Рынок препаратов для лечения болезни Гоше в Европе - по типу препарата, типу заболевания, типу терапии, каналу распространения - региональный прогноз, 2025 - 2034

Размер рынка лекарств от болезни Гоше в Европе

Рынок лекарств от болезни Гоше в Европе оценивался в 530,4 млн долларов США в 2024 году. Ожидается, что рынок вырастет с 544,2 млн долларов США в 2025 году до 710,1 млн долларов США в 2034 году, с темпом роста 3% в прогнозируемый период, согласно последнему отчету, опубликованному компанией Global Market Insights Inc.

Рынок лекарств от болезни Гоше в Европе демонстрирует стабильный рост, обусловленный повышением осведомленности о редких генетических заболеваниях, улучшением диагностических возможностей и расширением доступности терапии замены ферментов и субстратной редукции. Болезнь Гоше, лизосомальное заболевание накопления, вызванное дефицитом фермента глюкоцеребросидазы, за последние десятилетие пережила значительные терапевтические достижения.

Этот сегмент рынка играет ключевую роль в трансформации парадигмы лечения лизосомальных заболеваний накопления, в частности болезни Гоше, предлагая целевые терапии, направленные на устранение основного ферментного дефицита. Лидирующие компании на рынке лекарств от болезни Гоше, включая Sanofi, Takeda Pharmaceutical Company Limited и Johnson & Johnson, находятся на переднем крае инноваций, продвигая терапевтические достижения и расширяя глобальный доступ. Эти игроки поддерживают свою конкурентоспособность за счет непрерывных исследований и разработок в области терапий следующего поколения, стратегических сотрудничеств и инвестиций в платформы редких заболеваний.

Рынок лекарств от болезни Гоше в Европе демонстрирует значительный рост, расширяясь с 545,4 млн долларов США в 2021 году до 505,1 млн долларов США в 2023 году. Рынок лекарств от болезни Гоше в Европе переживает стабильный рост, обусловленный улучшением инфраструктуры редких заболеваний, национальными реестрами и поддерживающими регуляторными рамками. Во Франции Французский реестр болезни Гоше (FGDR) зарегистрировал 706 подтвержденных случаев между 1980 и 2024 годами, из которых 447 пациентов остаются в живых по состоянию на 2024 год. Эти цифры подчеркивают важность ранней диагностики и постоянного доступа к терапии по всему региону.

Кроме того, приверженность Европы персонализированной медицине, равному доступу и совместным исследовательским сетям делает регион ключевым участником глобальной инновации в области ухода за редкими заболеваниями. Благодаря сильным регуляторным рамкам и растущему пациентскому адвокаси, рынок лекарств от болезни Гоше в Европе готов к устойчивому терапевтическому прогрессу.

Лекарства от болезни Гоше помогают управлять симптомами, вызванными дефицитом фермента глюкоцеребросидазы. Эти препараты либо заменяют отсутствующий фермент, либо снижают накопление вредных веществ в организме. Терапии замены ферментов (ERT), такие как имиглюцераза, велаглюцераза альфа и талиглюцераза альфа, восстанавливают функцию фермента. Терапии субстратной редукции (SRT), такие как элиглюстат и миглюстат, снижают производство жирных веществ, которые накапливаются в органах. Врачи назначают эти препараты в зависимости от типа и тяжести болезни Гоше. Лечение направлено на улучшение качества жизни и предотвращение осложнений.

Тенденции рынка лекарств от болезни Гоше в Европе

• Рынок лекарств от болезни Гоше в Европе расширяется стабильно, поддерживаемый сочетанием медицинских достижений, регуляторных стимулов и растущей осведомленности. Болезнь Гоше, редкое генетическое заболевание, вызванное мутациями в гене GBA, все чаще признается приоритетом в рамках редких заболеваний Европы. Улучшенные диагностические инструменты, более широкое внедрение скрининга новорожденных и доступ к генетическому консультированию позволяют выявлять заболевание на ранних стадиях и своевременно начинать лечение, что стимулирует спрос на эффективные терапии.
  
