Транстиретин-амилоидоз: рынок лечения Размер и доля 2026-2036

Рынок лечения транстиретин-амилоидоза

Глобальный рынок лечения транстиретин-амилоидоза оценивался примерно в 9,5 миллиарда долларов США в 2025 году. Ожидается, что рынок вырастет с 12,1 миллиарда долларов США в 2026 году до 23,7 миллиарда долларов США к 2035 году, увеличиваясь с среднегодовым темпом роста (CAGR) 7,8% в течение прогнозируемого периода, согласно последнему отчету, опубликованному компанией Global Market Insights Inc.

Рынок лечения транстиретин-амилоидоза (ATTR) растет в основном за счет увеличения диагностики наследственного и дикого типа ATTR-амилоидоза, повышения осведомленности о редких сердечных и неврологических заболеваниях, а также растущего внедрения терапий, модифицирующих течение заболевания, направленных на стабилизацию белка транстиретина и подавление генов.

В рынок входит лечение и терапия ATTR-амилоидоза, включая наследственную ATTR-полинейропатию (ATTR-PN) и транстиретин-амилоидную кардиомиопатию (ATTR-CM).

Ключевые игроки на рынке включают Pfizer, Alnylam Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals, AstraZeneca и BridgeBio Pharma. Эти компании продолжают укреплять свое присутствие на рынке за счет стратегических партнерств, разработки препаратов для лечения редких заболеваний, расширения клинических показаний и инвестиций в терапии следующего поколения.

Растущее бремя ATTR-амилоидоза становится все более очевидным благодаря эпидемиологическим исследованиям и данным общественного здравоохранения. Согласно Orphanet, наследственный ATTR-амилоидоз, по оценкам, затрагивает более 10 000 человек во всем мире, тогда как распространенность дикого типа ATTR-амилоидоза оценивается почти в 1 из 5 800 человек во всем мире. Кроме того, опубликованные исследования показывают, что примерно 300 000–500 000 человек во всем мире могут жить с транстиретин-амилоидной кардиомиопатией (ATTR-CM).

Кроме того, улучшения в диагностических технологиях значительно повысили раннее выявление заболевания. Растущая осведомленность врачей и более широкое использование неинвазивных диагностических методов ускоряют глобальные темпы выявления пациентов, тем самым увеличивая целевую группу пациентов.

В период с 2022 по 2024 год рынок демонстрировал стремительный рост благодаря увеличению внедрения терапий на основе тафамидиса и быстрому расширению РНК-направленных терапевтических средств. За этот период глобальный рынок вырос с примерно 3,2 миллиарда долларов США в 2022 году до почти 6,8 миллиарда долларов США в 2024 году, что поддерживается ростом диагностических показателей, расширением доступа к возмещению затрат на лечение редких заболеваний, растущим использованием подходов прецизионной медицины и продолжающимися клиническими достижениями в лечении ATTR-кардиомиопатии и полинейропатии. Увеличение скрининга среди пожилых пациентов с сердечно-сосудистыми заболеваниями и достижения в области генетического тестирования также способствовали расширению рынка в Северной Америке, Европе и некоторых регионах Азиатско-Тихоокеанского региона.

