RNA 간섭 치료제 시장 규모 및 점유율 2026-2035

RNA 간섭 치료제 시장 규모

전 세계 RNA 간섭 치료제 시장 규모는 2025년 42억 미국 달러로 평가되었으며, 2035년에는 314억 미국 달러에 이를 전망입니다. 연평균성장률(CAGR)은 18.5%로 예상됩니다.

RNA 간섭은 소간섭 RNA 분자를 이용해 RNA 유도 침묵화 복합체가 상보적인 메신저 RNA 서열을 찾아가도록 유도하고, 질환 관련 단백질의 생성을 억제합니다 ^{[1]National Center for Biotechnology Information - Small Interfering RNA (siRNA) Therapy. ncbi.nlm.nih.gov}. 이러한 기전은 병원성 단백질이 간에서 생성되는 경우와 기존의 저분자 화합물 또는 항체로는 근본적인 표적에 직접 작용하기 어려운 경우에 특히 유용합니다.

상업적 성과가 입증되면서 RNA 간섭 치료 방식은 초기의 희귀질환 중심 단계를 넘어섰습니다. Patisiran은 2018년 미국에서 siRNA 의약품에 대한 최초의 규제 선례를 확립했으며, 이후 아밀로이드증, 대사질환, 심혈관 위험 감소 및 혈우병 분야에서 givosiran, lumasiran, inclisiran, vutrisiran, nedosiran, fitusiran이 뒤를 이었습니다. 2025년 3월 vutrisiran이 심근병증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR-CM) 치료제로 승인된 것은 특히 중요한 사건이었습니다. 이는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(hATTR)에서 사용되는 간 표적화 기전을 유지하면서 RNA 간섭 치료의 적용 범위를 더 큰 심장질환 환자군으로 확대했기 때문입니다.

현재 상용화 기반은 여전히 간 표적화 전달에 집중되어 있습니다. Patisiran은 지질 나노입자 제형을 사용하는 반면, 최신 제품 대부분은 간세포의 아시알로당단백질 수용체와 결합하기 위해 N-아세틸갈락토사민(GalNAc) 접합을 사용합니다 ^{[2]Signal Transduction and Targeted Therapy - Landscape of Small Nucleic Acid Therapeutics. nature.com}. 이러한 차이는 치료 비용과 치료 장소에 영향을 미칩니다. 지질 나노입자 전달은 정맥 투여가 필요하지만, GalNAc 접합체는 승인 제품에서 월 1회부터 연 2회까지의 간격으로 피하 투여할 수 있습니다. 이에 따라 저빈도 피하 투여로 전환되는 흐름이 시장 성장의 핵심 요인으로 작용하고 있습니다.

Alnylam의 2024년 합산 순제품 매출은 16억4,600만 미국 달러였으며, 이 중 AMVUTTRA 매출은 9억7,000만 미국 달러였습니다. 이는 RNA 간섭 제품이 더 이상 플랫폼 검증 프로그램에만 머무르지 않고 대규모 전문 제약 매출을 창출할 수 있음을 보여줍니다. 파이프라인 활동도 확대되고 있습니다. 미국 유전자·세포치료학회(American Society of Gene and Cell Therapy)는 2024년 말 개발 단계 전반에서 1,261개의 RNA 치료제가 진행 중인 것으로 집계했으며, 여기에는 4분기에 시작된 RNA 치료제 임상시험 49건이 포함됩니다. 이러한 기회의 상당 부분은 간세포를 넘어서는 전달 문제를 해결할 수 있는지에 달려 있으며, 특히 중추신경계, 근육, 폐 및 종양학 분야의 적용에서 그러합니다.

따라서 단기적인 시장 확대는 승인된 간 관련 적응증과 심혈관 처방집 내 inclisiran의 도입 확대가 주도할 가능성이 높습니다.

간외 프로그램은 상당한 전략적 가치를 지니지만, 단기적으로 간 표적 매출을 대체할 수 있는 수단으로 간주해서는 안 됩니다. GalNAc 접합체가 간세포에서 상업적으로 효율적으로 작용하도록 하는 동일한 약동학적 특성은 관련 흡수 경로가 없는 조직으로의 도달 범위도 제한합니다. 차별화된 전달 기술을 증거 창출 및 확립된 전문의약품 시장 접근성과 결합하는 기업은 플랫폼의 신규성에만 의존하는 기업보다 전망 기회를 포착할 수 있는 유리한 위치에 있습니다.

