Mercado de terapias de interferencia del ARN Tamaño y compartir 2026-2035

Tamaño del mercado de terapias de interferencia de ARN

El mercado de terapias de interferencia de ARN (ARNi) se valoró en 4.200 millones de USD en 2025. Se prevé que el mercado pase de 6.800 millones de USD en 2026 a 31.400 millones de USD en 2035, con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 18,5 % durante el período de previsión, según el último informe publicado por Global Market Insights Inc.

El crecimiento del mercado está impulsado principalmente por los avances en la investigación genética, la creciente prevalencia de trastornos genéticos raros y el aumento de la carga mundial de enfermedades crónicas. Las terapias de ARNi han surgido como una modalidad terapéutica transformadora, ya que permiten silenciar de forma selectiva los genes causantes de enfermedades y, de este modo, abordar importantes necesidades médicas no cubiertas en afecciones como la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina, la porfiria hepática aguda y la hipercolesterolemia.

Las terapias de ARNi representan una nueva clase de fármacos de silenciamiento génico que utilizan moléculas de ARN interferente pequeño (siRNA) para inhibir selectivamente la expresión génica mediante la degradación del ARN mensajero (ARNm) diana. Estas terapias ofrecen una focalización molecular altamente específica y se están estudiando cada vez más para el tratamiento de enfermedades genéticas, metabólicas, cardiovasculares, hepáticas y otras enfermedades raras. El desarrollo de tecnologías avanzadas de administración, incluidas las nanopartículas lipídicas (LNP) y los conjugados de N-acetilgalactosamina (GalNAc), ha mejorado significativamente la viabilidad clínica y el potencial comercial de los medicamentos basados en ARNi.

Los avances tecnológicos en las plataformas de administración de ARNi han desempeñado un papel fundamental en la expansión del mercado. La mejora de la focalización específica en los tejidos, la mayor estabilidad de los fármacos y la reducción de los efectos fuera de la diana han reforzado la eficacia y el perfil de seguridad de las terapias de ARNi, favoreciendo una adopción clínica más amplia. Estas innovaciones también han fomentado las colaboraciones estratégicas, los acuerdos de licencia y las actividades de inversión entre empresas biotecnológicas y fabricantes farmacéuticos, acelerando el desarrollo y la comercialización de terapias de ARNi de próxima generación.

El mercado ha registrado un crecimiento considerable en los últimos años, respaldado por la creciente aceptación regulatoria de los medicamentos basados en ARN y por una cartera cada vez mayor de candidatos en fase clínica. Además, la integración de las tecnologías de ARNi con enfoques terapéuticos emergentes, incluidas la edición génica y las terapias con oligonucleótidos antisentido (ASO), está creando nuevas oportunidades para las aplicaciones de medicina de precisión. La adopción de la inteligencia artificial (IA) y el aprendizaje automático en el descubrimiento de fármacos está agilizando aún más el diseño de siRNA, la identificación de dianas y la optimización de la eficacia, reduciendo así los plazos de desarrollo y mejorando las tasas de éxito.

Entre los principales factores que impulsan el crecimiento del mercado se encuentran la creciente atención prestada a la medicina personalizada, el aumento de la incidencia de trastornos hepáticos crónicos, metabólicos y cardiovasculares, y el incremento de la inversión en terapias génicas innovadoras. Asimismo, las vías regulatorias favorables para los medicamentos huérfanos y los tratamientos para enfermedades raras, incluidos los programas de revisión acelerada y los beneficios de exclusividad comercial, continúan respaldando la comercialización de productos de ARNi. A medida que avanza la comprensión científica de los mecanismos de silenciamiento génico y se diversifica la cartera terapéutica, se prevé que las terapias de ARNi desempeñen un papel cada vez más importante en el futuro de la medicina de precisión y la gestión específica de enfermedades.