Тенденции рынка лечения транстиретин-амилоидоза

• Основной тенденцией на рынке является переход от поддерживающей симптоматической терапии к целенаправленным терапиям, модифицирующим течение заболевания. Исторически лечение было сосредоточено в основном на купировании сердечной недостаточности и нейропатических осложнений. Однако коммерциализация стабилизаторов транстиретина и РНК-направленных терапий значительно улучшила контроль над заболеванием и показатели выживаемости как при наследственной ATTR-полинейропатии (ATTR-PN), так и при ATTR-кардиомиопатии (ATTR-CM).
• Кроме того, рост осведомленности о заболевании и улучшение инициатив по скринингу ускоряют глобальные темпы диагностики. Растущее внедрение неинвазивных диагностических технологий также трансформирует ландшафт лечения.
• Терапии подавления генов также становятся одним из ведущих трендов на рынке. Терапии РНК-интерференции и антисмысловые олигонуклеотиды, снижающие продукцию транстиретин-ретинола в печени, демонстрируют высокую клиническую эффективность в замедлении неврологических нарушений и прогрессирования сердечных заболеваний.
• Рынок также выигрывает от благоприятных регуляторных путей для редких заболеваний и стимулов для орфанных препаратов. Ускоренные одобрения, статус орфанных препаратов и программы приоритетного рассмотрения поощряют фармацевтические компании расширять разработку терапевтических препаратов для редких заболеваний и инвестировать в клинические программы, ориентированные на ATTR. Например, препарат Coramitug (ранее известный как PRX004), новый моноклональное антитело, снижающее амилоид, разработанный компаниями Prothena и Novo Nordisk, получил в апреле 2026 года статус ускоренного рассмотрения FDA США для лечения ATTR-амилоидоза с кардиомиопатией (ATTR-CM). Этот статус предназначен для ускорения регуляторного рассмотрения терапий, направленных на лечение серьезных неудовлетворенных медицинских потребностей. Подобные регуляторные инициативы способствуют более быстрому коммерциализации и расширению доступа пациентов к передовым терапиям.
• В целом рынок быстро эволюционирует в сторону более ранней диагностики, прецизионной медицины и долгосрочных терапий, модифицирующих течение заболевания. Расширение осведомленности о ATTR-кардиомиопатии среди пожилых пациентов с сердечно-сосудистыми заболеваниями, а также достижения в области РНК-терапевтики, редактирования генов и неинвазивной диагностики, как ожидается, будут способствовать устойчивому росту рынка во всем мире.

Анализ рынка лечения транстиретин-амилоидоза

По типу терапии рынок делится на стабилизаторы TTR и沉默剂 TTR. Стабилизаторы TTR доминировали на рынке с доходом в 6,4 млрд долларов США в 2025 году.

• Доминирование этого сегмента в основном обусловлено высокой частотой применения препаратов тафамидиса, особенно при диких и наследственных формах ATTR-CM. Высокий доход этого сегмента обусловлен растущим использованием препаратов Pfizer’s Vyndaqel и Vyndamax, которые стали первыми одобренными FDA терапиями для транстиретин-амилоидной кардиомиопатии (ATTR-CM) в 2019 году.
• Это доминирование дополнительно подтверждается результатами клинических испытаний, демонстрирующими эффективность стабилизаторов транстиретина в улучшении показателей выживаемости и снижении частоты госпитализаций по сердечно-сосудистым заболеваниям.
• Например, результаты исследования ATTR-ACT показали, что тафамидис значительно снижает общую смертность и количество госпитализаций, связанных с сердечно-сосудистыми заболеваниями, среди пациентов с наследственной и дикой формой транстиретин-кардиомиопатии.
• Кроме того, этот сегмент выигрывает от удобства перорального применения, установленного профиля безопасности при длительном применении и сильной поддержки возмещения расходов в развитых системах здравоохранения.
• Сегмент沉默剂 TTR, напротив, ожидается, что будет демонстрировать высокий рост на уровне 11,1% в год в течение прогнозируемого периода благодаря растущему внедрению передовых РНК-терапевтических препаратов.
• Растущее использование таких терапий, как патисиран и вутрисиран, а также расширение клинических исследований в области ATTR-кардиомиопатии, также поддерживает рост этого сегмента.

В зависимости от типа заболевания рынок лечения транстиретин-амилоидоза классифицируется на ATTR с кардиомиопатией (ATTR-CM) и ATTR с полинейропатией (ATTR-PN). Сегмент ATTR с кардиомиопатией (ATTR-CM) дополнительно подразделяется на дикий тип ATTR-CM и наследственный ATTR-CM. В 2025 году этот сегмент занимал доминирующую долю рынка в 80%.

• Сегмент ATTR с кардиомиопатией (ATTR-CM) занимает доминирующую долю рынка благодаря растущей распространенности и улучшению диагностики сердечных заболеваний, вызванных ATTR.
• Кардиомиопатия, вызванная ATTR, все чаще диагностируется у пациентов с сердечной недостаточностью с сохранной фракцией выброса (HFpEF), необъяснимой гипертрофией сердечной мышцы и аортальным стенозом, что приводит к увеличению числа пациентов с диагнозом ATTR-CM.
• Кроме того, рост осведомленности среди кардиологов в сочетании с внедрением более совершенных диагностических методов, таких как кардиальная МРТ, эхокардиография и методы ядерной медицины, способствовал дальнейшему увеличению выявления пациентов с сердечными симптомами.
• Кроме того, продолжающийся рост распространенности сердечных симптомов по сравнению с неврологическими симптомами транстиретин-амилоидоза способствует дальнейшему развитию рынка.