핵심 성장 요인

유전질환 유병률 증가

RNAi는 질병의 생물학적 특성상 간에서 생성되는 병원성 단백질 또는 필수적인 생리 기능을 저해하지 않고 감소시킬 수 있는 대사 중간체가 확인되는 경우 가장 쉽게 적용할 수 있습니다. hATTR은 TTR 유전자의 병원성 변이로 발생하며, 130개가 넘는 변이가 보고되어 있습니다. 아밀로이드 침착은 말초신경과 심장 조직에 영향을 미칠 수 있습니다 ^{[3]Neurological Sciences - Hereditary Transthyretin Amyloidosis Overview. link.springer.com}. 유전자 검사와 질병 인식이 개선되면서 진단된 hATTR 환자군이 확대되고 있으며, 특히 기존에 풍토병이 알려진 지역사회와 심근병증과 관련된 변이를 보유한 집단에서 이러한 경향이 두드러집니다 ^{[4]NCBI GeneReviews - Hereditary Transthyretin Amyloidosis. ncbi.nlm.nih.gov}.

표적 환자군은 아밀로이드증을 넘어섭니다. 급성 간성 포르피린증은 헴 생합성의 유전적 결함으로 발생하며, 기보시란은 간에서 ALAS1 발현을 감소시켜 독성 물질인 아미노레불린산과 포르포빌리노겐의 축적을 줄입니다. 원발성 고수산뇨증 1형은 과도한 수산염 생성으로 신장 손상과 전신성 수산염증을 유발할 수 있는 또 다른 간 기원의 대사질환입니다. 이러한 질환의 상업적 규모는 작지만, 반복 적용 가능한 개발 논리를 보여줍니다. 유전 진단으로 분자 표적을 확립하고, 간 전달을 통해 지속적인 유전자 발현 억제를 실현하며, 측정 가능한 생화학적 평가 지표를 통해 희귀질환 치료제 개발을 뒷받침할 수 있습니다.

고콜레스테롤혈증은 다른 수요 양상을 보입니다. 인클리시란은 간의 PCSK9 발현을 감소시켜 이용 가능한 LDL 수용체를 늘리고 LDL 콜레스테롤 수치를 낮춥니다. 이형접합 형태의 가족성 고콜레스테롤혈증만으로도 약 250명 중 1명에게 영향을 미칩니다. 이는 중요한 시사점을 제공합니다. 보험자 접근성, 처방의의 신뢰도 및 의료 서비스 제공 역량이 뒷받침될 경우, 좁은 범위의 희귀질환 환자군에서 검증된 치료 방식이 훨씬 더 큰 만성질환 관리 환자군을 대상으로 적용될 수 있습니다.

RNA 전달 기술 발전

지질 나노입자와 GalNAc 접합체는 RNAi 전달 문제의 서로 다른 구성 요소를 해결했습니다. 지질 나노입자siRNA가 분해되지 않도록 보호하고 세포 유입 후 세포질 방출을 촉진합니다. patisiran의 APOLLO 연구에서는 혈청 TTR 감소 중앙값이 81%로 나타났으며, 위약군은 3%였습니다. 그러나 patisiran과 관련된 정맥 투여 방식, 투여 시간 및 사전투약 요건은 장기 치료에 실질적인 제약을 초래했습니다.

GalNAc 접합은 피하 주사 후 수용체 매개 유입을 통해 siRNA가 간세포를 표적하도록 함으로써 상업적 모델을 전환했습니다. HELIOS-A에서 vutrisiran은 18개월 시점에 혈청 TTR을 중앙값 94% 감소시켜, 투여 부담이 낮은 방식으로도 강력한 표적 억제 효과를 유지할 수 있음을 보여주었습니다. 이후 ATTR-CM 적응증 승인을 받으면서 이러한 전달상의 이점은 단순한 바이오마커 억제를 넘어 심혈관 결과 프로그램과 연계되었습니다.

업계의 다음 가치 전환점은 선택적 간 외 전달에 달려 있습니다. Atalanta Therapeutics는 중추신경계 프로그램을 위해 di-siRNA 기술을 개발하고 있으며, Sirnaomics는 비간 적용 분야에서 폴리펩타이드 나노입자 전달 기술을 추진하고 있습니다. NIH RNA-DASH 이니셔티브는 간을 넘어 특정 조직에 RNA 화물을 전달할 수 있는 기술에 대한 공공 부문의 지원이 확대되고 있음을 보여줍니다. 이러한 플랫폼은 아직 개발 단계에 있지만, 조직 표적화에 성공할 경우 간 유입의 점진적 개선만으로 달성할 수 있는 수준을 훨씬 넘어 RNAi의 적응증 범위를 확대할 수 있습니다.

RNAi 기반 연구에 대한 투자 증가

전략적 거래는 전달 화학기술이 특정 제품의 부가 기능이 아니라 재사용 가능한 자산으로 평가되고 있음을 보여줍니다. Novo Nordisk는 2021년 Dicerna Pharmaceuticals를 인수하여 GalXC 플랫폼과 nedosiran 프로그램을 연구 포트폴리오에 편입했습니다. Novartis는 The Medicines Company를 인수한 후 inclisiran을 상용화하여, 전문 RNAi 자산을 대형 심혈관 질환 사업과 결합하는 모델을 구축했습니다. 이러한 거래는 플랫폼 기업의 개발 위험을 낮추는 동시에 기존 제조업체가 차별화된 표적 침묵화 역량에 접근할 수 있도록 합니다.