Tendencias del mercado de terapias de interferencia de ARN

• El mercado de terapias de interferencia del ARN (RNAi) está pasando de ser un ámbito impulsado por la investigación a convertirse en un segmento terapéutico comercialmente viable, respaldado por los avances en las tecnologías de administración, una evolución regulatoria favorable y el aumento de las inversiones en investigación basada en ARN por parte de organismos gubernamentales, instituciones académicas y agentes del sector.
• En 2025, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado 21 terapias basadas en ARN, incluidas 8 terapias de interferencia del ARN, lo que pone de manifiesto la creciente aceptación clínica y comercial de las tecnologías de silenciamiento génico. Estas aprobaciones demuestran la capacidad de las terapias de interferencia del ARN para abordar enfermedades con opciones terapéuticas limitadas. Además, aproximadamente 48 ensayos clínicos en curso relacionados con candidatos basados en RNAi reflejan el sólido impulso de las actividades de investigación y desarrollo de productos en múltiples áreas terapéuticas.
• El ARN interferente pequeño (siRNA) sigue siendo la tecnología dominante en el ámbito de la interferencia del ARN debido a su elevada especificidad de diana y su compatibilidad con plataformas avanzadas de administración. Innovaciones como los conjugados de GalNAc para la administración dirigida al hígado y los sistemas de nanopartículas lipídicas (LNP) para la administración sistémica han mejorado la eficacia terapéutica, optimizado la orientación tisular y reducido los efectos fuera de la diana. Aunque el desarrollo inicial de terapias de interferencia del ARN se centró principalmente en las enfermedades hepáticas, esta tecnología se aplica cada vez más a trastornos cardiovasculares, oncológicos, neurológicos, metabólicos y otros trastornos complejos.
• El apoyo del sector público sigue desempeñando un papel fundamental en el desarrollo del mercado. Los programas de investigación financiados por los gobiernos y las iniciativas académicas han acelerado la innovación en las primeras etapas, reforzado los esfuerzos de investigación traslacional y facilitado la colaboración entre instituciones de investigación y empresas biofarmacéuticas.
• La integración de tecnologías de inteligencia artificial (IA) y aprendizaje automático está acelerando aún más el descubrimiento y el desarrollo de fármacos basados en RNAi. Las plataformas habilitadas para IA ayudan a los investigadores a optimizar el diseño de secuencias de siRNA, mejorar la selección de dianas, reducir las interacciones fuera de la diana y aumentar la eficiencia de la administración. Al mismo tiempo, las organizaciones de desarrollo y fabricación por contrato (CDMO) están ampliando sus capacidades de desarrollo y fabricación de oligonucleótidos para satisfacer la creciente demanda de terapias basadas en ARN.
• América del Norte representa actualmente el mayor mercado de terapias de interferencia del ARN, respaldado por un sólido ecosistema biotecnológico, una financiación significativa de la investigación y un entorno regulatorio favorable. Sin embargo, la región de Asia-Pacífico está emergiendo como un mercado de elevado crecimiento debido al aumento de las inversiones en biotecnología, la expansión de la actividad de ensayos clínicos y la evolución de los marcos regulatorios. La combinación de validación clínica, innovación tecnológica y apoyo institucional está posicionando las terapias de interferencia del ARN como un pilar fundamental del futuro panorama de la medicina de precisión

Análisis del mercado de terapias de interferencia del ARN

Por indicación, el mercado mundial de terapias de interferencia del ARN se divide en amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (hATTR), amiloidosis por transtiretina con miocardiopatía (ATTR-CM), porfiria hepática aguda (AHP), hiperoxaluria primaria de tipo 1 (PH1), hipercolesterolemia / dislipidemia, hemofilia A y B, y síndrome de quilomicronemia familiar (FCS). El segmento de hATTR representó el 35,7 % del mercado en 2025. Se prevé que el segmento supere los 10.900 millones de USD en 2035, con un crecimiento a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 18,2 % durante el período de previsión.    