В зависимости от пути введения рынок лечения транстиретин-амилоидоза классифицируется на пероральный и парентеральный. В 2025 году пероральный сегмент занимал наибольшую долю рынка и, как ожидается, будет расти с среднегодовым темпом роста (CAGR) 6,6% в период с 2026 по 2035 год.

• Пероральные препараты обеспечивают удобство и простоту применения, что приводит к лучшему соблюдению пациентами режима лечения и улучшению результатов терапии.
• Кроме того, пероральные препараты обладают более благоприятным профилем безопасности по сравнению с другими методами лечения, что снижает риск нежелательных явлений.
• Разработка новых пероральных терапий, направленных на лечение транстиретин-амилоидоза, еще больше стимулировала рост этого сегмента, предоставив пациентам больше вариантов лечения и потенциально улучшив качество их жизни.
• В то же время, парентеральный путь введения, как ожидается, будет расти с CAGR 10,5% в прогнозируемый период, что обусловлено увеличением количества одобрений инъекционных РНК-терапий в последние годы.
• Такие терапии, как вутрисиран и эплонтерсен, расширили варианты лечения наследственного ATTR-амилоидоза, в то время как несколько инъекционных ген-сайленсинговых и ген-редактирующих терапий в настоящее время находятся на поздних стадиях клинических испытаний.

В зависимости от канала сбыта рынок лечения транстиретин-амилоидоза классифицируется на аптеки при больницах, розничные аптеки и интернет-аптеки. Ожидается, что к концу 2035 года сегмент аптек при больницах будет оцениваться в 10,8 млрд долларов США.

• Сегмент аптек при больницах доминирует на рынке благодаря специализированному характеру диагностики и лечения ATTR. Большинство терапий ATTR, особенно РНК-терапии и инъекционные препараты, требуют введения, наблюдения и последующего ухода в условиях больницы или специализированных медицинских учреждений.
• Кроме того, пациенты с кардиомиопатией и полинейропатией ATTR часто требуют мультидисциплинарного ведения с участием кардиологов, неврологов и генетических специалистов, что еще больше увеличивает зависимость от каналов сбыта на базе больниц.
• Наличие современных диагностических возможностей, поддержка возмещения расходов и доступ к высокозатратным орфанным препаратам через больничные аптеки также продолжают поддерживать ведущую долю сегмента на рынке.

Рынок лечения транстиретин-амилоидоза в Северной Америке

В 2025 году рынок Северной Америки занимал доминирующую долю в 60,1% на мировом рынке.

• Северная Америка занимает доминирующую долю рынка благодаря высокой осведомленности о редких сердечных заболеваниях, активному внедрению передовых методов терапии и присутствию ведущих фармацевтических компаний, разрабатывающих ATTR-направленные методы лечения.
• Регион выигрывает от развитой диагностической инфраструктуры, включая широкое использование кардиальной МРТ, эхокардиографии, ядерной сцинтиграфии и генетического тестирования, что значительно улучшило показатели диагностики кардиомиопатии ATTR (ATTR-CM).
• Кроме того, благоприятные условия reimbursement и расширение доступа к дорогостоящим орфанным препаратам, таким как тафамидис и РНК-терапии, продолжают поддерживать рост рынка в регионе.

Рынок лечения транстиретин-амилоидоза в США оценивался в 1,8 миллиарда долларов США и 2,5 миллиарда долларов США в 2022 и 2023 годах соответственно. К 2025 году размер рынка достиг 5,3 миллиарда долларов США, увеличившись с 3,9 миллиарда долларов США в 2024 году.

• Рост рынка США обусловлен увеличением количества диагнозов кардиомиопатии ATTR среди пожилых пациентов с сердечной недостаточностью и необъяснимой гипертрофией сердца.
• По данным Американской кардиологической ассоциации, примерно 6,7 миллиона взрослых в США страдают сердечной недостаточностью, и ATTR-CM все чаще выявляется как важная основная причина среди пожилых людей.
• Кроме того, исследования, опубликованные NIH, показывают, что дикий тип ATTR-амилоидоза может поражать 10–25% людей старше 80 лет на основе данных аутопсии, что подтверждает растущую адресную группу пациентов.
• Страна также выигрывает от ранних одобрений и активного коммерческого внедрения терапий, таких как тафамидис, патисиран, вутрисиран и эплонтерсен.
• Кроме того, присутствие ведущих биотехнологических компаний и продолжающиеся клинические испытания, посвященные ATTR, продолжают ускорять инновации и коммерциализацию передовых методов лечения на рынке США.