• Технологические инновации играют ключевую роль в преобразовании ландшафта лечения. В Европе наблюдается увеличение использования цифровых диагностических методов, инструментов на основе ИИ для визуализации и исследований в области генной терапии, все это способствует более персонализированному и прогнозируемому уходу. Эти достижения помогают клиницистам подбирать лечение в соответствии с индивидуальными потребностями пациентов, особенно в сложных случаях, таких как нейронотическая болезнь Гоше, где традиционные ферментные терапии имеют ограниченную эффективность в лечении неврологических симптомов.
  
• Исследовательские усилия в Европе также исследуют платформы плюрипотентных стволовых клеток и продвинутые модели скрининга лекарств для выявления новых соединений, которые могут восстановить функцию ферментов. Эти подходы имеют потенциальные применения не только при болезни Гоше, но и при связанных состояниях, таких как болезнь Паркинсона.
  
• Кроме того, статус орфанного препарата ЕС (EU/3/20/2326) предоставляет эксклюзивность на рынке и регуляторную поддержку, облегчая компаниям вывод на рынок высокозатратных терапий, таких как ферментозаместительная терапия (ФЗТ) и терапия снижения субстрата (ТСС). Эти стимулы являются критически важными для обеспечения коммерческой жизнеспособности и расширения доступа пациентов по всей Европе.
  

Анализ рынка лекарств от болезни Гоше в Европе

По типу препарата рынок лекарств от болезни Гоше в Европе сегментирован на имиглюцеразу, велаглюцеразу альфа, талиглюцеразу альфа, элиглюстат и миглюстат. В 2024 году имиглюцераза занимала значительную долю рынка в размере 51,4%.

• Имиглюцераза — это хорошо зарекомендовавшая себя ферментозаместительная терапия, используемая для лечения болезни Гоше, редкого генетического заболевания, вызванного дефицитом фермента глюкозеребросидазы. Заменяя отсутствующий фермент, имиглюцераза помогает расщеплять накопленный глюкозеребросид в клетках, облегчая симптомы и улучшая состояние пациентов.
  
• Ее сильная клиническая история и долгосрочный профиль безопасности сделали ее надежным выбором среди медицинских работников по всей Европе. С одобрениями от ведущих регуляторных органов и включением в рекомендации по лечению имиглюцераза продолжает оставаться предпочтительной терапией для управления болезнью Гоше.
  
• Удобство использования и надежная работа терапии способствовали ее широкому распространению. Кроме того, ее доступность через установленные каналы распределения и программы поддержки пациентов обеспечивает постоянный доступ и укрепляет ее лидерство на рынке.
  
• Таким образом, имиглюцераза, вероятно, останется основой лечения болезни Гоше в Европе, поддерживаемая постоянным спросом, доказанной эффективностью и ее ролью в улучшении результатов для пациентов.
  

По типу заболевания рынок лекарств от болезни Гоше в Европе сегментирован на тип 1 и тип 2. В 2024 году сегмент типа 1 занимал значительную долю рынка в размере 98,2%.

• Болезнь Гоше 1 типа (БГ1) — это наиболее распространенная и коммерчески значимая форма болезни Гоше в Европе. Она проявляется системными симптомами, такими как увеличение печени и селезенки, проблемы с кровью и осложнения с костями, но без неврологического поражения. Это делает БГ1 более управляемой и отзывчивой к существующим терапиям, что объясняет, почему она остается центральным объектом для разработки и коммерциализации лечения.
  
• В Европе осведомленность о БГ1 растет, особенно среди генетически предрасположенных популяций. Это привело к более ранней диагностике и постоянному спросу на лечение, создавая стабильный сегмент рынка, который продолжает привлекать инвестиции от фармацевтических компаний.
  