• La amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (hATTR) sigue siendo la principal indicación en el mercado de terapias de interferencia de ARN, impulsada por la disponibilidad de terapias basadas en ARNsi aprobadas comercialmente y por el aumento de las tasas de diagnóstico de la enfermedad. La hATTR es un trastorno hereditario poco frecuente caracterizado por mutaciones en el gen de la transtiretina (TTR), que provocan el depósito de proteínas amiloides en los nervios periféricos, el tejido cardíaco y otros órganos, dando lugar a complicaciones multisistémicas progresivas.
• El segmento se ha beneficiado significativamente de la comercialización de terapias de interferencia de ARN como Onpattro y Amvuttra, que suprimen la producción de la proteína TTR al dirigirse al ARNm de TTR en el hígado. La mayor concienciación entre los médicos, la adopción más amplia de las pruebas genéticas y la creciente disponibilidad de centros de tratamiento especializados siguen respaldando el crecimiento del mercado. Además, la disponibilidad de terapias modificadoras de la enfermedad ha mejorado los resultados del tratamiento y acelerado la adopción por parte de los pacientes.
• Según las estimaciones de organizaciones dedicadas a las enfermedades raras, la hATTR afecta aproximadamente a 50.000 personas en todo el mundo. Se prevé que los avances en el cribado genético y el diagnóstico más temprano aumenten la población de pacientes que cumplen los criterios para recibir tratamiento, reforzando así la demanda a largo plazo de tratamientos basados en ARNsi.
• Por otro lado, se prevé que el segmento de ATTR-CM registre el crecimiento más rápido, con una TCAC proyectada del 19,2 % durante el período de previsión. El mayor reconocimiento de la amiloidosis cardíaca, el aumento de la población de edad avanzada y las recientes aprobaciones regulatorias de terapias de interferencia de ARN para ATTR-CM son factores clave que impulsan el crecimiento. La mejora de las técnicas de imagen cardíaca, la mayor concienciación sobre la enfermedad entre los cardiólogos y la creciente adopción de enfoques de medicina de precisión también contribuyen a la expansión del segmento.   

Según la vía de administración, el mercado de terapias de interferencia de ARN se clasifica en intravenosa (IV) y subcutánea (SC). El segmento SC lideró el mercado en 2025 y registra una TCAC del 18,6 % durante el período de previsión.

• La administración subcutánea se ha consolidado como la vía de administración preferida para las terapias de interferencia de ARN debido a su comodidad, la mejora del cumplimiento terapéutico de los pacientes y la menor carga de tratamiento en comparación con la infusión intravenosa. La amplia adopción de tecnologías de ARNsi conjugadas con GalNAc ha sido fundamental para impulsar esta tendencia, ya que permite la administración dirigida a los hepatocitos mediante sencillas inyecciones subcutáneas.
• Este enfoque de administración dirigida mejora la eficacia terapéutica al tiempo que minimiza la exposición sistémica y los efectos adversos. Varias terapias de interferencia de ARN de éxito comercial, entre ellas inclisirán y lumasirán, han demostrado la eficacia de la administración subcutánea, contribuyendo a su creciente aceptación entre los profesionales sanitarios y los pacientes.
• Además, la administración SC facilita el tratamiento ambulatorio, reduce la dependencia hospitalaria y disminuye el uso de recursos sanitarios, lo que la convierte en una opción cada vez más atractiva para el tratamiento a largo plazo de las enfermedades.
• El segmento intravenoso (IV) alcanzó un valor de 172,8 millones de USD en 2025 y sigue desempeñando un papel fundamental en la administración de determinadas terapias de interferencia de ARN. Los productos de interferencia de ARN de primera generación y las terapias que requieren una distribución sistémica rápida suelen depender de la administración mediante infusión para lograr resultados terapéuticos óptimos.
• La administración intravenosa sigue siendo esencial para productos como patisirán, en los que la dosificación controlada y la exposición sistémica son fundamentales. El segmento también se beneficia de la infraestructura de infusión consolidada en hospitales y centros de atención especializada, así como del desarrollo clínico continuo de terapias de interferencia de ARN dirigidas a indicaciones complejas y graves.

Según el uso final, el mercado de terapias de interferencia de ARN se clasifica en hospitales, centros de tratamiento especializado y clínicas. El segmento de hospitales lideró el mercado en 2025 y se prevé que alcance los 15.800 millones de USD en 2035.     