Arrowhead Pharmaceuticals는 파트너십 중심 접근법을 보여주는 사례입니다. 이 회사의 파이프라인에는 plozasiran, zodasiran, fazirsiran과 대형 제약 파트너에 라이선스된 olpasiran 및 GSK4532990 프로그램이 포함됩니다. 이러한 구조는 후기 단계 개발 및 상용화 비용을 분산하는 동시에 마일스톤과 로열티를 통한 수익 기회를 유지할 수 있습니다. 또한 경쟁 차별화가 RNAi 적용 가능성 자체보다 표적 선정, 전달 지속성 및 파트너십 운영 역량에 점점 더 좌우되고 있음을 시사합니다.

컴퓨터 기반 접근법은 초기 신약 발굴의 효율성을 높일 수 있습니다. siRNA 설계 기술에 관한 검토 연구에서는 후보물질을 합성하기 전에 서열, 2차 구조 및 오프타깃 가능성을 평가하는 머신러닝 모델을 설명합니다. 이러한 방법이 생물학적 검증이나 전달 최적화의 필요성을 없애지는 않지만, 비생산적인 스크리닝 반복을 줄이고 예측 활성이 더 유리한 후보물질에 실험실 자원을 집중하는 데 기여할 수 있습니다.

만성질환 및 희귀질환용 RNAi 치료제 승인

규제기관의 승인은 RNAi의 허용 가능한 적용 사례를 점진적으로 확대해 왔습니다. FDA의 patisiran 승인은 mRNA 침묵화를 통해 중증 유전질환을 치료하는 선례를 마련했으며, 이후 승인으로 동일한 치료 방식이 AHP, PH1 및 이상지질혈증에 걸쳐 적용되었습니다. 이러한 규제 환경의 변화는 상업적으로도 중요합니다. 승인된 제품이 추가될 때마다 규제기관은 올리고뉴클레오타이드 화학기술, 전달 시스템, 안전성 모니터링 및 대체 생화학적 평가변수에 대한 경험을 축적하기 때문입니다.

Inclisiran의 변화하는 미국 허가사항은 전문의 중심 사용에서 보다 광범위한 만성질환 적용으로 확대되는 경로를 보여줍니다.죽상경화성 심혈관질환 또는 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증이 있는 성인을 대상으로 처음 승인되었으며, 2023년에는 LDL-C 수치가 높고 심혈관 위험이 증가한 성인으로 사용 대상이 확대되었고, 2025년 허가사항 업데이트를 통해 일차 치료제로 사용할 수 있게 되었습니다. 적격 대상이 확대되었다고 해서 사용이 자동으로 늘어나는 것은 아니지만, 보험자와 일차의료 시스템이 연 2회 투여를 지질 관리 경로에 통합할 수 있는 보다 명확한 근거를 제공합니다.

2025년 3월 피투시란(Fitusiran)이 억제인자 보유 여부와 관계없이 혈우병 A 또는 B 치료제로 승인되면서 RNAi의 혈액학 분야 적용 범위가 확대되었습니다. 이 제품은 안티트롬빈 발현을 낮춰 결핍된 응고인자를 대체하는 대신 지혈 균형을 재조정하므로, 하나의 작용 기전으로 혈우병 유형과 억제인자 보유 상태가 서로 다른 환자에게 적용할 수 있습니다. 이는 해당 분야의 임상적 활용 범위를 확대하지만, 간을 표적으로 하는 대사 효소 억제보다 더 복잡한 안전성 및 모니터링 환경을 수반합니다.

주요 제약 요인

RNAi 분자의 효과적인 전달 관련 과제

간은 전달에 유리한 생물학적 특성 덕분에 여전히 RNAi의 주요 임상 성공 분야입니다. 간세포는 혈액순환을 통해 접근할 수 있으며, GalNAc 접합체가 활용하는 아시알로당단백질 수용체를 발현합니다. 반면, 비포장 siRNA는 효소 분해와 신장 배설에 취약하고 식세포에 의해 흡수될 수 있으며, 화학적 변형만으로는 의도한 간 외 조직에 약물이 충분히 도달하도록 보장할 수 없습니다.

이러한 한계는 다수의 개발 파이프라인 주장이 상업적으로 확장될 수 있는 범위를 좁힙니다. 중추신경계(CNS) 프로그램은 혈액뇌장벽을 해결해야 하며, 폐·근육·신장·종양 프로그램은 허용할 수 없는 면역 반응 없이 지속적인 유전자 발현 억제를 유도할 수 있도록 조직 선택적 흡수와 충분한 세포질 내 방출을 확보해야 합니다. 부분적인 서열 상보성으로 인해 의도하지 않은 전사체 억제가 발생할 수도 있으며, 이중가닥 RNA는 화학적 구조와 제형이 적절하게 설계되지 않으면 선천면역 경로를 활성화할 수 있습니다. 따라서 기술적 과제는 단순히 siRNA를 장기에 운반하는 데 그치지 않고, 반복 투여에 적합한 치료 지수와 재현성 있는 세포 내 전달을 구현하는 데 있습니다.