• GD1 также получает выгоду от четких клинических рекомендаций и поддерживающих регуляторных путей по всему региону. Эти факторы упрощают вход на рынок, поддерживают процессы возмещения затрат и дают компаниям большую уверенность в долгосрочном планировании. В результате GD1 продолжает оставаться стратегическим приоритетом в ландшафте редких заболеваний Европы, предлагая как сильную клиническую значимость, так и твердый коммерческий потенциал.
  

На основе типа терапии рынок лекарств от болезни Гоше в Европе сегментирован на заместительную ферментную терапию и заместительную терапию субстратом. Сегмент заместительной ферментной терапии в 2024 году занимал значительную долю рынка в размере 67,6%.

• Заместительная ферментная терапия (ЗФТ) продолжает оставаться основным методом лечения болезни Гоше в Европе, особенно для пациентов с типом 1. Этот подход включает введение синтетического глюкоцереброзидазы для замены недостающего фермента, что помогает снизить накопление вредных веществ в органах, таких как печень, селезенка и костный мозг.
  
• ЗФТ заслужила доверие как клиницистов, так и регуляторов благодаря своей постоянной эффективности и хорошему профилю безопасности. Препараты, такие как имиглюцероза, велаглюцероза альфа и талиглюцероза альфа, одобрены европейскими органами здравоохранения и широко рекомендуются в клинических рекомендациях. Их длительное использование создало доверие среди медицинских работников и пациентов, укрепив роль ЗФТ как надежного варианта лечения.
  
• В Европе доступность ЗФТ через установленные системы здравоохранения и программы поддержки пациентов сделала рутинное управление заболеванием более доступным. Это позволило начать лечение раньше и улучшить долгосрочные результаты для многих людей, живущих с болезнью Гоше.
  
• Таким образом, по мере улучшения доступа к медицинской помощи по всему региону спрос на ЗФТ, как ожидается, будет расти. Это стимулирует дальнейшие инвестиции в производственные мощности, сети распределения и услуги для пациентов, обеспечивая, что ЗФТ останется ключевым драйвером роста рынка и основой лечения в ландшафте болезни Гоше в Европе.

На основе канала распределения рынок лекарств от болезни Гоше в Европе разделен на аптеки больниц, розничные аптеки и онлайн-аптеки. Среди них сегмент аптек больниц составляет 78,9% от общей доли рынка. Рост, как ожидается, продолжит, и сегмент, по прогнозам, достигнет 566,1 млн долларов США к 2034 году.

• Аптеки больниц все больше становятся неотъемлемой частью доставки терапии болезни Гоше, особенно заместительных ферментных лечений, требующих специализированного обращения и введения. Их инфраструктура поддерживает безопасные практики инфузий, обеспечивая своевременное и точное дозирование под клиническим наблюдением.
  
• Расширение услуг аптек больниц в Европе улучшает непрерывность лечения и приверженность пациентов. С доступом к обученному персоналу и системам мониторинга больницы могут управлять сложными режимами более эффективно, снижая прерывания терапии и улучшая долгосрочные результаты для пациентов с болезнью Гоше.
  
• Больницы также служат ключевыми точками входа для диагностики и координации ухода. Их способность интегрировать лабораторные исследования, консультации специалистов и аптечные услуги упрощает путь пациента от выявления до начала лечения, ускоряя терапевтический эффект и повышая эффективность.
  
• Таким образом, по мере роста осведомленности о болезни Гоше, больницы все чаще оснащаются для поддержки терапии редких заболеваний. Эта тенденция улучшает географическую доступность, особенно на развивающихся рынках, и позволяет более равномерно распределять передовые методы лечения среди пациентов, зависящих от институционального ухода.

Германия доминирует на рынке препаратов для лечения болезни Гоше в Европе, демонстрируя значительный потенциал роста.

• Германия является стратегически важной частью европейского фармацевтического рынка препаратов для лечения болезни Гоше, благодаря развитой инфраструктуре здравоохранения, прочным государственным финансированием управления редкими заболеваниями и растущему вниманию к прецизионной медицине. Развитая диагностическая способность, с высокой доступностью ферментных тестов и генетического тестирования, позволяет выявлять болезнь Гоше на ранних стадиях и успешно управлять ею, особенно типом 1.
  