• Los hospitales constituyen el principal entorno de uso final de las terapias de interferencia del ARN (RNAi), debido a sus avanzadas capacidades diagnósticas, su infraestructura especializada para tratamientos y el acceso a equipos sanitarios multidisciplinares. El tratamiento de trastornos genéticos, metabólicos, cardiovasculares y hepáticos poco frecuentes suele requerir una atención coordinada en la que participan neurólogos, cardiólogos, hepatólogos, asesores genéticos y otros especialistas, una disponibilidad habitual en los entornos hospitalarios.
• Varias terapias de RNAi aprobadas, como Onpattro, requieren administración y seguimiento en entornos hospitalarios, mientras que terapias como Leqvio y Amvuttra suelen ser prescritas y gestionadas por especialistas vinculados a hospitales. La creación cada vez más frecuente de centros de excelencia para enfermedades raras y la ampliación de las instalaciones de infusión están reforzando aún más la demanda hospitalaria.
• La creciente adopción de la medicina de precisión, la mayor disponibilidad de servicios de pruebas genéticas y las políticas favorables de reembolso para terapias innovadoras de alto coste también están contribuyendo al aumento del número de pacientes y de la adopción de tratamientos en hospitales de todo el mundo.
• Los centros de tratamiento especializado representan el segundo segmento de uso final más importante y alcanzaron un valor de 1.300 millones de USD en 2025. El crecimiento de este segmento está impulsado por la creciente demanda de atención especializada para trastornos poco frecuentes, como la amiloidosis hereditaria por transtiretina (hATTR) y la porfiria hepática aguda (AHP).
• Estos centros ofrecen conocimientos especializados en enfermedades concretas, protocolos de tratamiento personalizados, servicios de infusión, programas educativos para pacientes y capacidades de seguimiento a largo plazo, lo que los posiciona favorablemente para respaldar la administración y el seguimiento de las terapias de RNAi. A medida que aumenta el número de terapias de RNAi aprobadas, se prevé que los centros especializados desempeñen un papel cada vez más importante en la mejora del acceso de los pacientes y de los resultados del tratamiento.

Mercado de terapias de interferencia del ARN de América del Norte

El mercado de América del Norte dominó el mercado mundial, con una cuota de mercado del 72 % en 2025.  

• La región se encuentra a la vanguardia de la comercialización de terapias de RNAi, respaldada por el lanzamiento y la adopción satisfactorios de terapias aprobadas como Onpattro, Leqvio, Amvuttra y Givlaari. El sólido respaldo normativo y las vías establecidas para las terapias destinadas a enfermedades raras y huérfanas han acelerado la penetración del mercado y el desarrollo de productos.
• América del Norte cuenta con un sólido ecosistema biotecnológico, liderado por empresas como Alnylam Pharmaceuticals y Arrowhead Pharmaceuticals, junto con una red cada vez más amplia de instituciones de investigación y centros clínicos centrados en terapias basadas en ARN. Las inversiones continuas en tecnologías de administración de nueva generación, incluidos los conjugados de GalNAc y las plataformas de nanopartículas lipídicas (LNP), están ampliando el alcance terapéutico de la interferencia del ARN más allá de las enfermedades dirigidas al hígado.
• La creciente adopción de la medicina de precisión, el mayor uso de las pruebas genéticas y la mejora del diagnóstico de trastornos hereditarios poco frecuentes siguen respaldando la demanda. Además, la presencia de centros especializados en amiloidosis, enfermedades metabólicas y trastornos cardiovasculares ha mejorado el acceso de los pacientes a terapias avanzadas de RNAi.

El mercado estadounidense de terapias de interferencia del ARN alcanzó un valor de 575,9 millones de USD y 898,7 millones de USD en 2022 y 2023, respectivamente. El tamaño del mercado alcanzó los 2.900 millones de USD en 2025, frente a los 1.400 millones de USD de 2024. 