RNAi 치료제 개발 및 치료에 소요되는 높은 비용

RNAi 치료제의 비용 구조는 특수 올리고뉴클레오타이드 화학, 제형 개발, 무균 주사제 제조, 희귀질환 임상시험 운영의 영향을 받습니다. 승인된 siRNA 의약품을 검토한 결과, 평가된 미국 가격 환경에서 파티시란(patisiran)의 연간 치료 비용은 375,000 미국 달러를 초과하고 부트리시란(vutrisiran)은 500,000 미국 달러를 초과하는 것으로 추정되었습니다. 이러한 가격은 미충족 수요가 큰 진행성 희귀질환에서는 상대적으로 뒷받침되기 쉽지만, 보험자가 RNAi 제품을 더 저렴한 대안과 비교하는 유병률 높은 만성질환에서는 수용되기 어렵습니다.

임상 개발 역시 운영 측면에서 많은 자원을 요구할 수 있습니다. 기보시란(givosiran)의 ENVISION 임상시험은 18개국 36개 기관에서 94명의 환자를 등록했으며, 이는 매우 적은 희귀질환 환자 집단을 대상으로 하는 글로벌 모집의 필요성을 보여줍니다. 이러한 임상시험 구조는 환자 1인당 비용을 높이고, 희귀질환 관련 인프라를 이미 구축한 기업의 경쟁력을 강화합니다. 비용 문제는 출시 가격에만 국한되지 않으며, 개발 우선순위 설정, 환자 적격성 규정, 소규모 플랫폼 개발사가 확증 임상시험까지 프로그램을 진행할 수 있는 역량에도 영향을 미칩니다.

치료 접근성의 경제성은 RNA 간섭 치료제가 초희귀질환에서 더 광범위한 환자군으로 얼마나 확장될 수 있는지를 결정할 것입니다. 질환의 진행이 심각하고 치료 대안이 제한적인 경우에는 높은 연간 치료 비용을 감당할 수 있지만, 기존 경구제, 항체 또는 응고인자 기반 요법과 경쟁해야 하는 경우에는 이러한 비용을 지속하기가 더 어렵습니다. 의료 관리 부담, 급성 사건 또는 투여 비용의 감소를 입증하는 개발업체는 분자적 신규성에 의존하는 업체보다 더 강력한 보험 급여 근거를 확보할 수 있습니다. 따라서 상업적 과제는 단순히 바이오마커 효능을 유지하는 것이 아니라, 장기간 지속되는 발현 억제를 보험자가 중요하게 평가하는 결과로 전환하는 데 있습니다.

RNA 간섭 치료제 시장 부문 분석

적응증별

hATTR은 가장 큰 적응증 부문으로, 2025년 시장 규모는 14억9,960만 미국 달러이며 시장의 35.7%를 차지했습니다. 이 부문은 18.2%의 연평균성장률(CAGR)로 성장하여 2035년에는 109억4,130만 미국 달러에 이를 전망입니다. hATTR 부문은 확립된 치료 인프라와 정맥주사 방식의 파티시란에서 분기별 피하주사 방식의 부트리시란으로 전환되는 추세에 힘입고 있습니다. 두 제품 모두 간에서 TTR 생성을 감소시키지만, GalNAc 결합체 요법은 정기적인 주입과 관련된 치료 부담을 줄입니다. 지속적인 기회는 특히 유전적으로 정의된 환자군과 아밀로이드증 관리에 익숙한 전문 의료기관을 중심으로 진단 및 치료 접근성을 개선하는 데 있습니다.

ATTR-CM의 2025년 시장 규모는 9억7,910만 미국 달러이며, 19.2%의 연평균성장률(CAGR)로 성장하여 2035년에는 77억5,320만 미국 달러에 이를 전망입니다. 이 부문에는 유전성 질환과 야생형 질환이 포함되며, 후자는 심근병증이 있는 고령 환자군으로 치료 잠재 인구를 확대하고 있습니다. HELIOS-B 연구에서는 부트리시란이 연구 대상 전체 환자군에서 모든 원인에 의한 사망과 재발성 심혈관 사건의 복합 평가변수를 감소시키는 것으로 나타났으며, 이는 2025년 3월 FDA 승인을 뒷받침했습니다. 경쟁력은 TTR 안정화제와 비교한 임상적 도입 수준뿐 아니라, 심장내과 의료기관이 진단 과정에서 ATTR-CM을 더 조기에 식별할 수 있는 역량에 따라 결정될 것입니다.