Рынок лечения транстиретин-амилоидоза в Европе

Рынок Европы в 2025 году составил 2 миллиарда долларов США и, как ожидается, будет демонстрировать значительный рост в прогнозируемый период.

• Рост рынка в Европе поддерживается повышением осведомленности о кардиальном амилоидозе, увеличением численности пожилых людей и улучшением доступа к диагностике редких заболеваний.
• По данным Европейской комиссии, более 21% населения Европы старше 65 лет, что увеличивает риск возрастных заболеваний, таких как кардиомиопатия ATTR дикого типа.
• Регион также выигрывает от сильных политик в области редких заболеваний, благоприятных регуляторных условий для орфанных препаратов и активных академических исследовательских программ, посвященных лечению и диагностике амилоидоза.

Германия доминирует на европейском рынке, демонстрируя высокий потенциал роста.

• Лидерство страны поддерживается развитой инфраструктурой кардиологической помощи, широким покрытием reimbursement и ранним внедрением инновационных ATTR-терапий.
• В Германии хорошо налажена сеть специализированных кардиологических и неврологических центров, способствующих ранней диагностике и мультидисциплинарному ведению заболевания.
• Кроме того, повышение осведомленности врачей о ATTR-CM у пожилых пациентов с сердечной недостаточностью способствует увеличению показателей скрининга и лечения в стране.

Рынок лечения транстиретин-амилоидоза в Азиатско-Тихоокеанском регионе

Ожидается, что рынок Азиатско-Тихоокеанского региона будет расти с самым высоким среднегодовым темпом роста (CAGR) в 12,6% в течение анализируемого периода.

• Ожидается, что в Азиатско-Тихоокеанском регионе будет наблюдаться самый быстрый рост рынка благодаря повышению осведомленности о редких заболеваниях, росту расходов на здравоохранение и расширению доступа к передовым диагностическим технологиям.
• Большое количество пожилых людей в таких странах, как Япония и Китай, увеличивает распространенность кардиомиопатии ATTR, особенно среди пожилых пациентов с сердечной недостаточностью и аортальным стенозом.

Рынок Китая, как ожидается, будет расти значительными темпами в Азиатско-Тихоокеанском регионе.

• Рынок поддерживается большой численностью пожилых людей и увеличением диагностики сердечно-сосудистых заболеваний, связанных с кардиомиопатией ATTR.

Рынок лечения транстиретин-амилоидоза в Латинской Америке

Бразилия лидирует на рынке Латинской Америки, демонстрируя значительный рост в анализируемый период.

• Рост рынка обусловлен улучшением доступа к специализированным медицинским услугам и повышением осведомленности о наследственном ATTR-амилоидозе в регионе.
• Расширение диагностических возможностей и растущее сотрудничество с глобальными фармацевтическими компаниями способствуют более ранней диагностике заболевания и внедрению терапии.

Рынок лечения транстиретин-амилоидоза на Ближнем Востоке и в Африке

Ожидается, что рынок Саудовской Аравии продемонстрирует значительный рост на Ближнем Востоке и в Африке.

• Рост рынка поддерживается увеличением инвестиций в современную инфраструктуру здравоохранения и повышением осведомленности о редких сердечно-сосудистых заболеваниях.
• Кроме того, улучшение доступа к генетическому тестированию, специализированной кардиологической помощи и диагностике редких заболеваний должно способствовать более ранней диагностике и внедрению лечения в стране.
• Однако рынок всё ещё находится на очень ранней стадии из-за ограниченной осведомленности о заболевании, недодиагностики и ограниченного доступа к специализированной ATTR-терапии в ряде медицинских учреждений.

Доля рынка лечения транстиретин-амилоидоза

Рынок умеренно концентрирован, и несколько ведущих фармацевтических и биотехнологических компаний занимают значительную долю общего дохода рынка. Крупные игроки, такие как Pfizer Inc., Alnylam Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals, AstraZeneca и BridgeBio Pharma, в совокупности контролируют примерно 92% мирового рынка благодаря активному коммерческому внедрению стабилизаторов транстиретина и РНК-направленных терапий. Эти компании сохраняют свои позиции за счёт инновационных терапевтических платформ, эксклюзивности препаратов для редких заболеваний, надёжных клинических портфелей и расширения глобальных коммерческих стратегий.