• Estados Unidos sigue siendo el principal contribuyente a los ingresos regionales, impulsado por su sólido sector biotecnológico, su intensa actividad de investigación clínica y su liderazgo en medicina genómica. El país concentra una parte significativa de los ensayos clínicos mundiales de RNAi y continúa atrayendo importantes inversiones para el desarrollo de fármacos basados en ARN.
• La creciente prevalencia de trastornos cardiometabólicos, enfermedades hereditarias y afecciones genéticas raras está ampliando la población de pacientes potencialmente tratables. La mayor concienciación sobre el cribado genético y el diagnóstico más temprano también están favoreciendo la adopción de tratamientos.
• Estados Unidos también se beneficia de una sólida colaboración entre empresas farmacéuticas, centros de investigación académica e instituciones financiadas por el Gobierno, lo que crea un entorno favorable para la innovación y la comercialización de tratamientos basados en la interferencia del ARN (ARNi). Se prevé que la continua ampliación de las carteras de productos hacia las enfermedades cardiovasculares, neurológicas y metabólicas sostenga el crecimiento del mercado a largo plazo.

Mercado europeo de tratamientos basados en la interferencia del ARN

El mercado europeo representó 714,8 millones de USD en 2025 y se prevé que registre un crecimiento atractivo durante el período de previsión.

• Europa se ha consolidado como un mercado importante para los tratamientos basados en la interferencia del ARN, respaldado por el aumento de la inversión en medicina de precisión, unas sólidas capacidades de investigación académica y un entorno regulatorio favorable para las terapias avanzadas. La región ha mostrado una aceptación creciente de los medicamentos basados en ARN, especialmente para trastornos raros y enfermedades hereditarias de origen genético.
• La presencia de sistemas sanitarios consolidados y de programas integrales de gestión de enfermedades raras ha facilitado el acceso a terapias innovadoras en los principales países europeos. La creciente adopción del diagnóstico genético y de los enfoques terapéuticos personalizados está reforzando aún más la demanda del mercado.
• Las iniciativas de investigación colaborativa en las que participan universidades, empresas biotecnológicas y organizaciones de investigación clínica han acelerado la innovación en las terapias basadas en ARN. Asimismo, el aumento del gasto sanitario y las inversiones continuas en la investigación de enfermedades raras están favoreciendo el desarrollo y la comercialización de nuevos tratamientos basados en la interferencia del ARN.

Alemania lidera el mercado europeo de tratamientos basados en la interferencia del ARN y presenta un sólido potencial de crecimiento.

• El país cuenta con uno de los ecosistemas biotecnológicos y farmacéuticos más sólidos de Europa, respaldado por una infraestructura sanitaria avanzada y un entorno de investigación clínica muy activo.
• Alemania se ha consolidado como un centro clave de innovación basada en ARN, con una participación significativa en ensayos clínicos que evalúan nuevos tratamientos basados en la interferencia del ARN. Las sólidas alianzas entre instituciones académicas, proveedores sanitarios y empresas farmacéuticas globales siguen acelerando el desarrollo de productos y su adopción clínica.
• Se prevé que el apoyo gubernamental a la investigación de enfermedades raras, junto con el creciente énfasis en la medicina personalizada y la atención sanitaria genómica, refuerce aún más la posición de Alemania como mercado líder de tratamientos basados en la interferencia del ARN en Europa.

Mercado de tratamientos basados en la interferencia del ARN en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado de Asia-Pacífico registre la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más elevada, del 18,8 %, durante el período de análisis.

• Asia-Pacífico está emergiendo rápidamente como una región estratégica de crecimiento debido al aumento de las inversiones en biotecnología, la expansión de la infraestructura sanitaria y la creciente adopción de tecnologías genómicas y de medicina de precisión. Los Gobiernos de toda la región están apoyando activamente la investigación biofarmacéutica avanzada mediante programas de financiación, iniciativas de innovación y reformas regulatorias.
• La creciente prevalencia de enfermedades cardiovasculares, metabólicas y genéticas raras está generando importantes oportunidades para las terapias basadas en ARNi. Paralelamente, la mejora de la concienciación sobre los trastornos genéticos y la mayor disponibilidad de tecnologías de diagnóstico avanzadas están mejorando la identificación de pacientes y las tasas de tratamiento.
• La región también se está convirtiendo en un destino importante para la investigación clínica, gracias a sus grandes poblaciones de pacientes, la mejora de sus capacidades de investigación y la creciente participación en ensayos clínicos multinacionales. Países como China, Japón, Corea del Sur e India desempeñan un papel central en la expansión del ecosistema regional de terapias basadas en ARN. 