AHP는 2025년에 3억760만 미국 달러의 매출을 창출했으며, 18.3%의 연평균성장률(CAGR)로 성장하여 2035년에는 22억7,140만 미국 달러에 이를 전망입니다. 기보시란은 급성 발작과 관련된 신경독성 중간체를 생성하는 경로에서 핵심적인 간 효소인 ALAS1을 억제합니다. ENVISION 연구에서 기보시란은 위약과 비교해 연간 발작률과 정맥주사 헤민 사용량을 감소시켰습니다. 상업적 확대는 주로 적격 환자 발굴, 보험 급여 유지 및 기존 희귀의약품 시장을 넘어 전문 대사질환 진료를 확대하는 데 달려 있습니다.

PH1은 2025년에 2억1,080만 미국 달러의 매출을 기록했으며, 18.9%의 성장률로 확대되어 2035년에는 16억3,620만 미국 달러에 이를 전망입니다. 루마시란과 네도시란은 옥살산염 대사 과정에서 서로 다른 간 효소 지점에 작용하므로, 조기 치료가 신장 위험 관리에 변화를 가져올 수 있는 질환에서 치료 선택지를 제공합니다 ^{[5]Springer Drugs - Nedosiran: First Approval. link.springer.com}. 이 부문의 가치는 광범위한 환자 규모보다는 고도로 전문화된 진단 및 치료 경로에 기반합니다.

고콜레스테롤혈증 및 이상지질혈증은 두 번째로 큰 적응증 부문으로, 2025년 시장 규모는 11억9,450만 미국 달러로 전체 시장의 28.4%를 차지하며, 2035년에는 86억4,560만 미국 달러에 이르고 연평균성장률(CAGR)은 18.1%를 기록할 전망입니다. 인클리시란(Inclisiran)은 이 부문에서 유일하게 승인된 siRNA 제품으로, 투여 개시 일정에 따라 연 2회 투여해 PCSK9 합성을 감소시킵니다. 시장 확장 잠재력은 크지만, 상업적 성과로 이어지기 위해서는 처방집 등재, 의료서비스 제공자의 업무 흐름, 근거 요건이 중요합니다. 스타틴과 PCSK9 항체가 이미 정착한 치료 분야이기 때문입니다.

혈우병 A 및 B 시장 규모는 2025년 1,020만 미국 달러이며, 2035년에는 8,720만 미국 달러에 이를 전망입니다. 적응증별 CAGR은 20.1%로 가장 높습니다. 피투시란(Fitusiran)은 혈우병 A 및 B 환자에서 억제인자 보유 환자를 포함해 안티트롬빈을 감소시켜 트롬빈 생성을 재조정합니다. ATLAS-INH에서 피투시란 예방요법은 필요 시 투여하는 우회제에 비해 연간 출혈률을 낮췄습니다. 2025년 시장 규모가 낮은 것은 최근 출시의 영향이며, 전망치에는 보험자 보장 확대와 치료센터의 경험 축적 가능성이 반영되어 있습니다.

FCS 시장 규모는 2025년 300만 미국 달러로 평가되며, 2035년에는 2,700만 미국 달러에 이를 전망이고 CAGR은 19.6%입니다. 플로자시란(Plozasiran)은 APOC3를 표적으로 하며, PALISADE 연구에서 지속성 킬로미크론혈증 환자의 중성지방 수치와 급성 췌장염 발생을 감소시켰습니다 ^{[6]New England Journal of Medicine - Plozasiran for Managing Persistent Chylomicronemia. nejm.org}. 이 제품의 중요성은 즉각적인 매출을 넘어섭니다. LDL 콜레스테롤보다 췌장염 위험이 임상적 부담을 좌우하는 중증 지질질환에서 RNAi의 유효성을 추가로 입증할 수 있기 때문입니다.

투여 경로별

피하 투여는 2025년 40억3,200만 미국 달러의 시장 규모를 기록하며 글로벌 매출의 95.9%를 차지하고, 2035년에는 310억5,440만 미국 달러에 이를 전망입니다. CAGR은 18.6%입니다. GalNAc 접합은 주입 인프라 없이 표적 간 흡수를 가능하게 해 피하 투여의 우위를 뒷받침합니다. 피하 투여는 희귀질환 및 심혈관질환 치료에서 월 1회, 분기 1회, 연 2회 요법을 지원하므로 전문 센터의 유지 치료와 점차 확대되는 외래 진료 환경에 적합합니다.

정맥 투여 시장 규모는 2025년 1억7,280만 미국 달러이며, 2035년에는 3억740만 미국 달러에 이를 전망이고 CAGR은 11.5%입니다. 이 부문은 정맥 주입과 관련 전처치가 필요한 파티시란(patisiran)을 중심으로 형성되어 있습니다. 성장률이 낮은 것은 임상적 중요성이 감소했기 때문이 아니라 피하 투여 방식의 부티시란(vutrisiran)으로 대체되고 있기 때문입니다. 파티시란은 제형이 강력한 RNAi 활성을 구현할 수 있음을 계속해서 보여주지만, 치료 관리 부담은 최신 제품들이 접합체 기반 전달 방식을 점점 더 선호하는 이유를 설명합니다.

