• младенческий
• несовершеннолетний

Рынок по типу терапии

• Монотерапия
• Комбинированная терапия

Рынок, конечный пользователь

• Больницы
• Инфузионные центры
• Другие конечные пользователи

Приведенная выше информация была представлена для следующих регионов и стран:

• Северная Америка
  • США.
  • Канада
• Европа
  • Германия
  • Великобритания
  • Франция
  • Италия
  • Испания
  • Остальная Европа
• Азиатско-Тихоокеанский регион
  • Япония
  • Китай
  • Индия
  • Австралия
  • Остальная часть Азиатско-Тихоокеанского региона
• Латинская Америка
  • Бразилия
  • Мексика
  • Остальная часть Латинской Америки
• Ближний Восток и Африка
  • Южная Африка
  • Саудовская Аравия
  • Остальная часть Ближнего Востока и Африки