Se estima que el mercado chino de tratamientos basados en la interferencia del ARN crecerá a una TCAC significativa en el mercado de Asia-Pacífico.  

• El crecimiento del país está impulsado por importantes inversiones en innovación biotecnológica, la expansión de las capacidades farmacéuticas nacionales y un sólido apoyo gubernamental al desarrollo de terapias avanzadas. Las empresas biotecnológicas chinas se centran cada vez más en el descubrimiento de fármacos basados en ARN y están desarrollando activamente plataformas propias de productos candidatos de interferencia de ARN (RNAi).
• China se ha convertido en un importante centro de investigación clínica en terapias basadas en ARN, con una participación creciente en ensayos clínicos internacionales y colaboraciones estratégicas entre empresas nacionales y organizaciones farmacéuticas multinacionales. Las reformas regulatorias destinadas a acelerar los plazos de aprobación de medicamentos innovadores han mejorado aún más las perspectivas del mercado.
• La gran población de pacientes del país, el aumento del gasto sanitario y la creciente atención a la medicina de precisión ofrecen importantes oportunidades comerciales para las terapias de interferencia de ARN (RNAi). A medida que las capacidades de investigación locales continúan madurando, se prevé que China desempeñe un papel cada vez más influyente en el desarrollo, la fabricación y la comercialización mundial de terapias basadas en ARN.

Cuota de mercado de las terapias de interferencia de ARN

El mercado de las terapias de interferencia de ARN presenta un panorama competitivo dinámico y moderadamente consolidado, configurado por una combinación de empresas biofarmacéuticas consolidadas, empresas biotecnológicas especializadas en ARN e innovadoras empresas emergentes de plataformas de ARN. Los principales actores, como Alnylam Pharmaceuticals, Novartis, Novo Nordisk, Sanofi y Arrowhead Pharmaceuticals, representan conjuntamente una cuota de mercado del 100 %, impulsada por sólidas carteras de productos candidatos, acuerdos estratégicos de licencia y aprobaciones de medicamentos de interferencia de ARN como primeros productos en llegar al mercado.

Para reforzar su posición en el mercado, estas empresas aplican estrategias multidimensionales que incluyen alianzas estratégicas con grandes compañías farmacéuticas, acuerdos de codesarrollo, ampliación de las plataformas de administración GalNAc y LNP y penetración en mercados geográficos. Su atención se centra en el desarrollo de fármacos de interferencia de ARN para enfermedades genéticas raras, trastornos cardiometabólicos y afecciones hepáticas, al tiempo que integran la inteligencia artificial en el diseño de fármacos y la optimización de la administración.

Las empresas emergentes contribuyen mediante innovaciones en sistemas de administración no hepática, direccionamiento extrahepático y fabricación escalable. Su creciente presencia es especialmente evidente en Asia-Pacífico, Europa y Oriente Medio, donde la expansión de la investigación genómica, la financiación pública y la infraestructura biotecnológica están acelerando el desarrollo y la adopción de terapias de interferencia de ARN.

Empresas del mercado de las terapias de interferencia de ARN

La sección de perfiles empresariales incluye tanto empresas que cuentan con medicamentos comercializados como aquellas que se encuentran en fase de desarrollo clínico. A continuación se indican las principales empresas que operan en el mercado:

• Empresas con productos comercializados
  • Alnylam Pharmaceuticals
  • Novartis
  • Novo Nordisk
  • Sanofi
  • Arrowhead Pharmaceuticals
• Empresas emergentes con productos candidatos en desarrollo
  • Silence Therapeutics
  • Sirnaomics
  • Arbutus Biopharma
  • Benitec Biopharma
  • OliX Pharmaceuticals
  • Atalanta Therapeutics

• Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam es una empresa pionera en terapias de interferencia de ARN y cuenta con las primeras aprobaciones de la FDA en este ámbito, incluida la de givosiran. Su plataforma propia de administración GalNAc permite la administración dirigida al hígado, lo que respalda una sólida cartera de productos candidatos para enfermedades genéticas raras y hepáticas.