최종 용도별

병원은 2025년 21억1,400만 미국 달러의 매출을 창출해 시장 매출의 50.3%를 차지하며, 2035년에는 158억4,630만 미국 달러에 이를 전망입니다. CAGR은 18.5%입니다. 병원은 아밀로이드증, 포르피린증, 소아 대사질환 및 혈우병에서 진단, 치료 개시, 주입 투여, 다학제적 관리의 중심 역할을 유지하고 있습니다. 안전성 모니터링이나 전문의 간 협력이 필요한 경우 병원의 관여는 특히 중요합니다.

전문 치료센터는 2025년 12억8,640만 미국 달러의 시장 규모를 차지하며, 2035년에는 99억8,570만 미국 달러에 이를 전망입니다. CAGR은 18.9%입니다. 이러한 기관은 희귀 대사질환, 심근병증, 혈우병, 신장학 및 지질질환 분야의 전문성을 집약합니다. 성장률이 더 높은 것은 투여 간격이 긴 피하 투여 방식이 체계적인 추적 관찰, 검사실 모니터링 및 환자 지원 프로세스와 잘 부합하기 때문입니다.

클리닉 부문은 2025년에 8억 440만 미국 달러를 창출하고, 17.5%의 연평균성장률(CAGR)로 2035년에는 55억 2,990만 미국 달러에 이를 전망입니다. 클리닉의 역할은 고콜레스테롤혈증에서 가장 발전되어 있으며, 이 분야에서는 심장내과 또는 일차의료 진료 흐름에 따라 inclisiran을 투여할 수 있습니다. 기회는 상당하지만, 클리닉 도입은 제품 효능만이 아니라 보험 상환 방식, 진료 장소의 경제성 및 운영 통합에 좌우됩니다.

95.9%의 피하 투여 비중은 단순한 투여 방식 선호를 의미하지 않습니다. 이는 반복적인 주입센터 이용 없이 간에서 지속적인 유전자 발현 억제를 제공할 수 있는 제품을 선호하는 시장 선택 메커니즘을 반영합니다. 이러한 투여 경로는 전문센터의 성장을 더욱 강화하고, 지질 관리 분야에서 클리닉 기반 투여로 선별적인 전환을 가능하게 할 전망입니다. 반면 정맥주사 부문의 느린 전망은 투여 편의성이 경쟁 속성으로 부상하고 있으며, 진료 장소, 치료 지속성 및 자원 사용에 직접적인 영향을 미치고 있음을 보여줍니다.

RNA 간섭 치료제 시장 지역별 분석

북미

북미 시장 규모는 2025년에 30억 2,740만 미국 달러로 평가되었으며, 전 세계 시장의 72.0%를 차지합니다. 또한 18.6%의 연평균성장률(CAGR)로 2035년에는 227억 8,460만 미국 달러에 이를 전망입니다. 미국은 28억 8,590만 미국 달러로 지역 시장의 95.3%를 차지하며, 캐나다는 1억 4,150만 미국 달러를 기여합니다. 미국 시장 규모는 2022년 5억 7,590만 미국 달러에서 2023년 8억 9,870만 미국 달러, 2024년 14억 미국 달러, 2025년 29억 미국 달러로 증가했습니다.

이 지역은 FDA의 조기 승인, 확립된 희귀질환 센터, 고가 생물학적 제제를 관리할 수 있는 전문약국 및 보험자 시스템의 혜택을 받고 있습니다. 미국에서는 진단과 치료가 심장내과, 아밀로이드증 및 신경근육 질환 의뢰 네트워크에 집중되어 있기 때문에 vutrisiran의 ATTR-CM 승인이 특히 중요합니다. 그러나 특히 inclisiran의 광범위한 만성질환 관리 분야 도입은 처방집 요건과 기존 지질 저하 치료제와의 경쟁에 계속 영향을 받고 있습니다.

유럽

유럽 시장 규모는 2025년에 7억 1,480만 미국 달러로 평가되었으며, 18.3%의 연평균성장률(CAGR)로 확대되어 2035년에는 52억 7,840만 미국 달러에 이를 전망입니다. 독일, 영국, 프랑스, 스페인, 이탈리아 및 네덜란드가 주요 분석 대상 시장을 구성합니다. 유럽의 중앙집중식 허가 절차는 RNA 간섭 의약품에 공통된 규제 기반을 제공할 수 있지만, 실제 접근성의 확대 속도는 국가별 보건의료기술평가와 가격 결정에 따라 달라집니다.