Компании активно работают над стратегическими партнёрствами, лицензионными соглашениями и инициативами по расширению портфеля, чтобы укрепить своё присутствие как в сегменте ATTR-кардиомиопатии, так и ATTR-полинейропатии. Кроме того, продолжающиеся инвестиции в терапии нового поколения с улучшенной эффективностью, удобными схемами дозирования и более широкими клиническими показаниями усиливают конкуренцию на рынке.

Компании на рынке лечения транстиретин-амилоидоза

Ведущие игроки, работающие на рынке, представлены ниже:

• Alnylam Pharmaceuticals
• AstraZeneca
• BridgeBio Pharma
• Ionis Pharmaceuticals
• Intellia Therapeutics
• Neurimmune
• Prothena Corporation
• Pfizer
• Pfizer

Pfizer является ведущим игроком на рынке благодаря своим препаратам тафамидис, Vyndaqel и Vyndamax. В 2019 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило эти терапии для лечения транстиретин-амилоидной кардиомиопатии (ATTR-CM), что сделало их первыми одобренными препаратами для данного показания. Компания продолжает сохранять сильные позиции на рынке благодаря растущему глобальному внедрению и расширению диагностики ATTR-CM.

• Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals является ключевым инноватором на рынке благодаря своим терапиям на основе РНК-интерференции (RNAi), направленным на подавление выработки транстиретина.

Компания получила одобрение FDA на препарат Onpattro в 2018 году как первую терапию РНК-интерференции для наследственной ATTR-полинейропатии, а в 2022 году последовало одобрение препарата Amvuttra. Эти одобрения значительно укрепили позиции Alnylam в области лечения ATTR и ускорили внедрение терапий, основанных на подавлении генов, по всему миру.

Новости индустрии лечения амилоидоза транстиретина:

• В ноябре 2024 года компания Alnylam Pharmaceuticals объявила, что FDA США приняла дополнительное заявление на регистрацию нового лекарственного препарата (sNDA) для препарата вутрисиран при лечении амилоидоза транстиретина с кардиомиопатией (ATTR-CM). Заявка была поддержана положительными результатами клинических испытаний, и FDA установила целевую дату принятия решения PDUFA на 23 марта 2025 года.
• В октябре 2024 года препарат Wainzua (эплонтерсен) получил положительную рекомендацию от Комитета по лекарственным средствам для человека Европейского агентства по лекарственным средствам (CHMP) для лечения наследственного амилоидоза, опосредованного транстиретином (hATTR). Рекомендация была основана на данных III фазы клинических испытаний, показавших устойчивое улучшение симптомов нейропатии и качества жизни пациентов по сравнению с плацебо.
• В январе 2022 года AstraZeneca получила статус орфанного препарата (ODD) в США от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) для препарата эплонтерсен при лечении амилоидоза, опосредованного транстиретином. Это помогло компании расширить свой продуктовый портфель.
• В июне 2022 года компания Alnylam Pharmaceuticals, Inc. получила разрешение FDA на препарат AMVUTTRA (вутрисиран) для лечения полинейропатии наследственного амилоидоза, опосредованного транстиретином. Это позволило компании продвигать свои продукты на рынке США и расширить клиентскую базу.

Отчет о маркетинговых исследованиях рынка лечения амилоидоза транстиретина включает углубленный анализ отрасли с прогнозами и оценками в денежном выражении в миллионах долларов США с 2022 по 2035 год для следующих сегментов:

Рынок, по типу терапии

• Стабилизаторы TTR
• Ингибиторы TTR

Рынок, по типу заболевания

• ATTR с кардиомиопатией (ATTR-CM)     
  • Дикий тип ATTR-CM
  • Наследственный ATTR-CM
• ATTR с полинейропатией (ATTR-PN)       

Рынок, по способу введения

• Пероральный
• Парентеральный

Рынок, по каналам сбыта

• Аптеки при больницах
• Розничные аптеки
• Интернет-аптеки

Вышеуказанная информация предоставлена для следующих регионов и стран:

• Северная Америка
  • США
  • Канада
• Европа
  • Германия
  • Великобритания
  • Франция
  • Испания
  • Италия
  • Нидерланды
• Азиатско-Тихоокеанский регион
  • Япония
  • Китай
  • Индия
  • Австралия
  • Республика Корея
• Латинская Америка
  • Бразилия
  • Мексика
  • Аргентина
• Ближний Восток и Африка
  • Южная Африка
  • Саудовская Аравия
  • ОАЭ