• Novo Nordisk

Mediante la adquisición de Dicerna Pharmaceuticals, Novo Nordisk se ha expandido al ámbito de las terapias de interferencia de ARN, con especial atención a los trastornos cardiometabólicos y endocrinos. La empresa aprovecha la plataforma GalXC de Dicerna para desarrollar productos candidatos de interferencia de ARN que complementan su cartera existente de tratamientos para la diabetes y la obesidad.

• Novartis

Novartis desarrolla terapias basadas en la interferencia del ARN principalmente a través de su alianza con Alnylam para el desarrollo de inclisirán, una terapia con siRNA para reducir el colesterol LDL. Su propuesta única de valor (USP) reside en integrar la interferencia del ARN con capacidades de comercialización a gran escala y experiencia cardiovascular para ofrecer soluciones de acción prolongada y administración poco frecuente.

Noticias del sector de las terapias basadas en la interferencia del ARN

• En noviembre de 2025, Arrowhead Pharmaceuticals anunció la aprobación de REDEMPLO (plozasirán) por parte de la FDA, una terapia innovadora basada en la interferencia del ARN diseñada para reducir los niveles de triglicéridos en adultos con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS). La aprobación supuso un avance significativo en los tratamientos basados en la interferencia del ARN dirigidos a trastornos poco frecuentes del metabolismo lipídico y a la gestión del riesgo cardiovascular.
• En marzo de 2025, Sanofi lanzó Qfitlia, una terapia innovadora basada en la interferencia del ARN para el tratamiento de la hemofilia A y B. La aprobación de Qfitlia por parte de la FDA de EE. UU. supuso un avance significativo en las terapias de silenciamiento génico para los trastornos hemorrágicos y amplió las aplicaciones clínicas de las terapias basadas en siRNA.
• En marzo de 2025, Alnylam Pharmaceuticals obtuvo la aprobación de la FDA de EE. UU. para Amvuttra, destinado al tratamiento de la amiloidosis por transtiretina con miocardiopatía (ATTR-CM). La aprobación supuso un avance importante en las terapias de interferencia del ARN (RNAi), al ampliar el uso de las terapias de silenciamiento génico a las indicaciones cardiovasculares y reforzar las opciones de tratamiento para los pacientes con miocardiopatía relacionada con ATTR.
• En julio de 2024, Sirnaomics estableció una alianza con Gore Range Capital LLC para desarrollar terapias basadas en la interferencia del ARN específicamente para la medicina estética. Esta colaboración explorará nuevas aplicaciones de la interferencia del ARN en el rejuvenecimiento cutáneo y otros tratamientos cosméticos.
• En septiembre de 2022, Alnylam Pharmaceuticals recibió la aprobación de la Comisión Europea para comercializar AMVUTTRA. Esta terapia basada en la interferencia del ARN se dirige a la polineuropatía hereditaria mediada por transtiretina (hATTR) y ofrece un avance importante en el tratamiento de adultos con esta enfermedad poco frecuente.

El informe de investigación del mercado de terapias basadas en la interferencia del ARN incluye una cobertura exhaustiva del sector, con estimaciones y previsiones de ingresos, expresados en millones de USD, de 2022 a 2035, para los siguientes segmentos:

Mercado, por indicación

• Amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (hATTR)
• Amiloidosis por transtiretina con miocardiopatía (ATTR-CM)
• Porfiria hepática aguda (AHP)
• Hiperoxaluria primaria de tipo 1 (PH1)
• Hipercolesterolemia / dislipidemia
• Síndrome de quilomicronemia familiar (FCS)
• Hemofilia A y B

Mercado, por vía de administración

• Subcutánea (SC)
• Intravenosa (IV)

Mercado, por uso final

• Hospitales 
• Centros de tratamiento especializados
• Clínicas

La información anterior se proporciona para las siguientes regiones y países:

• América del Norte
  • EE. UU.
  • Canadá
• Europa
  • Alemania
  • Reino Unido
  • Francia
  • España
  • Italia
  • Países Bajos
• Asia-Pacífico
  • China
  • India
  • Japón
  • Australia
  • Corea del Sur
• Resto del mundo