• Доступность одобренных препаратов заместительной ферментной терапии, таких как имиглюцераза и велаглюцераза альфа, а также растущее внедрение пероральных препаратов редукции субстрата, таких как элиглюстат, значительно улучшили доступность лечения и результаты для пациентов. Лидерство Германии в фармакогеномике еще больше повышает персонализированный уход, при этом генотипирование CYP2D6 все чаще используется для индивидуального подбора доз и оптимизации терапевтической эффективности.
  
• Кроме того, Германия лидирует в внедрении цифровых решений для здравоохранения и технологий удаленного мониторинга в управление хроническими заболеваниями. Эти технологии позволяют в реальном времени отслеживать лечение, повышать соблюдение режима и дополняют общее движение страны к ценностно-ориентированному уходу. Активный регуляторный каркас, дополненный акцентом на клинические данные, безопасность и совместимость, способствует быстрому внедрению новых терапий и обеспечивает устойчивый рост рынка.
  

Рынок препаратов для лечения болезни Гоше в Великобритании, как ожидается, будет расти с значительным темпом роста в анализируемый период.

• Великобритания представляет собой важный сегмент европейского рынка препаратов для лечения болезни Гоше, поддерживаемый развитой инфраструктурой здравоохранения, национальной стратегией по редким заболеваниям и растущим вниманием к персонализированной медицине. Приверженность страны ранней диагностике и скоординированному уходу отражена в ее Рамочном плане редких заболеваний и Плане действий по редким заболеваниям в Англии, которые приоритизируют более быструю диагностику, улучшенный доступ к специализированным методам лечения и лучшее интегрирование геномных данных в клиническую практику.
  
• Специализированные центры лечения по всей Великобритании предлагают комплексный уход для пациентов с болезнью Гоше, включая ферментные тесты, генетическое тестирование и доступ к заместительной ферментной терапии (ЗФТ) и терапии редукции субстрата (ТРС). Препараты, такие как имиглюцераза, велаглюцераза альфа и элиглюстат, широко доступны, что помогает упростить лечение и повысить удобство для пациентов.
  
• Кроме того, цифровые инструменты здравоохранения и удаленный мониторинг интегрируются в управление хроническими заболеваниями, помогая отслеживать соблюдение режима лечения и результаты в реальном времени. Эти инновации поддерживаются акцентом Великобритании на ценностно-ориентированный уход, совместимость данных и совместные исследования в государственном и частном секторах.
  
• С развитой регуляторной средой, активной адвокацией пациентов и продолжением инвестиций в исследования редких заболеваний Великобритания хорошо позиционирована для стимулирования инноваций и роста на рынке препаратов для лечения болезни Гоше.
  

Рынок препаратов для лечения болезни Гоше во Франции, как ожидается, будет расти с значительным темпом роста в анализируемый период.

• Франция играет ключевую роль на европейском рынке лекарств от болезни Гоше, что подтверждается зрелой системой здравоохранения, значительными государственными инвестициями в исследования редких заболеваний и национальным обязательством в области персонализированной медицины. Стратегия страны в области редких заболеваний основана на Французском реестре болезни Гоше (FGDR), который зафиксировал 706 подтвержденных случаев с 1980 по 2024 год, из которых 447 пациентов все еще живы.
  
• Страна также продвигается в области точной медицины, поддерживаемой инициативами, такими как Genomic Medicine France 2025 и Четвертый национальный план по редким заболеваниям (PNMR4). Эти программы способствуют секвенированию генома, интеграции цифрового здравоохранения и раннему скринингу, помогая адаптировать терапии к индивидуальным генетическим профилям и улучшать результаты.
  
• Благодаря прочному нормативному каркасу, скоординированным национальным исследовательским усилиям и сильной ориентации на пациентоцентричный уход Франция хорошо подготовлена для продолжения роста и инноваций на рынке лекарств от болезни Гоше.
  