이 지역은 포르투갈, 스웨덴 및 기타 유럽 지역에서 hATTR의 발병이 집중된 지역이 확인되어 임상적으로 차별화된 ATTR 기회를 보유하고 있습니다. EMA는 Onpattro와 Amvuttra를 모두 승인했지만, 이러한 승인이 광범위한 치료 접근성으로 이어지는지는 국가별 보험 상환 절차에 달려 있습니다. 따라서 유럽의 성장은 규제 승인 자체보다 보험 상환까지 걸리는 시간과 협상을 통한 가치 평가에 더 크게 좌우됩니다.

아시아 태평양

아시아 태평양 지역의 시장 규모는 2025년 2억9,430만 미국 달러이며, 2035년까지 22억5,080만 미국 달러에 이를 전망으로 18.8%의 지역별 최고 연평균성장률(CAGR)을 기록할 것으로 예상됩니다. 해당 지역에는 중국, 인도, 일본, 호주 및 한국이 포함됩니다. 일본은 유전성 ATTR 아밀로이드증 분야에서 축적된 경험을 보유하고 있으며, 역사적으로 해당 질환의 유행 지역 시장으로 인정받아 온 국가 중 하나입니다. 이는 아밀로이드증 치료제의 전문적인 임상 기반을 제공합니다.

이 지역의 장기적인 잠재력은 진단 확대, 규제 현대화 및 현지 RNA 간섭(RNAi) 플랫폼 개발에서도 비롯됩니다. OliX Pharmaceuticals는 현지 적용 및 간 표적 적용을 위한 비대칭 siRNA 기술을 개발하고 있으며, 이는 의약품 수입을 넘어선 지역 참여가 확대되고 있음을 보여줍니다 ^{[7]Korea Biomedical Review - OliX Pharmaceuticals Programs and Platform Developments. koreabiomed.com}. 중국의 시장 규모와 발전하는 희귀질환 인프라는 성장을 뒷받침할 수 있지만, 해당 지역 전반에서 보험급여와 진단 접근성은 여전히 고르지 않습니다.

기타 지역

기타 지역의 시장 규모는 2025년 1억6,820만 미국 달러로 평가되며, 16.3%의 연평균성장률(CAGR)로 2035년까지 10억4,800만 미국 달러에 이를 전망입니다. 기타 지역에는 라틴아메리카, 중동, 아프리카 및 북미, 유럽, 아시아 태평양의 주요 그룹에 속하지 않는 기타 시장이 포함됩니다. 규제 절차 진행 속도가 느리고, 초고가 치료제에 대한 보험급여 역량이 제한적이며, 전문의 의뢰 인프라가 부족해 성장이 제한됩니다.

희귀 유전질환 및 대사질환은 이러한 시장 전반에서 임상적으로 존재하지만, 유병률만으로 시장이 형성되는 것은 아닙니다. 고가 RNA 간섭 치료제가 의미 있는 시장 침투율을 달성하려면 유전자 검사, 질환 등록체계, 전문의료기관, 공급망 역량, 공공 또는 민간 자금 조달 메커니즘이 함께 발전해야 합니다. 따라서 이 지역은 독자적인 조기 도입 양상을 형성하기보다 선도 시장의 출시를 따를 가능성이 높습니다.

유럽은 두 번째로 큰 지역으로 남을 수 있는 임상 역량을 보유하고 있지만, 매출 전환은 국가별 가치 평가와 협상에 따른 접근성에 의해 좌우됩니다. 아시아 태평양 지역의 18.8% 연평균성장률(CAGR)은 일본의 축적된 아밀로이드증 경험과 진단 및 바이오테크놀로지 역량의 전반적인 개선에 힘입은 것이지만, 불균등한 지불 시스템으로 인해 점유율은 여전히 제한적입니다. 따라서 지역별 비중은 질환 부담뿐 아니라 전문 진료 및 재원 조달 인프라의 성숙도도 함께 반영합니다.

RNA 간섭 치료제 시장 점유율 및 경쟁 구도

Alnylam Pharmaceuticals는 여전히 상업적 선도 RNA 간섭 기업입니다. 승인된 제품 포트폴리오에는 hATTR, AHP, PH1 및 ATTR-CM 분야의 ONPATTRO, GIVLAARI, OXLUMO 및 AMVUTTRA가 포함됩니다. 이 회사는 2024년 총 순제품 매출 16억4,600만 미국 달러를 기록했으며, 이 중 AMVUTTRA 매출은 9억7,000만 미국 달러였습니다. 이는 자사의 GalNAc 플랫폼과 희귀질환 상용화 역량이 상당한 경쟁 장벽으로 자리 잡았음을 보여줍니다.

Novartis는 심혈관 위험 감소를 목표로 하는 PCSK9-targeting siRNA 제품 LEQVIO를 통해 시장에 참여하고 있습니다. Novartis의 강점은 심장학 분야의 상업적 규모와 영국의 급여·조달 체계를 포함한 인구 기반 접근 모델에 대한 폭넓은 경험입니다. Novartis의 전략적 과제는 비교 비용 및 임상 결과 근거에 대한 민감도가 여전히 높은 시장에서 저빈도 투여의 이점을 처방집 선호로 전환할 수 있는지 여부입니다.