Рынок лекарств от болезни Гоше в Испании, как ожидается, будет расти с значительной среднегодовой темпом роста в течение анализируемого периода.

• Испания становится стратегически важным рынком для терапии болезни Гоше в Европе, что поддерживается растущей инфраструктурой редких заболеваний, национальными реестрами и сильными инициативами общественного здравоохранения. Испанский реестр болезни Гоше (REsEG), созданный в 1993 году, сыграл ключевую роль в отслеживании данных пациентов по всей стране.
  
• Испания предоставляет доступ к ключевым препаратам заместительной ферментной терапии (ЗФТ), таким как имиглюцераза и велаглюцераза альфа, и наблюдается рост применения пероральных препаратов редукции субстрата (ПРС), таких как элиглюстат и миглюстат. Эти терапии доступны через специализированные центры лечения, что помогает улучшать результаты лечения и соблюдение режима.
  
• Благодаря продолжению инвестиций в исследования, регуляторной поддержке орфанных препаратов и сильному сотрудничеству между государственными учреждениями и отраслью Испания хорошо подготовлена для значительного вклада в рост и инновации на рынке лекарств от болезни Гоше в Европе.
  

Рынок лекарств от болезни Гоше в Италии, как ожидается, будет расти с значительной среднегодовой темпом роста в течение анализируемого периода.

• Италия — растущий и стратегически важный рынок для терапии болезни Гоше в Европе, что поддерживается прочным национальным каркасом редких заболеваний, расширяющимися диагностическими возможностями и увеличением применения моделей персонализированного ухода. Система здравоохранения страны сделала редкие заболевания приоритетом общественного здравоохранения, а Национальный план редких заболеваний 2023–2026 и законы, такие как L.175/2021, обеспечивают структурированный подход к диагностике, доступу к лечению и разработке орфанных препаратов.
  
• Италия имеет хорошо развитую сеть аккредитованных центров редких заболеваний и национальный реестр, размещенный в Istituto Superiore di Sanità (ISS). Эти ресурсы поддерживают раннюю диагностику и уход за пациентами с болезнью Гоше, особенно с типом 1.
  
• Италия также продвигается с инициативами, такими как MetabERN. Эти инновации помогают улучшать соблюдение режима лечения, обеспечивать отслеживание в реальном времени и поддерживать переход страны к уходу на основе стоимости.
  
• Благодаря сильной регуляторной поддержке, активному публично-частному сотрудничеству и растущему фокусу на персонализированном и цифровом уходе Италия хорошо подготовлена для стимулирования инноваций и роста на европейском рынке лекарств от болезни Гоше.
  

Доля рынка лекарств от болезни Гоше в Европе

Рынок лекарств от болезни Гоше в Европе формируется за счет сочетания устоявшихся фармацевтических лидеров и новых инноваторов, создавая динамичную и конкурентную среду. Sanofi, Takeda Pharmaceutical Company Limited и Johnson & Johnson — ведущие игроки в регионе, владеющие 97,9% доли рынка благодаря своим проверенным портфелям лечения, сильной регуляторной присутствию и продолжению инвестиций в инновации в области редких заболеваний.

Эти компании заняли прочные позиции в Европе, сочетая экспертизу в регулировании, стратегические партнерства с академическими и клиническими учреждениями, а также расширение в недостаточно обслуживаемые регионы. Их флагманские препараты для заместительной ферментной терапии, такие как Cerezyme, VPRIV и Zavesca, широко применяются в европейских системах здравоохранения, что подтверждается долгосрочными данными о безопасности и включением в национальные рекомендации по лечению.

Помимо уже утвержденных терапий, эти компании активно инвестируют в решения следующего поколения, включая пероральные препараты для снижения субстрата и кандидаты на генную терапию, направленные на улучшение результатов лечения и удовлетворение неудовлетворенных потребностей при болезни Гоше типа 1 и нейропатической форме. Таким образом, рынок препаратов для лечения болезни Гоше в Европе становится все более конкурентоспособным, с более глубоким терапевтическим разнообразием и растущим акцентом на персонализированную помощь. По мере того как участники рынка продолжают инновации и расширяют свои предложения, рынок, как ожидается, будет развиваться в сторону более доступных, эффективных и ориентированных на пациента решений.

Компании на рынке препаратов для лечения болезни Гоше в Европе

Основные игроки, действующие на рынке препаратов для лечения болезни Гоше в Европе, перечислены ниже:

• Dipharma SA
• Generium
• ISU ABXIS
• Johnson & Johnson
• Pfizer Inc.
• Prevail Therapeutics
• Sanofi
• Takeda Pharmaceutical Company Limited
  
• Sanofi

Sanofi — ведущий игрок на рынке препаратов для лечения болезни Гоше в Европе, известный своим флагманским препаратом Cerezyme (имиглюцераза) — рекомбинантной заместительной ферментной терапией, одобренной для лечения взрослых и детей (от 2 лет и старше) с болезнью Гоше типа 1. Благодаря многолетнему клиническому опыту Sanofi закрепила Cerezyme как эталонную терапию в Европе, что подтверждается надежными данными о безопасности, широким регуляторным одобрением и широким клиническим применением.

• Takeda Pharmaceutical Company Limited

Takeda Pharmaceutical Company Limited — ключевой игрок на рынке препаратов для лечения болезни Гоше в Европе, известный своей заместительной ферментной терапией VPRIV (велаглюцераза альфа). Это лечение одобрено для длительного лечения болезни Гоше типа 1 и широко доступно в европейских системах здравоохранения. Оно поддерживается надежными клиническими данными и регуляторными одобрениями в ЕС. Приверженность Takeda лечению редких заболеваний отражается в инвестициях в исследования, программы поддержки пациентов и способности поставлять терапии через хорошо налаженную сеть распределения по всей Европе.

• Johnson & Johnson

Johnson & Johnson — заметный игрок на рынке препаратов для лечения болезни Гоше, предлагающий ZAVESCA (миглустат) — пероральную терапию, предназначенную для взрослых с легкой и умеренной формой болезни Гоше типа 1, которые не являются подходящими кандидатами для заместительной ферментной терапии (ЗФТ). Акцент Johnson & Johnson на пероральных терапиях и узких группах пациентов укрепляет его роль в диверсификации ландшафта лечения болезни Гоше.

Новости отрасли препаратов для лечения болезни Гоше в Европе

• В апреле 2022 года Sanofi инициировала фазу 3 клинического исследования для оценки эффективности и безопасности венглустата, перорального препарата для снижения субстрата, по сравнению с Cerezyme (имиглюцераза) у пациентов с болезнью Гоше типа 3 (GD3). Рандомизированное, двойное слепое исследование направлено на достижение неврологических улучшений и системной стабильности в течение 52 недель, за которым последует открытое расширение. В исследование было включено 43 участника, и основной анализ ожидается завершить к сентябрю 2025 года, а полное завершение исследования — к октябрю 2026 года. Это исследование стало значительным шагом в продвижении пероральных методов лечения болезни Гоше типа 3, с потенциалом снижения нагрузки на лечение и улучшения качества жизни пациентов.
  

Отчет по исследованию лекарств от болезни Гоше в Европе включает глубокий анализ отрасли с оценками и прогнозами в терминах выручки в миллионах долларов США и объема в единицах с 2021 по 2034 год для следующих сегментов:

Рынок, по типу препарата

• Имиглюцераза
• Велаглюцераза альфа
• Талиглюцераза альфа
• Элиглюстат
• Миглюстат

Рынок, по типу заболевания

• Тип 1
• Тип 3

Рынок, по типу терапии

• Заместительная ферментная терапия
• Заместительная терапия субстратом

Рынок, по каналу распределения

• Аптека больницы
• Розничная аптека
• Онлайн-аптека

Указанная выше информация предоставляется для следующих стран:

• Германия
• Великобритания
• Франция
• Испания
• Италия
• Нидерланды