Novo Nordisk는 Dicerna Pharmaceuticals를 인수하면서 RNAi 분야에 진입했으며, PH1 치료제 RIVFLOZA를 판매하고 있습니다. 이 인수를 통해 Novo Nordisk는 향후 대사 및 심혈관 프로그램을 지원할 수 있는 독립적인 GalNAc 접합체 플랫폼을 확보했습니다. Sanofi의 RNAi 사업은 혈우병 A 및 B 치료제로 승인된 안티트롬빈 표적 치료제 QFITLIA를 중심으로 전개되고 있으며, Sanofi의 혈액학 인프라는 치료 센터에서의 도입을 뒷받침할 수 있습니다.

Arrowhead Pharmaceuticals는 RNAi에 주력하는 기업 중 가장 폭넓은 개발 포트폴리오를 보유한 기업 중 하나입니다. TRiM 플랫폼은 지질 질환, 간 질환, 대사 장애 및 일부 간 외 표적을 대상으로 하는 프로그램을 지원하며, 플로자시란은 FCS 분야에서 가장 주목받는 후기 임상 단계 프로그램입니다. Arrowhead의 라이선싱 전략은 개발 선택권을 유지하면서 자본 요건을 낮출 수 있지만, 파트너사의 우선순위가 상업화 진전 시점에 영향을 미칠 수 있습니다.

Silence Therapeutics는 mRNAi GOLD 플랫폼을 발전시키고 있으며, 여기에는 상승한 지단백(a)을 표적으로 하는 제를라시란과 진성적혈구증가증 치료제 다이베시란이 포함됩니다 ^{[8]Silence Therapeutics - Full Year 2024 Financial Results and Business Update. silence-therapeutics.com}. 2상 ALPACAR-360 연구에서는 48주 동안 지단백(a) 수치가 지속적으로 감소한 것으로 나타나 심혈관 개발 근거를 뒷받침했습니다 ^{[9]Silence Therapeutics - Positive Topline 48-Week Data From the Phase 2 ALPACAR-360 Study of Zerlasiran. silence-therapeutics.com}. Sirnaomics는 간 외 및 국소 전달을 위해 설계된 폴리펩타이드 나노입자 기술을 통해 차별화하고 있으며, STP705와 STP707은 피부과 및 종양학 프로그램에서 TGF-b1과 COX-2를 표적으로 합니다.

Arbutus Biopharma는 만성 B형 간염 치료제 임두시란을 개발하고 있으며, B형 간염 표면 항원 수치를 낮춰 기능적 완치를 목표로 하는 병용 접근법에 기여할 수 있습니다. Arbutus Biopharma의 지질 나노입자 지식재산도 광범위한 핵산 전달 분야에서 여전히 중요합니다. Benitec Biopharma는 안인두근이영양증 치료제 BB-301을 통해 DNA 지향 RNA 간섭 기술을 개발하고 있으며, 투여 후 표적 억제를 지속시키는 것을 목표로 하는 ‘억제 및 대체’ 접근법을 활용합니다.

OliX Pharmaceuticals는 세포 투과성 비대칭 siRNA 및 GalNAc 접합 asiRNA 플랫폼을 개발하고 있으며, 여기에는 남성형 탈모증 치료제 OLX104C와 파트너십을 체결한 간 표적 프로그램이 포함됩니다. Atalanta Therapeutics는 헌팅턴병 및 KCNT1-related 간질을 포함한 중추신경계 적응증을 대상으로 di-siRNA 기술을 추진하고 있습니다. 이들 기업은 아직 상업화 전 단계에 있지만, 각 플랫폼은 안전성과 지속적인 표적 결합을 훼손하지 않으면서 간세포를 넘어 RNAi의 적용 범위를 확대해야 한다는 업계 공통의 전략적 제약에 대응하고 있습니다.

최근 업계 동향

• 2025년 3월 - ATTR-CM 적응증 AMVUTTRA 승인: FDA는 야생형 또는 유전성 ATTR-CM에 따른 심근병증 치료제로 Alnylam의 AMVUTTRA를 승인했습니다. 이번 결정은 HELIOS-B 연구에 뒤이은 것으로, 해당 연구 대상군에서 모든 원인에 의한 사망과 재발성 심혈관 사건이 감소한 것으로 나타났습니다.

• 2025년 3월 - 혈우병 적응증 QFITLIA 승인: FDA는 혈우병 A 또는 B 환자에서 제VIII인자 또는 제IX인자 억제제의 유무와 관계없이 출혈 에피소드를 예방하거나 줄이기 위한 정기적 예방요법으로 Sanofi의 QFITLIA를 승인했습니다. 이번 승인으로 안티트롬빈을 낮추는 RNAi 메커니즘이 혈우병 관리에 도입되었습니다.